Takeda Pharmaceutical Co. Ltd. · TSE:4502
Takeda Pharmaceutical — Investor Day (December 2024)
159 slides from Takeda Pharmaceutical's investor day presentation, Dec 13, 2024
Slide 1: Takeda R&D Day 2024
Takeda R&D Day 2024 後期開発パイプラインおよび市場機会を中心に 2024年12月13日（金） 東京 本資料は、株主、投資家及びアナリストの皆様に当社の経営又は事業に関する情報を提供することのみを目的として作成及び配布される ものであって、特定の医薬品等の購入・処方等を促すためのものではありません。本資料は、医療関係者、患者さん、その他上記対象者 以外の方を対象にしておらず、上記対象者以外の方による利用、及び、上記目的以外の目的での利用を禁止いたします。
Slide 2: 重要な注意事項
重要な注意事項 本注意事項において、「プレゼンテーション（presentation）」とは、本プレゼンテーションに関して武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」）によって説明又は配布された本書類並びに一切の口頭のプレゼンテーション、質疑応答及び書面又は口頭 の資料を意味します。本プレゼンテーション（それに関する口頭の説明及び質疑応答を含みます）は、いかなる法域においても、いかなる有価証券の購入、取得、申込み、交換、売却その他の処分の提案、案内若しくは勧誘又はいかなる投票若しくは承認 の勧誘のいずれの一部を構成、表明又は形成するものではなく、またこれを行うことを意図しておりません。本プレゼンテー
Slide 3: 本日のアジェンダ
本日のアジェンダ 時間（日本時間） アジェンダ 8:30-8:40 イノベーション主導のグローバルなバイオ医薬品企業 クリストフ・ウェバー 代表取締役社長CEO 8:40-9:00 研究開発戦略およびパイプラインハイライト アンディー・プランプ リサーチ&デベロップメントプレジデント 9:00-9:50 ニューロサイエンス（神経精神疾患）：オレキシンフランチャイズに関する詳細 サラ・シーク ニューロサイエンス疾患領域ユニット・ グローバル開発ヘッド ラモナ・セケイラ グローバルポートフォリオ ディビジョンプレジデント 9:50-10:00 休憩 10:00-11:30 消化器系・炎症性疾患（G
Slide 4: PATIENT PEOPLE PLANET
世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献する 私たちが大切にしている価値観である 私たちはこの約束を胸に、 タケダイズムとは、まず誠実であること。 革新的な医薬品を創出し続けます。 そして、公正・正直・不屈の精神で支えられています。 私たちはこれを道しるべとしながら、 PATIENT PEOPLE PLANET 1. 患者さんに寄り添い (Patient) 2. 人々と信頼関係を築き (Trust) すべての患者さんのために ともに働く仲間のために いのちを育む地球のために 3. 社会的評価を向上させ (Reputation) 4. 事業を発展させる (Business) データとデジタルの力
Slide 5: イノベーション主導のグローバルバイオ医薬品企業
イノベーション主導のグローバルバイオ医薬品企業 2023年度売上収益 主要な市場機会に沿ったグローバルな地域展開 15% 成長新興国 51% グローバル本社 東京 米国 グローバルハブ 米国マサチューセッツ州 主要なビジネスエリアは 23% 4.3兆円 6 ボストン地区ケンブリッジ 売上収益全体の約94％ ヨーロッパ ・カナダ 約282億米ドル 1 消化器系疾患、希少疾患、血漿分画製剤、 80 グローバル オンコロジー、ワクチン、 拠点 11% の国・地域 ニューロサイエンス（神経精神疾患） 日本 約 革新性の高い医薬品の創出と開発に注力するR&Dエンジン 3 重点疾患領域 消化器系・炎症性疾
Slide 6: 成長と株主還元へのコミットメント
成長と株主還元へのコミットメント 売上収益成長 パイプラインの加速 利益率改善 株主還元 • 成長製品・新製品は売上収益 • 大きな価値を生み出す可能性 • 30％台前半から半ば達成に • 強固なキャッシュ・フローの 全体の約50％を占め、 のある後期開発パイプライン 向けたCore営業利益率の 見通しに基づく累進配当の 二桁台%の成長率1 を加速 改善を目指す 方針 • 米国におけるVYVANSE以降 • 3つの新規候補物質の臨床 • データ、デジタル、テクノロ • 長期的な企業価値をさらに 2030年代初頭までバイオ 第3相試験データ読み出しを ジーの力でバリューチェーン 高めるため、研究
Slide 7: 後期開発パイプラインは高い売上高ポテンシャルを有する
当社の後期開発パイプラインは高い売上高ポテンシャルを有する 後期開発パイプラインのピーク時売上高ポテンシャルは100-200億米ドル Oveporexton（TAK-861） Zasocitinib（TAK-279） Rusfertide（TAK-121） ナルコレプシータイプ1（NT1） 乾癬および 潰瘍性大腸炎 真性多血症 乾癬性関節炎 およびクローン病 大幅な上振れ 20-30億米ドル 30-60億米ドル の可能性 10-20億米ドル Fazirsiran（TAK-999） Mezagitamab（TAK-079） Elritercept（TAK-226） α-1アンチトリプシン欠乏症肝
Slide 8: 2025年に3つの臨床第3相試験読み出しを予定
後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性 2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定 今後12ヵ月間に3つの臨床第3相試験データ読み出し 適応症別の申請目標時期 2025年度/2026年度 • Oveporexton－ナルコレプシータイプ1 • Zasocitinib－乾癬 Oveporexton（TAK-861） ナルコレプシータイプ1 • Rusfertide－真性多血症 1 Zasocitinib（TAK-279） 乾癬 Rusfertide（TAK-121） 承認のPTRS が70％以上 2 真性多血症 2027
Slide 9: 研究開発戦略およびパイプラインハイライト
研究開発戦略およびパイプラインハイライト 患者さんの人生に変革をもたらし、タケダに大きな価値を与えうる 後期開発パイプラインの加速 アンディー・プランプ リサーチ＆デベロップメント プレジデント
Slide 10: 研究開発戦略
当社は、重点疾患領域における希少疾患やより有病率の高い疾患に対し 人生を変えうるような治療薬を創出・開発し、患者さんにお届けする 研究開発戦略 革新的なバイオファーマ データサイエンスおよびオペレーショナルエクセレンス オンコロジー ニューロサイエンス 消化器系・炎症性疾患 疾患領域ユニット （神経精神疾患） 疾患領域ユニット 疾患領域ユニット 血漿分画製剤 ワクチン パートナーシップ 10
Slide 11: 事業規模、注力領域、能力の進展
当社の事業規模、注力領域、能力は2015年度と比べ大幅に進展 2015年度 2024年度 地域レベルでの開発および上市能力 グローバルでの開発および上市能力 10の疾患領域、低分子中心 3つの疾患領域、4つの主要なモダリティ（創薬基盤技術） 研究開発費3,460億円 研究開発費7,700億円1 小規模な後期開発パイプライン 有望かつ高い価値が期待される後期開発パイプライン 研究開発体制 Shire社 研究開発の生産性向上 の変革 統合 データサイエンス＋AIへの投資 11 1. 2024年度第2四半期時点の研究開発費の通期予想（2024年10月31日）
Slide 12: 後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性
後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性 2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定 今後12ヵ月間に3つの臨床第3相試験データ読み出し 適応症別の申請目標時期 2025年度/2026年度 • Oveporexton－ナルコレプシータイプ1 • Zasocitinib－乾癬 Oveporexton ナルコレプシータイプ1 • Rusfertide－真性多血症1 Zasocitinib 乾癬 Rusfertide 承認のPTRS が70％以上 2 真性多血症 2027年度–2029年度 Zasocitinib 乾癬性関節炎
Slide 13: グローバルでの開発、薬事および上市における高い専門性
グローバルでの開発、薬事および上市における高い専門性を構築 2021年度 2022年度 2023年度 新規候補物質の 最初の承認 重要な ライフ・サイクル・ マネジメントの 承認 米国 皮下投与製剤 CIDP維持療法 潰瘍性大腸炎・クローン病2 主要市場 における承認1 15 7 25 13 1. 主要市場：米国、欧州、日本、中国 CIDP：慢性炎症性脱髄性多発根神経炎 2. 米国におけるEntyvioの皮下投与製剤は、潰瘍性大腸炎で2023年9月、クローン病で2024年4月に承認を取得
Slide 14: 厳格な優先順位付け
高い価値を持つ可能性のある後期開発パイプライン進展のため、厳格な優先順位付け グローバル新規候補物質1 パイプライン開発に係る外部費用比率3 2021年度第4四半期 2024年度第2四半期 100% 4つの 臨床第3相 14の ライフ・サイクル・ 21% 18% 試験2 臨床第3相 試験2 マネジメント 3 1 6 後期開発品 2025年度以降も有望な 17 早期開発品 31% 51% 8 後期開発パイプライン 12 6 に投資予定 臨床第１相 臨床第２相 臨床第3相 申請済 48% 31% プログラム選定基準 1. アンメット・ニーズ 0% 2. 科学的妥当性 2021年度実績 2024年度
Slide 15: フューチャーフィット開発モデル
「フューチャーフィット」開発モデル： パイプライン全体を通じて開発スピード、質、効率の向上を実現 臨床試験の実施において業界トップクラスのパフォーマンスを発揮 研究 開発 前臨床 臨床第1相試験 臨床第２相試験 臨床第3相試験 申請 上市 臨床試験の実務レベル：最適化が可能な3つの重要な要素 試験計画・準備 患者登録・試験実施 試験終了・報告 治験実施計画、実施施設選定および 高度データ分析に基づく 規制当局への提出資料の作成を 施設での治験立上げにおける 患者登録の加速 AIおよび自動化により強化 パフォーマンス改善 COMPASS 臨床試験の 従業員およびプロセス 管理および分析 ツール
Slide 16: ZasocitinibおよびOveporextonの開発は大幅に加速
「フューチャーフィット」および優先順位付けにより ZasocitinibおよびOveporextonの開発は大幅に加速 乾癬：ピボタル試験において患者登録に要した期間 Latitude-Psoriasis 1 – 308日間（N＝693） Zasocitinib 計画よりも約7カ月前倒し Latitude-Psoriasis 2 – 294日間（N＝1108） 試験 1 – 363日間（N＝666） 競合の経口剤A 試験 2 – 503日間（N＝1020） 試験 1 – 500日間（N=844） 競合の経口剤B 試験 2 – 409日間（N=413） ニューロサイエンス：開発タイムライン Ov
Slide 17: 後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性
後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性 2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定 今後12ヵ月間に3つの臨床第3相試験データ読み出し 適応症別の申請目標時期 2025年度/2026年度 • Oveporexton－ナルコレプシータイプ1 • Zasocitinib－乾癬 Oveporexton ナルコレプシータイプ1 による加速化 • Rusfertide－真性多血症 1 Zasocitinib 乾癬 による加速化 Rusfertide 承認のPTRS が70％以上 2 真性多血症 2027年度–2029年度 Zas
Slide 18: FIH、BLA、NDAを持続的に加速
プロジェクト開始時に適切なモダリティ選択とリソース配分を実施 パイプライン強化の持続性を可能にする研究エンジン ヒトでの初回投与（FIH）、初回の生物学的製剤承認申請（BLA）および新薬承認申請（NDA）を持続的に加速 前臨床段階：最適化が可能な3つの重要な要素 臨床フェーズへの移行を加速 リアルタイムの意思決定 デジタルを駆使した加速 （迅速なFIH） を支援し効率化 AIとクライオ電子顕微鏡の活用により プロジェクト開始時から デジタルインフラを融合した TAK-360の開発を劇的に加速化 質の担保、適切なモダリティ選択 未来型実験室を585 Kendallに建設中 およびリソース配分を実
Slide 19: 持続的な成長機会をもたらすパイプライン
