Slide 1: アキュセラ 第1四半期決算説明資料
アキュセラ（Acucela Inc.） 第1四半期決算説明資料 2016年５月10日 アキュセラは、臨床開発段階の眼科医 療ソリューション・カンパニーです。失明 や視力低下をまねく眼疾患に対する治 療、または疾患の進行を遅らせる革新 的な治療薬・医療技術の探索および開 発に取り組んでいます。
Slide 2: 免責事項 将来の見通しに関する記述
免責事項 将来の見通しに関する記述に係る免責事項 本公表文には、アキュセラ・インク（以下「当社」）が本三角合併を実行できる可能性や、当社の定時株主総会の開催予定日に関する記述 等、1934年米国証券取引所法Section 21Eおよび1995年米国私募証券訴訟改革法において定義される将来の見通しに関する 記述 （forward-looking statements）が含まれています。かかる将来の見通しに関する記述は、典型的には、「予想する」、「見込む」、「期待す る」、「予測する」、「企図する」、「計画する」、「目標とする」、「予定する」、「考える」等の用語や、これらに類似の用語・表現を使用し
Slide 3: 免責事項 追加情報およびその取得場所
免責事項 追加情報およびその取得場所 本公表は、証券の売付けの申込み、買付けの申込みの勧誘、または議決権行使もしくは承認の勧誘を構成するものではなく、また、当該 法域の証券法に基づき未登録または無資格で行うかかる申込み、勧誘または売付けが違法とされるような法域において証券の売付けを 行うものでもありません。本三角合併は、当社の株主の皆様が検討を行うため、株主総会に付議されます。アキュセラ・ジャパン株式会社 は、2016年３月30日付でSECに対してフォームS-4を提出しており、当該登録届出書には、アキュセラ・ジャパン株式会社の予備的目論見 書や当社の予備的委任勧誘状が含まれています。また、アキ
Slide 4: 当社の強み
当社の強み 最先端のサイエンスを基に、眼科領域に特化した企業 人材と戦略 技術 • 業界経験豊富な経営陣 • ユニークな作用機序を持つ視覚サイクルモジュレーション • 研究、開発、事業運営において幅広いスキルを持つ人材 技術 • 眼科領域における革新的な事業展開を可能とする戦略的 • 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治験において 事業計画 先駆的な存在：現在治療薬の無い疾患 • 112件の特許を取得、174件の特許を出願中 (2015年12月31日現在) パートナーシップ 財務内容 • 大塚製薬との長期的な提携関係により、安定した資金を享 • 2014年２月に東証に上場。総額164百万米
Slide 5: ACUC ELA
ACUC ELA iE BR
Slide 6: 成長戦略
成長戦略 既存パイプラインの開発を継続しつつ、パイプライン拡充のために 事業開発活動を活発化し、それを支える企業体制の確立 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」 − 2016年4月に、臨床第２b/３相試験、最終被験者来院（LPLV）を完了 既存 − 現時点で、安全性に関わる問題は報告されていない − ヨーロッパ市場への拡大を視野に、EMA（欧州医薬品庁）との協議を開始 パイプライン 白内障に対する非侵襲的な薬物療法、ラノステロールの開発 網膜変性疾患に対するオプトジェネティクスに基づく遺伝子療法の開発 「エミクススタト塩酸塩」の適応拡大 − 糖尿病網膜症また
Slide 7: 眼科領域の動向および当社研究開発戦略
眼科領域の動向 および当社研究開発戦略 眼科領域の動向 アキュセラの研究開発戦略 • 社会の高齢化に伴い眼疾患に対する医療需 • 成長性の高い眼科医療市場に集中した研 要は増加傾向 究開発 眼科市場 • 失明に至る眼疾患はアンメット・メディカル・ • アンメット・メディカル・ニーズへの対応が求 ニーズであり、未だ、革新的な治療法が確立 められている眼疾患に特化し、革新的な治 されていない。 療法を確立 • 眼科領域においてあらゆる医療ソリュー • 既存企業の撤退、分社化、リスク回避戦略 競合他社 • 新規参入を図るベンチャー企業の増加 ションを導き出し、共同開発パートナーと共 に眼科に特化した
Slide 8: 事業機会の創出
事業機会の創出 米国における創薬や医療技術の研究開発は、フェーズにより費用に大き な差が存在する。 当社は、研究開発費を抑制しつつ、探索研究のフェー ズから自社開発できる機会の創出を目指す： • 大学・研究機関等からの研究助成金による共同研究開発 • 自社の探索研究開発システムの導入 • 米国を中心に、後期臨床試験および上市までの体制を確立すると共 大手製薬会社は、年間650億 に米国以外の企業・機関とのパートナリング 米ドルを後期臨床試験から 上市に向けて投入 米国の大学や研究機関、大手製薬会社の 研究開発費は年間300億米ドル 探索フェーズでの費用は 年間50億米ドル リード化合物の 営業
