Modalis Therapeutics Corporation · TSE:4883
Modalis Therapeutics — Investor Presentation (May 2025)
50 slides from Modalis Therapeutics's investor presentation, May 26, 2025
Slide 1: 個人投資家向けWEBセミナー
個⼈投資家向けWEBセミナー 株式会社モダリス （証券コード︓4883） 2025年5⽉26⽇ 1 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 2: 本資料の取扱について
本資料の取扱について • 本資料は、関連情報のご案内のみを⽬的として当社が作成したものであり、⽇本 国、⽶国またはそれ以外の⼀切の法域における有価証券の取得勧誘または売付け勧 誘等を構成するものではありません。⽶国、⽇本国またはそれ以外の⼀切の法域に おいて、適⽤法令に基づく登録もしくは届出またはこれらの免除を受けずに、当社 の有価証券の募集または販売を⾏うことはできません。 • 本資料に記載されている情報は、現時点の経済、規制、市場等の状況を前提とし ていますが、その真実性、正確性または完全性について、当社は何ら表明または保 証するものではありません。本資料に記載された情報は、事前に通知する
Slide 3: MODALIS Therapeutics
MODALIS Therapeutics • 世界で最初のCRISPRベースの エピゲノム編集企業 • 創⽴ 2016年 • 本社︓東京 • 研究拠点︓Waltham MA, USA 3 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 4: 目次
⽬次 1. 遺伝⼦治療について(なるべく簡単に) 2. モダリスの技術と開発品⽬について 3. 直近の財務状況および戦略について 4. 成⻑戦略 5. まとめ 6. Q&A (事前質問とリアルタイムでいただく質問) 4 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 5: 1. エピゲノム、遺伝子治療について
1. エピゲノム、遺伝⼦治療 について (なるべく簡単に) 5 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 6: 我々の体は非常に複雑なマシン
我々の体は⾮常に複雑なマシン 37兆個の細胞、2万の遺伝⼦、200種類の細胞、100を超える臓器。でもたった1セットの設計図 37兆個の細胞、100を超える臓器 それを構成する200種類の細胞 6 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 7: セントラルドグマ
セントラルドグマ セントラルドグマと呼ばれる中⼼定理によれば、すべってはDNAで決まっているはずなのだが… セントラルドグマ 転写 翻訳 クローン⽗ 代理⺟ クローン DNA RNA タンパク質 三⽑猫 Nature volume 415, page 859 (2002) それだけでは説明が付かない。 それを埋めるのがエピゲノム 7 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 8: エピゲノム
エピゲノム ゲノムを超えて(エピ)、遺伝⼦が、いつ、どこで、どれだけ読み出されるかを決定づけ、細胞やその機 能などの多様性をつくり出す仕組み 細胞の多様性もエピゲノムで⽀配されている DNAからRNAが読み出される仕組み mRNA 発現 転写因⼦ ヒストン DNA 8 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 9: 2.モダリスの技術と開発品目について
2.モダリスの技術と 開発品⽬について 9 Copyright and proprietary to Modalis 9
Slide 10: CRISPR-GNDM®
CRISPR-GNDM® エピゲノムを⾃由に制御できる新しいエピゲノム編集プラットフォーム ガイドRNA=ポインター CRISPR-GNDM® (Guide Nucleotide-Directed Modulation) エピゲノムエディター 1 dCas9=バインダー 2 3 CRISPR-GNDM® は①位置決めをする「ガイドRNA(gRNA)」、②DNAへの結合デバイスである「dCas9」、③エピゲノムの編 集を⾏う「エディター」で構成され、遺伝⼦の発現のオン・オフを⾃由に制御する 10 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 11: 様々な遺伝子治療技術
