Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — Q3 FY2024 Earnings Presentation
47 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Feb 4, 2025
Slide 1: 2024年度第3四半期決算概況
2024年度第3四半期決算概況 2025年2月4日 アステラス製薬株式会社 専務担当役員 財務担当 北村 淳
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の 事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経 営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと 不確実な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大き く異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および 関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の 販売活動において期待した成果を得られない可能性、（
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 2024年度第3四半期 連結業績 I 2024年度通期業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み
Slide 4: 2024年度第3四半期決算ハイライト
2024年度第3四半期決算ハイライト 4 売上収益 前年同期比で大きく増加（+22%） 重点戦略製品： 2,400億円以上に拡大（対前同 +1,400億円） * 販管費 SMT（Sustainable Margin Transformation）の各施策は好調に進捗、販管費率は対前同で4.0ppt改善 コア営業利益 XTANDIおよび重点戦略製品の拡大とSMTによるコスト最適化により、前年同期比で大きく増加（+44％） 通期予想の修正 コアビジネスの好調な進捗を踏まえ、売上収益（+1,000億円）およびコア営業利益（+700億円）を上方修正 重点戦略製品：PADCEV、IZ
Slide 5: 2024年度第3四半期業績
2024年度第3四半期業績 5 2023年度 2024年度 2024年度 （億円） 増減額 増減率 為替の影響（前年同期比） 3Q（4-12月） 3Q（4-12月） 最新予想 売上収益 11,891 14,530 +2,640 +22.2% 19,000 +663 売上原価 2,193 2,723 +531 +24.2% 3,450 +76 販管費 5,470 6,317 +848 +15.5% 8,450 +317 内、米国XTANDI共同販促費用 1,462 2,001 +539 +36.8% 2,550 +121 上記を除く販管費 4,007 4,316 +309 5,900 +196
Slide 6: 2024年度第3四半期業績： XTANDIおよび重点戦略製品
2024年度第3四半期業績： XTANDIおよび重点戦略製品 6 XTANDI： 米国は想定以上、米国以外の地域は想定通りに拡大 （億円） 3Q実績（4-12月） 前年同期比 最新予想 米国は引き続きEMBARKの適応症（M0 CSPC）とその波及効果が貢献 7,031 +1,431 （+26%） 9,099 米国のIRAメディケアパートD再設計のマイナス影響を4Qに見込むも、 3Qの想定以上の進捗を反映し、通期予想を上方修正 重点戦略製品： 通期予想3,400億円以上の達成を見込む。2025年度の5,000億円に向けて力強い進捗 （億円） 3Q実績（4-12月） 前年同期比 最新予想
Slide 7: PADCEV、IZERVAY、VYLOYのビジネスアップデート
PADCEV、IZERVAY、VYLOYのビジネスアップデート 7 1L mUCがグローバル売上を牽引 米国ビジネスは本格的な成長フェーズへ 力強い立ち上がり、更なる売上成長を見込む • 米国外の力強い四半期成長がグローバルを牽引、 • ラベル改訂のCRLによる一時的なインパクトと • 38カ国で承認、9カ国で発売（3Q時点） 米国は安定成長が継続 在庫変動が3Q売上に影響 10月に米国、11月にドイツで発売 （前四半期比： 全体+12%、米国以外+29%） • 一方、ラベル改訂前でも高シェアを維持 12月に中国で承認 • 米国外の1L mUCは良好な立ち上がり 引き続き新規患者の第一
Slide 8: 2024年度第3四半期業績： 販管費および研究開発費
2024年度第3四半期業績： 販管費および研究開発費 8 SMTの各施策は2024年度末目標である400億円のコスト最適化に向けて好調に進捗 販管費率は29.7%まで改善（対前同 -4.0ppt） コアベース： 前年同期比較と対売上収益比率 費用項目 前年同期比 対売上収益比率 [ （億円） グローバル組織改革の進展 （対前同： 約-120） 販管費 7.7%増加 成熟製品の費用削減 （対前同： 約-80） 米国XTANDI共同 （為替の影響を 販管費率：29.7% 販促費用を除く 除くと2.8%増加） デジタルおよびAI活用による全社的な業務効率化（対前同： 約-40）
Slide 9: 2024年度通期業績予想： 修正予想
