Slide 1: 2022年3月期 決算説明会 ―事業報告―
2022年3月期 決算説明会 ー事業報告ー 2022年5月12日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 管理本部 広報・IR室 北村（TEL 0797-32-1995） Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 2: 目次
目次 ❚ R＆D ハイライト ❚ R＆D 進捗報告 ❚ ワクチン原液製造事業 ❚ 中計「変革」 中間総括 Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 1
Slide 3: 研究開発トピックス（2021年9月～2022年4月）
研究開発トピックス（2021年9月～2022年4月） 2021年 ♦9月 JR-141（pabinafusp alfa） 武田薬品工業株式会社と、共同開発と事業化に向けた契約を締結 ♦10月 JR-141（pabinafusp alfa） 欧州医薬品庁よりPRIME指定 2022年 ♦1月 JR-441 欧州委員会よりオーファンドラッグ指定 ♦2月 WORLDSymposium2022において イズカーゴⓇ点滴静注用10mg New Treatment Awardを受賞 ♦2月 JR-141（pabinafusp alfa）グローバル臨床第III相試験における投与開始 ♦3月 JR-479（血
Slide 4: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン ：2021年11月から開発ステージの進捗があったプロジェクト 開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考 承認 • J-Brain Cargo® 適用 ムコ多糖症II型 JR-141 製造販売承認申請 • 2025年度以降、米国・欧州で （ハンター症候群） の承認予定 臨床第3相試験 ムコ多糖症I型 • J-Brain Cargo® 適用 JR-171 臨床第1/2相試験 2023年度 Ph3試験 （ハーラー症候群 等） • JR-162 ポンぺ病 前臨床 • J-Brain Cargo® 適用 ムコ多糖症IIIA型 • J-Brain Cargo® 適用 JR
Slide 5: JR-141 グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31）
JR-141 グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 pabinafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） ◆ 2021年9月：武田薬品工業株式会社と、共同開発と事業化に向けた契約を締結 ◆ 2021年10月：欧州医薬品庁よりPRIME指定 ◆ 2022年2月：投与開始 ◆ コホートAの被験者数を30名→60名に変更 （試験概要） JR-141投与 2.0 mg/kg/週 53週以降、条件を満たせば ◆ Cohort A： 標準治療 群の移動が可能 中間解析の結果で (Neuronopa
Slide 6: JR-171 開発状況
JR-171 開発状況 JR-171 lepunafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ） グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：試験概要 ◆ 2022年3月：患者組み入れを予定通り完了（Part2試験） Part 1 試験デザイン N=4 Part 2 試験デザイン N=14以上 ✓ 18歳以上 ✓ 0歳以上(米国は2歳以上) ✓ 知的障害がない、または軽度 ✓ 疾患の重症度は問わない 4 週間 無作為割付 12週間 High dose High dose 継続試験 Low Low dose dose 安全性評価 Part1 Part2 主要
Slide 7: JR-171 結果速報
JR-171 結果速報 JR-171 lepunafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ） グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101） Change in CSF Heparan sulfate (HS) Concentrations as surrogate for substrate reduction in the CNS 8000 HS concentration (ng/mL) 7000 Part 1 Part 2 6000 5000 4000 3000 2000 1000 0 Baseline Week4 Week12 CSF：脳脊髄液
Slide 8: JR-479 開発着手
JR-479 開発着手 JR-479 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-ヘキソサミニダーゼA 適応症 ： GM2ガングリオシドーシス テイ・サックス病：β-ヘキソサミニダーゼA の αサブユニットの欠損によって発症 サンドホフ病：β-ヘキソサミニダーゼA の βサブユニットの欠損によって発症 発症率*： テイ・サックス病:1/100,000～300,000出生 サンドホフ病:テイ・サックス病より少ないと言われる *当社調べ 疾患概要 ： ライソゾーム病の一種で、糖脂質であるGM2ガングリオシドを体内で分解する酵素 （β‐ヘキソサミニダーゼA）の欠損により発症する常染⾊体劣性遺伝性疾患。脳を中心
