Slide 1: アキュセラ・インク 第２四半期決算説明会
アキュセラ・インク 第２四半期決算説明会 2014年8月21日 東京 アキュセラ・インクは、世界中で数百万 人の人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅ら せる可能性のある革新的な治療薬の探 索および開発に取り組んでいる、臨床開 発段階のバイオ製薬企業です。
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘また は申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を 保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しております が、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。 当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。また本資料の情 報は、事前の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれま
Slide 3: はじめに
はじめに • 世界眼科医薬品市場規模は、2011 世界眼科医薬品市場規模は、2011年に 2011年に175 年に175億米ドル（約 175億米ドル（約1 億米ドル（約1兆8千億円）から2023 千億円）から2023年には 2023年には347 年には347 億米ドル（約3 千億円）と大きく成長（年間加重平均成長率6％）(1) 億米ドル（約3兆5千億円）と大きく成長（年間加重平均成長率6 • ドライ型加齢黄斑変性の世界市場の長期展望は、約250 ドライ型加齢黄斑変性の世界市場の長期展望は、約250億米ドルから 250億米ドルから300 億米ドルから300億米ドル（約 300億米ドル（約2 億米
Slide 4: パイプライン
パイプライン 知的財産権 医薬品 前臨床 第1相 第2相 第3相 オリジネーター (2) 当社のテリトリー 満了日 加齢黄斑変性 ータ ーレ ュジ ）M エミクススタト 糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫 モル C 塩酸塩 北米（共同）、EU、 2029年11月 クイ V（ スターガート病、 南米およびアフリカ （延長する場合が サ覚 網膜色素変性症、 あります） 当社 (3) 視 未熟児網膜症 (1) その他のVCM その他のVCMおよび VCMおよび スターガート病、 全世界 網膜色素変性症、 網膜製品候補 未熟児網膜症 OPA- OPA-6566 緑内障 大塚製薬 米国（共同）(4) 20
Slide 5: 「エミクススタト塩酸塩」
「エミクススタト塩酸 「エミクススタト塩酸塩」 ミクススタト塩酸塩」
Slide 6: 加齢黄斑変性のしくみ
加齢黄斑変性のしくみ 後期 正常な網膜 ドライ型加齢黄斑変性 ドライ型加齢黄斑変性 （ドルーゼン） （地図状萎縮型） （地図状萎縮型） • ドライ型は、加 ドライ 型は、加齢黄斑変 型は、加 齢黄斑変性疾患の 齢黄斑変 性疾患の9 性疾患の 9 割を占める − 加齢黄斑変性の大半はドライ型（罹患数：ドライ型約90％、ウェット型約10％） 後期 − 全体の約15％は地図状萎縮を伴う進行期ドライ型加齢黄斑変性まで悪化 ウェット型加齢黄斑変性 − 加齢黄斑変性罹患者数は、2012年に米国では1,100万人、全世界で1億2,700 （滲出型） 万人 (1) (1) 出典：MarketScope rep
Slide 7: 「エミクススタト塩酸塩」の概要
「エミクススタト塩酸塩」の概要 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬として承認されてい る薬剤は無い • 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変 性の治療薬候補 • 視覚サイクルモジュレーター化合物 光量子を電気 − 網膜に選択的に作用 信号に変換 − 経口投与が可能 エミクススタト 塩酸塩 • 「エミクススタト塩酸塩」は光受容体内 重要酵素 光受容体 （捍体と 捍体と錐体） 錐体） の11- 11-cisレチナールを減 cisレチナールを減少させること レチナールを減少させること 網膜 により、有害副産物の生成を抑制する RPE細胞層 RPE
