Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572

Carna Biosciences — FY2017 Earnings Presentation

33 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, December 2017

  1. Slide 1: 2017年12月期 決算説明資料

    2017年12⽉期 決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 証券コード︓4572 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 1

  2. Slide 2: カルナバイオサイエンスの目標

    カルナバイオサイエンスの⽬標 ⽶国型の創薬バイオベンチャーを⽬指す 創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ プラインを創製可能な技術⼒ ⾰新的な医薬品を次々に世に送り出す ことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 2

  3. Slide 3: 経営方針

    経営⽅針 ＜創薬事業＞  がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした 少数精鋭の研究体制 創薬  ファーストインクラスとベストインクラス ⽀援事業 の両パイプラインの構築  ⾃社での臨床試験によるパイプラインの価 値最⼤化 創薬 事業 ＜創薬⽀援事業＞ ⾰新的 新薬の開発  各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援  ⾃社創薬事業への投資資源の確保 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 3

  4. Slide 4: 2017年12月期の総括

    2017年12⽉期の総括  ２つの⾮共有結合型BTK阻害剤が前臨床試験段階へステージアップ  AS-871（免疫炎症疾患）  CB-1763 （⾎液がん）  シエラ・オンコロジー社へ導出したCDC7阻害剤（SRA141）は前臨床試験が順 調に進捗（臨床試験開始は2018年以降を予定）  DGKアッセイキットを中⼼とした営業戦略を展開し、顧客による⼩スケールでの 評価が進⾏中。引き続き⼤型契約の獲得を⽬指す  さらなる研究開発の加速を⽬的として、⾏使価格修正条項付き第16回、第17回 新株予約権を発⾏し、研究開発への先⾏投資資⾦を調達開始 Carna Biosciences, Inc

  5. Slide 5: 2017年12月期のトピックス（創薬事業）

    創薬事業 2017年12⽉期のトピックス  パイプラインの進展  ⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-871（免疫炎症疾患）の前臨床試験段階への ステージアップ（2Q）  ⾮共有結合型BTK阻害剤 CB-1763(⾎液がん等）の前臨床試験段階へのス テージアップ（4Q)  グローバルでの知的財産の確保  CDC7キナーゼ阻害薬︓⽇本、オーストラリア、メキシコでの特許登録  TNIK阻害薬︓⽶国、⽇本、中国での特許登録  BTK阻害薬︓⽶国、⽇本、韓国、オーストラリアでの特許登録 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 5

  6. Slide 6: 2017年12月期のトピックス（共同研究）

    創薬事業 2017年12⽉期のトピックス  アカデミア等との共同研究  エピバイオーム社との共同研究契約締結（1Q）  国⽴がん研究センターとのリン酸化酵素を標的とした新規がん治療薬の開発に関 する共同研究契約の延⻑（1Q）  広島⼤学とのＣＭＬ幹細胞に対する治療薬の開発に関する共同研究契約の延⻑ （2Q）  慶應義塾⼤学 医学部 河上裕教授と新しいがん免疫療法の確⽴を⽬的とした共同 研究契約を締結（2Q）  ⼤阪府⽴⼤学との構造科学的⼿法を利⽤した新しい医薬品設計⼿法の開発に関する共 同研究契約を延⻑（3Q）  愛媛⼤学医学研究科との新しい創薬標的に関する共同研究契約を延⻑（4

  7. Slide 7: 創薬パイプライン

    創薬パイプライン 標的 研究開発ステージ 化合物 対象疾患 キナーゼ リード化合 物創製 化合物 候補化合 物の選択 前臨床 PhI PhII PhIII 最適化 試験 SRA141 (AS-141) CDC7 がん Wnt-signal NCB-0846 がん （TNIK） AS-871 BTK 免疫炎症疾患 ステージアップ ⾎液がん CB-1763 BTK がん免疫 ステージアップ Wnt-signal がん NCB-0594 （TNIK） がん免疫 ⾎液がん 低分⼦化合物 TGFβ signaling がん免疫 低分⼦化合物 キナーゼ 免疫炎症疾患 ステージアップ 低分⼦化合物 N/A

  8. Slide 8: 革新的抗がん剤の開発を目指す

    ⾰新的抗がん剤の開発を⽬指す  がん免疫療法、特に免疫チェックポイント阻害薬は様々ながん種に対して⾼い治療効果を⽰すことから、 新しいがん治療法として注⽬されている  抗PD-1抗体の奏効率は10-30%であり、より多くの患者を治療するために、新たな免疫チェックポイント 阻害剤の開発が求めてられている  また抗体医薬は⾮常に⾼額な薬価であるため、低分⼦医薬に置き換える、あるいは低分⼦医薬との併 ⽤療法により治療効果を向上させることで、医療費を軽減することが可能になる 免疫チェックポイントに関与するキナーゼ 慶応義塾⼤学医学部 カルナバイオサイエンスの ⽇本がん免疫学会理事⻑ キナーゼ低分