Slide 9: 開発ステージ（JCRが取り組む18のライソゾーム病治療薬）
開発ステージ（JCRが取り組む18のライソゾーム病治療薬） 2021年11月から開発ステージの 進捗があったプロジェクト JR-141 ムコ多糖症II型 アガルシダーゼ ベータBS 承認 日本 （ハンター症候群) 点滴静注「JCR」 JR-141 ムコ多糖症II型 製造販売承認申請 ブラジル （ハンター症候群) JR-141 ムコ多糖症II型 JR-171 ムコ多糖症I型 臨床試験 グローバル （ハンター症候群) グローバル（ハーラー症候群 等) JR-162 ポンぺ病 JR-441 ムコ多糖症IIIA型 ムコ多糖症IIIB型 前臨床 （サンフィリッポ症候群A型) JR-446 （サンフィリッ
Slide 10: 遺伝子治療 アップデート
遺伝子治療 アップデート 2022年3月28日：武田薬品工業株式会社と、ライソゾーム病に対するJ-Brain CargoⓇ 技術を用いた遺伝子治療に関する共同研究開発およびライセンス契約締結 －優先疾患：ライソゾーム病 －追加オプション：希少疾病もしくは非希少疾病領域における疾患 遺伝子治療技術 J-Brain CargoⓇ技術 バイオ技術 バイオ技術 グローバル研究開発力 モノづくり力 グローバル事業化力 当社の強みを維持したまま、時代を一新しうる J-Brain CargoⓇ開発品目の研究開発に注力 Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd
Slide 11: ワクチン原液製造事業 アップデート
ワクチン原液製造事業 アップデート 予定していた製造（2020年12月30日契約分）を年度内にすべて完了 ・出荷分に応じた売上高を計上（一部、2022年度に計上予定） ・ロットアウト無し、高品質製造を達成。生産分野での強みを発揮 厚生労働省令和２年度ワクチン生産体制緊急整備等事業として、 神戸サイエンスパーク内に新工場を建設中 ・竣工：2022年10月予定 神戸サイエンスパーク新工場 完成イメージ Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 10
Slide 12: 目次
目次 ❚ R＆D ハイライト ❚ R＆D 進捗報告 ❚ ワクチン原液製造事業 ❚ 中計「変革」 中間総括 Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 11
Slide 13: 中期経営計画「変革」（2020～2022年度）
中期経営計画「変革」（2020～2022年度） 複数の開発品目における本格的なグローバル展開を見据え、6つの重要経営課題を設定 最重要経営課題 希少疾病領域におけるJCRの重要性がさらに高まることを踏まえた [1] 品質保証体制の質・量的拡充 さらに、2020年代後半からの業容の急拡大期を見据えて、 以下の項目を重要経営課題として取り組みを加速する。 今後数年間の収益基盤強化に向けた [2] 既存製品の持続的成長のための取り組み ライソゾーム病領域の次を見据えた [3] 基礎研究・応用研究の拡充 本格的なグローバル化を見据えた [4] 生産・研究への積極的な設備投資の検討・着手 [5] 将来に
Slide 14: 中計「変革」 中間総括
中計「変革」 中間総括 品質保証体制の 研究から商業生産までの品質保証体制の更新 質・量的拡充 ー アナリティカルR&Dセンター新設、品質試験棟着工（2022年度竣工予定） 既存製品の持続的成長 グロウジェクト基盤強化ー 電動デバイス用スマートフォンアプリ、新デバイスの開発 のための取り組み イズカーゴⓇの計画を上回る市場浸透 基礎研究・ ライソゾーム病開発品目の順調な進捗 応用研究の拡充 多様なモダリティへの展開ー J-Brain CargoⓇを基盤とした創薬応用（核酸・遺伝子・細胞治療等） 生産・研究への積極的な 複数品目の同時並行開発を可能にする原薬・製剤製造キャパシティの拡充 設備投資
Slide 15: 中計「変革」 ガイダンス
中計「変革」 ガイダンス 2020年度：アストラゼネカ社のワクチン原液製造受託およびその他の ライセンス事業の進捗により、売上高301億円、営業利益82.6億円を達成 2021年度：イズカーゴⓇの国内上市、ライセンス事業の大幅進捗、ワクチン事業が大きく寄与し、 売上高510億円、営業利益199億円を達成 「変革」1年目 「変革」2年目 「変革」最終年度 策定時ガイダンス 2019年度実績 2020年度実績 2021年度実績 2022年度予想 （最終年度目標） 売上高 247億円 301億円 510億円 450億円 320~360億円 営業利益 32億円 82.6億円 199億円 145億円 7
Slide 16: 「変革」最終年度 成長／達成のビジョン
「変革」最終年度 成長／達成のビジョン 他社との協業により、当社の成長と新たな機会が生まれる 自社開発 欧米での拠点拡充/新設 LSD開発品目群 協業 協業において重視する点：シナジーと商業化 LSD開発品目群 筋およびその他組織 基礎研究～非臨床試験ステージ (CNS以外) への薬剤デリバリー 神経変性 J-Brain CargoⓇ 他社の医薬候補品を活用できる協業 神経炎症 (組換えタンパク質への適用) 神経腫瘍 J-Brain CargoⓇ 遺伝子治療 (新たなモダリティへの応用) 技術相補的な協業 核酸薬 Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co.
