Slide 1: そーせいの事業内容
NON – CONFIDENTIAL そーせいの事業内容 2022年10月25日 | そーせいグループ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は、そーせいグループ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的としたものであり、有価証券の 投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成されたものではありません。また、第三者による有 価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入手
Slide 3: 個人投資家様向けIRセミナー
個人投資家様向けIRセミナー ① バイオセクター入門 10/4（火） 実施済 ② そーせいの事業内容 本日 • 本日は当社の事業内容をお話します。 • 前半45分程度の説明を行った後、口頭を中心に質疑応答を行います。 • ① バイオセクター入門については、以下のアーカイブをご参照下さい。 （https://finance.logmi.jp/377397） 2
Slide 4: 自己紹介
自己紹介 野村 広之進（のむら ひろのしん） 【略歴】 2003年-2007年 東北大学 薬学部 2007年-2009年 東北大学 大学院薬学研究科 生命薬学専攻 2009年-2014年 三菱総合研究所 戦略コンサルティング本部 研究員 2015年-2020年 みずほ証券 エクイティ調査部 シニアアナリスト 2020年-2022年 そーせいグループ IR&コーポレートストラテジー部長 2022年- 同上 執行役副社長CFO 【アナリスト時代のランキング】 2016年 Thomson Reuters Analyst Award ヘルスケア 1位 （銘柄選定） 2020年 日経ヴェリタス アナリス
Slide 5: 目次
目次 1 バイオセクター入門のおさらい 2 そーせいグループの概要 3 GPCRって何ですか？ 4 開発品の状況 5 今後の目標 6 質疑応答 7 参考資料 注：本資料は、当社に関する情報の提供を目的とするためのものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。また、本資料に記載された内容は、資料作成時点での 当社の判断であり、その情報の正確性を保証するものではありません。投資を行なうに際しては、投資家ご自身の判断で行なうようお願いいたします。 4
Slide 6: バイオセクター入門のおさらい
1 バイオセクター入門のおさらい 5
Slide 7: “発明者別”の医薬品の売上高の実績と予想
“発明者別”の医薬品の売上高の実績と予想 ベンチャーは医薬品の約7割の”発明者”だが、販売では約2割に留まる 売上高 （bn$） 実績 予想 大手以外が発明 1,400 140% 大手が発明 1,200 大手以外が販売（右軸） 120% 1,000 100% 大手が発明 800 80% 154 2021年→2028年 600 60% の売上増の内訳 364 （bn$） 400 40% 大手以外が発明 200 20% 0 0% *大手はEvaluate社の企業の定義で” Global Majors (Pharma)”,” Regional Major (Pharma)”,” Generic”を合
Slide 8: そもそも薬はどうやって見つけるのか？
そもそも薬はどうやって見つけるのか？ 創薬の基礎研究は、鍵穴（創薬ターゲット）とカギ（薬の候補）の関係に例えることができる 鍵穴 カギ （創薬ターゲット/何を対象に薬を作るのか？） （ライブラリ/何でターゲットにアタックするのか？） スクリーニング （適切なカギを選ぶプロセス） ⚫ 低分子ではHTS*と呼ばれる大型機械を使う手 法でのスクリーニングが一般的 ⚫ 抗体では生体の免疫応答で、動物の体内（マウ スやラビットなど）でスクリーニングされる ⚫ スクリーニングは、基本的に最初の「ヒット」を生 み出す目的であり、その後の最適化が必要 ⚫ タンパク製剤、遺伝子治療、細胞治療などは、 これとは異
