Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — Investor Presentation (April 2024)
58 slides from Nxera Pharma's investor presentation, April 2024
Slide 1: コーポレート・プレゼンテーション 2024年4月
NON-CONFIDENTIAL コーポレート・ プレゼンテーション 2024年4月 | ネクセラファーマ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は、ネクセラファーマ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的としたもので あり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成されたものでは ありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入手
Slide 3: 目次
目次 01 事業概要 02 最新の連結業績 03 開発品の状況 04 創薬プラットフォーム 05 自社製品・後期開発品 06 2024年の目標 07 補足資料 注：本資料は、当社に関する情報の提供を目的とするためのものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。また、本資料に記載された内容は、資料作成時点での 当社の判断であり、その情報の正確性を保証するものではありません。投資を行なうに際しては、投資家ご自身の判断で行なうようお願いいたします。 3
Slide 4: 事業概要
zh HI Tit
Slide 5: ネクセラファーマの概要
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 ネクセラファーマの概要 日本発のバイオ医薬品企業として、最先端の技術を駆使した革新的な医薬品により、 日本、そして世界中の患者さまのアンメットニーズを解消していく 最先端のサイエンス デザインによる創薬 実臨床での効果 GPCR創薬、構造ベース創薬の 30以上のプログラムが進行中 日々患者さまの命を救っている 世界的リーダー 中枢神経 消化器 GPCRに特に注力 39% 33% 10,300名以上の患者さまが当社製品の ー 375以上の分子構造を解明 ピヴラッツ®を処方されており、そのほか
Slide 6: 当社のパーパス
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 当社のパーパス 当社のミッションは、最先端のテクノロジーにより、 1 画期的な医薬品をいち早く届けることです 当社のビジョンは、日本から世界にイノベーションを届け、 2 日本発の国際的なリーディングバイオ企業となることです 当社は以下のコアバリューをもとに、 3 イノベーションを推進し、卓越性を追求します： • 患者さま、介護者、ご家族、医療従事者への貢献を、第一の使命とし ます • イノベーションとチームワークを原動力に、成功を引き寄せます • 本質的な課題の解決に、集中します • 迅速か
Slide 7: ネクセラファーマの沿革
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 ネクセラファーマの沿革 複数の戦略を実行し、フルセットのバイオ医薬品企業に成長 1990年代 2000年代 2015年 2023年 2024年 JAPAN KOREA 1990年 会長である田村眞一 東証にIPO (2004年) 英ヘプタレス社を買収 イドルシアの日本・韓国事業 ネクセラファーマに により設立 を買収 社名変更 英アラキス社を買収 (2005年) • 独自のSBDDプラット 1992年 シリーズAで1億円調達 フォーム、創薬および早期 • 日本における後期開発・商 • ノバル
Slide 8: ネクセラファーマの組織体制
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 ネクセラファーマの組織体制 350人超の体制を整え、グループのミッションとビジョンを加速 ネクセラファーマ株式会社 従業員数 | 47人 Nxera Pharma UK Limited ネクセラファーマジャパン株式会社 Nxera Pharma Korea Co., Ltd. (旧ヘプタレス社) (旧 “IPJ” 、 “株式会社そーせい”) (旧“IPK”) ケンブリッジ | 173人 東京 | 131人 ソウル | 4人 研究・創薬 医薬品開発と商業化 医薬品開発と商業化 • NxStar
Slide 9: マネジメントチーム・取締役
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 マネジメントチーム 取締役 田村 眞一 クリス・カーギル 遠山 友寛 ロルフ・ソダストロム デビッド・ロブリン 加賀 邦明 富田 英子 永井 智亮 関 美和 取締役会会長 CEO 法務 財務 臨床開発 臨床開発 薬事 コンプライアンス ESG エグゼクティブ・マネージメント グループオペレーション 野村 広之進 東京 / ロンドン 47 人 チーフ・ファイナンシャル・オフィサー キーラン・ジョンソン チーフ・アカウンティング・オフィサー 前田敏宏 チーフ・オペレーティング・オフィサー キャン