Slide 17: 「変革」最終年度 成長／達成のビジョン
「変革」最終年度 成長／達成のビジョン 他社との協業により、当社の成長と新たな機会が生まれる 自社開発 欧米での拠点拡充/新設 LSD開発品目群 協業 協業において重視する点：シナジーと商業化 患者数※1 想定市場規模※2 適応症 LSD開発品目群 筋およびその他組織 ステータス 基礎研究～非臨床試験ステージ (CNS以外) への薬剤デリバリー 日本 世界 日本（2019年） 世界（2019年） ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Ph III 約250名 約7,800名 約76億円 約870億円 神経変性 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Ph I/II 約60名 約3,600名 TBD
Slide 18: 「変革」最終年度 成長／達成のビジョン
「変革」最終年度 成長／達成のビジョン J-Brain CargoⓇ技術の展開により 多様な疾病領域に貢献する マルチモダリティイノベーターへ 神経変性 J-Brain CargoⓇ 他社の医薬候補品を活用できる協業 神経炎症 (組換えタンパク質への適用) 神経腫瘍 J-Brain CargoⓇ 遺伝子治療 (新たなモダリティへの応用) 技術相補的な協業 核酸薬 Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 17
Slide 19: サステナビリティへの取り組み
「変革」最終年度 サステナビリティへの取り組み 目指すべき姿 RD・E・S・Gを基盤とする事業活動を通じたサステナビリティの実現 Corporate Rare Disease Environment Society Governance • 「男女の区分なく」、子育てと • アンメットメディカルニーズへの • TCFD提言に沿った情報開 • プライム市場企業としてのガ 仕事が両立しやすい職場環 挑戦と、研究開発の加速 示 バナンス体制の構築 境 • 社内・社外における認知度 • 建設中新工場における環境 • 人財育成のための研修制度 向上に向けた取り組み 保全に向けた取り組み • 取締役会の実
Slide 20: 最終年度、それ以降の新たな目標と課題
中計最終年度として 最終年度、それ以降の新たな目標と課題 グローバル開発の経験と知識を最大限に活用し、製品価値の最大化を図る J-Brain CargoⓇ技術の価値最大化ができるパートナーとの提携により 新たな経営基盤を確立させる 2021年度に得られた収益から、将来を見越した投資を実施することで 持続的な成長を実現する 「チームJCR」の企業文化を発展させ、中長期的な企業像にあった適正な 人員規模、組織体制への転換と、人財育成・確保に取り組む Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Busines
Slide 21: Business
Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 20
Slide 22: 注意事項
注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになされた当社の判断に基づくも のであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に 関する記述内容とは大きく異なる可能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、 法律・行政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、 生産中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが、これらに限定される ものではありません。 本資料は医薬品（開発中の物を含む）に関す
Slide 23: 注意事項
注意事項 本資料に掲載した臨床開発のデータは、今後の結果を保証するものではなく、また、開発中の製品の効能・効果を保 証するものではありません。 本資料は、開発中の製品の効能・効果を保証・宣伝・広告するものではありません。 本資料に掲載した臨床開発のデータは、現時点で学会発表ならびに査読のある学術誌に公表されていないものが含 まれております。今後、公表するように努めます。 フェア・ディスクロージャー・ルールにのっとり、本資料に掲載した以外のデータは、質疑応答においても公表いたしません。 ご理解いただきますようお願いいたします。 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の状況によっては今後、臨
Slide 24: Appendix
Appendix Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 21
Slide 25: 開発パイプライン（ライソゾーム病）今後の想定タイムライン