Slide 9: アキュセラの研究開発ポートフォリオ
アキュセラの研究開発ポートフォリオ 失明の主要原因となる疾患を対象 全世界で3,300万人が失明し、視覚障害者は1億9,100万人に及ぶ アキュセラは失明の主要原因となる 世界の失明原因 疾患を対象とした研究開発を実施 小児失明症 糖尿病性網膜症 糖尿病性網膜症 小児失明疾患 小児失明疾患 不明 白内障 アキュセラ 白内障 屈折異常 角膜混濁 トラコーマ 緑内障 緑内障 加齢黄斑変性 加齢黄斑変性 出典: David W. Parke II, M.D. AAO 2015 アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 9
Slide 10: ACUCE
ACUCE 2016+ LA for sight ES 1 es
Slide 11: 直近のハイライト
直近のハイライト 日付 ハイライト 2016年１月12日 Biotech Showcase™ 2016にて登壇のお知らせ 2016年３月８日 The 13th Annual BIO Asia International Conference にて登壇のお知らせ 2016年３月17日 ラノステロール技術の開発に関わる独占契約の権利取得のお知らせ 2016年３月18日 日本化学会 第96春季年会にて登壇のお知らせ 三角合併による日本法人の持株会社化、内国株式としての上場申請および付属定款 2016年３月29日 の一部変更のお知らせ 2016年４月１日 第120回日本眼科学会総会にて登壇のお知らせ
Slide 12: 損益計算書の概要
損益計算書の概要 （単位：千米ドル、千円） ３月31日終了の３か月間 2015年 2016年 2015年 2016年 差異の理由 損益計算書 米ドル 米ドル 日本円 日本円 「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2b/3相試験の投与期間が最 近終了したことに起因し、「エミクススタト塩酸塩」に関する請 提携からの収益 7,215 3,756 812,986 423,226 求可能フルタイム従業員の数および活動が、前年同期に比べ 減少。 費用 研究開発費 5,866 8,919 660,981 1,004,993 「エミクススタト塩酸塩」に関する臨床第2b/3相試験の投与期 エミクススタト塩酸塩 5,4
Slide 13: 臨床試験被験者訪問数と提携からの収益の関係
「エミクススタト塩酸塩」臨床試験被験者 訪問数と提携からの収益の関係 提携からの収益 被験者来院数 （千米ドル） （人数） アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 13
Slide 14: 貸借対照表の概要
貸借対照表の概要 （単位：千米ドル、千円） 2015年 2016年 2015年 2016年 差異の理由 12月31日 ３月31日 12月31日 ３月31日 貸借対照表 米ドル 米ドル 日本円 日本円 流動資産 120,201 127,998 13,544,249 14,422,821 現金および現金同等物、 112,010 123,944 12,621,287 13,966,016 短期投資 提携からの未収金4.6百万米ドル（521.7百万円）が減少し その他、流動資産 8,191 4,054 922,962 456,805 たことによる。 固定資産 55,749 40,820 6,281,7
Slide 15: 財務概要
財務概要 (単位：千米ドル) 提携からの収益 営業利益（損失） 60,000 10,000 7,033 6,994 52,947 3,869 50,000 46,424 - 40,000 34,226 35,396 (188) (10,000) 27,500 30,000 24,067 25,000 (20,000) 20,000 10,000 (30,000) (26,556) (36,940) - (40,000) (37,440) FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16予 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16予 資産合計 株主資本合計 250,0
Slide 16: 開発パイプライン
開発パイプライン エミクススタト塩酸塩 ラノステロール オプトジェネティクス
Slide 17: 「エミクススタト塩酸塩」の概要
