Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — Q2 FY2021 Earnings Presentation
44 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Oct 29, 2021
Slide 1: 2021年度第2四半期決算概況
2021年度第2四半期決算概況 2021年10月29日 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 安川 健司
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述および その他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の 見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや 想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。 様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性が あります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および 関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品 および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 2022年度第2四半期 連結業績 I 2022年度業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み
Slide 4: 2021年度第2四半期業績および修正予想の概要
2021年度第2四半期業績および修正予想の概要 4 前同比較で売上収益は6%増加、コア営業利益は減少 通期予想の前提に沿った業績 ⚫ XTANDIおよび重点戦略製品の売上は想定通り拡大 販売契約終了や製品譲渡による売上の減少をカバー ⚫ 販管費は若干想定を上回る進捗、研究開発費は想定通り使用 ⚫ 結果、コアベースの通期予想は据え置き フルベース： 利益段階は通期予想を下方修正 ⚫ 業績予想に織り込んでいないゾルベツキシマブの条件付対価に係る公正価値 変動額をその他の費用として計上（87億円） 重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ
Slide 5: 2021年度第2四半期業績
2021年度第2四半期業績 5 21年度 （億円） 20年度2Q 21年度2Q 増減額 増減率 進捗率 為替の影響 通期予想* 売上収益 6,155 6,517 +362 +5.9% 13,230 49.3% +245億円 売上原価 1,195 1,247 +52 +4.3% 売上収益比率 19.4% 19.1% -0.3 ppt 販管費 2,421 2,705 +284 +11.7% 5,410 50.0% 内、米国XTANDI共同販促費用 609 711 +102 +16.8% 上記を除く販管費 1,813 1,994 +181 +10.0% 研究開発費 1,117 1,191 +74 +
Slide 6: 2021年度第2四半期業績： 売上収益
2021年度第2四半期業績： 売上収益 6 XTANDIおよび重点戦略製品の成長で販売契約終了、製品譲渡による売上の減少を カバーして増収 20年度2Q 21年度2Q 増減額 増減率 売上収益 6,155億円 6,517億円 +362億円 +5.9% XTANDIおよび重点戦略製品の増加 XTANDI、ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ +518億円 ➢ 前年度1QにCOVID-19の影響を大きく受けたレキスキャンの売上は回復 +108億円 販売契約終了、製品譲渡の影響 セレコックス、リピトール、エリガード -259億円 重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ
Slide 7: 2021年度第2四半期業績： 主要製品売上
2021年度第2四半期業績： 主要製品売上 7 2021年度2Q実績および通期予想 ✓ グローバル売上は二桁成長、予想通りの推移 XTANDI 前同： +421億円（+19%） ✓ 米国に加え、M1 HSPCの適応を取得した欧州で売上拡大 2,676億円 通期予想進捗率： 48% ✓ 保険償還が開始された中国では物量が想定を上回り増加 期初予想：5,572億円 → 修正予想：5,541億円 ゾスパタ ✓ グローバル売上は拡大、予想通りの推移 前同： +55億円（+50%） （主に米国、欧州で売上拡大） 165億円 通期予想進捗率： 45% ✓ 新たに発売となった中国でも売上貢献開始 期初予想：
Slide 8: 2021年度第2四半期業績： 費用項目
2021年度第2四半期業績： 費用項目 8 販管費は前同比較で増加し、若干想定を上回る進捗 研究開発費は前同比較で増加しているが、想定通りに使用 コアベース： 主要な費用項目の前同比較と予想進捗 売上原価率 ✓ 主に製品構成の変化により低下 前同： 0.3ppt低下 ✓ 米国XTANDI共同販促費用を除く販管費は181億円増加（+10.0%） 販管費 ✓ 為替の影響（+84億円） 前同： 11.7%増加 ✓ グローバル化に伴うシステムへの投資（約+50億円） 通期予想進捗率： 50.0% ✓ 新製品上市・育成に向けた販促費用の増加（約+30億円） 研究開発費 ✓ ゾルベツキシマブの開発費用の増
