Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572

Carna Biosciences — Q3 2020 Earnings Presentation

24 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, November 2020

  1. Slide 1: 2020年12月期 第3四半期決算説明資料

    2020年12⽉期 第3四半期決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 証券コード︓4572 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

  2. Slide 2: 第3四半期のトピックス

    第3四半期のトピックス ＜創薬事業＞  当社初のファースト・イン・ヒューマン（FIH︓ヒト初回投与）試験を開始  BTK阻害剤AS-0871の第I相臨床試験において被験者への投与を開始しました。（８⽉） クリニカル・ステージ・カンパニーとして、さらにバリューアップを⽬指しま す。 ＜創薬⽀援事業＞  第3四半期までの売上は、2020年の通期計画に対して順調に進捗（進捗率 76％）  コロナ渦の影響を受けつつも、様々な施策により影響を最⼩限にとどめることがで きました。  新型コロナウィルス感染症への対応  緊急事態宣⾔発令中は、全社で在宅勤務を取り⼊れ、接触機会を減らす対策を取りま

  3. Slide 3: 2020年12月期第3四半期 業績概要

    2020年12⽉期第3四半期 業績概要 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 3

  4. Slide 4: 2020年12月期 第3四半期 連結経営成績の概況

    2020年12⽉期 第3四半期 連結経営成績の概況 2019年 2020年 （百万円） 2020年 第3四半期 第3四半期 前年同期⽐ 要因 通期計画 実績 実績 ・創薬⽀援事業が⽶国で伸⻑ △2,014 ・Q1に導出に伴う契約⼀時⾦を受領 売上⾼ 2,862 847 △70.4% 1,036 ・⽶ギリアド社から契約⼀時⾦21億円を受 領した前年同期との⽐較では減収 ・研究開発への投資 営業損益 1,357 △615 △1,972 △1,779 ・前年⽐で契約⼀時⾦収⼊が減少 経常損益 1,346 △625 △1,971 △1,794 当期純損益 1,113 △649 △1,762 △1,82

  5. Slide 5: 2020年12月期 第3四半期 事業別業績の概況

    2020年12⽉期 第3四半期 事業別業績の概況 2019年 2020年 （百万円） 2020年 第3四半期 第3四半期 前年⽐ 進捗率 要因 通期計画 実績 実績 △2,014 連結売上⾼ 2,862 847 △70.4% 1,036 81.8% +60 創薬⽀援 734 794 +8.2% 1,036 76.7% ⽶国で伸⻑ 導出に伴いバイオノバ社から契約⼀時 △2,074 創薬 2,128 53 △97.5% ― ― ⾦を受領。前年同期はギリアド社から契 約⼀時⾦21億円を受領。 連結営業損益 1,357 △615 △1,972 △1,779 ― +90 ⾃社製品・サービスの売上増により

  6. Slide 6: 創薬支援事業売上高推移

    2020年12⽉期 第3四半期 創薬⽀援事業売上⾼推移 創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結）  国内︓ 前年⽐3.6％増 （百万円） 900 プロファイリング受託、NanoBRETアッセ 794 イサービスが好調。 800 734 49  ⽶国︓ 前年⽐23.6％増 700 81 54 その他 ギリアド社とのライセンス契約に関連した 600 64 売上が寄与して伸⻑。新興バイオベン 536 欧州 500 53 チャー向けも好調。 78 499 北⽶ 400  欧州︓ 前年⽐15.3％減 404 175 国内 キナーゼタンパク質、アッセイ開発が減収。 300 200  その他︓ 前

  7. Slide 7: バランスシートの状況（連結）

    バランスシートの状況（連結） （単位︓百万円） 2020年12⽉期 2019年12⽉期 増減額 増減理由 第3四半期末 流 動 資 産 5,274 5,113 △161 現⾦及び預⾦ 4,915 4,749 △165 固 定 資 産 101 114 +12 資 産 合 計 5,376 5,227 △148 流 動 負 債 1,055 624 △430 未払法⼈税等△120、未払⾦△126 固 定 負 債 467 313 △154 ⻑期借⼊⾦△126、社債△28 負 債 合 計 1,523 938 △585 新株予約権の⾏使による資本⾦・資本剰余⾦の増加＋ 純 資 産 合 計 3,853 4,2