Slide 8: 「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯
「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬 図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬候補 当社が自社開発した視覚サイクルモジュレーター化合物 » ５件の臨床第１相試験実施 » 臨床第２a相試験実施（GA患者対象） » 毒性試験 » IND申請 » 合計179例の被験者に「エミクススタト » 臨床第2b/3相試験 » 前臨床試験 » ヒトでの臨床試 塩酸塩」を投与 被験者登録完了 » 探索研究 験を開始 » FDAからファスト・トラック対象に指定 （合計508名） 2005 2007 2008 2009 2012 2013 2014 2016 » 臨床第2b/
Slide 9: 「エミクススタト塩酸塩」に関わる今後のスケジュール
「エミクススタト塩酸塩」に 「エミクススタト塩酸塩」に関わる 今後のスケジュール 臨床第2b/3 床第2b/3相試 2b/3相試験 相試験を計画通り継続 • 臨床第2b/3 臨床第2b/3相試 2b/3相試験 相試験（SEATTLE試 SEATTLE試験）の現状 − 本年3月に、予定より早く被験者登録を完了（合計508名） − 当初の予定通り、24ヶ月の投与期間終了まで試験を継続(1) − 2016年中旬頃発表予定のSEATTLE試験のトップライン結果(2)を基に、地図状萎縮を伴うドラ イ型加齢黄斑変性患者を対象に、少なくとも更に１件の臨床第3相試験を実施する予定 • 「エミクススタト塩酸塩」
Slide 10: 加齢黄斑変性（AMD）：病態仮説とそのアプローチ
加齢黄斑変 加齢黄斑変性（AMD 性（AMD）： AMD）： 病態仮説とそのアプローチ 現在治験中のアプローチ （ドルーゼン、 ドルーゼン、網膜色素上皮（RPE 網膜色素上皮（RPE） RPE） 色素脱失・色素沈着過剰、リポフスチン、 色素脱失・色素沈着過剰、リポフスチン、A2E 、リポフスチン、A2E） A2E） 老化、酸化ストレス、 老化、酸化ストレス、光損傷、遺伝的要因 光損傷、遺伝的要因 » 視覚サイクルモジュレーター 視覚サイクルモジュレーター » 抗アミロイドβ 抗アミロイドβ薬 初期病理 初期病理 網膜色素上皮機能障害 網膜色素上皮機能障害 慢性炎症 （免疫反応と補体活性化） »
Slide 11: 知的財産戦略
知的財産戦略 視覚サイクルモジュレーション技術および「エミクススタト塩酸塩」に関わ 視覚サイクルモジュレーション技術および「エミクススタト塩酸塩」に関わ る知的財産を取得し、特許ポートフォリオを戦略的に強化 エミクススタト塩酸塩 視覚サイクルモジュレーション技術 その他 合計 に関わる特許 に関わる特許 特許 地域 北米 北米外 北米 北米外 取得特許 1 11 10 30 59 111 出願特許 6 32 7 96 26 167 特許失効期限 2029 2028-2033 2028-2034 2028-2034 • 特許ポートフォリオの強化により企業価値の強化を図る • 上記特許には、物質組
Slide 12: 「OPA-6566」
ae ACUCELA sight in it for TOPA-6566 J
Slide 13: 緑内障治療薬候補「OPA-6566」
緑内障治療薬候補 「OPA- OPA-6566」 6566」 • 概要 − 選択的アデノシンA2a受容体アゴニスト − 従来の緑内障治療薬にはない新しい作用メカ ニズム • 開発状況 シュレム管 − 2011年6月INDをFDAに提出 繊維柱帯 − 開放隅角緑内障または高眼圧症の患者に対 房水 の流れ する臨床第1/2相試験を米国において実施 • 今後の開発方針 − 米国において実施された臨床第1/2相試験の 小柱網 結果から、さらなる非臨床評価の必要性が示 唆された。今後の開発方針に関しては、これ らの追加試験の結果を踏まえた上で評価検 シュレム管 討する予定。 2014年8月21日 第２四
Slide 14: ACUCELA
ACUG ELA B2OtMRARE
Slide 15: 2014年12月期第２四半期（累計）業績予想の修正