Slide 9: 2021年度通期業績 修正予想：サマリー
2021年度通期業績 修正予想 ：サマリー 9 ⚫ 売上収益は据え置き ➢ XTANDIおよび重点戦略製品は概ね想定通りの推移 ⚫ 費用 ➢ 販管費は若干想定を上回る進捗だが、通期ではコントロール可能 ✓ 四半期単位での予算管理の徹底 ✓ 製品ポートフォリオの変化に伴うグローバルでの要員最適化 ➢ 研究開発費は想定通りに使用 ⚫ 結果、コア営業利益は据え置き ⚫ フルベースの利益段階は7月に公表した予想を下方修正 ➢ ゾルベツキシマブの膵臓腺がんの開発計画を見直し、条件付対価に係る公正価値 変動額をその他の費用として2Qに計上（87億円） 重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ 要員最適
Slide 10: 2021年度通期業績 修正予想
2021年度通期業績 修正予想 10 ⚫ コアベースの通期業績予想は据え置き ⚫ フルベースの通期業績予想は下方修正 前回予想 修正予想 （億円） 差異 （2021年7月公表） （2021年10月公表） 営業利益 2,270 2,180 -90 当期利益 1,830 1,740 -90
Slide 11: 本日の内容
本日の内容 11 2021年度第2四半期 連結業績 I 2021年度業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み
Slide 12: XTANDIおよび重点戦略製品の進捗ハイライト（1/2）
XTANDIおよび重点戦略製品の進捗ハイライト（1/2） 12 2021年度に期待される主なイベント マイルストン プロジェクト / 製品 適応症 または 臨床試験 達成 （赤字：前回の決算発表以降） 当局の判断 エンザルタミド / XTANDI 転移性ホルモン感受性前立腺がん（欧州） 2021年4月 エンホルツマブ ベドチン / 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴のあるmUC（米国a,b） 2021年7月 パドセブ シスプラチン不適応で治療歴のあるmUC（米国a） 2021年7月 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴のあるmUC（欧州c） がん化学療法後に増悪した根治切除不能な
Slide 13: XTANDIおよび重点戦略製品の進捗ハイライト（2/2）
XTANDIおよび重点戦略製品の進捗ハイライト（2/2） 13 その他のアップデート（前回の決算発表以降） プロジェクト / 製品 適応症 最新状況 エンザルタミド / XTANDI 転移性去勢感受性前立腺がん 第Ⅲ相ARCHES試験の全生存期間データを 2021年9月に欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表 エンホルツマブ ベドチン / 治療歴のないmUC EV-103試験コホートK（ペムブロリズマブとの併用）の組み入れを パドセブ 2021年10月に完了 ゾルベツキシマブ 膵臓腺がん 第Ⅱ相試験の規模拡大のためプロトコル改訂 ロキサデュスタット / 化学療法に伴う貧血 第Ⅱ相試験トップライン結
Slide 14: エンザルタミド（XTANDI）（1/2）：第Ⅲ相ARCHES試験における全生存期間データ
エンザルタミド（XTANDI）（1/2）： 14 第Ⅲ相ARCHES試験における全生存期間データ 転移性去勢感受性前立腺がん患者における全生存期間（OS）データを 2021年欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表： 死亡リスクを34%減少 ハザード比（95%信頼区間）： 0.66（0.53、0.81） ESMO：European Society Medical Oncology、ENZA：エンザルタミド、ADT: アンドロゲン除去療法、PBO：プラセボ、NE：未到達
Slide 15: エンザルタミド（XTANDI）（2/2）：病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（XTANDI）（2/2）： 15 病期別第Ⅲ相試験データ 早期前立腺がんにおいても薬効を示す ✓ 一貫した生存期間の延長 ✓ より長い投与期間 早期 後期 病期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） M0 M1 M0 M1 M1 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✔ rPFS MFS ✔ rPFS ✔ OS ✔ MFS HR 0.17 ✔ OS 主要評価項目 （
Slide 16: fezolinetant： 第Ⅲ相試験データ
fezolinetant： 第Ⅲ相試験データ 16 SKYLIGHT 2試験の12週データを2021年北米閉経学会（NAMS）で発表 SKYLIGHT 1試験の52週データを入手 ＜SKYLIGHT 2： 主要評価項目＞ すべての評価項目を達成 Change from baseline in mean frequency of VMS VMSの平均頻度のベースラインからの変化 Change from baseline in mean severity of VMS VMSの平均重症度のベースラインからの変化 Baseline 11.59 11.23 11.79 11.59 11.23 11.7