当社のパイプラインは注力疾患領域全体にわたり持続的な成長機会をもたらす 早期臨床段階のプログラム / ライフ・サイクル・マネジメント（LCM）プログラムの一部 TAK-227 TAK-101 TAK-007 Celiac Disease Celiac Disease Autoimmune Disease1 消化器系・炎症性疾患 zamaglutenase TAK-004 ADZYNMA® Celiac Disease Nausea & Vomiting iTTP TAK-360 danavorexton2 TAK-341 TAK-594 ニューロサイエンス Frontotemporal NT2
Slide 20: パートナーシップ
パイプラインの拡大と研究開発投資に対するリターンの 最大化を目指すパートナーシップ 買収 後期開発/商業化 Zasocitinib1 GammaDelta FRUZAQLA Rusfertide 自社開発 パートナーが開発/当社が商業化 導入 オプション契約2 Elritercept Fazirsiran Olverembatinib ACI-24.060 自社開発 共同開発 パートナーが開発、当社はオプション権を保有 1. Nimbus Therapeutics社からzasocitinibを獲得 20 2. オプション契約：当社が臨床開発かつ/または商業化を将来行う可能性がある契約上の権利を
Slide 21: 後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性
後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性 2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定 今後12ヵ月間に3つの臨床第3相試験データ読み出し 適応症別の申請目標時期 2025年度/2026年度 • Oveporexton－ナルコレプシータイプ1 • Zasocitinib－乾癬 Oveporexton ナルコレプシータイプ1 • Rusfertide－真性多血症1 Zasocitinib 乾癬 Rusfertide 承認のPTRS が70％以上 2 真性多血症 2027年度–2029年度 Zasocitinib 乾癬性関節炎
Slide 22: ニューロサイエンス：オレキシンフランチャイズ
ニューロサイエンス（神経精神疾患）： オレキシンフランチャイズに関する詳細 サラ・シーク ラモナ・セケイラ ニューロサイエンス疾患領域ユニット・ グローバルポートフォリオディビジョン グローバル開発ヘッド プレジデント
Slide 23: ニューロサイエンス領域における新時代
近年の科学的進歩と規制環境の進展は ニューロサイエンス領域における新時代の到来を告げる 高いアンメット・ニーズ 科学的理解の深化 規制当局への革新的なアプローチ • 根底にある病態生理の理解向上 神経疾患による 米国食品医薬品局（FDA）による 年間死亡者数は900万人と推定1 • 従来アンドラッガブル（創薬不可能）と 昨今の承認事例の多くで示される 思われた標的の特定と検証 • リスクを低減させる新規バイオマーカー の発見 • 薬物送達技術の向上 血液脳関門（BBB） • 3人に1人が生涯で神経疾患を • 2018年から2023年にかけて32の新たな 発症する 神経疾患の適応症が承認 • 神
Slide 24: ニューロサイエンスのビジョンと3つの中核分野
私たちのビジョンは、人々と社会のために人生を変えうる医薬品の創出を通じて ニューロサイエンス領域におけるリーダーおよびパートナーとなること 3つの中核分野へ戦略的に注力 オレキシン 神経変性疾患 希少神経疾患 希少な睡眠障害と 高齢化社会における医療負担の アンメットニーズが著しく高い オレキシンが関連する病態への 主な課題の解決に取り組む 深刻な疾患の治療を目指す 治療を変革 当社の先駆的なサイエンスを 社会的負担を軽減すべく 活用し、オレキシンの 疾患修飾薬となりうる バイオロジーが有する可能性を 有効なターゲットと 治療薬の開発 最大限引き出す 次世代モダリティを活用 24
Slide 25: Better Health, Brighter Future
Better Health, Brighter Future
Slide 26: オレキシンフランチャイズをリードするOveporexton
当社はオレキシン治療薬の分野を開拓－ナルコレプシータイプ1（NT1）に対する ファーストインクラスの治療薬になりうるOveporextonがフランチャイズをリード Oveporexton（TAK-861）： TAK-360とさらなるフランチャイズの可能性： NT1で先行し迅速に進展3 さらなる候補物質と追加の適応症 • 最も開発が進んでいるオレキシン2受容体作動薬－ • TAK-360：ナルコレプシータイプ2（NT2） NT1の病態生理の原因であるオレキシン欠乏に対処1 および特発性過眠症（IH）における開発を加速 • 新規化学構造およびプロファイル • 2025年に臨床第3相試験データ読み出
Slide 27: NT1患者さんの日中・夜間の症状
ナルコレプシータイプ１（NT1）患者さんは 日中、夜間ともに生じる症状により衰弱し、日常生活に影響が生じる 日中の症状 夜間の症状 日中の過度の眠気 情動脱力発作 認知症状 夜間睡眠障害、 幻覚、睡眠麻痺 （EDS） （カタプレキシー） 不快な夢1 これらの症状は日常生活に大きな影響を及ぼす可能性がある 仕事の生産性の低下 学業成績の低下 社会的交流における困難 自己責任の範囲縮小 娯楽活動の制限 27 1. Sateia MJ. Chest 2014;146:1387–94
Slide 28: NT1の病態生理とオレキシン2受容体作動薬
ナルコレプシータイプ1（NT1）の病態生理はオレキシンニューロンの消失に起因 01 健康な方 健康なオレキシンニューロンのシナプス後の 下流の神経伝達物質活性は正常 オレキシン2 受容体 オレキシン 02 NT1患者さん オレキシンニューロンが失われることで オレキシンの供給が低下し、神経伝達物質による 下流の神経の活性化が低下 下流の 神経伝達物質 特異性の高い オレキシン2受容体作動薬は内因性オレキシン オレキシン2 03 オレキシン2 濃度の低下によって失われた下流の神経伝達物質 受容体作動薬 受容体作動薬 の活性を回復させる可能性がある Mahoney CE, et al. Nat R
Slide 29: NT1の症状全般を評価する包括的アプローチ
ナルコレプシータイプ1の症状全般を評価するための包括的アプローチ 新たな治療薬クラスを定義する確立された評価項目と新規評価項目 日中の症状 夜間の症状 日中の過度の眠気 情動脱力発作 認知症状 夜間睡眠障害、 幻覚、睡眠麻痺 （EDS） （カタプレキシー） 不快な夢1 MWT、ESS WCR PVT 睡眠日誌、PSG NSS-CT、FINI、CGI-C、PGI-C ESS：エプワース眠気尺度、MWT：覚醒維持検査、NSS-CT：ナルコレプシー重症度スケール、PVT：精神運動覚醒テスト、WCR：1週間あたりのカタプレキシー発現率、FINI：ナルコレプシーによる機能的影響の評価尺度 29 CGI-
Slide 30: Oveporexton臨床第2b相試験デザイン
Oveporexton（TAK-861）の広範な臨床第2相試験が 臨床第3相試験の強固な基盤となった 臨床第2b相 TAK-861 2001試験（NT1対象）N=112 TAK-861 0.5mg 1日2回（約3時間間隔） 主な有効性指標 • MWT（覚醒維持検査） TAK-861 2mg 1日2回（約3時間間隔） • ESS（エプワース眠気尺度） • WCR（１週間あたりの カタプレキシー発現率） TAK-861 2mg服用後に5mg（約3時間間隔） 長期継続投与試験（LTE） • NSS-CT（ナルコレプシー 重症度スケール） TAK-861 7mg 1日1回 安全性 プラセボ 1日2回（
Slide 31: 最適化された投与レジメン
有害事象を最小限に抑えつつ、革新的な有効性を発揮するためには 最適化された投与レジメンが極めて重要 TAK-861の1日2回投与のプロファイルは、自然なオレキシンの日内変動を模倣 サル脳脊髄液中における 長時間作用型オレキシン2受容体（OX2R）作動薬 オレキシン濃度の日内変動 当社の新たな手法により、脳脊髄液中オレキシン-A（OX-A）の 正確な測定が可能になった¹ １日２回の投与レジメンによる 200 200 長時間作用型OX2R作動薬の Concentration 例示的曝露量 徐々に増加 OXA (pg/mL) OXA (pg/mL) 150 150 100 100 3倍の差 50 5
Slide 32: 覚醒度（MWT）を正常化
Oveporexton（TAK-861）は8週時点の覚醒度（MWT）を正常化、 さらに6ヵ月間効果を維持 覚醒維持検査（MWT）：眠気を誘う状況下（暗く静かな部屋などの眠気を誘発する環境）での覚醒維持能力を測定し、覚醒傾向として定量化する 日中の睡眠ポリグラフ検査 MWT 日中の過度の眠気（EDS) 40 • Oveporextonは 睡眠開始時間（分）平均（標準誤差） 30.7 22.0 35 27.6 *** MWTの睡眠潜時を 正常範囲1 28.9 24.7 30 *** 正常化 22.6 25 16.5 19.5 • 6ヵ月の追加投与 改善 *** *** 20 においてもNT1患者の
Slide 33: 覚醒度（ESS）を正常化
Oveporexton（TAK-861）は8週時点の覚醒度（ESS）を正常化、 さらに6ヵ月間効果を維持 エプワース眠気尺度（ESS）： 日中にどの程度眠りに落ちやすいか確認するための8つの設問で構成された短い自己評価テスト 総スコアは0～24（各質問は0～3）。スコアが10以下であれば日中の眠気が正常レベルであり、11以上は日中の過度の眠気を示す ESS 日中の過度の眠気（EDS) 25 • Oveporextonにより大部分の 20 被験者（90％以上）は、健康 な方と同等となるESSスコア ESS総スコア平均（標準誤差） （10以下）を達成 15 改善 • Oveporextonは主観的
Slide 34: カタプレキシーの発症を持続的に抑制
Oveporexton (TAK-861) は、6ヵ月間にわたり情動脱力発作（カタプレキシー） の発症を持続的に抑制 1週間あたりのカタプレキシー発現率（WCR）：1週間あたりの情動脱力発作（カタプレキシー）の平均回数 WCR 情動脱力発作（カタプレキシー） 25 • Oveporextonは、プラセボ 20 と比較し、統計学的に有意 かつ臨床的に意義のある 中央値 (IQR) WCR 情動脱力発作（カタプレキ 15 改善 シー）の減少を示した 10 • WCRの減少は、 さらに6ヵ月の追加投与 5 においても持続 0 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 24 26
Slide 35: 認知症状を改善
Oveporexton (TAK-861)は、ナルコレプシータイプ1（NT1）患者の 認知症状を改善し、標準治療に対し独自の優位性を有する 精神運動覚醒テスト（PVT）： 注意の持続性を測定するための10分間の単純な反応パフォーマンスタスク（注意の欠落を示す反応遅延回数を計測するテスト） ８週時点のPVTの反応遅延回数 認知症状 20 18 • Oveporextonは、NT1患者 PVTの反応遅延回数、最小二乗平均（標準誤差） の持続的注意力（PVT）に 16 おいて、統計学的に有意 14 かつ臨床的に意義のある 12 改善 改善を示した 10 8 • 認知機能の改善は、 ** *** **
Slide 36: 夜間症状の大幅な改善
ナルコレプシータイプ1患者はOveporexton (TAK-861) による 夜間症状の大幅な改善を実感 睡眠日誌：前日の夜間睡眠の質と障害（入眠や睡眠維持の困難、悪夢、睡眠麻痺や幻覚）の日次記録 1週間あたりの不快な夢に悩まされる夜の数 1週間あたりの幻覚がある夜の数 夜間の症状 4 5 • Oveporextonの投与を 4.5 受けた患者は、不快な夢、 3.5 4 夜間の幻覚、睡眠麻痺の 3 3.5 頻度が大幅に減少 1週間あたりの日数 1週間あたりの日数 2.5 3 • 主観的評価の結果は、 2.5 2 夜間睡眠ポリグラフの 1.5 2 ような客観的評価と整合 1.5 1 1 ***
Slide 37: ナルコレプシー重症度スコアが持続的に改善
ナルコレプシータイプ1（NT1）患者から得られた症状報告に基づき ナルコレプシー重症度スコア (NSS-CT) が持続的に改善 NSS（ナルコレプシー重症度スケール）：ナルコレプシーの5つの症状（眠気、情動脱力発作（カタプレキシー）、 睡眠麻痺、幻覚および夜間睡眠障害）の重症度、頻度および影響度を評価する、検証された15項目の自己記入式尺度1、2 NSS-CT 総スコア 日中の過度な眠気 (EDS) 認知症状 40 • Oveporextonは、プラセボと NSS-CT 総スコア平均値 (SEM) 35 比較してNSS-CTのスコアに 30 おいて統計学的に有意かつ 25 臨床的に意義のある改
Slide 38: 良好な忍容性