開発パイプライン（ライソゾーム病） 今後の想定タイムライン *すべて現時点での予定 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 • 先駆け審査指定制度（日本） • オーファンドラッグ（日本） JR-141 ブラジル：製造販売承認申請済み • オーファンドラッグ（米国） pabinafusp alfa • ファストトラック（米国） （ムコ多糖症II型） グローバル：臨床第3相試験（実施中） • オーファンドラッグ（欧州） • PRIME（欧州） JR-171 グローバル：臨床第1/2相試験 • オーファンドラッグ（米国） lepunafusp alfa 臨床第3相試験開始 • ファス
Slide 26: 開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品）
開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品） 今後の想定タイムライン（成長ホルモン領域） *すべて現時点での予定 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 JR-142* 臨床第2相試験 （小児成長ホルモン分泌不全性 臨床第3相試験開始 (実施中) 低身長症） JR-401X 臨床第3相試験→製造販売承認申請 （SHOX異常症における低身長） *持続型成長ホルモン製剤 今後の想定タイムライン（細胞治療・再生医療等製品） *すべて現時点での予定 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 JR-031HIE 臨床第1/2相試験終了 （新生児低酸素性虚血
Slide 27: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-141・JR-171
開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-141 pabinafusp alfa 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症II型（ハンター症候群） 患者数*¹ ： 約250人 (日本) 、約7,800人 (WW) 想定市場規模*² ： 約76億円（2019年/日本）、約870億円（2019年/WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症するX染⾊体 劣性遺伝性疾患。ヘパラン硫酸（HS）やデルマタン硫酸（DS）が全身の組織に蓄積し、関節拘縮やコツ変形、 肝臓・脾臓の肥大、呼吸障害、弁膜
Slide 28: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-441・JR-162
開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型） 患者数*¹ ： 約30人 (日本：A型、B型総数) 、約4,000人 (WW) 想定市場規模*² ： ＞700億円（2019年/WW：A型、B型総数） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Heparan-N-sulfatase）の欠損により発症する常染⾊体 劣性遺伝性疾患。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、発達年齢は２、３歳をピークとしてその後退 行する。A型は比較的重症であると言われている。 治療法として、
Slide 29: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-443・JR-446
開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-443 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ 適応症 ： ムコ多糖症VII型（スライ症候群） 患者数*¹ ： 数名程度 (日本) 、約200人 (WW) 想定市場規模*² ： 約98億円（2019年/WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（β-glucuronidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性 遺伝性疾患。ヘパラン硫酸、デルマタン硫酸が蓄積する。症状として骨変形、関節拘縮のほか、 重症患者には中枢神経障害が認められる。治療法として、造血幹細胞移植および酵素補充療法があるが、中枢 神経障害を含む病態への明確な効果は認め
Slide 30: 開発パイプライン（成長ホルモン領域、再生医療等製品）
開発パイプライン（成長ホルモン領域、再生医療等製品） JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 適応症 ： 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、 バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済） JR-401X 遺伝子組換えソマトロピン（グロウジェクト®適応拡大） 適応症 ： SHOX異常症における低身長症 年間発症者数* ： 約450-500人（日本） JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡大） 適応症 ： 新生児低酸素性虚血性脳症 発症率* ： 正期産出生数1000人に対し2.5人（W