Slide 1: Notice of correction to Q2 2026 earnings presentation
2026 年８⽉ 10 ⽇ 各 位 会社名 株式会社 モダリス 代表者名 代表取締役 CEO 森⽥ 晴彦 （コード：4883、東証グロース） 問合せ先 執⾏役員 中島 陽介 （TEL. 03-6231-0456） （訂正）2026 年 12 ⽉期第２四半期決算説明資料の訂正に関するお知らせ 2026 年 8 ⽉ 10 ⽇に開⽰いたしました「2026 年 12 ⽉期第２四半期決算説明資料」につきまして、⼀部記載 に不備がございました。なお、本件は決算説明資料の表記上の訂正であり、同⽇に開⽰いたしました 2026 年 12 ⽉期第２四半期決算短信の数値及び業績への影響はございません。つきましては、
Slide 2: 2026年12月期第2四半期 決算説明資料
2026年12⽉期第2四半期 決算説明資料 株式会社モダリス 証券コード︓4883 2026年8⽉10⽇ 1 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 3: 0. 企業概要
0. 企業概要 2 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 4: What is Modalis?
会社概要 (2026年6⽉末現在) What is Modalis? Every Life Deserves Attention ⼀つの遺伝⼦制御プラットフォーム 全ての命に光を CRISPR-GNDM® エピゲノム編集技術 ↓ 会社名 株式会社モダリス（証券コード: 4883） 多様な疾患への遺伝⼦治療薬創製 設⽴ 2016年1⽉ 代表者 代表取締役CEO 森⽥ 晴彦 東京都中央区⽇本橋本町3-11-5 会社所在地 ⽇本橋ライフサイエンスビル2 7F Modalis Therapeutics Inc. ⽶国法⼈ (43 Foundry Avenue, Waltham, Massachuset
Slide 5: MODALIS バリューハイライト
MODALIS バリューハイライト 次世代の遺伝⼦治療薬の開発 プラットフォーム: CRISPR-GNDM® 競争優位性(Why it matters) DNAを切断することなく、遺伝⼦の活性化および抑制を 制御する CRISPRによる遺伝⼦活性化治療を臨床 DNAを切断しない遺伝⼦制御 世界初 試験に向けて開発 ⻑期発現制御を実証 4 神経筋疾患を対象とした開発プログラム 組織選択的デリバリーを確⽴ 2 動物種で有効性と安全性を確認 強固な知財ポートフォリオ IND にむけてMDL-101 が進捗中 経験豊富なチーム 4 Copyright and proprietary to Modali
Slide 6: CRISPR-GNDMの作用機序
CRISPR-GNDM®の作⽤機序 GNDMはエピゲノムによって⽬的の遺伝⼦の発現量制御を正常化する CRISPR-GNDM® (Guide Nucleotide-Directed Modulation) gRNA = ポインター (ガイド核酸誘導型制御) エピゲノムエディター gRNAが 標的配列を 認識 1 3 エディターが エピゲノムを修飾 dCas9 = バインダー 2 dCas9が DNAに結合 1 ガイドRNA (gRNA) 2 dCas9 3 エピゲノムエディター 標的となるゲノム部位へ DNAに結合するが、切断しない エピゲノムを修飾し、遺伝⼦の発現を システムを誘導する (切
Slide 7: 薬剤投与から薬効までの3段階
薬剤投与から薬効までの3段階 AAVが細胞にGNDMを運び、タンパクとして読み出されたGNDMが⽬的遺伝⼦を制御する 6 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 8: 当社のコアコンピタンスはGNDMペイロード
