Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — Q2 FY2024 Earnings Presentation
49 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Oct 30, 2024
Slide 1: 2024年度第2四半期(中間期)決算概況
2024年度第2四半期(中間期)決算概況 2024年10月30日 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 岡村 直樹
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の 事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経 営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと 不確実な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大き く異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および 関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の 販売活動において期待した成果を得られない可能性、（
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 2024年度第2四半期 連結業績 I 2024年度通期業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III 中期的な取り組みと最新の見通し
Slide 4: 2024年度第2四半期決算： 概要
2024年度第2四半期決算： 概要 4 売上収益 前年同期比で大きく増加（+22%） 重点戦略製品： 1,500億円以上に拡大、対前同で+900億円以上と想定を上回る成長 * 販管費 ROIを意識した投資の継続的な見直しにより、販管費率が対前同で3.2ppt改善 コア営業利益 XTANDIおよび重点戦略製品の拡大と継続した費用管理により、前年同期比で大きく増加（+36％） 通期予想の修正 好調な2Q進捗を踏まえ、売上収益およびコア営業利益を上方修正 期初の減益予想から増益予想へ転換 重点戦略製品：PADCEV、IZERVAY、VEOZAH、VYLOY、XOSPATA R
Slide 5: 2024年度第2四半期業績
2024年度第2四半期業績 5 2023年度 2024年度 2024年度 （億円） 増減額 増減率 為替の影響（前年同期比） 2Q（4-9月） 2Q（4-9月） 期初予想 売上収益 7,671 9,356 +1,685 +22.0% 16,500 +548 売上原価 1,434 1,738 +305 +21.3% 3,260 +67 販管費 3,475 4,064 +589 +17.0% 7,570 +259 内、米国XTANDI共同販促費用 930 1,260 +330 +35.5% 1,890 +95 上記を除く販管費 2,544 2,804 +260 5,680 +164 +10.2%
Slide 6: 2024年度第2四半期業績： XTANDIおよび重点戦略製品
2024年度第2四半期業績： XTANDIおよび重点戦略製品 6 XTANDIは引き続き米国が牽引し、グローバル売上は好調に推移 （億円） 2Q実績（4-9月） 前年同期比 期初予想* 修正予想 +907 8,597 米国は引き続きEMBARKの適応症（M0 CSPC）とその波及効果、市場成長が貢献 4,517 （+25%） 7,570 対期初 米国のIRAメディケアパートD再設計のマイナス影響（$80-100M）を4Qに見込むも、 （+1,027） 2Qまでの好調な状況や最新の見通しを踏まえ、通期予想を上方修正 重点戦略製品は計1,500億円以上に拡大（対前同+900億円）。力強い進
Slide 7: PADCEVのビジネスアップデート
PADCEVのビジネスアップデート 7 グローバル売上は大きく拡大、今後も引き続き力強い成長を見込む 2Q実績（4-9月） 前年同期比 期初予想* 修正予想 地域別の状況 対期初 グローバル売上 754 億円 +427 （+131%） 1,512 1,669 （+157） • 米国： 1L mUCは引き続き着実に浸透、新規患者シェアは55%に迫る水準 今後は緩やかながらも、安定した成長を見込む 米国 （$ベース） $349M +186 （+114%） 742 767 （+25） • EST： 8月に1L mUC追加適応の承認取得、立ち上がりは良好 更なる売上成長を期待 EST （€ベース） €
Slide 8: IZERVAYのビジネスアップデート（米国）
IZERVAYのビジネスアップデート（米国） 8 引き続き期待を上回る進捗、3Q以降も更なる売上拡大を見込む。通期予想を大幅に上方修正 2Q実績（4-9月） 前年同期比 期初予想* 修正予想 2Qまでの進捗 対期初 引き続き進捗は期待以上、想定を上回る新規患者シェアが貢献 281 億円 +269 464 695 （+231） 2Q単体（7-9月）のマーケットシェアは約40%、新規患者シェアは約60%と推定 発売から14.3万以上のバイアルを出荷（2Q時点、臨床試験用を除く） $ベース $184M +176 318 467 （+149） 1,300以上の専門施設で採用 市販後
