Slide 1: 第42期 決算説明会（研究開発）
第42期 決算説明会 （研究開発） 2017年5月19日 JCRファーマ株式会社 【証券コード】4552 【証券コ ド】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村 （TEL 0797-32-1995） Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 2: 注意事項
注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとに な なされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素 基づ も あ あ 確実な 素 を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは 大きく異なる可能性があることをご承知ください。 大きく異なる可能性があることをご承知ください そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行政制度の変化、新製品上市 の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産中断、 当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが
Slide 3: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発番号 （品目名） 開発段階 適応症 備 考 JR-141 臨床 ハンター症候群 ・酵素補充療法 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 第Ⅰ/Ⅱ相試験 （ライソゾーム病） ・血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」採用 イズロネート-2-スルファターゼ） ） ・持続型成長ホルモン製剤 JR-142 前臨床 成長障害 ・改変型アルブミンを用いた技術 （持続型遺伝子組換え成長ホルモン） ・CHO細胞高発現技術「J-MIG System®」採用 JR-162 ポンペ病 ・酵素補充療法 （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 前臨床 （ライソゾーム病） ・「J-Brai
Slide 4: 開発品目一覧
品目名 開発段階 適応症 JR-141 臨床 ハンター症候群 新薬 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 第 / 相試験 第Ⅰ/Ⅱ相試験 （ イ ゾ ム病） （ライソゾーム病） イズロネート-2-スルファターゼ） JR-162 ポンペ病 新薬 （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 前臨床 （ライソゾーム病） （ライソゾ 病） 酸性α-グルコシダーゼ） JR-142 新薬 前臨床 成長障害 （持続型遺伝子組換え成長ホルモン） 再生医療等 医師主導治験 製品 テムセル®HS注 適応拡大 実施中 表皮水疱症 再生医療等 製品 歯髄由来幹細胞 前臨床 Bi i il Biosimilar JR-0
Slide 5: J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術）
J-Brain Cargo® （血液脳関門通過技術） 特許出願済 （2016年12月特許公開） 9 抗体ベースの 組織ターゲティング技術 組織タ ゲティング技術 Drug + Drug J-Brain 血管 Cargo 9 血管内皮細胞上にある 複数 複数の受容体に合わせた 容体 様々なタイプのJ-Brain C Cargo®を開発 血管内皮細胞 9 低分子から酵素、抗体 低分子から酵素 抗体 といった高分子まで 応用が可能 5 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 6: J-Brain Cargo
J-Brain Cargo® JR-141 血液脳関門を通過するだけでなく、 血液脳関門 骨格筋にも効果的に薬を運ぶことができる （Blood Brain Barrier : BBB) ¾ 低分子薬剤の約95%が BBBを通過しない ¾ タンパク質製剤の約100% がBBBを通過しない JR-162 骨格筋 心筋・呼吸筋 ¾ 脳にある様な関門はないが、 薬剤が移行しにくい臓器の ひとつ J-Brain Cargo® anti-hTfR mAb 6 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 7: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬
JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬 厚生労働省 ¾ ハンタ ハンター症候群（ムコ多糖症II型） 症候群（ムコ多糖症II型） 指定難病 ■ 患者数*： 100-200名 (日本)、2,000名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模* ： 約80億円（2016年度/日本）、約560億円（2015年/WW） ■ 症状 -骨 : 特徴的顔貌、骨格変形、関節拘縮 特徴的顔貌 骨格変形 関節拘縮 - 心臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い皮膚、多毛、巨舌 - 肝臓 : 肝臓肥大 - 中枢神経 : 中枢神経障害 現在の治療はBBBを通過せず、中枢神経症状に効果がない 2017年3月に第I/I