Oveporexton（TAK-861）はナルコレプシータイプ1（NT1）患者 に対する6ヵ月の追加投与においても良好な忍容性を示した NT1患者においてOveporextonの忍容性は良好であり、臨床第2b相試験および長期継続投与試験（LTE） では治療下で発現した重篤な有害事象や有害事象による中止はなかった 最も頻度が高かった有害事象は、不眠症、尿意切迫、唾液分泌過多であった 大部分の有害事象は軽度から中等度であり、投与から1～2週間以内に発現し一過性であった 臨床第2b相試験または進行中のLTEにおいて、肝毒性または視覚障害は報告されていない 約90％の患者がLTEで投与継続中－長期のベ
Slide 39: 臨床第3相試験は2025年のデータ読み出しに向けて進行中
ナルコレプシータイプ1を対象としたOveporexton（TAK-861）の 臨床第3相試験は、2025年のデータ読み出しに向けて進行中 Oveporexton（TAK-861） 用量1 主要評価項目： 1 • 12週時点のMWT（覚醒維持検査） Oveporexton（TAK-861） 用量2 副次評価項目の一部： N＝152 プラセボ • 12週時点のESS（エプワース眠気尺度） • 12週時点のWCR （１週間あたりのカタプレ キシー発現率） • 12週時点のPVT（心理運動覚醒度テスト） • 安全性および忍容性 探索的評価項目 2 Oveporexton（TAK-861） 用量2 N＝
Slide 40: ベストインクラスのプロファイルを有する可能性
Oveporexton（TAK-861）は、ナルコレプシータイプ1（NT1）の症状全般に 包括的に対応するベストインクラスの革新的なプロファイルを有する可能性 • 革新的なプロファイルを有する初のオレキシン2受容体 • NT1を有する被験者においてOveporextonの忍容性は 作動薬となる可能性がある： 良好であり、臨床第2b相試験および長期継続投与試験 • 8週間の投与により、日中および夜間のNT1症状に統計 （LTE）では治療下で発現した重篤な有害事象や有害事象 学的に有意かつ臨床的に意義のある改善が見られ、 による中止例はなかった 患者さんを正常範囲に回復させた • 6ヵ月の追加投与
Slide 41: TAK-360とさらなるフランチャイズの可能性
TAK-360E€ 25783 (YES & 56 DN OIE Better Health, Brighter Future
Slide 42: NT1、NT2、IHは高いアンメット・ニーズが存在
ナルコレプシータイプ1（NT1）、ナルコレプシータイプ2（NT2）および特発性過眠症 （IH）は、いずれも高いアンメット・ニーズが存在する中枢性過眠症 オレキシン欠乏はNT1 NT1 NT2 IH の病因だが、NT2/IH の病態生理は明らかで 日中の過度の眠気 はない 認知症状 共通の課題： 誤診および治療が不十分 情動脱力発作 であること （カタプレキシー） 時々 幻覚 日中の過度の眠気 （EDS）を代表とする、 時々 重複する臨床特徴を 睡眠麻痺 伴う異なる疾患 まれに 夜間睡眠障害 まれに 時々 時々 まれに 睡眠慣性 >50% 20 – 50% <20% 参考文献：1. Sturze
Slide 43: TAK-360：次世代オレキシン受容体作動薬
TAK-360：ナルコレプシータイプ2（NT2）および特発性過眠症（IH）に対する 次世代オレキシン受容体作動薬、オレキシン濃度が正常な他の適応症も視野に オレキシン濃度が正常な疾患 01 特徴的な構造 -- 前臨床データに基づく標的プロファイル の治療に必要となる 高用量（3倍以上）の オレキシン2受容体作動薬 高力価－オレキシン濃度が正常な疾患に対する 02 より広範な用量柔軟性 TAK-360 複数の候補物質で得られた 探索的なデジタルバイオマーカーによる 03 ターゲットの捕捉 広範なオレキシン2受容体作動薬 データを活用したモデルに基づ くベストインクラスの開発 NT2およびIHに適
Slide 44: オレキシンフランチャイズ
当社はオレキシン治療薬の分野を開拓－ナルコレプシータイプ1（NT1）に対する ファーストインクラスの治療薬になりうるOveporextonがフランチャイズをリード Oveporexton（TAK-861）： TAK-360とさらなるフランチャイズの可能性： NT1で先行し迅速に進展3 さらなる候補物質と追加の適応症 • 最も開発が進んでいるオレキシン2受容体作動薬－ • TAK-360：ナルコレプシータイプ2（NT2） NT1の病態生理の原因であるオレキシン欠乏に対処1 および特発性過眠症（IH）における開発を加速 • 新規化学構造およびプロファイル • 2025年に臨床第3相試験データ読み出
Slide 45: オレキシンフランチャイズ市場機会
オレキシンの価値を 最大限に引き出し オレキシンフランチャイズ 睡眠関連疾患および 市場機会 その他疾患の治療を 変革する可能性
Slide 46: ナルコレプシーの疾病負担
ナルコレプシーは人生を一変させてしまう疾患－症状をはるかに超える重い疾病負担 日中の過度の眠気 ナルコレプシーの真の疾病負担は、認識されていない、 （EDS）または情動脱力 発作（カタプレキシー） あるいは過小評価されていることが多く、患者さんを は氷山の一角に過ぎない 孤立と偏見にさらす 機能障害 仕事や学業への影響 日常生活 ナルコレプシーがもたらす影響は患者さんの生活の 生活の質 人間関係 さまざまな側面におよび、仕事、家族の世話、運動などの 家族生活 日常生活を不可能にすることが多い 偏見 気分 46
Slide 47: 診断の遅れなど疾患管理における困難
ナルコレプシー患者さんは、診断の大幅な遅れから始まり、 疾患管理における各段階で大きな困難に直面 症状の発現 事前紹介 検査・診断 治療開始・調整 ナルコレプシーの疾患管理 • 対症療法薬による試行錯誤 • 患者さんを中心とした治療目標や を繰り返すことで、複数の その成果が欠如しているため、 • 患者さんはプライマリ • さまざまな診療科を 薬を服用することになり 治療への期待値が低下し、 ケアの医療機関を受診 たらい回しになり、 患者さんの負担が増加 ライフスタイルへの制約が • 既存のインフラと技術 するが、多くの場合、 うつ病、ADHD、 生じている の制約により、睡眠検 睡眠障害を認
Slide 48: NT1の大きなアンメットニーズ
ナルコレプシータイプ1（NT1）の根本的な原因と疾病負担全般に対処する治療法はなく 現在でも大きなアンメットニーズが存在 顧みられない 診断遅延 診断率 症状 10-15年以上 50%未満 治療中断割合 追加処方を重ねた 治療割合3 残遺症状 複数薬剤での治療 約25% 80%以上1 約75% 60%以上 疾患認知度 過小評価 されている 治療への の低さ 低い期待値 疾病負荷 公表されている人口ベースの有病率によると、米国では9.5-12万人がNT1に罹患していると推定2 1. Burden of Illness Study Among Patients with Central Disor
Slide 49: Oveporextonは疾病負荷を全般的に軽減する可能性
Oveporexton（TAK-861）は、ナルコレプシータイプ1（NT1）患者さんにとって 重大な疾病負荷を全般的に軽減する可能性 広範な疾病負荷および機能的影響へ対処する、ファースト・イン・クラスのオレキシン2受容体作動薬となる可能性 • 高い治療満足度 • 中核症状の正常化を維持し、 日中の過度 情動脱力発作（カタプレキシー）の の眠気 患者満足度 頻度を大幅に減少することで、 • 患者さんにとって最も重要な 疾患のコントロールが可能に 日常生活における機能の改善 情動脱力発作 機能および （カタプレキシー） 生活の質 • 症状の重症度軽減 TAK-861 • 健康関連の生活の質改善 安
Slide 50: ナルコレプシー治療を変革する複数のソリューション
当社は、ナルコレプシー患者さんの全般的な治療を変革するため、 業界を牽引する複数のソリューションを推進 当社がオレキシンフランチャイズを通じて注力すること ナルコレプシーの 診断の進歩と加速 治療成果の再定義 真の疾病負担を明らかにする エビデンスの生成と 業界をリードする 患者さんの目線に立った 実臨床データの構築 デジタル・イニシアチブ 日常生活における成果を把握 初の疾患 疾病負担に 広範な影響に ウェアラブル 症状とそれら 特異的な 実臨床での 関する 関する 治療への 新規バイオ かつ自宅で 高精度のAI が患者さんに 患者報告 成果を 最大規模の これまでに 期待値を高める マーカ
Slide 51: Oveporextonのピーク時売上高想定
Oveporexton－米国を皮切りに、ナルコレプシータイプ1（NT1）の 治療パラダイムを変革しうる初のオレキシン2受容体作動薬として順調に進展 約9.5-12万人 10-20% 5-10% 30-50% NT1有病者1 最適な診断率へ 治療率の増加 市場シェア ナルコレプシーの デジタルを駆使して 新たな作用機序で オレキシン欠乏に対処 真の負担を明らかに NT1の診断率、診断速度 治療成果を再定義 することによる革新的な および精度の向上 治療効果を実現 Oveporexton（TAK-861）のピーク時売上高想定：20-30億米ドル 1. Silber MH, et al. Sleep
Slide 52: 最適化されたオレキシンポートフォリオ
オレキシンの価値を最大限に引き出し、 革新的な治療薬となりうる最適化されたポートフォリオ その他の機会： TAK-360：開発を加速 睡眠・覚醒関連疾患 Oveporexton： 呼吸器系疾患 ナルコレプシータイプ2（NT2） および特発性過眠症（IH）における 代謝性疾患 20-30億米ドル 特有のアンメット・ニーズへの対応 ナルコレプシータイプ1（NT1）の ピーク時売上高想定 当社は、グローバルでの上市製品の最大化および患者さんの治療エコシステムを進展させる能力において強固な基盤を持つ －オレキシン分野の科学・開発における当社のリーダーシップを活用 52 ピーク時売上高想定の説明について
Slide 53: オレキシンフランチャイズのまとめ
当社は複数の候補物質、適応症からなるフランチャイズによりオレキシンの可能性を最大限に引き出す： ピーク時売上20-30億米ドルのポテンシャルを有するOveporexton（TAK-861）を筆頭に Oveporextonは、ナルコレプシータイプ1（NT1）の適応症を有する 初の革新的かつベストインクラスの治療薬となる可能性 これまでにない臨床第2相試験および長期継続投与試験（LTE）のデータでは、 Oveporextonによる疾患のあらゆる症状の正常化、患者さんの心身の機能回復が示された ナルコレプシータイプ2（NT2）および特発性過眠症（IH）に対するTAK-360をはじめ、 オレキシン生物
Slide 54: 本日のアジェンダ
本日のアジェンダ 時間（日本時間） アジェンダ 8:30-8:40 イノベーション主導のグローバルなバイオ医薬品企業 クリストフ・ウェバー 代表取締役社長CEO 8:40-9:00 研究開発戦略およびパイプラインハイライト アンディー・プランプ リサーチ&デベロップメントプレジデント 9:00-9:50 ニューロサイエンス（神経精神疾患）：オレキシンフランチャイズに関する詳細 サラ・シーク ニューロサイエンス疾患領域ユニット・ グローバル開発ヘッド ラモナ・セケイラ グローバルポートフォリオ ディビジョンプレジデント 9:50-10:00 休憩 10:00-11:30 消化器系・炎症性疾患（G
Slide 55: 消化器系・炎症性疾患（GI&I）
消化器系・炎症性疾患（GI&I）： Zasocitinib、Rusfertide、Mezagitamab、Fazirsiran に関する詳細 チンウェ・ウコマドゥ ラモナ・セケイラ 消化器系・炎症性疾患領域ユニット グローバルポートフォリオディビジョン ヘッド プレジデント
Slide 56: GI&I領域の成長戦略
消化器系・炎症性疾患領域では、高い価値をもたらす治療薬を通じて 今後5年間あるいはさらに長期にわたる力強く持続的な成長の実現を目指す 差別化された 13の疾患を対象とした11のユニークな治療薬が開発中であり、 幅広い さらに多くのプログラムが来年中に臨床段階に進む予定 ポートフォリオ 消化器系疾患領域 Entyvioなどのブロックバスター製品に続き、 における セリアック病、炎症性腸疾患、α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患、 リーダーシップを その他の疾患に対する革新的な治療薬を開発 消化器系・ さらに強化 炎症性疾患 ポートフォリオ 皮膚、リウマチ、 複数のプログラムが新規疾患領域において臨
Slide 57: 後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性
後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性 2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定 今後12ヵ月間に3つの臨床第3相試験データ読み出し 適応症別の申請目標時期 2025年度/2026年度 • Oveporexton－ナルコレプシータイプ1 • Zasocitinib－乾癬 Oveporexton ナルコレプシータイプ1 • Rusfertide－真性多血症1 Zasocitinib 乾癬 Rusfertide 承認のPTRS が70％以上 2 真性多血症 2027年度–2029年度 Zasocitinib 乾癬性関節炎
