Veritas In Silico Inc. · TSE:130A

Veritas In Silico — Investor Presentation (February 2024)

63 slides from Veritas In Silico's investor presentation, Feb 8, 2024

  1. Slide 1: 事業計画及び成長可能性に関する事項

    Bringing new hope with mRNA-targeted drugs 事業計画及び成長可能性に関する事項 株式会社Veritas In Silico ２０２4年2月8日

  2. Slide 2: Contents

    1 会社概要 2 ビジネスモデル 3 外部環境 4 事業進捗 5 創薬プラットフォーム 6 成長戦略 Contents 7 財務ハイライト 8 事業等のリスク © 2024 Veritas In Silico Inc. 2

  3. Slide 3: 会社概要 Corporate Overview

    1 会社概要 Corporate Overview © 2024 Veritas In Silico Inc. 3

  4. Slide 4: 理念: mRNA標的低分子創薬で希望に満ちたあたたかい社会の実現を

    理念 mRNA標的低分子創薬で 希望に満ちたあたたかい社会の実現を 創薬のフロンティアを どんな疾患の患者様も 切り拓くパスファインダー 最適な治療が （Pathfinder）として 受けられるように © 2024 Veritas In Silico Inc. 4

  5. Slide 5: 会社概要

    会社概要 mRNA標的低分子創薬に取り組む 、 プラットフォーム型のバイオテク企業 会社名 株式会社Veritas In Silico (VIS) 設立 2016年11月17日 基礎研究部門 本社 東京都品川区西五反田一丁目11番1号 (かわさき新産業創造センター内） 基礎研究部門：神奈川県川崎市 事業所 応用研究部門：新潟県新潟市 代表者 代表取締役社長 中村 慎吾 従業員数 15名（2023年11月末現在） 資本金 9,000万円（2023年11月末現在） 独自の創薬プラットフォーム ibVIS® により、 事業内容 製薬会社と共同創薬研究を通じて、 mRNA標的低分子医薬品の創出に取り組

  6. Slide 6: 沿革

    沿革 名だたる企業からの信頼を受けて着実に事業を拡大 事業会社からの支援のもと、特徴ある研究・創薬パートナーと共にmRNA標的低分子創薬を推進 日産化学 2023年6月 契約締結 帝人ファーマ その他国内外 研究・創薬 製薬会社と契約 国内企業 国内企業 締結交渉中 パートナー(注） (非公開) 旭化成ファーマ (非公開) 興和 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 出資者 三菱ガス化学 KDDI MGC (IT) （製造） mRNA標的低分子創薬の mRNA標的低分子創薬の (注) 現在、東レ、塩野義製薬、ラクオリア創薬、 プラットフォーム事業開始

  7. Slide 7: 役員紹介

    役員紹介 当社創立者の発想を現実化させたmRNA標的低分子創薬 当社の代表取締役であり創立者の中村は、mRNA標的低分子創薬を約20年前に発想した それ以降、中村はこの概念を実現するパスファインダーとなるべく、様々な実務経験を積んだ ～2003 科学者としての経歴 2000年 多様な科学的背景：中村は、名古屋大学にて情報工学について学び、有機化学について博士 号を取得した。その後、米国エール大学で博士研究員を勤める際には、RNA生物学を研究した mRNA標的低分子創薬の概念は、この科学的背景をもとに発想された 2003-2011 製薬業界での経歴 2005年 武田薬品における研究：中村は、武田

  8. Slide 8: 役員紹介 実務経験豊富なマネジメントチーム

    役員紹介 実務経験豊富なマネジメントチーム 製薬・バイオ業界において豊富な経験を有する経営陣及び少数精鋭の事業開発・創薬研究チーム 取締役・事業本部長 取締役・管理本部長 社外取締役・独立役員 上村 孝 PhD 松岡 弘之 CPA 小南 欽一郎 PhD 医薬品の研究開発から事業開発、知的 公認会計士としてIPO準備会社の監査 テック&フィンストラテジー株式会社 財産などの幅広い実務経験にくわえ、 及びコンサルティング業務に従事した経 代表取締役 製薬業界と核酸化学分野において幅 験を有する アカデミアで助手を勤めた後、証券 広い人脈を有する 会社でバイオアナリストとして活動し、 日本核酸医薬学

  9. Slide 9: mRNA標的創薬の潜在性

    mRNA標的創薬の潜在性 治療“できない”を“できる”にするmRNA標的低分子創薬 従来のタンパク質を創薬標的とした創薬技術では“Undruggable（創薬不可能）”な疾患もmRNAを創薬標的とすることで “Druggable（創薬可能）”に 新しい創薬アプローチであるmRNA標的低分子創薬により、疾患関連タンパク質において大きな割合を占めるブルーオーシャンを開拓できる可能性がある 1,265 3,131 医薬品の研究開発に適さない タンパク質標的創薬では不可能だが、 もしくは医薬品の研究開発が難しい 25% 62% mRNAを標的にすることで医薬品の研究 疾患関連タンパク質 開発が可能にな

