Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — FY2025 Earnings Presentation
31 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, May 13, 2025
Slide 1: 2025年3月期 決算説明会
2025年3月期 決算説明会 2025年5月13日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 ir-info@jp.jcrpharm.com
Slide 2: 2025年3月期 連結業績・2026年3月期 連結業績予想
2025年3月期 連結業績 2026年3月期 連結業績予想 伊藤 洋 上席執行役員 経営戦略本部長
Slide 3: 連結決算概要
連結決算概要 （単位：百万円） 2024年3月期 2025年3月期 連結決算概要に関する補足説明 連結 前年同期比 • 前年同期比で減収減益となりました 実績 実績 増減額 増減率 • 主な要因は、１）予定していたライセンス契約が当期 中の締結には至らなかったこと、２）製造関係の資材 売上高 42,871 33,072 △9,799 △22.9% および治験薬等の在庫を精査し、今後の使用の予定が 売上原価 11,620 11,333 △287 △2.5% ないものについて損失を計上したことです 売上総利益 31,251 21,738 △9,512 △30.4% • 上 記 廃 棄 損 は 売
Slide 4: 売上高内訳（連結）
売上高内訳（連結） （単位：百万円） 2024年3月期 2025年3月期 売上高内訳に関する補足説明 連結 前年同期比 • グロウジェクト®の売上高は、2024年４月に薬 実績 実績 増減額 増減率 価改定があったものの、販売数量が増加したこ とにより増加しました グロウジェクト® 17,913 18,098 +184 +1.0% • イズカーゴ®の売上高は前年同期比10.6％増加 イズカーゴ®※ 5,171 5,718 +547 +10.6% し、好調に推移しました テムセル®HS注 3,236 2,904 △331 △10.2% • テムセル ®の売上高は競合環境の変化により前 年同期比1
Slide 5: 財務状態（連結）
財務状態（連結） （単位：百万円） 2024年 2025年 増減 2024年 2025年 増減 3月末 3月末 • 主な増減項目 3月末 3月末 • 主な増減項目 計 △6,524 計 +13,852 • 現金及び預金 △5,559 流 動 負 債 • 短期借入金 +17,105 30,135 43,988 • 売掛金及び契約資産 • 未払法人税等 △1,620 流 動 資 産 57,581 51,056 △2,698 • 棚卸資産 +822 計 △2,183 固 定 負 債 15,615 13,431 • 長期借入金 △2,300 計 +9,154 負 債 合 計 45,750 57,420
Slide 6: 【2026年3月期 予想】連結決算概要
【2026年3月期 予想】 連結決算概要 （単位：百万円） 連結決算概要（予想）に関する補足説明 2025年 2026年3月期 • 売上高は、イズカーゴ®の売上増や契約金収入の増 3月期 加を見込むため、前期と比較し増加する見込みです 連結 前年同期比 • 売上原価は、前期に製造関係の資材の廃棄損が発生 実績 予想 したため、前期比では減少を見込みます 増減額 増減率 • 販売・一般管理費は、効率的な事業遂行などにより 売上高 33,072 37,800 +4,727 +14.3% 前期比で減少する見込みです。また、研究開発費に ついてもグローバル臨床試験の進捗があるものの、 売上原価 11,
Slide 7: 【2026年3月期 予想】売上高内訳（連結）
【2026年3月期 予想】 売上高内訳（連結） （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結 前年実績比 実績 予想 増減額 増減率 グロウジェクト® 18,098 17,800 △298 △1.6% イズカーゴ®※ 5,718 6,400 +681 +11.9% テムセル®HS注 2,904 2,700 △204 △7.0% 腎性貧血治療薬 3,784 3,100 △684 △18.1% エポエチンアルファ △890 △52.7% 1,690 800 BS注「JCR」 ダルベポエチンアルファ 2,093 2,300 +206 +9.9% BS注「JCR」 アガルシダーゼ ベータ
Slide 8: 開発品目の進捗
開発品目の進捗 Anne Bechet 上席執行役員 開発本部長 JCR Europe B.V. General Manager JCR USA Inc. General Manager
Slide 9: JR-141 グローバル臨床第III相試験 STARLIGHT