Slide 58: Zasocitinib（TAK-279）
Zasocitinib（TAK-279） 先進的治療薬の中で第一選択薬となる 可能性を有する次世代のTYK2阻害剤
Slide 59: TYK2の免疫シグナル伝達経路
TYK2は、IL-23およびIFN α/βを含む免疫シグナル伝達経路の基盤となる 制御因子であり、炎症性疾患において重要な役割を果たす IL-23 IL-12 IFN-α/β • IL-23とINF α/βによるシグナル伝達は 以下のような炎症性疾患に関与 • 乾癬、乾癬性関節炎、潰瘍性大腸炎、 クローン病など • TYK2はこれらのシグナル伝達経路を制御 JAK TYK2 • 炎症性疾患の患者さんでは、これらの 経路のシグナル伝達を減弱させることで 疾病負荷が軽減 下流の炎症誘発性シグナル （例：IL-17、TNFα） Shang et al, 2022 および Muramoto et al
Slide 60: TYK2遺伝子変異による防御効果
TYK2の機能において遺伝子変異は重大な有害事象を伴うことなく 炎症性疾患に対する防御効果をもたらすことが報告されている 変異したTYK2遺伝子が1つある場合 TYK2遺伝子における一般的な遺伝子変異 多発性硬化症 Multiple Sclerosis が特定されており、これによりTYK2シグ ナル伝達が約80％減少する1、2 強直性脊椎炎 Ankylosing Spondylitis 潰瘍性大腸炎 Ulcerative Colitis Crohn's Disease クローン病 Psoriasis 乾癬 この変異は炎症性疾患に対する高い 0 0.2 0.4 0.6 0.8 1 1.2 防御効
Slide 61: Zasocitinibの高い選択性
Zasocitinibの高い選択性により、JAK1/2/3阻害の懸念がなく 幅広い用量での評価が可能に ZasocitinibはTYK2の調整ドメインに結合することで、従来のキナーゼ阻害薬にはない卓越した選択性を発揮する IL-23 IL-12 IFN-α/β 高い選択性 炎症性腸疾患（IBD）のように、より高用量での評価が必要 になる場合において、幅広い容量での評価が可能 JAK TYK2 JAK1と比較したTYK2に対する選択性 Zasocitinib Deucravacitinib Zasocitinib 170万倍以上 87倍 Deucravacitinib ATP基質 よりも約2万倍
Slide 62: TYK2を強力かつ持続的に阻害
ZasocitinibはDeucravacitinibと比較し、より強力かつ持続的にTYK2を阻害し JAK1/3に対しては阻害作用を示さなかった Zasocitinib 30mg 1日1回投与 Deucravacitinib 6mg 1日1回投与 JAK1/3のIC50は、検討した最大濃度 である30,000nM1では達しなかった より強力かつ持続的な 阻害作用 JAKの安全域 Zasocitinib（30mg 1日1回投与） の濃度はIC50を大きく上回り、 24時間にわたって安定した 濃度（nM） 濃度（nM） 2 阻害作用を示した JAKの安全域 30,000nM（本試験の上限）まで
Slide 63: 乾癬性疾患のアンメット・ニーズ
乾癬性疾患の患者さんには多くの治療選択肢があるものの 利便性が高く、安全で有効性の高い経口治療剤へのアンメット・ニーズが存在 頭皮 • 6,000万人以上の成人が • 乾癬性関節炎は慢性かつ進行性の炎症性関節疾患 乾癬に罹患していると推定される1 • 乾癬患者さんの最大30％程度が乾癬性関節炎を • 病変は痛みを伴い、外観を損なう 発症2、3 ほか、日常生活に支障をきたす • 乾癬性関節炎は痛みを伴う腫れた関節や指が特徴 • 病変は体のどこにでも発生する であり、患者さんの80％以上が皮膚病変を伴う4 可能性があり、よく影響を受ける 部位としては、頭皮、胴体、臀部、 手足・関節 • 早期発見、
Slide 64: 12週時点でPASI 100を達成
Zasocitinib 30mgを1日1回投与した患者の3分の1が 12週時点で皮膚病変の完全な消失（クリアスキン）を達成 12週時点におけるPASIスコア 乾癬：臨床第2b相試験結果 100% 90% *** *** PASIスコアを達成した患者割合 80% 68% 67% 70% 60% *** *** *** PASI 75 50% 44% 45% 46% *** PASI 90 40% 33% *** 30% ** PASI 100 21% 18% * * 20% 15% 8% 10% 10% 6% 0% 0% 2% 0% プラセボ Zasocitinib Zasocitinib Za
Slide 65: 乾癬臨床第2b相試験の安全性
JAKに関連した安全性シグナルは認められず Zasocitinibの優れた選択性が示唆された 乾癬：臨床第2b相試験結果 Zasocitinib Zasocitinib Zasocitinib Zasocitinib プラセボ 2mg 1日1回 5mg 1日1回 15mg 1日1回 30mg 1日1回 有害事象、 n（%） （n=52） （n=50） （n=52） （n=53） （n=52） 死亡 0 0 0 0 0 重篤な有害事象 0 0 0 1（1.9） 0 有害事象 23（44.2） 31（62.0） 28（53.8） 28（52.8） 31（59.6） 中止に至った有害事象 1（1.9
Slide 66: 乾癬性関節炎臨床第2b相試験の有効性
乾癬性関節炎を対象とした臨床第2b相試験において 関節および皮膚の評価項目に対する高い有効性を示した 12週時点におけるACR 20、ACR 50、ACR 70の奏効率1 12週時点におけるPASI 75の奏効率1 臨床第2b相試験結果 臨床第2b相試験結果 100% 100 奏効率（%、95% CI） * 80 90% 45.7% 60 25.6% 28.3% 80% 15.4% 40 70% * 20 * 奏効率（％） 60% 54% 0 53% プラセボ（n=39） TAK-279 5mg 1日1回（N=39） 50% TAK-279 15mg 1日1回（N=46） TAK-279 30
Slide 67: 乾癬性関節炎臨床第2b相試験の安全性
乾癬性関節炎を対象とした臨床第2b相試験における安全性データは、Zasocitinibの 概ね良好な忍容性とバランスの取れたベネフィット・リスクプロファイルを示す プラセボ Zasocitinib 5mg 1日1回 Zasocitinib 15mg 1日1回 Zasocitinib 30mg 1日1回 （n=72） （n=71） （n=75） （n=72） 乾癬性関節炎：臨床第2b相試験結果 n（%） n（%） n（%） n（%） 全ての有害事象 39（54.2） 42（59.2） 45（60.0） 56（77.8） 試験中止に至った有害事象* 1（1.4） 0 3（4.0） 5（6.9） 重
Slide 68: 乾癬ピボタル臨床第3相試験
乾癬を対象とした2つのピボタル臨床第3相試験の患者登録を 計画よりも早期に完了し、Deucravacitinibとの直接比較試験を計画中 LATITUDE-PsO-3001 Zasocitinib 30mg 1日1回投与 2つの主要評価項目： 中等度から重度の患者 16週時点のPASI-75 n=600 Apremilast 30mg 1日2回投与 sPGA：16週時点のclear（0）または ピボタル臨床試験 無作為化 3：1：1 almost clear（1）かつベースラインから プラセボ 2ポイント以上の減少 LATITUDE-PsO-3002 Zasocitinib 30mg 1日1回
Slide 69: 乾癬性関節炎臨床第3相試験
Zasocitinibは乾癬性関節炎を対象とした臨床第3相試験へ進展 Zasocitinib 15mg 1日1回投与 主要評価項目： LATITUDE-PsA-3001 16週時点のACR20 n=1088 Zasocitinib 30mg 1日1回投与 無作為化 1：1：1：1 主な副次評価項目： Apremilast 30mg 1日2回投与 16週時点のPASI-75 16週時点の最小疾患活動性（MDA） プラセボ 主要評価項目： LATITUDE-PsA-3002 Zasocitinib 15mg 1日1回投与 16週時点のACR20 n=600 無作為化 1：1：1 Zasocitin
Slide 70: 炎症性腸疾患（IBD）の疾病負担
世界で500万人以上の患者さんが炎症性腸疾患（IBD）に苦しんでいる IBDは慢性炎症性疾患であり、潰瘍性大腸炎（UC）とクローン病という2つのサブタイプが含まれる IBD患者さんは、下痢、腹痛、そしてUCの場合は肛門周囲の出血も見られる 患者さんは長期にわたる薬物療法、特にステロイドの使用による影響で合併症を発症する 1.4～5倍 IBDの患者さんの死亡率は、 一般人口と比較して1.4～5倍に達する 90% クローン病患者さんの90％が 10年以内に再発を経験する IBD患者さんの75％が寛解に達しない、 40- クローン病患者さんの40～50％で 75% あるいは時間とともに治療効果を失う
Slide 71: IBDでの開発の科学的根拠
Zasocitinibは炎症性腸疾患（IBD）での開発を進める十分な 科学的根拠を有する 遺伝子解析により、クローン病および潰瘍性 大腸炎の動物モデルにおいて、 1 大腸炎を含む炎症性疾患に対して高い防御効果を 3 高用量Zasocitinibが疾患活動性を大幅に低減3 持つTYK2遺伝子の変異が特定されている1 Zasocitinibの選択性が高いため、IBDにおける Zasocitinibは最大限のTYK2阻害を達成し、 2 維持することが可能2 4 標的組織への十分な分布を確保するための 高用量投与が可能に 前臨床大腸炎モデルにおける疾患活動性 * 4 * 3 疾患活動性 改善 2 1
Slide 72: 炎症性腸疾患臨床第2b相試験
炎症性腸疾患を対象とした臨床第2b相試験が進行中 主要評価項目： 12週時点のSES-CDに基づく内視鏡的改善率 Zasocitinib 用量1 LATITUDE-CD-2001 主な副次評価項目： 中等度から重度の患者 Zasocitinib 用量2 12週時点のCDAIに基づく臨床的寛解率 n=268 12週時点のCDAIに基づく臨床的改善率 無作為化 1：1：1：1 Zasocitinib 用量3 12週時点のSES-CDに基づく内視鏡的寛解率 安全性 プラセボ 主要評価項目： 12週時点の改変Mayo Score（mMS）に 基づく臨床的寛解率 LATITUDE-UC-2001 Zas
Slide 73: Zasocitinibの開発タイムライン
当社は炎症性疾患において豊富な経験を有し Zasocitinibの開発を推進する上での独自の優位性を持つ 臨床第2b相試験 臨床第2b相試験 開始 臨床第3相試験 申請 データ読み出し 臨床第3相試験 開始 臨床第2b相試験 2023年度 乾癬 2023年3月 Zaso vs Deucra 開始 2026年度目標 2025年度 臨床第2b相試験 臨床第3相試験 開始目標 乾癬性関節炎 2023年9月 2024年度 2028/29年度目標 臨床第2b相試験 クローン病 2024年3月 2026年度目標 臨床第2b相試験 潰瘍性大腸炎 2024年6月 2026年度目標 その他 計画中 完了 73
Slide 74: Zasocitinib市場機会
乾癬性疾患の患者さんに対する Zasocitinib 先進的治療薬の中で第一選択薬 としてのポジションを確立し、 市場機会 次世代経口治療薬セグメント を牽引する
Slide 75: 乾癬の患者さんの苦しみ
乾癬は単なる発疹ではなく、患者さんは深刻な苦しみを抱えている 目に見える皮疹、社会的偏見、そして高い合併症リスクが、患者さんの生活の質（QoL）に悪影響を与えている1 関連する合併症 「乾癬はまず全身に広がり、その後顔にも 現れました。私にとって最も受け入れ難かった うつ、不安、自殺念慮 のは顔に出る乾癬です。痛みや痒みがひどい からといった理由ではなく、周囲の人達に 心血管（CV）疾患 見られるからです。」 および 慢性閉塞性肺疾患（COPD） メタボリック シンドローム、 「痛みと痒みがひどく、時にはそれが原因で 肥満、糖尿病、 炎症性腸疾患（IBD） 眠れませんでした。私は悪夢を生きてい
Slide 76: 乾癬性関節炎の疾病負担
乾癬患者さんの30％が乾癬性関節炎を発症し、さらに重い疾病負担を伴う 患者さんは耐え難い症状を経験 生活の質（QoL）に著しい影響が及ぶ 不可逆的な関節破壊 日常生活を「通常通り」に 慢性疼痛 倦怠感 皮膚病変 社会的活動からの孤立 （障害の原因になる可能性） 送ることが出来ない より積極的な治療は安全性のリスクを伴う可能性があり、 リウマチ専門医は困難な選択を迫られている 76
Slide 77: 先進的治療薬市場の成長
乾癬および乾癬性関節炎市場において先進的治療薬は大幅に成長すると想定 既にグローバルで乾癬は230億米ドル、乾癬性関節炎は70億米ドルの巨大な市場 中等度から重度の乾癬における 先進的治療薬の市場予測（米国）2 乾癬における先進的治療薬セグメントには 200万人 大きな成長余地が存在 • 世界の乾癬の先進的治療薬市場（2023年）：約230億米ドル1 160万人 • 米国では、先進的治療薬による治療を受けている患者さんは 全体の34％にとどまる • 世界全体ではさらに低く、わずか30％ 先進的治療薬ナイーブの患者さん • 先進的治療薬の浸透率は約45％まで増加する見込み 乾癬性関節炎でも同様の