2014年 2014年12月期 12月期第 月期第２四半期（累計） 半期（累計） 業績予想の修正 績予想の修正 単位：千米ドル（千円） 提携からの収益 営業利益 税引前当期純 税引前当期純利益 期純利益 当期純利益 29,683 401 208 127 前回発表予想 (A) (3,008,668) (40,645) (21,082) (12,872) 19,632 319 504 125 今回発表予想 (B) (1,989,899) (32,334) (51,085) (12,670) -10,051 -82 296 -2 増減額 (B-A) (-1,018,769) (-8,311) (30
Slide 16: 損益計算書の概要
損益計算書の概要 計算書の概要 （単位：千米ドル、千円） 2013年度 2013年度Q2 年度Q2 2014年度 2014年度Q2 年度Q2 2013年度 2013年度Q2 年度Q2 2014年度 2014年度Q2 年度Q2 差異の理由 損益計算書 米ドル 米ドル 日本円 日本円 提携からの収益 27,003 19,632 2,737,024 1,989,899 今期エミクススタト契約に基づく活動の増加による収 専有技術 (1) 19,628 19,622 1,989,494 1,988,886 益増は、前期の臨床第2b/3相試験の開始で受領し たマイルストーン5.0百万米ドルと相殺されている
Slide 17: キャッシュフローの概要
キャッシュフローの概要 （単位：千米ドル、千円） 2013年度 2013年度Q2 年度Q2 2014年度 2014年度Q2 年度Q2 2013年度 2013年度Q2 年度Q2 2014年度 2014年度Q2 年度Q2 差異の理由 キャッシュフロー 米ドル 米ドル 日本円 日本円 未収金1.6百万米ドル（162百万円）の増加、主に未払賞 与の支払いに起因する未払報酬2.4百万米ドル（243百万 営業活動による 921 (2,265) 2,265) 93,352 (229,580) 円）の減少および未払債務1.5百万米ドル（152百万円） キャッシュフロー の減少によるものであり、提携からの繰延収
Slide 18: 貸借対照表の概要
貸借対照表の概要 （単位：千米ドル、千円） 12/31/2013 6/30/2014 12/31/2013 6/30/2014 差異 貸借対照表 米ドル 米ドル 日本円 日本円 流動資産 42,281 128,843 4,285,600 13,059,523 新規株式公開による正味手取金による現金増加 新規株式公開による正味手取り金の一部を長期投資に充て 固定資産 11,767 65,483 1,192,702 6,637,358 たことによる増加 資産合計 54,048 194,326 5,478,302 19,696,881 新規株式公開の結果、条件付転換債務が普通株式に転換さ 流動負債
Slide 19: 財務概要
財務概要 （単位：千米ドル） CAGR = 年間加重平均成長率 提携からの収益 研究開発費 60,000 52,947 40,000 36,405 46,424 31,604 CAGR 18.3% CAGR 18.8% 18.8% 50,000 36,457 30,000 25,297 24,183 40,000 34,226 27,019 18,274 30,000 20,000 20,000 10,000 10,000 - - 09年度 10年度 11年度 12年度 13年度 09年度 10年度 11年度 12年度 13年度 総資産 株主資本 250,000 200,000 185,647
Slide 20: ACUCELA
ae ACUCELA in it for sight S#EOIRGH
Slide 21: 第３および第４四半期に向けたIR活動
第３および第４四半期に向けたIR 第３および第４四半期に向けたIR活動 IR活動 企業価値の最大化は、当社の最も重要な事業戦略の一つであり、今後 もより一層IR もより一層IR活動を強化するよう努めて参ります IR活動を強化するよう努めて参ります • 機関投資家向けのIR 機関投資家向けのIR活動：中長期で投資いただける機関投資家層を拡大 IR活動：中長期で投資いただける機関投資家層を拡大 − 機関投資家・アナリスト向けの面談を随時実施 − R&Dミィーティングの開催 − 海外機関投資家の訪問（10月北米、11月欧州を予定） − 投資銀行主催のヘルスケア・カンファレンスへの参加 • 個人投資家
Slide 22: ACUCELA