JR-141（pabinafusp alfa: BBB通過型MPS II型治療薬） グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31試験）：STARLIGHT試験 概要 現在の状況 12ヵ国、28施設で試験を実施 患者リクルート 95%以上達成 ⚫ 可能な限り早期に申請できるよう規制 概要 当局と緊密に連携 • 既存ERTと比較し、JR-141が中枢神経系の徴候および症状に 目的 対して有効であること ⚫ 2025年6月までにFDAとの相談を実施 • 既存ERTと比較し、JR-141が身体的徴候および症状に対して 予定 同等の抑制を示すこと • CSF中HS濃度、中枢神経症状（認知） 評価
Slide 10: その他のライソゾーム病治療薬
その他のライソゾーム病治療薬 いまだ治療薬のない希少疾病に対し、臨床開発の着実な進捗を達成 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ JR-441 適応症：ムコ多糖症IIIA型 − 2023年10月 臨床第I/II相試験を開始（ドイツ） − 目標症例数の登録を完了 − 2024年10月 臨床第 I 相試験を開始（日本） − 目標症例数の登録を完了 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα-N-アセチルグルコサミニダーゼ JR-446 適応症：ムコ多糖症IIIB型 − 2024年12月 臨床第I/II相試験を開始（日本） − 独立データモニタリング委員会による初回安全性レビューが完了 −
Slide 11: 成長ホルモン製剤 JR-142
成長ホルモン製剤 遺伝子組換え長時間作用型成長ホルモン JR-142 適応症：骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症 臨床第III相試験 概要 改変型アルブミン融合GH 0.75mg/kg/週 human albumin JR-142投与群 (週1回投与) 0.5mg/kg/週 継続投与 hGH 1 3 グロウジェクトⓇ投与群 0.175mg/kg/週 （連日投与） JR-142投与群に移行 2 0 52週後 104週後 糖鎖 GH: 成長ホルモン 概要 • グロウジェクトに対するJR-142の非劣性の検証、並びに有効性 目的 および安全性の比較評価 血中滞留性の向上のため、 糖鎖
Slide 12: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発段階 開発番号 適応症 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • 2025年度 第3四半期：登録完了予定 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 予定 骨端線閉鎖を伴わない Ph3 （日本） JR-142 • 2024年12月 Ph3初回投与 成長ホルモン分泌不全性低身長症 • 継続試験が進行中 JR-171 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Global Ph1/2 completed • 導出に向けて交渉中 ＜Ph1/2＞ Ph1/2（ドイツ） • 目標症例数
Slide 13: 研究活動の進捗
研究活動の進捗 薗田 啓之 取締役 専務執行役員 研究本部長
Slide 14: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発段階 開発番号 適応症 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • 2025年度 第3四半期：登録完了予定 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 予定 骨端線閉鎖を伴わない Ph3 （日本） JR-142 • 2024年12月 Ph3初回投与 成長ホルモン分泌不全性低身長症 • 継続試験が進行中 JR-171 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Global Ph1/2 completed • 導出に向けて交渉中 ＜Ph1/2＞ Ph1/2（ドイツ） • 目標症例数
Slide 15: GM2ガングリオシドーシスモデルマウスを用いた評価（JR-479）
GM2ガングリオシドーシスモデルマウスを用いた評価 血液脳関門通過型遺伝子組換えβ-ヘキソサミニダーゼ A 酵素補充療法 JR-479 適応症：GM2ガングリオシドーシス（テイ・サックス病、サンドホフ病） 脳 ** ** 脳中GM2ガングリオシド濃度 （脳中の基質濃度） ## ## 正常 ++ ++ 生存率 病態モデル 正常 病態モデル HexA酵素 低用量 高用量 （毎週） 低用量（毎週） HexA: β-ヘキソサミニダーゼ A （毎週） 高用量（毎週） 脊髄中GM2ガングリオシド濃度 高用量（隔週） ** ** 脊髄 （脊髄中の基質濃度） N=9-10/group 出生後日数 *: p<0