Slide 9: 創薬ベンチャーのアプローチいろいろ
創薬ベンチャーのアプローチいろいろ 独自技術を持つ創薬ベンチャーでは、例えば以下のような方法でアプローチを試みている 創薬の課題 創薬ベンチャーによる具体的なアプローチの例 正しい鍵穴が ⚫ 大学などとの共同研究や、未公開の研究成果をもとに、他社に先んじて創薬 見つからない ターゲット（鍵穴）を発見する 誰よりも早く正しい 鍵穴を見つける ⚫ AIやマシンラーニングなどを駆使し、既存の膨大な研究成果から、まだ世の 中で気づかれていない創薬ターゲット（鍵穴）を発見する ⚫ これまでと異なる（種類の多い）ライブラリーや新たなモダリティ（新たなカギ カギの種類を変える の種類）を生み出し、これまでに
Slide 10: 創薬ベンチャーのビジネスモデル
創薬ベンチャーのビジネスモデル 日本でも一般的な、創薬型ベンチャーの収入源は主に4つ 臨床試験 承認 基礎研究 前臨床 上市（販売） フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 創薬型 バイオベンチャー 大手製薬企業 ライセンス（導出） 上市（販売） 回収 1 3 + 4 ~ 2 投資 ¥ 研究開発投資 1 契約一時金 ライセンス時に受領する収入 （契約時に決まった金額） ディール 2 開発マイルストン ライセンス後、研究開発の進展に応じて得られる収入 （契約時に決まった金額） 総額 総額 3 販売マイルストン ライセンス後、一定の売上げに達した際に得られる収入 （契約時に決まった金額） マイル
Slide 11: そーせいグループの概要
2 そーせいグループの概要 10
Slide 12: そーせいグループの沿革
そーせいグループの沿革 国内での開発品、海外での創薬プラットフォームの獲得により大きく成長 元ジェネンテック社長 HRA社より導入した 田村眞一により設立 ノルレボが国内上市 その後、あすか製薬に権利譲渡 国 BioAlliance社より導入した 内 東証マザーズに上場 オラビが国内上市 （証券コード：4565） その後、久光製薬が販売 1990 2004 2005 2011 2015 2018 英アラキス社を買収 海 その後、2012年に当時の開発品のうち COPD・喘息治療薬が上市しノバルティス社が販売 外 英ヘプタレス社を買収 ケンブリッジに研究拠点を持ち、 独自のIT創薬プラットフォー
Slide 13: 当社の強み
当社の強み 先端科学を駆使し、困難なターゲットに対する効率的な創薬が可能に 従来の創薬 当社の創薬 主な創薬場所 実験室 コンピューター上 大型機械と人の手による IT創薬プラットフォーム（StaR®/SBDD2） 創薬方法 化合物スクリーニング（HTS1） による新しい創薬 創薬期間3 平均4.5年 平均3.0年 創薬コスト3 15百万ドル 5百万ドル 特徴 4 精密な創薬がしにくい 精密な創薬を行う ターゲット4 構造が不安定なGPCRでは困難 構造が不安定なGPCRに最適 1 HTS/High Throughput Screening。数万から数百万種類の化合物を、大型機械と人手を使い実
Slide 14: ライセンスパートナー
ライセンスパートナー 既存のライセンス先からの収入により、自社での再投資と成長加速を実現 既存契約のマイルストン残高推移1 製薬/バイオ企業のライセンス金額ランキング上位15社2 （前述の 1 ～ 3 に対応） （2015年以降累計） （百万ドル） (百万ドル) 12,000 1,200 （百万ドル） 0 5,000 10,000 15,000 20,000 25,000 30,000 （ロゴマークはその年の新規契約） 1 10,000 1,000 2 3 8,000 800 4 5,000+ 5 6,000 600 6 7 7位/2,397社中 8 4,000 400 9 5,000+ 10
Slide 15: GPCRって何ですか？
GPCRD CfA] CSF AY ?