pst ACUCELA in it for sight tm aA
Slide 23: ACUCELA
ACUG ELA REY 4 IVES AL— Yay aii
Slide 24: 視覚サイクル
視覚サイクル 視覚サイクルとは、眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと生物学的に変換するため に必要な仕組みのことで、最終的に変換された電気信号は脳で映像として認知されます。強い 光に暴露されると、視覚サイクルが過剰に活動し、有害副産物が網膜内にて産生されます. 強膜 脈絡膜 光量子を電気 網膜 信号に変換 角膜 瞳孔 窩 光 重要酵素 水晶体 光受容体 虹彩 網膜 （捍体と 捍体と錐体） 錐体） 視神経 RPE細胞層 RPE細胞層 有害副産物 ドルーゼン 2014年8月21日 第２四半期決算説明会 24
Slide 25: 視覚サイクルでビタミンA関連毒素を生成
視覚サイクルでビタミンA 視覚サイクルでビタミンA関連毒素を生成 関連毒素を生成 網膜色素上皮 桿体光受容器 11- 11-cis-レチナール 11- 11-cis-レチナール+ レチナール+ オプシン （ロドプシン） 11- 11-cis-レチノール ビタミンA ビタミンA RPE65 エミクススタト 毒性の 塩酸塩 前駆物質 オール- オール-trans-レチニルエステル オール- オール-trans レチナール オール- オール-trans-レチノール オール- オール-trans レチノール 哺乳類の視覚サイクルでは、イソメラーゼの一つであるRPE65が、ビタミンAを視覚発色団である1
Slide 26: 視覚サイクルモジュレーション技術
視覚サイクルモジュレーション技術 視覚サイクルモジュレーションは、当社創業者がパイオニアとしての存在として着目し開発を推進 している治療技術で、当社による臨床開発や特許ポートフォリオの構築を通して、当社がその主導 的地位を確立し維持しています 光量子を電気 信号に変換 エミクススタト塩酸塩 重要酵素 光受容体 （捍体と 捍体と錐体） 錐体） 網膜 RPE細胞層 RPE細胞層 有害副産物 ドルーゼン 2014年8月21日 第２四半期決算説明会 26
Slide 27: ACUG ELA
ACUG ELA TLS9ARZSHM EB a ARERR —F
Slide 28: 「エミクススタト塩酸塩」臨床第2a相概念実証投与量増加試験
「エミクススタト塩酸塩」 「エミクススタト塩酸塩」 臨床第2a 床第2a相概念実証投与量増加試 2a相概念実証投与量増加試験 相概念実証投与量増加試験 • 試験の概要 − ドライ型加齢黄斑変性の被験者を対象に、「エミクススタト塩酸塩」の安全性、忍容性、薬物動態 および薬力学を評価することを目的とした多施設、無作為、二重盲検、プラセボ対照、投与量増 加試験 – 合計72名の地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に実施 – 2012年10月に完了 • 試験の目的 − 1日1回、3か月間にわたる経口投与による「エミクススタト塩酸塩」の異なる投与量においての 安全性および忍容性の評価 − 生物
Slide 29: 「エミクススタト塩酸塩」臨床第２b/３相試験
「エミクススタト塩酸塩」 臨床第２b/ 臨床第２b/３相試験 b/３相試験 • デザイン − 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象とし、「エミクススタト塩酸塩」の有効性 と安全性をプラセボと比較する、無作為化（１）、二重盲検用量範囲の2年間の探索試験 − 合計508名の地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に実施 • 評価項目 − 主要評価項目 – 本剤投与群の地図状萎縮の進行遅延効果をプラセボ投与群と比較 − 副次的評価項目 – 安全性及び認容性 – 最高矯正視力の変化 – 脈絡膜新生血管（ウェット型加齢黄斑変性）に対する効果 24ヶ月の臨床試験のトップライン結果(２)は2
Slide 30: アキュセラ・インクについて
アキュセラ・インクは、世界中で数百万 人の人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅ら せる可能性のある革新的な治療薬の探 索および開発に取り組んでいる、臨床開 発段階のバイオ製薬企業です。