  10. Slide 10: 当社の事業領域

    当社の事業領域 ブルーオーシャンでmRNAを標的とした低分子医薬品を創出 当社は、タンパク質の設計図であるmRNAを創薬標的として、経口投与が可能で医療経済的に望まれている低分子医薬品の創出を目指す 現時点において本創薬で上市された低分子医薬品はないが、ブルーオーシャンで低分子創薬に取り組めることから将来的な市場の成長が期待できる 疾患関連タンパク質の設計図 疾患関連 DNA mRNA タンパク質 mRNA標的 タンパク質標的 低分子医薬品 低分子医薬品 抗体医薬品等 今後の成長市場 現在の主な医薬品市場 (注) mRNA標的低分子医薬品の研究開発は世界的に見てもほとんどが研究段階であり、本創

  11. Slide 11: 低分子創薬とは

    低分子創薬とは mRNAはタンパク質よりも低分子医薬品の標的が豊富 低分子創薬とは、創薬標的上に「鍵穴」を探索し、「鍵穴」にピタリとはまる「鍵」（低分子医薬品）を見つける一連のプロセスである タンパク質標的低分子創薬とmRNA標的低分子創薬は、標的がタンパク質とmRNAで全く異なるが、低分子医薬品を見つける一連のプロセスは共通している タンパク質標的創薬 低分子化合物群 mRNA標的創薬 ターゲット探索 ターゲット探索 !! 課題：一部のタンパク質にしか「鍵穴」が 当社の技術：コンピュータでmRNAの部分 存在しない（創薬標的の枯渇） 構造を計算、多くのmRNAに「鍵穴」を発見 できる スクリ

  12. Slide 12: mRNA標的低分子創薬の検討項目

    mRNA標的低分子創薬の検討項目 ｍＲＮＡ標的低分子創薬に特有の検討項目である「細胞での効果」 医薬品の研究開発では、医薬品の主作用だけでなく、吸収性、移行性、代謝や排泄、および安全性といった課題の検討が必要だが、mRNA標的低分子創薬の最終 目的物はタンパク質標的の場合と同様に低分子医薬品であるため、mRNA標的低分子創薬に特有の検討項目は主作用の「細胞内での効果」のみであると考えられる 経口摂取 分布 毒性 排泄 低分子 医薬品 吸収 細胞内 代謝 での効果（注) 低分子創薬に固有 当社のプラットフォーム技術が必要な、 (注) 当社では、自社研究と製薬会社との共同創薬研究で、 既に「細胞内

  13. Slide 13: mRNA標的低分子医薬品のメカニズム

    mRNA標的低分子医薬品のメカニズム さまざまな疾患の治療に適用できる汎用性のある作用メカニズム 細胞内では、タンパク質の設計図であるmRNAの情報をリボソームが左から右（下図）に読み取ることでタンパク質が合成される 低分子医薬品によりmRNA上の構造が安定化されると、リボソームはmRNAの情報を読み進めることができなくなりタンパク質の合成はストップする 低分子医薬品なし 低分子医薬品あり 細胞内 細胞内 疾患の原因となる タンパク質 安定な mRNA構造 低分子 医薬品 mRNA 5’ 3’ リボソーム © 2024 Veritas In Silico Inc. 13

  14. Slide 14: 一般的な医薬品の研究開発

    一般的な医薬品の研究開発 mRNA標的低分子医薬品の創薬研究が当社の事業範囲 mRNA標的低分子創薬は、タンパク質標的低分子創薬と開発以降のプロセスは共通している。当社の技術力によりmRNA標的低分子医薬品の 創薬研究を可能にすることで、一般的な医薬品の研究開発と同様に、mRNA標的低分子医薬品の研究開発を実行することができるようになる 疾患のメカニズムを徹底的に研究して創薬標的（注1）を定め、 ターゲット探索 創薬標的の中に標的部位（注２）を見つけ出す 化合物群 創薬研究 たくさんの化合物群の中から、標的部位に対して一定 スクリーニング 以上の活性を示す化合物（ヒット化合物）を選び出す ～数

  15. Slide 15: ビジネスモデル Business Model

    2 ビジネスモデル Business Model © 2024 Veritas In Silico Inc. 15

  16. Slide 16: ビジネスモデルの違い

    ビジネスモデルの違い 技術力を活かしたプラットフォーム型ビジネスに注力 当社は幅広いニーズに応えるmRNA標的低分子創薬の技術力を武器として、プラットフォーム型ビジネス（独自の基盤技術を、共同創薬研究等を通じて複数の 製薬会社へ提供）に注力している。製薬会社との共同創薬研究を通じて、mRNA標的低分子創薬の潜在的な市場のシェアをいち早く獲得する 創薬研究 （注１） 開発（注２） 製造・販売 製薬会社型 ファーマ・ 自社研究開発または薬の元となる化合物（シーズ）導入 スペシャリティファーマ 自社で研究開発から製造・販売まで実施、もしくは研究開発のシーズを導入してその後の工程を最後まで実施 ハイブ

