Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572

Carna Biosciences — FY2018 Earnings Presentation

35 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, February 2019

  1. Slide 1: 2018年12月期 決算説明資料

    2018年12⽉期 決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 証券コード︓4572 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 1

  2. Slide 2: カルナバイオサイエンスの目標

    カルナバイオサイエンスの⽬標 ２１世紀に残されたアンメットメディカル ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す 創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ プラインを創製可能な技術⼒ ⾰新的な医薬品を次々に世に送り出す ことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 2

  3. Slide 3: 経営方針

    経営⽅針 ＜創薬事業＞  がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした 少数精鋭の研究体制 創薬  ファーストインクラスとベストインクラス ⽀援事業 の両パイプラインの構築  ⾃社での臨床試験によるパイプラインの価 値最⼤化 創薬 事業 ＜創薬⽀援事業＞ ⾰新的 新薬の開発  各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援  ⾃社創薬事業への投資資源の確保 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 3

  4. Slide 4: 2018年12月期の総括

    2018年12⽉期の総括  ⼤⽇本住友製薬と共同研究契約を締結  ２つの⾮共有結合型BTK阻害剤の前臨床試験を推進  AS-0871（免疫炎症疾患）  AS-1763 （⾎液がん）  シエラ・オンコロジー社へ導出したCDC7阻害剤（SRA141）のFDAへ のIND申請が完了  創薬⽀援事業では海外の売上が順調に拡⼤し、海外売上⾼は過去最⾼ を達成 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 4

  5. Slide 5: 2018年の主要マイルストーンの進捗

    2018年の主要マイルストーンの進捗 ＜創薬事業＞  SRA141︓フェーズⅠ開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル） 期ずれに伴い2019年に受領予定  AS-0871︓GLP毒性試験開始 各種GLP試験の開始、GMP合成開始  AS-1763︓医薬原体の決定、製造プロセスの確⽴およびKGスケール合成 製造プロセスの確⽴およびnon-GMPバッチの合成完了 ＜創薬⽀援事業＞  7.5億円の売上達成 7.04億円の実績  DGKおよびその他脂質キナーゼの拡販によるさらなる売上の上乗せ 継続的に営業中  北⽶での売上拡⼤ 現地通貨ベースで前年⽐20％増 Carna Bioscien

  6. Slide 6: 創薬事業

    創薬事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 6

  7. Slide 7: 創薬事業 2018年12月期のトピックス

    創薬事業 2018年12⽉期のトピックス  ⼤⽇本住友製薬との共同研究の開始（1Q)  国⽴がん研究センターと新規創薬標的に関する共同研究を開始(2Q)  研究開発本部に臨床開発部を創設(3Q)  CDC7阻害剤SRA141のシエラ社によるIND申請が完了(3Q)  グローバルでの知的財産の確保  CDC7キナーゼ阻害薬︓⽇本、欧州、⽶国での特許登録  BTK阻害薬︓欧州、カナダ、シンガポールでの特許登録  Wntシグナル阻害剤︓欧州での特許登録 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 7

  8. Slide 8: 創薬パイプライン

    創薬パイプライン 開発フェーズ 化合物 標的 対象疾患 Discovery Preclinical PhI PhII PhIII パートナー/共同研究先 SRA141 IND (AS-141) CDC7/ASK がん completed AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 ⾎液がん AS-1763 BTK がん免疫 がん 低分⼦化合物 Wnt-signal がん免疫 低分⼦化合物 キナーゼ 精神神経疾患 TGFβ ⾎液がん 低分⼦化合物 signaling がん免疫 低分⼦化合物 キナーゼ 免疫炎症疾患 低分⼦化合物 N/A マラリア 低分⼦化合物 DGK がん免疫 低分⼦化合物 ⾮開⽰ が

  9. Slide 9: CDC7阻害薬 SRA141:がん

    CDC7阻害薬 SRA141︓がん （シエラ・オンコロジー社へ導出）  シエラ社が⽶国FDAに提出したIND申請（新薬臨床試験開始届）が受理され、⼤腸がん患者を対象とした フェーズ1/2試験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受 領することになります。  同社は11⽉に開催された国際的ながん研究治療学会議EORTC-NCI-AACRシンポジウム︓分⼦標的と癌 治療（EORTC-NCI-AACR Symposium on Molecular Targets and Cancer Therapeutics）で SRA141の前臨床試験の結果について発

