Kubota Pharmaceutical Holdings Co. Ltd. · TSE:4596
Kubota Pharmaceutical — FY2019 Earnings Presentation
57 slides from Kubota Pharmaceutical's earnings presentation, Feb 25, 2020
Slide 1: 2019年12月期 通期決算説明会配布資料
2019年12⽉期 通期決算説明会配布資料 2020年2⽉25⽇
Slide 2: 免責事項
免責事項 , 本資料は関係情報の開⽰のみを⽬的として作成されたものであり、有価証券の取得または売 付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重 に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、 当社に⼊⼿可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性およ び完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依 拠したことにより⽣じる損害について⼀切の責任を負いません。また本資料の情報は、事前 の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する⾒通し情報が含
Slide 3: Kubota
> Swe Kubota
Slide 4: 窪田製薬グループ
窪⽥製薬グループ 世界中で眼疾患に悩む皆さまの視⼒維持と回復に貢献する、 最先端のサイエンスを基に眼科領域に医療⾰新をもたらす企業 名称 窪⽥製薬ホールディングス株式会社 （英名 Kubota Pharmaceutical Holdings, Co., Ltd.） 設⽴ 2015年12⽉ 所在地 東京都千代⽥区霞が関3-7-1 霞が関東急ビル 4F 代表者 代表執⾏役会⻑、社⻑兼最⾼経営責任者 窪⽥ 良 MD, PhD ⼦会社 アキュセラ・インク （⽶国ワシントン州シアトル市） 2002年４⽉ アキュセラ・インクを設⽴（⽶国ワシントン州シアトル市） 2006年３⽉ 本社および研究所を⽶国ワシン
Slide 5: Media coverage
AT 4 VHRR BRO M & RARE ve Dry AMD: Under Attack on Four Fronts As Published In: ; y Pill holds promise for macular Y treatment degeneration DISNSuperSte com" Postodon a -. Optometry Times. Bringing Eye Health into Focus www. optometeytimes.com Partothe te MogemMedcine Other LOXLI gene association wi
Slide 6: メディア掲載実績
メディア掲載実績 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 6
Slide 7: 論文実績
論⽂実績 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 7
Slide 8: 特許（医薬品開発）
特許（医薬品開発） 成立特許 29件 申請中 19件 合計 48件 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 8
Slide 9: 特許（医療機器開発）
特許（医療機器開発） 81166415 81165159 81168831 81177134 10583.001AU1 10583.003WO1 10583.009PV2 10583.014PV1 35218-774.681 35218-790.601 35218-798.102 35218-835.101 PBOS eSpec/eCL eSpec/eCL PBOS MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE METHOD AND APPARATUS FOR TREATING SPECTACLE LENSES WITH NEAR EYE OP
Slide 10: 世界各国で研究開発を実施
眼科領域の⾰新的な技術をリードするために世界各国で研究開発を実施 本社 東京 ワシントン州シアトル PBOS スイス、ベルン スロベニア、イドリア エミクススタト塩酸塩 カリフォルニア州ビバリーヒルズ カリフォルニア州サンフランシスコ、94143-0730 ジョージア州アトランタ、30322 Europe メリーランド州ボルチモア ミシガン州アナーバー ミネソタ州ロチェスター North ニューヨーク、ニューヨーク ノースカロライナ州ダーラム America オレゴン州ポートランド テキサス州ダラス ソルトレイクシティ ウィスコンシン州ミルウォーキー カナダ、オンタリオ州トロント デンマーク
Slide 11: 2019年度の主な動き