  17. Slide 17: バイオテク企業のビジネスモデル

    バイオテク企業のビジネスモデル プラットフォーム型バイオテク企業は高成長が期待できる 製造法が確立しているモダリティ（医薬品の分類）をてがけるバイオテク企業のビジネスモデルは、主にプラットフォーム型とパイプライン型である プラットフォーム型バイオテク企業の代表例は「そーせい」「ペプチドリーム」であり、どちらも上場後に高成長を果たしている モダリティ プラットフォーム型の上場後パフォーマンス タンパク質 会社名 そーせい ペプチドリーム 低分子 抗体 ペプチド 公募時価総額 490億円 322億円 プラットフォーム型 そーせい ペプチドリーム 2023年11月30日時点 1,144億円 1,64

  18. Slide 18: 日本の創薬プラットフォーマー

    日本の創薬プラットフォーマー mRNA標的低分子創薬の日本初プラットフォーマーとして上場 mRNA標的低分子創薬でプラットフォーム型ビジネスを実現する当社の技術力により、今後より多くの製薬会社との共同創薬研究を実施できる可能性がある 数々の製薬会社との契約を実現してきたそーせい、ペプチドリーム２社に、契約数や時価総額で並び超えて行けるようなバイオテク企業を目指す 国内創薬プラットフォーマー 時価総額 主な 上場時期 上場時時価総額 会社名 ２０２３年１１月３０日時点 創薬標的・医薬品 mRNA標的／ 20２４年2月 — — 低分子医薬 ペプチドリーム タンパク質標的／ 2013年6月 322億

  19. Slide 19: 収益構造

    収益構造 創薬研究の初期から長期にわたり安定した事業収益を実現 当社と製薬会社との共同創薬研究契約では、当社の創薬プラットフォームibVIS®の使用に対して創薬研究の初期から事業収益が得られる 開発・製造・販売権のライセンス以降も、創薬研究における当社の貢献に応じて収益が得られるプラットフォーム型の契約を締結している 創薬研究 開発・販売 (注1） ヒット化合物 リード化合物 承認申請 ターゲット探索 スクリーニング 最適化 非臨床試験 臨床試験 上市 検証 製造販売 契約期間 2–4年 3–5年 3–7年 1–2年 終了まで 研究開始から製品が市場に出るまで約10年 (注２） Veritas

  20. Slide 20: 外部環境 External Environment

    3 外部環境 External Environment © 2024 Veritas In Silico Inc. 20

  21. Slide 21: 低分子医薬品の市場予測

    低分子医薬品の市場予測 医薬品市場の中心は低分子医薬品 低分子医薬品の市場は成熟期を迎えているが、今後も一定の成長が見込まれ、2030年においても医薬品市場全体の半分以上を占めると予測されている 兆円 120 核酸医薬品 核酸医薬品 0.45兆円 合計 103兆円 2.1兆円 ペプチド医薬品 ペプチド医薬品 90 3.2兆円 4.7兆円 合計 75兆円 抗体医薬品 細胞治療 抗体医薬品 33兆円 遺伝子治療 60 24兆円 核酸医薬品 ペプチド医薬品 抗体・タンパク質医薬品 タンパク質標的 低分子医薬品 タンパク質標的 30 低分子医薬品 低分子医薬品 ＋7兆円 出典：内閣官房 健康・医療戦略

  22. Slide 22: 低分子医薬品の特長

    低分子医薬品の特長 低分子医薬品は経口投与が可能で低コスト製造法が確立された商材 医薬品業界は製造業。科学的に優れた創薬技術であっても、医薬品の大量製造やコストに問題があれば商材とならず市場は形成されない 経口投与が可能で患者様の負担も小さい低分子医薬品は、製法が確立されており製造コストも極めて低い 中分子医薬品・バイオ医薬品 医薬品の種類 低分子医薬品 ペプチド医薬品 核酸医薬品 抗体医薬品 形状（イメージ） 分子量 100～500 500～1万 ～1万 約10万～ 製法 化学合成 化学合成／培養 化学合成／培養 培養 製造 コスト 低い 非常に高い 非常に高い 高い タンパク質 〇 〇 〇

  23. Slide 23: RNA標的低分子創薬の注目の高まり

    mRNA標的低分子創薬時代の幕開け RNA標的低分子創薬の注目の高まり 科学系学術団体としては世界最大であるアメリカ化学会の2017年11月号学会誌（右上）でRNA標的低分子創薬のバイオテク企業の勃興が特集されてから６年、 同学会誌の2023年10月号で低分子創薬の再来が特集され（右下）、その中でRNA（核酸）標的が創薬の主流になりつつありとの見解が述べられている © 2024 Veritas In Silico Inc. 23

  24. Slide 24: mRNA標的低分子創薬の見通し

    mRNA標的低分子創薬の見通し タンパク質標的に匹敵するmRNA標的低分子医薬品の潜在市場 mRNA標的低分子創薬は現在準備期。当該創薬により低分子医薬品が市場に出れば、 “Undruggable”だった疾患に対して研究開発が一気に広まるため（成長期）、 mRNA標的低分子医薬品の市場は、将来的にタンパク質標的低分子医薬品に匹敵する大きな医薬品市場となることが期待できる（発展期） 準備期 成長期 発展期 アーリーアダプター(注1)による創薬 アーリーアダプターによる上市 アーリーマジョリティによる上市 アーリーマジョリティ(注2)による創薬 市場が急拡大 市場規模 mRNA標的 mRNA標的低

