Slide 1: 第43期 決算説明会（研究開発）
第43期 決算説明会 （研究開発） 2018年5⽉22⽇ JCRファーマ株式会社 【証券コード】4552 【証券コ ド】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村 （TEL 0797-32-1995） Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 2: 開発パイプライン
開発パイプライン ※2018年5⽉22⽇現在 開発番号 適応症 前臨床 PhⅠ/Ⅱ PhⅢ 承認申請 備考 ファブリー病 酵素補充療法 JR-051 バイオシミラー （ライソゾーム病） ハンター症候群 酵素補充療法 JR-141 JR 141 J-Brain Cargo® 採⽤ 採 （ライソゾーム病） ポンペ病 酵素補充療法 JR-162 J-Brain Cargo® 採⽤ （ライソゾーム病） JJ-MIG MIG System® 採⽤ ハーラー症候群 酵素補充療法 JR-171 J-Brain Cargo® 採⽤ （ライソゾーム病） ハンター症候群 酵素補充療法 JR-032 バイオシミラー
Slide 3: 開発品目一覧
品⽬名 開発段階 適応症 ⽇本: JR-141 臨床第Ⅲ相試験準備中 ハンター症候群 J-Brain Cargo® （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え ブラジル: （ライソゾーム病） ） イズロン酸-2-スルファターゼ） 臨床第Ⅱ相試験準備中 医師主導治験 再⽣医療等 製品 テムセル®HS注 適応拡⼤ 実施中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR-161/JR-161 臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験準備中 急性期脳梗塞 製品 （⻭髄由来幹細胞） Biosimilar JR-051 製造販売 ファブリー病 （遺伝⼦組換えα－ガラクトシダーゼA） 承認申請中 （ライソゾーム病） Biosimilar JR-131 臨床
Slide 4: J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術）
特許出願済 J B i C J-Brain Cargo®（⾎液脳関⾨通過技術） ⾎管 薬剤 + 薬剤のみ J-Brain Cargo® ⾎管内⽪細胞 脳内 抗体ベースの ⾎液脳関⾨だけでなく、 組織ターゲティング技術 組織タ ゲティング技術、 低分⼦から酵素、抗体など 低分⼦から酵素 抗体など ⾻格筋にも効果的に 複数の受容体に合わせた ⾼分⼦まで応⽤が可能 薬を運ぶことが可能 様々なタイプを開発 ※⾎液脳関⾨（Blood Brain Barrier：BBB） 4 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 5: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 ¾ ハンタ ハンター症候群（ムコ多糖症Ⅱ型） 症候群（ムコ多糖症Ⅱ型） 厚⽣労働省指定難病 2018年3⽉：「先駆け審査指定制度」の対象品⽬に指定 ■ 症状 -⾻ : 特徴的顔貌、⾻格変形、関節拘縮 *当社調べ - ⼼臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い⽪膚、多⽑、巨⾆ - 肝臓 : 肝臓肥⼤ 現在の治療はBBBを通過せず、 現在の治療はBBBを通過せず - 中枢神経 : 中枢神経障害 中枢神経症状に効果がない ■ 患者数 患者数*： ： 約100 約100-200名 200名 (⽇本) 、 約2,000名 (WW) ■ 市場規模* ： 約
Slide 6: JR-141 第Ⅰ/Ⅱ相試験
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 第Ⅰ/Ⅱ相試験 安全性に問題はなく 安全性に問題はなく、 中枢神経系に作⽤したと推定される結果 9 安全性：週当たり最⼤2.0㎎/kg投与の忍容性が確認 9 薬物動態：動物試験と同様に投与量に応じた薬物動態を確認 9 探索的有効性：中枢神経症状の改善並びに、全⾝症状への効果が⽰唆 全⾝症状と中枢神経症状の両⾯の改善を⽬指し、 グローバル展開も含め、開発を加速 6 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 7: 第Ⅰ/Ⅱ相試験：CSF中におけるHS濃度