Slide 16: GPCRとは？
GPCRとは？ Gタンパク質共役受容体（G Protein-Coupled Receptor）と呼ばれ、細胞のシグナル伝達を担う GPCRの例 リ リガンド 細胞 GPCR ⚫ アデノシン受容体 GPCR ⚫ アドレナリン受容体 G ⚫ ヒスタミン受容体 4 3 2 1 ⚫ ソマトスタチン受容体 ⚫ オピオイド受容体 5 7 6 GPCRを対象とした薬の例 リ 内因性 アゴニスト（作動薬） G 外因性 × アンタゴニスト（拮抗薬） 2018年に約20兆円の売上高* *Pharmacogenomics of GPCR Drug Targets 出所：“Unexplored opportuniti
Slide 17: GPCRが当社の主要なターゲット
GPCRが当社の主要なターゲット GPCRは最大の創薬ターゲットで、当社の技術が多くの創薬ポテンシャルを開拓可能に 約400個のGPCRが疾患に関係している2 約 400個 神経疾患 疾患に関係 ファースト・イン・クラス するGPCR2 ベスト・イン・クラス または 消化器系疾患 ベスト・イン・クラス 創薬済み 約 % 34 がん 27% 臨床試験中 17% のFDA承認薬 がGPCRを 代謝性疾患 ターゲットに している1 未創薬 心血管疾患 世界の売上の 56% 27% が 呼吸器系疾患 GPCR医薬品1 ファースト・イン・クラス GPCRは広範な疾患に関係し、 ファースト・イン・クラス、
Slide 18: StaR®技術により高度なGPCR創薬を実現
StaR®技術により高度なGPCR創薬を実現 GPCRの構造を知ることで、より優れた高度な創薬が可能に GPCRは複数の疾患領域に しかし、GPCRの構造が不安定 商用規模でGPCRを安定化し、 関わっており、幅広い治療の であるという性質から 創薬および初期開発に活用 可能性 創薬が困難 出所：当社作成 17
Slide 19: GPCRのリスト
GPCRのリスト 創薬ターゲットになりうるGPCRは398個あり、うち73個が創薬済、325個が未創薬といわれる 薬が存在するGPCR（73個） 薬が存在しないGPCR（325個） ADORA1 CHRM1 HCRTR2 PTGER2 GCGR HRH3 MRGPRX1 CCR2 ADCYAP1R1 ADGRG2 CCR7 FZD1 GPR135 GPR171 GPR37L1 GPR88 MCHR1 OPN4 TAAR5 TAS2R4 CHRM5 ADORA2A CHRM2 HRH1 PTGER3 GHRHR TRHR CCKAR CRHR2 ADGRA1 ADGRG4 CCR8 FZD10
Slide 20: 開発品の状況
4 開発品の状況 19
Slide 21: 主要パイプライン
主要パイプライン 基礎研究 / 探索 前臨床開発 第Ⅰ相 第Ⅱ相 上市済み 複数ターゲット 複数ターゲット M1M4 作動薬 GLP-1作動薬 M4 作動薬 NBI-1117568 ウルティブロ® 消化器・複数疾患領域 複数疾患領域 神経疾患 2型糖尿病/肥満 統合失調症 COPD 複数ターゲット 複数ターゲット M1作動薬 CCR6拮抗薬 A2a拮抗薬（併用）1 シーブリ® 炎症性・神経疾患 複数疾患領域 神経疾患 炎症性腸疾患 mCRPC COPD 提携 GPR35作動薬 MC4拮抗薬 エナジア® 炎症性腸疾患 拒食症 喘息 CGRP拮抗薬 オラビ錠® 神経疾患 口腔咽頭カンジダ症 CXC
Slide 22: 主要パイプライン
主要パイプライン 基礎研究 / 探索 前臨床開発 第Ⅰ相 第Ⅱ相 上市済み 複数ターゲット 複数ターゲット M1M4 作動薬 GLP-1作動薬 M4 作動薬 NBI-1117568 ウルティブロ® 消化器・複数疾患領域 複数疾患領域 神経疾患 2型糖尿病/肥満 統合失調症 COPD 複数ターゲット 複数ターゲット M1作動薬 CCR6拮抗薬 A2a拮抗薬（併用）1 シーブリ® 炎症性・神経疾患 複数疾患領域 神経疾患 炎症性腸疾患 mCRPC COPD 提携 GPR35作動薬 MC4拮抗薬 エナジア® 炎症性腸疾患 拒食症 喘息 CGRP拮抗薬 オラビ錠® 神経疾患 口腔咽頭カンジダ症 CXC