  25. Slide 25: 競合他社との比較

    競合他社との比較 競合他社と比較して提携先数で上回ることに見える当社優位性 競合他社はパイプライン型で主に既知のターゲット構造を創薬対象とするのに対し、当社はプラットフォーム型で多種多様なターゲット構造を創薬対象としている 当社技術への信頼とこれまでの提携実績により、近年大型の契約が締結できるようになり全体の提携サイズも競合他社に迫りつつある 会社名 ビジネスモデル 提携先 提携サイズ（注） 疾患領域 東レ（2021年） 塩野義（2021年） 1,144億円 がん領域, 中枢神経疾患, プラットフォーム ラクオリア創薬（2022年） 提携総額 感染症, その他 設立201６年 武田薬品（202

  26. Slide 26: 競合他社に並ぶ技術力

    競合他社に並ぶ技術力 国際会議でも競合他社と比肩して高く評価される当社創薬技術 米国で2023年8月に開催された国際会議「RNA Assay Development ＆ Screening Summit」では、 当社の主席研究員が主要な招待講演者の一人に！当社の創薬技術は海外競合他社に比肩すると評価されている © 2024 Veritas In Silico Inc. 26

  27. Slide 27: 事業進捗 Business Progress

    4 事業進捗 Business Progress © 2024 Veritas In Silico Inc. 27

  28. Slide 28: プラットフォーム型ビジネスの成長

    プラットフォーム型ビジネスの成長 製薬会社との共同研究・共同創薬研究を糧にさらなる事業拡大へ プラットフォーム型ビジネスの特性を生かしたibVIS®の技術力向上を達成し（２０１９年～）、より高収益の共同創薬研究契約の締結が可能になった（２０２１年～） Oncodesign Serviceｓ (ODS) との事業協力により、新規契約を獲得してさらなる事業拡大を目指す（２０２３年～） 2023～ 2021～ さらなる事業拡大へ プラットフォーム性の確立 First in classを生み出してきた ibVISⓇ 2.1 2019～ 製薬会社との共同創薬研究が可能に さらなる技術力向上 ibVISⓇ

  29. Slide 29: 共同創薬研究の進捗状況

    共同創薬研究の進捗状況 共同創薬研究において「細胞内での効果」を示す化合物を取得 現在共同創薬研究が進捗している東レ、塩野義製薬、ラクオリア創薬、武田薬品のプロジェクトでは、対象疾患は様々であるものの順調に進行中 全社の中で最も進んでいるプロジェクトは、「ヒット化合物検証」の段階であり、本創薬で最も重要な検討項目「細胞内での効果」を示す化合物を取得済みである 主な提携先 提携時期 対象疾患 創薬研究進行段階 経済条件 ・ 契約金非開示 2021年4月 非開示 ターゲット探索 （注） ・ VIS化合物持分あり 感染症 スクリーニング ・ 契約金最大850億円 2021年11月 精神・神経系疾患

  30. Slide 30: 既存契約の潜在収益

    既存契約の潜在収益 共同創薬研究契約から短中長期的に得られる収益のポテンシャル 既存の共同創薬研究契約にもとづき短期的（創薬研究期間中）、中期的（開発期間中）な事業収益源を確保している 医薬品が上市された場合には、長期的（販売期間中）に数％のロイヤリティおよび販売額に応じたマイルストーン収入が見込まれる 契約一時金・研究支援金・ 開発マイルストーン 売上マイルストーン 研究マイルストーン 最大総額 17.8 億円 最大総額 最大総額 80.5億円 1,050 億円 取得済総額 5.５億円 2023年９月末現在 ■ 取得済収益 （2021年～2023年９月） ■ 中期的収益 （開発期間中に受領可

  31. Slide 31: 創薬プラットフォーム Drug Discovery Platform

    5 創薬プラットフォーム Drug Discovery Platform © 2024 Veritas In Silico Inc. 31

  32. Slide 32: ibVISの適用範囲

    ibVIS＠の適用範囲 ibVIS®で未だ満たされない医療ニーズに応える 当社の創薬プラットフォームibVISⓇを紹介した製薬会社から開示された創薬対象遺伝子（GOI）は100以上で、疾患領域は多種多様である 創薬の専門家から見ても、ibVISⓇは様々な疾患に適用可能であることを示唆している。特にがん領域は突出しており、中枢神経疾患がそれに続く GOIからわかる疾患領域(注) がん領域 中枢神経疾患 がんはメカニズムが多様であり、 がん領域 20% 従来創薬では治療できないがんが 多く存在する。患者数が多いため、 41% 大量供給可能な低分子新薬の開発 が望まれる その他※ 24% 希少疾患

  33. Slide 33: ワンストッププラットフォーム

    ワンストッププラットフォーム ibVIS®は技術検証と実績で裏打ちされたワンストッププラットフォーム ibVIS®は一連の創薬技術とデジタル技術から成り、mRNA配列データから医薬品候補化合物までワンストップで実行可能となっている 既に、ヒット化合物検証までは共同創薬研究等で実績があり、リード化合物最適化の技術については社内研究により実効性があることを証明している ibVIS®プラットフォーム 創薬対象遺伝子 ターゲット探索 スクリーニング ヒット化合物検証 リード化合物最適化 医薬品候補化合物 コンピュータによる 化合物ライブラリーの 細胞実験による RNA-低分子の mRNA構造解析 設計