Slide 10: 日本の高いデータ品質による臨床イノベーションをテコに、APACへと展開
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 日本の高い臨床品質を活用した開発と販売 日本の高いデータ品質による臨床イノベーションをテコに、APACへと展開 質の高い臨床開発 質の高い規制環境 日本ファーストで 世界へ 医師/医療専門 臨床試験 販売後の患者 良質な臨床 臨床開発によ 地域に合わせ 家とともに /PMS1のハイ さまへの高い 試験とPMS る特許の延長 た最適化で、 新薬の評価に適した質の高い 疾患/薬剤に レベルなデー 浸透率 データに裏付 より安く早い 医師/医療専門家 ついて深く理 タ けられた適正 臨床試験を実
Slide 11: 日本はAPACへの拡大の起点
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 日本はAPACへの拡大の起点 APACは世界でも最も急速に成長中する市場の一つ 高品質で安定した、十分な規模を持つ市場 日本 二番目に大きな医薬品 強固な国民皆保険制度 市場（中国を除く） 一部の競合企業が弱体化 580 2021年、10億ドル 新規参入者にとって魅力的な市場 200 169 85 65 人口が多く高齢化する社会 42 0 安定的でイノベーションが評価される市場 米国 中国 日本 ドイツ フランス APAC* 世界でも最も急速に成長中する市場の一つ 二番目に成長している 人口
Slide 12: 最新の連結業績
最新の連結業績 02
Slide 13: 2023年12月期業績ハイライト
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 2023年12月期（1月-12月）業績ハイライト 変革をもたらすイドルシア社の日本/APAC事業買収を反映 売上収益は12,766百万円（前年：15,569百万円） 01 開発マイルストンの件数が減少。ピヴラッツ®の販売額6,109百万円が加わり、 マイルストン減少を一部相殺 コア営業損益は3,076百万円の損失（前年：5,856百万円の利益） 02 売上収益の減少に加えて、将来の成長に向けた投資によりコア研究開発費が増加。 また、IPJ/IPKを連結範囲に含めたことによりコア費用が4,47
Slide 14: 主要決算数値
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 主要決算数値 ピヴラッツ®の販売額が売上収益に寄与 （百万円） 23/12期着地 変動要因 ◼ 2022年は新規提携による契約一時金2件（アッヴィ社、 契約一時金1 リリー社）を達成したが、2023年は新規提携はなかった 20,000 ◼ 2022年はマイルストン5件を達成したが、2023年は4件 15,000 （2件はIPJ関連） 4,666 マイルストン収入2 ◼ 稼働中の提携が増加したことによる前受金取崩額の増加 売上収益 11,408 が一部相殺 3,839 10,000 3,405
Slide 15: 決算のブレークダウン
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 決算のブレークダウン M&Aによる非現金支出および一時的支出費用が業績に影響 そーせいグループ* * IPJ/IPK 連結損益 連結損益 (百万円) （1Q-3Q : 9ヵ月間） ＋ （7/20-9/30 : 約2.4ヵ月） = （コア営業損益） ＋ 非現金支出費用 ＋ 一時的支出費用 = （IFRS） 売上収益 5,157 7,609 12,766 12,766 A (1,812) 売上原価 売上原価調整額 + B C (3,791) (3,697) (7,488) (611) (1,26
Slide 16: 2024年12月期の製品売上高見込み
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 2024年12月期の製品売上高見込み 2024年のピヴラッツ®の売上高は160億円以上*を見込む ピヴラッツ®売上高実績（薬価ベース） 2024年の売上高見込み 約75億円 約134億円 160億円以上 4,537 • 他より高いレベルのエビデンスを 示したことにより販売を加速 3,477 3,326 3,071 （2023年に日本の脳卒中治療ガイ ドラインに収載） 2,365 2,322 1,846 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 2022年 2023年 * 薬価ベース 16
Slide 17: 2024年12月期の費用見込み
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 2024年12月期の費用見込み 引き続き投資を強化し、中長期での高いリターンを目指す （百万円） 見込み 研究開発費（IFRSベース） 14,000 12,000百万円～14,000百万円 15,000 ~ 12,000 IPJ/IPKの研究開発費が1年を通じて寄与 IPJ/IPK関連費用 ◼ 10,000 創薬・トランスレーショナルメディスン機能強化への投資 創薬機能の強化 ◼ 5,000 10,075 5,931 7,454 3,793 ◼ 一つ以上の優先プログラムの臨床試験入り 0 ◼
