Slide 1: 2021年度业绩报告
2616.HK 2021年度业绩报告 2022年6月1日 1
Slide 2: 免责声明
免责声明 By attending the meeting where this presentation is made, or by reading the presentation materials, you agree to be bound by the following: The information in this presentation has been prepared by representatives of CStone Pharmaceuticals (the "Company" and, together with its subsidiaries, the
Slide 3: 2021及2022迄今为止业绩亮点
2021及2022迄今为止业绩亮点 3
Slide 4: 2021及2022迄今为止业绩亮点
2021及2022迄今为止业绩亮点 2021及2022迄今为止业绩亮点 公司各项业务取得显著的增长及进展 收入 商业化 研发 4 款产品上市2 7 项NDA批准 2.437亿元人民币 2L NSCLC, 1L MTC/TC (中国首个且唯一的RET 6 项NDA递交 普拉替尼 抑制剂) 2021年全年收入 PDGFRA 外显子18 GIST (中国首个KIT/PDGFRA抑 4 项IND批准 阿伐替尼 制剂) CS5001 (ROR1 ADC) 在美国、澳大利亚及 中国的全球研究 择捷美® 1L IV期NSCLC CS2006 (PD-L1/4-1BB/HSA) 在中国的研究 (在中国大陆和辉
Slide 5: 业务进展
业务进展 5
Slide 6: 2021年公司成功上市两款产品并在精准医疗领域确立领先地位
商业 2 3 4 业务进展 2021年公司成功上市两款产品并在精准医疗领域确立领先地位 以超常规的速度上市普拉替尼和阿伐替尼 通过成熟的商业平台实现销售快速增长 ~300名全职员工，覆盖130+个 针对RET+ NSCLC的同类首创药物, 中国唯一获 覆盖 城市、600+家医院及~70-80% 批的RET抑制剂 的潜在市场 ◼ 上市(2021年6月)仅一个月，在~100家医院开具 处方 RET+ /PDGFRA外显子18检测率 上市(2021年6月)仅一个月, 覆盖~70个城市和80 诊断 ◼ 从40%(上市前)提高到60% 家DTP药房 学术领导地位 被纳入10+项国家指南 针对PDGFRA
Slide 7: 通过清晰的战略和持续的商业举措推动普拉替尼和阿伐替尼增长
商业 2 3 4 业务进展 通过清晰的战略和持续的商业举措，推动普拉替尼和阿伐替尼 在2022年实现业绩稳健增长 诊断 学术领导地位 可及性和 长期用药 可支付性 ▪ 纳入RET/PDGFRA 检 测指南 建立学术领导地位并成 ▪ 定价/PAP优化 ▪ 与PQCC1和药企合作 为标准治疗: ▪ “生命基石” 项目用 ▪ 商业/城市保险扩展 进行HCP培训 ▪ 普拉替尼: 论坛和研讨 于HCP长期用药教 2022 ▪ 通过“大爱无罕”项目免 会, TC上市会等 ▪ 与创新支付服务平 育 战略举措 台合作 费为患者检测 ▪ 阿伐替尼: GIST 精准 ▪ “生命守望” 平台用 ▪ 通过临床实验室合
Slide 8: 艾伏尼布R/R AML适应症成功上市准备