  10. Slide 10: 非共有結合型BTK阻害剤 AS-0871:自己免疫疾患

    ⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患  GLP毒性試験⽤化合物の⼤量合成は終了。  現在、GMP基準での化合物合成を実施中。  げっ⻭類での単回投与毒性試験において、⾼⽤量群においても重篤な毒性は観察されず。 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患を対象に開発  低分⼦BTK阻害剤  関節炎モデルで⾼い治療効果  ⾮共有結合型  全⾝性エリテマトーデスモデルで効果  ⾼いキナーゼ選択性  2019年のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中 ＜可逆性をみる実験＞ ＜キナーゼ選択性プロファイリング＞ コントロール ⾮共有結合型 AS-0871 共有結合型 イブルチニブ A

  11. Slide 11: 非共有結合型BTK阻害剤 AS-0871:自己免疫疾患

    ⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患 コラーゲン誘発関節炎マウスモデルにおいて、優れた治 後肢膝関節の組織像 療効果を⽰す 薬物⾮投与群 薬物⾮投与群 AS-0871投与群 （⽇） AS-0871投与群 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 11

  12. Slide 12: 次世代BTK阻害剤 AS-1763:血液がん

    次世代BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がん  独Evotec社のINDiGOプラットフォームを活⽤して前臨床試験を進めています。  AS-1763のバルク製造に必要なプロセス研究が完了しました。  前臨床試験の進捗に伴い、開発コード番号AS-1763（旧化合物番号CB-1763）に変更しました。 AS-1763︓⾎液がんを対象に開発  ⾮共有結合型  リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果  ⾼いキナーゼ選択性  2019年のIND申請に向けて、前臨床試験を  イブルチニブ耐性BTK(C481S変異体)にも強い 実施中 阻害活性を⽰す  ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能  BTK阻

  13. Slide 13: 次世代BTK阻害剤 AS-1763:血液がん

    次世代BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がん  キナーゼ選択性 BTK 100 80 < イブルチニブ> 阻害率(%) 60 @300nM 40 100 80 60 < CB-1763 > ＜AS-1763＞ 40 279 キナーゼ OCI-Ly10細胞を移植したマウスにAS-1763を1⽇２回経⼝投与 *** P<0.0001 薬物⾮投与群 腫瘍サイズ（mm3) 腫瘍重量（g) 腫瘍の⼤幅な減少 投与⽇数 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 13

  14. Slide 14: 創薬支援事業

    創薬⽀援事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 14

  15. Slide 15: 創薬支援事業 2018年12月期のトピックス

    創薬⽀援事業 2018年12⽉期のトピックス  経営効率化のため、連結⼦会社ProbeXを吸収合併。サービスの提供 は従来と変更なし。（2Q）  Promega社のNanoBRETテクノロジーを⽤いたセルベースアッセイ サービスを提供開始。(4Q) Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 15

  16. Slide 16: 創薬支援事業の状況

    創薬⽀援事業の状況  北⽶、欧州、中国での販売が好調で、2018年度の海外売上⾼は過去最 ⾼の416百万円となりました。  国内は⼩野薬品からの売上減少をカバーするため、顧客ニーズを掘り起 こす営業活動を⾏い、他社からの売上増を⽬指しています。  北⽶ではメガファーマからの継続的な受注に加え、新興バイオベン チャーからの受注増加が売上増に寄与しました。顧客層が拡⼤しており、 引き続き新規顧客開拓を⾏いシェア拡⼤を⽬指します。  中国では創薬研究が活発化しており、今後も売上拡⼤を⾒込んでいます。 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 1

  17. Slide 17: 2018年12月期業績

    2018年12⽉期業績 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 17

  18. Slide 18: 連結経営成績の概況

    2018年12⽉期 連結経営成績の概況 （百万円） 2017年 2018年 2018年 前年⽐ 達成率 要因 実績 実績 修正計画 ・⽶国、欧州、中国での販売が好調 +97 売上⾼ 657 754 +14.8% 753 100.2% ・共同研究契約締結に伴い契約⼀時⾦ を受領 営業損益 △699 △1,144 △445 △1,136 ― 研究開発費への積極的な先⾏投資 経常利益 △711 △1,159 △447 △1,152 ― 当期利益 △737 △1,210 △473 △1,204 ― ＋469 研究開発費 670 1,140 ＋70.1％ 1,136 100.4% 前臨床試験費⽤への投資

  19. Slide 19: 事業別業績の概況

    2018年12⽉期 事業別業績の概況 （百万円） 2017年 2018年 2018年 前年⽐ 達成率 要因 実績 実績 修正計画 +97 連結売上⾼ 657 754 +14.8% 753 100.2% ・⽶国、欧州、中国での販売が好調 +47 創薬⽀援 657 704 +7.2% 703 100.2% ・特にキナーゼタンパク質、セルベースアッ セイ受託が好調 共同研究契約締結に基づく契約⼀時 創薬 ― 50 +50 50 100.0% ⾦を受領 連結営業利益 △699 △1,144 △445 △1,136 ― △25 新製品・サービス開発に伴う研究開発 創薬⽀援 142 117 △17.7%

