Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — Q2 FY2020 Earnings Presentation
45 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Oct 30, 2020
Slide 1: 2020年度第2四半期決算概況
2020年度第2四半期決算概況 2020年10月30日 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 安川 健司
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述および その他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の 見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想 定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。 様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性が あります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関 係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品お よび既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 2020年度第2四半期 連結業績および I 2020年度業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み
Slide 4: 2020年度第2四半期業績
2020年度第2四半期業績 4 為替の影響を （億円） 19年度2Q 20年度2Q 増減 増減率 除いた増減率 売上収益 6,505 6,155 -350 -5.4% -4.6% 売上原価 1,389 1,195 -193 -13.9% 売上収益比率 21.3% 19.4% -1.9 ppt 販売費及び一般管理費 2,261 2,421 +161 +7.1% 研究開発費 1,050 1,117 +67 +6.4% 無形資産償却費 112 115 +3 +3.1% コア営業利益 1,680 1,303 -377 -22.4% -18.5% ＜フルベース＞ その他の収益 72 43 -30 - そ
Slide 5: 2020年度第2四半期業績: 売上収益
2020年度第2四半期業績： 売上収益 5 主要製品や新製品は力強い成長を継続 2020年度2Q実績 XTANDI 2,255億円 +305億円 ゾスパタ 110億円 +52億円 主要製品・ 新製品の成長 PADCEV 60億円 +60億円 ミラベグロン 800億円 +12億円 +501億円 日本の新製品 349億円 +71億円 連結売上収益は前同比 -350億円 ✓ 独占販売期間満了品、日本での販売契約終了品が減少 ✓ レキスキャン、ジェニナックなど、新型コロナウイルス感染症の影響による減少 PADCEVはSeagen社からのコ・プロモーション収入 ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリ
Slide 6: 2020年度第2四半期業績: 業績予想に対する進捗
2020年度第2四半期業績： 業績予想に対する進捗 6 ⚫ 8月に修正した通期予想に沿ったコアベースの業績 通期予想に 2Q実績 累計 通期予想 対する進捗率 売上収益 6,155億円 12,565億円 49.0% コア営業利益 1,303億円 2,510億円 51.9% ✓ XTANDI、ゾスパタ、PADCEVなどの主要製品は順調に推移 ✓ 独占販売期間満了や日本での販売契約終了による売上の減少 ✓ 新型コロナウイルス感染症の製品売上への影響は、予想どおり第1四半期に比べて緩和 四半期売上の推移 120 100 レキスキャン プログラフ（EM） 80 プログラフ（グローバル） （2019年度
Slide 7: 2020年度 通期業績予想の修正
2020年度 通期業績予想の修正 7 ⚫ コアベースの通期業績予想は変更なし 通期予想 （億円） 2Q実績 （8月修正） 売上収益 6,155 12,565 研究開発費 1,117 2,335 通期予想 コア営業利益 1,303 2,510 変更なし コア四半期利益／当期利益 1,062 2,005 ⚫ 無形資産の減損損失の計上により、フルベースの利益を下方修正 通期予想 （億円） 2Q実績 修正予想 差異 （8月修正） 営業利益 869 2,465 2,105 -360 四半期利益／当期利益 728 1,975 1,695 -280
Slide 8: 本日の内容
本日の内容 8 2020年度第2四半期 連結業績および I 2020年度業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み
Slide 9: 重点後期開発品: 最新状況
重点後期開発品： 最新状況 9 （下線： 2020年8月の2020年度第1四半期決算発表以降の更新） エンザルタミド ギルテリチニブ エンホルツマブ ベドチン M0 CRPC 再発または難治性の 転移性尿路上皮がん • 添付文書へのOSデータ追加について 急性骨髄性白血病 • 治療歴あり： 米国で承認（2020年10月）、 • 中国： 2020年3月に申請 第Ⅲ相EV-301試験（白金製剤および 欧州で申請（2020年6月） PD-1/L1阻害剤の治療歴がある患者対 早期ステージの急性骨髄性白血病 M1 CSPC 象）において主要評価項目（OS）を達成。 • 第Ⅲ相試験進行中 • 2019年7
