Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — H1 FY2019 Earnings Presentation
19 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Nov 19, 2018
Slide 1: 第44期 中間決算説明会（研究開発）
第44期 中間決算説明会 （研究開発） 2018年11⽉2⽇ 年 JCRファーマ株式会社 【証券コード】4552 【証券コ ド】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村 （TEL 0797-32-1995） Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 2: 開発パイプライン
開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■再⽣医療等製品 2018年5⽉の 決算説明会より進捗あり 開発番号 適応症 前臨床 PhⅠ/Ⅱ PhⅢ 申請 承認 備考 アガルシダーゼ ベータ 酵素補充療法 ファブリー病 BS点滴静注「JCR」 バイオ後続品 酵素補充療法 JR-141 ハンター症候群 J-Brain Cargo® 採⽤ 酵素補充療法 JR-162 ポンペ病 J-Brain Cargo® 採⽤ J MIG S J-MIG System stem® 採⽤ 酵素補充療法 JR-171 ハーラー症候群 J-Brain Cargo® 採⽤ J-MIG System® 採
Slide 3: 研究開発ニュースリリースまとめ
研究開発ニュースリリースまとめ 5⽉28⽇ ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療酵素製剤（JR-141）ブラジルにおける治験計画届受理のお知らせ 6⽉1⽇ ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療酵素製剤（JR-141）治験計画届受理および第Ⅲ相臨床試験開始予定のお知らせ 6⽉29⽇ ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療酵素製剤（JR-141）第Ⅱ相臨床試験開始のお知らせ 7⽉2⽇ 遺伝⼦組換えヒト成⻑ホルモン製剤「グロウジェクト®」への効能追加 SHOX異常症（JR-401X）第Ⅲ相臨床試験開始のお知らせ 8⽉9⽇ ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療酵素製剤（JR-141）第Ⅲ相臨床試験開始のお知らせ
Slide 4: 開発品目一覧
⽬次 品 ⽬ 名 開 発 段 階 適 応 症 ライソゾーム病 アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」 製造販売承認取得 ファブリー病 （遺伝⼦組換えα－ガラクトシダーゼA） バイオ後続品 JR-441 ライソゾーム病 （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 前臨床 サンフィリッポ症候群A型 ヘパランN-スルファターゼ） JR-141 ⽇本:第Ⅲ相臨床試験 ライソゾーム病 （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え ハンター症候群 ブラジル:第Ⅱ相臨床試験 イズロン酸-2-スルファターゼ） 再⽣医療等 製造販売承認申請 製品 JR-031EB テムセル®HS注 適応拡⼤ 準備中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR
Slide 5: アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」
ファブリー病治療薬「ファブラザイム」バイオ後続品 (α－ガラクトシダーゼA) JCR初のライソゾ ム病治療酵素製剤 JCR初のライソゾーム病治療酵素製剤 アガルシダーゼ ベータ ベータBS BS点滴静注 点滴静注「「JCR JCR」 」 2015 JR-051臨床試験開始 2017 9⽉：製造販売承認申請 2018 9⽉：製造販売承認取得 （左）アガルシダーゼ ベータBS点滴静注5㎎「JCR」 （右）アガルシダーゼ ベータBS点滴静注35㎎「JCR」 国産初 国内における 先⾏品と ライソゾーム病 ライソゾ ム病 無⾎清培養での 同等の 治療酵素製剤 ⾼品質製造 有効性と安全性 薬価収載 薬価
Slide 6: ファブリー病治療薬 バイオ後続品
ファブリー病治療薬「ファブラザイム」バイオ後続品 (α－ガラクトシダーゼA) JCR初のライソゾ ム病治療酵素製剤 JCR初のライソゾーム病治療酵素製剤 アガルシダーゼ ベータ ベータBS BS点滴静注 点滴静注「「JCR JCR」 」 ¾ ファブリー病 厚⽣労働省指定難病 ■ 症状 ： - ⽪膚 : 被⾓⾎管腫、下肢リンパ浮腫 - 腎臓 : 腎不全、蛋⽩尿 - 循環 : ⼼筋肥⼤、弁膜症、不整脈 循環器 ⼼筋 ⼤ 弁膜症 整脈 - 神経 : 四肢疼痛、低汗症 四肢疼痛 低汗症 - 消化器 : 腹痛、下痢、虚⾎性腸炎 - 眼 : ⾓膜混濁 ■ 市場規模*： 約240億円（2017年度/⽇本）、