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 第Ⅰ/Ⅱ相試験：CSF中におけるHS濃度 (ng/mL) H1-06-02 1.0mg/kg/w 8000 H1-02-01 9 ⾮MPS患者と⽐較して⾼値 1 0 /k / 1.0mg/kg/w 7000 9 全例で減少、統計的有意差あり H1-06-01 1.0mg/kg/w H1-05-02 6000 9 知的障害の有無でHS濃度に差異がある可能性⽰唆 1.0mg/kg/w H1-03-01 1 03 01 5000 1.0mg/kg/w H1-02-03 1.0mg/kg/w 4000 H1-07-01 2 0mg/kg/w 2.0m
Slide 8: JR-141 第Ⅱ相試験デザイン
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 第Ⅱ相試験デザイン グローバル展開の第⼀歩として、６⽉に第Ⅱ相試験を開始 対象：ハンター症候群患者18名 試験期間：約6か⽉ 評価項⽬：⽤量設定 全⾝症状や中枢神経症状に対する 有効性・安全性 ¾ 多数のハンター症候群診断患者が、特定の施設に集中して治療 ¾ ブラジルの専⾨医師の協⼒ ブラジル ブラジルでの早期の承認取得を⽬指して開発 早期 承認取得を⽬指し 開発 8 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 9: 他のライソゾーム病治療酵素製剤も積極的に開発
他のライソゾーム病治療酵素製剤も 他 ゾ 治 酵素製剤 積極的に開発 スライ症候群 (ムコ多糖症VII型) GM1 ゴ ゴーシェ病 ガングリオシドーシス バッテン病 フコシドーシス 遅発乳児型 クラッべ病 バッテン病 乳児型 ニーマンピック病 ピ ク病 サンフィリッポ症候群B JR-171 ハ ハーラー症候群 ラ 症候群 (ムコ多糖症IIIB型) (ムコ多糖症I型) 異染性⽩質 サンフィリッポ症候群A α-マンノシドーシス JR-162 ポンぺ病 JR-141 ハンター症候群 ジストロフィー (ムコ多糖症IIIA型) (ムコ多糖症II型) 動物モデルでの 基礎研究 製法検討 前臨床 臨床試験
Slide 10: ライソゾーム病治療酵素製剤／中枢神経疾患
ライソゾーム病治療酵素製剤 （⾃社開発） 中枢神経疾患 （他社とのライセンス） 10 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 11: 血液脳関門通過技術のライセンス・共同研究
2015年：フィージビリティスタディ契約締結 2018年2⽉： NEW ⾎液脳関⾨通過技術のライセンス契約締結 2017年10⽉： 核酸等を対象とした 脳内デリバリー創薬に関する共同研究契約 共同研究契約 2018 2017 フィ ジビリティスタディ契約 フィージビリティスタディ契約 2016 2015 様々な中枢神経疾患への 応⽤が可能 中枢神経領域治療薬市場〔2020年予測 (⽇本) 〕 ：約6,700 6 00億円* *出典：富⼠経済HP 11 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 12: 開発品目一覧
品⽬名 開発段階 適応症 ⽇本: JR-141 臨床第Ⅲ相試験準備中 ハンター症候群 J-Brain Cargo® （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え ブラジル: （ライソゾーム病） ） イズロン酸-2-スルファターゼ） 臨床第Ⅱ相試験準備中 医師主導治験 再⽣医療等 製品 テムセル®HS注 適応拡⼤ 実施中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR-161/JR-161 臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験準備中 急性期脳梗塞 製品 （⻭髄由来幹細胞） Biosimilar JR-051 製造販売 ファブリー病 （遺伝⼦組換えα－ガラクトシダーゼA） 承認申請中 （ライソゾーム病） Biosimilar JR-131 臨床
Slide 13: 細胞治療・再生医療技術