  9. Slide 9: BTK阻害薬

    BTK阻害薬 ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）  B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ  最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている  イブルチニブのピークセールス⾒込みは70億ドル以上* B細胞 マクロファージ BTK  BTK阻害薬はライセンス市場的にも⾮常に魅⼒的なターゲット 阻害薬 年 会社 主疾患 総額 ⾎液がん 2011 J&J / Pharmacyclics ⾎液がん $975m リンパ性⽩⾎病など 2015 Eli Lilly / Hanmi 免疫 $690m アレルギー・⾃⼰免疫疾患 2015 AstraZeneca / A

  10. Slide 10: BTK阻害剤ポートフォリオ

    BTK阻害剤ポートフォリオ AS-871 CB-1763 ⾃⼰免疫疾患を対象に開発 ⾎液がんを対象に開発 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 10

  11. Slide 11: BTK阻害剤ポートフォリオ AS-871

    BTK阻害剤ポートフォリオ AS-871 ⾃⼰免疫疾患を対象に開発  低分⼦BTK阻害剤  ⾮共有結合型  ⾼いキナーゼ選択性  関節炎モデルで⾼い治療効果  全⾝性エリテマトーデスモデルで効果  2019年上期のIND申請に向けて、前臨 床試験の実施中 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 11

  12. Slide 12: 非共有結合型BTK阻害剤 AS-871

    ⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-871 AS-871の特徴は︓  ⾮共有結合型  ⾼選択性 アレルギー・⾃⼰免疫疾患への適⽤が可能 可逆性をみる実験 キナーゼ選択性プロファイリング コントロール ⾮共有結合型 AS-871 共有結合型 イブルチニブ 279 キナーゼ Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 12

  13. Slide 13: 非共有結合型BTK阻害剤 AS-871

    ⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-871 コラーゲン誘発関節炎マウスモデルにおいて、 後肢膝関節の組織像 優れた治療効果を⽰す 溶媒群 溶媒群 AS-871投与群 （⽇） AS-871投与群 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 13

  14. Slide 14: BTK阻害剤ポートフォリオ CB-1763

    BTK阻害剤ポートフォリオ CB-1763 ⾎液がんを対象に開発  低分⼦BTK阻害剤  ⾮共有結合型  ⾼いキナーゼ選択性  イブルチニブ耐性BTK(C481S変異体)にも 強い阻害活性を⽰す  リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果  2019年上期のIND申請に向けて、前臨 床試験の開始準備中  ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 14

  15. Slide 15: 次世代型BTK阻害剤CB-1763

    次世代型BTK阻害剤CB-1763  最近の臨床研究から、⼀部の患者でBTKに変異が⽣じてイブルチニブ 耐性になっていることが報告されている  開発が進んでいる他のBTK阻害剤もイブルチニブ同様の共有結合型で あることから⾮共有結合型のBTK阻害剤の開発が⾮常に望まれている B細胞受容体 B細胞受容体 イブルチニブは野⽣型 BCR BCR BTKに共有結合的に結 シグナル シグナル 合して阻害する イブルチニブ C481 野⽣型BTK C481変異型BTK イブルチニブ感受性B細胞性腫瘍 イブルチニブ耐性B細胞性腫瘍 分化・増殖 Carna Biosciences, Inc. All ri

  16. Slide 16: 次世代型BTK阻害剤CB-1763

    次世代型BTK阻害剤CB-1763 CB-1763は、⾮共有結合型で、野⽣型およびC481変異BTKの両⽅を阻害するように 設計された新規BTK阻害剤であり、次世代BTK阻害薬として⾼い効果が期待される B細胞受容体 B細胞受容体 イブルチニブは野⽣型 BCR BCR BTKに共有結合的に結 シグナル シグナル CB-1763はC481変異型 合して阻害する BTKに対しても強⼒に阻害 イブルチニブ C481 CB-1763は野⽣型BTK を⾮共有結合的に阻害する CB-1763 野⽣型BTK C481変異型BTK イブルチニブ感受性B細胞性腫瘍 イブルチニブ耐性B細胞性腫瘍 分化・増殖 Ca

  17. Slide 17: CB-1763はBTK変異体を強力に阻害する

    CB-1763はBTK変異体を強⼒に阻害する  BTK阻害活性 < CB-1763 > < イブルチニブ> BTK wild type BTK wild type 100 100 阻害率(%) 80 80 60 BTKC481S 60 BTKC481S 40 40 20 20 0 0 0.1 1 10 100 0.1 1 10 100 化合物濃度(nM) 化合物濃度(nM)  キナーゼ選択性 BTK 100 80 < イブルチニブ> 阻害率(%) 60 @300nM 40 100 80 60 < CB-1763 > 40 279 キナーゼ Carna Biosciences, Inc. A