2019年度の主な動き 研究開発 ３ ⽉ PBOS︓アメリカ航空宇宙局（NASA）と⼩型光⼲渉断層計の開発受託契約を締結 ６ ⽉ エミクススタト︓欧州医薬品庁（EMA）より希少疾患医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受ける 財務 ３⽉ 2018年4⽉に発⾏した新株予約権の⾏使が全て完了 - 当該新株予約権の⾏使により、総額約13億円を調達 組織・⼈事 ４⽉ 窪⽥製薬ホールディングス株式会社︓執⾏役最⾼財務責任者の前川裕貴⽒が取締役に就任 アキュセラ・インク︓ロバート・スティーブン⽒*が社外取締役に就任 * シアトルを拠点に医療機器や⽣物製剤を応⽤し⾓膜疾患に有効な治療法を開発する Cornea
Slide 12: > BIA -DACRAl his
> BIA -DACRAl his Kubota
Slide 13: 窪田製薬グループの事業フォーカス
窪⽥製薬グループの事業フォーカス 少額投資で収益性の⾼い研究開発プロジェクトを優先的に選択し、 ⾮臨床・探索的薬剤開発における⾃社開発の機会創出を⽬指す 当社のフォーカス $300億 $650億 ⼤学や ⼤⼿製薬企業、 研究機関 $50億 臨床試験から上市 創薬ターゲットの 化合物の 化合物の 探索的薬剤開発 ⾮臨床薬剤開発 検証的薬剤開発 商業化 探索 同定 最適化 (POC) 探索研究 トランスレーショナル研究 ⼤規模臨床試験 ⾃社研究/共同研究 ⾃社開発 ⾃社開発/共同開発 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 13
Slide 14: 薬剤開発の成功確率
薬剤開発の成功確率 創薬研究開発ステージ 12 上市 上市後調査 第４相試験 11 1 NDA 10 第3相試験 臨床試験（患者） (1,000~5,000 ⼈) 9 2 第2相試験 8 2-5 臨床試験（患者） (100~500 ⼈) 臨床試験 第1相試験 7 開発 5-10 (健常⼈) (20~100 ⼈) IND 6 ⾮臨床試験 5 (動物) 10-20化合物 4 3 合成 2 探索研究 スクリーニング 10,000-30,000 化合物 最適化 1 年数 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 14
Slide 15: 承認に至る確率
第1相臨床試験から承認に⾄る確率 p21の主要疾患と558の症状の治療を⽬的とする薬剤の第1相臨床試験において、 承認に⾄る確率をBiotechnology Innovation Organizationが報告 p9,985の新薬候補のうち、眼科は267剤。全体が9.6%であるのに対し、眼科は17.1％と推定 30.00% 25.00% 20.00% 15.00% 26.10% 10.00% 19.10% 17.10% 16.30% 15.30% 15.10% 14.70% 13.20% 12.80% 11.40% 11.10% 5.00% 9.60% 8.40% 6.60% 6.20% 5.
Slide 16: FDAに承認された薬剤数
FDAに承認された薬剤数 (1993年以降） 70 60 6 17 50 12 12 5 40 11 6 2 5 5 30 1 2 5 6 53 2 6 2 3 6 20 2 6 4 6 42 39 6 35 2 2 33 33 34 29 30 31 30 25 27 25 24 24 10 21 21 21 19 17 18 18 16 16 15 0 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016
Slide 17: オーファンドラッグが承認された数
2009年から2018年 オーファンドラッグが承認された数 2009年以降、承認されるオーファンドラッグが⼤幅に増加 35 70% 30 58% 60% 25 47% 50% 全ての承認された薬剤からの割合 43% 39% 38% 20 36% 37% 40% 35% 31% 29% 33 15 30% 10 21 20% 17 17 5 11 11 10% 9 9 6 7 0 0% 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 出典: FDA, HBM Analysis 1
Slide 18: > BF) TDS
> BF) TDS Kubota
Slide 19: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン 低分⼦化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 ターゲット市場 エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 全世界 エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 全世界 遺伝⼦治療 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 ターゲット市場 ヒトロドプシン 網膜⾊素変性 全世界 デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 デバイス 詳細 プロトタイプ 製品開発 510(k) ターゲット市場 在宅・遠隔医療モニタリング機器 超⼩型モバイルOCT 全世界 PBOS: Patient Based Ophthalmology Suite (網膜、光⼲渉断層撮影機器) NASA宇宙⾶⾏⼠ N
Slide 20: 直近のパイプラインの進捗と現状