Slide 23: ムスカリンM4作動薬（NBI-1117568）
ムスカリンM4作動薬（NBI-1117568） ニューロクライン社が第Ⅱ相臨床試験の開始を発表、当社は30百万ドルのマイルストンを受領 出所：ニューロクライン社2022年第2四半期決算電話会議資料 https://www.neurocrine.com//assets/2022/08/NBIX-Q2-2022-Earnings-Presentation-Final-08.04.22.pdf 22
Slide 24: ニューロクライン社との戦略的提携
ニューロクライン社との戦略的提携 契約一時金1億ドル、最大26億ドルのムスカリン受容体作動薬を対象とした新規提携 導出したポートフォリオ 1 ニューロクライン社は、中枢神経疾患領域の治療薬としてベスト・イン・クラスと なりうる、選択的ムスカリン受容体作動薬ポートフォリオの権利を取得 M4作動薬 （全世界の権利） 2 当社グループは、契約一時金として100百万米ドルを受領 当社グループは、研究開発資金に加え、開発、申請・承認マイルストン最大15億 M4/M1デュアル作動薬 3 米ドル、販売マイルストン最大11億米ドル、さらに 売上高に対するロイヤリティ （全世界の権利） （最高10％台半ば）を受
Slide 25: GLP-1作動薬（PF-07081532）
GLP-1作動薬（PF-07081532） ファイザー社が9月の欧州糖尿病学会（EASD）でベストインクラスの可能性を示すデータを発表 出所：GLP1経口薬に関するEASDでの発表データについてのファイザー社投資家向け電話説明会 https://s28.q4cdn.com/781576035/files/doc_presentation/2022/09/2022-EASD-IR_Presentation_FINAL.pdf 24
Slide 26: 主要パイプライン
主要パイプライン 基礎研究 / 探索 前臨床開発 第Ⅰ相 第Ⅱ相 上市済み 複数ターゲット 複数ターゲット M1M4 作動薬 GLP-1作動薬 M4 作動薬 NBI-1117568 ウルティブロ® 消化器・複数疾患領域 複数疾患領域 神経疾患 2型糖尿病/肥満 統合失調症 COPD 複数ターゲット 複数ターゲット M1作動薬 CCR6拮抗薬 A2a拮抗薬（併用）1 シーブリ® 炎症性・神経疾患 複数疾患領域 神経疾患 炎症性腸疾患 mCRPC COPD 提携 GPR35作動薬 MC4拮抗薬 エナジア® 炎症性腸疾患 拒食症 喘息 CGRP拮抗薬 オラビ錠® 神経疾患 口腔咽頭カンジダ症 CXC
Slide 27: 複数ターゲットを対象とした創薬提携
複数ターゲットを対象とした創薬提携 契約期間によらず、4つのすべてのパートナーとの間でプログラムが順調に進捗 提携先 契約締結日 治療領域 ステージ 進捗 6年間で3つのプログラムが 2015年11月 複数の領域 第Ⅰ相 臨床開発を開始 低/高分子医薬品のターゲット研究で 2019年7月 複数の領域 創薬 3年間に5つのマイルストンを達成 複数の領域 2019年8月 (当面は消化器疾患 創薬 に注力) 基礎研究/探索段階で マイルストン達成 2020年6月 炎症性疾患/自己免疫 創薬 2022年8月 神経疾患 26
Slide 28: アッヴィ社との新規提携
アッヴィ社との新規提携 複数のターゲットを対象にした提携を発表。契約一時金40百万ドル 出典：当社発表資料 27
Slide 29: 主要パイプライン
主要パイプライン 基礎研究 / 探索 前臨床開発 第Ⅰ相 第Ⅱ相 上市済み 複数ターゲット 複数ターゲット M1M4 作動薬 GLP-1作動薬 M4 作動薬 NBI-1117568 ウルティブロ® 消化器・複数疾患領域 複数疾患領域 神経疾患 2型糖尿病/肥満 統合失調症 COPD 複数ターゲット 複数ターゲット M1作動薬 CCR6拮抗薬 A2a拮抗薬（併用）1 シーブリ® 炎症性・神経疾患 複数疾患領域 神経疾患 炎症性腸疾患 mCRPC COPD 提携 GPR35作動薬 MC4拮抗薬 エナジア® 炎症性腸疾患 拒食症 喘息 CGRP拮抗薬 オラビ錠® 神経疾患 口腔咽頭カンジダ症 CXC