様々な遺伝⼦治療技術 CRISPR-GNDM®はDNA改変を伴わない差別化された遺伝⼦治療技術 遺伝⼦治療技術 ゲノム編集 塩基/プライム編集 siRNA / アンチセンス核酸 不可逆的な切断 不可逆的な置換 ⼀時的な抑制 エピゲノム編集(CRISPR-GNDM®) 持続的な効果 DNAの切断や改変を伴わない =安全 Ac Ac dCas9 エピゲノム 編集マシン GNDM=Guide Nucleotide Directed Modulation ガイド核酸誘導型遺伝⼦制御 11 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 12: 薬剤投与から薬効までの3段階
薬剤投与から薬効までの3段階 AAVが細胞にGNDMを運び、タンパクとしてして読み出されたGNDMが⽬的遺伝⼦を制御する ウィルスベクター ②GNDM 発現 ③ ターゲットの タンパク量の 発現量制御 変化が薬効を ①目的細胞への もたらす 遺伝子導入 ①細胞への導⼊ ②GNDMの発現 ③ターゲットの制御 薬効 12 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 13: CRISPR-GNDM®の画期的なポイント
CRISPR-GNDM® の画期的なポイント 1回の投与で病態改善効果が持続 CRISPR-GNDM® 技術のもたらしうる効果 X1 単回投与 効果が持続 病態を改善 反復投与を 数年あるいは数⼗年 対症療法ではなく 必要としない に渡って効果が持続 治療を実現 13 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 14: エピゲノム編集の競合環境
エピゲノム編集の競合環境 エピゲノム編集のモメンタムは維持されている 企業 設⽴年 投資ステージ プラットフォーム パイプライン/対象疾患 開発ステージ • MDL-101/LAMA2-CMD preIND完了 • MDL-201/DMD IND enabling試験中 2016 公開 CRISPR-GNDM x AAV 遺伝⼦活性化 DNMT-KRAB 融合 TUNE-401/B型肝炎 NZからHBVにCTA承認 Tune シリーズB dCas9 x LNP 遺伝⼦抑制化 （HKにてPhase 1b trial承認） 2020 Therapeutics ($175M, 2025) DNMT-
Slide 15: パイプラインの状況
パイプラインの状況 MDL-101を中⼼とした神経筋疾患にフォーカスして開発 初期開発/前臨床 臨床試験 疾患名 リード IND ピボタル Code 所有権 探索／研究 前期臨床 /疾患領域 最適化 Enabling 試験 MDL-101 LAMA2-CMD*1 Modalis MDL-202 DM1 *2 Modalis 筋疾患 MDL-201 DMD *3 Modalis MDL-103 FSHD *4 Modalis MDL-105 DCM*5 Modalis ⼼筋症 MDL-104 タウオパチー Modalis エンジェルマン症 中枢神経症 MDL-206 候群 Modalis MDL
Slide 16: LAMA2-CMD MDL-101
LAMA2-CMD（別名:CMD1A, 先天性筋ジストロフィー1A型） LAMA2 遺伝⼦の変異によって⽣じる重篤な筋ジストロフィーの⼀種 MDL-101 罹患率 100万⼈に8.3⼈* USで2500⼈ LAMA2-CMDに対する ファーストインクラスの治 発症 ⽣後すぐ 療法 あるいは数ヶ⽉内に著明 病態 思春期を超えて⽣きられない • 重篤な筋⼒低下 場合が多い • 筋緊張低下症 • 弱い⾃発的運動 • 関節変形 • ⼼不全、硬直 Basal lamina 原因 LAMA2遺伝⼦の変異 Laminin Dystrophin 市場規模 $500M以上 Actin Source: *Esti
Slide 17: CRISPR-GNDMの作用メカニズム
CRISPR-GNDM®の作⽤メカニズム LAMA2 の変異に対して姉妹遺伝⼦の LAMA1 をオンにすることで筋⾁の機能回復を⾏う LAMA1とLAMA2タンパクの構造 LAMA1とLAMA2の組織別発現分布 CRISPR-GNDM® での治療コンセプト LAMA1 LAMA2 筋⾁細胞 組織 RNA タンパク RNA タンパク 脳 転写活性化モジュレーター 内分泌組織 ⾻髄細胞及び免疫細胞 ON 筋⾁でもコードさ れているが、 LAMA1 筋⾁ 通常は眠っている 肺 ガイドRNA LAMA2 肝臓及び胆嚢 LAMA1 膵臓 消化器 dCas9 腎臓及び膀胱 男性器 ⼥性器 LAMA2 脂肪
Slide 18: 筋肉組織におけるLAMA1の発現
筋⾁組織におけるLAMA1の発現 GNDM投与によってLAMA1は広範な筋⾁組織で上昇し、⾮筋⾁組織では変化なし ポイント 広範な筋⾁組織で圧倒的な上昇 前脛⾻筋 腓腹筋 ⼼筋 横隔膜 ヒラメ筋 肝臓 LAMA1の発現レベル 群 群 群 群 ポイント ル ル ブ ブ ー ー ィ ィ 肝臓をはじめとする ロ ロ テ テ ト ト ク ク ン ン ア ア 他組織では変化無し コ コ かつ低位 18 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 19: GNDMの選択性