Slide 9: 2024年度第2四半期業績： 販管費および研究開発費
2024年度第2四半期業績： 販管費および研究開発費 9 ROIを意識した投資の継続的な見直しにより、販管費率が対前同で3.2ppt改善 コアベース： 前年同期比較と対売上収益比率 費用項目 前年同期比 対売上収益比率 [ （億円） 為替の影響を除く対前同： 約+100 販管費 10.2%増加 重点戦略製品（主にIZERVAY）の販促費用 (対前同： 約+190） 販管費率：30.0% 米国XTANDI共同 （為替の影響を （前同 -3.2ppt） 成熟製品の費用削減 （対前同： 約-60） 販促費用を除く 除くと3.8%増加） 前年度実施したグローバル組織改革 （対前同： 約-5
Slide 10: 2024年度通期業績予想： 修正予想
2024年度通期業績予想： 修正予想 10 好調な2Q進捗を踏まえ、売上収益およびコア営業利益を上方修正 期初の減益予想から増益予想へ転換 通期業績修正予想の為替レート：1ドル149円、1ユーロ160円 （3Q以降の想定：1ドル145円、1ユーロ155円） 2023年度 2024年度 （億円） 主な修正項目 実績 期初予想 修正予想 差異 • 為替の影響： 約+300 売上収益 16,037 16,500 18,000 +1,500 • XTANDIおよび重点戦略製品： 約+1,200 販管費 7,401 7,570 8,230 +660 内、米国XTANDI共同販促費用 1,949
Slide 11: 本日の内容
本日の内容 11 2024年度第2四半期 連結業績 I 2024年度通期業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III 中期的な取り組みと最新の見通し
Slide 12: 持続的な成長に向けた取り組み： 四半期アップデート概要
持続的な成長に向けた取り組み： 四半期アップデート概要 12 重点戦略製品 エンホルツマブ ベドチン / PADCEV ： 1L mUC適応追加承認（欧州、日本）、2L+ mUC適応追加承認（中国） ゾルベツキシマブ / VYLOY ： 承認（欧州、米国） avacincaptad pegol / IZERVAY ： 販売承認申請取り下げ（欧州） fezolinetant / VEOZAH ： 追加適応第Ⅲ相試験開始 Focus Areaアプローチ データ発表 ： ASP3082（標的タンパク質分解誘導）、ASP1570（がん免疫） 最初の症例への投与 ： ASP550
Slide 13: XTANDIおよび重点戦略製品： 2024年度に期待される主なイベント
XTANDIおよび重点戦略製品： 2024年度に期待される主なイベント 13 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 1Q（4-6月） 2Q（7-9月） 3Q（10-12月） 4Q（1-3月） エンザルタミド/ 承認（M1 CSPC：中国） XTANDI 6月 承認（2L+ mUC：中国、1L mUC：欧州） エンホルツマブ ベドチン/ 8月 PADCEV 承認（1L mUC：日本） 9月 再申請受理（米国） 承認（米国） 当局判断 ゾルベツキシマブ/ （中国） 5月 10月 VYLOY 承認（欧州） TLR* 9月 （膵腺がん） 審査終了目標日 avacincaptad pegol/ 11月 （
Slide 14: Focus Areaアプローチの進展： 臨床試験段階プログラムの現況
Focus Areaアプローチの進展： 臨床試験段階プログラムの現況 14 （青字：前回の決算発表以降の進捗） Primary Focus バイオロジー/モダリティ/テクノロジー プログラム 作用機序 現況 チェックポイント ASP1570 DGKζ阻害剤 第Ⅰ相試験進行中 初期データを2024年9月のESMOで発表 モダリティ ASP2138 抗CLDN18.2/抗CD3 第Ⅰ相試験進行中 二重特異性免疫細胞誘導 低分子 がん免疫 ASP1002 抗CLDN4/抗CD137 第Ⅰ相試験進行中 抗体 腫瘍溶解性ウイルス（全身投与） ASP1012 レプチン-IL-2 第Ⅰ相試験進行中 遺伝子
Slide 15: 本日の内容
本日の内容 15 2024年度第2四半期 連結業績 I 2024年度通期業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III 中期的な取り組みと最新の見通し
Slide 16: 中期的な取り組みの概要
中期的な取り組みの概要 16 3つの全社的な優先事項を加速させ、XTANDI LOEを乗り越えて更なる成長を目指す 3つの全社的な優先事項 良好な2Q進捗 Sustainable Margin Transformation • 重点戦略製品の力強い成長 20%台前半 30% • XTANDI LOEまでに全社レベルで （対前同で+900億円以上） コア営業利益率 コスト最適化を追求 目指すべき姿 • 更なる成長投資に向けたリソースを捻出すると • ASP3082の有望な初期データ 16.7% 約5,000 ともに、収益性の向上も目指す を入手 約 3,400 億円 • 販管費率*が対前同で3.