直近のパイプラインの進捗と現状 現在 2018年 2018年 2019年 2019年 2020年 2020年 低分⼦化合物 適応症 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 第３相臨床試験 第３相臨床試験 欧州 第３相臨床試験 被験者登録 被験者登録完了 エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 開始 オーファンドラッグ指定 中間報告 第２相臨床試験 エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 結果 2018年 2018年 2018年 2019年 2019年 2020年 2020年 遺伝⼦治療 適応症 以前 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 2016年4⽉ マンチェスター⼤学との
Slide 21: エミクススタト塩酸塩
AY—DIL Naa REA (LE9RAZ4Y Malate)
Slide 22: スターガルト病とは
スターガルト病とは n 遺伝性の若年性⻩斑変性 n 発症原因は、網膜中のABCA4遺伝⼦の突然変異で、現在、有効な治療法がない n ABCA4 遺伝⼦の異常により、 網膜にビタミン A 由来の有害代謝産物が 過剰に蓄積されることで、網膜内の細胞が損傷を受け 最終的には視機能障害をきたすと考えられている 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 22
Slide 23: スターガルト病の主な症状
スターガルト病の主な症状 両眼で緩やかに進⾏する中⼼暗転、⾊覚障害、周辺視野に障害をきたすなど 様々な症例があるが、ほとんどの患者の視⼒は0.1以下に低下 早い⼈では学童期に発症 徐々に視細胞が損傷されていく 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 23
Slide 24: スターガルト病の患者数
スターガルト病の患者数 p 8千⼈から１万⼈に1⼈の割合で発症する希少疾患 15万⼈弱の 患者がいると推定 ⽇本 ⽶国 欧州 p 当社のエミクススタトは、 2017年1⽉に⽶国⾷品医薬品局(FDA)、 2019年６⽉に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ指定を取得 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 24
Slide 25: スターガルト病市場予測
スターガルト病市場予測 2027年には約1,600億円に達すると報告されている 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 出典: WISEGUY RESEARCH CONSULTANTS PVT LTD Global Juvenile Degeneration (Stargardt Disease) 25 Market Research Report- Forecast to 2027
Slide 26: スターガルト病の原因
スターガルト病の原因 視覚情報を電気信号として伝える網膜 リポフスチンの蓄積 網膜 ⻩斑 網膜⾊素上⽪ (RPE) 錐体細胞 杆体細胞 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 26
Slide 27: スターガルト病の原因
スターガルト病の原因 通常の視覚サイクルとABCA４ 遺伝⼦(簡略図) 有害なリポフスチン 杆体 光受容体 明るい光や 強い光にさらされる タンパク 11-シス レチナール タンパク ABCA4遺伝⼦ オール-トランス-レチナール 網膜⾊素上⽪ (RPE) 11-シス レチナール RPE65 酵素 ビタミン A 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 27
Slide 28: スターガルト病の原因
スターガルト病の原因 ABCA４ 遺伝⼦の突然変異 有害なリポフスチン 杆体 光受容体 明るい光や 強い光にさらされる タンパク 11-シス レチナール タンパク ABCA4遺伝⼦ オール-トランス-レチナール 網膜⾊素上⽪ (RPE) 11-シス レチナール RPE65 酵素 ビタミン A 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 28
Slide 29: エミクススタト塩酸塩の作用機序
エミクススタトは視覚サイクル中の重要な酵素であるRPE65を スターガルト病の原因 選択的に阻害することで視覚サイクルによって⽣じる⽼廃物を エミクススタト塩酸塩の作⽤機序 減らす効果があり、本疾患の抑制が期待される 有害なリポフスチン 杆体 光受容体 明るい光や 強い光にさらされる タンパク 11-シス レチナール タンパク オール-トランス-レチナール エミクススタト 網膜⾊素上⽪ (RPE) 11-シス レチナール RPE65 酵素 ビタミン A 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 29
Slide 30: エミクススタトは11-シスレチナールの産生と光障害を抑制