  20. Slide 20: 創薬支援事業売上高推移

    2018年12⽉期 創薬⽀援事業売上⾼推移 創薬⽀援事業 地域別売上⾼推移（連結） （百万円） 800  国内︓ 前年⽐18.1％減 712 704 22 657 29 71 ⼩野薬品⼯業向け売上が減少 700 72 600 65  ⽶国︓ 前年⽐18.5％増 94 199 その他 プロファイリング受託が⼤幅に伸⻑。キ 500 ナーゼタンパク質販売やセルベースアッセ 210 400 249 欧州 イ受託も好調。  欧州︓ 前年⽐44.9％増 300 北⽶ キナーゼタンパク質が⼤幅に伸⻑。セル 200 418 352 国内 ベースアッセイ受託も好調。 288 100  その他︓ 前年⽐1

  21. Slide 21: バランスシートの状況(連結)

    バランスシートの状況（連結） （単位︓百万円） 2017年12⽉期 2018年12⽉期 増減額 増減理由 流 動 資 産 2,134 1,671 △462 現⾦及び預⾦ 1,856 1,355 △500 固 定 資 産 56 98 +42 資 産 合 計 2,190 1,770 △420 流 動 負 債 341 400 ＋58 1年内返済⻑期借⼊⾦＋50 固 定 負 債 470 482 +11 ⻑期借⼊⾦+39、社債△28 等 負 債 合 計 812 882 +70 純 資 産 合 計 1,377 887 △490 資本⾦及び資本剰余⾦＋730、利益剰余⾦△1,210 負債・純資産合計 2,1

  22. Slide 22: 資金調達

    資⾦調達  先⾏投資が必要な研究開発資⾦の調達⽅針  創薬事業、創薬⽀援事業からの収⼊の最⼤化  第16回・17回新株予約権による調達  新たな資⾦調達の検討  第16回・第17回新株予約権の⾏使状況 回号 ⾏使状況（2019年1⽉末まで） 累計⾏使株式数 804,000株（発⾏総数の86.5％） 第16回新株予約権 累計⾏使価額 975,528,000円 第17回新株予約権 ⾏使なし Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 22

  23. Slide 23: 2019年の事業計画

    2019年の事業計画 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 23

  24. Slide 24: 営業の体制強化

    営業の体制強化  北⽶での創薬⽀援事業のさらなる拡⼤を⽬的として、営業責任者を⽇本から派遣し、 販売体制を強化します。  欧州での新たな販売網（新規代理店）の拡⼤を⽬指します。  中国でのプレゼンスをさらに向上させるために、現地代理店との協⼒体制を強化します。 代理店 代理店 Sales Division 創薬⽀援事業本部 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 24

  25. Slide 25: 臨床開発体制の強化

    臨床開発体制の強化  2⽉1⽇に臨床開発拠点となるオフィスを⽶国サウスサンフランシスコに開設しました。  今後、当社が創製した医薬品化合物は⽶国臨床開発拠点が中⼼となって⽶国で臨 床試験を実施し、迅速かつ最適な戦略で新薬開発を推進します。 臨床開発部 Clinical Development Division Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 25

  26. Slide 26: 米国臨床開発拠点の開設

    ⽶国臨床開発拠点の開設 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 26

  27. Slide 27: C-Labの成果

    C-Labの成果 RAFキナーゼ （BRAF、BRAD変異体、CRAF) Emerald Luc-N Emerald Luc-C ⼆量化促進 BRAF阻害剤  C-Labでは新しい創薬標的の探索や新しいスクリーニング系の確⽴を ⽬指して研究を⾏ってきました。  当社が保有するスプリットルシフェラーゼ技術を応⽤し、より副作⽤の少 ないBRAF阻害薬のスクリーニングシステムの開発に成功し、その研究 成果が国際的学術雑誌「Scientific Reports」に掲載されました。  この他、CLABにおける数々の研究成果の中で当社創薬として有望な ものは、⽇本に移管して当社の創薬テーマとして今後

  28. Slide 28: 2019年の主要マイルストーン

    2019年の主要マイルストーン ＜創薬事業＞  SRA141︓フェーズI開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル）  AS-0871︓CTA申請およびフェーズIの開始  AS-1763︓IND申請 ＜創薬⽀援事業＞  8億円の売上達成  北⽶でのさらなる売上拡⼤  新規サービス（NanoBRET)を軌道に乗せる Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 28