Emixustat Overview: 主要治療薬候補 Lead Investigational Product DISCLAIMER 「エミクススタト塩酸塩」の概要 Candidate • 非レチノイド型(１) 低分子性化合物(２) • 経口投与が可能 • 視覚サイクル反応を低下させること により、網膜に蓄積する有毒な中間 産物や老廃物の生成を抑制 • 視覚サイクルを制御している網膜内 の異性化酵素（RPE65）に作用 • 網膜電図検査（ERG）を介して、網膜 内で発生する視物質との光受容反 応の測定が可能（３） エミクススタト塩酸塩 (1) 非レチノイド：全身に存在しているビタミンA核内受
Slide 18: 臨床第２a相試験結果
臨床第２a相試験結果 「エミクススタト塩酸塩」90日間連続投与後の萎縮病変の変化 本剤による萎縮病変への効果(FAF)をブラセボ群と比較 0.25 N = 23 N=8 投与後90日の損傷範囲の変化 (mm2) 0.2 0.15 萎縮病変変化 0.23 mm2 p 0.05 0.1 0.05 0 -0.05 治療群 プラセボ群 最大の解析対象集団（社内資料より） 出典：Dugel P, Novack R, Csaky K, Richmond P, Birch D, Kubota R. Phase II, randomized, placebo-controlled, 90-day stud
Slide 19: 臨床第２b/３相試験「シアトル試験」
臨床第２b/３相試験「シアトル試験」 試験デザイン 多施設共同、二重盲検、ランダム化(1)、プラセボ対照、用量設定、安全性、有効性、 比較試験、探索試験 試験対象 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者508例 試験評価項目 主要評価項目： − 投与開始2年後の萎縮病変のベースラインからの変化量を比較 副次的評価項目： − 安全性及び忍容性 − 最高矯正視力の経時的変化 − 脈絡膜新生血管（ウェット型加齢黄斑変性の症状）に対する抑制効果 試験結果の進捗発表 24ヶ月の臨床試験に係るトップラインデータ(2)の公表は2016年６月を予定 (1) ランダム化：治療群を、治験責任医師等の判断ではなく
Slide 20: 「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯
「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬候補 当社が自社開発した視覚サイクルモジュレーター化合物 » ５件の臨床第１相試験実施 » 臨床第２a相試験実施（患者対象） » 合計179例の被験者に「エミクススタト » IND申請 塩酸塩」を投与 » 臨床第２b/３相試験 » 非臨床試験 » ヒトでの臨床試 被験者登録完了 » 探索研究 » FDA（米国食品医薬品局）からファスト・トラッ 験を開始 （合計508例） クに指定 2005 2007 2008 2009 2012 2013 2014 2016 » 臨床第２b/３相試験開始 » 臨床第２b/３相試 験ト
Slide 21: パイプライン
パイプライン エミクススタト塩酸塩 ラノステロール オプトジェネティクス
Slide 22: 水晶体のタンパク質凝集が白内障をまねく
水晶体のタンパク質凝集が白内障をまねく（１） 視界に与える影響 規則性ある構造の タンパク質 通常の水晶体 くっきりと見える 不規則な構造の タンパク質 変性タンパク質 混濁した水晶体 ぼやけて見える 変性したタンパク質の凝集により混濁し、視覚が障害される 出典（１）: Zhao L, Chen XJ, Zhu J, et al. Nature. 2015 Jul 30;523(7562):607-11. https://nei.nih.gov/health/cataract/cataract_facts . アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 22
Slide 23: 加齢に伴い白内障を発症する可能性が高くなる
加齢に伴い白内障を発症する可能性が高くなる 2015年の年齢層別白内障患者数（１） 80 70 60 パーセンテージ 50 70%の人が 80歳までに 40 白内障を発 30 症すると言 われる 20 10 0 40‐49 50‐54 55‐59 60‐64 65‐69 70‐74 75‐79 80+ 年齢層 2015年のデータによると、白内障は世界で9億人が罹患しており、 2020年には10億人に及ぶことが推定される（２） 出典（１）（２）: Market Scope, Global IOL Market 2015 アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 23