Slide 16: J-Brain Cargoは多様なモダリティに応用可能
基盤技術の創出による他社との協業 J-Brain Cargo®は多様なモダリティに応用可能 酵素 核酸（ASO、siRNA） タンパク質 抗体 脂質ナノ粒子 （mRNA, 低分子化合物） 遺伝子治療、細胞治療 J-Brain Cargo®技術の実用化 アレクシオン社、アンジェリーニ社と 「イズカーゴ®」の製造販売承認（日本） 「J-Brain Cargo®」に関する提携 2020 2021 2022 2023 2024 2025 モダリス社と新規遺伝子治療の開発に関する提携 15
Slide 17: JUST-AAV：新たなプラットフォーム技術
JUST-AAV：様々な疾患に応用可能な新たなプラットフォーム技術 JCR JCRによる JUST-AAV Ultimate Destination of Organ 標的の臓器に輸送し Safeguarding against off-target delivery 標的外の臓器への輸送を防止する Transformative Technology AAV: アデノ随伴ウイルス 革新的な技術 JBC: J-Brain Cargo® 目的とする組織・臓器への指向性を有し、かつ 特定の組織・臓器への移行性を低減したAAV 16
Slide 18: JUST-AAVの作用機序（脳を標的とする場合）
JUST-AAVの作用機序（脳を標的とする場合） AAVカプシド 治療用遺伝子 X X 脳実質内にてJUST-AAVが薬効を発揮 X 脳実質 AAVカプシドとJBC の融合タンパク質を JUST-AAV 血液脳関門 コードする遺伝子 トランスフェリン 血管 受容体 トランスフェリン トランスフェリン受容体を介して JUST-AAVが血液脳関門を通過 17
Slide 19: JUST-AAVによる遺伝子治療：生存率評価
JUST-AAVによる遺伝子治療：セロイドリポフスチン症2型モデルマウスの生存率評価 22週 28週 マウスの尾にコーディング 黒: 正常（28週時点） 正常 赤: JUST-AAV投与（28週時点） なし: 病態モデル（22週時点） 病態モデル JUST-AAV 生存率 出生後日数 2024.11.20 R&Dミーティング JUST-AAVを用いた遺伝子治療により、正常マウスと同様に370日以上生存 18
Slide 20: 独自の技術で未来を拓く
独自の技術で未来を拓く 基盤技術のライセンスアウトを拡充し、 ライソゾーム病 希少疾病にとどまらず画期的な治療薬を創製する 神経変性疾患 JUST-AAV 筋疾患 J-Brain Cargo® 神経炎症性疾患 ･･･ 神経腫瘍 ･･･ 標的とする組織への送達性を高め 肝臓への集積性を低減させたAAV 多様なモダリティに応用可能な 血液脳関門通過技術 19
Slide 21: Reach Beyond, Together
Reach Beyond, Together 2 ICR —BIC. TOKEN “~*~ Pharmaceuticals
Slide 22: Appendix
Appendix
Slide 23: グロウジェクト 国内市場動向（シェア 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移） ■国内GH市場 国内GH市場シェア推移（FY2023 Q2～FY2024 Q4）※薬価ベース 開業医市場 60.0% 30.8% 病院市場 44.3% 48.6% 50.0% 45.3% 43.9% 41.6% 41.8% 41.2% 41.2% 40.0% 32.9% 薬局市場 31.7% 29.1% 30.1% 24.9% Copyright © 2025 IQVIA. JPM 2025年3月MATを基に作成 （市場定義はJCRファーマ株式会社による） 無断転載禁止 30.0% 26.1% 22.8% 26.2% ■各市場別 グロウジェ
Slide 24: グロウジェクト 国内市場動向（売上高 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移） 国内GH市場推移（FY2023 Q2～FY2024 Q4）※薬価ベース 8,000 16,000 GH Market in Japan （million yen） Sales amount of each product（million yen） 7,000 15,500 6,000 15,000 GH Market in Japan 5,000 JCR Growject® Daily 14,500 Product A Daily 4,000 Product B Daily Product C Daily 14,000 Product D