  34. Slide 34: ibVIS最大の特長

    ibVISⓇ最大の特長 mRNA標的の可能性を最大限引きだすibVIS®のターゲット探索 ibVISⓇのターゲット探索は、独自のインシリコ（コンピュータ）RNA構造解析により、 製薬会社が任意に選択したmRNAから高速かつ正確に複数の標的（ターゲット構造）を探索することが可能。当社の競争優位性の一つとなっている インシリコによる 低分子化合物の標的となる 01 高速 mRNA構造解析 mRNAターゲット構造 mRNA上のターゲット構造を、実験的方法 を用いるよりもかなり短時間で発見できる 02 正確 当社のインシリコ技術を使って発見された ターゲット構造の精度は90％以上、一方、 他の計算方法

  35. Slide 35: ターゲット探索の突破口

    ターゲット探索の突破口 とらえどころのないmRNAの姿を統計力学・熱力学の理論で解き明かす 既存創薬が扱う研究領域は生物学から化学。代表中村の20年にわたる経験と実績に基づき、 よりミクロな物理学の理論（統計力学及び熱力学）を既存創薬の研究領域に取り込むことでmRNAの構造を解析し、ターゲット探索を実現可能にした 理論・計算主体 実際・実験主体 VIS創薬 既存創薬 80 nm–0.2 mm 数nm–数10 nm 約0.1 nm 数学 < 量子力学 物理学 化学 分子生物学 生物学 理論 原子 分子 mRNA・タンパク質 細胞 統計力学理論 熱力学理論 （注）nm = 10-6 mm © 20

  36. Slide 36: ibVISの実績

    ibVISⓇの実績 高い達成率が証明するibVIS®のスクリーニング技術 製薬会社10社との共同創薬プロジェクトにおいて、がん、中枢神経疾患、感染症等に対して化合物数 数万～数十万程度のスクリーニングを5年間で約50本実施した mRNA中にターゲット構造を発見し（左図）、ターゲット構造に対するスクリーニングを実施（右図）。結果的に、約95％の成功率でヒット化合物を取得している 2023年11月末現在 ターゲット探索 スクリーニング *ターゲット探索の図中のターゲット構造はイメージであり、 実際の創薬研究で用いているターゲット構造ではありません。 mRNAに対して低分子化合物の標的となる mRN

  37. Slide 37: 細胞実験の一例

    細胞実験の一例 スクリーニングで取得したヒット化合物は「細胞内での効果」を示した 自社研究および製薬会社との共同研究においてスクリーニングで取得したヒット化合物は、化合物がない場合（control）と比較して細胞内で対象とする疾患関連 タンパク質の量を減少させた。この細胞内での効果を示したヒット化合物の効果について、各種RNA測定法を使って検証し（P38）、リード化合物最適化に進める 自社研究 VSC0075 (µM) 製薬会社との共同研究 A社 B社 C社 A社, 標的遺伝子02, 標的遺伝子02, 細胞 B 細胞 B B社, 標的遺伝子03, 標的遺伝子 03, 細胞 C細胞 C C社,

  38. Slide 38: 各種RNA測定技術

    各種RNA測定技術 mRNAと化合物の結合状態を詳細に解析する各種RNA測定技術を保有 「細胞内での効果」を示すヒット化合物およびヒット化合物を出発化合物として新たに合成した化合物が、創薬対象であるmRNAのターゲット構造にどのように作用 するのか（結合の仕方、結合強度、結合の特徴など）を各種RNA測定技術で解析することにより、医薬品として好ましい特性を示す化合物（リード化合物）を取得する 細胞実験 BLI測定 ITC測定 NMR測定 細胞での活性を調べる実験 RNAと化合物の結合速度を RNAと化合物の結合速度を RNAと化合物の結合部位を 調べる実験 詳細に調べる実験 調べる実験 （注)

  39. Slide 39: 最先端のリード化合物最適化

    最先端のリード化合物最適化 RNA構造の実測技術と最先端のコンピュータ技術を利用した化合物最適化 RNA に特化した mRNA標的–低分子化合物の 合理的な 構造解析技術 相互作用解析技術 mRNA標的化合物最適化 × = RNAのX線結晶構造解析とNMRと 日本製の最先端のスパコン「富嶽」を 当社の技術は、mRNA標的に対して いう稀有な専門知識を持つサイエン 駆使して、mRNA標的と低分子化合 より高い活性と選択性を持つ低分子 ティストにより、当社にはRNAの3次 物の相互作用を徹底的に解析できる 化合物を合理的に設計することを可 元構造決定を行うための技術が備 能にする。その結果、従来の