Slide 24: 白内障手術は今後も増加する見込み
白内障手術は今後も増加する見込み CAGR 白内障手術の予測件数（１） 全世界 28.3M 3.5% 白内障手術件数(百万) 米国 4.3M 3.1% 欧州 4.3M 2.0% 日本 1.6M 2.0% 年代 2015 年における眼内レンズ市場規模は世界で 3,682 億円であり、 2020 年には 4,924 億円に達すると推定される（２） 2014 年における手術用機器市場規模は世界で 1,582 億円であ り、2019年には 2,486 億円に増加する見込み（３） 出典（１）（３）: Market Scope, Global IOL Market 2015 （1米ドル＝113日本円 換算
Slide 25: 白内障手術は侵襲的
白内障手術は侵襲的 多くの患者が術後に屈折矯正を必要とする（１） 水晶体を摘出するために 超音波白内障手術装置で 水晶体があった場所に 切開箇所を閉じ、保護 角膜を切開する 液化して吸い出す 透明な眼内レンズを移 シールドをつけるケースも （水晶体乳化） 植する ある 。 （切開箇所は眼圧により自 然に閉じる。） 眼内レンズ移植の手術後、 約45%の患者が屈折矯正手術を必要とする（２） 出典（１）: Prajna NV, Ravilla TD, Srinivasan S. Cataract Surgery. In: Essential Surgery: Disease Control Prio
Slide 26: 軽度白内障は手術適応外
軽度白内障は手術適応外（１） 水晶体混濁 分類法 III（２） 分類 1 2 3 4 5 6 正常 軽度 中等度 重度 白内障予防に 使われている 現在、水晶体の混濁 を解消する、もしくは、 ピレノキシンは、 進行を抑える治療は 治療用ではない。 存在しない。 中等度から重度の白内障は手術のみが選択肢 出典（１）:Prajna NV, Ravilla TD, Srinivasan S. Cataract Surgery. In: Essential Surgery: Disease Control Priorities, Third Edition (Volume 1). Washington
Slide 27: ラノステロール
ラノステロール 白内障および老視に新たな治療法の可能性 ラノステロール: • 白内障に対する非侵襲性の薬理学的治療 • ヒトの生体内物質として存在する • タンパク質凝集を阻害する • 水晶体混濁を解消する アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 27
Slide 28: ラノステロール 新たな治療法の可能性
ラノステロール 新たな治療法の可能性（１） 視界に与える影響 規則性ある構造の タンパク質 通常の水晶体 くっきりと見える 不規則な構造の タンパク質 変性タンパク質 混濁した水晶体 ぼやけて見える ラノステロールが水晶体混濁を解消する 出典（１）: Zhao L, Chen XJ, Zhu J, et al. Nature. 2015 Jul 30;523(7562):607-11. https://nei.nih.gov/health/cataract/cataract_facts . アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 28
Slide 29: 非臨床：白内障の症状を軽減
非臨床：白内障の症状を軽減（１） ラノステロールはタンパク質の凝集を阻害し、タンパク質の構造を矯正 し、混濁を解消する ラノステロール投与 治療前 治療後 P=.003 3– * 混濁の度合い Ex-vivo ウサギの水晶体に 2– おける重度白内障を 軽減（6日間投与） 1– * 0- 治療前 治療後 ラノステロール投与 治療前 治療後 P=.009 3– * 混濁の度合い In vivo イヌの重度白内障を 2– 軽減（6週間投与） 1– * * 0- * 治療前 治療後 出典（１）: Zhao L, Chen XJ, Zhu J, et al. Nature. 2015
Slide 30: ラノステロール 白内障への革新的治療薬となる可能性
ラノステロール 白内障への革新的治療薬となる可能性（１） 水晶体混濁 分類法 III（２） 分類 1 2 3 4 5 6 正常 軽度 中等度 重度 ラノステロールは中等度から重度の白内障における 水晶体混濁を解消する可能性を有する 出典（１）: Prajna NV, Ravilla TD, Srinivasan S. Cataract Surgery. In: Essential Surgery: Disease Control Priorities, Third Edition (Volume 1). Washington (DC): The International Bank for R
