Molecure Sa · GPW:MOC
Molecure Sa — OncoArendi Therapeutics — Investor Presentation (September 2020)
52 slides from Molecure Sa's investor presentation, September 2020
Slide 1: Podsumowanie operacyjne i postęp projektów badawczych
Podsumowanie operacyjne i postęp projektów badawczych prezentacja dla inwestorów i analityków wrzesień 2020
Slide 2: OncoArendi Therapeutics – nasze aktywa
OncoArendi Therapeutics – nasze aktywa ATRAKCYJNE OBSZARY TERAPEUTYCZNE (CHOROBY RZADKIE, WYSOKO POST-COVID, NASH, WYKWALIFIKOWANY ZESPÓŁ IMMUNO-ONKOLOGIA,) Z DOŚWIADCZENIEM W ZAGRANICZNYCH FIRMACH 3 PLATFORMY BADAWCZE BIOTECHNOLOGICZNYCH (CHITYNAZY, ARGINAZY, I FARMACEUTYCZNYCH DEUBIKWITYNAZY) ~ 90
Slide 3: Co nowego w OncoArendi?
Co nowego w OncoArendi? WCHODZIMY W NOWE OBSZARY BADAŃ DOSKONALIMY PROCES ZARZĄDZANIA PROJEKTAMI W PLATFORMIE CHITYNAZOWEJ: W CELU USPRAWNIENIA WSPÓŁPRACY WEWNĘTRZNEJ I ZEWNĘTRZNEJ – POWIKŁANIA I TRWAŁE ZMIANY W PŁUCACH PACJENTÓW PO COVID-19 UZUPEŁNIAMY KADRY I DOSTOSOWUJEMY STRUKTURY – MOLEKULARNE
Slide 4: Zespół prezentujący
Zespół prezentujący dr Marcin Ponad 15-letnie doświadczenie w zarządzaniu w branży life Szumowski science z historią 2 udanych IPO. Prezes Zarządu Zarządzał ponad 50 projektami inwestycyjnymi i B+R CEO o wartości ponad 0,5 mld USD dr Rafał Ponad 13-letnie doświadczenie w pracy dla największych firm
Slide 5: Nowi kluczowi ludzie w zespole
Nowe kluczowe osoby w naszym teamie Chief Executive Officer Senior Research Fellows Zarząd Prezes Zarządu i Rada Naukowa dr Marcin Szumowski Chief Scientific Officer Chief Financial Officer Członek Zarządu Członek Zarządu dr Adam Gołębiowski pracownicy dr Rafał Kamiński Sławomir Broniarek Spółki d
Slide 6: Zespół OncoArendi wsparty doświadczeniem nowych kluczowych naukowców
Zespół OncoArendi wsparty wieloletnim doświadczeniem nowych kluczowych naukowców dr Rafał Kamiński, Chief Scientific Officer wieloletnie doświadczenie w zarządzaniu zespołami naukowymi w globalnych firmach farmaceutycznych (Roche, UCB) doświadczenie w rozwoju innowacyjnych leków drobnocząsteczko
Slide 7: Najważniejsze publikacje naukowe dr. Zbigniewa Zasłony
Najważniejsze publikacje naukowe dr. Zbigniewa Zasłony 7
Slide 8: „Pure play” biotechnologia
„Pure play” biotechnologia NASZA STRATEGIA KONCENTRUJE SIĘ NA ODKRYWANIU I ROZWOJU DO WCZESNYCH FAZ KLINICZNYCH INNOWACYJNYCH LEKÓW (MAŁYCH CZĄSTECZEK CHEMICZNYCH) cel molekularny wiodąca cząsteczka i jej status charakterystyka / wskazanie OATD-01 FIRST-IN-CLASS – ŚWIATOWY LIDER chitynazy ukończona
Slide 9: Postępujące zaawansowanie programów badawczych
Postępujące zaawansowanie programów badawczych Wybór cząsteczki Formalny rozwój Walidacja wiodącej Modele Wybór kandydata przedkliniczny IND/IMPD Cel molekularny Wskazanie i wybór celu zwierzęce klinicznego i zgoda regulatora Faza I Faza IIa i optymalizacja GLP/GMP Safety, Efficacy – Safety – zdrowi
Slide 10: Platforma chitynazowa
PLATFORMA CHITYNAZOWA
Slide 11: Dlaczego chitynazy - first-in-class z dużym potencjałem rynkowym