Slide 18: 開発品の状況
開発品の状況 03
Slide 19: パートナー/パイプライン一覧
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 パートナー/パイプライン一覧 基礎研究 / 探索 前臨床開発 第1相 第2相 第3相 申請 上市済み GPR35作動薬 HTL’477 EP4 拮抗薬 HTL’732 Cenerimod APAC* ダリドレキサント ピヴラッツ® APAC* 炎症性腸疾患 進行性固形がん 全身性エリテマトーデス 不眠症 APAC* 脳血管攣縮 自 社 10以上のプログラム M1 作動薬 EP4 作動薬 HTL’744 Lucerastat APAC* オラビ錠® 開 神経疾患 炎症性腸疾患 ファブリー病 口
Slide 20: 主要なライセンス契約
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 主要なライセンス契約 ベーリンガーインゲルハイム社と新規提携 契約一時金 マイルストン総額 提携先 提携時期 プログラム 疾患領域 初期マイルストン （最大）1 GPR52作動薬のライセンスオプ 25百万ユーロ 2024年3月 統合失調症 6.7億ユーロ ションを含む契約 （60百万ユーロ4） 複数のターゲットを 2022年12月 糖尿病・代謝性疾患 37百万ドル 8億ドル 対象とした創薬提携 複数のターゲットを 2022年8月 神経疾患 80百万ドル 12億ドル 対象とした創薬提携 M4、
Slide 21: 臨床段階の提携パイプライン（ムスカリン作動薬）
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 臨床段階の提携パイプライン（ムスカリン作動薬） 統合失調症とその他の神経疾患に対する、新規ムスカリン受容体作動薬の開発 これまでに契約一時金100百万ドル、 フェーズ2試験開始時に30百万ドル受領 研究開発資金と、最大26億ドルの開発、申 請・承認および販売マイルストン、さらに 売上高に対して、一桁後半から10％台半ば の段階的 ロイヤリティを受領する権利を 有する 日本での全ての適応症に対するM1受容体作 動薬の権利を保持し、ニューロクライン社 は共同開発および共同販売のオプション権 を保
Slide 22: 臨床開始予定の自社開発品
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 臨床開始予定の自社開発品 英国王立がん研究基金（CRUK）との提携を含め、優先プログラムを早期臨床試験に進める 疾患と 固形がんにおける 統合失調症 炎症性腸疾患 ターゲット がん免疫療法 および精神疾患 EP4 拮抗薬 GPR52 作動薬 EP4 作動薬 • 1日1回経口投与の低分子 • 1日1回経口投与の低分子 • 経口投与、消化管に限定的に • チェックポイント阻害剤と併 • 24時間標的に作用 作用 特徴 用にて投与 • 良好な有効性と選択性 • CRUKと提携 • 消化管全体への影
Slide 23: 創薬プラットフォーム
創薬プラットフォーム 04
Slide 24: NxStarプラットフォーム
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 NxStarプラットフォーム GPCRを標的とした構造ベース創薬の新時代を牽引 ドラッグターゲットプロファイル スクリーニング 反復的変異誘発 生物物理学 熱安定 構造解析 不安定な NxStar 天然受容体 薬理 （安定化した インタープリテーション ヒット化合物 タンパク質） 同定 キャラクタリゼーション リガンド最適化 • GPCRを標的とした創薬は依然として困難 • GPCRに点変異を起こし、耐熱性を 向上させる • 発現量が低い － 複雑な発現・分泌経路を 持つことが多い • 受容
Slide 25: SBDDプラットフォーム
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 SBDDプラットフォーム NxStarを用いた構造ベース創薬（SBDD）はGPCRをターゲットとした創薬の強力なツール ドラッグターゲットプロファイル 薬理学 ホモロジーモデリング CADD 構造解析 構造解析 Unstable GPCR 構造 生物物理学 メディシナル 生物物理学 候補化合物の ケミストリー 選定 ヒット化合物の選定 最適化 • GPCR に特化した構造ベース創薬 • コンピュータ支援薬物設計 （CADD）を用いたメディシナル • ヒット化合物の同定－バーチャルスク ケミス
Slide 26: 創薬のトラックレコード
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 創薬のトラックレコード 独自の創薬プラットフォームにより、業界平均を大きく上回る創薬効率 ステージごとのプログラム数の推移（累計）* 2022年末のプログラム数と前年比較* 40 2021年末 2022年末 化合物最適化 基礎研究段階 10以上 20以上 35 前臨床試験 30 臨床試験以降 化合物最適化 7 7 25 前臨床試験 15 17 20 臨床試験 フェーズ1 9 7 15 臨床試験 フェーズ2 1 3 10 臨床試験 フェーズ3 0 0 5 承認申請 0 0 承認 0 0 0 2