Slide 10: エンホルツマブ ベドチン（1/5）：転移性尿路上皮がんの開発プログラム全容
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/5）： 10 転移性尿路上皮がんの開発プログラム全容 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC） 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC) 転移性尿路上皮がん（mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 Ta： 非浸潤性乳頭状がん T2： 筋層浸潤性がん T4b： 骨盤壁・腹壁浸潤性がん Tis： 上皮内がん T3： 膀胱周囲脂肪体浸潤性がん N1-3： リンパ節転移 T1： 粘膜固有層浸潤性がん T4a： 隣接臓器（前立腺、子宮、膣） M1： 遠隔転移 へ浸潤したがん 白金製剤およびPD-1/L1 mUC治療歴 治療
Slide 11: エンホルツマブ ベドチン（2/5）：開発プログラム最新状況
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/5）： 11 転移性尿路上皮がんの開発プログラム最新状況 ⚫ グローバルにおける臨床開発 ✓ 第Ⅲ相EV-301試験（白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴がある患者対象； 化学療法との比較）： 中間解析において、主要評価項目OS（HR=0.70； p=0.001）ならびに 副次評価項目PFS（HR=0.61； p<0.00001）を達成 ⇒ 米国において迅速承認を正規承認に変えるべく追加申請を予定。 さらに、欧州・日本など他の地域における承認申請も予定 ✓ 第Ⅱ相EV-201試験コホート2（PD-1/L1阻害剤の治療歴があり、白金製剤未治療かつ シス
Slide 12: エンホルツマブ ベドチン（3/5）：筋層浸潤性膀胱がん治療の状況
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/5）： 12 筋層浸潤性膀胱がん治療の状況 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC） 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC) 転移性尿路上皮がん（mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 Ta： 非浸潤性乳頭状がん T2： 筋層浸潤性がん T4b： 骨盤壁・腹壁浸潤性がん Tis： 上皮内がん T3： 膀胱周囲脂肪体浸潤性がん N1-3： リンパ節転移 T1： 粘膜固有層浸潤性がん T4a： 隣接臓器（前立腺、子宮、膣） M1： 遠隔転移 へ浸潤したがん MIBC治療状況 * ~20% ~80% （* 標準治療・
Slide 13: エンホルツマブ ベドチン（4/5）：筋層浸潤性膀胱がんの開発プログラム
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/5）： 13 筋層浸潤性膀胱がんの開発プログラム EVとペムブロリズマブの併用療法の可能性を アンメットニーズの高い筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）に拡大する EVとペムブロリズマブの併用療法をMIBCに適用する根拠 ⚫ 白金製剤なしの治療オプションであるEVとペムブロリズマブの併用療法は、EV-103試験の 転移性尿路上皮がん一次治療としての評価において、有望なデータを示した ⚫ この併用は獲得免疫を介して抗腫瘍活性を増強する可能性が非臨床試験で示唆されている MIBC患者対象ピボタル試験 1) シスプラチン不適応患者対象 第Ⅲ相試験（KEYNOTE-90
Slide 14: エンホルツマブ ベドチン（5/5）：売上期待値のアップデート
エンホルツマブ ベドチン（EV）（5/5）： 14 売上期待値のアップデート 転移性尿路上皮がん（mUC）および筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）での 売上期待規模は3,000億円～4,000億円に大きく上方修正 期待ピーク時売上 （億円） 2020年10月アップデート 以下の要因による上方修正： 3,000 - 4,000 ✓ MIBCでの売上期待 ✓ 実際の臨床試験データに基づき 売上期待を見直し 2,000 - 3,000 2019年10月アップデート 1,000 - 2,000 ✓ mUC 一次治療の売上期待を反映 2018年5月時点 500 - 1,000 ✓ mUC 二次治療以降の売上
Slide 15: FOCUS AREAアプローチの進展（1/3）：ASP0367
FOCUS AREAアプローチの進展（1/3）： ミトコンドリア 15 ASP0367 - 原発性ミトコンドリアミオパチー 原発性ミトコンドリアミオパチー患者における開発プログラムについて FDAからファストトラック指定を取得 原発性ミトコンドリアミオパチー（PMM） ASP0367/MA-0211の特徴 ⚫ 遺伝子の変異によりミトコンドリアの機能が ⚫ Mitobridge社創製の選択的 PPARδ 調節剤 障害されるミトコンドリア病であり、筋肉の ⚫ 遺伝子発現プログラムを活性化し、ミトコンドリア活性に 機能の低下、運動における持久力の低下 おいて非常に重要なタンパク質を生成する （運動不