細胞治療 再⽣医療技術 細胞治療・再⽣医療技術 研究開発、⾮臨床、臨床、 研究開発 ⾮臨床 臨床 「テムセル®HS注」の実績に 薬事から⽣産に⾄るまで、 基づく「再⽣医療等製品」開発 「再⽣医療等製品」開発の に必要なノウハウの蓄積 他社にない知識・技術 新たな再⽣医療等製品を開発 テムセル®HS注 ⻭髄由来幹細胞 適応拡⼤の可能性 13 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 14: テムセルHS注の適応拡大の可能性
テムセル®HS注の適応拡⼤の可能性 「テムセル® HS注」の抗炎症作⽤・免疫調節作⽤を活⽤し、種々の疾患治療への応⽤を検討 表⽪⽔疱症（Epidermolysis bullosa：EB） 厚⽣労働省指定難病 ■ 原因：⽪膚基底膜領域における接着構造制御蛋⽩の遺伝⼦異常 ■ 症状：⽇常⽣活の軽微な外⼒で表⽪が基底膜レベルで剥離して 全⾝熱傷様の⽔疱、潰瘍を形成 ■ 治療法：基本的になく、ガーゼやワセリン等での潰瘍部保護程度 ■ 患者数*：約500-640名（⽇本）（治療対象は重症度の⾼い300名程度） *当社調べ 2017年4⽉ : ⼤阪⼤学医学部附属病院が医師主導治験を開始 → 表⽪⽔疱症患者
Slide 15: 急性期脳梗塞 JTR-161
⻭髄由来幹細胞 2017年7⽉： 帝⼈株式会社と共同開発契約・実施許諾契約を締結 開発番号：JTR 161（適応症：急性期脳梗塞） 開発番号：JTR-161（適応症：急性期脳梗塞） 急性期脳梗塞 （acute cerebral infarction） ■ 原因 ： ⾼⾎圧、⾼脂⾎症、糖尿病、肥満など⽣活習慣病や⼼臓病など （⽣活習慣病や喫煙は 脳梗塞の下地となる動脈硬化を促進） （⽣活習慣病や喫煙は、脳梗塞の下地となる動脈硬化を促進） ■ 年間発症者数*： 約30万名 (⽇本) *当社調べ ■ 治療法 ： 発症数時間以内に「⾎栓溶解療法」、「抗⾎⼩板療法」、 発症数時間以内 「⾎栓溶解療法 「
Slide 16: 開発品目一覧
品⽬名 開発段階 適応症 ⽇本: JR-141 臨床第Ⅲ相試験準備中 ハンター症候群 J-Brain Cargo® （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え ブラジル: （ライソゾーム病） ） イズロン酸-2-スルファターゼ） 臨床第Ⅱ相試験準備中 医師主導治験 再⽣医療等 製品 テムセル®HS注 適応拡⼤ 実施中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR-161/JR-161 臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験準備中 急性期脳梗塞 製品 （⻭髄由来幹細胞） Biosimilar JR-051 製造販売 ファブリー病 （遺伝⼦組換えα－ガラクトシダーゼA） 承認申請中 （ライソゾーム病） Biosimilar JR-131 臨床
Slide 17: JR-051 ファブラザイムバイオ後続品
ファブリ 病治療薬 ファブリー病治療薬 JR-051 「ファブラザイム」バイオ後続品 (α-galactosidase A) 2017年9⽉に製造販売承認申請済み ¾ ファブリー病 厚⽣労働省指定難病 ■ 症状 ： - ⽪膚 : 被⾓⾎管腫、下肢リンパ浮腫 - 腎臓 : 腎不全、蛋⽩尿 - 循環器 : ⼼筋肥⼤、弁膜症、不整脈 - 神経 : 四肢疼痛、低汗症 - 消化器 : 腹痛、下痢、虚⾎性腸炎 腹痛 下痢 虚⾎性腸炎 -眼 : ⾓膜混濁 ■ 市場規模*： 約240億円（2017年度 / ⽇本）、 約1,350億円（2017年/WW） ■ 患者数*： 約800名 (⽇本)、 (⽇本) 約18
Slide 18: JR-131 ネスプバイオ後続品
JR-131 持続型⾚⾎球造⾎刺激因⼦製剤 「ネスプ」バイオ後続品 (Darbepoetin alfa ) ● 2013年9⽉：キッセイ薬品⼯業と共同研究開発契約を締結 JCR独⾃の「糖鎖コントロール技術」を活⽤し JCR独⾃の「糖鎖コントロール技術」を活⽤し、 複雑な糖鎖構造をクリア 特許出願済 ・ 第Ⅲ相試験：有効性の同等性検証/安全性の⽐較検討 ・有効性主要評価項⽬の同等性検証 ・安全性プロファイルの類似性確認 2018年度中に製造販売承認申請予定 18 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 19: 開発品目一覧