Slide 8: JR-141 第I/II相試験デザイン
JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬 ¾ 第I/II相試験デザイン ハンタ 症候群患者 12名 ・ 対象 ：ハンター症候群患者 ・ 試験期間 ：4週間 ・ 評価項目 ：JR-141を静脈内投与したときの - 安全性と探索的有効性 - 患者様の体内における薬物動態 2017年秋にトップラインデータ公表、 2018年中旬に第II/III相試験開始予定 8 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 9: J-Brain Cargo
J-Brain Cargo® JR-141 血液脳関門を通過するだけでなく、 血液脳関門 骨格筋にも効果的に薬を運ぶことができる （Blood Brain Barrier : BBB) ¾ 低分子薬剤の約95%が BBBを通過しない ¾ タンパク質製剤の約100% がBBBを通過しない JR-162 骨格筋 心筋・呼吸筋 ¾ 脳にある様な関門はないが、 薬剤が移行しにくい臓器の ひとつ J-Brain Cargo® anti-hTfR mAb 9 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 10: JR-162 J-Brain Cargo適用ポンペ病治療薬
JR-162 J-Brain Cargo®適用ポンペ病治療薬 厚生労働省 ¾ ポンペ病（酸性マルターゼ欠損症） ポンペ病（酸性マルタ ゼ欠損症） 指定難病 ■ 患者数*： 約10,000名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模* ： 約33億円（2016年度/日本）、約800億円（2016年/WW） ■ 症状：主に筋組織が侵され、呼吸、運動および心臓の機能障害が起こる 主に筋組織が侵され 呼吸 運動および心臓の機能障害が起こる - 乳児型 : 心機能障害、筋力の低下、呼吸困難・呼吸器感染症 誤嚥性肺炎 成長の遅れ 誤嚥性肺炎、成長の遅れ - 小児型・成人型: 心機能障害、頭痛、筋力の低下・腰痛
Slide 11: 様々な中枢神経疾患への応用が可能
*出典：富士経済HP 様々な中枢神経疾患への応用が可能 中枢神経領域治療薬市場〔2020年予測 (日本) 〕 ：約6,700億円* アルツハイマー病 アルツハイマ 病 パーキンソン病 脳腫瘍 筋萎縮性側索硬化症 ライセンス ハンチントン病 多発性硬化症 11 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 12: JR-142 持続型成長ホルモン製剤
JR-142 持続型成長ホルモン製剤 特許出願済 （2017年3月特許公開） 独自の改変型アルブミンを融合させることにより バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発 9 野生型アルブミン融合技術を大幅に凌駕する血中半減期 9 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、 投与用量も減少させることが可能 2018年度中の臨床試験開始を目指す 12 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 13: JR-142 サル試験（血中動態）
JR-142 持続型成長ホルモン製剤 サル試験（血中動態） 100000 JCR改変アルブミン – GH融合タンパク (4mg/kg) mL) 10000 ma concentration (ng/m 1000 100 hGH (0 3mg/kg) (0.3mg/kg) Plasm 10 野生型アルブミン - GH融合タンパク (4mg/kg) 1 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Time after administration (days) 野生型アルブミン融合成長ホルモンと比較し、 野生型アルブミン融合成長ホルモンと比較し 大幅な血中半減期の延長を実現 13 Copyright
Slide 14: 細胞治療・再生医療技術
細胞治療 再生医療技術 細胞治療・再生医療技術 研究開発、非臨床、臨床、 研究開発 非臨床 臨床 「テムセル®HS注」の実績に 薬事から生産に至るまで、 基づく「再生医療等製品」開発 「再生医療等製品」開発の 再生医療等製品」開発の に必要なノウハウの蓄積 他社にない知識・技術 新 な 新たな再生医療等製品を開発 療等製 を テムセル®HS注 歯髄由来幹細胞 適応拡大の可能性 14 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 15: テムセル®HS注
ヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞 テムセル®HS注 ■ 適応症 造血幹細胞移植後の急性移植片対宿主病 （GVHD：Graft versus Host Disease） 9 世界初 間葉系幹細胞を用いた 移植片対宿主病治療製品 9 2016年2月に販売開始 骨髄由来 細胞性免疫を 間葉系幹細胞 低免疫原性 抑制的に調整 ■ 総投与症例数（2016年2月-2017年3月） 72例（21施設） 15 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 16: テムセル®HS注の適応拡大の可能性