Slide 16: FOCUS AREAアプローチの進展（2/3）：ASP7317
FOCUS AREAアプローチの進展（2/3）： 再生と視力の維持・回復 16 ASP7317 - 萎縮型加齢黄斑変性 開発プログラム全体の最適化のために、 第Ⅰb/Ⅱ相試験のプロトコル改訂案をFDAへ提出 ⚫ 下記理由により、第Ⅰb/Ⅱ相試験の症例組み入れが大幅に遅延 ✓ 試験対象となる重度の視力障害を有する患者数が非常に限られている上に、スクリーニング 不適格率も高く、当初の想定より症例組み入れが難しいことが判明 ✓ 細胞移植手術後の免疫抑制中に新型コロナウイルスに感染すると、深刻で生命を脅かす合併症を 引き起こす可能性があることを鑑み、現在も症例のスクリーニングおよび組み入れを中断してい
Slide 17: FOCUS AREAアプローチの進展（3/3）：ASIM
FOCUS AREAアプローチの進展（3/3）： ASIM 17 PRIMARY FOCUSのアップデート Primary Focus（PF）の「ASIMバイオロジー」を完了し、次世代研究に移行する Primary Focus ⚫ ASIMバイオロジーの中心であるLAMP-vax技術は 創薬研究を完了し、臨床試験における検証段階に ✔ 再生と視力の維持・回復 到達した Primary Focus候補 ✔ がん免疫 ✓ ASP0892（ピーナツアレルギー適応）：第Ⅰ相 ✓ ASP2390（ハウスダスト誘発アレルギー性鼻炎 ✔ ミトコンドリアバイオロジー 適応）：第Ⅰ相 ✔ ✔ 遺伝子治療 ⚫ 次
Slide 18: 2020年度に期待される主なパイプラインのイベント
2020年度に期待される主なパイプラインのイベント 18 当局の判断 エンザルタミド M1 CSPC（欧州） M0 CRPC（中国） M0 CRPC；OSデータ追加のための添付文書改訂（欧州） ロキサデュスタット 保存期の慢性腎臓病に伴う貧血（日本） 申請 * エンホルツマブ 転移性尿路上皮がん； 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の ベドチン 治療歴あり（米国†、欧州、日本） 転移性尿路上皮がん； PD-1/L1阻害剤の治療歴あり、 白金製剤未治療かつシスプラチン不適応（米国‡） 下線：前回の決算発表時（2020年度第1四半期決算；2020年8月）からの更新 * 試験結果判明、社内での評価・
Slide 19: Rx+プログラム：最新状況
Rx+プログラム： 最新状況 19 （下線： 2020年8月の2020年度第1四半期決算発表以降の更新） 強固な事業基盤確立に向けて確実に進捗 フィットネスサービス事業 （Fit-eNce）： ⚫ 神奈川県内のフィットネスクラブを通じて地域限定でサービス開始 運動支援アプリ： ⚫ 医学系研究実施中 デジタルセラピューティクス： ⚫ BlueStar： 製品開発中 光イメージングを応用した精密手術ガイド： ⚫ ASP5354： 第Ⅱ相試験実施中（2020年10月 FSFT達成） 米国FDAからファストトラック指定を取得 極小の体内埋め込み型医療機器： ⚫ Iota Biosciences, In
Slide 20: Rx+プログラムの進展（1/2）：精密手術ガイド
Rx+プログラムの進展（1/2）： 20 光イメージングを応用した精密手術ガイド 2020年10月第Ⅱ相試験においてFSFTを達成 前臨床試験の結果から手術中に尿管を可視化する新たなアプローチとして、 FDAからファストトラック指定を取得 医原性尿管損傷（IUI） ASP5354の特徴 ⚫ 腹部および骨盤内手術の際、誤って尿管を ⚫ 子宮摘出手術等、腹部および骨盤内手術において 傷つけてしまうことにより発生 尿管の位置の把握を可能にする精密手術ガイド ⚫ 米国における200万例を超える手術症例調査に ⚫ 尿管を可視化し、手術中に術者が尿管の位置を よると、IUIは死亡率が高く、入院期間の延長や
Slide 21: Rx+プログラムの進展（2/2）：Iota Biosciences買収
Rx+プログラムの進展（2/2）： 21 極小の体内埋め込み型医療機器 米国Iota Biosciences, Inc.買収に関する契約締結 ⚫ Rx+ Story™実現に向けて注力する事業領域（スフィア）横断的に応用可能な最先端技術獲得 ⚫ 2019年8月からプロジェクトベースで進めてきた協働を拡大・加速し、商業化までの権利確定 ⚫ 画期的な極小体内埋め込み型医療機器に関する技術と バイオエレクトロニクス分野の世界トップタレントの獲得により、Rx+事業創出を加速 ⚫ iota powered by Astellasをバイオエレクトロニクスの中核拠点化 パーソナルデータを 既存の医療手段が 身
Slide 22: 今後の予定
今後の予定 22 2020年12月10日（木） R&D ミーティング ～Focus Areaアプローチの進捗～ 2021年5月予定 次期経営計画に関する説明会
Slide 23: 参考資料
参考資料
Slide 24: 2020年度第2四半期：費用項目
2020年度第2四半期： 費用項目 24 コアベース： 費用項目の増減 売上原価率 ✓ 主に製品構成の変化により低下 1.9 ppt低下 （未実現利益消去に係る為替の影響は原価率上昇方向（+ 1.0 ppt）） 販管費 ✓ 米国での売上拡大に伴うXTANDI共同販促費の増加 ✓ 前年度2Qに損失評価引当金の戻入れによる一過性の減少（82億円） 7.1%増加 ✓ 上記2つを除くと前同比1.9%減少 研究開発費 ✓ 後期開発品の開発費用増加に加え、Audentes社の研究開発費が増加要因 6.4%増加