当社のコアコンピタンスはGNDMペイロード 知財、ターゲット選定ノウハウ、創薬エンジン、キャプシドの選定とその後の開発⼒ 知財(IP) ターゲット選定ノウハウ 創薬エンジン キャプシド選定⼒ feat. 独⾃のGNDM技術に関する 遺伝⼦治療に最適な標的の探索・ 設計・評価・最適化を加速する 最適なキャプシドの選定から 強固な知的財産基盤 評価に関する豊富な知⾒と経験 独⾃の創薬エンジン 改良・開発までを推進する技術⼒ In collaboration ペイロード 遺伝⼦治療薬 ベクター with =CRISPR-GNDM® これらの強みを統合し、遺伝⼦治療の実現と患者さんへの価値提供を加速し
Slide 9: Our vision: Every Life Deserves Attention
Our vision: Every Life Deserves Attention CRISPRエピゲノム編集によって、希少疾患に根本的解決を提供する 当社技術CRISPR-GNDM® 技術のもたらしうる効果の特徴 X1 No Cut 単回投与 効果が持続 病態を改善 遺伝⼦を 反復投与を 数年あるいは数⼗年 対症療法ではなく 調節するだけ 必要としない に渡って効果が持続 治療を⽬指す 8 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 10: 遺伝子治療薬の承認状況
遺伝⼦治療薬の承認状況 遺伝性難聴治療薬Otarmeniが承認 USで承認されたin vivo遺伝⼦治療薬 世界市場規模 製品名 承認年 薬価 対象疾患 開発企業 患者規模#1 (USD) 遺伝性網膜ジスト Luxturna 2017 $850k ロフィー Roche(Spark) 10万⼈に2⼈ $65M 新⽣児1.5万⼈に1⼈ Zolgensma 2018 $2.1M SMA*1 Novartis(Avexis) ~$1B#1 数百〜1千⼈/yrの新規患者が潜在 HEMGENIX uniQure/CSL 2022 $3.5M ⾎友病B 3万⼈の男性に1⼈ $3.2B Behring Vyj
Slide 11: エピゲノム編集の競合環境
エピゲノム編集の競合環境 新規参⼊もあり競争は激化。だが活性化は依然としてモダリスだけ 企業 設⽴年 投資ステージ プラットフォーム リードプログラム/対象疾患 開発ステージ MDL-101/LAMA2-CMD 2016 公開 CRISPR-GNDM x AAV IND enabling試験中 遺伝⼦活性化 シリーズB DNMT-KRAB 融合dCas9 TUNE-401/B型肝炎 Clinical Ph1が⾹港、NZおよび Tune 2020 ($175M, 2025) x LNP 遺伝⼦抑制化 モルドバでCTA承認 Chromaと CRMA-1001 PCSK9⾼コレステ DNMT-KRA
Slide 12: INDEX
INDEX 1. 事業の状況 2. 財務の状況 3. 成⻑戦略 4. まとめ 5. Q&A 11 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 13: 1. 事業の状況
1. 事業の状況 12 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 14: 第2四半期のトピックス
1.第2四半期のトピックス AGENDA 01 02 03 MDL-101の開発状況と今 その他のプログラムの開 財務およびその他事業の 後の⾒通しについて 発状況 状況 13 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 15: パイプラインの状況
パイプラインの状況 MDL-101を中⼼とした神経筋疾患フォーカスして開発 初期開発/前臨床 臨床試験 疾患名 リード IND Code モード 所有権 探索／研究 前期臨床 ピボタル /疾患領域 最適化 Enabling MDL-101 LAMA2-RD*1 Modalis MDL-202 DM1*2 Modalis 筋疾患 MDL-201 DMD *3 Modalis MDL-103 FSHD *4 Modalis MDL-105 DCM*5 Modalis ⼼筋症 MDL-104 タウオパチー Modalis エンジェルマン 中枢神経系 MDL-206 Modalis 疾患 症候群 MD