Slide 78: 経口薬が先進的治療薬市場の成長を牽引
より良い経口治療が先進的治療薬市場の成長を牽引 乾癬および乾癬性関節炎の両市場において 経口薬によるシェアが2倍になると予測される 中等度から重度の乾癬および活動性乾癬性関節炎 における経口薬の市場予測（米国）1 “ 経口薬が今後市場の主流となります。 140万人 90万人 （先進的治療薬による 各企業がこの分野に投資をしています。 治療を受けている 患者さん） 患者さんが外用薬から移行する先は経口薬です。 先進的治療薬：生物学的製剤セグメント - 米国 皮膚科医 33% 先進的治療薬：経口薬セグメント 16%（先進的治療に占める経口薬のシェア） 2024 2025 2026 2027 今後約
Slide 79: Zasocitinibが経口薬の可能性を再定義
Zasocitinibは 乾癬性疾患治療において 経口薬がもつ可能性の再定義を目指す
Slide 80: 患者さんが求める経口治療オプション
患者さんは、外用薬や従来の治療法で効果不十分な場合 安全で効果的な経口治療オプションを求めている 患者さんが 求めるもの Zasocitinib Apremilast Deucravacitinib 皮膚病変の完全な消失 安全性データ 良好な忍容性 簡便な1日1回の経口投与 臨床第2b相試験に基づく ターゲットプロファイル Zasocitinibはすべての患者さんのニーズに応えることができる初の経口治療オプションとなる可能性 80 スコアリングはApremilastおよびDeucravacitinibの承認情報、ならびにZasocitinibの臨床第2b相試験結果に基づくターゲットプロファイル
Slide 81: シンプルで簡便な治療体験
Zasocitinibは有効性と安全性に加えて シンプルで簡便な治療体験を提供できるように設計 高い選択性と強力な作用を兼ね備えた次世代TYK2阻害薬 シンプルかつ簡便な治療体験 • 1日1回の経口投与 • 良好な忍容性 • 食事時間に関係なくいつでも服用可 良好な安全性プロファイル • JAKに影響を及ぼさない可能性を持つ、高い選択性を備えたTYK2阻害薬 • 非常に良好なリスク・ベネフィットプロファイル 標的外作用のない 高い選択性 生物学的製剤に匹敵する有効性 乾癬 乾癬性関節炎 • 皮膚病変を迅速、持続的かつ完全に • 関節の痛み、腫れ、炎症の軽減 消失させる可能性 • 約3分の1の患
Slide 82: ピーク時売上高ポテンシャル
乾癬および乾癬性関節炎市場は合計で最大60億米ドルのピーク時売上高を想定 クローン病および潰瘍性大腸炎（UC）を含む追加適応の可能性を有する 今後約10年間における米国の 乾癬および乾癬性関節炎市場の進展 グローバル ピーク時売上高 ポテンシャル 乾癬および乾癬 先進的治療薬 経口薬 Zasocitinib： さらに さらに 性関節炎と診断 による による 先進的治療薬 クローン病 追加適応症 の中で 乾癬および される患者さん 治療割合 治療割合 およびUC の可能性 第一選択薬 乾癬性関節炎 220万人 → 39% → 16% → 30－60億 約280万人 約50% 約33% 米ドル 既
Slide 83: Zasocitinibが切り拓く新たな可能性
Zasocitinibが切り拓く新たな可能性 乾癬および乾癬性関節炎は巨大市場で成長が続いているものの、 中等度から重度の患者さんのうち先進的治療薬による治療を受けている患者さんは 約30～50%にとどまる より良い経口治療オプションの登場が先進的治療薬の使用拡大を促し、 先進的治療薬の使用率が2倍以上となる可能性 高い選択性を備えた次世代TYK2阻害薬であるZasocitinibは、簡便な1日1回の経口投与により 生物学的製剤に匹敵する有効性と良好な忍容性・安全性を提供する可能性 Zasocitinibは第一選択の先進的治療薬となるポテンシャルを有し、 グローバルのピーク時売上高は30－60
Slide 84: Rusfertide
Rusfertide 優れたヘマトクリット コントロールを実現する 真性多血症治療として 開発を推進
Slide 85: ヘマトクリット上昇は真性多血症の特徴
ヘマトクリットの上昇は真性多血症（PV）の特徴かつ臨床的課題 PV – 過剰な赤血球産生を特徴とする希少な骨髄増殖性腫瘍1 フェロポーチン による鉄輸送 ヘマトクリット PV はヘマトクリット（HCT） 上昇 の上昇を特徴とする ヘプシジンが 赤血球の フェロポーチン 過剰産生 稀な骨髄増殖性腫瘍1、2 を阻害 主な治療目標は 脾臓 HCTを HCTの上昇は マクロファージ 赤血球の過剰産生に起因2 血清中の鉄 45%未満 に維持すること3、4 トランスフェリン 米国の患者数は約15.5万人、 による鉄輸送 生存期間の中央値は14年1 85 1. NORD Rare Disease Datab
Slide 86: 真性多血症のアンメット・ニーズ
真性多血症治療には依然として大きなアンメット・ニーズが存在 ヘマトクリット（HCT）コントロール不良 血栓性イベントリスクの増加 大きな負担 • HCTを45％未満に保つことが重要 • 患者さんの34-41%が血栓性 • PVは日常生活や生産性に影響を HCTのコントロール不良により、 イベントを経験3-5 及ぼす6 心血管疾患や血栓性イベントによる • よく認められるイベントは、 • 患者さんの84%が疲労感を訴え、 死亡リスクが約4倍に1 急性冠症候群、脳卒中、 23%が症状のために終日ベッドで • 実臨床データによると、患者さんの 深部静脈血栓症、肺塞栓症3、5 過ごす6 78%がHCT
Slide 87: Rusfertideの作用機序
真性多血症の管理におけるRusfertideの作用機序 Rusfertideは、真性多血症（PV）患者さんにおける赤血球の Rusfertideの作用機序 過剰産生に以下の方法で対応 赤血球の過剰産生を標的とするヘプシジンミメティックス（類似薬） フェロポーチンのチャネルを閉鎖することで鉄の供給を 1 RUSFERTIDE 1 3 ヘマトクリット 制限し、血清鉄を減少させる 正常化 フェロポーチン 赤血球産生 2 骨髄への鉄供給を減少させる 45% 3 赤血球産生を制御する 血清中の鉄 Rusfertideのメカニズムがもたらす主な作用 • 安定的で持続的なヘマトクリット（HCT）コントロール
Slide 88: REVIVE試験：ヘマトクリットコントロール
Rusfertideの臨床的効果：迅速、持続的、かつ長期にわたるヘマトクリットコントロール REVIVE試験：頻回な瀉血療法および/または殺細胞性抗がん剤を必要とする真性多血症患者（90%が瀉血療法不要に） 47 ヘマトクリット（HCT）のデータ1（平均±1標準誤差） プラセボ N＝58 、1：1 無作為化 2 Rusfertide • 迅速、持続的、かつ長期に 46 わたるHCTコントロール 平均（±標準誤差） ヘマトクリット（%） 45 • 全ての患者カテゴリにおける 44 強力な有効性 43 • 症状のスコアが改善3 42 41 40 プラセボ 投与期間 • プラセボ期間中、HCT値が上
Slide 89: REVIVE試験：長期安全性プロファイル
REVIVE試験：良好な長期安全性プロファイル 最も頻度が高かった（20%以上） 治療下で発現した有害事象（TEAE） • 注射部位反応､倦怠感､COVID-19､掻痒感、関節痛､ めまい、 悪心、貧血、頭痛 – Grade 3のTEAEが患者の25.7%に発現し、 Grade 4または5のTEAEの発現はなし 重篤な有害事象 REVIVE試験に参加した患者は、 非盲検延長試験であるTHRIVE試験に • 18例（26%）で重篤な有害事象が認められた 参加することが可能 • 大部分の重篤な有害事象は治療に関連するものではなく、 原疾患に起因するとみられる（1例の重篤な有害事象は Rusfert
Slide 90: Rusfertide臨床第3相試験デザイン
Rusfertideの臨床第3相試験が進行中：データ読み出し目標は2025年 Verify試験（臨床第3相試験）デザイン 主要評価項目: 20週から32週（20週目と32週目を含む） パート1A：二重盲検1、2 パート1B：非盲検1、2 の反応率（プラセボとの比較） N = 250 期間－32週間 期間－20週間 • 反応の定義は、以下のような瀉血療法の 無作為化 1:1 (0-32週) (32-52週) 適格性が無いこと • HCT45%以上かつ ベースラインの 組み入れ基準 Rusfertide + HCTから3%以上上昇 無作為化前28週以内にヘマト 基礎治療の継続 • またはHCT48
Slide 91: Rusfertide市場機会
重要なアンメット・ニーズ Rusfertide に対応し、 市場機会 真性多血症の治療 を前進させる
Slide 92: 真性多血症のペイシェント・ジャーニー
真性多血症（PV）におけるペイシェント・ジャーニー： 不安定なヘマトクリット（HCT）や忍容性が課題となり、 患者さんが治療法を次々と変更せざるを得ない既存の治療体系にアンメット・ニーズが存在 治療法を次々と変更 2次治療/3次治療の選択肢は、 瀉血療法に追加されることが多い 継続的な疾患管理 • コントロールが不十分または患者のQoLが 受診契機と診断 初期治療および疾患管理 管理不能な場合、2次治療および3次治療を導入 直ちに：診断後に瀉血療法を実施 血球数および治療の • ヒドロキシウレアによる2次治療 受診契機：定期的な血液検査 副作用をモニタリング • 低リスク：定期的な瀉血療法でH
Slide 93: 各治療段階で使用される薬剤になると想定
Rusfertideは迅速、安定的かつ持続的なヘマトクリット（HCT）のコントロールを 実現し、治療の各段階で使用される薬剤になると想定 患者さんは複数の治療法を併用することも多く、また治療法を次々と変更する 診断患者数： 約15.5万人 約3,000人 米国における患者数 約4.1万人 併用/ 約2.6万人 併用/ 約6,000人 併用/ ロペグ 変更 変更 ルキソリチニブ 変更 インター 瀉血療法中 ヒドロキシウレア うち治療中： フェロン 約7.8万人 治療の各段階でアンメット・ニーズが存在し、 治療中の患者さんのうち最大10%がRusfertideの対象となる可能性 PVのアンメット・
Slide 94: Rusfertideの可能性を最大限に引き出す
真性多血症患者さんのために、Rusfertideの可能性を最大限に引き出す 重要なアンメット・ニーズに応え、真性多血症治療を前進させる 真性多血症（PV）と診断された患者さんは約15.5万人 そのうち治療を受けている患者さんは7.8万人足らず ヘマトクリット（HCT）値のコントロール（45%未満）は PV患者さんを治療する医師の主たる目標である ガイドラインに沿った治療を受ける中で患者さんは治療法を次々と変更するものの、 78%の患者さんはコントロール不良 HCT値が45%以上の場合、血栓症や心血管疾患のリスクが上昇する 現在の治療選択肢はPVの症状を悪化させる可能性があり、 また重大な副作用
Slide 95: Mezagitamab（TAK-079）
Mezagitamab（TAK-079） 慢性的な自己免疫性疾患に対し 革新的な治療薬となる可能性
Slide 96: 疾患修飾薬となる可能性を有する抗CD38抗体
Mezagitamab：疾患修飾薬となる可能性を有するユニークな新規抗CD38抗体 疾患を引き起こす免疫細胞を迅速、安全、選択的かつ持続的に減少させる 01 02 03 ベストインクラスの ITPおよびIgA腎症で 一つの候補物質で 抗CD38治療薬 プルーフ・オブ・ 複数のプログラム となる可能性 コンセプトを確認済み 免疫調節における 複数の自己免疫性疾患 ITPおよびIgA腎症の リーダーシップ への適用の可能性 患者さんに対する 新たな標準治療へ ITP：免疫性血小板減少症 96
Slide 97: 免疫細胞を迅速、安全、選択的に減少
Mezagitamabは免疫細胞を迅速、安全、選択的かつ持続的に減少させる 複数の適応症において迅速かつ強力な CD38を選択的に標的 抗体の減少を確認1 形質細胞 とすることで、病原性 • IgG 41%まで低下 CD38 自己抗体を産生する • IgA 70%まで低下 長寿命形質細胞と • Gd-IgA1 62%まで低下 短寿命形質細胞を 直接減少させる ナチュラル キラー細胞 IgA腎症患者さんにおける抗体の減少1 0 週1回投与 隔週投与 無治療期間 ベースラインからのIgG、IgA、gd-IgA の変化量（%）（Mean +/- SE） Mezagitamab -20 高い有効性およ
Slide 98: IgA腎症の病態生理
IgA腎症の病態生理および患者さんの転帰 IgA腎症の病態生理における4-hitモデル1-3 Gd-IgA Hit 1 形質細胞が遊離ガラクトース • IgA腎症は、16歳から35歳の間に 欠損型（Gd-）IgA1を産生 IgA産生形質細胞 診断されることが多い、自己免疫 により引き起こされる進行性かつ 他の形質細胞がGd-IgA1に 慢性の腎臓病 Hit 2 対する自己抗体としてIgG 自己抗体 およびIgAを産生 • IgA腎症患者さんは、血尿、 IgG産生形質細胞 蛋白尿、ネフローゼ症候群、急速 進行性糸球体腎炎を発症すること 病原性免疫複合体としての があり、腎不全に至ることも Hit