Slide 7: JR-441 サンフィリッポ症候群A型治療薬
⾎液脳関⾨通過型 JR-441 サンフィリッポ症候群A型治療薬 NEW ¾ サンフィリッポ症候群A型（ムコ多糖症ⅢA型） サンフ リ ポ症候群 型（ム 多糖症 型） 厚⽣労働省指定難病 労 省 難病 ■ 原因： ライソゾ ライソゾーム内のヘパランN-スルファターゼが⽣まれつき不⾜、または⽋損 ム内のヘパランN スルファタ ゼが⽣まれつき不⾜、または⽋損 ■ 症状： 中枢神経症状、睡眠障害、肝脾腫、痙攣発作 画期的な治療薬の開発が ■ 治療法： 現在有効な治療法はない 切望されている ■ 患者数*： 約60名 (⽇本) 、 約6,890名 (WW) * A型B型患者総数（当社調べ） 動物試験にて
Slide 8: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 ¾ ハンター症候群（ムコ多糖症Ⅱ型） 厚⽣労働省指定難病 ■ 症状 -⾻ : 特徴的顔貌、⾻格変形、関節拘縮 - ⼼臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い⽪膚、多⽑、巨⾆ - 肝臓 : 肝臓肥⼤ 現在の治療は⾎液脳関⾨を通過せず、 - 中枢神経 : 中枢神経障害 中枢神経症状に効果がない ■ 患者数*： 約100-200名 (⽇本) 、 約2,000名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模* ： 約80億円（2017年度/⽇本）、 約650億円（2017年/WW） 「先駆け審査指定制度」 対象品⽬に指定 2018年8⽉： 2018年6⽉： 20
Slide 9: J-Brain Cargoを用いたライソゾーム病15疾患の開発
JCR独⾃の⾎液脳関⾨通過技術「J-Brain JCR独⾃の⾎液脳関⾨通過技術「J Brain Cargo®」を⽤いた ライソゾーム病15疾患の治療薬を積極的に開発 ニーマンピック病 フコシドーシス ゴーシェ病 バッテン病 遅発乳児型 GM1 サンフィリッポ症候群A バッテン病 バッテ 病 乳児 乳児型 JR-441 (ム (ムコ多糖症ⅢA型) 多糖症 ) ガングリオシド シス ガングリオシドーシス サンフィリッポ症候群B ハーラー症候群 クラッべ病 (ムコ多糖症ⅢB型) JR-171 (ムコ多糖症I型) 異染性⽩質 スライ症候群 ハンター症候群 α-マンノシドーシス JR-162 ポンぺ病
Slide 10: J-Brain Cargoの可能性
「J Brain Cargo®」の可能性 「J-Brain J-Brain Cargo® ライソゾーム病 中枢神経疾患 治療酵素製剤 （他社とのライセンス） （⾃社開発） 様々な疾患への応⽤が可能 9 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 11: 開発品目一覧
⽬次 品 ⽬ 名 開 発 段 階 適 応 症 ライソゾーム病 アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」 製造販売承認取得 ファブリー病 （遺伝⼦組換えα－ガラクトシダーゼA） バイオ後続品 JR-441 ライソゾーム病 （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 前臨床 サンフィリッポ症候群A型 ヘパランN-スルファターゼ） JR-141 ⽇本:第Ⅲ相臨床試験 ライソゾーム病 （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え ハンター症候群 ブラジル:第Ⅱ相臨床試験 イズロン酸-2-スルファターゼ） 再⽣医療等 製造販売承認申請 製品 JR-031EB テムセル®HS注 適応拡⼤ 準備中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR
Slide 12: JR-031EB テムセルHS注 適応拡大
JR-031EB テムセル ムセ ®HS注 注 適応拡⼤ 2018年10⽉： 「表⽪⽔疱症」の適応で希少疾病⽤再⽣医療等製品に指定 ¾ 表⽪⽔疱症（ 表⽪⽔疱症（Epidermolysis p de o ys s bu bullosa：EB） osa ） 厚⽣労働省指定難病 ■ 原因：⽪膚基底膜領域における接着構造制御蛋⽩の遺伝⼦異常 ■ 症状：⽇常⽣活の軽微な外⼒で表⽪が基底膜レベルで剥離して 全⾝熱傷様の⽔疱、潰瘍を形成 ■ 治療法：基本的になく、ガーゼやワセリン等での潰瘍部保護程度 ■ 患者数 患者数*：約500-640名（⽇本）※治療対象は重症度の⾼い300名程度 ：約500 640名
Slide 13: JTR-161/JR-161 歯髄由来幹細胞