Slide 25: 2020年度2Q実績：地域別売上収益
2020年度2Q実績： 地域別売上収益 25 （億円） 19年度2Q 20年度2Q 増減率 日本 1,833 1,442 -21.3% 米国 2,167 2,367 +9.2% エスタブリッシュドマーケット 1,467 1,389 -5.4% グレーターチャイナ 294 296 +0.5% インターナショナル 634 567 -10.5% エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾 インターナショナル： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
Slide 26: 2020年度2Q実績：主要製品の売上
2020年度2Q実績： 主要製品の売上 26 19年度 20年度 為替の影響を 20年度 （億円） 増減率 除いた増減率 2Q 2Q 通期予想* XTANDI 1,950 2,255 +15.6% +16.8% 4,646 ゾスパタ 57 110 +91.9% +94.0% 231 PADCEV - 60 - - 130 OAB製品 1,038 961 -7.4% -6.5% 1,979 ミラベグロン 788 800 +1.5% +2.6% 1,679 ベシケア 251 162 -35.4% -35.1% 300 プログラフ 962 896 -6.9% -6.1% 1,820 PADCEVはS
Slide 27: 2020年度通期業績 修正予想
2020年度通期業績 修正予想 27 通期予想 （億円） 修正予想 差異 （8月修正） 売上収益 12,565 研究開発費 2,335 変更なし コア営業利益 2,510 コア当期利益 2,005 ＜フルベース＞ 営業利益 2,465 2,105 -360 当期利益 1,975 1,695 -280
Slide 28: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 28 期中平均レート 通貨 19年度2Q 20年度2Q 変動 ドル 109円 107円 2円高 ユーロ 121円 121円 0円高 期首‐期末レートの変動 通貨 19年度2Q 20年度2Q ドル 3円高 3円高 ユーロ 7円高 5円安 【為替の業績への影響】 ⚫ 売上収益： 53億円の減少、コア営業利益： 65億円の減少 ⚫ 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 +1.0 ppt
Slide 29: 2020年度通期業績予想：為替レート、為替感応度
2020年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 29 為替レートの前提 (期中平均） 20年度通期予想 ドル 109円 ユーロ 120円 2020年度2Q以降の為替レートの想定：1ドル110円、1ユーロ120円 2020年度修正予想の為替感応度（2Q以降）の概算値* 期中平均レート 期末日レート 予想前提より1円高 予想前提より1円高 通貨 売上収益 コア営業利益 コア営業利益 ドル 約43億円減少 約8億円減少 約5億円増加 ユーロ 約20億円減少 約8億円減少 約2億円増加 * 海外グループ会社の業績連結時の換算レートが、 2020年7月以降、 2020年度2Q以降の想定為替レートから
Slide 30: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 30 （億円） 20年3月末 20年9月末 総資産 23,152 22,370 現金及び現金同等物 3,184 2,867 親会社所有者帰属持分 12,892 13,296 親会社所有者帰属持分比率（％） 55.7% 59.4% （億円） 19年度2Q 20年度2Q 19年度 営業CF 1,017 1,150 2,220 投資CF -466 -383 -3,898 フリーCF 551 767 -1,678 財務CF -460 -1,097 1,811 社債及び短期借入金の増減額 - -1,420 3,260 長期借入れによる収入 - 800
Slide 31: キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 31 ⚫ 成長を実現するための 事業投資を最優先 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 戦略に沿った事業開発機会の追求 （円） 一株当たり配当 40 ⚫ 中長期的な利益成長に 30 42 基づき、配当は安定的 20 10 32 34 36 38 40 かつ持続的に向上 0 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 （予想） 安定的な増配を継続 （億円） 4,500 現金及び現金同等物 ⚫ 自己株式取得は 3,000 機動的に実施 1,500 自己株式取得実施額 0 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 資金残高も考慮
Slide 32: 株主還元の推移
株主還元の推移 32 （円） （億円） 2,500 40 一株配当*（左軸） 当期利益**（右軸） 2,000 30 1,500 42 20 40 38 1,000 10 500 0 0 （億円） FY05 FY06 FY07 FY08 FY09 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 （予想） 配当総額 393 423 552 569 582 577 577 594 606 660 685 713 721 724 750 780 自己株式取得 462 2,199 818 1,234 270 - - 494 300 582