2024年度通期業績予想： 修正予想 9 コアベース： 売上収益とSMTの好調な進捗を踏まえ上方修正 フルベース： 主にIZERVAY（米国外）、AT466の減損損失により段階利益を下方修正 一株当たり配当金は74円予想を据え置き 最新予想の為替レート：1ドル153円、1ユーロ164円 （4Qの想定：1ドル155円、1ユーロ163円） 2023年度 2024年度 （億円） 主な修正項目 実績 前回予想 最新予想 差異 • XTANDI： 約+300 売上収益 16,037 18,000 19,000 +1,000 • 為替の影響： 約+450 販管費 7,401 8,230 8,4
Slide 10: 本日の内容
本日の内容 10 2024年度第3四半期 連結業績 I 2024年度通期業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み
Slide 11: XTANDIおよび重点戦略製品： 2024年度に期待される主なイベント
XTANDIおよび重点戦略製品： 2024年度に期待される主なイベント 11 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 1Q（4-6月） 2Q（7-9月） 3Q（10-12月） 4Q（1-3月） エンザルタミド/ 承認（M1 CSPC：中国） XTANDI 6月 承認（2L+ mUC：中国、1L mUC：欧州） 承認（1L mUC：中国） エンホルツマブ ベドチン/ 8月 1月 PADCEV 承認（1L mUC：日本） 9月 再申請受理（米国） 承認（米国） 承認（中国） ゾルベツキシマブ/ 5月 10月 12月 独立データモニタリング委員会が VYLOY 承認（欧州） 中間解析 最終解析までの試験
Slide 12: avacincaptad pegol / IZERVAY： 最新状況
avacincaptad pegol / IZERVAY： 最新状況 12 製品価値最大化に向けて、承認申請の活動がグローバルで進行 米国 EU 日本 ラベル改訂の再申請が1月に 主要国で当局との議論を個別 海外臨床試験成績に基づき、 受理 に実施中 条件付き承認制度による申請 審査終了目標日：2月26日 を2月に実施予定 その他 9カ国（英国、カナダ、オーストラリア等）で承認申請を 実施済、更なる申請提出も計画中
Slide 13: Focus Areaアプローチの進展： 臨床試験段階プログラムの現況
Focus Areaアプローチの進展： 臨床試験段階プログラムの現況 13 （青字：前回の決算発表以降の進捗） Primary Focus バイオロジー/モダリティ/テクノロジー プログラム 作用機序 現況 チェックポイント ASP1570 DGKζ阻害剤 第Ⅰ相試験進行中 ASP2138 抗CLDN18.2/抗CD3 第Ⅰ相試験進行中 モダリティ 二重特異性免疫細胞誘導 ASP1002 抗CLDN4/抗CD137 第Ⅰ相試験進行中 低分子 がん免疫 ASP1012 抗体 腫瘍溶解性ウイルス（全身投与） レプチン-IL-2 第Ⅰ相試験進行中 遺伝子 CD20 convertible がん細胞医
Slide 14: 研究開発の生産性向上
研究開発の生産性向上 14 研究開発ポートフォリオを規律を持って戦略的に見直し、優先アセットにリソースを配分 研究開発ポートフォリオの 優先的投資 持続的成長 戦略的見直し • 成功確率と将来価値の • PoC見極め後のPFフラッグ 長期的な成長に向けて ポテンシャルを精査 シッププログラム*への投資 優先PFに注力 拡大 • PF/PF候補全体で7個の研究 開発プログラムを中止 • 重点戦略製品のライフサイクル マネジメント** 短中期の収益ポテンシャル • PF候補「免疫ホメオスタシス」 を解消 • 開発後期/リスクが軽減された の拡大 アセットを対象とする事業開発 *標的タンパク質分解誘
Slide 15: 2024年度第3四半期の進捗と最新の見通し
2024年度第3四半期の進捗と最新の見通し 15 本格的な成長フェーズに入り、XTANDI LOEを乗り越えて更なる成長を目指す 3Qの進捗 3つの全社的な優先事項 Sustainable Margin Transformation • 重点戦略製品の力強い成長 （対前同 +1,400億円） 20%台前半 30% • XTANDI LOEまでに全社レベルで コスト最適化を追求 • SMTの好調な進捗も貢献し、 目指すべき姿 • 更なる成長投資に向けたリソースを捻出すると 販管費率*が対前同で4.0ppt コア営業利益率 約5,000 ともに、収益性の向上も目指す 改善 億円 • 研究開発ポート
Slide 16: 今後の予定
今後の予定 16 サステナビリティ・ミーティング 2024 2月21日（金） 10:00-11:30
Slide 17: Wrastellas
Wrastellas
Slide 18: XTANDIおよび重点戦略製品： ピーク時売上予想（2025年2月時点）
XTANDIおよび重点戦略製品： ピーク時売上予想（2025年2月時点） 18 ピーク時売上予想 製品 （グローバル、 億円） XTANDI （エンザルタミド） 7,000 以上 * PADCEV （エンホルツマブ ベドチン） 4,000 - 5,000 IZERVAY （avacincaptad pegol） 2,000 - 4,000 VEOZAH （fezolinetant） 1,500 - 2,500 VYLOY （ゾルベツキシマブ） 1,000 - 2,000 XOSPATA （ギルテリチニブ） 1,000 - 2,000 ピボタル試験を実施中の適応症に限る（2025年2月時点）、V
Slide 19: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 19 期中平均レート 通貨 2023年度3Q（4-12月） 2024年度3Q（4-12月） 変動 ドル 143円 152円 9円安 ユーロ 155円 165円 9円安 【為替の業績への影響】 売上収益：663億円の増加 コア営業利益：171億円の増加