エミクススタトは 11-シス レチナールの産⽣と光障害を抑制 杆体細胞の光受容体機能の回復を⽤量依存的に抑制したことを網膜電図で計測 網膜保護作⽤ （マウス光障害モデル） 外顆粒層 正常な網膜 30 min rod photoreceptor response (uV) 400 vehicle 未治療群 外顆粒層 300 200 エミクススタト 投与群 100 0.8 mg/kg 外顆粒層 エミクススタト 投与群 0 10 20 30 minutes in dark following photobleach 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 30
Slide 31: 有害なビタミンA代謝物A2Eの減少効果
エミクススタトによる有害なビタミンA代謝物A2Eの減少効果 A2E／リポフスチンの減少 有害代謝産物（A2E）の蓄積を抑制 day 90 25 正常な網膜 20 A2E (pmole/eye) 15 ABCA4-/- 10 (vehicle) 5 0 T0 vehicle 0.03 0.1 0.3 1.0 3.0 エミクススタト (mg/kg) (*p ˂ 0.05) ABCA4-/- (エミクススタト3mg/kg) Modified from: Bavik C, Henry SH, Zhang Y, Mitts K, McGinn T, Budzynski E, et al. (2015)
Slide 32: 第2a相臨床試験完了
スターガルト病︓第２a相臨床試験完了 ⽤量依存的に最⼤90%を超える本剤の効果が認められ、投与⽤量における安全性および忍容性が確認された 100 90 80 mean 70 Percent suppression (%) 60 median 50 40 30 20 10 0 -10 -20 2.5 mg 5 mg 10 mg エミクススタト投与群 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 32
Slide 33: 第3相臨床試験開始
スターガルト病︓第３相臨床試験開始 2018年11⽉７⽇（⽶国時間）、最初の被験者登録 (FPFV, First Patient First Visit) を完了 2020 年 1 ⽉末時点の被験者登録数 108 名（⽬標被験者登録数 162 名）2020 年内の患者登録完了を⽬指す 第３相臨床試験 0 1 2 3 6 9 12 15 18 21 24 n=162 5 mg 10 mg months → 多施設共同（11カ国、30施設）、無作為化、プラセボ対照、⼆重盲検⽐較試験 162名の被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に2対1で割り当て、 １⽇１回の経⼝投与にて2
Slide 34: fSinia ke
fSinia ke ELDAIVULTIF INIA
Slide 35: 世界の眼科医療の概況 -1
世界の眼科医療の概況 -1 加齢⻩斑変性(AMD)をはじめとする⾎管新⽣を伴う網膜疾患は 中度から重度の視力障害者の数 主要な失明原因であり、⾼齢化とともに増加している 約２億5,200万⼈もの⼈々が中等度から重度の視⼒障害を有して おり、うち約3,600万⼈が全盲と算定されている 約35.8％増 1990 2015 出典: Bourne RRA et al. Magnitude, temporal trends, and projections of the global prevalence of blindness and distance and near vision impairm
Slide 36: 世界の眼科医療の概況 -2
世界の眼科医療の概況 -2 視⼒障がいの原因は様々だが、 治療が⾏き届けば45%以上は視⼒障がいを 回避しうると考えられている 45% 予防可能 出典: World Health Organization https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/blindness-and-visual-impairment 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 36
Slide 37: 現在の医療課題
現在の医療課題 網膜疾患治療の第⼀選択肢は眼内注射︓ 薬を適切なタイミングで ■⾼い薬価(1本薬15万円) 投与することができない ■繰り返し投与が必要 ■適切な投与タイミングが患者と異なる 視覚患者ごとに最適な治療をするには網膜の状態を タイムリーに観察することが必要 OCT検査を受けられる場所が限られる 網膜の観察には画像診断装置である 光⼲渉断層計(OCT)が⽤いられる︓ ■⾼価な機器(1,000万円以上) ■的確に読影するには専⾨医の知識が必要 安価でポータブルな測定機器が存在すれば、 タイムリーな診察が可能となり、患者ごとに最適な治療が達成出来る 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証
Slide 38: ウェット型加齢黄斑変性治療薬投与頻度と視力改善