  40. Slide 40: リード化合物最適化に関する発表

    リード化合物最適化に関する発表 RNA構造により強く結合する新規化合物をコンピュータ技術で設計 当社のリード化合物最適化技術の有用性は、mRNA標的低分子医薬品の合理的な設計に量子化学計算の一種であるフラグメント分子軌道（FMO）法が有用であること を示した当社の学術論文により実証している。この学術論文は、低分子化合物とRNAの結合の実測値とFMO法による計算値の相関関係を示した世界最初の例である （注） VISのサイエンティスト 論文掲載結果の一部 スクリーニングで得られた より高い活性をもつと予測した 基点化合物 新規設計化合物 当社主席研究員・森下のデザインが表紙を飾っている © 202

  41. Slide 41: ibVISの独占性

    ibVIS®の独占性 特許とデジタル技術でibVIS®の独占性を二重に担保 当社のibVIS®は、mRNA向けに改良した創薬技術と研究者のノウハウ等をソフトウェア化したこれら各種デジタル技術で構成される 創薬技術とデジタル技術の一部をカバーする特許と自社デジタル技術の秘匿化によって、ibVIS®の独占性は二重に担保して事業の優位性を確保している ibVIS®プラットフォーム 創薬対象遺伝子 ターゲット探索 スクリーニング ヒット化合物検証 リード化合物最適化 医薬品候補化合物 1D NMR qFRET (注1) 細胞アッセイ X線結晶構造解析 創薬技術 ITC/BLI 3D NMR 2D NM

  42. Slide 42: 成長戦略 Growth Strategy

    6 成長戦略 Growth Strategy © 2024 Veritas In Silico Inc. 42

  43. Slide 43: 短中長期成長曲線

    短中長期成長曲線 スタートアップ・バイオテク企業から持続成長可能なスペシャリティファーマへ 当社は、現在のプラットフォーム型ビジネスから高成長を目指せるハイブリッド型ビジネスへの転換を図っている 最終的には、持続的な成長を遂げるため、研究開発・販売機能等を備えた製薬会社（スペシャリティファーマ）へ移行する方針である 短期 中期 長期 高成長バイオテク時代 持続成長ファーマ時代 ハイブリッド型ビジネス スペシャリティファーマへ 会社規模（ 自社パイプラインの価値が 時価総額） 時価総額に織り込まれることを想定 スタートアップ時代 プラットフォーム型ビジネス 現在 時間 (注) あくまでも当社が目

  44. Slide 44: 短中期成長戦略

    短中期成長戦略 安定した収益の獲得と企業価値最大化（時価総額）の両立を目指す 短期的に、共同創薬プロジェクトを進捗させることで得られるマイルストーン収入等の収益全体および新規の契約獲得数年間２社をKPIとして成長を図る 中期的に、低分子医薬品や核酸医薬品のプロジェクトから自社パイプライン候補を選定のうえ研究を進め、自社パイプラインの創出につなげる方針である 創薬研究 開発 共同創薬プロジェクト D社 【短期・プラットフォーム戦略のKPI】 共同創薬研究の加速・拡大 ・事業収益額 C社 プ ロ ジ ェク ト 数 の 拡 大 新規提携先の獲得 ・新規契約獲得数 B社 年間目標 ２社 A社 契約一時

  45. Slide 45: 短期戦略：ibVISの強化

    短期戦略： ibVISⓇの強化 基盤技術の改良と新技術の導入により ibVIS®の優位性を強化 ibVIS®の優位性を維持するため、短期的に更なる技術力の強化を図るとともに、 中期的にハイブリッド型ビジネスに転換する際には、自社パイプラインの創出に必要なインフラ（図中の※印）を整備する 01 計算ソフトウェアの抜本改良 02 作用メカニズムに合わせた解析  新規粒子分布理論の構築 ターゲット  生化学的パラメーター刷新 大規模なスクリーニングの検証 スクリーニング 化合物ライブラリーの保有※ 探索 計算リソースの確保・高速化 デジタル技術による品質向上 03 RNA-低分子結合様式の新規

  46. Slide 46: 戦略：SDGsへの対応

    戦略： SDGsへの対応 医療に携わる一企業として世界中の人々の健康と福祉に貢献する 製造コストが低く、患者様への負担も小さい低分子医薬品の創出に真摯に取り組むことで、より多くの患者様の健康と福祉に貢献する その他、上場会社として社会で果たすべき役割、社内人材の育成等を通じて持続可能な開発目標（SDGs）の達成に努める 事業活動 社内人材 社会 による取組み に向けた取組み に向けた取組み 新規の創薬技術で未 従業員の活躍支援 mRNAに関するアカ だ満たされない医療 ・ 男性の育児休暇取得 デミアとの共同研究 ・ 育児と仕事の両立支援 ニーズに応える 大学等教育機関での 講義 創薬パートナー

  47. Slide 47: 短期施策：資金使途

    短期施策： 資金使途 公募で調達した資金は持続的成長の原資へ 上場会社として十分な管理部体制を構築しつつ、研究員および事業開発人員の増強により、海外展開を含めたプラットフォーム型ビジネスの拡大に対応する その他、ハイブリッド型ビジネスへの転換に備え、自社パイプラインの創出に耐えうる研究設備や施設等の準備資金として使用する計画である 人員計画 研究開発計画 設備投資計画 マーケティング計画 製薬会社への変革を目指 自社パイプラインの創出 自社研究を頑強にするため 海外進出による創薬 して の設備増強・計算能力拡大 パートナーシップ拡大へ • 自社パイプラインの • 研究員・事業開発人員 創出準備