Slide 20: 2024年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度
2024年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 20 為替レートの前提 (期中平均） 2024年度 前回予想 2024年度 最新予想 変動 ドル 149円 153円 4円安 ユーロ 160円 164円 4円安 4Qの為替レートの想定：1ドル155円、1ユーロ163円 予想前提と比較して1円安となった場合の4Q業績（2025年1-3月）に対する影響の概算額 期中平均レート 予想前提より1円安 通貨 売上収益 コア営業利益 ドル 約18億円増加 約3億円増加 ユーロ 約8億円増加 約4億円増加 前回予想は2024年10月公表
Slide 21: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 21 （億円） 2024年3月末 2024年12月末 総資産 35,696 34,516 現金及び現金同等物 3,357 1,799 親会社所有者帰属持分 15,960 14,938 親会社所有者帰属持分比率（％） 44.7% 43.3% （億円） 2023年度3Q（4-12月） 2024年度3Q（4-12月） 営業CF 1,005 934 投資CF -8,236 -865 フリーCF -7,231 70 財務CF 5,831 -1,706 短期借入金及びコマーシャル・ペーパーの増減額 2,632 -1,756 社債の発行及び長期借入れによる
Slide 22: 資金調達残高のハイライト
資金調達残高のハイライト 22 （億円） 2024年9月末 2024年12月末 資金調達残高 9,275 9,154 非流動負債 6,202 5,855 社債 3,500 3,200 長期借入金 2,702 2,655 流動負債 3,073 3,299 コマーシャル・ペーパー 1,648 1,798 短期借入金 918 672 1年以内返済予定の長期借入金 506 529 1年以内償還予定の社債 - 300
Slide 23: 主な無形資産一覧（2024年12月末時点）
主な無形資産一覧（2024年12月末時点） 23 円貨（億円） 外貨* AT132 171 $109M AT845 114 $73M 遺伝子治療関連技術** 690 $439M VEOZAH 910 €524M VYLOY 610 €470M IZERVAY （米国） 6,870 $4,371M IZERVAY （米国外） 542 $345M VEOZAH：米国外ではVEOZAの製品名で承認取得 *VEOZAHおよびVYLOYの外貨数字は無形資産取得時の通貨に基づく参考値 **Audentes（現：Astellas Gene Therapies）買収時に取得
Slide 24: キャピタルアロケーション / 配当
キャピタルアロケーション 24 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 事業投資を最優先 基づき、経営計画期間を 自己株式取得を機動的に 通じた配当水準の引き上げ 実施 経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す 配当 コア営業利益と配当の推移 コア営業利益 （円） 100 6,000 （億円） Dividends 配当 従来定義： Core OP コア営業利益* 5,000 80 New Core ● 新定義： OP コア営業利益 ** 4,000 60 3,000 40 70 74 2,000 60 50
Slide 25: コアベース業績： 定義の変更内容
コアベース業績： 定義の変更内容 25 2024年度から新たなコアベース業績の定義を導入 連結業績（フルベース） 連結業績（従来定義：コアベース） 連結業績（新定義：コアベース） フルベースの営業利益から 売上収益 「その他の収益」、「その他の費用」を除外 従来の調整項目に加え、「無形資産償却費」、 売上原価 調整項目として、減損損失、 有形固定資産 「無形資産譲渡益」、「持分法による投資損益」 売上総利益 売却損益、リストラクチャリング費用、災害に を新たな調整項目として除外 販管費・一般管理費 よる損失、訴訟等による多額の賠償又は和解 研究開発費 費用等を含む コア営業利益 無形資産償却費
Slide 26: 重点戦略製品のポテンシャル最大化
重点戦略製品のポテンシャル最大化 26 新たなオペレーティングモデルとLCMで、重点戦略製品の成長を加速 LCMから データ判明タイミング PADCEV 3つの全社的な優先事項 MIBC 期待される売上貢献 （申請用試験） PADCEV Sustainable Margin Transformation VYLOY XOSPATA MIBC • XTANDI LOEまでに全社レベルで 膵腺がん 未治療AML 2024年度の進捗 コスト最適化を追求 • 更なる成長投資に向けたリソースを捻出すると • 新たなオペレーティング 約5,000 その他のLCM機会 ともに、収益性の向上も目指す モデルを
Slide 27: Focus Areaアプローチの推進