Slide 16: LAMA2-RD（先天性筋ジストロフィー1A型）
LAMA2-RD（別名:CMD1A, 先天性筋ジストロフィー1A型） LAMA2 遺伝⼦の変異によって⽣じる重篤な筋ジストロフィーの⼀種 罹患率 100万⼈に8.3⼈* MDL-101 USで2500⼈ LAMA2-CMDに対する あらゆるモダリティを含 発症 ⽣後すぐ あるいは数ヶ⽉内に著明 めて初めての治療法 病態 思春期を超えて⽣きられない • 重篤な筋⼒低下 場合が多い • 筋緊張低下症 • 弱い⾃発的運動 • 関節変形 • ⼼不全、硬直 Basal lamina 原因 LAMA2遺伝⼦の変異 Laminin Dystrophin 市場規模 $500M以上 Actin Source:
Slide 17: CRISPR-GNDMの作用メカニズム
CRISPR-GNDM®の作⽤メカニズム LAMA2 の変異に対して姉妹遺伝⼦の LAMA1 をオンにすることで筋⾁の機能回復を⾏う LAMA1とLAMA2タンパクの構造 組織ごとのLAMA1および2の発現パターン CRISPR-GNDM®によるLAMA1の標的活性化 LAMA1 LAMA2 LAMA1およびLAMA2は、約9kbの⾼い 筋⾁細胞 組織 RNA タンパク RNA タンパク 転写活性化 配列相同性を持つ姉妹遺伝⼦で、類似 したラミニンα鎖をコードする 脳 モジュレーター 内分泌組織 ⾻髄細胞及び免疫細胞 筋⾁でもコードさ 筋⾁ ガイド ON れているが、 通常は眠っている RNA
Slide 18: 病態モデルマウスにおける体重、握力、生存曲線の改善
病態モデルマウスにおける体重、握⼒、⽣存曲線、ヘルススコアの改善 IND enablin試験ではmMDL-101投与によって病態モデル動物の症状と⽣存率を改善したが、背景にはGNDMと LAMA1の持続的な発現がある 体重 対照群 低⽤量 中⽤量 ⾼⽤量 正常マウス mMDL-101による⽣存率の改善 mMDL-101による握⼒の改善 体重(g) cv 対照群 低⽤量 ⾼⽤量 High 中⽤量 中⽤量 Mid Low 低⽤量 ⾼⽤量 Vehicle 握⼒(g) 対照群 正常マウス ⽣存率(%) cv cv 投与からの時間(週) 健康スコア 対照群 低⽤量 中⽤量 ⾼⽤量 正常マウス 悪化 総合
Slide 19: MDL-101:IND申請に向けた主要マイルストーンが前進
MDL-101:IND申請に向けた主要マイルストーンが前進 ⾮臨床・CMC・臨床準備の主要項⽬が具体化し、2026年末から2027年1QのIND申請を⽬標とした開発計画の視認性が向上 MDL-101は2026年末〜2027年1QのIND申請を⽬標に臨床意向に向けた開発を推進 18 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 20: MDL-101: IND申請に向けた主要ワークストリーム
MDL-101︓ IND申請に向けた主要ワークストリーム ⾮臨床・CMC・臨床準備の各ワークストリームが計画通り進捗し、2026年末から2027年1QのIND申請を⽬指す。 19 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 21: MDL-101: IND申請に向けた今後の主要マイルストーンと見通し
MDL-101︓ IND申請に向けた今後の主要マイルストーンと⾒通し 各ワークストリームの具体化により、2026年末から2027年1QのIND申請に向けた⾒通しがより明確化 ⾮臨床・CMC・臨床準備を着実に推進し、初回ヒト投与（FIH）の実現を⽬指す。 薬効データの統合・IND申請 マウスIND-enabling試験(完了) パッケージへの組み込み GLP毒性試験の 追加試験実施 NHP追加検証 申請パッケージへの組み込み IND ターゲット プラスミドGMP製造 AAV GMP製造 リリース テスト 治験実施医療機関候補との協護継続 初回ヒト投与に向けた IND申請資料の作成 治験プロトコー