Slide 25: グロウジェクト 国内市場動向（シェア 推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移） (億円) 6,000,000,000 60 45.0% 40.0% 5,000,000,000 50 35.0% 4,000,000,000 30.0% Weekly製剤売上高 40 Daily製剤売上高 （グロウジェクト®を除く） 25.0% グロウジェクト®売上高 3,000,000,000 30 20.0% Daily製剤シェア （グロウジェクト®を除く） グロウジェクト®シェア 2,000,000,000 20 15.0% Weekly製剤シェア 10.0% 1,000,000,000 10 5.0% 0 0.0% FY2024 FY20
Slide 26: イズカーゴ販売状況
イズカーゴ®販売状況 （百万円） 売上高（百万円） 投与症例数（例） 累積症例数（例） （例） 1,800 120 1,600 100 96 92 92 100 88 90 1,400 85 83 77 1,200 80 78 80 1,000 74 75 75 70 72 69 60 64 800 600 40 400 20 200 1,047 1,215 1,342 1,413 1,201 1,372 1,472 1,611 1,262 0 0 FY2022 FY2023 FY2023 FY2023 FY2023 FY2024 FY2024 FY2024 FY2024 Q4 Q1 Q2 Q
Slide 27: 【2026年3月期 予想】各製品別売上高推移
【2026年3月期 予想】各製品別売上高推移 遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤 遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤 （単位：百万円） グロウジェクト®皮下注 イズカーゴ®点滴静注用 18,098 6,400 17,913 17,800 2023年4月24日～：住友ファーマ株式会社と共同プロモーション 5,718 5,171 4,414 12,261 薬価改定 薬価改定 薬価改定 △5.3% △4.9% △3.6% 2023年 2024年 2025年 2026年3月期 2023年 2024年 2025年 2026年3月期 3月期 3月期 3月期 （予想） 3月期 3月期 3月期 （予想）
Slide 28: キャッシュ・フロー（連結）
キャッシュ・フロー（連結） （単位：百万円） 営業活動によるCF 投資活動によるCF 2024年3月期 2025年3月期 増減 財務活動によるCF 期末現金及び現金同等物 税金等調整前純利益 7,244 △6,414 △13,658 減価償却費 3,197 3,374 +176 売上債権・未収入金（△増加） △3,390 2,453 +5,844 18,756 棚卸資産（△増加） △2,437 △822 +1,615 仕入債務・未払金（＋増加） △281 △36 +244 法人税等の支払 1,982 △2,284 △4,266 13,196 その他 2,998 △1,755 △4,754 9,
Slide 29: 略語集（A～G）
略語集（A～G） AAV Adeno-Associated Virus アデノ随伴ウイルス API Active Pharmaceutical Ingredient 原薬 ASO Antisense oligonucleotides アンチセンス核酸 BBB Blood-Brain Barrier 血液脳関門 CNS Central Nervous System 中枢神経系 CSF Cerebrospinal fluid 脳脊髄液 CTN Clinical Trial Notification 治験計画届 EC European Commission 欧州委員会 EMA European Me
Slide 30: 略語集（H～Z）
略語集（H～Z） HS Heparan Sulfate ヘパラン硫酸 i.v. Intravenous Injection 静脈注射 JBC J-Brain Cargo® - LNP Lipid nanoparticle 脂質ナノ粒子 MPS Mucopolysaccharidosis ムコ多糖症 NPS Named Patient Supply 特定の患者への医薬品提供プログラム ODD Orphan Drug Designation 希少疾病用医薬品指定 Ph I Phase I 臨床第１相試験 Ph II Phase II 臨床第２相試験 Ph III Phase III 臨床第３相試験
Slide 31: 注意事項
注意事項 • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内容は 宣伝広告、医学的アド