GNDMの選択性 LAMA1だけを選択的に上昇させ、他の遺伝⼦に影響を与えない RNAseqによる遺伝子の増減比率解析 P値 (=確からしさ: -Log10) Lama1 ポイント 他の遺伝⼦は 相対的に動いていない ポイント ⾮常に有意かつ⼤幅 に上昇 変化量 (log2) 19 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 20: LAMA1の発現分布
LAMA1の発現分布 広範な筋⾁細胞にまんべんなく発現 LAMA1 LAMA2 腓腹筋 ⼼筋 正常マウス 遺伝⼦はあるが 起きていない 病態モデル (dyW) 遺伝⼦が 壊れている ポイント スポットではなく ムラ無く発現 20 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 21: 生存延長に対する効果
⽣存延⻑に対する効果 MDL-101の投与によって、⽣存率は⼤幅に改善 病態モデルマウスの生存曲線 ポイント ⽤量依存的に ⽣存を改善 生存率(%) --- 非投与群 --- 高用量群 低用量群 --- コントロール群 – (高用量) 投与後経過日数(日) 21 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 22: サルにおける効果
サルにおける効果 マウス病態レベルで機能改善が⾒られたレベルまでのLAMA1上昇をサルで確認 病態モデル 健常サル 患者さん もし同じレベルま 同等なレベルの でLAMA1が患者で も上がれば、薬効 LAMA1上昇がサルで が期待できる 効果 効果 も確認できた 効果 健常サルなので 効果はあっても 機能改善が⾒られるレ LAMA1 薬効は⾒られない LAMA1 LAMA1 ベルのLAMA1上昇値 が確認された。 22 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 23: 製造方法の確立
製造⽅法の確⽴ 難しい改変型キャプシドの製造⽅法を確⽴ • 改変型キャプシドに適応した製造プロセス • 合理的な⽣産効率、収率、品質を実現 • 分析⽅法の確⽴も並⾏して実施 • 臨床に必要なサンプルの製造計画 CDMOとの戦略的提携により製造 23 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 24: 臨床に向けての準備
臨床に向けての準備 ネットワークを着実に構築し、アライメントを実施中 CDMO 各種試験 患者および 前臨床CRO 製造プロセス 治験薬 その団体 コミュニケーション 治験サイトおよ 規制当局 び臨床家 臨床プロトコル 臨床CRO 24 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 25: MDL-101-001 臨床試験のデザイン
MDL-101-001 臨床試験のデザイン 2⽤量のオープンラベル試験。⾃然経過観察試験との⽐較で薬効を検討 フェーズ1/2 オープンラベル⽤量漸増試験の概要 2例⽬終了以降に • 36ヶ⽉齢あるいはそれ以下の患 ⼀部あるいは全部 者(男⼥) 移⾏ ⾼⽤量 • 病態およびLama2遺伝⼦の変異 IV 単回投与 N=5~8 and/or 筋⾁におけるLAMA2 タ ンパク量の顕著な低下 低⽤量 N=2~5 • 治療上における安定期 • ⾃律的歩⾏や座位が困難 継続的なデータの取得 Natural History Study(⾃然経過観察)との⽐較 (NCT06354790, NCT0429932
Slide 26: MDL-101 IND-enabling
• PreINDにおいてFDAとの事前相談でポジ ティブな応答を受領 • オーファン認定、⼩児希少疾患認定をFDA MDL-101 から受領 • GMP製造に向けてCDMOへの技術移転を 治験に向けて 完了。スケールアップ製造を実施中 IND-enabling • GLP毒性試験 • マウスIND enablingに着⼿ を遂⾏中 • サルGLP毒性試験の準備中 • 治験に向けた患者団体とのコーディネー ションを実施中 26 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 27: Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)
Duchenne型筋ジストロフィー(DMD) Dystrophin遺伝⼦の変異を原因とする筋ジストロフィー MDL-201 罹患率 3,500~5,000⼈の ⽐較的頻度の⾼い遺伝性疾患 男⼦新⽣児に1⼈ GNDMによりUTRN遺伝⼦ を再起動させることによる 発症 3歳から6歳の間に発症するこ 治療法でベストインクラス とが多い となり得る治療 病態 筋⾁の減退及び萎縮を含む筋ジ 幼児期に運動発達の遅れが始まり、筋⼒ ストロフィーの中で最も重い臨 低下が進⾏して12歳までに⾞椅⼦になる。 その後、⼼筋症や側彎の進⾏、呼吸器系 床症状 の合併症など 遺伝⼦の変異により、ジストロフィンが Bas