Slide 27: 当社の創薬プラットフォーム
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 当社の創薬プラットフォーム 先端科学を駆使し、困難なターゲットに対する効率的な創薬が可能に 従来の創薬 当社の創薬 主な創薬場所 実験室 コンピューター上 大型機械と人の手による IT創薬プラットフォーム（NxStar/SBDD2） 創薬方法 化合物スクリーニング（HTS1） による新しい創薬 創薬期間3 平均4.5年 平均3.0年 創薬コスト3 15百万ドル 5百万ドル 特徴 4 精密な創薬がしにくい 精密な創薬を行う ターゲット4 構造が不安定なGPCRでは困難 構造が不安定なGPCRに
Slide 28: GPCRが当社の主要なターゲット
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 GPCRが当社の主要なターゲット GPCRは最大の創薬ターゲットで、当社の技術で多くのポテンシャルが開拓可能に 約400個のGPCRが疾患に関係している2 約400個 神経疾患 疾患に関係 ベスト・イン・クラス するGPCR2 消化器系疾患 創薬済み 約34% がん 27% 臨床試験中 のFDA承認薬 17% がGPCRを ターゲットに 代謝性疾患 している1 心血管疾患 未創薬 世界の売上の 56% 27%が 呼吸器系疾患 GPCR医薬品1 GPCRは広範な疾患に関係し、 ファースト・イン
Slide 29: GPCRのリスト
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 GPCRのリスト 当社がターゲットにしたもの（開示分のみ。これ以外に非開示のターゲットが約20個存在） 2018年時点では、創薬ターゲットになりうるGPCRは398個、うち325個が未創薬とされる 薬が存在するGPCR（73個） 薬が存在しないGPCR（325個） ADORA1 CHRM1 HCRTR2 PTGER2 ACKR1 ADGRF3 C5AR1 CHRM5 FPR2 GNRHR2 GPR151 GPR21 GPR6 GRM1 LGR4 MLNR NPY5R PRLHR TAAR2
Slide 30: 創薬プラットフォームのライセンスパートナー
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 創薬プラットフォームのライセンスパートナー 既存のライセンス先からの収入により、自社での再投資と成長加速を実現 既存契約のマイルストン残高推移1 製薬/バイオ企業のライセンス金額ランキング上位15社2 （百万ドル） （2015年以降累計） （百万ドル） （百万ドル） 12,000 1,200 0 5,000 10,000 15,000 20,000 25,000 30,000 AstraZeneca 10,000 1,000 Ionis Pharmaceuticals 8,000 5,000
Slide 31: プラットフォームの進化と新規提携
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 プラットフォームの進化と新規提携 世界有数の製薬企業が、複雑なGPCR解析に当社プラットフォームを採用 基礎研究 / 探索 前臨床開発 臨床開発 上市 複数ターゲットを対象とした創薬提携 潜在的マイルストン 総額1 ターゲット同定 構造解析 ヒット化合物同定 最適化 18億ドル 基盤技術 NxStar SBDD （受容体の安定化） （構造ベース創薬） 10億ドル + + 新技術で増強 DEL スクリーニング 12億ドル クライオ電子顕微鏡 （DNA エンコードライブラリ） ケモゲノミックライ
Slide 32: 技術提携のための課題
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 技術提携のための課題 テクノロジーを生かせる適切なターゲット、治療薬候補の選択が重要 技術提携を実現するための重要な課題 適切な治験（患者対象） 標的GPCRの発掘 治療薬候補の創出 の実施 • ターゲットを調整することで • 適切な特徴を有する • 疾患治療薬の価値を実証する 疾患に関与できるのか？ モジュレーターを特定する • 患者の層別化を裏付けるため • ターゲットに対する良いモ • 競合が存在する場合は差別化 にバイオマーカーを使用する ジュレーターを見出せるか？ する 32
Slide 33: 技術提携の位置づけ
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 技術提携の位置づけ 他社との補完的な提携により、創薬のチャンスを拡大 基礎研究 / 探索 前臨床開発 臨床開発 上市 創薬ターゲットの同定 構造解析 ヒット化合物の同定 最適化 標的GPCRの発掘 当社の基盤技術 NxStar SBDD クライオ電子顕微鏡 DELスクリーニング ケモゲノミックライブラリー・ プロテインバインダーツールキット スクリーニング 治療薬候補の創出 33
Slide 34: 技術提携パートナー