Slide 30: 戦略的提携の位置づけ
戦略的提携の位置づけ 新しい創薬手法を牽引する業界内のコラボレーション 基礎研究 / 探索 前臨床開発 臨床開発 上市 創薬ターゲットの同定 構造解析 ヒット化合物の同定 最適化 標的GPCRの発掘 当社の基盤技術 StaR® SBDD CryoEM DEL Screening Protein Binder Toolkit 治療薬候補の創出 29
Slide 31: 戦略的提携パートナー①
戦略的提携パートナー① 新規GPCRターゲットの発掘と検証 2021年～ 2022年～ 2022年～ AI 創薬（ターゲット探索） AI 創薬（ターゲット探索） 脳腸軸（ターゲット探索） • InveniAI 社の AI を活用した標的探 • Verily 社の持つ免疫プロファイリン • Kaｌｌyope社の脳腸軸を対象とした 索プラットフォームと、当社グルー グ能力と当社グループのStaR®技 プラットフォームと、当社グループ プのGPCR構造ベース創薬および 術およびSBDDプラットフォームを組 のGPCR構造ベース創薬および初 初期開発能力を組み合わせた研 み合わせた研究開発提携 期開発
Slide 32: 戦略的提携パートナー②
戦略的提携パートナー② 当社の創薬プラットフォームを起点に、新たなモダリティに応用範囲を拡大 2016年～ 2017年～ 2021年～ （現在はSanofi社の一部) 抗体創薬 ペプチド創薬 抗体創薬 • 主にがん免疫療法の領域において • 炎症性疾患の治療において重要な • ツイスト社が保有する合成抗体ラ 複数のG タンパク質共役受容体 役割を持つ GPCRを標的とする戦 イブラリおよび高度なバイオイン （GPCR）をターゲットとした新規抗体 略的提携契約 フォマティクスの専門知識と当社グ 薬の研究開発並びに商業化に関 • ぺプチドリーム社は、独自の創薬 ループのStaR®技術を組み合わせ
Slide 33: 戦略的提携パートナー③
戦略的提携パートナー③ 新たな創薬手法や、GPCRと同じ膜タンパクの新たなターゲットへの展開を目指す 2020年～ 2021年～ 2021年～ 標的GPCR分解 AI 創薬 （化合物設計） イオンチャンネル • 消化器疾患の有力な治療薬として • PharmEnable社のAI技術と創薬化 • イオンチャネルに対する創薬に当 標的GPCR分解を誘導する低分子 学技術を活用した技術提携 社グループの SBDD 技術が応用で の同定を対象とした技術提携 • 神経疾患に関連する難易度の高 きる可能性を示す技術提携 • さらに、GPCR-E3 リガーゼ複合体周 いペプチド性GPCR標的に対する新 •
Slide 34: 主要パイプライン
主要パイプライン 基礎研究 / 探索 前臨床開発 第Ⅰ相 第Ⅱ相 上市済み 複数ターゲット 複数ターゲット M1M4 作動薬 GLP-1作動薬 M4 作動薬 NBI-1117568 ウルティブロ® 消化器・複数疾患領域 複数疾患領域 神経疾患 2型糖尿病/肥満 統合失調症 COPD 複数ターゲット 複数ターゲット M1作動薬 CCR6拮抗薬 A2a拮抗薬（併用）1 シーブリ® 炎症性・神経疾患 複数疾患領域 神経疾患 炎症性腸疾患 mCRPC COPD 提携 GPR35作動薬 MC4拮抗薬 エナジア® 炎症性腸疾患 拒食症 喘息 CGRP拮抗薬 オラビ錠® 神経疾患 口腔咽頭カンジダ症 CXC
Slide 35: 自社開発品4品目の推進
自社開発品4品目の推進 CRUKとの提携を含む優先プログラムを早期臨床試験（第Ⅰb相臨床試験）に進める 疾患と 統合失調症 固形がんにおける アトピー性皮膚炎 炎症性腸疾患 ターゲット および精神疾患 がん免疫療法 GPR52作動薬 H4拮抗薬 EP4拮抗薬 EP4作動薬 • 1日1回経口投与の低分 • 1日1回経口投与の低分 • 1日1回経口投与の低分 • 経口投与、消化管に限 子 子 子 定的に作用 特徴 • 24時間標的に作用 • 単剤もしくは併用にて投 • チェックポイント阻害剤と • 良好な有効性と選択性 与 併用にて投与 • 消化管全体への影響は • CRUKと提携 最小限 臨床開