Dlaczego chitynazy - first-in-class z dużym potencjałem rynkowym jesteśmy zdecydowanym liderem na świecie rozwijamy leki na choroby stanowiące w badaniach nad chitynazami – jako pierwsi niezaspokojone potrzeby medyczne i dotychczas jedyni wprowadziliśmy cząsteczkę do badań klinicznych (first-in-clas
Slide 12: Współpraca naukowa z VIB w kierunku terapii powikłań COVID-19
Współpraca naukowa z VIB w kierunku potencjalnych terapii powikłań COVID-19 - zwiększenie potencjału platformy chitynazowej w nowych terapiach badania przedkliniczne i translacyjne badania kliniczne udokumentowany przedklinicznie potencjał uzyskanie danych od większej próby pacjentów OATD-01 terap
Slide 13: Dodatkowy pakiet badań przedklinicznych OATD-01
Dodatkowy pakiet badań przedklinicznych umożliwiający szersze zastosowanie OATD-01 badanie cel status raport końcowy 17-tygodniowe badanie toksykologiczne GLP (w fazie IIa) możliwość przedłużonego zakończone – czekamy na raport końcowy Q4 2020 na szczurach i psach (USA) tj. 17-tygodniowego podawania
Slide 14: Zakończone badanie I fazy – wnioski z raportu końcowego
Zakończone badanie I fazy – wnioski z raportu końcowego z badania MAD fazy Ib uzasadniające dalszy rozwój kliniczny OATD-01 badanie podwójnie zaślepione, randomizowane, wielokrotna wzrastająca dawka 25-50 mg, 10 dni cel: ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki u zdrowych ochotników
Slide 15: Wyniki modelowania farmakometrycznego wspierają rozwój OATD-01
Obiecujące wyniki modelowania farmakometrycznego wspierają dalszy rozwój kliniczny OATD-01 proces modelowania wspierany wpływ OATD-01 na aktywność chitynolityczną u zdrowych ochotników (biomarker choroby) przez jedną z najlepszych globalnych firm w tym obszarze wstępne wyniki modelowania farmako
Slide 16: Dalszy plan rozwoju klinicznego OATD-01 w sarkoidozie
Dalszy plan rozwoju klinicznego cząsteczki OATD-01 we wskazaniu sarkoidoza złożenie CTA (ang. clinical trial application) dla fazy IIa zaplanowane na Q1 2021 (pierwszy etap) badanie fazy IIa u pacjentów z sarkoidozą zaplanowane w dwóch etapach ‒ 1. etap: wielokrotne podanie pacjentom OATD-01 prz
Slide 17: Najbliższe katalizatory wartości – platforma chitynazowa
Najbliższe katalizatory wartości w rozwoju cząsteczek z platformy chitynazowej wymodelowanie drugiej (niższej) dawki do 1. części badania klinicznego fazy IIa w sarkoidozie – Q4 2020 wstępne wyniki proof-of-concept in vivo YKL-40 – Q4 2020 genetyczne potwierdzenie roli CHIT1 i mechanizmu działania w
Slide 18: Platforma arginazowa
PLATFORMA ARGINAZOWA
Slide 19: Dlaczego arginazy – best-in-class w immuno-onkologii
Dlaczego arginazy – best-in-class w immuno-onkologii mamy najbardziej aktywny inhibitor arginazy na świecie dwutorowy mechanizm działania OATD-02 umożliwia (potencjalnie najlepszy w swojej klasie; best-in-class), jego potencjalne wykorzystanie w wielu rodzajach blokujący aktywność zarówno ARGINAZY 1
Slide 20: OATD-02 jest potencjalnie najskuteczniejszym inhibitorem arginazy
OATD-02 jest potencjalnie najskuteczniejszym inhibitorem arginazy – best-in-class wysoce skuteczny drobnocząsteczkowy selektywny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) o korzystnym profilu PK/PD* potwierdzony klinicznie mechanizm działania – blokowanie arginaz ma efekt terapeutyczny (Calithera Bioscie
