Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552

Jcr Pharmaceuticals — H1 FY2015 Earnings Presentation

23 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Nov 7, 2014

Slide 2: 注意事項
CONFIDENTIAL 注意事項本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素なされた当社の判断に基づくものであり既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは大きく異なる可能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における
Slide 3: ＪＣＲの技術の蓄積と今後の飛躍
ＪＣＲの技術の蓄積と今後の飛躍 CONFIDENTIAL 飛躍期・再生医療・希少疾病用バイオ医薬・遺伝子治療発展期（現在) ・高付加価値組換え医薬品 - BBB通過技術 20XX年 - 組織ターゲティング - ライソゾーム病領域でのプレゼンス確立ライソゾム病領域でのプレゼンス確立 - ・角膜再生医療・独自の蛋白質高発現システム JR-051 JR-032 成長期（ファブリー病）（ハンター症候群） 2014年・蛋白質高度精製技術・組換え医薬品 - ESA領域でのプレゼンス確立 - - 日本初の細胞性医薬品 - -実用化スケールアップ JR-131 （ダル
Slide 4: 9月26日：日本初の細胞性医薬品（JR-031）
Topics - 1 CONFIDENTIAL 間葉系幹細胞（MSC） 9月26日：日本初の細胞性医薬品（JR-031）製造販売承認申請適応症：造血幹細胞移植後の急性移植片対宿主病（GVHD） ■ MSCの特性日本初の他家細胞性医薬品通常の医薬品と同様、不特定多数の患者に投与が可能骨髄由来細胞性免疫を間葉系幹細胞低免疫原性抑制的に調整 GVHDや自己免疫疾患など、免疫の関与する疾患に臨床応用できる可能性が有る Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 4
Slide 5: Topics 1 間葉系幹細胞（MSC）
Topics - 1 CONFIDENTIAL 間葉系幹細胞（MSC） ■ 製造体制 ■ 流通体制最新鋭の設備を導入メディパルホールディングスと共同で世界最大のインキュベーター20台を保有超低温（-130℃以下）流通配送システムを確立西神工場（神戸市西区）メディパルの流通センター Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 5
Slide 6: Topics 2 ファブリー病治療薬（JR-051）
Topics - 2 日本を先行して開発 CONFIDENTIAL ファブリファブリー病治療薬病治療薬（JR 051）（JR-051） Collaboration ■ 開発スケジ開発スケジュールル日本を先行し、バイオ後続品として開発 2014年度に治験開始 2017年度に申請予定 2014年度に治験開始、2017年度に申請予定ファブリー病ファブリ病（α （α-ガラクトシダーゼA酵素欠損）ガラクトシダゼA酵素欠損）【症状】・腎不全不・心不全不・四肢疼痛肢疼痛・消化器症状・角膜混濁など… 【市場規模】 2013年（当社調べ）・日本： 1
Slide 8: 血液脳関門（BBB）通過技術
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗 CONFIDENTIAL 血液脳関門（Blood Brain Barrier：BBB）通過技術脳に対する薬剤開発の障壁 ¾ 薬剤の約95%がBBBを通過しない ¾ 高分子たん白質の100%がBBBを通過しない高分子たん白質のがを通過しな Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 8
Slide 9: JCRのBBB通過技術を活用した脳へのドラッグデリバリー
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗 : BBB通過技術 CONFIDENTIAL ■ JCRのBBB通過技術を活用した脳のドラグデリバリ脳へのドラッグデリバリー Drug Drug alone + 血管 JCR BBB BBB Drug + 脳細胞 JCR BBB Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 9
Slide 10: ＪＣＲの新規研究テーマの進捗：BBB通過技術
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗 : BBB通過技術 CONFIDENTIAL 中枢神経症状を伴う疾患ハーラー症候群ハンター症候群ゴーシェ病ニーマンピック病クラッベ病既存薬ＪＣＲ脳脳酵素が脳内まで移行しない酵素が脳内まで移行【現在の研究状況】マウス中枢神経症状に対する効果をもたない ◎ サル進行中髄注等、患者の負担の大きい投与法へのチャレンジ投与法のチャレンジ中枢神経症状の改善 Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 10
Slide 11: 他の組織ターゲティングにも応用できる可能性
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗 : BBB通過技術 CONFIDENTIAL 他の組織タゲティングにも応用できる可能性他の組織ターゲティングにも応用できる可能性ポンペ病効率的に呼吸筋薬を筋肉・骨へ運ぶへの影響心筋致死的症状骨【【既存薬】存薬】筋肉に作用するのは有効成分の１％筋肉モルキオ症候群骨への影響・頸椎の病変骨・四肢や背中の変形 Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 11
Slide 13: 再生医療（角膜内皮・上皮）
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗 CONFIDENTIAL 再生医療（角膜内皮上皮）再生医療（角膜内皮・上皮） ■ 角膜の組織学的構造と角膜移植の種類角膜上皮（5-7層）上皮移植前部層状角膜移植深層層状全層状ボーマン膜角膜移植角膜移植角膜実質デスメ膜デメ膜角膜内皮内皮移植（単層） Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 13
Slide 14: 再生医療（角膜内皮）
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗：再生医療（角膜内皮） CONFIDENTIAL ■ 角膜内皮細胞の培養技術の確立【適応症】水疱性角膜症角膜が混濁し失明に至る疾患であり、現在有効な治療法が存在せず唯現在有効な治療法が存在せず、唯一の治療法は角膜移植治療法は角膜移植文部科学省採択プロジェクトに、産学連携企業として参画文部科学省採択プジクトに、産学連携企業として参画 2013年3月：ヒト幹細胞を用いる臨床研究に関する指針への適合性が承認 2013年12月：角膜内皮細胞治療の医師主導臨床研究を開始世界初角膜内皮再生医療の実用化を目指す Copyright©2014 JC
Slide 15: 再生医療（角膜上皮）
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗：再生医療（角膜上皮） CONFIDENTIAL ■ 角膜上皮細胞のシート化技術の確立重度の角膜上皮の障害・外傷性・感染性・コンタクトレンズ・薬剤性角膜上皮細胞シートの開発 5～7層の組織を忠実に再現層組織を実現 2眼から最大38枚の外皮シートの生成に成功 Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 15
Slide 16: その他のＪＣＲの新規研究テーマ
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗 CONFIDENTIAL その他のＪＣＲの新規研究テマその他のＪＣＲの新規研究テーマ od ed S GS系C O細胞高発現シテ」「modified-IRES-GS系CHO細胞高発現システム」 2014年9月に米国で開催された IBC’s 10th Annual Cell Line Development & Engineeringにおいてポポスター発表し、 1 t i を獲得 1st-prize 獲高収率高品質高効率 High-yield High yield High-quality High quality High-efficiency
Slide 17: 今後の学会発表予定
ＪＣＲの新規研究テーマの進捗 CONFIDENTIAL 今後の学会発表予定発表年月学会名分類 JAACT2014 Kitakyushu 高発現 2014年11月 p wide-spread cell engineering g g world Dnase-I 2014年11月第56回日本先天代謝異常学会総会ライソゾーム病 2014年11月アジア細胞治療学会角膜上皮 Lysosomal y Disease Network ((LDN)) 2015年2月ライソゾム病ライソゾーム病 11th Annual WORLD Symposium 2015 2015年2月角膜カンファレ
Slide 18: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン CONFIDENTIAL ■医薬品開発番号（一般名）開発段階適応症備考 JR-041 臨床不妊治療完全無血清培養技術による生産（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）第Ⅰ/Ⅱ相試験あすか製薬㈱へ導出 JR-131 前臨床腎性貧血完全無血清培養技術による生産（遺伝子組換えダルベポエチン）キッセイ薬品工業㈱と共同開発 JR-032 臨床試験準備中ハンター症候群酵素補充療法（遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ）（ライソゾーム病）完全無血清培養技術による生産グラクソ・スミスクライン・グループと共同開発 JR-051 臨床試験準備中ファブリ
Slide 21: Back Up – 会社概要
Back Up – 会社概要 - CONFIDENTIAL 設立 : 1975年9月13日芦田信 (現代表取締役会長兼社長) 本社 : 兵庫県芦屋市春日町3番19号上場証券取引所 : 東京証券取引所市場第１部証券コード : 4552 主な事業内容な事業容 : 医薬品お医薬品およびその原料の製造、売買ならびに輸出入そ原料製造、売買な輸出入医療用機器および実験用機器の売買ならびに輸出入疾患ターゲット : 希少疾病用医薬品研究開発テーマ : バイオ医薬品子会社 : 株式会社ファミリーヘルスレンタル株式会社クロマテック株式会社JCRエンジニアリング河北杰希生物製品有
Slide 22: Back Up – 会社概要（沿革）
Back Up – 会社概要（沿革） - CONFIDENTIAL 1975年 1975年日本ケミカルリサーチ株式会社設立 1976年ヒト尿由来ウロキナーゼ製造開始 1977年研究所竣工（神戸市東灘区） 1993年遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤遺伝子組換えヒト成長ホルン製剤「グロウジェクト注4IU」の製造販売承認取得研究所を拡張移転（神戸市西区） 2000年神戸工場開設（神戸市西区） 2003年米国オサイリス・セラピューティクス社と MSC（ヒト間葉系幹細胞）の技術提携契約締結 2008年室谷工場開設（神戸市西区） 2009年グラクソ・スミスクライングループと
Slide 23: Back Up – 会社概要（営業拠点）
Back Up – 会社概要（営業拠点） - CONFIDENTIAL z 8拠点の事務所で営業活動を実施【MR数】 32名（2008年度） ⇒ 88名（2013年度）札幌事務所グロウジェクト® 仙台事務所エポエチンアルファBS注JCR 芦屋本社東京事務所岡山事務所名古屋事務所福岡事務所高松事務所 Copyright©2014 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 23