テムセル®HS注の適応拡大の可能性 「テムセル® HS注」の抗炎症作用・免疫調節作用を活用し、種々の疾患治療への応用を検討 厚生労働省 表皮水疱症（Epidermolysis bullosa：EB） 指定難病 ■ 原因：皮膚基底膜領域における接着構造制御蛋白の遺伝子異常 ■ 症状：日常生活の軽微な外力で表皮が基底膜レベルで剥離して 全身熱傷様 水疱 潰瘍を形成 全身熱傷様の水疱、潰瘍を形成 ■ 治療法：基本的になく、ガーゼやワセリン等での潰瘍部保護程度 ■ 患者数（日本）：推定500-640名（治療対象は重症度の高い300名程度） 2017年4月 : 大阪大学附属病院が医師主導治験を開始 →
Slide 17: 歯髄由来幹細胞
歯髄由来幹細胞 独自の技術開発により、 事業化に向けた大量培養技術を確立 特定の疾患を対象として 特定の疾患を対象として、 他社と共同開発に向けて協議中 （現在、共同研究中） 17 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 18: 開発品目一覧
品目名 開発段階 適応症 JR-141 臨床 ハンター症候群 新薬 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 第 / 相試験 第Ⅰ/Ⅱ相試験 （ イ ゾ ム病） （ライソゾーム病） イズロネート-2-スルファターゼ） JR-162 ポンペ病 新薬 （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 前臨床 （ライソゾーム病） （ライソゾ 病） 酸性α-グルコシダーゼ） JR-142 新薬 前臨床 成長障害 （持続型遺伝子組換え成長ホルモン） 再生医療等 医師主導治験 製品 テムセル®HS注 適応拡大 実施中 表皮水疱症 再生医療等 製品 歯髄由来幹細胞 前臨床 Bi i il Biosimilar JR-0
Slide 19: JR-051 ファブラザイムバイオ後続品
ファブリ 病治療薬 ファブリー病治療薬 JR-051 「ファブラザイム」バイオ後続品 (α-galactosidase A) 厚生労働省 指定難病 ■ 病因 ： ガラクトシダ ゼ欠損によるグロボトリアオシルセラミド（GL 3）の蓄積 α‐ガラクトシダーゼ欠損によるグロボトリアオシルセラミド（GL‐3）の蓄積 ■ 遺伝形式 ： X連鎖劣性遺伝 ‐ 皮膚 : 被角血管腫、下肢リンパ浮腫 角 パ ‐ 腎臓 : 腎不全、蛋白尿 ■ 症状 ： ‐ 循環器 : 心筋肥大、弁膜症、不整脈 ‐ 神経 : 四肢疼痛、低汗症 ‐ 消化器 : 腹痛、下痢、虚血性腸炎 腹痛 下痢 虚血性腸炎 ‐眼 : 角膜混濁 ■
Slide 20: JR-131 持続型赤血球造血刺激因子製剤
JR-131 持続型赤血球造血刺激因子製剤 持続型赤血球造血刺激 製剤 「ネスプ」バイオ後続品 (Darbepoetin alfa ) ● 2013年9月：キッセイ薬品工業と共同研究開発契約を締結 JCR独自の「糖鎖コントロール技術」を活用し、 JCR独自の「糖鎖コントロ ル技術」を活用し 複雑な糖鎖構造をクリア 特許出願済 ・ 第Ⅰ相試験 ： 薬物動態の同等性/同質性を検証 生物学的な同等性および安全性を確認 ・ 第Ⅲ相試験：2016年8月 開始 20 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 21: 開発パイプライン スケジュール
開発パイプライン 第42期 第 期 第43期予定 第 期 定 第44期予定 第 期 定 開発番号 （品目名） 2016年度 2017年度 2018年度 JR-051 臨床 製造販売 上市 （遺伝子組換えα ガラクトシダ ゼA） （遺伝子組換えα－ガラクトシダーゼA） 第Ⅱ/Ⅲ相試験 承認申請 JR-032 （遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ） JR-131 臨床 製造販売 （遺伝子組換えダルベポエチン） 第Ⅲ相試験 承認申請 JR-101 （遺伝子組換えグルコセレブロシダーゼ） JR-141 臨床 臨床 （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロネート-2-スルファターゼ） 第Ⅰ/Ⅱ相試験
Slide 22: 新たなステージへ向けて飛躍の時
Overview JR-162 (J-Brain Cargo 適用GAA) JR-141 JR-142 (J-Brain Cargo (持続型 適用IDS) 成長ホルモン) 新たなステージへ向けて飛躍の時 JR-051 JR-131 「「ファブラザイム」 ブラザイム 「ネ プ 「ネスプ」 バイオ後続品 バイオ後続品 • 血液脳関門通過技術 日本初の他家由来 “ J-Brain Cargo®” 再生医療等製品 • 高機能モノクローナル抗体創製技術 高機能 ク ナ 抗体創製技術 • CHO細胞高発現技術 テムセル®HS注 • 糖鎖コントロール技術 • 改変型アルブミンを用いた技術 • 細胞治療・再
Slide 23: Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
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