Slide 21: Poszerzenie pakietu badań przedklinicznych OATD-02
Poszerzenie pakietu badań w rozwoju przedklinicznym OATD-02 w kierunku oszacowania spodziewanej biodostępności leku u ludzi w toku badań przedklinicznych (2020) zidentyfikowano nowy metabolit, który także zaobserwowano w niewielkiej ilości (<1%) w próbkach substancji przygotowanej do badań klinicz
Slide 22: Inni gracze w rozwoju inhibitorów arginazy
Inni gracze w rozwoju leków opartych o inhibitory arginazy patenty OncoArendi Therapeutics Patent US 10329310 (B2) (data pierwszeństwa: 29.12.2014) – przyznany Patent EU EP3240777 (B1) (data pierwszeństwa: 29.12.2014) – przyznany Patent US 10391077 (B2) (data pierwszeństwa: 04.05.2016) – przyz
Slide 23: Najbliższe katalizatory wartości – platforma arginazowa
Najbliższe katalizatory wartości w rozwoju cząsteczek z platformy arginazowej uzyskanie wstępnych wyników szacowania biodostępności OATD-02 i ekspozycji we krwi – 1H 2021 uzyskanie pakietu dodatkowych danych z badań toksykologicznych dla OATD-02 – Q2-3 2021 oszacowanie potencjalnego okna terapeutycz
Slide 24: Platforma deubikwitynazowa
PLATFORMA DEUBIKWITYNAZOWA
Slide 25: Platforma inhibitorów deubikwitynaz
Pracujemy nad kolejną platformą celów molekularnych – inhibitorami deubikwitynaz – stanowiących innowacyjne podejście terapeutyczne system ubikwityna-proteasom („komórkowy system sprzątający”) inhibitory USP7 mogą zdjąć zasłonę immunologiczną z nowotworów poprzez proces ubikwitynacji (naznaczania
Slide 26: Inhibitory deubikwitynaz – innowacyjny obszar naukowy
Inhibitory deubikwitynaz to innowacyjny i atrakcyjny obszar naukowy potencjał rozwoju programów we wskazaniach onkologicznych i neuro- degeneracyjnych 26
Slide 27: Dotychczasowe działania i kolejne kroki w platformie deubikwitynaz
Nasze dotychczasowe działania i kolejne kroki w rozwoju platformy deubikwitynaz status termin działanie ▪ Wstępne badania eksploracyjne w obszarze blokowania aktywności deubikwitynaz ▪ Opracowanie nowych testów przesiewowych i testów krzyżowych 2019 ▪ Opracowanie struktury wyjściowej i identyf
Slide 28: Komercjalizacja i aktywność business development
KOMERCJALIZACJA I AKTYWNOŚĆ BUSINESS DEVELOPMENT
Slide 29: Nasza strategia komercjalizacji programów
Nasza strategia komercjalizacji programów potencjalne preferowane okno okno transakcyjne transakcyjne 1H 2021 – 2023 badanie kliniczne badanie kliniczne fazy IIa ▪ samodzielny rozwój w sarkoidozie do PoC w fazie IIa fazy I (do uzyskania wyników wstępnej skuteczności) kolejne fazy OATD-01 we współpra
Slide 30: Nasza aktywność w obszarze business development
Nasza aktywność w obszarze business development liczba spotkań zespołu OAT 2020 YTD 31 - BIO-Europe Spring Paryż (online), BIO International Convention San Diego (online) 14 - 45 spotkań biznesowych w tym: - 10 spotkań z nowymi partnerami - istotny wzrost zainteresowania OATD-01 po informacji o zako
Slide 31: Finanse
FINANSE
Slide 32: Zapewnione finansowanie kluczowych etapów programów badawczych