Slide 28: ジストロフィンの機能
ジストロフィンの機能 筋⾁の衝撃吸収材かつ信号伝達分⼦として機能 ジストロフィンはどこにあるか ジストロフィンは伸び縮みして細胞膜とアクチンを連結する Extracellular matrix Laminin bDG Dystrophin nNOS Actin 28 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 29: MDL-201の治療コンセプト
MDL-201 の治療コンセプト 成⻑の過程でスリープモードに⼊っているUtrophin遺伝⼦を再起動して、異常Dystrophinの機能を補完する GNDMで 新⽣児 ⼩児期 DMD患者 治療をした場合 MDL-201の作⽤機序 筋⾁細胞 活性化エディター ON 転写を 再起動させる gRNA Utrophin Utrophin (ユートロフィン) 遺伝⼦ (胎児型の dCas9 Dystrophin) 機能補完 スイッチの Dystrophin 切替 Dystrophin 遺伝⼦ 変異あるいは⽋損 不完全な 不完全な 機能 機能 29 Copyright and proprietary t
Slide 30: 現在のDMD市場
現在のDMD市場 DMD市場はまだ飽和からはほど遠く、⾼い有効性を⽰す薬剤への渇望は⼤きい 現在のDMD 市場 • 不⼗分な薬効 • 安全性懸念 30万⼈* 15,000⼈* • 薬価 ステロイド Best-in-class戦争 • 次世代エキソンスキッピング • ベターバージョンµDys-GTx エキソン 遺伝⼦治療 スキッピング薬 10% (~500⼈:$1.5B) (~1000⼈:$1B) Source*:Cure Duchenne 30 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 31: 競合他社のマイクロディストロフィンの構造
競合他社のマイクロディストロフィンの構造 サイズ上の制約があるために、ベッカー型患者由来の⼩型ジストロフィンを使⽤ ジストロフィン、ユートロフィン、マイクロジストロフィンの構造 ABD2 DgBD SBD DbBD R1~3 R4~19 R20~24 ジストロフィン ABD1 11 17 CR CT 11kbp Exon8, 9に変異のあ H2 H4 H1 nNOS H3 る患者さんは禁忌 Exon 8-11 SRP-9001 MHCK7 ABD1 CR rh74 PF-069399926 AAV9 CK7 ABD1 CR RGX-202 AAV8 Spc5.12 ABD1 CR DCT GM
Slide 32: MDL-201の訴求ポイント
MDL-201の訴求ポイント 他社とは異なり、課題の根本解決を図る⽅法 1. 動物病態モデルにおける⽐較試験においてマイクロ ディストロフィンを上回る薬効を確認 2. 上市済みの薬の薬効はまだニーズを充⾜していると は⾔いがたく、市場浸透率は低いままである 3. 各社の開発する遺伝⼦治療薬も既存の⽅法の改良版 で、⼤きな改善は望めない 32 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 33: 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)
顔⾯肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD) Dux4遺伝⼦を原因とする神経変性疾患 MDL-103 罹患率 約1万-2万⼈に約1⼈ 成⼈で最も頻度の⾼い筋ジストロフィー 傷害性のあるDux4遺伝⼦産 発症 20代まで認識されないことが 成⼈発症型と⼩児発症型に分ける専⾨家 物の発現を抑制することで もいる。成⼈発症型の⽅がはるかに⼀般 ファーストインクラスとな 多く、⻘年期に悪化する傾向 的である。 り得る治療 病態 顔⾯（⽬＆⼝）、肩、上腕、 顔⾯、肩、腕と病態は進⾏⼀般的に病態 ⼿⾸、下腹部等の筋⼒低下 の進⾏は遅い 眼輪筋 ⾮対称（アンバランス）な筋⼒低下の症 ⼝輪筋 状が⾒られる 筋⼒
Slide 34: FSHDの病態メカニズム
FSHDの病態メカニズム ⾻格筋における毒性のあるDux4の異常発現 第4番染⾊体 健常⼈: ~10-100 D4Z4 リピート PAS Cen 4qA/B Tel D4Z4の発現なし Any SSLP 表現型無し: D4Z4 リピート 1-9 個, 4qB アレル Cen 4qB Tel ⾮病原性D4Z4の発現 寛容SSLP 表現型なし: D4Z4 リピート 1-9 個, 不寛容SSLP Cen 4qA/B Tel D4Z4の発現なし 不寛容SSLP メチル化 FSHD1患者: ~1-9 D4Z4 リピート, 4qA アレル, 寛容SSLP 脱メチル化 Cen 4qA Tel 病原性のD4Z
Slide 35: なぜエピゲノム編集が有力な修復方法なのか?