  18. Slide 18: CB-1763は強力な抗腫瘍効果を示す

    CB-1763は強⼒な抗腫瘍効果を⽰す OCI-Ly10細胞を移植したマウスにCB-1763を1⽇２回経⼝投与 *** P<0.0001 腫瘍サイズ（mm3) 腫瘍重量（g) 腫瘍の⼤幅な減少 投与⽇数 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 18

  19. Slide 19: 創薬支援事業の状況

    創薬⽀援事業の状況  国内は、⼩野薬品⼯業向け売上は減少したが、他社向けは堅調に推移。  北⽶地域では、セルベースアッセイを中⼼に売上が伸⻑。  中国、韓国で⼤きく伸びているため、さらなる拡⼤を⽬指す。  欧州では、セルベースアッセイ受託が減少したが、キナーゼタンパク質、 プロファイリングサービスが好調。  DGKアッセイキットを中⼼とした営業戦略を展開中で、顧客による⼩ スケールでの評価が進⾏中。引き続き⼤型契約の獲得を⽬指し、2018 年12⽉期計画に対する上積みを図る。 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 19

  20. Slide 20: 2017年12月期のトピックス（創薬支援事業）

    創薬⽀援事業 2017年12⽉期のトピックス  創薬⽀援事業の製品ラインアップ強化  共同研究先であるEpiBiome社のマイクロバイオーム（細菌叢）のプロファイリング サービスを⽇本で提供開始（3Q）  AssayQuant社のキナーゼアッセイキットの⽇本での販売開始（4Q） Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 20

  21. Slide 21: 連結経営成績の概況

    2017年12⽉期 連結経営成績の概況 （百万円） 2016年 2017年 2017年 前年⽐ 達成率 要因 実績 実績 修正計画 △154 売上⾼ 811 657 △19.0% 701 93.7% 前年は導出⼀時⾦98百万円を計上 研究開発費への投資 営業損益 △423 △699 △275 △727 ― 前年は導出⼀時⾦98百万円を計上 経常利益 △440 △711 △270 △738 ― 当期利益 △289 △737 △447 △766 ― 前年は投資有価証券売却益を計上 ＋157 研究開発費 513 670 ＋30.7％ 前臨床試験費⽤への投資 （注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰して

  22. Slide 22: 事業別業績の概況

    2017年12⽉期 事業別業績の概況 （百万円） 2016年 2017年 2017年 前年⽐ 達成率 要因 実績 実績 修正計画 △154 連結売上⾼ 811 657 △19.0% 701 93.7% △55 ⽶国の売上伸⻑ 創薬⽀援 712 657 △7.7% 701 93.7% ⼩野薬品⼯業向け売上減 創薬 98 ― △98 ― ― 前年は導出⼀時⾦98百万円を計上 連結営業利益 △423 △699 △275 △727 ― △49 創薬⽀援 192 142 △25.6% 173 82.1% 売上の減少 前臨床試験費⽤への投資 創薬 △616 △841 △225 △901 ― 前年は導出⼀時

  23. Slide 23: 創薬支援事業売上高推移

    2017年12⽉期 創薬⽀援事業売上⾼推移 創薬⽀援事業 地域別売上⾼推移（連結） （百万円） 954 1,000 24  国内︓ 前年⽐15.8％減 900 86 ⼩野薬品⼯業向け売上は減少したが、 800 712 他社向けは堅調に推移 22 700 611 258 657 29  ⽶国︓ 前年⽐5.4％増 13 72 その他 600 65 セルベースアッセイ受託が好調 97 500 199 欧州  欧州︓ 前年⽐9.2％減 210 400 193 セルベースアッセイ受託とアッセイ開発が 北⽶ 300 584 減少したが、キナーゼタンパク質、プロファ 国内 イリングサービスの好調でカバ

  24. Slide 24: バランスシートの状況（連結）

    バランスシートの状況（連結） （単位︓百万円） 2016年12⽉期 2017年12⽉期 増減額 増減理由 流 動 資 産 2,492 2,134 △358 現⾦及び預⾦ 2,161 1,856 △304 固 定 資 産 73 56 △17 資 産 合 計 2,566 2,190 △375 流 動 負 債 271 341 ＋70 1年内返済⻑期借⼊⾦＋11、未払⾦＋47 等 固 定 負 債 555 470 △85 ⻑期借⼊⾦△57、社債△28 等 負 債 合 計 826 812 △14 純 資 産 合 計 1,739 1,377 △361 資本⾦及び資本剰余⾦＋367、利益剰余⾦△737 負債・