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 技術提携パートナー 標的GPCRの発掘 治療薬候補の創出 2022～ 2022～ 2016～ 1 2017～ 2021～ AI 創薬 脳腸軸 （ターゲット探索） （ターゲット探索） 抗体創薬 ペプチド創薬 AI 創薬 （化合物設計） 免疫疾患関連の複数の 消化器疾患の複数の がん免疫領域の複数の 炎症性疾患領域のGPCR 神経疾患に関連する創 GPCRをターゲットとし GPCRをターゲットとし GPCRをターゲットとし をターゲットとした提 薬困難なペプチド作動 た、膨大なデータベー た、脳
Slide 35: 自社製品・後期開発品
oO A Boon * RARE Bx, k=
Slide 36: 強固かつ優れた経営基盤
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 強固かつ優れた経営基盤 強固な製品・開発品ポートフォリオに加え、卓越した開発機能と販売力 1 トップクラスの医薬品とポテンシャルの高い開発品 堅牢な Cenerimod + 5 品目の 1 製品/開発品 Lucerastat 優先交渉/拒否権 2 卓越した経験と実績を持つチーム • 卓越したチームによるピヴラッツ®の革新的な国内での第3相試験により、アンメットニーズに即した日 強力な組織 本での上市が実現 • ネクセラファーマの自社開発品にもその深い知識と専門性を活用すると同時に、事業開発お
Slide 37: ピヴラッツ® - 日本独自の試験と承認の取得
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 ピヴラッツ® - 日本独自の試験と承認の取得 良好なトップライン結果 日本における2つの重要な第3相試験結果1 コイリング試験 クリッピング試験 • ピヴラッツ®（クラゾセンタン）はaSAH後の患者におい Event rate (%) て、脳血管攣縮に関連する脳虚血合併症と全原因による p=0.0001 死亡率を有意に減少させた（主要評価項目）。 50 p=0.0055 39.6 • クラゾセンタンは事前に計画された両試験のデータの併 40 合解析において 、aSAH 後の患者におけるあらゆ
Slide 38: ピヴラッツ®は日々命を救っている
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 当社初の自社製品ピヴラッツ®は日々命を救っている ピヴラッツ®による治療を受けた患者数 10,377 脳卒中治療ガイドラインへの収載（日本）1 （累計） • 2023年8月：日本脳卒中学会が認可・推奨 • くも膜下出血（SAH）治療の真のエンドポイントを、 他よりも高いエビデンスレベルで達成 • 遅発性脳虚血と予後不良の予防に関し強固なエビデン スを示したことで、標準治療として脳外科医が自信を Q1 Q2 Q3 Q4 Q5 Q6 Q7 もってピヴラッツ®を処方することが可能に 約134億円
Slide 39: ダリドレキサント - ベストインクラス候補
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 ダリドレキサント - ベストインクラス候補 2023年10月に国内の承認申請を実施。2024年下期の販売開始を予定 ダリドレキサントは、覚醒を促す DORA の日本の売上高 (薬価ベース) （億円） 19% 神経ペプチドの結合を選択的に阻害する 800 デュアルオレキシン受容体拮抗薬（DORA） DORA市場シェア 17% BELSOMRA® • 米国、欧州、カナダで承認（2022年） - QUVIVIQ®として 600 14% 570 販売。2022年10月に日本の第3相臨床試験で良好な結
Slide 40: QUVIVIQ® - グローバルおよび日本国内のプログラム
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 QUVIVIQ® - グローバルおよび日本国内のプログラム 日本の第3相試験で良好な結果 - Lancet誌に掲載された米国での試験と同様1 世界および日本での主要な臨床試験結果1 グローバルな第3相試験で2つの主要評価項目を達成 • 成人および高齢者患者490人を対象とした日本の第3相試験1では、 プラセボ 25mg 50mg 主要果評価項目と副次的評価項目の両方が達成され、Lancet 入眠後覚醒 (WASO) 持続入眠潜時 (LPS) Neurology誌に掲載された国際共同試験と同様
Slide 41: Cenerimod および Lucerastat について
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 Cenerimod および Lucerastat について 魅力的な2つのプログラムの独占的オプション権を確保 Cenerimod Lucerastat 適応症 全身性エリテマトーデス（SLE） 適応症 ファブリー病 作用機序 選択的 S1P1 受容体モジュレーター 作用機序 グルコシルセラミド合成酵素阻害剤 開発段階 第3相 開発段階 • 第3相試験（MODIFY試験）の主要評価項目（神経因 性疼痛）は達成されなかったが、副次的評価項目で 患者数 約120,000人（日本） ある腎機能およ
Slide 42: 2024年の目標
2024年の目標 CORPORATE PRESENTATION MARCH 24 06
Slide 43: 2024年の主な目標