商业 2 3 4 业务进展 在临床和商业方面做好充分准备，确保艾伏尼布R/R AML适应 症成功上市 卓越的临床表现和适应症扩展潜力 KOL大力支持及行业认可 全面启动艾伏尼布 上市及最大化销售 ✓ 拓舒沃®(艾伏尼布) 是中国批 ✓ 150+ KOL对艾伏尼布有很高认 准的第一个也是唯一一个高选 知度，并将参加7月的上市会 择性IDH1抑制剂，具有优异的 2022 ◼ 通过教育和合作， ✓ 纳入3项治疗指南，包括针对 IDH1 疗效和安全性 检测率 IDH1检测率从 IDH1突变AML/CCA的CSCO指 ~50% (2021年) ✓ 1月31日NMPA批准其用于治 南 80%3 提高到~7
Slide 9: 辉瑞主导舒格利单抗于1月份上市
商业 2 3 4 业务进展 辉瑞主导舒格利单抗于1月份上市，并获得优异的市场认可度 产品定位及关键差异化 • 辉瑞优质品牌定位，具有独特的药物作用机制(双重抗癌机制)， 肿瘤销售代表 同类最优并具有卓越的疗效和安全性 (覆盖核心和县域市场) KOL及HCP 认可 ~1,000 • 2022年2月成功召开全国上市会 • 在KOL/HCP中快速观念创建 医院覆盖 • 2022年CSCO指南推荐: IV期非小细胞肺癌获得1级推荐, III期非小 >4,600 医院 细胞肺癌获得3级推荐 (~90% 市场份额) 上市及覆盖速度 • NDA获批后18天内实现首次商业销售 • 500多家医院/DTP药房可
Slide 10: 普拉替尼:同类首创RET抑制剂 (1/2)
1 研发 3 4 业务进展 普拉替尼 同类首创RET抑制剂于2021年在中国大陆上市 (1/2) 2021/2022迄今为止取得的成就 • 2L RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC适应症在中国大陆商业化上市 • RET突变晚期或转移性MTC和RET融合阳性的晚期或转移性TC获NDA批准，数据发布于2021年ATA1 • 1L RET融合阳性NSCLC阳性数据公布并以口头报告形式发布于2021 WCLC2 • 在以下地区获得NDA受理 - 中国台湾：RET融合阳性NSCLC、RET突变型MTC和RET融合阳性TC - 中国香港：RET融合阳性NSCLC 首次人体 关键性 新药上市 适应症
Slide 11: 普拉替尼:同类首创RET抑制剂 (2/2)
1 研发 3 4 业务进展 普拉替尼 同类首创RET抑制剂于2021年在中国大陆上市 (2/2) 1L/2L NSCLC (2021 WCLC口头报告) 1L MTC/TC (2021 ATA口头报告) • RET融合阳性NSCLC中国患者均显示强大的抗肿瘤活性，无 • 对于晚期或转移性RET突变MTC中国患者产生广泛持久的抗 论患者先前是否接受过治疗 肿瘤活性 • RET融合阳性NSCLC中国患者总体耐受性良好，未检测到新 • 晚期或转移性RET突变MTC中国患者总体耐受性良好，未检 的安全性问题 测到新的安全性问题 • 对于RET融合驱动晚期NSCLC中国患者新的标准疗法 • 针对RET突
Slide 12: 阿伐替尼:同类首创KIT/PDGFRA抑制剂 (1/2)
1 研发 3 4 业务进展 阿伐替尼 同类首创KIT/PDGFRA抑制剂于2021年在大中华区上市 (1/2) 2021/2022迄今为止取得的成就 • 在以下地区商业上市: - 中国大陆: 不可切除或转移性PDGFRA外显子18 突变 GIST - 中国台湾:不可切除或转移性PDGFRA D842V 突变 GIST - 中国香港:不可切除或转移性PDGFRA D842V 突变 GIST • 晚期GIST的中国桥接试验更新数据以口头报告形式发布于2021 ESMO GI1 • 其他适应症 - 我们的合作伙伴Blueprint Medicines在美国取得了针对AdvSM适应症的NDA批准 -
Slide 13: 阿伐替尼:同类首创KIT/PDGFRA抑制剂 (2/2)