  25. Slide 25: 資金調達

    資⾦調達  第16回・第17回新株予約権の⾏使状況 回号 ⾏使状況（2018年1⽉末まで） 累計⾏使株式数 226,000株（発⾏総数の24.30％） 第16回新株予約権 累計⾏使価額 287,010,000円 第17回新株予約権 ⾏使なし  資⾦の借⼊ （１）借⼊先 株式会社⼭陰合同銀⾏ （２）借⼊⾦額 300百万円 （３）借⼊利率 年利1.70％（固定） （４）借⼊実⾏⽇ 平成30年１⽉26⽇ （５）借⼊期間 ３年 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 25

  26. Slide 26: 2018年の事業計画

    2018年の事業計画 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 26

  27. Slide 27: 2018年の主要マイルストーン

    2018年の主要マイルストーン ＜創薬事業＞  SAR141︓フェーズI開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル）  AS-871︓GLP毒性試験開始  CB-1763︓医薬原体の決定、製造プロセスの確⽴およびKGスケール合成 ＜創薬⽀援事業＞  7.5億円の売上達成  DGKおよびその他脂質キナーゼの拡販によるさらなる売上の上乗せ  北⽶での売上拡⼤ Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 27

  28. Slide 28: BTK阻害剤の大きな飛躍へ向けて

    ⼤きな⾶躍へ向けて 当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界の患者さんに 貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています 創薬パイプラインの構築 キナーゼ創薬基盤技術の拡張 BTK阻害剤 ⽇本オルガ J&J社への シエラ社へ ポートフォリオ ノンからの 株式 創薬研究部 ライセンス のライセンス AS-871 独⽴ 上場 の創設 アウト アウト CB-1763 臨床ステージの会社として、 ⼤きくバリューアップ 2003 2008 2010 2015 2016 2017  ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-871およびCB-1763の 前臨床・臨床試験を加速

  29. Slide 29: 2018年12月期 連結業績計画

    2018年12⽉期 連結業績計画 （百万円） 2017年 2018年 前年⽐ 要因 実績 計画 +533 売上⾼ 657 1,190 +81.1% +93 創薬⽀援 657 750 +14.2% ⽶国における売上拡⼤ シエラ社からのフェーズI開始に伴うマイル 創薬 ― 440 +440 ストーン収⼊ 営業利益 △699 △679 +19 +7 創薬⽀援 142 150 +5.2% シエラ社からのマイルストーン収⼊ 創薬 △841 △829 +12 研究開発費への投資 経常利益 △711 △694 +17 当期利益 △737 △758 △20 設備投資に伴う減損損失 AS-871およびCB-17

  30. Slide 30: 創薬支援事業 連結売上高計画

    創薬⽀援事業 連結売上⾼計画 創薬⽀援事業 2016年 2017年 2018年 前年⽐ 地域別売上計画 （単位︓百万円） 実績 実績(a) 計画(b) (百万円) (b)-(a) 1000 創薬⽀援事業 712 657 750 +93 900 800 750 タンパク質販売 248 241 279 +38 712 657 43 その他 700 22 72 80 29 アッセイ開発 49 35 57 +22 600 65 欧州 500 199 260 プロファイリング・スク 210 276 257 269 +12 400 リーニング 北⽶ 300 ProbeX 15 9 ― △9 418 200

  31. Slide 31: 創薬支援事業 売上高・利益計画

    創薬⽀援事業 売上⾼・利益計画 （百万円） 1000 954 900 800 771 750 712 700 657 611 600 560 567 543 510 売上⾼ 500 461 412 営業利益 400 300 249 192 200 142 150 80 71 100 40 59 46 50 0 2008年 2009年 2010年 2011年 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年 計画 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 31

  32. Slide 32: 連結売上高･営業利益･当期純利益

    連結売上⾼･営業利益･当期純利益 売上⾼（創薬⽀援） 売上⾼（創薬） 営業利益（全社） （百万円） 1,569 1500 1300 1,190 614 1100 440 900 771 811 687 657 611 98 700 499 571 592 513 126 510 0 27 25 472 500 405 28 38 954 47 771 712 750 300 209 611 657 131 560 543 567 510 485 461 358 100 5 209 131 5 -100 -150 -147 -300 -256 -296 -300 -369 -344 -500 -

  33. Slide 33: 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Tel（078）302-7075 Fax（078）302-6665 http://www.carnabio.com/

    今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。 カルナバイオサイエンス株式会社 カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間 の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部 とも⾔われています。バイオサイエンス 《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣ 〒650-0047 物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科 学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ Tel（078）302-7075 Fax（078）302-6665 バイオ

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