  8. Slide 8: 資金調達

    資⾦調達 創薬ビジョン2030の実現に向けて 画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ  資⾦調達の⽬的 財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下の費⽤に充 当します。  BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤  今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤  新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤  資⾦調達の状況 回号 ⾏使状況（2020年10⽉末まで） 累計⾏使株式数 1,195,000株（発⾏総数の73.5％） 第18回新株予約権 ⾏使による調達額 2,173百万円

  9. Slide 9: 創薬事業

    創薬事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 9

  10. Slide 10: 豊富な創薬パイプライン

    豊富な創薬パイプライン ＜がん領域＞ 化合物 標的 対象疾患 探索・前臨床 臨床 開発パートナー AS-0141 CDC7/ASK がん ⾃社 低分⼦ キナーゼ がん免疫 AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 ⾃社／（中華圏のみ） 低分⼦ Wnt-signal がん、がん免疫 ⾃社 低分⼦ TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫 ⾃社 低分⼦ CDK1 がん ⾃社 ＜がん以外の疾患領域＞ 化合物 標的 対象疾患 探索・前臨床 臨床 開発パートナー 低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患 AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 ⾃社 低分⼦ N/A マラリア ⾃社 低分⼦ STING 炎症

  11. Slide 11: AS-0141: CDC7阻害剤

    AS‐0141: CDC7阻害剤 AS-0141︓がんを対象に開発  低分⼦CDC7阻害剤  様々な種類のがん細胞の増殖を強く阻害  ⾼いキナーゼ選択性  各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫瘍効果  ファーストインクラスの可能性  ⽶国におけるIND申請完了  ⽇本国内での治験を準備中（2021年上半期）  当社は、2016年にシエラ・オンコロジー社（カナダ）にAS-0141の開発権をライセンスしましたが、 シエ ラ社が同社のmomelotinibのフェーズ3試験に経営資源を集中的に投資する決定をしたため、2020 年6⽉に開発・販売・製造に関する全権利を再取得しまし

  12. Slide 12: AS-0141: CDC7阻害剤について

    AS‐0141: CDC7阻害剤について  CDC7キナーゼ阻害剤 CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン／スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染⾊体複製開始の 制御に重要な役割をしています。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害すると、不 完全なDNA複製が引き⾦となって、染⾊体の不安定化を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。⼀⽅で、正常 細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬことはなく、この点からCDC7阻害 剤は⾮常に副作⽤の少ない新しい治療薬になると期待されています。近

  13. Slide 13: AS-0871: 非共有結合型BTK阻害剤

    AS‐0871:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発  低分⼦BTK阻害剤  関節炎モデルで⾼い治療効果  ⾮共有結合型  全⾝性エリテマトーデスモデルで効果  ⾼いキナーゼ選択性  2020年8⽉からフェーズ１試験開始  経⼝投与可能  オランダでのフェーズ１単回投与試験（経⼝）は新型コロナウイルス感染拡⼤の影響により延期されていま したが、2020年8⽉25⽇に投与を開始いたしました。  現在のところ、安全性に問題なく、順調に⽤量を漸増しております。  臨床試験実施施設において新型コロナ感染拡⼤に関して万全な対策を講じながら慎重に試験を進

  14. Slide 14: AS-0871: 優れた安全性と薬効

    AS‐0871:優れた安全性と薬効  ⾮常に⾼いキナーゼ選択性  コラーゲン誘発関節炎マウスモデル イブルチニブ における⾼い治療効果 AS-0871 279 キナーゼ  アレルギー反応の抑制 溶媒 AS-0871 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 14

  15. Slide 15: AS-1763: 非共有結合型BTK阻害剤

    AS‐1763:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がんを対象に開発  低分⼦化合物  BTK野⽣型およびC481S変異型細胞株を使ったリンパ腫  ⾮共有結合型 モデルで強⼒な抗腫瘍効果  ⾼いキナーゼ選択性  がん免疫モデルにおいても効果を発揮  イブルチニブ耐性BTK(C481S変  ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能 異体)にも強い阻害活性を⽰す  2020年のCTA申請に向けて準備中  経⼝投与可能  フェーズ１実施に必要なGLP毒性試験が終了いたしました。  治験に⽤いるGMP製剤の準備を進めています。  2020年中のCTA（欧州における臨床試験許認可申