なぜエピゲノム編集が有⼒な修復⽅法なのか︖ 細胞障害性のDUX4遺伝⼦産物は、最終リピートから読み出される • 各D4Z4リピートにはDUX4遺伝⼦のコピーが含まれているが、安定化シグナル（PAS）が存在しないた め、転写されたRNAは不安定である • 最終リピート中のDUX4遺伝⼦は、アレイの末端を読み取ってPASを組み込むことができ（4qAハプロタ イプが存在する場合）、その結果、病原性タンパク質が合成される • ジストロフィーは、DUX4タンパク質の細胞毒性によって引き起こされると推定されている • ①D4Z4領域のサイズ、 ②配列の⼤きさ、③10番染⾊体上にほぼ同じ配列が存在すること、
Slide 36: SOLVE FSHD XPRIZE Healthspan Bonus Prize受賞
SOLVE FSHD–Sponsored XPRIZE Healthspan Bonus Prizeを受賞 “I prefer not to sit in the stands, • リードgRNAの選択を⾏ but to be on the court to solve い、特許を申請中 this disease that is so very close to my heart.” • FSHD治療薬開発を⽬指す 「私はスタンドに座るよりも、この 私の⼼に深く刻まれた病気を治すた MDL-103を再起動 めにコートに⽴つことを望んでいま す。」 • ⼤学等研究機関とともに Chip Wil
Slide 37: モダリスのバリューハイライト
モダリスのバリューハイライト エピゲノム編集によって、他に治療法の無い疾患に治療法を提供 複数の動物種で、薬効と安全性を確認 製造法と臨床までの薬事的な道筋を確⽴ 強⼒な知財ポートフォリオ 他にも、中枢神経疾患や⼼筋症など拡張性のあるパイプライン 37 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 38: 主な進捗と今後予定されるマイルストーン
主な進捗と今後予定されるマイルストーン これまでの進捗 今後予定されるマイルストーン • マウス病態モデルでのPoC • サルにおけるターゲットエンゲージメント • Pre-IND実施 • GLP-Tox MDL-101 LAMA2-CMD • 製造プロセスの確⽴ • GMP製造 • ODD and RPDD受領 • IND (2025) • データプレゼンテーション(7. 8, 9, 12⽉) • 動物モデルにおけるPoCを確⽴ • 新キャプシド版MDL-201の動物モデルおけ • MDL-201 (DMD) る検証 • MDL-202 (DM1) • 中枢神経プログラムに最適なキャプシドの
Slide 39: 3. 直近の財務状況および戦略について
3． 直近の財務状況 および戦略について 39 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 40: 2025年第1四半期末 財務状況(貸借対照表)
2025年第1四半期末 財務状況(貸借対照表) 2025年以降の事業に向けて必要な⼀定⽔準の現⾦および預⾦を維持 （百万円） 2025年12⽉期 2024年12⽉期末 差異 第１四半期末 （A） （B） －（A） （B） 流動資産 3,617 3,606 △10 現⾦及び預⾦ 3,575 3,559 △15 固定資産 74 69 △4 資産合計 3,691 3,676 △14 流動負債 117 342 225 固定負債 26 21 △4 負債合計 143 364 220 純資産合計 3,548 3,312 △235 負債純資産合計 3,691 3,676 △14 ⾃⼰資本⽐率 95.5％ 89
Slide 41: 2025年第1四半期末 財務状況(損益計算書)
2025年第1四半期末 財務状況(損益計算書) MDL-101プログラムの臨床試験に向けた活動費⽤が主なものとなり、事業費⽤632百万円を計上 （百万円） 2024年12⽉期 2025年12⽉期 差異 第１四半期 第１四半期 （B）-（A） （A） （B） 事業収益 - - - 事業費⽤ 490 632 142 研究開発費 422 571 149 販管費 67 61 △6 営業利益 △490 △632 △142 経常利益 △457 △651 △194 当期純利益 △457 △652 △194 NOTE • MDL-101 の臨床試験へ向けた前臨床試験および治験薬製造等の進捗に伴い費⽤ が増加
Slide 42: バイオテック企業の企業価値と累積費用の推移イメージ