Slide 99: IgA腎症の根本原因に作用
MezagitamabはIgA腎症の根本原因に作用し 持続的な疾患修飾作用を発揮（無治療期間を含む） IgA腎症の病態生理における4-hitモデル1-3 MezagitamabはIgA腎症の病態生理に Hit 1 おける初期段階（Hit 1および2）を Mezagitamabによる 標的としている1-3 Mezagitamab 治療は、形質細胞の量 • CD38に結合することで、Mezagitamabは を減少させることで IgAおよびIgG産生形質細胞を減少させる 強力かつ持続的に Hit 2 • これにより、異常なIgA自己抗体および 病原性自己抗体を IgG自己抗体の産生を抑制する 減少
Slide 100: IgA腎症におけるアンメット・ニーズ
IgA腎症におけるアンメット・ニーズ： 腎機能を温存することが可能な革新的な疾患修飾薬の登場 IgA腎症の主な治療目標は、慢性的な腎機能障害の進行抑制 すなわち腎機能（eGFR）の温存 アンメット・ニーズは 残されている 時間（年） Mezagitamabによる 0 1 2 3 4 求められる疾患修飾薬の特徴： 治療の目標： 0 • 慢性的な腎機能障害の抑制 eGFR (ml/min/1.73min^2) -5 機能的治癒 1 • 腎機能（eGFR）低下の進行を抑制 -10 目標は標準治療を大幅に 上回る治療効果であり、 • 安全かつ良好な忍容性 -15 機能的治癒の達成あるいは 達成に近い効
Slide 101: IgA腎症POC試験結果
IgA腎症患者を対象としたPOC試験において、Mezagitamabの高い忍容性と 迅速かつ持続的なベストインクラスのUPCR減少を確認 IgA腎症を対象としたMezagitamabの臨床第1相試験データ1 ベストインクラスの有効性 迅速かつ持続的な尿蛋白（UPCR）の減少 治療開始 治療終了 • Mezagitamabは治療期間中において血清IgA、 週 0 8 24 36 0 IgGおよびgd-IgAを迅速かつ持続的に減少させた 週1回投与 隔週投与 無治療期間 -10 ベースラインからの変化量 幾何学的最小二乗平均 -20 • 尿蛋白/クレアチニン比（UPCR）は55%減少 （信頼区間）
Slide 102: IgA腎症におけるベストインクラスの可能性
IgA腎症に対して抗CD38抗体におけるベストインクラスの疾患修飾薬となる可能性 疾患修飾薬となり得る候補 非疾患修飾薬 Mezagitamab B細胞標的 形質細胞標的 コルチコステロイド 抗APRIL抗体 抗CD38抗体 腎機能の安定 補体阻害薬 抗APRIL/BLyS阻害薬 ETA(AT1)受容体拮抗薬 ACE阻害薬/ARB SGLT2阻害薬 休薬期間中も 有効性を維持 上流に作用 上流に作用 上流に作用 （Hit 1/Hit 2） （Hit 1/Hit 2） （Hit 1/Hit 2） メモリーB細胞を 標的としない eGFRの eGFRの eGFRの 低下を阻止 低下を阻止 低下を阻
Slide 103: ITPの病態生理
免疫性血小板減少症（ITP）の病態生理および患者さんの転帰 ITPの病態生理1-8 形質細胞 • ITPは血小板および巨核球に対する 自己免疫反応により、血小板の減少を 血小板および巨核球に対する もたらす希少な慢性疾患 自己抗体 • ITP患者さんでは致死性のものも含め、 出血リスクが高まる 倦怠感や生活の質（QoL）の低下を伴う疾患 自己抗体の結合 自己抗体の結合は巨核球の により血小板を 成熟や生存を障害 破壊 血小板の産生が減少 1. Fedyk ER, et al. Brit J Clin Pharmacol. 2020;86(7):1314–25; 2. Audia S, et a
Slide 104: ITPの根本原因に対処
Mezagitamabは免疫性血小板減少症（ITP）の根本原因に対処 持続的な疾患修飾効果を発揮 形質細胞 • CD38に結合することで、 Mezagitamab MezagitamabはIgG産生形質細胞を 減少させる • これによりIgG自己抗体の産生を抑制し、 血小板および巨核球に対する病原性自己 抗体を強力かつ持続的に減少させる 血小板 巨核球 疾患に対するMezagitamabの作用 104
Slide 105: ITP治療の臨床上のアンメット・ニーズ
既存の免疫性血小板減少症（ITP）治療には 臨床上のアンメット・ニーズが残る ITPの主な治療目標は、血小板数を迅速かつ持続的に 安全な水準まで回復させること 患者さんが求める 経時的に安定した血小板数1 革新性の高い新規治療薬とは • 持続的な血小板反応 血小板数（109/L） • 休薬による長期寛解 50 • 出血イベントがない • 良好な安全性プロファイル • 生活の質（QoL）の改善 時間 105 1. Provan D, et al Blood Advances 2019; 3 (22) 3780-3817
Slide 106: ITP臨床第2b相試験結果
Mezagitamabは免疫性血小板減少症（ITP）に対し、持続的な血小板反応を 測定する複数の有効性指標において迅速かつ持続的な改善を示した ITP 臨床第2b相試験1 強力かつ持続的な有効性と良好な安全性1 血小板反応（PR） PRの完全寛解 血小板数（PC）≥50,000/µL かつ PC ≥100,000/µL 100 ベースラインから≥20,000/µL以上の増加 90.9 （2回以上の来院時） • ITPに対する多くの前治療歴（1～13種類の前治療） レスポンダー（%） （2回以上の来院時） 81.8 80 66.7 62.5 55.6 を有する高度難治性の患者に対して有効性を示し
Slide 107: ITPピボタル臨床第3相試験
免疫性血小板減少症（ITP）ピボタル臨床第3相試験－2024年度第4四半期に開始予定 本剤の作用機序は周期的な投与により長期間の休薬期間を設けることが可能 主要評価項目： 選択基準： 持続的な血小板反応 2回以上の前治療歴で • 血小板反応は、合計6回実施する週次の 効果不十分または不耐性 Mezagitamab 600mg週1回皮下投与 血小板数の測定（19週～24週時点） （標準的な基礎療法の併用） においてが4回以上で血小板数が のITP患者 50,000/μL以上を達成している場合と定義 主な副次評価項目： N=171 プラセボ 週1回皮下投与 血小板反応の持続性 （標準的な基礎療法の
Slide 108: Mezagitamab市場機会
ベストインクラスの 抗CD38抗体治療薬としてIgA腎症 Mezagitamab および免疫性血小板減少症（ITP） 患者さんの治療における 市場機会 新たな標準を設定することで 市場に革新をもたらす可能性
Slide 109: 自己免疫性疾患に対する革新的なアプローチ
Mezagitamab：自己免疫性疾患に対する革新的なアプローチ 形質細胞が標的 疾患修飾薬となる可能性 休薬期間が安全性と利便性を 高める可能性 自己抗体産生の直接的な原因 迅速かつ持続的な寛解 皮下投与と長期間にわたる休薬期間 一つの候補物質で複数のプログラム IgA腎症および免疫性血小板減少症（ITP）においてプルーフ・オブ・コンセプトを確認、さらに複数の新たな適応症の可能性 109
Slide 110: IgA腎症患者さんの経過
IgA腎症患者さんは多くの場合、末期腎不全につながる進行性かつ不可逆的な 腎機能の低下を経験 IgA腎症における患者体験のイメージ 1 2 3 4 …最初の視覚的な症状 …診断 … 進行する腎機能障害と …末期腎不全 血尿 十歳代または若年成人期が多い 腎臓への不可逆的なダメージ 透析や腎臓移植の必要性 －生活の質（QoL）や生存率に 支持療法の開始（1次治療） 大きく影響 標準治療を受けている約2人に1人 約5人に1人の患者さんが の患者さんで腎機能障害が進行1 10年以内に腎不全へ進行2 疾患の根本原因に特異的に作用し進行を止める治療薬として承認されているものはない 1. Therapy
Slide 111: IgA腎症の市場機会
MezagitamabがIgA腎症の根本原因に対処し進行を止める治療薬となる可能性 約150万人 約55% 疾患の進行 が診断 約90％が が進行 を止める 治療中 標準療法での 承認された G7および中国の 治療薬は 治療にも IgA腎症患者さん 既存の標準療法 関わらず2 存在しない 米国は約20万人1 形質細胞を標的とするCD38治療薬クラスを 皮下投与によるベストインクラスの抗CD38抗体薬 IgA腎症に対する革新的な新規アプローチとして としてMezagitamabを差別化する 確立する 1. 網羅的な文献レビューに基づく社内推定 2. Clinical characteristic
Slide 112: ITP患者体験とアンメット・ニーズ
免疫性血小板減少症（ITP）では、既存治療で病勢コントロールが困難な 患者さんが多く、より良い3次治療の選択肢が求められている ITPにおける患者体験のイメージ …新規でITPと診断 …持続的/慢性的なITP …2種類の治療に対して （診断から0-3ヵ月） （診断から3ヵ月以上） 難治性 1 2 3 …重篤な出血または …長期にわたる治療の開始 …血小板数が患者さんの 定期診察を経て診断 生命の尺度に 短期間のステロイド治療を開始 生活の質（QOL）に大きな影響 1次治療 2次治療 3次治療 “病気の進行が根本的に止まることを切に願って “治療を行わなくても寛解を達成できる “3次治療以降は
Slide 113: ITPの商業機会
免疫性血小板減少症（ITP）における現在の標準治療で十分な奏効が得られない 患者さん対するニーズがMezagitamabの商業機会につながる 世界で20万人 以上 有効な 約20%が の患者さんが 選択肢に 2種類の治療 ITPと診断 対する で効果不十分2 ニーズ 米国では 約5万人1 Mezagitamabが現在の標準治療で十分な 治療の成功を再定義する 奏効が得られない患者さんにおける 第1選択薬となるように差別化を行う 1. 網羅的な文献レビューに基づく社内推定 113 2. 2024 Komodo Claims analysis
Slide 114: IgA腎症とITPの展望
自己免疫性疾患の根本原因に対処し、革新的なプロファイルを持つ治療薬となる可能性 IgA腎症における展望 • 抗CD38抗体として第1選択薬に • 疾患の進行を止め（eGFRを安定化）、 休薬中も持続的な腎保護効果を示す • 確実な休薬期間の設定（半年間） グローバル ピーク時売上高想定 さらに • 良好な安全性および忍容性プロファイル 追加の適応症 IgA腎症とITP の可能性 ITPにおける展望 10-30億米ドル • 現在の標準治療で十分な奏効が得られない 患者さんにとっての第一選択薬に • 持続的な血小板数の回復により休薬期間中も 寛解を維持 • 良好な安全性および忍容性プロファイル 1
Slide 115: Mezagitamabのまとめ
自己免疫性疾患に対するMezagitamabのポテンシャルを最大化する－まとめ Mezagitamabは、休薬期間の設定が確約された疾患修飾薬としてベストインクラスの抗CD38抗体 となり、新たな標準治療としてIgA腎症と免疫性血小板減少症（ITP）の治療を変革する可能性 プルーフ・オブ・コンセプト試験では、IgA腎症において腎機能（eGFR）の安定化、ITPにおいて 血小板数の回復を確認。いずれの適応症でも休薬期間を設けたにも関わらず持続的な有効性と 良好な安全性を示した Mezagitamabでの治療対象として最適な疾患を優先し、IgA腎症およびITP以外の適応症を含め ポテンシャル拡大を
Slide 116: Fazirsiran
Fazirsiran α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患 （AATD-LD）と共に生きる患者さんに とって革新的な治療となる可能性
Slide 117: AATD-LDには現在治療オプションが存在しない
α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）の患者さんには 現在治療オプションが存在しない AATDは遺伝性疾患であり、AAT蛋白質の折りたたみ異常により、 肝および肺疾患のリスクが高まる AATD-LDでは AATD-LDは、ほとんどの Fazirsiranによる治療は、 折りたたみ異常を有する 場合無症状であり、 Z-AATの産生を低下/除去し、 変異蛋白（Z-AAT）が 進行性の慢性肝疾患であるが、 線維化のトリガーを排除する 肝臓に凝集し、 承認された治療は存在しない2 ことで、末期肝疾患への 炎症および線維化につながる1、2 進行を防ぐ3、4 AAT：α1アンチトリプシン 1
Slide 118: Z-AAT重合体の蓄積が肝疾患を引き起こす
Z-AAT重合体の蓄積が線維化および末期肝疾患を引き起こす 線維化 炎症および 肝細胞の損傷 細胞ストレス 肝硬変 折りたたみ異常を有するZ-AAT重合体が凝集し 肝細胞内に蓄積することにより、小胞体（蛋白質毒性）ストレス 肝細胞がん が発生し、やがて線維化、肝硬変、肝細胞がんを伴う 慢性の肝障害を引き起こす1、2 118 AAT：α1アンチトリプシン、Z-AAT：Pi*Z SERPINA1遺伝子から産生される異常なα-1アンチトリプシン 1. Teckman JH. COPD. 2013;10(Suppl 1):35-43 2. Strnad P, et al. N Engl J Med.