  48. Slide 48: 短期施策：CDA数にもとづく事業開発

    短期施策： CDA数にもとづく事業開発 年間2社との新規提携に必要なCDA数の確保 秘密保持契約（CDA）を締結した製薬会社のうち、CDA下の交渉の結果契約まで至った確率は50%、CDA締結から契約に至るまでの期間（中央値）は 14 か月 2024年には、現在有効なCDA締結先から２社との契約締結を目標とする。2025年以降も毎年２社と契約締結するため、その数に見合うCDA数の獲得を目指す 社数 CDA下交渉から契約締結の推移 25 20 CDA締結済み 10社／50% 4 15 （CDA下交渉20社中10社と契約締結） 10 契約 5 交渉中 社 2023年１１月末現在 0 CDA締結 契約

  49. Slide 49: 短期施策：海外展開

    短期施策： 海外展開 日本におけるプラットフォーム事業の実績をもとにした海外展開 2023年６月の武田薬品との提携を皮切りに、大手製薬会社や海外製薬会社を創薬パートナーとして獲得してさらなる事業拡大を図る 日本の製薬会社との提携実績にくわえ、フランスの薬品開発業務委託会社（CRO）であるOncodesign Services（ODS)との事業協力が海外展開を後押しする 2023年5月 事業協力（MOU） 欧州主要ファーマ 米国主要ファーマ 2023年6月 共同創薬研究契約締結 © 2024 Veritas In Silico Inc. 49

  50. Slide 50: 短中期施策：CROとの事業協力

    短中期施策： CROとの事業協力 これまでアプローチできなかったODSの顧客層との契約締結を目指す CROとして確固たる経験・実績・顧客をもつODSは、mRNA標的低分子創薬を次世代ビジネスと認識している 今後は、顧客紹介など事業開発への協力にくわえ、ＣＲＯとして製薬会社と当社の共同創薬研究や自社パイプライン創出の取り組みへの事業協力が期待できる 会社名 Oncodesign Services （ODS) Fabrice Viviani, 代表者 President and CEO 設立年 1995年 WEB https://www.oncodesign-services.com/ 2023年

  51. Slide 51: 中長期施策：事業の多角化

    中長期施策： 事業の多角化 mRNA関連創薬の事業の多角化による持続的成長を目指す 当社のインシリコRNA構造解析は、mRNA関連の様々な創薬に応用可能。中期的にハイブリッド型ビジネスに転換する際には、低分子・核酸医薬品を自社パイプラインの 有力候補とする。これらに加え、アカデミア・企業との共同研究等を通じてmRNA医薬品とncRNA標的医薬品を事業の一つとすることで長期的な事業の多角化を図る 短中長期・プラットフォーム 中長期・パイプライン 中長期・パイプライン 長期・共同研究等を通じた事業化 01 02 03 04 mRNA標的低分子医薬品 核酸医薬品（mRNA標的） mRNA医薬品 nc

  52. Slide 52: 中期施策：自社パイプライン候補①

    中期施策： 自社パイプライン候補① 将来の企業価値最大化を支える低分子医薬品の自社プロジェクト 医療ニーズの高いがん領域を中心に、将来のハイブリッド型ビジネスの基礎となる低分子医薬品の自社プロジェクトを準備している(注1) (注2) ビジネスモデルを転換する際には、医薬品１品目あたり年間200億円以上の売上を見込めるプロジェクトを、自社パイプラインの候補に選定する方針である ターゲット探索 スクリーニング ヒット化合物検証 リード化合物最適化 がん領域 リンパ腫 （遺伝子： c-Myc） 前立腺がん （遺伝子： AR） 各種がん （遺伝子： STAT3) 各種がん 各種がん 各種がん 中枢神経

  53. Slide 53: 中期施策：自社パイプライン候補②

    中期施策：_自社パイプライン候補② 将来の事業安定を支える核酸医薬品およびその他自社プロジェクト 希少疾患を中心に、将来のハイブリッド型ビジネスの基礎となる核酸医薬品の自社プロジェクトを保有。核酸医薬品は創薬研究期間が当社では最短８か月と短いため、 新規プロジェクトも有力な自社パイプライン候補である。mRNA医薬品とncRNA標的医薬品のプロジェクトは、現在基礎研究（ターゲット探索）を実施中である ターゲット探索 スクリーニング ヒット化合物検証 リード化合物最適化 核酸医薬品（ASO） 急性腎不全（注) 筋萎縮性側索硬化症（ALS） mRNA医薬品 ファブリー病 ハンター症候群 ncRNA標