Slide 36: EP4：様々な治療への応用が期待されるGPCR
EP4：様々な治療への応用が期待されるGPCR EP4はPGE2が作用する最も重要な受容体 EP4拮抗薬 Antagonist が ん プロジェクトの仮説 強 免 免疫監視機構の回復 力 疫 とチェックポイント阻 害剤の有効性向上 な 抗 炎 症 作 EP4作動薬 用 炎 症 性 プロジェクトの仮説 腸 炎症を鎮める 疾 腸の恒常性回復 患 粘膜の治癒を促進 https://doi.org/10.15252/emmm.202012798 35
Slide 37: 今後の目標
5 今後の目標 36
Slide 38: そーせいグループのビジョン
そーせいグループのビジョン 世界をリードするサイエンスで、人生を変える医薬品を生み出します 長期的に注力 日本品質 サイエンスに立脚した開発と 事業推進で革新的な医薬品を 患者さまに届ける 短・中期的に注力 世界をリードするサイエンス 人生を変える医薬品 欧米のイノベーション 世界最高水準のサイエンス・ プラットフォームで 人生を変える医薬品を創出 37 STRICTLY PRIVATE & CONFIDENTIAL
Slide 39: 研究開発の変革
研究開発の変革 トランスレーショナルメディシンの重視は、ライセンス契約の価値を高め、今後の成長を牽引 企業価値 アライアンス規模 プログラム中心 マイルストン総額（平均） 契約一時金（平均） 10～30億ドル トランスレー ショナル メディシン 前臨床 創薬 1億ドル超 4億ドル 創薬 1.8億ドル 10～20百万ドル プラットフォーム 5～10百万ドル StaR®技術 プラットフォーム 2007年～2014年 2015年～2022年 2022年～2030年 創薬 前臨床/第Ⅰ相 第Ⅱ相/POC 出所：当社作成 38 STRICTLY PRIVATE & CONFIDENTIAL
Slide 40: 日本事業の活性化
日本事業の活性化 長期的に日本の患者さまに薬を届けるべく、アンメット・ニーズの大きな後期パイプラインを拡充 前臨床 前期臨床 後期臨床 販売 英国 Heptares社の特定の プログラムを日本の 患者さま向けに関発 P 日本 P P P 日本地域での権利を保持 グローバル な提携先/ 共同出資 アンメット・メディカル・ニーズの高い分野での ライセンス契約の締結 革新的な医薬品をグローバルな提携先から導入 日本企業として日本および世界の患者さまに革新的な医薬品をお届けすることを重視 39 STRICTLY PRIVATE & CONFIDENTIAL
Slide 41: 質疑応答
6 質疑応答 40
Slide 42: 質疑応答でご注意いただきたいこと
質疑応答でご注意いただきたいこと • 本日は当社の事業内容に焦点を当てたセッションですが、前回のセクター 全体像に追加のご質問があれば、時間配分を考慮したうえでお答えしたく 思います。ただ、当社以外の個社への具体的なご質問はご遠慮ください • 時間を有効に使うべく、ご質問はお一人様、１回につき１トピックでお願い します。ただし、同じトピック内であれば、私の回答への再質問は何度でも OKです。別のトピックのご質問は、再度の挙手をお願いします • 質問については何卒、簡潔にお願いできればと思います。私も、極力簡潔 にお答えするように努力します。参加者の皆様と、できるだけ実りの大きな 会にしたいと思
Slide 43: 参考資料
7 参考資料 42
Slide 44: 潜在市場規模
潜在市場規模 前臨床試験以降の開発品だけでも、最終製品はピーク売上高が数兆円のポテンシャル ピーク売上高（百万ドル） カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 73億ドル (2010) 39億ドル (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 207億ドル (2011) 57億ドル (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬 神経疾患 物質使用障害 約1,040万人1 - - - - mGlu5 NAM ナルコレプシー 約300万人 22億ドル (2021) 17億ドル (2020