Slide 33: 経営計画2018で紹介した今後の申請予定
経営計画 2018 で紹介した今後の申請予定 33 2020年10月現在 エンザルタミド ✓✓✓: 承認 非転移性去勢感受性前立腺がん ✓✓: 申請 エンザルタミド ゾルベツキシマブ ✓: 結果入手 転移性去勢感受性前立腺がん 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん 申請準備中 （米国・日本） ✓✓✓ （欧州） ✓✓ ギルテリチニブ AML（造血幹細胞移植後の維持療法） エンホルツマブ ベドチン エンザルタミド 白金製剤およびPD-1/PD-L1阻害剤 ギルテリチニブ 非転移性去勢抵抗性 による治療歴のある転移性 AML（寛解導入化学療法後の維持療法） 前立腺がん ✓✓✓ 尿路上皮がん（米国） ✓✓
Slide 34: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 34 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 ASP1948/PTZ-329 ゾルベツキシマブ （膵臓腺がん） エンザルタミド エンザルタミド （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （M1 CSPC：欧州） ASP1951/PTZ-522 エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ エンザルタミド （その他の種類の固形がん） （より早期ステージのAML、小児） （M0 CRPC：中国） ASP9801 エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ ASP7317 （萎縮型加齢黄斑変性等） （mUC、MIBC） （R/R AML：中国） ASP7517 ASP1128/MA
Slide 35: 開発の進展
開発の進展 35 臨床入りから承認まで： 2020年度第1四半期決算発表（2020年8月）以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ASP0367 エンホルツマブ ミラベグロン エンザルタミド 原発性 ベドチン 小児における 錠剤（追加剤形）： ミトコンドリア 筋層浸潤性膀胱がん 神経因性排尿筋 米国 ミオパチー 過活動： 米国 ASP1650： 精巣がん（第Ⅱ相） ASP8302： 低活動膀胱（第Ⅱ相） 開発中止 ASP1235/AGS62P1： 急性骨髄性白血病（第Ⅰ相） ASP8374/PTZ-201： がん（第Ⅰ相） 注） 開発段階の進展の定義 第Ⅰ相入り：治験許可申
Slide 36: エンザルタミド：アンドロゲン受容体阻害剤（1/2）
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2） 36 米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性 ARCHES M1 CSPC AFFIRM 新規診断 PREVAIL 診断 M1 CRPC 手術 M1 CRPC M1 CSPC再発 （二次治療 （一次治療） 以降） 米国・日本上市 救済療法 欧州申請 上市 上市 監視療法 PROSPER 放射線 EMBARK EMBARK M0 CRPC M0 CSPC 上市 第Ⅲ相： 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で承認取得 M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150 ARCHES 2019年7月に欧州で申請 第Ⅲ
Slide 37: エンザルタミド（2/2）：病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（2/2）: 病期別第Ⅲ相試験データ 37 早期前立腺がんにおいても薬効を示す ✓ 一貫した生存期間の延長 ✓ より長い投与期間 早期 後期 病期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） M0 M1 M0 M1 M1 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✔ rPFS MFS ✔ rPFS ✔ OS ✔ MFS HR 0.17 ✔ OS 主要評価項目 （試験進行中） H
Slide 38: ギルテリチニブ：FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 38 PASHA (HOVON) PrE0905 (PrECOG) 維持療法 地固め療法 GOSSAMER 救援療法 寛解導入療法 維持療法 ADMIRAL 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 LACEWING 単独療法と救援療法との比較 米国・日本・欧州で上市 再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL n=371 （2:1） 2020年3月に中国で申請（優先審査に指定） 第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON） 未治療 ギルテリチニ