Slide 17: 重点戦略製品のポテンシャル最大化
重点戦略製品のポテンシャル最大化 17 新たなオペレーティングモデルとLCMで、重点戦略製品の成長を加速 LCMから 3つの全社的な優先事項 期待される売上貢献 データ判明タイミング VYLOY PADCEV PADCEV XOSPATA Sustainable Margin Transformation （申請用試験） 膵腺がん MIBC MIBC 未治療AML • XTANDI LOEまでに全社レベルで コスト最適化を追求 • 更なる成長投資に向けたリソースを捻出すると 約5,000 その他のLCM機会 ともに、収益性の向上も目指す 2024年度の進捗 約 3,400 億円 億円 • 新た
Slide 18: Focus Areaアプローチの推進
Focus Areaアプローチの推進 Potential contribution 18 from LCM フラッグシッププログラムのPoCを見極め、優先Primary Focusに注力してパイプライン価値を向上 フロンティアでの探索研究は規律を持って継続し、将来成長に向けた新規プログラムを創出 3つの全社的な優先事項 「発散」フェーズ 「収斂」フェーズへの移行 Sustainable Margin Transformation 20%台前半 30% • XTANDI LOEまでに全社レベルで コスト最適化を追求 標的タンパク質コア営業利益率ASP3082 目指すべき姿 • 更なる成長
Slide 19: Sustainable Margin Transformation
Sustainable Margin Transformation 19 XTANDI LOEまでに全社レベルで1,200～1,500億円のコスト最適化を追求 更なる成長投資に向けたリソースを捻出するとともに、収益性の向上も目指す 3つの全社的な優先事項 コア営業利益率 Sustainable Margin Transformation 20%台前半 30% • XTANDI LOEまでに全社レベルで 組織の効率化とコスト構造の最適化を継続的に コア営業利益率 経常的に期待される 追求する コスト最適化を追求 2024年度 2027年度 単年度の効果 目指すべき姿 • 更なる成長投資に
Slide 20: XTANDI LOEを乗り越え、更なる成長へ
XTANDI LOEを乗り越え、更なる成長へ 20 Sustainable Margin Transformation 重点戦略製品のポテンシャルを最大化、LCMの推進で更なる成長を加速 20%台前半 30% • XTANDI LOEまでに全社レベルで コア営業利益率 コスト最適化を追求 • 更なる成長投資に向けたリソースを捻出すると 16.7% 約5,000 ともに、収益性の向上も目指す 約 3,300 億円 億円 フラッグシッププログラムのPoCを見極め、優先Primary Focusに注力してパイプライン価値を向上 Growth Strategy 約3,000 • 製品軸での新たなオペレ
Slide 21: 参考資料
参考資料
Slide 22: XTANDIおよび重点戦略製品： ピーク時売上予想（2024年10月時点）
XTANDIおよび重点戦略製品： ピーク時売上予想（2024年10月時点） 22 ピーク時売上予想 製品 （グローバル、 億円） XTANDI （エンザルタミド） 7,000 以上 * PADCEV （エンホルツマブ ベドチン） 4,000 - 5,000 IZERVAY （avacincaptad pegol） 2,000 - 4,000 VEOZAH （fezolinetant） 1,500 - 2,500 VYLOY （ゾルベツキシマブ） 1,000 - 2,000 XOSPATA （ギルテリチニブ） 1,000 - 2,000 ピボタル試験を実施中の適応症に限る（2024年10月時点）
Slide 23: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 23 期中平均レート 通貨 2023年度2Q（4-9月） 2024年度2Q（4-9月） 変動 ドル 141円 152円 11円安 ユーロ 153円 166円 12円安 【為替の業績への影響】 売上収益：548億円の増加 コア営業利益：137億円の増加
Slide 24: 2024年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度
2024年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 24 為替レートの前提 (期中平均） 2024年度 期初予想 2024年度 修正予想 変動 ドル 145円 149円 4円安 ユーロ 155円 160円 5円安 3Q以降の為替レートの想定：1ドル145円、1ユーロ155円 修正予想前提と比較して1円安となった場合の業績（3Q以降）に対する影響の概算額 期中平均レート 予想前提より1円安 通貨 売上収益 コア営業利益 ドル 約35億円増加 約5億円増加 ユーロ 約16億円増加 約7億円増加