バイオテック企業の企業価値と累積費⽤の推移イメージ 上⼿く⾏けば⾏くほど、お⾦がかかるのが医薬品開発 パイプライン価値と累積開発費のイメージ プロダクトの価値 累積損失(利益) 5年〜10数年 製造販売承認 • GLP1アゴニスト (15兆円市場*) • PD-1阻害剤 臨床PoC(効果確認) (20兆円市場#) • CART ライセンス (5300億円市場♭ ) 臨床試験⼊り 前臨床試験 開発の進捗 数十億円 〜数千億円 しかし、成功の暁には莫⼤なリターンが得られる Source: *岡三証券 “世界が熱狂する肥満症治療薬” *SkyQuest Industry forecast2023-2
Slide 43: パートナリング or 資金調達に関する考察
パートナリング or 資⾦調達 に関する考察 パートナリングは株数の希薄化はおこらないが、利益の希薄化がおこる パートナリング はこちらを毀損 する Σ パイプライン価値 x ⾃社の取り分 1株あたりのリターン(価値) = 発⾏済株式数 新株発⾏による 調達はこちらを 毀損する 開発にはお⾦がかかるので、なんらかの⽅法で⼿当は必要 43 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 44: モダリスの今後の財務、企業価値(株価)はどうなるか?
モダリスの今後の財務、企業価値(株価)はどうなるか? 治験⼊りで⼤きく価値が上昇。その間に発⽣する費⽤と現預⾦の競争 現⾦残⾼ いずれかのタイミングで 企業価値(株価) 資⾦調達かパートナリング 35億円 開発マイルストーン以 外にイベントが起こら ない前提で 治験⼊り PoC確⽴ 製造販売 (有効性確認) 承認 44 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 45: 4. 成長戦略
4．成⻑戦略 45 Copyright and proprietary to Modalis 45
Slide 46: モダリスのコアコンピタンスと協業の状況
モダリスのコアコンピタンスと協業の状況 複雑化するゲームの中で、必要なケイパビリティは⾃社開発の他、提携のなかでアクセスを図る プラットフォーム(IP) ペイロード(弾頭) カーゴ(送達) =CRISPR-GNDM® ASO AAV LNP siRNA ターゲット策定 抗体 mini/micro-body 創薬エンジン 抗体、酵素、ペプチド GTx 核酸、低分⼦ ⼀般的なGTx ゲノム編集 塩基・プライム編集 セントラルドグマ DNA RNA タンパク質 46 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 47: 3段階の成長
3段階の成⻑ それぞれミッションを持ったパイプライン群で可能性を最⼤化 患者規模の⼤きい よりチャレンジング 技術への親和性の⾼ 対象疾患へと展開 な い疾患で PoC を取得 テーマへ拡⼤ MDL-201 MDL-101 その他のプログラム MDL-202 47 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 48: 開発パイプラインと市場規模のイメージ
開発パイプラインと市場規模のイメージ MDL-101 で作る開発実績を、201、202などの⼤型パイプラインが追いかける モダリスの開発パイプライン MDL-201 MDL-105 DMD DCM MDL-103 FSHD MDL-207 ドラベ症候群 MDL-104 タウオパチー MDL-202 MDL-206 DM1 エンジェルマン MDL-101 症候群 LAMA2-CMD 開発ステージ ※ 円の⼤きさは患者数あるいはそれに伴う市場規模のイメージ 48 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 49: 5. まとめ
5．まとめ Copyright and proprietary to Modalis
Slide 50: モダリスには大きな成長可能性がある
モダリスには⼤きな成⻑可能性がある • MDL-101の確かな効果と臨床試験に向け た着実な進捗 • MDL-201やMDL-103など市場の⼤きい後 続のプログラムの進捗 • 当⾯の開発資⾦の充⾜ 50 Copyright and proprietary to Modalis
Modalis Therapeutics — Investor Presentation (May 2025) on 6ix