ウェット型加齢⻩斑変性治療薬投与頻度と視⼒改善 スケジュール通りに投与する臨床試験 医療現場の現実 12 ヶ月 12 ヶ月 10.7 5.2 眼内注射の 眼内注射の 年間回数 年間回数 9.1 4.0 ETDRS視⼒検査表 ETDRS視⼒検査表を を ⽤いた際の ⽤いた際の 読める⽂字数 読める⽂字数 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 38
Slide 39: 遠隔医療診断による四方良しの仕組み
遠隔医療診断による四⽅良しの仕組み(⽶国) • 診断医療費/交通費の削減ができる • より多くの患者をモニタリングすることがで • 常に⾃分の⽬の状態がわかる きる • 最適な治療を受けることができる • すぐにでも治療が必要な患者に対して時間を • 地⽅、途上国などの充分な医者がいない地域 患者 医者 割くことができる でも受診ができる • 効率的な売り上げに繋がる 保険 製薬 • 最⾼医療を必要な⼈に無駄なく 会社 会社 • 投与するタイミングが明確になり、販売機会 提供することができる 喪失の軽減に繋がる 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 39
Slide 40: 超小型モバイルOCT
超⼩型モバイルOCT インターネットを活⽤した、 在宅での検査が可能な低コスト眼科医療モニタリングデバイス ⽬疾患の進⾏を検知し、通院しないと検査ができないなどの治療負担を軽減 PBOS PBOS health care app provider software patient health care provider 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 40
Slide 41: 網膜の層構造とデバイスによる検出
網膜の層構造とデバイスによる検出 実際に患者さんで測定された臨床データ ILM Single A-scan Early Signal RPE 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 41
Slide 42: 網膜の層構造とデバイスによる検出
網膜の層構造とデバイスによる検出 実際に患者さんで測定された臨床データ Early Partially Processed Human Data Oversampled / Algorithmically Processed Wave Form RPE 700 A-scans Color Scale Amplitude ILM 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 42
Slide 43: 技術概要：患者のための設計
技術概要 患者のための設計 § 設定と操作⽅法が簡単なシステム § ⾼齢者へ配慮したソフトウェア ü 操作ボタンの⼤型化 ü 機能の簡素化 ü 起動の⾃動化 ü 検査プロセスを通じて患者をサポートする 操作ガイド 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 43
Slide 44: 技術概要：医師のための設計
技術概要 医師のための設計 § 主観的なデータ § 視⼒ ü 基本的に4⽂字改善することに臨床 的意味がある § アムスラーグリッド ü 信頼性が低い § 超視⼒検査 ü 臨床の現場では広く使われていない 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 44
Slide 45: 技術概要：医師のための設計
技術概要 医師のための設計 § 客観的なデータ ü 網膜の厚さ ü ±25ミクロン （臨床的に意味がある変化） § クラウドベースのマルチプラット フォームアクセス § 簡便な⽇常診療との融合 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 45
Slide 46: NASA高解像度デバイス
NASAmifF QS FINTA
Slide 47: 宇宙飛行士モニタリングデバイス
宇宙⾶⾏⼠モニタリングデバイス 宇宙に⻑期滞在したヒトの69％が、 Spaceflight-Associated Neuro-ocular Syndrome(SANS)と診断されている(2020年1⽉末時点での情報) 宇宙⾶⾏関連神経眼症候群（SANS）の兆候 n 視神経乳頭浮腫 n 遠視化 n 眼球後部平坦化 n 脈絡膜のひだ n 綿花状⽩斑 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 47
Slide 48: 宇宙飛行士モニタリングデバイス
宇宙⾶⾏⼠モニタリングデバイス 当社の⼩型デバイステクノロジーを⽤いて、宇宙⾶⾏中の宇宙⾶⾏⼠ の視神経の状態をモニタリングし、経過観察を可能に 有⼈⽕星探査のために求められる眼科装置の条件 n 視神経乳頭の経過観察ができること n シンプルな操作性であること n 消費電⼒が少ないこと n 耐放射線であること n 超⼩型であること など 将来的には、宇宙⾶⾏⼠だけでなく、地上の緑内障患者や視神経疾患患者のモニタリングに活⽤ 場所を問わず、多くの⼈を対象にこの⼩型デバイステクノロジーの活⽤が可能に 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 48
Slide 49: フェーズ１の進捗状況