Slide 25: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 25 （億円） 2024年3月末 2024年9月末 総資産 35,696 34,622 現金及び現金同等物 3,357 2,930 親会社所有者帰属持分 15,960 15,298 親会社所有者帰属持分比率（％） 44.7% 44.2% （億円） 2023年度2Q（4-9月） 2024年度2Q（4-9月） 営業CF 532 774 投資CF -7,875 -557 フリーCF -7,342 217 財務CF 6,702 -663 短期借入金及びコマーシャル・ペーパーの増減額 2,749 -1,599 社債の発行及び長期借入れによる収入 4,7
Slide 26: 資金調達残高のハイライト
資金調達残高のハイライト 26 （億円） 2024年6月末 2024年9月末 資金調達残高 9,927 9,275 非流動負債 4,431 6,202 社債 2,500 3,500 長期借入金 1,931 2,702 流動負債 5,496 3,073 コマーシャル・ペーパー 3,257 1,648 短期借入金 1,704 918 1年以内返済予定の長期借入金 535 506
Slide 27: 主な無形資産一覧（2024年9月末時点）
主な無形資産一覧（2024年9月末時点） 27 円貨（億円） 外貨* AT132 156 $109M AT845 104 $73M その他遺伝子治療関連プログラム** 551 $384M 遺伝子治療関連技術** 646 $450M VEOZAH 868 €535M VYLOY 623 €480M IZERVAY （米国） 6,497 $4,523M IZERVAY （米国外） 1,580 $1,100M VEOZAH：米国外ではVEOZAの製品名で承認取得 *VEOZAHおよびVYLOYの外貨数字は無形資産取得時の通貨に基づく参考値 **Audentes（現：Astellas Gene The
Slide 28: キャピタルアロケーション・配当
キャピタルアロケーション 28 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 事業投資を最優先 基づき、経営計画期間を 自己株式取得を機動的に 通じた配当水準の引き上げ 実施 経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す 配当 コア営業利益と配当の推移 コア営業利益 （円） 100 6,000 （億円） Dividends 配当 従来定義： Core OP コア営業利益* 5,000 80 New Core ● 新定義： OP コア営業利益 ** 4,000 60 3,000 40 70 74 2,000 60 50
Slide 29: コアベース業績： 定義の変更内容
コアベース業績： 定義の変更内容 29 2024年度から新たなコアベース業績の定義を導入 連結業績（フルベース） 連結業績（従来定義：コアベース） 連結業績（新定義：コアベース） フルベースの営業利益から 売上収益 「その他の収益」、「その他の費用」を除外 従来の調整項目に加え、「無形資産償却費」、 売上原価 調整項目として、減損損失、 有形固定資産 「無形資産譲渡益」、「持分法による投資損益」 売上総利益 売却損益、リストラクチャリング費用、災害に を新たな調整項目として除外 販管費・一般管理費 よる損失、訴訟等による多額の賠償又は和解 研究開発費 費用等を含む コア営業利益 無形資産償却費
Slide 30: 重点戦略製品のライフサイクルマネジメント
重点戦略製品のライフサイクルマネジメント 30 製品 適応症 現況 今後のマイルストン 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC） 第Ⅲ相EV-303およびEV-304試験進行中 2025年度にトップライン結果入手見込み 筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC） 第Ⅰ相EV-104試験進行中 2025年度にトップライン結果入手見込み 二次治療以降：今後の開発計画検討中 （検討中） 頭頸部がん 一次治療：第Ⅱ相EV-202試験進行中 2025年度にトップライン結果入手見込み 日本： PMDAと協議中 （検討中） 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性 LCMの機会を検討中 （検討中） （例：プレフィルドシリンジ、徐放製剤）
Slide 31: Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（1/2）
Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（1/2） 31 ASP3082 （標的タンパク質分解誘導） ASP2138 （がん免疫） KRAS G12D変異体を標的とするタンパク質分解誘導剤 Claudin 18.2およびCD3を標的とする二重特異性抗体 対象疾患： KRAS G12D変異を有するがん 対象疾患： 胃および食道胃接合部腺がん、膵腺がん KRAS G12D変異患者の割合： 膵腺がんの約40%、 Claudin 18.2陽性患者の割合*： 大腸がんの約15%、非扁平上皮非小細胞肺がんの約5%1 胃および食道胃接合部腺がんの約70%2、膵腺がんの60%3
Slide 32: Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（2/2）
Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（2/2） 32 AT845 （遺伝子治療） ASP7317 （再生と視力の維持・回復） ヒトGAA遺伝子を筋肉で特異的に発現させる遺伝子組み換えAAV8 視覚機能の維持・回復を目指した網膜色素上皮細胞の補充療法 対象疾患： ポンぺ病 対象疾患： 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性 推定発症率： 約4万人に1人1 推定患者数： 全世界で約500万人6 標準治療： 酵素補充療法（ERT） 標準治療： 補体阻害剤 2週間に1回の継続的な点滴投与が必要 視力改善ではなく進行抑制が目的 施行後2-3年経過すると二次的
Slide 33: AviadoBioとの提携
AviadoBioとの提携 33 Primary Focus遺伝子治療におけるポートフォリオ拡大の可能性 提携の概要 AVB-101 AVB-101の独占的ライセンスを得るオプション契約 ヒトプログラニュリン遺伝子を送達するAAVベースの 全世界におけるAVB-101の開発・商業化に関する 遺伝子治療 独占的なライセンスを得るオプション権 脳内への単回注入投与 株式購入対価2,000万米ドル、一時金最大3,000万米 対象疾患：プログラニュリン遺伝子変異を伴う前頭側頭 ドル 型認知症（FTD-GRN） オプション権を行使した場合、オプション行使に伴う 重篤な若年
Slide 34: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 34 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン （筋層非浸潤性膀胱がん） （その他の種類の固形がん） （筋層浸潤性膀胱がん） （治療歴のない転移性尿路上皮がん：中国） ギルテリチニブ ゾルベツキシマブ ギルテリチニブ ゾルベツキシマブ （未治療AML、強力な化学療法不適応） （膵腺がん） （より早期ステージのAML、小児） （胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん、 化学療法併用：中国） ASP1570 avacincaptad pegol fezolinetant （Sta
Slide 35: 開発の進展
開発の進展 35 臨床入りから承認まで：前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 エンホルツマブ ベドチン 白金製剤および PD-1/PD-L1 阻害 剤による治療歴のある局所進行性 または転移性尿路上皮がん：中国 治療歴のない切除不能または 転移性尿路上皮がん（一次治療）： 欧州、日本 ゾルベツキシマブ 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん （化学療法併用）：欧州、米国 ミラべグロン 3 歳以上18 歳未満の小児における 神経因性排尿筋過活動：欧州 販売承認申請 avacincaptad pegol: 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性（欧州） ペフィシチニブ 申請取り
Slide 36: 重点戦略製品： 最新状況
重点戦略製品： 最新状況 36 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 一般名/製品名 適応症 最新状況 • 治療歴なし（一次治療）：適応追加の承認を欧州で2024年8月に、日本で2024年9月に取得 転移性尿路上皮がん エンホルツマブ • 治療歴あり：中国で適応追加の承認を2024年8月に取得 ベドチン/ 筋層浸潤性膀胱がん • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） PADCEV 筋層非浸潤性膀胱がん • 第Ⅰ相試験進行中（症例組み入れ終了） その他の種類の固形がん • 第Ⅱ相試験進行中（症例組み入れ終了） 再発または難治性AML • 中国：第Ⅲ相試験において有効性の観点で早期に症例組み入れを終
Slide 37: エンザルタミド（1/2）： アンドロゲン受容体阻害剤