1 研发 3 4 业务进展 阿伐替尼 同类首创KIT/PDGFRA抑制剂于2021年在大中华区上市 (2/2) GIST (2021 ESMO GI口头报告) AdvSM2 (发表于Nature Medicine3) • 在PDGFRA D842V突变GIST中国患者中具有显著的临床疗 • 每天一次服用200毫克阿伐替尼的起始剂量具有总体良好的耐受 效， 并在4L+GIST治疗中具有良好的临床效果 性，可持续降低疾病负担并改善患者症状和生活质量，并引发针 对KIT D816V基因的深入分子层面反应 • 与全球研究结果一致的可耐受的安全性 PDGFRA D842V 突变 GIST ORR: 14
Slide 14: 艾伏尼布:同类首创IDH1抑制剂 (1/2)
1 研发 3 4 业务进展 艾伏尼布 同类首创IDH1抑制剂即将在中国大陆上市 (1/2) 2021/2022迄今为止取得的成就 • IDH1 突变的R/R AML已获中国NMPA的NDA批准，并即将商业化上市 • IDH1突变的R/R AML的中国桥接试验数据在2021 ESMO1进行口头报告 • 全球III期AGILE试验的联合阿扎胞苷一线治疗不适合强化疗的AML卓越的阳性数据（mOS: 24.0 个月 vs 7.9 个月）在2021 ASH2进行报告并发表于《新英格兰医学杂志》 • 1L AML已获美国FDA批准上市，同时我们预计在2022年下半年向NMPA提交上市申请 • 其他适应症：
Slide 15: 艾伏尼布:R/R AML与1L AML数据
1 研发 3 4 业务进展 艾伏尼布 同类首创IDH1抑制剂即将在中国大陆上市 (1/2) R/R AML (2021 ESMO口头报告) 1L AML (2021 ASH口头报告) • 该桥接试验研究中观察到的PK、安全性和有效性数据与美 • 与PBO+AZA相比，IVO+AZA显著改善EFS、OS和临床反 国和法国的关键研究中的数据具有可比性 应(CR、CR+CRh、ORR)；安全状况良好并可控 艾伏尼布 500 mg QD IVO+AZA PBO+AZA (N=30) (n=72) (n=74) CR 率 11 (36.7%) CR率 34 (47.2%) 11 (14.9%) n(%)
Slide 16: 洛拉替尼 (ROS1/ALK)
1 研发 3 4 业务进展 洛拉替尼 启动针对ROS1阳性NSCLC的注册临床研究 1 舒格利单抗的商业化 2 合作开发辉瑞的产品 3 洛拉替尼 (ROS1/ALK) 于2021年12月获得中国NMPA的IND批准并在 2022年5月实现首例患者入组 具有高成功概率、已 庞大的患者群体 巨大的临床需求 开创性的临床项目 获得概念验证的产品 中国NSCLC每年确诊病 针对TKI难治性患者尚无 对 ROS1阳性晚期 全球首个洛拉替尼用于 例超过67万，其中2-3% 获批的靶向疗法，现有治 NSCLC患者显示出强效、 TKI 难治性、ROS1阳性 为ROS1阳性 疗对脑转移患者疗效有限 选择性的抑制
Slide 17: 舒格利单抗（1/3）IV期非小细胞肺癌
1 研发 3 4 业务进展 舒格利单抗（1/3） 同类最佳PD-L1于2022年在中国大陆上市，用于治疗IV期非小细胞肺癌 （鳞癌/非鳞癌） 按照预先设定的总生存期期中分析结果的更新数据将在 2022年ASCO年会上展示 主要终点：研究者评估的无进展生存期 初步总生存期* • 中国首个在同一个试验中覆盖一线鳞状与非鳞状 IV期非小细胞肺癌患者的三期试验 • 全球第一个显示出，无论病理类型及PDL1表达 水平，对一线鳞状与非鳞状四期NSCLC患者的 PFS与OS都有明显改善的，PD-L1与化疗联用的 三期试验。 17 资料来源：柳叶刀肿瘤学杂志，WCLC 2021