  16. Slide 16: AS-1763: 優れた安全性と薬効

    AS‐1763:優れた安全性と薬効  ⾮常に⾼いキナーゼ選択性  ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果 薬物⾮投与群 腫瘍サイズ（mm3)  BTK変異体に対しても⾼活性 投与⽇数 *** P<0.0001 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 16

  17. Slide 17: 大きな飛躍へ向けて

    ⼤きな⾶躍へ向けて 当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界 の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています 臨床試験の開始 創薬研究パイプラインの構築 創薬基盤技術の拡張 J&J社へ シエラ社へ ⼤⽇本住友 ギリアド社へ バイオノバ社へ ライセンス ライセンス 製薬との ライセンス ライセンス アウト アウト 共同創薬 アウト アウト 2010 2015 2016 2018 2019 2020 2021 臨床ステージの会社とし て、⼤きくバリューアップ 創薬研究部 ⽶国臨床 AS-0871 AS-0141 の創設 開発拠点 第I相試験 FIH AS-1763

  18. Slide 18: 当社の研究開発技術力

    当社の研究開発技術⼒ 創薬事業  ゼロから医薬品化合物を創製できる⾼い技術⼒  複数パイプラインの製薬企業への導出実績による創薬 ⼒の裏付け  グローバルファーマ出⾝者を含む製薬企業経験者による 少数精鋭の研究部隊 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 18

  19. Slide 19: アカデミアとのコラボレーション

    アカデミアとのコラボレーション ⽇本のアカデミアが保有する • 創薬シーズ 世界トップレベルの基礎研究⼒ • 創薬技術 • アンメット・メディカル・ニーズ • 疾患メカニズム解明 • バイオマーカー カルナバイオサイエンスの⾼い創薬⼒ Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 19

  20. Slide 20: 導出実績に裏付けされた創薬研究力

    導出実績に裏付けされた創薬研究⼒ 当社の創薬技術⼒は、世界的製薬企業に認められており、これまでに、 Johnson & Johnson、Sierra Oncology、Gilead Sciences、⼤⽇本住友 製薬、BioNova Pharmaceuticalsと、ライセンスおよび共同研究契約を 締結しています。 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 20

  21. Slide 21: 創薬支援事業

    創薬⽀援事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 21

  22. Slide 22: 創薬支援事業の状況: 第3四半期までの状況

    創薬⽀援事業の状況︓第3四半期までの状況  創薬⽀援事業の第3四半期累計（1〜９⽉）の売上は前年同期⽐8.2%増の794百万円  ⽶国︓新型コロナウィルス感染症対策で企業活動が低下していた影響が⼀部あったものの、第 3四半期累計の売上は、ギリアド社向けおよび新興バイオベンチャー向けの寄与などにより前年 同期⽐23.6％増となりました。  国内︓⼤⼿製薬企業からのプロファイリングの受注および新規サービスとして注⼒している NanoBRETTMテクノロジーを⽤いたアッセイサービスが順調に拡⼤しました。新型コロナウィルス 感染症の売上への影響は軽微にとどまり、第3四半期累計の売上は前年同期⽐3

  23. Slide 23: 創薬支援事業の状況: 今後の見通し

    創薬⽀援事業の状況︓今後の⾒通し 以下のような対応を実施することで本年度の売上計画の達成を⽬指します。  ⽶国では新型コロナウィルスの感染拡⼤が続いていますが、ギリアド社向けの売上に加え、新 興バイオベンチャーからの受注増により、売上拡⼤を⽬指します。  顧客訪問による販促活動は引き続き制限されると考えられ、メールやWeb会議、電話などに よるきめ細やかなコンタクトにより、顧客ニーズの発掘を⾏います。  ビオチン化キナーゼタンパク質、各種キナーゼタンパク質の変異体など新製品の開発を進め、 引き続き品揃えの強化を⾏います。また、当社の販売リストにない特注のたんぱく質製造を積 極的に⾏い、顧

  24. Slide 24: カルナバイオサイエンス株式会社 連絡先

    今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。 カルナバイオサイエンス株式会社 カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間 の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部 とも⾔われています。バイオサイエンス 《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣ 〒650-0047 物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科 学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ https://www.carnabio.com/ バイオサイエンス社とと

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