エンザルタミド（1/2）： アンドロゲン受容体阻害剤 37 限局性前立腺がん 去勢感受性前立腺がん 去勢抵抗性前立腺がん （CSPC） （CRPC） ARCHES M1 CSPC 新規診断 PREVAIL AFFIRM M1 CSPC M1 CRPC M1 CRPC 再発 （一次治療） （二次治療 局所治療 以降） PSA再発 診断 手術 and/or 上市 （BCR） 上市 上市 放射線 EMBARK PROSPER M0 CSPC M0 CRPC （BCR高リスク） 上市 上市 PSA：前立腺特異抗原、BCR：生化学的再発、M1：転移性、M0：非転移性
Slide 38: エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ 38 早期前立腺がんにおいても薬効を示す 一貫した生存期間の延長 より長い投与期間 早期 後期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） 病期 M1 M1 M0 M1 M0 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✓ rPFS MFS ✓ rPFS ✓ OS ✓ MFS HR 0.17 ✓ OS 主要評価項目 HR 0.42
Slide 39: エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/6）
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/6）： ネクチン-4を標的とするADC 39 尿路上皮がんの開発プログラム （青字：前回の決算発表以降の進捗） 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 膀胱がん（NMIBC） （MIBC） （mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 白金製剤および 膀胱摘除術（RC) 治療歴なし PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の 患者層 BCG不応性 （一次治療） 治療歴あり 適応 治療歴あり EV投与 EV単剤 EV+Pembro併用 EV+Pembro併用 EV単剤 EV単剤 レジメ
Slide 40: エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/6）： 臨床試験
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/6）： 臨床試験 40 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 尿路上皮がん 2023年12月に米国で、2024年8月に欧州で、2024年9月に日本 第Ⅲ相：EV-302 NCT04223856 治療歴がなく白金製剤適応のmUC；EV + Pembro vs. 化学療法 n=886 で適応追加の承認取得。 2024年3月に中国で適応追加の承認申請が受理 第Ⅲ相：EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； NCT03924895 n=595 症例組み入れ終了 /KEYNOTE-905 Pembro +/- EV（周術期）+ RC vs. RCのみ 第Ⅲ相：EV
Slide 41: エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/6）： 病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/6）： 病期別臨床試験データ 41 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 Cis適応 Cis不適応 Cis不適応 白金製剤の治療歴あり 適応 かつCis不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 EV-302 コホートA & EV-30
Slide 42: エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/6）： EV-302
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/6） ： 42 転移性尿路上皮がん一次治療における臨床試験データ（EV-302） 化学療法に対して統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善：mOSおよびmPFSを約2倍に延長 <無増悪生存期間（PFS）> <全生存期間（OS） > 78.2% 無増悪生存率（%） 全生存率（%） 69.5% 50.7% 61.4% 43.9% EV + Pembro EV + Pembro 44.7% 21.6% 化学療法 化学療法 11.7% 期間（月） 期間（月） イベント数 ハザード比 P値 イベント数 ハザード比 P値 N mPFS (95% CI)、月 N mOS