Focus Areaアプローチの推進 27 フラッグシッププログラムのPoCを見極め、優先Primary Focusに注力してパイプライン価値を向上 フロンティアでの探索研究は規律を持って継続し、将来成長に向けた新規プログラムを創出 3つの全社的な優先事項 「発散」フェーズ 「収斂」フェーズへの移行 Sustainable Margin Transformation 20%台前半 30% • XTANDI LOEまでに全社レベルで コスト最適化を追求 標的タンパク質コア営業利益率ASP3082 目指すべき姿 • 更なる成長投資に向けたリソースを捻出すると ~\500B CY2025前半
Slide 28: Sustainable Margin Transformation
Sustainable Margin Transformation 28 XTANDI LOEまでに全社レベルで1,200～1,500億円のコスト最適化を追求 更なる成長投資に向けたリソースを捻出するとともに、収益性の向上も目指す 3つの全社的な優先事項 コア営業利益率 Sustainable Margin Transformation 20%台前半 30% • XTANDI LOEまでに全社レベルで 組織の効率化とコスト構造の最適化を継続的に コア営業利益率 経常的に期待される 追求する コスト最適化を追求 2024年度 2027年度 単年度の効果 目指すべき姿 • 更なる成長投資に
Slide 29: 重点戦略製品のライフサイクルマネジメント
重点戦略製品のライフサイクルマネジメント 29 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 製品 適応症 現況 今後のマイルストン 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC） 第Ⅲ相EV-303およびEV-304試験進行中 2025年度にトップライン結果入手見込み 筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC） 第Ⅰ相EV-104試験進行中 2025年度にトップライン結果入手見込み 二次治療以降：今後の開発計画検討中 （検討中） 頭頸部がん 一次治療：第Ⅱ相EV-202試験進行中 2025年度にトップライン結果入手見込み 日本：承認申請準備中 2025年2月に承認申請予定 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性 LCMの機会を検討中
Slide 30: Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（1/2）
Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（1/2） 30 ASP3082 （標的タンパク質分解誘導） ASP2138 （がん免疫） KRAS G12D変異体を標的とするタンパク質分解誘導剤 Claudin 18.2およびCD3を標的とする二重特異性抗体 対象疾患： KRAS G12D変異を有するがん 対象疾患： 胃および食道胃接合部腺がん、膵腺がん KRAS G12D変異患者の割合： 膵腺がんの約40%、 Claudin 18.2陽性患者の割合*： 大腸がんの約15%、非扁平上皮非小細胞肺がんの約5%1 胃および食道胃接合部腺がんの約70%2、膵腺がんの60%3
Slide 31: Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（2/2）
Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（2/2） 31 AT845 （遺伝子治療） ASP7317 （再生と視力の維持・回復） ヒトGAA遺伝子を筋肉で特異的に発現させる遺伝子組み換えAAV8 視覚機能の維持・回復を目指した網膜色素上皮細胞の補充療法 対象疾患： ポンぺ病 対象疾患： 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性 推定発症率： 約4万人に1人1 推定患者数： 全世界で約500万人6 標準治療： 酵素補充療法（ERT） 標準治療： 補体阻害剤 2週間に1回の継続的な点滴投与が必要 視力改善ではなく進行抑制が目的 施行後2-3年経過すると二次的
Slide 32: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 32 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン （筋層非浸潤性膀胱がん） （その他の種類の固形がん） （筋層浸潤性膀胱がん） ASP1570 ギルテリチニブ ギルテリチニブ （未治療AML、強力な化学療法不適応） （より早期ステージのAML、小児） ASP2138 ゾルベツキシマブ fezolinetant （膵腺がん） （閉経に伴うVMS：中国、日本；補助内分泌 療法中の乳がん患者におけるVMS） ASP1002 avacincaptad pegol （Stargardt病） ゾルベツキシマブ AS
Slide 33: 開発の進展
開発の進展 33 臨床入りから承認まで：前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ギルテリチニブ エンホルツマブ ベドチン 未治療AML、強力な化学療法 局所進行性または転移性尿路 不適応 上皮がん：中国 ゾルベツキシマブ Claudin 18.2陽性、HER2陰性 の切除不能な局所進行性また は転移性胃腺がんおよび食道 胃接合部腺がん：中国 ASP2802： B細胞リンパ腫（第Ⅰ相） 開発中止 ASP2016： フリードライヒ運動失調症に伴う心筋症（第Ⅰ相） 注） 第Ⅰ相入りおよび次相への進展：最初の症例への投与 申請：当局への申請書類の提出 開発中止：社内の
Slide 34: 重点戦略製品： 最新状況
