Slide 1: 2018年12月期 第3四半期 決算説明資料
2018年12⽉期 第3四半期 決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 証券コード︓4572 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 1
Slide 2: 第3四半期のトピックス
第3四半期のトピックス ⾃社臨床試験を開始するための開発体制を構築するため、研究開発本 部に臨床開発部を創設（7⽉） 当社BTK阻害薬の研究成果がJournal of Medicinal Chemistryへ掲載 される（9⽉） Wntシグナル阻害剤に係る欧州における特許査定のお知らせ（9⽉） 10⽉以降 シエラ社が⽶国FDAへのIND申請（新薬臨床試験開始届）プロセスが完了し たと発表。（11⽉） Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 2
Slide 3: 2018年12月期 第3四半期 連結経営成績の概況
2018年12⽉期 第3四半期 連結経営成績の概況 2017年 2018年 （百万円） 2018年 第3四半期 第3四半期 前年同期⽐ 要因 通期計画 実績 実績 ・⽶国、欧州、中国での販売が好調 +103 売上⾼ 483 586 (+21.4%) 1,190 ・共同研究契約締結に伴い、契約⼀時⾦ を受領 営業損益 △477 △762 -285 △679 研究開発への積極的な先⾏投資 経常損益 △486 △773 -286 △694 当期純損益 △508 △822 -314 △758 ＋345 研究開発費 445 791 (＋77.6％) 1,014 前臨床試験への投資 （注1） 百万円未満は
Slide 4: 事業別業績の概況
2018年12⽉期 第3四半期 事業別業績の概況 2017年 2018年 （百万円） 前年 2018年 第3四半期 第3四半期 進捗率 要因 同期⽐ 通期計画 実績 実績 +103 連結売上⾼ 483 586 (+21.4%) 1,190 49.3% ⽶国、欧州、中国での販売が好調 +53 創薬⽀援 483 536 (+11.1%) 750 71.5% 特にキナーゼタンパク質の販売、セルベー スアッセイ受託が好調 共同研究契約締結に基づく契約⼀時 創薬 ― 50 +50 440 11.4% ⾦を受領 連結営業損益 △477 △762 △285 △679 ― +14 売上増に加え、利益率の⾼いキ
Slide 5: 創薬支援事業売上高推移
2018年12⽉期 第3四半期 創薬⽀援事業売上⾼推移 創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結） （百万円） 600 536 482 483 53 21 国内︓ 前年⽐13.7％減 500 14 その他 ⼩野薬品⼯業向けの売上は減少しているも 47 49 78 のの、他社向けは前年を上回り堅調。 400 欧州 134 北⽶︓ 前年⽐20.3％増 145 300 175 北⽶ セルベースアッセイ受託が⼤幅に伸⻑。 欧州︓ 前年⽐57.9％増 200 国内 キナーゼタンパク質が⼤幅に伸⻑。 286 266 229 その他︓ 前年⽐147.7％増 100 中国でキナーゼタンパク質が
Slide 6: バランスシートの状況（連結）
バランスシートの状況（連結） （単位︓百万円） 2018年12⽉期 2017年12⽉期末 増減額 増減理由 第3四半期末 流 動 資 産 2,134 1,523 △611 現⾦及び預⾦ 1,856 1,144 △712 そ の 他 278 379 +101 売掛⾦+26、原材料及び貯蔵品＋25他 固 定 資 産 56 106 +49 資 産 合 計 2,190 1,629 △561 流 動 負 債 341 408 +66 1年内返済⻑期借⼊⾦＋69等 固 定 負 債 470 525 +54 ⻑期借⼊⾦+82、社債△28 等 負 債 合 計 812 933 +120 純 資 産 合 計 1,37
Slide 7: 創薬パイプライン
創薬パイプライン 開発フェーズ 化合物 標的 対象疾患 Discovery Preclinical PhI PhII PhIII パートナー/共同研究先 SRA141 IND (AS-141) CDC7/ASK がん completed AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 ⾎液がん AS-1763* BTK がん免疫 がん 低分⼦化合物 Wnt-signal がん免疫 低分⼦化合物 キナーゼ 精神神経疾患 TGFβ ⾎液がん 低分⼦化合物 signaling がん免疫 低分⼦化合物 キナーゼ 免疫炎症疾患 低分⼦化合物 N/A マラリア 低分⼦化合物 DGK がん免疫 低分⼦化合物 ⾮開⽰
Slide 8: CDC7阻害薬 SRA141：がん
CDC7阻害薬 SRA141︓がん （シエラ・オンコロジー社へ導出） シエラ社が⽶国FDAに提出したIND申請（新薬臨床試験開始届）のプロセスは成功裏に完了し、臨床試験 を開始することが可能になりました。同社は今後、⼤腸がん患者を対象としたフェーズ1/2試験を開始する予定 です。臨床試験が開始されますと当社は最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受領することになります。 同社は11⽉13⽇〜16⽇にアイルランドで開催される国際的な癌研究治療学会議であるEORTC-NCI- AACRシンポジウム︓分⼦標的と癌治療（EORTC-NCI-AACR Symposium on Molecula
Slide 9: 非共有結合型BTK阻害剤 AS-0871：自己免疫疾患
⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患 GLP毒性試験⽤化合物の⼤量合成は終了。 現在、GMP基準での化合物合成を実施中。 げっ⻭類での単回投与毒性試験において、⾼⽤量群においても重篤な毒性は観察されず。 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患を対象に開発 低分⼦BTK阻害剤 関節炎モデルで⾼い治療効果 ⾮共有結合型 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果 ⾼いキナーゼ選択性 2019年上期のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中 ＜可逆性をみる実験＞ ＜キナーゼ選択性プロファイリング＞ コントロール ⾮共有結合型 AS-0871 共有結合型 イブルチニブ
Slide 10: 非共有結合型BTK阻害剤 AS-0871：自己免疫疾患
⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患 コラーゲン誘発関節炎マウスモデルにおいて、優れた治 後肢膝関節の組織像 療効果を⽰す 溶媒群 溶媒群 AS-0871投与群 （⽇） AS-0871投与群 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 10
Slide 11: 次世代BTK阻害剤 AS-1763：血液がん
次世代BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がん 独Evotec社のINDiGOプラットフォームを活⽤して前臨床試験を進めています。 AS-1763のバルク製造に必要なプロセス研究が完了しました。 前臨床試験の進捗に伴い、開発コード番号AS-1763（旧化合物番号CB-1763）に変更しました。 AS-1763︓⾎液がんを対象に開発 ⾮共有結合型 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果 ⾼いキナーゼ選択性 2019年下期のIND申請に向けて、前臨床試 イブルチニブ耐性BTK(C481S変異体)にも強い 験を実施中 阻害活性を⽰す ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能 BT
Slide 12: 次世代BTK阻害剤 AS-1763：血液がん
次世代BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がん キナーゼ選択性 BTK 100 80 < イブルチニブ> 阻害率(%) 60 @300nM 40 100 80 60 < CB-1763 > ＜AS-1763＞ 40 279 キナーゼ OCI-Ly10細胞を移植したマウスにAS-1763を1⽇２回経⼝投与 *** P<0.0001 腫瘍サイズ（mm3) 腫瘍重量（g) 腫瘍の⼤幅な減少 投与⽇数 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 12
Slide 13: BTK阻害薬の研究成果を論文に発表
BTK阻害薬の研究成果を論⽂に発表 当社のBTK阻害薬に関する研究成果が、国際的創薬化学専⾨誌「Journal of Medicinal Chemistry」に掲載 されました。 ⾮共有結合型で⾼キナーゼ選択的なBTK阻害薬を創出するために、活性型BTKおよび不活性型BTKを⽤いた新し いキナーゼ創薬技術を開発しました。この創薬技術を⽤いてBTK阻害薬を探索した結果、活性型BTKに⽐べて、不 活性型BTKをより強く阻害するリード化合物を⾒出しました。 本リード化合物を基にして構造最適化研究を実施した結果、⾮共有結合型でありながらBTKを強く阻害し、 さらに⾮常に⾼いキナーゼ選択性を
Slide 14: 創薬支援事業の状況
創薬⽀援事業の状況 北⽶、欧州、中国での販売が好調で、第3四半期は創薬⽀援事業全体で増収、増益と なりました。 北⽶では、新興バイオベンチャーからの受注が伸びるなど、顧客層が拡⼤しており、 引き続き新規顧客開拓を⾏ってシェア拡⼤を⽬指す計画です。 急拡⼤する中国の創薬研究でシェアを獲得するために、代理店との関係強化ならびに 積極的なプロモーションを⾏っていきます。 欧州代理⼈による積極的な営業活動が既存顧客からの受注増につながっているため、 さらにアクティビティを⾼めていく予定です。 新たなセルベースアッセイサービスを年内に提供開始する予定です。 Carna Bioscie
Slide 15: 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Tel（078）302-7075 Fax（078）302-6665 http://www.carnabio.com/
今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。 カルナバイオサイエンス株式会社 カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間 の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部 とも⾔われています。バイオサイエンス 《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣ 〒650-0047 物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科 学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ Tel（078）302-7075 Fax（078）302-6665 バイオ