Slide 39: エンホルツマブ ベドチン：ネクチン-4を標的とするADC（1/3）
エンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC（1/3） 39 尿路上皮がん 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； 2020年9月に主要評価項目（OS）達成 第Ⅲ相: EV-301 n=608 EV単剤 vs. 化学療法 （中間解析結果に基づく） FSFT： 2020年4月 治療歴がなく白金製剤適応のmUC； EV-103試験のEV+Pembro併用で認められた 第Ⅲ相: EV-302 n=760 良好な有効性データおよび転移性尿路上皮がん EV + Pembro vs. 化学療法 一次治療体系における最近の動向をふまえ、 C群（EV+Pembro+白金製
Slide 40: エンホルツマブ ベドチン（2/3）：EV-103試験デザイン
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： EV-103試験デザイン 40 用量漸増コホート 用量拡大コホート コホートA コホートD コホートG EV + Pembro EV EV + Pembro EV + Cis, 1L EV + Cis/Carbo シスプラチン不適応 局所進行性 推奨用量 シスプラチン不適応 + Pembro 1L or 2L または 1L コホートE 1L 転移性 EV + Carbo, 1L 尿路上皮 コホートK コホートF がん EV単剤 vs. EV+Pembro コホートB （オプション） (1:1, n=150 in total) （オプション） EV
Slide 41: エンホルツマブ ベドチン（3/3）：尿路上皮がん患者数
エンホルツマブ ベドチン（3/3）： 尿路上皮がん患者数 41 MIBC mUC 年間の 全ての 尿路上皮がん ステージ 膀胱摘除術 Total 薬物治療 薬物治療 患者数 （新規） 施行後 （新規＋再発） （一次治療） （二次治療以降**） 米国 79,000 20,000 19,000 15,000 8,000 欧州 * 118,000 32,000 29,000 27,000 12,000 日本 39,000 10,000 8,000 7,000 3,000 中国 101,000 24,000 29,000 24,000 9,000 今後、新薬の登場により薬物治療患者数は増加する可能性あ
Slide 42: ゾルベツキシマブ：抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体 42 ターゲット：Claudin18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ⚫ タイトジャンクションの主要な構成因子で、 ⚫ 対象となる患者層： 上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ Claudin18.2高発現の局所進行性または 転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ⚫ 様々ながん種において広範囲に発現 ✓ 胃がん患者の約70%で発現、そのうち約30%が ⚫ 胃がんは、世界でがんによる死因の3番目を 進行中の第Ⅲ相試験の組み入れ基準に合致 占める 1 ✓ 原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、 ⚫ 転移性胃腺がんおよび食道胃接合
Slide 43: FEZOLINETANT：NK3受容体拮抗剤
FEZOLINETANT： NK3受容体拮抗剤 43 血管運動神経症状（VMS）は Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2 QOL（生活の質）に大きな影響を及ぼす ⚫ 初期のデータ分析では、慢性的なホルモン補充療法 ⚫ 身体症状として、ほてりや発汗・寝汗などがあり、 （HRT）の使用と心血管疾患およびがんのリスクの 睡眠に影響を与える可能性がある 増加との関連が示された ⚫ 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみと ⚫ WHIの報告以降、HRTと同等の有効性を有し、 いった精神症状につながる。 重要な安全性の懸念がない、HRTの代替薬となる ようなもの
Slide 44: AT132 (RESAMIRIGENE BILPARVOVEC): 遺伝子治療
AT132 (RESAMIRIGENE BILPARVOVEC): 遺伝子治療 44 rAAV8-Des-hMTM1 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM） ⚫ 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の ⚫ X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因 ⚫ AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に ✓ 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 ✓ 生後18ヵ月時点の推定生存率は約50% ⚫ 薬事関連認定
Slide 45: ECT SERORIT I~
ECT SERORIT I~ Wastellas