Slide 31: ラノステロール 研究開発計画
ラノステロール 白内障および老視に対する研究開発計画 2017年にプルーフオブコンセプト 2016年に非臨床試験 （1）を実施 および臨床第１/２相試験を実施 • 処方開発 • ヒトによる水晶体混濁度の評価 • 近見視力の評価 (1) 非臨床試験：医薬品の研究開発において、動物を用いて薬効薬理作用、生体内での動態、有害な作用などを調べる試験 アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 31
Slide 32: パイプライン
パイプライン エミクススタト塩酸塩 ラノステロール オプトジェネティクス
Slide 33: 光をとらえる光受容体
光をとらえる光受容体（１） 光受容体は光を電気信号に変えて脳に伝達する ２種類の光受容体 錐体 ＝ 色と中心視野を認識する 杆体 ＝ 明暗と周辺視野を認識する 双極細胞 ＝ 視細胞（杆体細胞と錐 体細胞）と神経節細胞を接合 している網膜ニューロン 神経節細胞 ＝ 脳へ視覚情報を伝 達する 出典（１）: http://rawa.com.au/inherited_retinal_diseases/retinitis-pigmentosa/ https://nei.nih.gov/health/pigmentosa/pigmentosa_facts アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 33
Slide 34: 網膜変性疾患＝光受容体の萎縮
網膜変性疾患＝光受容体の萎縮 光受容体が徐々に損傷することにより光感度を失い視力喪失をきたす 健康な光受容体 光受容体 正常な網膜（１） 双極細胞 神経節細胞 死滅した光受容体 網膜色素変性症を 発症した網膜（１） 出典（１）: http://rawa.com.au/inherited_retinal_diseases/retinitis-pigmentosa/ https://nei.nih.gov/health/pigmentosa/pigmentosa_facts アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 34
Slide 35: 失明にいたる遺伝性の網膜色素変性症
失明にいたる遺伝性の網膜色素変性症 • 世界で4,000人に１人が罹患する希少疾患であり、約140万人が罹患している（１） • 初期症状や多く見られる症状に夜盲症、視力低下、視野狭窄がある（２） • 幼少期に視力低下が進行するケースでは40歳までに失明する可能性がある（３） • 網膜色素変性症の発症は複雑で、100種を超える遺伝子変異が確認されている（４） 正常な視力 低下した視力 視力狭窄 失明 出典: （１）（２）（４）：Nash BM, et al. Transl. Pediatr. 2015;4(2):139-163. （１）：Vaidya P, Vaidaya A(2015) Ret
Slide 36: オプトジェネティクス 網膜色素変性症における視機能の改善
オプトジェネティクス 網膜色素変性症における視機能の改善 遺伝子変異非依存性の治療法 患者の遺伝子変異にかかわらず視機能を回復する 可能性 高い光感度（１） 屋内の通常の光のレベルで反応する アンメットメディカルニーズを解決 現在、有効な治療法は存在しない 当社はこの技術により、法定盲 (矯正視力 0.1 未満) とみなされている患者様の 視機能を少しでも回復できるよう、研究開発を進めていく予定です 出典（１）: Cehajic-Kapetanovic J, et al. Curr Biol. 2015;25(16):2111-2122.. アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 36
Slide 37: オプトジェネティクスによる視機能再生
オプトジェネティクスによる視機能再生（１） オプトジェネティクスによる遺伝子療法： オプトジェネティクスに基づき、光感受性がない細胞に、光によって活性化される タンパク質を発現させることにより、光感受性機能を再生させる治療法 光受容体 オプトジェネティクス 双極細胞 神経節細胞 健康な光受容体 死滅した光受容体 フォトスイッチ ウイルス 遺伝子 ベクター 出典（１）: Buchen L. Nature. 2010;465(7294):26-28. Francis PJ, et al. Transl Vis Sci Technol. 2013;2(7):4. Epub 2013 Nov 21.