  29. Slide 29: 大きな飛躍へ向けて

    ⼤きな⾶躍へ向けて 当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界 の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています 臨床試験の開始 創薬研究パイプラインの構築 キナーゼ創薬基盤技術の拡張 ⽇本オルガ J&J社への シエラ社へ ⼤⽇本住友 ノンからの 株式 創薬研究部 ライセンス のライセンス 製薬との ⽶国臨床 独⽴ 上場 の創設 アウト アウト 共同創薬 開発拠点 臨床ステージの会社として、 ⼤きくバリューアップ 2003 2008 2010 2015 2016 2018 2019  ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-0871およびAS-1763の

  30. Slide 30: 創薬型ビジネスモデルの加速

    創薬型ビジネスモデルの加速 これまでの早期導出モデル  ⾃社での臨床開発を実施し、⾃社創薬パイプラインの 先⾏投資︓少 価値の最⼤化を図ります 将来のリターン︓少  これにより、契約⼀時⾦、マイルストーン、売上マイルス トーン、ロイヤルティーが⼤幅に向上し、将来の⼤きな ⾦額 収益が期待できます 収⼊  ⼀部のパイプラインについては早期導出を戦略的に進 利益 めていきます 損失 研究開発費 当社のハイブリッド型導出モデル 前臨床段階の 時間 パイプライン導出 先⾏投資︓中 収⼊ 将来のリターン︓⼤ 臨床試験開始後以降に導出する ⼀般的なビジネスモデル ⾦額 収⼊ 先⾏投資︓⼤ 利益 将来

  31. Slide 31: 豊富な当社創薬パイプライン

    豊富な当社創薬パイプライン ハイブリッド型導出モデルを実現可能にする豊富な創薬プロジェクトのラインナップ 化合物 標的 対象疾患 Discovery Preclinical Clinical SRA141 IND CDC7/ASK がん (AS-141) completed AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 低分⼦化合物 Wnt-signal がん・がん免疫 低分⼦化合物 キナーゼ 精神神経疾患 低分⼦化合物 TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫 低分⼦化合物 キナーゼ 免疫炎症疾患 低分⼦化合物 N/A マラリア 低分⼦化合物 DG

  32. Slide 32: 2019年12月期 連結業績計画

    2019年12⽉期 連結業績計画 （百万円） 2018年 2019年 前年⽐ 要因 実績 計画 +485 売上⾼ 754 1,240 +64.3% +95 創薬⽀援 704 800 +13.5% ⽶国における売上拡⼤ +390 シエラ社からのフェーズI開始に伴うマイル 創薬 50 440 +780.0% ストーン収⼊ 営業利益 △1,144 △1,658 △513 +26 創薬⽀援 117 144 +22.9% シエラ社からのマイルストーン収⼊ 創薬 △1,261 △1,802 △540 研究開発費への投資 経常利益 △1,159 △1,671 △511 当期利益 △1,210 △1,693

  33. Slide 33: 創薬支援事業 連結売上高計画

    創薬⽀援事業 連結売上⾼計画 創薬⽀援事業 2017年 2018年 2019年 前年⽐ 地域別売上計画 （単位︓百万円） 実績 実績(a) 計画(b) (百万円) (b)-(a) 1000 創薬⽀援事業 657 704 800 +95 900 800 800 タンパク質販売 241 314 351 +36 704 80 その他 700 657 71 100 29 アッセイ開発 35 27 32 +5 600 65 94 欧州 500 プロファイリング・スク 210 300 257 227 248 +21 400 249 リーニング 北⽶ 300 セルベースアッセイ関連 9 4 13 +8 20

  34. Slide 34: 創薬支援事業 売上高・利益計画

    創薬⽀援事業 売上⾼・利益計画 （百万円） 1000 954 900 800 800 771 712 704 700 657 611 600 560 567 543 510 売上⾼ 500 461 412 営業利益 400 300 249 192 200 142 144 117 80 71 100 40 59 46 50 0 2008年 2009年 2010年 2011年 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年 2019年 計画 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 34

  35. Slide 35: 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Tel（078）302-7075 Fax（078）302-6665 http://www.carnabio.com/

    今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。 カルナバイオサイエンス株式会社 カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間 の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部 とも⾔われています。バイオサイエンス 《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣ 〒650-0047 物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科 学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ Tel（078）302-7075 Fax（078）302-6665 バイオ

Carna Biosciences — FY2018 Earnings Presentation on 6ix