JCR Pharmaceuticals — H1 FY2015 Earnings Presentation on 6ix

Jcr Pharmaceuticals — H1 FY2015 Earnings Presentation

Slide 1: 中間決算説明会

Slide 2: 注意事項

Slide 3: ＪＣＲの技術の蓄積と今後の飛躍

Slide 4: 9月26日：日本初の細胞性医薬品（JR-031）

Slide 5: Topics 1 間葉系幹細胞（MSC）

Slide 6: Topics 2 ファブリー病治療薬（JR-051）

Slide 7: ＪＣＲの新規研究テーマの進捗

Slide 8: 血液脳関門（BBB）通過技術

Slide 9: JCRのBBB通過技術を活用した脳へのドラッグデリバリー

Slide 10: ＪＣＲの新規研究テーマの進捗：BBB通過技術

Slide 11: 他の組織ターゲティングにも応用できる可能性

Slide 12: ＪＣＲの新規研究テーマの進捗

Slide 13: 再生医療（角膜内皮・上皮）

Slide 14: 再生医療（角膜内皮）

Slide 15: 再生医療（角膜上皮）

Slide 16: その他のＪＣＲの新規研究テーマ

Slide 17: 今後の学会発表予定

Slide 18: 研究開発パイプライン

Slide 19: ＪＣＲの独自技術で、新たな未来を切り拓く

Slide 20: Thank you for your attention

Slide 21: Back Up – 会社概要

Slide 22: Back Up – 会社概要（沿革）

Slide 23: Back Up – 会社概要（営業拠点）