Slide 38: オプトジェネティクスの技術
オプトジェネティクスの技術（１） ウイルスベクターを利用し、網膜のオン型双極細胞にヒトロドプシン*１を形質導入する。 ヒトロドプシンを用いることで、他のタンパク質と比較して、光に対してより高い感度を 獲得できることが期待される。 ヒト型タンパク質であるため、免疫監視機構により誘導される炎症反応が惹起される 可能性を最小限に抑えることができると考えられる。 死滅した光受容体 ヒトロドプシン 光感度の高い オン型双極細胞 出典（１）: Buchen L. Nature. 2010;465(7294):26-28. ＊１：ヒトロドプシン (杆体細胞の視物 質で光を受容するタンパク質) アキュセラ・イ
Slide 39: 失明したマウスの視力回復
杆体細胞内のヒトロドプシンによる 失明したマウスの視力回復（１） 細胞特異的なプロモーターの制御下において、視覚反応の回復に有効であることが 網膜変性を発症する病態モデルマウスで実証されている。 オプトジェネティクスで治療したマウスが、襲いかかろうとするフクロウの映像に対して 行動的反応を示した。 Grey Screen ** 150 ** 100 距離(cm) 50 0 Control – GFP Control – Human Rod Wild type nonspecific Opsin promoter 治療したマウスが捕食動物から回避しようとした距離 **p < 0.01 出典（１）
Slide 40: オプトジェネティクス開発計画
オプトジェネティクス開発計画 網膜色素変性症は希少疾患であるため、オーファン・ドラッグ認定申請を予定している 2016-2018 IND(1)申請のための非臨床開発を実施予定 2018 臨床第１/２相試験の開始を目指す （１） Investigational New Drug (IND)とは臨床試験用の新医薬品を指す アキュセラ・インク（証券コード： 4589） 40
Slide 41: 三角合併による日本法人の持株会社化 内国株式としての上場申請
三角合併による日本法人の持株会社化 内国株式としての上場申請
Slide 42: 日本法人の持株会社化および上場申請の利点
日本法人の持株会社化および内国株式としての 上場申請の利点 • 潜在的な株式価値の増加： − 日本国内の投資家に対して発信できる情報量の増加に伴い、認知度向上を図れる。 「会社四季報」や「日経会社情報」において内国会社と同等レベルの情報量が掲載され るため、国内の投資家に対するコミュニケーションを効率化できる − 内国会社として、持株会社は東証マザーズ指数の算出対象として追加され得る − 外国証券に投資ができなかった機関投資家が投資機会を得る − 本三角合併後に持株会社の上場株式の需要が増加する場合、機関投資家からの需要 が喚起され、アナリストリサーチにおいてカバーされる機会が増える • 日本
Slide 43: 日程およびスキーム図
日程およびスキーム図 １：現状 ２：三角合併 日本 当社株主 米国 日本 当社株主 米国 アキュセラ・インク アキュセラ・インク 持株会社 株式の交付 持株会社 三角合併 持株会社 米国子会社 ※当社が消滅会社、米国子会 社が存続会社。 米国子会社 ※その結果、当社株主は当社 株式に代えて持株会社の株式 を保有する。 2016年 項目 ３月 取締役会決議 ４月 ３：三角合併完了後 ５月 日本 当社株主 米国 ６月 三角合併契約締結（予定） ７月 持株会社 ８月 定時株主総会開催（予定） • 上場廃止（アキュセラ・インク）（予定） ９月 • 三角合併効力発生（予定） 米国子会社 • 持株会社上場
Slide 44: ACUC ELA
ACUC ELA ties
Slide 45: 経営体制