  54. Slide 54: 財務ハイライト Financial Highlights

    7 財務ハイライト Financial Highlights © 2024 Veritas In Silico Inc. 54

  55. Slide 55: 財務状況

    財務状況 安定財源の確保と当期の黒字化達成（見込み） 過年度の事業費用は固定費が約2/3を占め、プラットフォーム型ビジネスにより固定費、変動費ともにほぼ一定であった。一方、近年の大型契約締結による事業収益 の増加により、２０２３年１２月期は黒字化達成の見込みである。2024年からの中期経営計画期間は、人員の増強による固定費と自社パイプライン創出に向けた追加 研究費の増大を見込んでいるが、プラットフォーム事業における提携先の拡大等により2024年以降も黒字の継続を目指す 貸借対照表（単位：百万円） 各期の事業収益・事業費用・当期純利益（単位：百万円） 2021/12期 2022/12期 事業収益

  56. Slide 56: 収益認識

    収益認識 事業収益の内訳（2022/12期および2023/12期第3四半期） 2023年12月期は第3四半期までに過去最高の契約一時金収入を達成した 事業収益の内訳 （単位：千円） 顧客との契約から生じる収益の分解情報 （単位：百万円） 項目 2022/12期 2023/12期3Q 2022/12期 2023/12期3Q 160 １５０ 顧客との契約から生じる １４０ 178,500 279,166 収益 140 契約一時金収入 30,000 150,000 120 100 マイルストーン収入 140,000 49,200 80 ７２ ロイヤリティ収入 － － 60 ４9 研究支援金収入 8,

  57. Slide 57: 事業等のリスク Risks of Business

    8 事業等のリスク Risks of Business © 2024 Veritas In Silico Inc. 57

  58. Slide 58: リスクへの対応①

    リスクへの対応① 事業遂行上の重要なリスクと対応策 成⻑の実現及び事業計画の遂⾏に重要な影響を与える可能性があると認識する主要なリスクは以下の通りです その他のリスクについては、有価証券届出書書の「事業等のリスク」をご参照ください 事業遂行上の重要なリスク 影響度等 リスクへの対応 研究開発の不確実性に関する事項 当社はプラットフォーム型ビジネスモデルのため、研究開発の進行が自社の 当社は複数の製薬会社と複数の創薬研究プロジェクトを実施するこ みではコントロールできず、提携先の方針等によって左右される点、現時点 発生可能性：小 とで、契約一時金、研究支援金、マイルストーン等の多様な収益を獲 で

  59. Slide 59: リスクへの対応②

    リスクへの対応② 事業遂行上の重要なリスクと対応策 成⻑の実現及び事業計画の遂⾏に重要な影響を与える可能性があると認識する主要なリスクは以下の通りです その他のリスクについては、有価証券届出書書の「事業等のリスク」をご参照ください 事業遂行上の重要なリスク 影響度等 リスクへの対応 知的財産権の出願・取得について 当社は事業運営上必要な特許権等の知的財産権の出願・取得を進めておりま 発生可能性：小 当社は専門分野の弁理士・弁護士と連携し、リスクの軽減に努めて すが、現在出願中の全ての知的財産が登録査定を受けられるとは限りません。 影響度：小 おります。 また、登録後も異議申立てや無効審判請求に

  60. Slide 60: Appendix

    Appendix © 2024 Veritas In Silico Inc. 60

  61. Slide 61: 用語解説①

    用語解説① 用語 解説 医薬品候補化合物は、リード化合物を化学合成によりさらに改善したものであり、当社の創薬研究ステップの最終成果物である。医薬品候補化合物は、動物等を用いた非臨床試験にて、 医薬品候補化合物 その有効性と安全性を国際的な基準の下で確認した後、最終的に、ヒトを対象とした試験（臨床試験）に用いられる。臨床試験の結果を規制当局に申請後、審査を経て承認されると医薬 品となる。 インシリコ（in silico）は、生物学でいうin vivo（生体内）やin vitro（試験管内）とのアナロジーであり、「コンピュータを用いて」を意味する。すなわち、コンピュータを使った計算により、 インシ

  62. Slide 62: 用語解説②

    用語解説② 用語 解説 物理的観測量の強度を周波数、エネルギー、時間などの関数として示すスペクトル(測定結果の成分を、量の大小によって並べて、解析しやすくしたもの）を得ることで、対象物の定量あ 分光学的手法 るいは物性を調べる研究手法である。日本語では「光」という漢字を使うが、必ずしも光を用いる測定法のみが分光学的手法ではない。 創薬で用いられる用語。本書においては、リード化合物は、ヒット化合物の次の段階の化合物であり、ヒット化合物を基礎に化学合成により手が加えられ、その活性が動物などで確認さ リード化合物 れる等、ヒット化合物より良好な物性を示す化合物のこと。さらに、活性、溶解度などの物性、

  63. Slide 63: 免責事項

    免責事項 本資料は、株式会社Veritas In Silico（以下「当社」といいます。）の会社情報の説明のみを目的として当社が作成したものであり、日本国、米国その他の一切の法域における 有価証券の買付け又は売付け申し込みの勧誘を構成するものではありません。日本国、米国その他の法域において、適用法令に基づく登録若しくは届出又はこれらの免除を受 けずに、当社の有価証券の募集又は販売を行うことはできません。 本資料の作成にあたり、当社は当社がその作成時点において入手可能な情報の真実性、正確性及び完全性に依拠し、かつ前提としており、将来情報、外部データ等については、 その真実性、正確性及び完全性につ

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