Slide 18: 舒格利单抗（2/3）III期非小细胞肺癌
1 研发 3 4 业务进展 舒格利单抗（2/3） III期非小细胞肺癌适应症获批在即，将成为全球首个覆盖晚期非小细胞肺癌 “全人群”的PD-(L)1 PFS最终分析证明进一步增强PFS与OS获益，详细研究数据将于近期召 开的国际学术会议中公布 主要终点：盲态独立中心审阅委员会评估的无进展生存期 初步总生存期 • 全球首个在同一个试验中覆盖同步与序贯放 化疗患者的三期试验，反映了真实世界的临 床实践，涵盖了更广泛的人群 • 全球首个显著改善III期非小细胞肺癌患者在 同步或序贯放化疗后PFS的三期试验 18 资料来源：柳叶刀肿瘤学杂志，ESMO 2021
Slide 19: 舒格利单抗（3/3）广泛的适应症覆盖和全球扩张
1 研发 3 4 业务进展 舒格利单抗（3/3） 广泛的适应症覆盖和全球扩张的强劲势头 R/R ENKTL 一线胃癌 一线食管鳞癌 • 在2022年1月达到主要终点，预计在 • 2021年12月完成III期试验招募，预计 • 2021年12月完成III期试验招募，预 2022年提交NDA 2022年第四季度或2023年第一季度完 计2023年上半年完成关键数据读出 成关键数据读出 • 完整研究结果将在2022年ASCO2年 会上进行口头报告 市场价值 • ~300亿美元3 （非小细胞肺癌、胃癌、食管癌） 与支付方及医疗系统的合作 • 与多个支付方和医疗系统合作，在全球范围内上市，包括美国、英国
Slide 20: CS1003 (PD-1)
1 研发 3 4 业务进展 CS1003 (PD-1) 完成一线肝癌的全球注册研究的患者入组 人源化的IgG4亚型的抗PD-1单克 三款肿瘤免疫骨干产品之一，多 CS1003联合仑伐替尼治疗1L HCC的 隆抗体 项联合治疗的临床研究进展顺利 全球III期研究在试验启动前，已就试 ，包括CS1003联合CS1002和 验设计与全球监管机构达成一致 具有同时识别人和小鼠的PD-1的 独特优势，可在同源肿瘤模型中评 CS1003联合仑伐替尼用于晚期不 2022年3月，我们完成全球注册试验 估疗效，尤其是与小分子药物的联 可切除的肝细胞癌一线治疗的全 的患者入组 合疗法 球随机I
Slide 21: CS5001 (ROR1 ADC) (1/2)
1 研发 3 4 业务进展 CS5001 (ROR1 ADC) (1/2) 潜在全球同类最佳药物，美国/澳大利亚首次人体研究已经启动，中国IND 申请已经获批 领导地位：全球排名前三位 美国与澳大利亚正在进行 中国IND申请于2022年 潜在加速注册路径 有限的定价压力 首次人体实验 5月获批 快速上市和具有成本效益 能够最大化产品的潜在商 的开发 业回报 差异化设计 临床与商业价值 相比传统ADC有望具 ➢ 有潜力应用于广泛的癌症类型 备更宽的治疗窗口 • 非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、卵巢癌、白血病、 全人源单克隆抗体 vs. 非霍奇金淋巴瘤 可控的品质和生产 VLS-101 和 NBE-0
Slide 22: CS5001 (ROR1 ADC) (2/2)
1 研发 3 4 业务进展 CS5001 (ROR1 ADC) (2/2) 在实体癌和血液瘤中均取得出色的临床前数据 • CS5001在两个不同的异种移植模型中以单剂量给药，即使在更高和更频繁的给药计划中，也显示出相比基于 MMAE毒素分子的ROR1 ADC更好的疗效，显示出其同类最优潜力 • CS5001是一个很有潜力的治疗候选药物，适用于表达ROR1的血液和实体恶性肿瘤，具备精准治疗药物的潜力 在MCL异种移植体的体内疗效 在TNBC异种移植中的体内疗效 PBS, IV, QWx3 PBS, IV, QW PBS, IV, PBS, IV,QWx3 QW CS5001,1mg/kg, CS