JTR-161/JR-161 ⻭髄由来幹細胞 テムセル®HS注に続く、新たな細胞治療・再⽣医療等製品 HS注に続く 新たな細胞治療 再⽣医療等製品 2017年7⽉： 帝⼈株式会社と共同開発契約・実施許諾契約を締結 帝⼈株式会社と共同開発契約 実施許諾契約を締結 ⻭髄由来幹細胞 適応症：急性期脳梗塞 ¾ 急性期脳梗塞 （acute cerebral infarction） ■ 原因 ： ⾼⾎圧、⾼脂⾎症、糖尿病、肥満など⽣活習慣病や⼼臓病など （⽣活習慣病や喫煙は、脳梗塞の下地となる動脈硬化を促進） ■ 年間発症者数*： 約30万名 (⽇本) *当社調べ ■ 治療法 ： 発症数時間以内に「⾎栓溶
Slide 14: 開発品目一覧
⽬次 品 ⽬ 名 開 発 段 階 適 応 症 ライソゾーム病 アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」 製造販売承認取得 ファブリー病 （遺伝⼦組換えα－ガラクトシダーゼA） バイオ後続品 JR-441 ライソゾーム病 （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 前臨床 サンフィリッポ症候群A型 ヘパランN-スルファターゼ） JR-141 ⽇本:第Ⅲ相臨床試験 ライソゾーム病 （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え ハンター症候群 ブラジル:第Ⅱ相臨床試験 イズロン酸-2-スルファターゼ） 再⽣医療等 製造販売承認申請 製品 JR-031EB テムセル®HS注 適応拡⼤ 準備中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR
Slide 15: JR-131 持続型赤血球造血刺激因子製剤
JR-131 持続型⾚⾎球造⾎刺激因⼦製剤 「ネスプ」バイオ後続品 (ダルべポエチンアルファ) ● 2013年9⽉：キッセイ薬品⼯業と共同研究開発契約を締結 JCR独⾃の「糖鎖コントロール技術」を活⽤し JCR独⾃の「糖鎖コントロール技術」を活⽤し、 複雑な糖鎖構造をクリア 特許出願済 ・ 第Ⅲ相臨床試験：有効性の同等性検証/安全性の⽐較検討 ・有効性主要評価項⽬の同等性検証 ・安全性プロファイルの類似性確認 2018年9⽉：製造販売承認申請 14 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 16: JR-401X・JR-142 成長ホルモン製剤
成⻑ホルモン製剤 遺伝⼦組換えソマトロピン JR-401X 成⻑ホルモン製剤「グロウジェクト®」適応拡⼤ ¾ 適応症：SHOX異常症における低⾝⻑ 2018年7⽉：第Ⅲ相臨床試験開始 JR 142 JR-142 遺伝⼦組換え持続型成⻑ホルモン ¾ 独⾃の改変型アルブミン融合によって、 バイオ医薬品の⾎中半減期を⼤幅に延⻑する技術を開発 臨床試験開始に向けて準備中 15 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 17: 開発パイプライン
開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■再⽣医療等製品 2018年5⽉の 決算説明会より進捗あり 開発番号 適応症 前臨床 PhⅠ/Ⅱ PhⅢ 申請 承認 備考 アガルシダーゼ ベータ 酵素補充療法 ファブリー病 BS点滴静注「JCR」 バイオ後続品 酵素補充療法 JR-141 ハンター症候群 J-Brain Cargo® 採⽤ 酵素補充療法 JR-162 ポンペ病 J-Brain Cargo® 採⽤ J MIG S J-MIG System stem® 採⽤ 酵素補充療法 JR-171 ハーラー症候群 J-Brain Cargo® 採⽤ J-MIG System® 採
Slide 18: Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
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Slide 19: 注意事項
注意事項 事 本資料中の開発⾒通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとに なされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素 当社 判断 基づ 知 未知 確実 素 を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは ⼤きく異なる可能性があることをご承知ください。 ⼤きく異なる可能性があることをご承知ください そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・⾏政制度の変化、新製品上市 の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧⼒、当社製品の販売⼒の低下、⽣産中断、 当社の知的財産権に対する侵害、重⼤な訴訟における不利な判決等があ
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