Slide 17: AT132（resamirigene bilparvovec）： 最新状況
AT132（resamirigene bilparvovec）： 最新状況 17 XLMTM患者を対象にしたASPIRO試験における重篤な有害事象により、 FDAから臨床試験差し止め（clinical hold）指示 ⚫ 2021年9月にFDAから臨床試験差し止め通知を受領 ⚫ 病理所見による追加の患者データを元にしたフォローアップ分析を12月まで実施予定 ⚫ 追加患者データの分析結果と専門家からの助言および科学的調査に基づき、 規制当局との協議を2022年初めに開始予定 ⚫ AT132の今後の方向性は規制当局との協議後に決定 ⚫ 2022年度の申請は実施できないと判断 ⚫ 詳細は2022年3
Slide 18: Focus Areaアプローチの進展（1/2）
Focus Areaアプローチの進展（1/2）： 18 主要プラットフォームの臨床コンセプト検証ならびにパイプラインの拡充 2025年度末までに、Primary Focusのパイプラインから新たな後期開発品ポートフォリオを構築する FY25末までに モダリティ Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 FY21 FY22-23 FY24-25 PoC見極め時期を 迎える予定のPJ数 2 低分子 遺伝子置換（AAV） 抗体 遺伝子治療 7 遺伝子 遺伝子調節（AAV） 細胞 チェックポイント その他 人工アジュバントベクター細胞（aAVC） がん免疫 腫瘍溶
Slide 19: Focus Areaアプローチの進展（2/2）
Focus Areaアプローチの進展（2/2） ： 19 Primary Focus現況 Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 プロジェクト 現況 AT132 （「XTANDIおよび重点戦略製品」スライドを参照） 遺伝子置換（AAV） 遺伝子治療 AT845 第Ⅰ相試験進行中 遺伝子調節（AAV） ASP1948 第Ⅰ相試験進行中 チェックポイント ASP1951 第Ⅰ相試験進行中 再発または難治性AMLおよびMDS対象第Ⅱ相試験のFSFTを ASP7517 2021年10月に達成 人工アジュバントベクター細胞（aAVC） 進行性固形がん対象第Ⅰ相試験
Slide 20: Rx+プログラムの進展（1/2）
Rx+プログラムの進展（1/2） 20 2021年度に期待される主なイベント（2021年4月発表） スフィア * プログラム イベント 達成 慢性疾患の重症化予防 Fit-eNce 自宅で実施可能なサービス 2021年9月 （Fit-eNce Home）のパイ ロット販売開始 運動支援ゲームアプリ パイロット販売開始 BlueStar 臨床試験開始（日本） マイホルターII サービス事業化 2021年7月 手術・診断精度向上による ASP5354 第Ⅱ相試験のトップライン 患者アウトカム最大化 結果入手 上記以外の進捗 スフィア * プログラム イベント 達成 慢性疾患の重症化予防 心電計によ
Slide 21: Rx+プログラムの進展（2/2）
Rx+プログラムの進展（2/2）： 21 心電計による検査サービスでNitto、エムハートと提携 使い切りホルター心電計、AIを用いたホルター心電図解析サービスで 心房細動の早期発見に向けたトータルソリューションを提供 使い切り心電計「EG Holter」 心電図解析サービスとの組み合わせ ⚫ 使い切りが可能で衛生的な小型デバイス： ⚫ エムハートと共同開発したマイホルターIIと組み合 厚さ6 mm、重さ11 g、コードレス、防水機能 わせたトータルソリューションを提供することにより、 （IPX4） 心房細動等の早期発見と適切な治療を推進する ⚫ エムハートが2021年8月に医療機器（クラスI
Slide 22: サステナビリティ：環境への取り組み
サステナビリティ：環境への取り組み 22 世界初、医薬品包装資材用PTPシートに環境に優しい バイオマスプラスチックを採用 ⚫ バイオマスプラスチックであるサトウキビ由来のポリエチレンを原料の50%に使用しており、 温室効果ガスの排出量と吸収量を均衡させる「カーボンニュートラル」の考え方に合致する、 環境に優しい包装 ⚫ 日本国内向けの下痢型IBS治療剤「イリボー錠5µg」から商用生産を開始 ⚫ 他の製品についても、従来の石油由来プラスチック製PTPシートからの切り替えを検討 2022年2月28日にサステナビリティ説明会を開催予定 PTP：錠剤やカプセル剤における一次包装、IBS：過敏性腸症候
Slide 23: 経営計画2021達成に向けた進展
経営計画2021達成に向けた進展 23 売上収益、パイプライン価値 コア営業利益 XTANDIおよび重点戦略製品： 1 5 販管費は絶対額で維持 ✓ 新製品発売に向けた投資 2025年度に1.2兆円以上 十分な研究開発投資 ✓ 四半期単位での予算管理 ✓ 意欲的な売上予想に対して想定通り推移 6 徹底 コア営業利益率：2025年度に30%以上 ✓ XTANDI： ARCHES試験OSデータ入手 ✓ パドセブ： 日本承認取得、1L mUC臨床試験 7 配当は安定的に向上 （EV-103 コホートK）組み入れ完了 ✓ エベレンゾ： 欧州承認取得 将来成長 ✓ fezolinetant： SKYLI