Slide 22: MDL-101-001 臨床試験のデザイン
MDL-101-001 臨床試験のデザイン 2⽤量のオープンラベル試験。⾃然経過観察試験との⽐較で薬効を検討 フェーズ1/2 オープンラベル⽤量漸増試験の概要 IV単回投与 ⾼⽤量 •5歳以下の患者。 N=3 低⽤量 •遺伝⼦検査で確認された、 N=3 両アレルに病原性変異を 有するLAMA2遺伝⼦変異。 継続的な データの取得 •重度のLAMA2⽋損症 （LAMA2-RD）臨床表現 後⽅視的解析 ⾃然経過観察試験 型。⾃⽴歩⾏または座位 Hinkley et al., 2024 (NCT04299321) NCT06132750 (LAST STRONG) 維持が困難。 • 60 LAMA2
Slide 23: 開発の優先順位と主要マイルストーン
開発の優先順位と主要マイルストーン リソースをMDL-101に集中投下し、GNDMの臨床的価値を早期に実証。将来のパイプライン拡⼤につなげる デュシェンヌ型筋ジストロフィー 2026年末〜 2027年 2027年 2028年 2028年 2027年初頭 前半 後半 前半 後半 MDL-101の成功を⾜がかりに、パートナーシップや資⾦調達を活⽤し、 筋疾患および中枢神経領域のプログラムを段階的に拡⼤していきます。 22 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 24: Pipeline Update
Pipeline Update MDL-101を最優先に、主要パイプラインが着実に進展。GNDMプラットフォームの拡張と検証を推進中 • マウスでのIND-enabling試験を完了 • マウスでのIND-enabling試験を完了 • 複数CROによるNHP追加検証で筋組織への導⼊ • 複数CROによるNHP追加検証で筋組織への導 およびLAMA1発現上昇を確認 ⼊およびLAMA1発現上昇を確認 • 前処置プロトコールの最適化により、ベクター導 • 前処置プロトコールの最適化により、ベク ⼊および薬効評価に影響し得る要因への対応⽅針 ター導⼊および薬効評価に影響し得る要因へ が明確化 の対応
Slide 25: ASGCTおよびFSHD Societyにおけるデータ発表
ASGCTおよびFSHD Society 2026 International Research Congressにおけるデータ発表 ⽶国遺伝⼦細胞治療学会(ASGCT) • タイトル: Pairing AAV genome and capsid engineering of an epigenetic-editing modality to develop a best-in-class treatment for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) • タイトル: Epigenetic suppression of Dux4 using CRISPR-GNDM
Slide 26: 2. 財務の状況
2. 財務の状況 @ 2026年12⽉期第2四半期末 25 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 27: 2026年第2四半期末 財務状況(貸借対照表)
2026年第2四半期末 財務状況(貸借対照表) 第2回普通社債の3億円によりキャッシュポジションが改善。同時に負債が増加。 （百万円） 2026年12⽉期 2025年12⽉期末 差異 第2四半期末 （A） （B）-（A） （B） 流動資産 2,892 3,083 191 現⾦及び預⾦ 2,812 3,015 203 固定資産 71 52 △19 資産合計 2,964 3,136 172 流動負債 134 669 535 固定負債 36 3 △33 負債合計 170 673 502 純資産合計 2,793 2,462 △330 負債純資産合計 2,964 3,136 172 ⾃⼰資本⽐率 93.