Slide 119: Fazirsiranの作用機序
Fazirsiranの作用機序は、Z-AATの産生抑制であり、 α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）肝疾患の病因に直接的に作用するものである Fazirsiranは、肝臓を標的とする 1 二重鎖siRNA1–3 核 細胞質 SERPINA1 1 Fazirsiran Z対立遺伝子 Fazirsiranは、Z-AATのmRNA分解 2 を引き起こす1、2 Z-AATのmRNA 2 3 Z-AAT蛋白質の蓄積が抑制される1、2 4 肝臓が既存のZ-AAT重合体を除去し、 4 3 Z-AAT 蛋白質 Pi*ZZ遺伝子型を有する 肝機能が回復する2 患者さんの肝細胞 Hu B, et al. Si
Slide 120: 臨床第2相試験デザイン
肝内Z-AATの低下作用を実証するための臨床第2相試験 AROAAT2002：臨床第2相試験デザイン1、2 6ヵ月間の試験アーム FAZIRSIRAN コホート1 200mg/mL（皮下投与） FAZIRSIRAN コホート1b 100mg/mL （皮下投与） 主要評価項目: コホート1（n=4） 投与 • 24週および48週時点における肝内 コホート1b（n=4） スケジュール 12週毎に 1日目 4週目 16週目 最大40週まで Z-AATのベースラインからの変化量 コホート2（n=8） 生検 生検 ステージF1-F3の患者を含む （ベースライン） （24週目） 主な副次評価項目: • 血
Slide 121: Z-AAT濃度が有意に低下
臨床第2相プルーフ・オブ・コンセプト試験 Fazirsiranの投与により血清および肝内Z-AAT濃度が有意に低下 主要評価項目：肝内Z-AATのベースラインからの変化量 血清中Z-AATの ベースラインからの変化量 100 相対変化率の中央値 0% -83.3% 90 Fazirsiran 200mg コホート1（N=4） （95%信頼区間 -89.7 ~ -76.4） 肝内Z-AAT総量の平均（nmol/g） -20% 80 Fazisiran 200mg コホート2（N=8） 70 Fazisiran 100mg コホート1b（N=4） -40% 60 平均変化率 50 61 -60%
Slide 122: SEQUOIA臨床第2相試験デザイン
臨床第3相試験の基盤となった無作為化プラセボ対照用量探索試験 AROAAT2001（SEQUOIA）：臨床第2相試験デザイン1、2 FAZIRSIRAN 25mg/mL（皮下投与） 主要評価項目: N=40 • 16週時点における血清中Z-AATの FAZIRSIRAN 100mg/mL（皮下投与） 変化率 肝線維化スコアF4未満 または線維化なし FAZIRSIRAN 200mg/mL（皮下投与） 主な副次評価項目: （過去の肝生検に基づく） • 血清中および肝内Z-AATの プラセボ ベースラインからの変化量 • 治療下で発現した有害事象 投与 スケジュール 1日目 4週目 以降12週間隔
Slide 123: Z-AATの低下作用
臨床第2相プラセボ対照試験において FazirsiranのZ-AATの低下作用は革新的なポテンシャルを示した 血清中Z-AAT濃度 肝内Z-AAT濃度 20 9 40 26 ベースラインからの変化率（%） 4 肝内Z-AAT濃度のベースラインから 20 0 血清中Z-AAT平均値の 48週以降の変化率（％） 0 -20 -20 -40 -40 -60 -60 -62 -80 -74 -80 -86 -100 -89 -100 -92 -94 Fazirsiran 25mg Fazirsiran 100mg Fazirsiran 200mg -94 プラセボ プラセボ（プール解析） プラセボ（プ
Slide 124: 臨床第2相試験の安全性プロファイル
臨床第2相試験において高い安全性プロファイルを示した 有害事象に関連した中止、投与中断、試験からの脱落はなし 治療下で発現した有害事象（TEAE） AROAAT2001（NCT03945292、臨床第2相試験）1 発生数、n (%） Fazirsiran 25mg Fazirsiran 100mg Fazirsiran 200mg プラセボ （n=9） （n=8） （n=9） （n=14） 全てのTEAE 9（100） 8（100） 9（100） 13（93） 治療に関連するTEAE 2（22） 4（50） 4（44） 8（57） 重篤なTEAE 0（0） 0（0） 2（22） 3（21） 4
Slide 125: Redwood臨床第3相試験
Fazirsiranで進行中の臨床第3相試験：申請目標は2028年度 Redwood試験（臨床第3相試験）デザイン1 主要評価項目： • 106週時点の肝生検における線維化スコア （F2-F3）の1ポイント以上の減少 n=160 FAZIRSIRAN 200mg/mL（皮下投与） 主な副次評価項目： 無作為化 1:1 • 106週時点における肝全体のZ-AAT ステージF2–F4の （F2-F3）の変化率 プラセボ 患者を含む • 202週時点の肝生検における線維化スコア （F2-F4）の１ポイント以上の減少 • 治療下で発現した有害事象 主要 評価項目 投与 探索的・革新的な評価項目： スケ
Slide 126: Fazirsiran市場機会
α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD） Fazirsiran 肝疾患の適応症を有する 市場機会 初の治療薬となる可能性
Slide 127: 患者さんの声
Fazirsiranはα-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）患者さんにとって、 革新的な治療薬となり希望をもたらす可能性 “ 50年間、健康面では完璧な人生を過ごしてきましたが、突然体調が悪くなり 微妙な体の変化を感じ始めてからすぐに黄疸が出ました。 私はα1アンチトリプシン欠乏症（肝疾患）と診断され、急速に病状が悪化しま した。 MELD（Model for End-Stage Liver Disease）スコアが40となり、 まさに死に直面するまでわずか5ヵ月でした。 私の命がのこりわずかであった2017年4月1日に肝移植を受けました。 この病気にかかるまで自分の肝臓のことな
Slide 128: AATD-LDの患者体験
α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）は がんや肝移植のリスクが高く、無症候かつ進行性の疾患 AATD-LDにおける患者体験のイメージ 無症候で進行する肝疾患 末期肝疾患 +1 year 未診断 10年以上 診断 6ヵ月以上 1年以上 肝機能検査で異常値の可能性 肝臓専門医への紹介 黄疸、腫脹、出血、錯乱 移植 ? 誤診断（MASHなど） AATD-LDの確定診断 など重い患者負担 肝臓がん 肺疾患の特定も？ 死亡 AATD-LDを罹患する患者さんはがんのリスクが20倍1、肝移植のリスクが40倍2に MASH：代謝機能障害関連脂肪肝炎（Metabolic Dysfunction
Slide 129: AATD-LDのアンメット・ニーズ
有効な治療法がなく、疾患認知度および診断率が低いことから、 α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）には大きなアンメット・ニーズが存在 AATD患者さんが末期肝疾患や肝不全へ進行することを 抑制あるいは防ぐ治療法はない 比較的罹患率が低いことや治療選択肢が限られている AATD-LD における ことから疾患認知度は低い アンメット・ ニーズの サイクル AATD-LDは他の肝疾患（MASHなど）と誤診断される ことや未診断のままであることが多い 診断率と認知度の低さから、疾患に対する理解や 治療方法は十分に確立していない FazirsiranがAATD-LDの疾患治療を根本から変革
Slide 130: AATD-LD市場とFazirsiranのポテンシャル
α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）市場とFazirsiranのポテンシャル MASH治療の進展やAATDに対する有効な治療法の登場による診断率の向上が貢献 約25万人 約35％ 約10-15% AATD-LD AATD-LD患者 に対する Pi*ZZ遺伝子を Pi*ZZ遺伝子を持つ さんのうち 持つ患者さんが 診断されている 治療法は 患者さん AATD-LDを 割合3 ない （グローバル）1 発症する割合2 肝疾患（MASH） AATD-LDと Fazirsiranの承認を機に Fazirsiranを における 予後に対する AATD-LDの診断法の AATD-LDの標準治
Slide 131: Fazirsiranのまとめ
Fazirsiran（TAK-999）：α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）に対する 初の治療薬となる可能性、10-30億米ドルのピーク時売上高ポテンシャル（グローバル） AATD-LDの適応症を有する初の治療薬に向けて Fazirsiranの開発は順調に進捗 Fazirsiranの臨床第2相試験の良好なデータでは、Z-AATの減少、肝線維化の回復、 肝臓の健全性の修復を確認 Fazirsiranは米国食品医薬品局（FDA）よりブレークスルーセラピー指定を受け、 欧州委員会より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定を受けている AATDの疾患認知度および診断率の向上を通じて
Slide 132: 本日のアジェンダ
本日のアジェンダ 時間（日本時間） アジェンダ 8:30-8:40 イノベーション主導のグローバルなバイオ医薬品企業 クリストフ・ウェバー 代表取締役社長CEO 8:40-9:00 研究開発戦略およびパイプラインハイライト アンディー・プランプ リサーチ&デベロップメントプレジデント 9:00-9:50 ニューロサイエンス（神経精神疾患）：オレキシンフランチャイズに関する詳細 サラ・シーク ニューロサイエンス疾患領域ユニット・ グローバル開発ヘッド ラモナ・セケイラ グローバルポートフォリオ ディビジョンプレジデント 9:50-10:00 休憩 10:00-11:30 消化器系・炎症性疾患（G
Slide 133: オンコロジー：Elriterceptに関する詳細
オンコロジー：Elriterceptに関する詳細 – 新たに公表した事業提携 P.K.・モロー テレサ・ビテッティ グローバルオンコロジービジネス オンコロジー疾患領域ユニット ヘッド ユニットプレジデント Elriterceptに関するライセンス契約の説明については、本プレゼンテーション冒頭の重要な注意事項をご参照ください。
Slide 134: 後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性
後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性 2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定 今後12ヵ月間に3つの臨床第3相試験データ読み出し 適応症別の申請目標時期 2025年度/2026年度 • Oveporexton－ナルコレプシータイプ1 • Zasocitinib－乾癬 Oveporexton ナルコレプシータイプ1 • Rusfertide－真性多血症1 Zasocitinib 乾癬 Rusfertide 承認のPTRS が70％以上 2 真性多血症 2027年度–2029年度 Zasocitinib 乾癬性関節炎
Slide 135: オンコロジー戦略
オンコロジー戦略は、アンメット・メディカル・ニーズに対応するため 社内外のイノベーションの活用に重点を置く 患者さんからのインスピレーションとあらゆるイノベーションにより、 ビジョン 私たちはがんの治癒を目指す • 充実－社内外のイノベーションを通じて中期および後期開発パイプラインを充実させ、 患者さんのアンメット・ニーズが高い分野において、強固で持続可能かつ リスクバランスの取れたポートフォリオを充実させる • 注力－3つの疾患領域（胸部がん、消化器がん、血液がん）と4つのモダリティ 注力領域 （創薬基盤技術：低分子化合物、複雑な生物学的製剤、抗体薬物複合体（ADC）、 ガンマ・デルタT細胞
Slide 136: 3つの疾患領域と4つのモダリティ
オンコロジーの研究開発は、3つの疾患領域と4つのモダリティに注力 がん疾患領域 モダリティ（創薬基盤技術） 低分子化合物 血液 ALL、AML/MDS、CML/MF 複雑な生物学的製剤 消化器 CRC、Gastric、Pancreatic、HCC 抗体薬物複合体（ADC） 胸部 NSCLC、SCLC、SCCHN ガンマ・デルタT細胞療法 ALL：急性リンパ性白血病、AML：急性骨髄性白血病： 急性骨髄性白血病、CML： 慢性骨髄性白血病、CRC：大腸がん、HCC：肝細胞がん、MDS：骨髄異形成症候群、MF：骨髄線維症、NSCLC：非小細胞肺がん、SCCHN：頭頸部扁 136 平上皮がん、SCL
Slide 137: 最近の事業開発事例
オンコロジー戦略の実現に向けた最近の事業開発事例 注力疾患の範囲内で多様なモダリティ（創薬基盤技術）を模索し、患者さんの高いアンメット・ニーズに対応する Fruzaqla®（Fruquintinib） Mirvetuximab soravtansine-gynx HUTCHMED社からFruquintinib1を導入 AbbVie社（旧ImmunoGen社）との日本を対象とした 当社がグローバル（中国本土、香港およびマカオを除く）で開発・商業化を主導 Mirvetuximab soravtansine-gynxの開発および販売に関するライセンス契約 大腸がん領域に 注力疾患である 低分子化合物
Slide 138: Elritercept
Elritercept 骨髄異形成症候群（MDS）および 骨髄線維症（MF）を含む血液疾患に伴う 貧血の治療薬として、ベストインクラス となる可能性を有する後期開発段階の アクチビン阻害剤 Elriterceptは参考情報としてのみ掲載。当社は、Keros社とElriterceptに関する全世界 （中国本土、香港、マカオを除く）を対象とした独占的ライセンス契約を締結しました。 本契約は規制上の承認を満たすことを条件に、2025年1月～3月のクロージングを 見込んでいます。現時点で当社はElriterceptに関する権利を保有していません。