Slide 24: 今後の予定
今後の予定 24 R&D ミーティング ➢ 2021年12月7日（火） 15:30-16:45 -新たな研究組織体制について- ➢ 2022年3月9日（水） 9:30-11:00 -遺伝子治療への取り組み- サステナビリティ説明会 ➢ 2022年2月28日（月） 15:00-16:30
Slide 25: 参考資料
参考資料
Slide 26: 2021年度第2四半期実績： 地域別売上収益
2021年度第2四半期実績： 地域別売上収益 26 （億円） 20年度2Q 21年度2Q 増減率 日本 1,442 1,305 -9.5% 米国 2,367 2,701 +14.1% エスタブリッシュドマーケット 1,389 1,574 +13.3% グレーターチャイナ 296 331 +11.8% インターナショナルマーケット 567 553 -2.5% エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾 インターナショナルマーケット： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
Slide 27: 2021年度第2四半期実績： 主要製品の売上
2021年度第2四半期実績： 主要製品の売上 27 20年度 21年度 為替の影響を 21年度 （億円） 増減率 除いた増減率 2Q 2Q 修正予想 * XTANDI 2,255 2,676 +18.7% +13.9% 5,541 ゾスパタ 110 165 +50.3% +44.4% 354 パドセブ 60 91 +51.5% +47.6% 207 エベレンゾ 3 14 +319.1% +316.7% 72 ミラベグロン 800 844 +5.5% +2.2% 1,763 プログラフ 896 923 +3.0% -2.7% 1,857 パドセブはSeagen社からのコ・プロモーション収入 *
Slide 28: 2021年度第2四半期業績： 主要製品のビジネスアップデート
2021年度第2四半期業績： 28 主要製品のビジネスアップデート グローバル売上は予想通り拡大、今後も継続成長を見込む。米国は物量で前同15%増加。 XTANDI 欧州ではM1 HSPCの適応追加後、保険償還が開始（ドイツ、英国、スペイン、スイス、オランダ）され、売上 が増加。また、2021年3月に保険償還が開始された中国では物量が想定を上回り増加 各地域での売上は拡大、グローバル売上は予想通りの推移。2021年4月に発売となった中国での売上は、 ゾスパタ 良好な立ち上がりを示している（2Q累計実績：10億円） 米国では適応追加後（2021年7月）、売上は予想通り拡大。NCCNガイドラインに
Slide 29: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 29 期中平均レート 通貨 20年度2Q 21年度2Q 変動 ドル 107円 110円 3円安 ユーロ 121円 131円 10円安 期首‐期末レートの変動 通貨 20年度2Q 21年度2Q ドル 3円高 1円安 ユーロ 5円安 1円高 【為替の業績への影響】 ⚫ 売上収益： 245億円の増加、コア営業利益： 115億円の増加 ⚫ 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 -0.1 ppt
Slide 30: 2021年度通期業績修正予想： 為替レート、為替感応度
2021年度通期業績修正予想： 30 為替レート、為替感応度 為替レートの前提 (期中平均） 21年度期初予想 21年度修正予想 ドル 110円 110円 ユーロ 130円 130円 2021年度3Q以降の為替レートの想定：1ドル110円、1ユーロ130円 2021年度修正予想の為替感応度（3Q以降）の概算値* 期中平均レート 期末日レート 予想前提より1円高 予想前提より1円高 通貨 売上収益 コア営業利益 コア営業利益 ドル 約64億円減少 約8億円減少 約6億円増加 ユーロ 約28億円減少 約10億円減少 約3億円増加 * 海外グループ会社の業績連結時の換算レートが、 2021年10月以
Slide 31: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 31 （億円） 21年3月末 21年9月末 総資産 22,736 22,615 現金及び現金同等物 3,261 3,183 親会社所有者帰属持分 13,861 14,176 親会社所有者帰属持分比率（％） 61.0% 62.7% （億円） 20年度2Q 21年度2Q 20年度 営業CF 1,150 1,394 3,068 投資CF -383 -557 -819 フリーCF 767 836 2,249 財務CF -1,097 -899 -2,295 社債及び短期借入金の増減額 -1,420 -400 -2,060 長期借入れによる収入 800
Slide 32: キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 32 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 事業投資を最優先 基づき、経営計画期間を 自己株式取得を機動的に 通じた配当水準の引き上げ 実施 経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す 配当 コア営業利益と配当の推移 コア営業利益 （円） 100 6,000 （億円） Dividends 配当 5,000 80 Core OP コア営業利益 * 4,000 60 3,000 40 2,000 50 20 38 40 42 32 34 36 1,000 25 25 25 26 27 3