経営体制 長期的かつ持続的な成長を推し進める 卓越したリーダーシップによる経営体制 窪田 良, MD, PhD 会長、社長兼最高経営責任者 ジョージ・ ラセズキー, PharmD, JD ロジャー・ ジラルド ジェネラルカウンセル、 最高事業戦略責任者 法務担当上級副社長 Xecutive Advisory Partners LLC Allergan, Inc. ルーカス・ シャイブラー, PhD テッド・ ダンス, MBA Terra Vista Software RetroSense Therapeutics, 研究開発担当上級副社長 CareCap, Bellevue, 最高事業責任者
Slide 46: 役員紹介
役員紹介 役員 経歴 窪田 良 アキュセラ・インク創業者 会長、社長兼最高経営責任者 (CEO) MD、PhD DeNA West 最高経営責任者 浅子 信太郎 前職：MediciNova, Inc.、最高財務責任者 三田 四郎 株式会社エムズサイエンス 社長兼最高経営責任者 PhD 前職: 参天製薬株式会社、薬剤開発担当執行取締役 一般社団法人こいのぼり 理事 中村 栄作 前職: バイオサイトキャピタル株式会社、取締役兼部長、Berevno Corporation、最高経営責任者兼社長、 CanBas Corporation、社外取締役、株式会社アクティバスファーマ 社外取締役 RTコンサル
Slide 47: 大塚製薬との提携概要
大塚製薬との提携概要 大塚製薬とは、安定且つ長期的な関係を維持 治療薬候補 適応疾患 商業化権 財務に係る概要 エミクススタト塩酸塩 • ドライ型加齢黄斑変性 共同（50／50）：北米 • 大塚製薬は当社に対して、５百万米ドル （開発：当社） • その他眼科適応症 の前払い金を提供 自社単独：欧州、南米、ア • 大塚製薬は当社に対して、最大258百万 フリカほぼ全域 米ドルのマイルストーンを提供 大塚製薬単独：アジア太 • 2011年以降、大塚製薬は開発費用に関 平洋、中東および北アフリ わる当社負担分を資金提供。かかる費 カの一部 用は、「エミクススタト塩酸塩」の商業化 により得られる利益（
Slide 48: 知的財産戦略
知的財産戦略 視覚サイクルモジュレーション技術および「エミクススタト塩酸塩」に係る 知的財産を取得し、特許ポートフォリオを戦略的に強化 視覚サイクル 「エミクススタト塩酸塩」 その他 モジュレーション技術 合計 に係る特許 特許 （2015年12月31日現在） に係る特許 地域 北米 北米外 北米 北米外 取得特許 3 15 17 50 27 112 出願特許 2 52 13 106 1 174 特許期限満了時期 2029 2028-2033 2028-2034 2028-2034 • 特許ポートフォリオの強化により企業価値の強化を図る • 上記特許には、物質特許および用途特許が含まれる アキ
Slide 49: 主要メディア掲載例
主要メディア掲載例 • 日経バイオテク 米Acucela社、英国の大学から網膜色素変性の遺伝子治療を導入 （2016年4月8日掲載） • 日本経済新聞 米アキュセラ、日本法人をマザーズ上場へ ９月中旬にも （2016年3月30日掲載） • 日経産業新聞 米VBの白内障治療薬候補 アキュセラが開発権 （2016年3月18日掲載） • 朝日新聞 経済面連載「けいざい深話」 （2016年2月17日〜20日掲載） • 週刊エコノミスト 問答有用 失明防ぐ新薬開発に挑む （2015年12月15日号掲載） • 東洋経済Online アキュセラ､近く新たなパイプラインを発表、経営復帰から5カ月の窪田良CEO
Slide 50: アキュセラは、臨床開発段階の眼科医 療ソリューション・カンパニーです。失明 や視力低下をまねく眼疾患に対する治 療、または疾患の進行を遅らせる革新 的な治療薬・医療技術の探索および開 発に取り組んでいます。
アキュセラは、臨床開発段階の眼科医 療ソリューション・カンパニーです。失明 や視力低下をまねく眼疾患に対する治 療、または疾患の進行を遅らせる革新 的な治療薬・医療技術の探索および開 発に取り組んでいます。