Mamy zapewnione finansowanie na kluczowe etapy obecnych programów badawczych zabezpieczone finansowanie obecnych programów do ~ 1H 2022 stan środków pieniężnych na koniec 1H 2020 ok. 30 mln PLN mln PLN vs 34,0 mln PLN na koniec 2019 wg stanu na koniec 1H 2020 dodatkowo nieujęte w bilansie 60 nal
Slide 33: Rzetelne wykorzystanie i rozliczanie grantów naukowych
Rzetelne wykorzystanie i rozliczanie grantów naukowych 15 przyznanych grantów 151 zatwierdzonych wniosków o płatność wniosków źródła finansowania działalności OncoArendi 97 zweryfikowanych przez zewnętrznego 9 projektów rozliczonych 11 audytora kontroli NCBR 79 6 projektów w trakcie realizacji 11 li
Slide 34: Załączniki
ZAŁĄCZNIKI
Slide 35: Załącznik - Chitynazy
a ZAtACZNIK - CHITYNAZY
Slide 36: Sarkoidoza – nasza terapia może być pierwsza na świecie
Sarkoidoza – nasza innowacyjna terapia może być pierwsza na świecie choroba rzadka (kilkanaście-kilkadziesiąt „first line of treatment” obejmuje m.in. aTyr Pharma (1 innowacyjny) przypadków na 100.000 rocznie) kortykosteroidy i leki immunosupresyjne (off-label) z istotnymi efektami ubocznymi
Slide 37: NASH – duży rynek
NASH – zdobycie nawet małego segmentu tego (docelowo) wielkiego rynku przełoży się na wielki sukces choroba cywilizacyjna ograniczona skuteczność obecnych terapii Intercept Pharmaceuticals (NDA i 3) opartych o leki off-label Allergan, Novartis (2a) NALFD (łagodniejsza forma) dotyka nawet
Slide 38: IPF – terapia korzystniejsza dla pacjentów
IPF – nasza innowacyjna terapia może być korzystniejsza dla pacjentów od terapii dostępnych na rynku choroba rzadka (kilkanaście-kilkadziesiąt zaakceptowane tylko 2 leki (SOC), jednak Roche () przypadków rocznie / 100.000) o poważnych ograniczeniach stosowania Boehringer Ingelheim () (znac
Slide 39: Wysoka ekspresja CHIT1 u pacjentów z chorobami włóknieniowymi
Wysoka ekspresja CHIT1 u pacjentów z chorobami włóknieniowymi oraz w zwierzęcych modelach choroby aktywność chitynolityczna we krwi pacjenci - IPF mysi model włóknienia płuc indukowany bleomycyną makrofagi makrofagi obszary zdrowy CHIT1 po 21 zabarwione osobnik dniach zdrowa tkanka płuc pacjenci - s
Slide 40: Postulowany mechanizm rozwoju chorób włóknieniowych – IPF i NASH
Postulowany mechanizm rozwoju chorób włóknieniowych – IPF i NASH IPF NASH 40 https://indalotherapeutics.com/fibrotic-disease/
Slide 41: Potwierdzona skuteczność OATD-01 w modelach zwierzęcych
Potwierdzona skuteczność OATD-01 w zwierzęcych modelach chorób (włóknienie płuc (IPF), sarkoidoza, astma przewlekła) we włóknieniu płuc wyniki OAT co najmniej porównywalne do konkurencyjnych terapii … w modelu sarkoidozy zahamowany rozwój struktur ziarniniakowych w płucach model mysi wywołany model
Slide 42: Potwierdzona skuteczność OATD-01 w modelu NASH
Potwierdzona skuteczność OATD-01 w zwierzęcym modelu choroby (NASH) w modelu NASH (STAM) wykazana skuteczność terapeutyczna OATD-01 OATD-01 obniża aktywność chitynolityczną w osoczu OATD-01 obniża wszystkie trzy parametry natężenia choroby 42 * NAFLD activity score - skala oceny stopnia zaawansowani
Slide 43: Potwierdzenie roli CHIT1 w genezie włóknienia płuc