Slide 33: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 33 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンザルタミド エンホルツマブ ベドチン （NMIBC） （その他の種類の固形がん） （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （治療歴のあるmUC：欧州） ASP1948 ゾルベツキシマブ ギルテリチニブ （膵臓腺がん） （より早期ステージのAML、小児） ASP1951 ロキサデュスタット エンホルツマブ ベドチン ASP9801 （化学療法に伴う貧血） （治療歴のないmUC、MIBC） ASP7517 resamirigene bilparvovec ゾルベツキシマブ
Slide 34: 開発の進展
開発の進展 34 臨床入りから承認まで： 前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ASP7517 ロキサデュスタット 急性骨髄性白血病および 成人の慢性腎臓病に伴う 骨髄異形成症候群 症候性貧血： 欧州 エンホルツマブ ベドチン がん化学療法後に増悪した 根治切除不能な尿路上皮癌： 日本 開発中止 ASP1617： 全身性エリテマトーデス（第Ⅰ相） 注） 開発段階の進展の定義 第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認、次相への進展：社内の意思決定機関における決定、 申請：当局への申請書類の提出、開発中止：社内の意思決定機関における決定
Slide 35: XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況
XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況 35 （下線： 前回の決算発表以降の進捗） 適応症 現況 エンザルタミド / M1 CSPC • グローバル： 第Ⅲ相ARCHES試験の良好なOSデータを2021年9月にESMOで発表 XTANDI • 中国： 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） M0 CSPC • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） ギルテリチニブ / 再発または難治性 AML • 中国： 第Ⅲ相試験において有効性の観点で早期に症例組み入れを終了 ゾスパタ AML（造血幹細胞移植後の維持療法） • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） 未治療AML（強力な化学療法適応） • 第
Slide 36: エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤 36 米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性 ARCHES M1 CSPC AFFIRM 新規診断 PREVAIL 診断 M1 CRPC 手術 M1 CRPC M1 CSPC再発 （二次治療 （一次治療） 以降） 救済療法 上市 上市 上市 監視療法 PROSPER 放射線 EMBARK EMBARK M0 CRPC M0 CSPC 上市 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で、 第Ⅲ相： M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150 2021年4月に欧州で承認取得。 ARCHES 2021年9月に良好なOSデータを
Slide 37: ギルテリチニブ： FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 37 PASHA (HOVON) PrE0905 (PrECOG) 維持療法 地固め療法 GOSSAMER 救援療法 寛解導入療法 維持療法 ADMIRAL 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 LACEWING 無益性の観点で試験中止 単独療法と救援療法との比較 再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL n=371 米国・日本・欧州で上市 （2:1） 第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON） 未治療 ギルテリチニブとミドスタウリンの
Slide 38: エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/3）
エンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC（1/3） 38 尿路上皮がんの開発プログラム 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 膀胱がん（NMIBC） （MIBC） （mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 白金製剤および 膀胱摘除術（RC) 治療歴なし PD-1/L1阻害剤の 患者層 BCG不応性 PD-1/L1阻害剤の 適応 （一次治療） 治療歴あり 治療歴あり EV投与 EV単剤 EV+Pembro併用 EV+Pembro併用 EV単剤 EV単剤 レジメン （膀胱内注入） （i.v.； 周術
Slide 39: エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： 臨床試験
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： 臨床試験 39 尿路上皮がん 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； 2021年7月に米国で正規承認取得。 第Ⅲ相: EV-301 n=608 EV単剤 vs. 化学療法 2021年9月に日本で承認取得。2021年3月に欧州で申請 第Ⅲ相: EV-302 治療歴がなく白金製剤適応のmUC； EV + Pembro vs. 化学療法 n=760 FSFT： 2020年4月 第Ⅲ相： EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； n=836 FSFT（EV + Pembro併用群）： 2020年12月 /KEYNOTE-905 Pem
Slide 40: エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/3）: 病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/3）: 40 病期別臨床試験データ 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 シスプラチン シスプラチン シスプラチン不適応 かつ 白金製剤の治療歴あり 適応 不適応 適応 ｼｽﾌﾟﾗﾁﾝ不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 EV-3
Slide 41: ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 41 ターゲット：Claudin 18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ⚫ タイトジャンクションの主要な構成因子で、 ⚫ 対象となる患者層： 上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ HER2陰性・Claudin 18.2高発現の 局所進行性または転移性胃腺がんおよび ⚫ 様々ながん種において広範囲に発現 食道胃接合部腺がん ✓ 胃がん患者の33-37%で、 Claudin 18.2の高発現が認められる ⚫ 転移性胃がんは、ステージ4における5年生存率が 4％以下で、治療オプションも限られている、 ✓ 原発性膵臓腺がん患者の約60
Slide 42: fezolinetant： NK3受容体拮抗剤
fezolinetant： NK3受容体拮抗剤 42 血管運動神経症状（VMS）は Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2 QoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす ⚫ 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を ⚫ 初期のデータ分析では、慢性的なホルモン補充療法（HRT） 与える可能性がある の使用と心血管疾患およびがんのリスクの増加との関連が 示された ⚫ 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった 精神症状につながる可能性がある ⚫ WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下し、重大な安全性 の懸念がなくVMSに対して有効な製品へのニ
Slide 43: AT132 (resamirigene bilparvovec): rAAV8-Des-hMTM1
AT132 (resamirigene bilparvovec): 43 rAAV8-Des-hMTM1 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM） ⚫ 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の ⚫ X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因 ⚫ AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に ✓ 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 ✓ 生後18カ月時点の推定生存率は約50% ⚫ 薬事関連認定： ✓ 約6
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ECT OERORIT I~ Wastellas