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 2024年の主な目標 長期的な成長可能性を見据え、ポジションを強固にしていく 1 ピヴラッツ®の売上高は160億円以上 2 ダリドレキサントの日本での承認取得 3 日本とAPAC（中国を除く）市場向けの1品目以上の後期開発品の取得もしくは導入 4 1つ以上の価値の高い提携契約の締結し、自社による第Ⅰ相試験を1つ以上開始 新ブランドコンセプト、効率性、拡張性のためのシステム・アプリケーションなどの 5 PMI投資を実施 国内製薬・バイオ企業の時価総額トップ15に入る、次世代の製薬企業をできるだ
Slide 44: この先12ヵ月で見込まれるイベント
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 この先12ヵ月で見込まれるイベントの整理（新規提携以外） 開発プログラム パートナー タイミング イベント ✓ EP4受容体作動薬 達成（2024年3月） 第Ⅰ相臨床試験開始 ✓ GPR35受容体作動薬 達成（2024年3月） プログラム返還 Cenerimod 2024年上期 オプション権行使の判断 Lucerastat 2024年上期 オプション権行使の判断 ダリドレキサント（韓国） 2024年下期 新規提携&第Ⅲ相臨床試験開始 ダリドレキサント（日本） 1 2024年下期 国内承認の可
Slide 45: 補足資料
補足資料 CORPORATE PRESENTATION MARCH 24 07
Slide 46: 既存ライセンス契約のポテンシャル
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 既存ライセンス契約のポテンシャル 既存契約から、短期～中長期で安定的な収入源を確保 既存契約のマイルストン残高 既存契約のロイヤリティのポテンシャル 約2,990億ドル/年 (ターゲット疾患の市場合計) ターゲット市場全体 （最大） 以下の50億ドルに加えて 50億ドル以上1 約560億ドル/年 (ターゲット疾患の1製品ピークセールス合計) (製品販売後に受領可能性) 製品ポテンシャル （最大） 販売マイルストン残高 製品ポテンシャル（最大） （最大・既存契約分） 50億ドル以上1 ×最大1
Slide 47: 潜在市場規模
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 潜在市場規模 前臨床試験以降の開発品だけでも、最終製品はピーク売上高が数兆円のポテンシャル ピーク売上高（百万ドル） カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 73億ドル (2010) 39億ドル (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 207億ドル (2011) 57億ドル (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬 神経疾患 物質使用障害 約1,040万人1 - - -
Slide 48: GPCRに特化したバイオ企業の整理
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 GPCRに特化したバイオ企業の整理 テクノロジー 最も進んでいるプログラム 上場/非上場1 企業名 創立年 国 従業員数 モダリティ 主要な提携先 （時価総額） SBDD X-ray Cryo-EM その他 ステージ 開発品 作用機序 Pfizer, Genentech, Takeda, 2007 上場 NxStarプラットフォーム（点変 低分子 PF-07081532 GLP-1 作動薬 Nxera 英国 202 ✓ ✓ ✓ 第2相 10+ AZ, AbbVie, Neurocrine,
Slide 49: 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権 Idorsia社のグローバル開発品から7品目を日本およびAPAC向けに開発できるオプション権 プログラム 作用機序 適応 開発段階 地域 Cenerimod S1P1 受容体モジュレーター 全身性エリテマトーデス 第3相 独占的 オプション権 Lucerastat グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 ファブリー病 第3相 Selatogrel P2Y12 拮抗薬 急性心筋梗塞の疑い 第3相* APAC地域 ACT-1004-1239 ACKR3
Slide 50: イドルシア社との取引による財務インパクト予想
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 イドルシア社との取引による財務インパクト予想 本取引は通期1年目からプラスのキャッシュフローとなる見込み 約650億円1 長期借入：400億円（みずほ銀行からの低利7年ローン） 取得金額 資金調達 （400百万スイスフラン） 手元資金：250億円 クロージング 取引金額支払日 2023年12月期 クロージング クロージング後から連結業績に反映 2023年7月20日 クロージングから1週間以内 への影響 ⚫ のれん計上額、無形資産計上額については現在、当社および監査法人により精査中 連結決算へ
Slide 51: 「コア営業利益」の導入