Slide 139: Elriterceptは血液がん領域の重要な基盤に
Elriterceptは、当社のオンコロジー戦略をさらに推進し 血液がん領域におけるプレゼンス拡大の重要な基盤に 01 02 03 ベストインクラス 一つの候補物質で 高い戦略的親和性 となる可能性 複数のプログラム 強固な臨床データに 骨髄異形成症候群、骨髄線維症、 既存の血液がん領域の 裏付けられ その他の血液疾患に伴う貧血に フレームワークと 差別化された作用機序1 苦しむ患者さんに対し、 戦略的に合致する 幅広い患者層や治療ラインで 貢献する可能性 1. Feigenson, M et al. European Hematology Association. 2001. 139 Elr
Slide 140: MDS患者さんのアンメット・ニーズ
治療法は進展しているものの、骨髄異形成症候群（MDS）患者さんの アンメット・ニーズは依然として高い MDSでは、 TGF-βスーパーファミリー MDSには、無効造血および末梢血球減少症を特徴とする （アクチビンAやBなど）の 複数の骨髄疾患が含まれ、TGF-βスーパーファミリーの 過剰活性化により Activin 造血が阻害される A+B 過剰活性化が原因である可能性 低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）に伴う貧血 • MDS患者さんは頻繁に貧血を起こし、慢性的な輸血が必要になる ことが多い。これにより生活の質（QoL）が低下し、合併症を 引き起こす場合がある • 不良な転帰には、感染、
Slide 141: ベストインクラスの治療薬となる可能性
Elriterceptは、貧血関連疾患においてベストインクラスの治療薬となる可能性 Elriterceptは、低リスク骨髄異形成症候群に伴う貧血に対し 既存の治療法では解消されない Elritercept 重大な臨床上のアンメット・ニーズに対応できる可能性 Erythrocytes (RBCs) • アクチビンAおよびBを強力に阻害し、初期および後期の 造血過程において作用 • 骨髄造血ニッチに対する効果－幅広い経路を標的とする Platelets ため、赤血球と血小板数の両方を回復させる Elriterceptは アクチビンAとBを • 低リスク骨髄異形成症候群において幅広い患者層に対する
Slide 142: LR-MDSに伴う貧血での奏効
Elriterceptは、低リスク骨髄異形症候群に伴う貧血のセグメント全般で強力な奏効を示し、 幅広い患者層に対する治療可能性が示唆された EPO < 500 U/L2 レスポンダー（％）1 重い輸血負担（HTB） 全例（N=71） （N=39） • HTBの患者における奏効率は、 奏効率3 60.6% 56.4% 全例での奏効率と類似 IWG判定基準（2006年改訂） に基づく赤血球系の改善4 52.1% 53.8% • RS陽性、陰性にかかわらず 持続的な輸血不要（TI）期間が 環状鉄芽球（RS）陽性 55.8% 53.3% 認められた RS陰性 42.1% 55.6% 輸血不要（TI）期
Slide 143: 持続的な輸血不要期間
臨床第2相試験においてElriterceptは、 長期間にわたり持続的な輸血不要（TI）期間を示した mITT24Longest 集団においてベースラインから24週目までの間に8週間以上の輸血不要（TI）期間を達成した被験者の最長TI期間 TI interval in mITT participants who achieved TI ≥ 8 wks from baseline through Wk 24** ** 24 1.0 輸血不要期間 of Maintaining TI 中央値（95% 信頼区間）、週 134.1（23.0、NE） 継続的な奏効を示した被験者*、n/m（%） 13/27
Slide 144: 安全性およびQoLの改善
Elriterceptは概ね良好な忍容性および安全性プロファイルを示し、 低リスク骨髄異形症候群に伴う貧血患者さんの生活の質（QoL）を改善 治療下で発現した有害事象（TEAEs）の大部分は軽度から中等度 （グレード1－2） 安全性 治験責任医師および治験依頼者（スポンサー）は、 治療に起因する致死的な有害事象は認められなかったと評価 生活の質 24週間以上の輸血不要（TI）期間を達成した患者さんでは、 （QoL） 達成しなかった患者さんと比較してQoLが顕著に改善 Giagounidis, et al. ASH. 2024. （データカットオフ：2024年8月30日） 144 Elriter
Slide 145: RENEW臨床第3相試験デザイン
2次治療以降の低リスク骨髄異形成症候群に伴う貧血を対象とする Elriterceptの臨床第3相試験－開始目標は2024年度 臨床第3相試験（RENEW）試験デザイン 主要評価項目 N＝225 Elritercept＋最善支持療法* • 最初の24週間において、 無作為化 2：1 8週間以上の輸血不要（TI） プラセボ＋最善支持療法* 期間を達成した割合（ITT集団） 副次評価項目 層別化 • 輸血負担（負担が重い vs 負担が軽い） • 安全性、忍容性 • 環状鉄芽球（RS）ステータス（陽性 vs 陰性） 試験開始目標：2024年度 *最善支持療法には必要に応じて赤血球輸血を行うことを含む。
Slide 146: 幅広い血液疾患に貢献する可能性
Elriterceptは幅広い血液疾患の患者さんに貢献する可能性 • 臨床第2相試験では、血液系全般にわたる強力な有効性と概ね良好な 低リスク 安全性プロファイルが示され、ベストインクラスとなる可能性 骨髄異形症候群 • 環状鉄芽球（RS）ステータス、輸血負担、治療ラインにかかわらず に伴う貧血 低リスク骨髄異形症候群の幅広い患者層を治療できる可能性 • 早期臨床試験において、有望な臨床活性と概ね良好な忍容性および 骨髄線維症 Elritercept 安全性プロファイルが示された に伴う貧血 の可能性 • 骨髄線維症を対象とした臨床第2相試験（RESTORE）が進行中 その他の 血液疾患に •
Slide 147: Elritercept商業機会
低リスク骨髄異形症候群に 伴う貧血に対して Elritercept 治療ラインにかかわらず 商業機会 ベストインクラスの治療薬 となる可能性 Elriterceptのライセンス契約に関する詳細は本プレゼンテーション冒頭の重要な注意事項をご参照ください。
Slide 148: LR-MDSの高いアンメット・メディカル・ニーズ
低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）には高いアンメット・メディカル・ニーズ が存在し、成長機会が大きい分野 輸血を要するLR-MDS患者さん 5万人以上 骨髄異形症候群 新規患者数1 （米国、欧州4ヵ国2 RS陽性（30%） RS陰性（70%） および日本） • 患者さんの約40％は1次治療の 1次 ESA ESA 赤血球造血刺激因子（ESA）で 治療 奏効せず、1年以内に進行する luspatercept luspatercept3 3.7万人 • 後方治療ラインにおける 以上 患者さんの大部分に 低リスク 2次 luspatercept imetelstat4 に分類 治療 重い輸血負
Slide 149: ベストインクラスの可能性
臨床第2相試験データは、Elriterceptのベストインクラスとなる可能性を示唆 主なアンメット・ニーズ 新規治療薬候補Elriterceptのプロファイル1 約半数の患者さんが8週間以上のTI期間を達成 輸血不要（TI）状態の達成と奏効を示すまでの期間 迅速な作用発現 RS陽性、RS陰性および重い輸血負担、軽い輸血負担 幅広い患者層に対する有効性 いずれに対しても適応し、高い有効性を示す 有害事象の大部分は軽度から中等度であり、 忍容性の改善 概ね良好な忍容性および安全性プロファイル 利便性が高い用法・用量 皮下投与：4週に1回の投与間隔 1. 臨床第2相試験データに基
Slide 150: Elriterceptのピーク時売上高想定
Elriterceptは、低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）に伴う貧血に対するベストインクラスの 治療薬となる可能性を有する。2次治療以降が最初の適応、迅速に1次治療への適応拡大を目指す LR-MDSに伴う貧血 RS陽性（30%） RS陰性（70%） 1次 治療 1次治療への 1次治療への 拡大 拡大 2次 治療 ターゲットとする Elriterceptの適応症 3次 治療 最初の適応（2次治療以降） LCMによる適応拡大 Elriterceptのピーク時売上高想定：20－30億米ドル ピーク時売上高想定の説明については、本プレゼンテーション冒頭の重要な注意事項をご参照ください。 150
Slide 151: Elriterceptのまとめ
Elritercept：骨髄異形成症候群（MDS）および骨髄線維症（MF）の 幅広い患者層に貢献する可能性 高い戦略的親和性－注力している既存の血液がん疾患領域と戦略的に合致 差別化された作用機序－早期から後期の造血過程に作用 臨床第3相試験へ移行可能－初期適応である低リスクMDSに伴う貧血における2次治療以降に加え、 1次治療や骨髄線維症、その他の血液疾患への適応拡大の可能性 ベストインクラスとなる可能性－幅広い患者層における持続的かつ長期的な有効性と 概ね良好な忍容性を備えた安全性プロファイル グローバルのピーク時売上高想定：20－30億米ドル ピーク時売上高想定の説明については、本プレゼ
Slide 152: 後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性
後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性 2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定 今後12ヵ月間に3つの臨床第3相試験データ読み出し 適応症別の申請目標時期 2025年度/2026年度 • Oveporexton－ナルコレプシータイプ1 • Zasocitinib－乾癬 Oveporexton ナルコレプシータイプ1 • Rusfertide－真性多血症1 Zasocitinib 乾癬 Rusfertide 承認のPTRS が70％以上 2 真性多血症 2027年度–2029年度 Zasocitinib 乾癬性関節炎
Slide 153: 質疑応答
クリストフ・ウェバー 古田 未来乃 アンディー・プランプ ラモナ・セケイラ リサーチ＆デベロップメント グローバルポートフォリオ ディビジョン チーフ フィナンシャル 質疑応答 代表取締役社長 CEO プレジデント プレジデント オフィサー テレサ・ビテッティ チンウェ・ユコマドゥ サラ・シーク P.K.・モロー グローバルオンコロジー 消化器系・炎症性 ニューロサイエンス オンコロジー疾患領域ユニット ビジネスユニット 疾患領域ユニットヘッド 疾患領域ユニット・ ヘッド プレジデント グローバル開発ヘッド
Slide 154: APPENDIX
APPENDIX
Slide 155: 臨床開発パイプライン一覧表（第1相・第2相）
臨床開発パイプライン一覧表（フェーズ別） 臨床第1相試験（新規候補物質5品目） 臨床第2相試験（新規候補物質11 品目 + LCM2件） TAK-004 zasocitinib zasocitinib TAK-101 zamaglutenase Nausea & Vomiting Crohn’s Disease Ulcerative Colitis Celiac Disease Celiac Disease 消化器系・炎症性疾患 TAK-227 TAK-007 ADZYNMA® Celiac Disease Autoimmune Disease1 iTTP ニューロサイエンス TAK-360
Slide 156: 臨床開発パイプライン一覧表（第3相・申請）
臨床開発パイプライン一覧表（フェーズ別） 臨床第3相試験（新規候補物質6品目 + LCM13件） 申請（新規候補物質2品目 + LCM11件） zasocitinib zasocitinib rusfertide mezagitamab mezagitamab ADZYNMA® maralixibat maralixibat Psoriasis Psoriatic Arthritis1 Polycythemia Vera ITP1 IgAN1 cTTP (EU) ALGS (JP) PFIC (JP) 消化器系・炎症性疾患 fazirsiran ENTYVIO® ADZYNMA® ALOFIS
Slide 157: 略語の用語集（1）
略語の用語集（1） 地域に関する略語: CN: 中国; EU: 欧州; JP: 日本; UK: 英国; US: 米国 AA anemia-associated（～に伴う貧血） CRC colorectal cancer（大腸がん） HCC hepatocellular carcinoma（肝細胞がん） AATD α1-antitrypsin deficiency（α1アンチトリプシン欠乏症） CRPC castrate-resistant prostate cancer（去勢抵抗性前立腺がん） HCP healthcare professional（医療従事者） α1-antitrypsin
Slide 158: 略語の用語集（2）
略語の用語集（2） 地域に関する略語: CN: 中国; EU: 欧州; JP: 日本; UK: 英国; US: 米国 LS least square（最小二乗） PASI psoriasis area and severity index（乾癬の重症度を表す指標） SID secondary immunodeficiency（続発性免疫不全） LTB low transfusion burden（軽い輸血負担） PC platelet count（血小板数） SOC standard of care（標準治療） LTE long-term extension（長期継続投与試験） PDT pla
Slide 159: Takeda Investor Relations
Takeda Investor Relations: takeda.ir.contact@takeda.com © 2024 Takeda Pharmaceutical Company Limited. All rights reserved.
Takeda Pharmaceutical Company — Investor Day (December 2024) on 6ix