Potwierdzenie ważnej roli CHIT1 w genezie choroby włóknienia płuc total BAL (CD45+) cell number zmniejszony stan zapalny płuc (BALf) w modelu mysim zmniejszone włóknienie płuc w modelu mysim włóknienie: Ashcroft Score (mean with SEM) CHIT1 WT CHIT1 WT CHIT1 KO control bleomycyna bleomycyna * Ashcrof
Slide 44: Wyniki badań OATD-01 w fazie Ia
Satysfakcjonujące wyniki badań dla OATD-01 w fazie Ia (X.2017-V.2018) badanie podwójnie zaślepione, randomizowane; pojedyncza wzrastająca dawka 25-600 mg podawana doustnie tabletka, proces produkcji API łatwo skalowalny 48 ochotników, płci męskiej; 6 kohort po 8 ochotników (6 x OATD-01, 2 x pl
Slide 45: Załącznik - Arginazy
a ZAtACZNIK - ARGINAZY
Slide 46: OATD-02 wspiera mechanizm odpowiedzi immunologicznej
OATD-02 wspiera mechanizm odpowiedzi immunologicznej wydzielanie arginazy w mikrośrodowisku guza MDSC (mieloidalne komórki arginaza rozkłada supresorowe) (degraduje) argininę zahamowanie funkcji rozpoznania antygenów i przekazywania sygnałów przez TCR (receptory limfocytów T) http://www.stream.wum.e
Slide 47: Przywrócenie zdolności namnażania limfocytów T po OATD-02
Potwierdzone w komórkach ex vivo przywrócenie zdolności namnażania limfocytów T po podaniu OATD-02 odbudowana ekspresja kompleksu TCR-CD3 aktywującego limfocyty T odbudowana zdolność namnażania limfocytów kluczowych dla reakcji układu odpornościowego αCD3/CD28 ARG1 OATD-02 ARG1 OATD-02 47 badania we
Slide 48: Skuteczność OATD-02 in vivo w mono- i terapiach kombinowanych
Bardzo dobra skuteczność OATD-02 in vivo w monoterapii i terapiach kombinowanych zaprezentowana skuteczność w monoterapii w modelach mysich humanizowanych bardzo dobra skuteczność w potrójnej terapii OATD-02 + inhibitory PD-L1 + IDO w CT26 TGI wzrost guza Vehicle (OATD-02) Tumor volume (mm3) Vehicle
Slide 49: Skuteczność OATD-02 in vivo w terapiach kombinowanych
Bardzo dobra skuteczność OATD-02 in vivo w terapiach kombinowanych zaprezentowana wyższa skuteczność terapii łączonej OATD-02 + inhibitor IDO EPA w mysim model raka jelita grubego CT26 w porównaniu z monoterapią PD-L1 % osobników z guzem < 500 mm3 (dzień 24.) wzrost guza Control (EPA) OATD-02 EPA OA
Slide 50: Blokowanie arginazy (ARG2) jako nowatorskie podejście
Blokowanie arginazy 2 (ARG2) jako nowatorskie podejście w leczeniu nowotworów zalety alternatywnego podejścia blokowania ARG2: ▪ zwiększenie skuteczności terapii (np. w tzw. guzach hipoksyjnych, czyli „niedotlenionych”, co cechuje guzy lite oporne na wiele obecnie stosowanych terapii) ▪ poszerzenie
Slide 51: Istotne zastrzeżenia
Istotne zastrzeżenia Niniejsza prezentacja została sporządzona przez Zarząd spółki OncoArendi Therapeutics S.A. („Spółka”) jako informacja poufna jedynie do wyłącznego użytku odbiorcy i wyłącznie dla celów dyskusji. Niniejsza prezentacja nie jest przeznaczona do rozpowszechniania w Stanach Zjednoczo
Slide 52: OncoArendi Therapeutics – kontakt IR
OncoArendi Therapeutics ul. Żwirki i Wigury 101 02-089 Warszawa KONTAKT IR KATARZYNA MUCHA KATARZYNA.MUCHA@CCGROUP.PL +48 22 440 1 440
OncoArendi Therapeutics — Investor Presentation (September 2020) on 6ix