Slide 28: 2026年第2四半期末 財務状況(損益計算書)
2026年第2四半期末 財務状況(損益計算書) MDL-101プログラムの臨床試験に向けた活動費⽤が主なものとなり、事業費⽤1,000百万円を計上 （百万円） 2025年12⽉期 2026年12⽉期 差異 第2四半期 第2四半期 （B）-（A） （A） （B） 事業収益 - - - 事業費⽤ 1,031 1,000 △31 研究開発費 906 911 5 販管費 125 88 △37 営業利益 △1,031 △1,000 31 経常利益 △1,019 △965 53 当期純利益 △1,020 △920 100 NOTE • MDL-101を中⼼とした開発活動進展に伴い研究開発投資を継続。⼀ ⽅
Slide 29: 臨床PoCの実現と持続的な成長に向けた資金戦略
臨床PoCの実現と持続的な成⻑に向けた資⾦戦略 MDL-101を臨床に進めて価値を実証し、プラットフォームの可能性を広げる 今回のファイナンスによって創製しようとしている価値 第19回新株予約権 • MDL-101の臨床PoC • USおよび各国における 普通社債 • CRISPR-GNDM® 技術 条件付き承認へのパス 240千個(24百万株) 3億円 プラットフォームの の現実化→⾃社販売実 14.4~24億円* 検証 現への可能性 • 後続⼤型プログラムの 後続プログラムへの投 成功確率の増⼤ 資(成⻑機会の最⼤化) 今回の資⾦調達を原動⼒に、MDL-101のPoC達成と後続プログラムの
Slide 30: 3．成長戦略
3．成⻑戦略 29 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 31: 2軸の成長の機会
2軸の成⻑の機会 成⻑は、主⼒プログラムの開発進捗と、より広範な適応症への拡⼤という2つの要因によって牽引される フェーズ1︓プラットフォームの検証 フェーズ2︓さらなる可能性を切り拓く MDL-101 実証済みのプラットフォームを活⽤し、⼤規模な市場が⾒込まれる適応症の開拓を⽬指す (LAMA2-RD) MDL-202 超希少神経筋疾患 MDL-201 MDL-103 DMD DM1 FSHD パイプライン拡張 より多くの患者層や新 たな適応症への展開 ⽶国で~2000⼈ 世界で~200,000⼈ 世界で~90,000 ⼈ 世界で~150,000⼈ 超希少疾患 確固たる⽣物学的根拠 • 患者
Slide 32: MDL-101の有効性検証から幅広いプラットフォームへの拡大へ
MDL-101の有効性検証から幅広いプラットフォームへの拡⼤へ MDL-101の臨床的有効性実証により、資⾦調達、提携先、そしてリソースを確保し、多様なパイプラインを推進して⻑期的な価 値を創出する その後の世界: プラットフォームの弾み⾞ 臨床PoC なぜ中枢神経系疾患が TODAY より⼤きな市場機会 将来の⼤きな成⻑機会 技術検証 ヒトを対象とした臨 なのか? 制約条件 MDL-101 床データが、GNDM の有効性を裏付ける (LAMA2-RD) 超希少神経筋疾患 調達およびパートナリ 病態モデルで作⽤メ 限定的な研究資⾦ ングのハードル低下 カニズムは検証済 技術への信頼が資本と パ
Slide 33: MDL-101の開発進展に伴う価値創出機会
MDL-101の開発進展に伴う価値創出機会 US製造販売承認後のRPV転売収⼊の破壊⼒は⼤きい 本スライドは⼀定の仮定に基づくシナリオ例であり、業績予想・収益保証を⽰すものではありません。 売上げ ⾃社販売 320億円 ここまで (RPV) 240億円 • 将来売上を最⼤化 調達資⾦で (50⼈) 到達する必要 96億円 (20⼈) • 開発・販売費⽤を⾃社 48億円 負担 (10⼈) シナリオ • 追加資⾦需要が⼤きい 2028 2029 2030 2031 PoC US早期承認 現在 売上げ ここまで 320億円 • 早期に⾮希薄化資⾦を獲 調達資⾦で (RPV) 得 到達する必要 ライセ
Slide 34: 4．まとめ
4．まとめ 33 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 35: 2026年第2四半期のキーポイント
2026年第2四半期のキーポイント 1. MDL-101の病態モデル試験を完了。⽣存率の延⻑、 筋⾁機能の改善を含む有効性と、その背景にある Biological dataの取得を完了 2. サルにおける追加検証を実施。臨床試験に向けて の合理性を⽀持するとともに、INDターゲットの視 認性が向上。⽬標を2026末〜2027年1Qと設定。 3. MDL-101の開発および後続プログラムの推進のた め第19回新株予約権の設定。進⾏中。 34 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 36: Modalis Therapeutics