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 「コア営業利益」の導入 コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標 営業利益 営業利益 「コア」 「IFRS」 ◼ コア営業利益は2022年より算出・開 + 重要な 非現金支出費用 ◼ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠し 示する新しい主要財務指標で、事業 て記録・作成された業績 の潜在的な経常キャッシュ創出能力 （有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など） を示す ◼ コア営業利益は営業利益（IFRS）＋ 重要な非現金支出費用＋重要な一時 的支出費
Slide 52: 提携済パイプライン①
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 提携 シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Imaradenant1 アデノシンA2a拮抗薬（併用） 低分子 mCRPC NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 統合
Slide 53: 提携済パイプライン②
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 共同開発 KY1051 抗CXCR4抗体 モノクローナル抗体 がん免疫 （非開示） PAR-2 ペプチド 炎症性疾患 （非開示） AI創薬 低分子 神経疾患 （非開示） AIによる複数標的の探索 低分子/生物製剤 免疫疾患 （非開示） 脳腸軸に基づく標的の探索 低分子 消化器疾患 共同出資 TMP301 mGlu5 NAM 低分子 物質使用障害 O
Slide 54: 自社開発パイプライン
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 自社開発パイプライン 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 オリジネーター 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 自社開発品 ピヴラッツ® ETA 拮抗薬 低分子 脳血管攣縮 ダリドレキサント DORA1 低分子 不眠症 HTL0048149 GPR52 作動薬 低分子 神経疾患 HTL0039732 EP4 拮抗薬 低分子 がん免疫 HTL0033744 EP4 作動薬 低分子 炎症性腸疾患 HTL0027477 2 GPR35作動薬 低分子 炎症性腸疾
Slide 55: 用語集（1/3）
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 用語集（1/3） 基礎用語・基礎技術 GPCR G Protein-Coupled Receptor Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行 NxStar Stabilised Receptor うことが可能 SB
Slide 56: 用語集（2/3）
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 用語集（2/3） 疾患名・薬品名 長時間作用型抗コリン薬。副交感神経を亢進させるアセチルコリンの受容体（M3）に作用し、その働きを阻害することによって気管支を拡張し、呼吸機能を改善する吸 LAMA Long Acting Muscarinic Antagonist 入薬 LABA Long Acting Beta2-Agonist 長時間作用型β2刺激薬。気管支の交感神経β2受容体を刺激することによって気管支を拡張し、呼吸機能を改善する吸入薬 ICS Inhaled Corticostero
Slide 57: 用語集（3/3）
事業概要 連結業績 開発品の状況 創薬プラットフォーム 自社製品・後期開発品 2024年目標 補足資料 用語集（3/3） 創薬ターゲット関連 M1 Muscarinic M1 Receptor ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている M4 Muscarinic M4 Receptor ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている CGRP Calcitonin Gene-Rela
Slide 58: Locations
Locations 東京都港区赤坂9-7-2 F17, 410 Teheran-Ro Steinmetz Building Burleigh on the Strand Spaces Grosspeter ミッドタウンイースト GangHam-Gu Granta Park, 355 - 359 Strand Tower, London W2CR 0HS Grosspeteranlage 29, Tokyo 107-0052 Seoul 06192 Cambridge 4052 Basel CB21 6DG 日本 韓国 ソウル 英国 ケンブリッジ 英国 ロンドン スイス バーゼル CORPORA