Slide 45: 既存ライセンス契約のポテンシャル
既存ライセンス契約のポテンシャル 既存契約から、短期～中長期で安定的な収入源を確保 既存契約のマイルストン残高 既存契約のロイヤリティのポテンシャル 約2,820億ドル/年 (ターゲット疾患の市場合計) ターゲット市場全体 （最大） 以下の50億ドルに加えて 50億ドル以上1 約490億ドル/年 (ターゲット疾患の1製品ピークセールス合計) (製品販売後に受領可能性) 製品ポテンシャル （最大） 販売マイルストン残高 製品ポテンシャル（最大） （最大・既存契約分） 50億ドル以上1 ×最大10%中盤1 (今年～約10年間で受領可能性) (製品販売後に受領可能性) ロイヤリティ 開発マイルストン
Slide 46: 2021年の振り返り
2021年の振り返り 内部成長と戦略的成長の両輪で、今後の成長を推進 2021年期初目標 結果 1 平均年2～3件の価値の高い提携の実行 ✓ 1件達成 2 GPCRの専門性を強化 ✓ 達成： 創薬プラットフォームを継続 的にアップデート 内部成長 M1作動薬バックアップ、 3 平均年2つの新規前臨床候補品を創出 ✓ 達成： M1/M4作動薬等 MC4拮抗薬、CGRP拮抗薬等 4 パイプラインの進展を実現 ✓ 達成： がPhase1試験段階に進捗 追加資金調達を7月に完了。 1 企業買収など収益創出につながるチャンスを模索 ✓ 適切な買収先検討を継続 2 新規テクノロジーへの投資と技術提携 ✓
Slide 47: 2022年度の目標
2022年度の目標 高い研究開発力に基づき、内部成長と戦略的成長の両輪で今後の成長を推進 2022年期初目標 途中経過 1 1つ以上の価値の高い提携の実行 ✓ 80百万ドルの契約一時金と初期マイルストン 最大12億ドルの開発マイルストンとロイヤリティ 内部成長 2 1つ以上の前臨床候補品の創出 3 研究開発の生産性をより強化 ✓ 1 新たな収益源となる企業買収機会の継続的な探索 戦略的成長 2 シナジーのある新規テクノロジーとの協業や投資 ✓ 3 後期臨床開発品の日本市場への導入 46
Slide 48: 主要決算数値
主要決算数値 売上収益の増加に伴い営業利益が大幅に増加。一時的な支出により一部相殺 (百万円) 売上高 17,712 ◼ ニューロクライン社とのライセンス契約締結により売上収益は前期比100％の大幅 15,000 増。既存のライセンス先からの主なマイルストンは以下の通り: 11,408 • GSK社（GPR35） 9,726 系列3 • ファイザー社（MC4第Ⅰ相試験開始） 10,000 8,842 2,363 系列2 • ジェネンテック社（StaR®タンパク質を提供） 3,505 3,650 系列1 • アッヴィ社、ジェネンテック社とのライセンスに関する前受収益から売上収益へ 5,000 2
Slide 49: 2022年12月期の費用見込み（修正あり）
2022年12月期の費用見込み（修正あり） 中長期でのリターンを強化するため、引き続き投資を強化 修正後見通し 研究開発費（IFRSベース） （百万円） 8,000 7,750 6,750百万円～7,750百万円 （5,750百万円～6,750百万円から増加） 7,000 ~ ◼ プラットフォームを拡充し、探索能力の向上を図る 6,000 6,750 5,000 ◼ プログラムの臨床開発に注力し、トランスレーショナル・メディシン能力向上に投資 4,000 ◼ より高価値なライセンスに向け、優先プログラムをフェーズ1b試験に進める 系列1 3,000 5,931 ◼ 研究開発費の見込みは増加：
Slide 50: そもそも薬はどうやって見つけるのか？
そもそも薬はどうやって見つけるのか？ 低分子を例にした伝統的な創薬には、4年間に亘り15億円程度が必要 基礎研究/探索 前臨床開発（動物試験） 臨床試験（ヒトでの試験） 上市・販売 スクリーニング 創薬ターゲット決め 創薬ターゲット作成 ADMET等分析/最適化 （創薬ターゲットと薬の候補のマッチング） 前臨床開発へ ヒット化合物 リード化合物 前臨床候補化合物 ・・・ 薬の候補：化合物ライブラリー （大手製薬で200-500万種類） 論文や研究 安定なターゲット 物理的にスクリーニング 細胞や動物を使った試験 約4.5年* （ファーストインクラス） が主な標的 （HTS：ハイスループットスク