フェーズ１の進捗状況 2020 年１⽉ 31 ⽇(⽇本時間) NASAおよびTRISHと超⼩型 SS-OCT プロジェクト(フェーズ１)の開発進捗状況について会議を実施 n 現在 NASA を含め、⼀般的に使われいるOCT は、⽴ち上げから計測して終了 するまで２⼈の⼈員と 90 分の時間が割かれている n 当社のSS-OCTは⾃分１⼈で数分で計測できる n SANS による乳頭浮腫が観察できる可能性が世界で初めて⽰された William J. Tarver, MD MPH FAsMA, SANS Clinical Lead – CNS NASA Flight Surgeon コメント 御社が
Slide 50: Oo—O
Oo—O o—O q Os O—O Oo—oO (ORE ISU ADP ORE
Slide 51: 網膜色素変性症
網膜⾊素変性症 ■初期には夜盲症、それに続く視⼒低下、視野狭窄などが特徴的な症状 ■世界で4,000⼈に１⼈がかかる稀少疾病であり、 約150万⼈が罹患し、失明をきたす恐れがある遺伝性網膜疾患 ■⽇本では約5,000⼈に⼀⼈が発症 ■幼少期に発症し、40歳までに失明するケースがある ■網膜⾊素変性症は遺伝性網膜疾患で、 起因する遺伝⼦変異は３千種類以上 ■現在、網膜⾊素変性症の有効な治療法は無く、 遺伝⼦変異毎に遺伝⼦治療などの研究開発が進められている 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 51
Slide 52: オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導入
オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導⼊ ヒトロドプシン ウイルスベクター プロモーター 光受容体に、位置も機能も近い双極細胞をターゲットに治療を検討 当社が使⽤するロドプシンはヒト由来タンパク質であるため、 ターゲット: 炎症反応を最⼩限に抑制し、⾼い光感度の獲得が期待されている オン型双極細胞 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 52
Slide 53: 失明した網膜色素変性症マウスが視覚を回復
失明した網膜⾊素変性症マウスが視覚を回復 ■ヒトロドプシンは失明した網膜⾊素変性症マウスの 視⼒再⽣に有効であることが⽰されている ■オプトジェネティクスで治療したマウスが、 襲いかかろうとするフクロウの映像に対して⾏動的反応を⽰した wild type treated blind 正常型 投影なし 治療マウス フクロウの映像 p<0.01 失明 距離(cm) 0 50 100 150 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 出典: Cehajic-Kapetanovic et al. 2015, Current Biology 25, 2111-2122 53
Slide 54: 2019年12月期 決算概要
> 20197F12A FA REM Kubota
Slide 55: 連結損益計算書の概要 (IFRS)
連結損益計算書の概要 (IFRS) 2018年 2019年 単位︓百万円 増減額 増減の主な要因 12⽉期 12⽉期 事業収益 ー ー ー 事業費⽤ 3,274 3,322 + 48 • エミクススタトのスターガルト病を対象とし た第３相臨床試験の本格化 研究開発費 2,479 2,770 + 291 • 遠隔眼科医療モニタリングデバイス PBOSの 開発費増加 他 ⼀般管理費 794 552 △ 242 • ⼈員減等による⼈件費の減少 営業損失（△） △ 3,274 △ 3,322 + 48 当期損失（△） △ 3,046 △ 3,099 + 53 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コー
Slide 56: 連結財政状態計算書の概要 (IFRS)
連結財政状態計算書の概要 (IFRS) 単位︓百万円 2018年12⽉末 2019年12⽉末 増減額 増減の理由 流動資産 11,177 8,177 △ 3,000 現⾦及び現⾦同等物、 その他の⾦融資産 10,939 7,970 △ 2,969 （※） ⾮流動資産 113 563 + 450 その他の⾦融資産 - 488 + 488 （※） 資産合計 11,290 8,741 △ 2,549 流動負債 662 539 △ 123 未払債務や未払報酬の減少 ⾮流動負債 85 158 + 73 • 当期損失計上による減少 資本 10,543 8,044 △ 2,499 • 新株予約権の⾏使による
Slide 57: 2020年度の見通しと資金調達
2020年度の⾒通しと資⾦調達 単位︓百万円 事業収益 営業利益 税引前利益 当期利益 2020年度（予想） +40 △2,500 △2,400 △2,400 2019年度（実績） － △3,322 △3,138 △3,099 ※ 想定為替レート︓１⽶ドル＝110円 l 事業収益 Ø NASAと共同開発中の宇宙⾶⾏⼠モニタリング機器（フェーズ１）の開発委託⾦の売上計上を⾒込む l 営業利益（損失） Ø 研究開発費 – 研究開発戦略の⾒直しにより、現⾦⽀出を抑制 Ø エミクススタト塩酸塩︓スターガルト病を対象とした第３相臨床試験を継続。2020年度中の被験者登録完了 を⾒込む（162名） Ø P
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