Slide 23: CS2006 (PD-L1x4-1BBxHSA)
1 研发 3 4 业务进展 CS2006 (PD-L1x4-1BBxHSA) 潜在同类最佳4-1BB激动剂以及下一代PD-(L)1抑制剂，2021年在中国获批 IND，I期研究即将启动 产品亮点 ▪ 潜在同类最佳药物，拥有独特的设计以减少不必要的毒性反应并提高疗效 − 独特的4-1BB单价连结在PD-L1接触后才被激活 下一代 − 精巧且平衡的PD-L1与4-1BB的亲和性 PD-(L)1 ▪ 对于冷热肿瘤都有效，克服内外部因素介导的PD-(L)1耐药 ▪ 作为新型肿瘤免疫骨架产品潜在提供了多种联合治疗选择 加速的开发时间表 ▪ 美国/全球的首次人体试验剂量递增研究进行中，临床前数据已在202
Slide 24: 全新研发战略产出超过10个发现阶段项目
1 研发 3 4 业务进展 全新研发战略产出超过10个发现阶段项目 通过"即插即用 "模式无缝整合多种创新来源 舒格利单抗 (PD-L1) CS5001 (ROR1) CS1003 (PD-1) CS5002 CS1002 (CTLA-4) "即插即用"模式 CS2006/NM21-1480 (PD-L1x41BBxHSA) CS2007 CS2008 细胞毒性ADC 利用生物制品的 传统单抗 (+毒素) 模块化性质 模块化 与平台公司合作 多特异性 多功能 决定如何组装这些模块 抗体-寡核苷酸共轭物 免疫细胞因子 以满足我们的生物学和 (+ ASO/siRNA) (+细胞因子) 临床需求 免
Slide 25: 商务拓展仍是实现基石战略目标的关键
1 2 商务拓展 4 业务进展 商务拓展仍是实现基石战略目标的关键 专注于创新的、改变治疗模式的更早期的资产，针对较大患者群体和未满 足需求 与恒瑞合作，最大限度地发挥CS1002 通过与DotBio的全球合作加速抗体药物 （CTLA-4）在大中华区的市场潜力 的发现 基石药业作为桥梁： 从东西方生物技术公司寻找拥有中国权 与跨国公司和国内制药公司建立战略合 • 从东方到西方，反之亦然 利及处于早期研发阶段的创新成果 作关系，扩展商业覆盖 • 从实验室到患者 2022年商务拓展的重点工作 ➢ 管线聚焦 ➢ 战略伙伴关系 • 中国：具有良好价值的机会性（例如：广泛的患者覆 • 通过与跨国公司合作
Slide 26: 生产基地试运营，技术转移进行中
1 2 3 生产 业务进展 生产基地试运营，技术转移进行中；研究总部即将投入运营 全球标准的 • 2021年完成建设 生产设施 • 2021年12月开始试运营 • 满足研发、中试和全面商业化生产的综合 能力 小分子 生物制品 研究总部 • 作为整个项目的一部分，新的转化医学中 心和研究大楼将增加丰富的资源和新的能 力，以支持前沿的内部研究活动 符合中国和全球的GMP要求 • 抗体发现和开发 • 系统药理学 • 生物信息学 生物制品厂的计划设计能力： • 其他 生物制剂26,000升，小分子药物10亿片 降低成本 更好的质量控制 高效规划 技术转移 • 持续进行多款产品的技术转移，以降低成 本，
Slide 27: 财务概述
财务概述 27
Slide 28: 财务亮点