Modalis Therapeutics 35 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 37: 5．Q&A
5．Q&A 36 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 38: Q1. MDL-101のIND申請時期の見通しの根拠
Q1. MDL-101のIND申請時期について、今回なぜ⾒通しが明確になったとする根拠は何ですか︖ MDL-101については、疾患モデルマウスを⽤いたIND-enabling試験を完了し、薬理学的有 効性及びその背景となる⽣物学的データを取得しました。また、NHP追加検証において、 筋組織への導⼊及びLAMA1発現上昇を確認し、臨床移⾏を⽀持するデータが得られました。 さらに、GLP毒性試験の追加試験及びGMP製造を含むIND申請に向けた実⾏計画が具体化 したことから、2026年末から2027年1QのIND申請を⽬標とした開発計画の視認性が⾼まっ たと考えています。 37 Copyright
Slide 39: Q2. マウスIND-enabling試験の完了の意味
Q2. マウスIND-enabling試験の完了は、開発上どのような意味を持ちますか︖ 疾患モデルマウスにおいて、VCN*、導⼊遺伝⼦であるCas9の発現、LAMA1の上昇を核酸 及びタンパクレベルで確認しました。さらに、⽣存率の改善、筋⾁機能の回復及びその持 続を裏付ける⽣物学的データを取得しています。これにより、MDL-101の作⽤機序と薬理 学的有効性を⽀持する包括的な⾮臨床データが得られ、IND申請パッケージの重要な構成要 素が整ったと考えています。 *VCN(Vector Copy Number): 細胞当たりの遺伝⼦導⼊コピー数。遺伝⼦導⼊効率の指標 38 Copyright an
Slide 40: Q3. NHP追加検証で確認されたこと
Q3. 実施したNHP追加検証では何が確認され、なぜ重要なのですか︖ 複数のCROにおいて臨床に即した投与プロトコール下で実施したNHP追加検証では、筋組 織へのベクター導⼊、CRISPR-GNDM®構成要素の発現、及び標的遺伝⼦であるLAMA1の 発現上昇を確認しました。MDL-101は、AAVを⽤いてGNDMを筋組織へ届け、LAMA1の 発現を誘導することが作⽤機序の中⼼であるため、NHPでこれらのステップが確認された ことは、臨床移⾏を⽀持する重要なデータであると考えています。 39 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 41: Q4. 前処置プロトコールの最適化とは
Q4. 前処置プロトコールの最適化とは何を意味しますか︖以前の試験で問題があったというこ とですか︖ 前回までの検討を通じて、ベクター導⼊や薬効評価に影響し得る要因が認識されたため、 臨床移⾏に向けたデータの解釈性と再現性を⾼める⽬的で、前処置プロトコールの臨床に 即した最適化を進めました。今回のNHP追加検証では、最適化後の条件下で筋組織への導 ⼊及びLAMA1発現上昇を確認しており、GLP毒性試験の追加試験に進むための対応⽅針が 明確になったと考えています。 40 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 42: Q5. GLP毒性試験の追加試験の開始時期
Q5. GLP毒性試験の追加試験は、いつ開始し、どのデータがINDに必要になりますか︖ GLP毒性試験の追加試験については、CROを選定し、実施契約の締結を既におこなってお ります。2026年3Q内の投与開始を予定しています。IND申請に向けては、主に3か⽉デー タの取得及び評価を想定しており、その結果を⾮臨床データパッケージに組み込む計画で す。なお、最終的なIND申請時期は、試験結果、レポート作成、品質関連データ及び当局対 応の進捗により変動する可能性があります。 41 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 43: Q6. IND申請に向けた残された主要課題