Slide 51: 当社はどうやって薬を見つけているのか？
当社はどうやって薬を見つけているのか？ StaR®技術による構造解析をコアに、多くの創薬プロセスをITにより効率化 基礎研究/探索 前臨床開発（動物試験） 臨床試験（ヒトでの試験） 上市・販売 TIV: Target ID and Validation スクリーニング 創薬ターゲット決め 創薬ターゲット作成 ADMET等分析/最適化 StaR®: Stabilized Receptor （創薬ターゲットと薬の候補のマッチング） SBDD: Structure-Based Drug Design TIVフレームワーク StaR技術 SBDD（IT創薬） 前臨床開発へ ヒット化合物 リード化合物
Slide 52: EP4拮抗薬のがんへの作用
EP4拮抗薬のがんへの作用 PGE2とCOX2は腫瘍微小環境で上昇し予後悪化の要因になる EP4拮抗薬はどのように治療効果を発揮するか？ 腫瘍微小環境（TME） がん細胞の残存 TMEにおける 移動・浸潤 PGE2・COX2 予後不良 血管新生 の上昇 PGE2-EP4シグナルをブロックすると: 免疫抑制 免疫抑制の低減 T細胞/NK細胞の 腫瘍の増殖/転移 抗原提示の向上 TME の抑制 活性化 の抑制 51
Slide 53: 当社のEP4拮抗薬HTL0039732の分子プロファイル
当社のEP4拮抗薬HTL0039732の分子プロファイル EP4拮抗薬HTL39732の分子プロファイル αPD1抗体との相乗効果を示す PGE2過剰発現の腫瘍においてEP4を阻害することにより、 ✓ 高い有効性 免疫監視機能が回復し、チェックポイント阻害剤の効果が 高まる ✓ EP2作用に対して高い選択性 Day -7 Day 0 Day 1 Day 28 HTL0039732 QD PO aPD1 mAb 2QW IP ✓ 優れたin vitro安全性プロファイル HTL0039732 + aPD1 mAb Vehicle ✓ 優れたin vitro ADME特性 ✓ 優れたPKプロファイ
Slide 54: IBDにおけるEP4作動薬の有用性
IBDにおけるEP4作動薬の有用性 腸管バリアの修復と再生が促進するという、作用メカニズムの仮説 EP4作動薬は強力な抗炎症活性を示し、 腸管バリアの修復と再生を促進する 腸管バリア EP4作動薬 EP4作動薬 • EP4作動薬は、現在の標準治療とは異なる、新規の 免疫細胞 作用機序 • 抗TNF製剤などの併用療法により、IBDの治療効果を 抗TNFステロイド 高める可能性がある 53
Slide 55: 腸から吸収されにくいことで、IBD治療の新しいアプローチとなりえる
腸から吸収されにくいことで、IBD治療の新しいアプローチとなりえる ONO4819 KAG308 当社EP4 作動薬 当社EP4 作動薬 KAG38 投与経路 静脈注射 経口 経口 腸管内 薬物濃度 粘膜修復 透過性 透過する 低 KAG 当社 308 EP4 全身への暴露 最小限の 最小限の吸収 上部消化管 有 有 高 高 吸収 効力 + +++ +++ EP選択性 + +++ 経口バイオ アベイラビリティ 大腸組織内濃度 + + +++ 腸管粘膜透過制限型の新規EP4作動薬の創生に成功 ✓ 高親和性、強力な完全作動薬、優れたEP受容体選択性 心血管に影響 低 低 透過性が低く、経口吸収が少
Slide 56: SOSEI HEPTARES
SOSEI HEPTARES 〒102-0083 The Steinmetz Building North West House 東京都千代田区麹町2-1 Granta Park, Cambridge 119 Marylebone Road PMO半蔵門11F CB21 6DG London NW1 5PU United Kingdom United Kingdom