Slide 43: エンホルツマブ ベドチン（EV）（5/6）： EV-202
エンホルツマブ ベドチン（EV）（5/6） ： 43 尿路上皮がん以外の固形がんにおける臨床試験データ（EV-202） 客観的奏効率（ORR） コホート がん種 n 目標* 結果 1 ホルモン受容体陽性/HER2陰性乳がん 45 30% 15.6% 2 トリプルネガティブ乳がん 42 25% 19.0% 3 扁平上皮非小細胞肺がん 23 17.5% 4.3% 4 非扁平上皮非小細胞肺がん 43 25% 16.3% 5 頭頸部がん 46 17.5% 23.9% 食道胃接合部腺がんを含む 7 42 17.5% 9.5% 胃および食道腺がん 8 食道扁平上皮がん 44 17.5% 18.2% 9 頭
Slide 44: エンホルツマブ ベドチン（EV）（6/6）： 今後の展望
エンホルツマブ ベドチン（EV）（6/6）： 今後の展望 44 最大の成長ドライバーはmUCの一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定 NMIBC、その他固形がんでの成功によりさらなる成長の可能性 ＜承認取得済／開発後期段階＞ （ピーク時売上予想に織込済） ＜開発初期段階＞ （ピーク時売上予想に未織込） ピボタル試験 試験 患者層 申請目標時期 対象患者数* 患者層 （EV用法） （EV用法） EV-303 NMIBC Cis不適応 2025年度以降 19,000** EV-104 ［第Ⅰ相］ （Pembro併用） BCG不応性、 MIBC （単剤、膀胱内注入） EV-304
Slide 45: ギルテリチニブ： FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 45 PASHA（HOVON） PrE0905（PrECOG） 維持療法 ADMIRAL 地固め療法 GOSSAMER 寛解導入療法 維持療法 救援療法 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 VICEROY 再発または難治性 第Ⅲ相：ADMIRAL NCT02421939 単独療法と救援療法との比較（2:1） n=371 米国・日本・欧州で上市 未治療 第Ⅲ相：PASHA（HOVON） NCT04027309 強力な化学療法との併用、 n=766 症例組み入れ終了（治験依頼者：HOVON） （強力な化学療法適応） 第Ⅱ相：Pr
Slide 46: ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 46 （青字：前回の決算発表以降の進捗） ターゲット：Claudin 18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞間の ステージ4の転移性胃がんにおける5年生存率は約6％ 隙間をふさぐ 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん対象SPOTLIGHT試験および 膵腺がん GLOW試験において、スクリーニングされた患者の38%がClaudin 転移性のステージにおける5年生存率は5％以下 18.2陽性と判定* 膵腺がん対象GLEAM試験において、スクリーニングされた
Slide 47: fezolinetant： NK3受容体拮抗剤
fezolinetant： NK3受容体拮抗剤 47 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究2 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある 初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる および乳がんのリスクの増加との関連が示された 可能性がある WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した 日常生活の様々な場面で
Slide 48: avacincaptad pegol（ACP）： 補体因子C5阻害 / PEG化RNAアプタマー
avacincaptad pegol（ACP）： 補体因子C5阻害 / PEG化RNAアプタマー 48 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 地図状萎縮（Geographic Atrophy: GA） ACPの特徴 萎縮型加齢黄斑変性の進行に伴い発症 PEG化RNAアプタマー（化学合成品） 全世界で約500万人が少なくとも片目にGAを発症1 補体因子C5阻害を阻害することで、地図状萎縮の進行を伴う 米国でGAを患っている人の約75%は未診断2 炎症反応や細胞死を遅延 適切なタイミングでの治療がなければ、GA患者の推定66%が 失明または重度の視覚障害になる可能性3 第1群
Slide 49: Bitd SORRO RT"
Bitd SORRO RT" Weasteltas