重点戦略製品： 最新状況 34 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 一般名/製品名 適応症 最新状況 転移性尿路上皮がん • 治療歴なし（一次治療）：中国で適応追加の承認を2025年1月に取得 エンホルツマブ 筋層浸潤性膀胱がん • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） ベドチン/ PADCEV 筋層非浸潤性膀胱がん • 第Ⅰ相試験進行中（症例組み入れ終了） その他の種類の固形がん • 第Ⅱ相試験進行中（症例組み入れ終了） 再発または難治性AML • 中国：第Ⅲ相試験において有効性の観点で早期に症例組み入れを終了 AML（造血幹細胞移植後の維持療法） • 第Ⅲ相MORPHO試験に基づく開発を中
Slide 35: エンザルタミド（1/2）： アンドロゲン受容体阻害剤
エンザルタミド（1/2）： アンドロゲン受容体阻害剤 35 限局性前立腺がん 去勢感受性前立腺がん 去勢抵抗性前立腺がん （CSPC） （CRPC） ARCHES M1 CSPC PREVAIL AFFIRM 新規診断 M1 CRPC M1 CRPC M1 CSPC （一次治療） （二次治療 再発 以降） 局所治療 PSA再発 診断 手術 and/or 上市 （BCR） 上市 上市 放射線 EMBARK PROSPER M0 CSPC M0 CRPC （BCR高リスク） 上市 上市 PSA：前立腺特異抗原、BCR：生化学的再発、M1：転移性、M0：非転移性
Slide 36: エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ 36 早期前立腺がんにおいても薬効を示す 一貫した生存期間の延長 より長い投与期間 早期 後期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） 病期 M1 M1 M0 M1 M0 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✓ rPFS MFS ✓ rPFS ✓ OS ✓ MFS HR 0.17 ✓ OS 主要評価項目 HR 0.42
Slide 37: エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/6）： ネクチン-4を標的とするADC
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/6）： ネクチン-4を標的とするADC 37 尿路上皮がんの開発プログラム 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 膀胱がん（NMIBC） （MIBC） （mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 白金製剤および 膀胱摘除術（RC) 治療歴なし PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の 患者層 BCG不応性 （一次治療） 治療歴あり 適応 治療歴あり EV投与 EV単剤 EV+Pembro併用 EV+Pembro併用 EV単剤 EV単剤 レジメン （膀胱内注入） （i.v.；周術
Slide 38: エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/6）： 臨床試験
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/6）： 臨床試験 38 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 尿路上皮がん 2023年12月に米国で、2024年8月に欧州で、2024年9月に日本 第Ⅲ相：EV-302 NCT04223856 治療歴がなく白金製剤適応のmUC；EV + Pembro vs. 化学療法 n=886 で、2025年1月に中国で適応追加の承認取得 第Ⅲ相：EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； NCT03924895 n=595 症例組み入れ終了 /KEYNOTE-905 Pembro +/- EV（周術期）+ RC vs. RCのみ 第Ⅲ相：EV-304 シスプラチン適応
Slide 39: エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/6）： 病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/6）： 病期別臨床試験データ 39 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 Cis適応 Cis不適応 Cis不適応 白金製剤の治療歴あり 適応 かつCis不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 EV-302 コホートA & EV-30
Slide 40: エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/6）： EV-302臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/6） ： 40 転移性尿路上皮がん一次治療における臨床試験データ（EV-302） 化学療法に対して統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善：mOSおよびmPFSを約2倍に延長 <無増悪生存期間（PFS）> <全生存期間（OS） > 78.2% 無増悪生存率（%） 全生存率（%） 69.5% 50.7% 61.4% 43.9% EV + Pembro EV + Pembro 44.7% 21.6% 化学療法 化学療法 11.7% 期間（月） 期間（月） イベント数 ハザード比 P値 イベント数 ハザード比 P値 N mPFS (95% CI)、月 N mOS