财务概述 财务亮点 扎实的执行力支撑健康的财务状况 • 收入：2.437亿人民币 - 产品收入：1.628亿人民币（普拉替尼与阿伐替尼在不到8个月时间内的商业销售额） - 合作收入：0.809亿人民币（CTLA-4对外授权以及PD-L1里程碑） • 研发费用 （非国际会计准则口径*）：11.821亿元人民币 关键损益表指标 - 在未来两年内，随着一些大型适应症的注册试验的完成，以及成本较低的管线2.0资产的 早期开发项目的启动，预计将显著降低 - 行政、销售和营销费用（非国际会计准则口径*）：5.615亿元人民币 • 期内亏损（非国际会计准则口径*）：人民币16.974亿元 • 截至2021年
Slide 29: 审计发现/调查总结（1/2）
财务概述 审计发现/调查总结（1/2） 背景 • 2021年7月, 约人民币1.89亿的公司资金投资于基金关联的票据，该票据由招银国际集团发行，收益对接一个分 离投资组合。 • 根据会计师的要求，审计委员会任命了独立顾问对这笔投资开展法证审阅 (“该调查”)。 • 独立顾问在2022年5月22号发出报告，并在5月28号进行了补充。 重大调查结果 • 该投资对于基石香港子公司是有效和可予强制执行的。该投资被认定不是现金等价的或者不是保本的。 • 该投资是可以赎回的，虽然公司可能在赎回时发生亏损。在2021年12月31日，未实现的亏损约为名义本金的 34%(等于人民币6,400万元)。在2022年
Slide 30: 审计发现/调查总结（2/2）
财务概述 审计发现/调查总结（2/2） 重要补救措施 组建投资委员会监督公司投资项目 i. 提前赎回投资。 ii. 指示管理层审查2021年度业绩和重大事项。 iii. 根据公司的投资策略和风险偏好，改进公司的投资政策和程序。 iv. 需要维护良好的文档管理，包括投资的支持文件。 v. 对财务人员和公司管理层再次强调公司投资政策的使用。 vi. 对外支付的签字授权门槛由5,000万美元降至300万美元。 vii. 检讨和加强对投资和支付政策和程序，并充分划分职责和相互制衡。 viii. 加强对员工离职程序的内部控制。 ix. 为高级管理人员和会计/财务人员提供培训，进一步加强内部财务和会计政策
Slide 31: 业务展望
业务展望 31
Slide 32: 2022年业务展望（1/2）
业务展望 2022年业务展望 释放我们业务和产品组合的全球潜力（1/2） 商业 研发 通过新产品/适应症的上市以及在市场渗透和扩 加快推进临床开发项目 张方面的持续努力，实现商业潜力的最大化 3 6 • 预计将有 项NDA获批、 项NDA提交和 项数据读4 出，在已建立的肺癌产品组合之外，拓展我们在其他 • 通过最大化部署效率及利用数字平台提高市场覆盖率 高发癌种的布局 • 通过推进与NGS公司及国家病理质量控制中心的合作， • 进一步推进同类最优的ROR1 ADC（美国/澳大利亚/ 提高诊断率及精准度 中国大陆）和PD-L1 / 4-1BB / HSA 三抗（中国大 陆）的临床开发 • 加强
Slide 33: 2022年业务展望（2/2）
业务展望 2022年业务展望 释放我们业务和产品组合的全球潜力（2/2） 3 项NDA批准 6 项NDA申请 4 项数据读出 ✓ 艾伏尼布： IDH1突变R/R AML ✓ 普拉替尼：RET突变MTC & RET ✓ 舒格利单抗：R/R ENKTL (上半 （中国大陆；上半年) 融合阳性TC & NSCLC 年) （中国台湾； 上半年) ✓ 普拉替尼：RET突变MTC & ✓ 普拉替尼：RET融合阳性NSCLC ✓ 舒格利单抗：一线IV期NSCLC RET融合阳性TC （中国香港； 上半年） （中期OS分析；上半年) （中国大陆；上半年) • 舒格利单抗：R/R ENKTL （中国大陆； 上半
Slide 34: 谢谢
谢谢 2616.HK 34