品⽬名 開発段階 適応症 ⽇本: JR-141 臨床第Ⅲ相試験準備中 ハンター症候群 J-Brain Cargo® （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え ブラジル: （ライソゾーム病） ） イズロン酸-2-スルファターゼ） 臨床第Ⅱ相試験準備中 医師主導治験 再⽣医療等 製品 テムセル®HS注 適応拡⼤ 実施中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR-161/JR-161 臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験準備中 急性期脳梗塞 製品 （⻭髄由来幹細胞） Biosimilar JR-051 製造販売 ファブリー病 （遺伝⼦組換えα－ガラクトシダーゼA） 承認申請中 （ライソゾーム病） Biosimilar JR-131 臨床
Slide 20: JR-401X 遺伝子組換えソマトロピン
JR-401X 遺伝⼦組換えソマトロピン 成⻑ホルモン製剤「グロウジェクト®」効能追加 ■ 「グロウジェクト®」適応症 ・成⻑ホルモン分泌不全性低⾝⻑症 ・ターナー症候群における低⾝⻑症 ・成⼈成⻑ホルモン分泌不全症 ・SGA性低⾝⻑症 2018年： NEW 2018年 「SHOX異常症における低⾝⻑」治験計画届受理 2018年7⽉に第Ⅲ相試験開始予定 20 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 21: JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン
特許出願済 JR-142 遺伝⼦組換え持続型成⻑ホルモン 独⾃の改変型アルブミンを融合させることにより バイオ医薬品の⾎中半減期を⼤幅に延⻑させる技術を開発 9 野⽣型アルブミン融合技術を⼤幅に凌駕する⾎中半減期 野⽣型アルブミン融合技術を⼤幅 凌駕する⾎中半減期 9 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、 投与⽤量も減少させることが可能 臨床試験開始に向けて準備中 21 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 22: 開発パイプライン（スケジュール）
開発パイプライン 第43期 第44期 第45期 開発番号 適応症 2017年度 2018年度 2019年度（予定） ファブリー病 製造販売 JR-051 上市 （ライソゾーム病） 承認申請済 ハンター症候群 臨床 ⽇本：臨床第Ⅲ相試験 JR-141 ⽇本：製造販売承認申請 （ライソゾーム病） 第Ⅰ/Ⅱ相試験 ブラジル：臨床第Ⅱ相試験 ポンペ病 JR-162 臨床試験開始 （ライソゾーム病） ハーラー症候群 JR-171 前臨床 （ライソゾーム病） ハンタ 症候群 ハンター症候群 JR-032 032 （ライソゾーム病） ゴーシェ病 JR-101 （ライソゾーム病） JR-131 腎性貧⾎ 製造
Slide 23: グローバル展開に向けた取り組み
JCR USA, USA Inc Inc,の建物外観 の建物外観 ⽶国 ルクセンブルク⼤公国 ・今年1⽉に ・昨年12⽉に新⼯場建設に向けて、 株式会社メディパルホールディングスと、 ⼯場⽤地賃借に関する覚書を締結 合弁会社、JCR USA, Inc.を設⽴ ⽇本 ・JR-141の早期臨床試験⼊りを 9 グローバル展開に向けた⽣産拠点の増強 開 点 強 今年 ⽉ 厚⽣労働省より、 ・今年3⽉に厚⽣労働省より、 ⽬指し、準備中 ⽬指し 準備中 9 災害等の⽣産設備リスク対策 JR-141が「先駆け審査指定制度」の対象品⽬に指定 9 各国へのアクセス利便性 ・JR-051が2018年中に上市 ・開
Slide 24: LEAP INTO THE FUTURE
LEAP INTO THE FUTURE 新たなステージへ向けて⾶躍の時 積極的な投資により、⼀歩先をゆく研究開発を加速 独⾃の技術開発と⽇本発・世界初の製品創製 バイオ 再⽣ ライソ 医療等製品 医薬品 ゾーム病 ■ JR-131 ■ JTR-161/JR-161 ■ JR-142 ■ JR-051 ■ JR-141 ■ JR-401X ■ JR-162 ■ JR-171 JCRの基盤 JCR の基盤 ・グロウジェクト® ・エポエチンアルファBS注「JCR」 ・テムセル®HS注 24 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 25: JCRの医薬品を世界中の患者の皆さんへ
JCRの医薬品を世界中の患者の皆さんへ Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 26: Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.