Slide 41: エンホルツマブ ベドチン（EV）（5/6）： EV-202臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（5/6） ： 41 尿路上皮がん以外の固形がんにおける臨床試験データ（EV-202） 客観的奏効率（ORR） コホート がん種 n 目標* 結果 1 ホルモン受容体陽性/HER2陰性乳がん 45 30% 15.6% 2 トリプルネガティブ乳がん 42 25% 19.0% 3 扁平上皮非小細胞肺がん 23 17.5% 4.3% 4 非扁平上皮非小細胞肺がん 43 25% 16.3% 5 頭頸部がん 46 17.5% 23.9% 食道胃接合部腺がんを含む 7 42 17.5% 9.5% 胃および食道腺がん 8 食道扁平上皮がん 44 17.5% 18.2% 9 頭
Slide 42: エンホルツマブ ベドチン（EV）（6/6）： 今後の展望
エンホルツマブ ベドチン（EV）（6/6）： 今後の展望 42 最大の成長ドライバーはmUCの一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定 NMIBC、その他固形がんでの成功によりさらなる成長の可能性 ＜承認取得済／開発後期段階＞ （ピーク時売上予想に織込済） ＜開発初期段階＞ （ピーク時売上予想に未織込） ピボタル試験 試験 患者層 申請目標時期 対象患者数* 患者層 （EV用法） （EV用法） EV-303 NMIBC Cis不適応 2025年度以降 19,000** EV-104 ［第Ⅰ相］ （Pembro併用） BCG不応性、 MIBC （単剤、膀胱内注入） EV-304
Slide 43: ギルテリチニブ： FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 43 （青字：前回の決算発表以降の進捗） PASHA（HOVON） PrE0905（PrECOG） 維持療法 ADMIRAL 地固め療法 GOSSAMER 寛解導入療法 維持療法 救援療法 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 VICEROY 再発または難治性 第Ⅲ相：ADMIRAL NCT02421939 単独療法と救援療法との比較（2:1） n=371 米国・日本・欧州で上市 第Ⅲ相：PASHA（HOVON） NCT04027309 n=766 症例組み入れ終了（治験依頼者：HOVON） 未治療 強力な化学療法との併用、
Slide 44: ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 44 （青字：前回の決算発表以降の進捗） ターゲット：Claudin 18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞間の ステージ4の転移性胃がんにおける5年生存率は約6％ 隙間をふさぐ 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん対象SPOTLIGHT試験および 膵腺がん GLOW試験において、スクリーニングされた患者の38%がClaudin 転移性のステージにおける5年生存率は5％以下 18.2陽性と判定* 膵腺がん対象GLEAM試験において、スクリーニングされた
Slide 45: fezolinetant： NK3受容体拮抗剤
fezolinetant： NK3受容体拮抗剤 45 血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究2 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある 初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる および乳がんのリスクの増加との関連が示された 可能性がある WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した 日常生活の様々な場面でネガティブに影響する1 その後の
Slide 46: avacincaptad pegol（ACP）： 補体因子C5阻害 / PEG化RNAアプタマー
avacincaptad pegol（ACP）： 補体因子C5阻害 / PEG化RNAアプタマー 46 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 地図状萎縮（Geographic Atrophy：GA） ACPの特徴 萎縮型加齢黄斑変性の進行に伴い発症 PEG化RNAアプタマー（化学合成品） 全世界で約500万人が少なくとも片目にGAを発症1 補体因子C5阻害を阻害することで、地図状萎縮の進行を伴う 米国でGAを患っている人の約75%は未診断2 炎症反応や細胞死を遅延 適切なタイミングでの治療がなければ、GA患者の推定66%が 失明または重度の視覚障害になる可能性3 第1群:
Slide 47: 変化する医療の最先端に立ち、科学の進歩を患者さんの「価値」に変える。
変化する医療の最先端に立ち、 科学の進歩を 患者さんの「価値」に変える。