Q6. IND申請に向けた残された主要課題は何ですか︖ 残された主要課題は、1)GLP毒性試験の追加試験、2)GMP製造、3)付随する品質試験及び 安定性試験、4)IND申請資料の統合、並びに5)治験実施体制の最終整備です。これらはいず れもIND申請に向けた重要なクリティカルパスですが、現時点では各ワークストリームの実 ⾏計画が具体化しており、当社としては2026年末から2027年1QのIND申請を⽬標に、進捗 を管理しながら開発を進めています。 42 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 44: Q7. GMP製造はボトルネックになりますか
Q7. GMP製造はIND申請時期のボトルネックになりますか︖ 現在、plasmid GMP製造が進⾏しており、AAV GMP製造についても2026年3Qの開始を 予定しています。GMP製造、品質試験及びリリース試験はIND申請に向けた重要な要素で あり、CDMOと製造計画を整合しながら進めています。現時点では、IND申請⽬標に沿っ て計画を推進しています。 43 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 45: Q8. 初回ヒト投与の時期と場所
Q8. 初回ヒト投与はいつ頃どこで⾏われることを想定していますか︖ 当社は最初に⽶国で申請を⾏う⽅針です。まずはIND申請及び当局(FDA)によるレビューが 前提となります。IND申請後、当局からの照会等に適切に対応し、クリアランス(通常30⽇) 獲得を⽬指します。同時に進める治験実施医療機関、治験薬供給、プロトコール、患者リ クルート体制などの準備が整い次第、可能な限り速やかに初回ヒト投与を開始することを ⽬指します。 44 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 46: Q9. 臨床試験での有効性の確認方法
Q9. 臨床試験では、どのように有効性を確認する予定ですか︖ 初期臨床試験では、まず安全性を主要な評価項⽬としつつ、LAMA1発現などのターゲット エンゲージメント、筋機能、発達指標、呼吸機能、運動機能などを探索的に評価すること を想定しています。また、LAMA2-RDは希少疾患であり、対照群を設定することが難しい ため、⾃然歴データとの⽐較も重要な評価要素になると考えています。 45 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 47: Q10. MDL-101の価値が大きく上がる時点
Q10. MDL-101はどの時点で価値が⼤きく上がると考えていますか︖ 重要な価値創出ポイントは、IND申請、初回ヒト投与、安全性及びターゲットエンゲージメ ントの確認、さらに臨床PoCの取得です。特にMDL-101でヒトにおける安全性やLAMA1発 現誘導が確認されれば、LAMA2-RDにおける開発価値だけでなく、CRISPR-GNDM®プラッ トフォーム全体の臨床的価値を⽰す重要なマイルストーンになると考えています。 46 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 48: Q12. 他のプログラムの進め方
Q12. MDL-101に集中する中で、他のプログラムはどのように進めますか︖ 当⾯はMDL-101のIND申請及び臨床移⾏を最優先します。⼀⽅で、MDL-201、MDL-202、 MDL-103についても、外部資⾦、共同研究、パートナリングを活⽤しながら、⾮臨床デー タの拡充及び候補品確⽴に向けた取り組みを継続します。MDL-101で臨床的な検証が進む ことにより、後続プログラム及びCRISPR-GNDM®プラットフォーム全体の価値向上につな がると考えています。 47 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 49: Every Life Deserves Attention
Every Life Deserves Attention 48 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 50: 本資料の取扱について
本資料の取扱について • 本資料は、関連情報のご案内のみを⽬的として当社が作成したものであり、⽇本国、⽶国 またはそれ以外の⼀切の法域における有価証券の取得勧誘または売付け勧誘等を構成するも のではありません。⽶国、⽇本国またはそれ以外の⼀切の法域において、適⽤法令に基づく 登録もしくは届出またはこれらの免除を受けずに、当社の有価証券の募集または販売を⾏う ことはできません。 • 本資料に記載されている情報は、現時点の経済、規制、市場等の状況を前提としています が、その真実性、正確性または完全性について、当社は何ら表明または保証するものではあ りません。本資料に記載された情報は、事前に通知する
Slide 51: IR情報窓口
IR情報窓⼝ • IRウェブサイト https://modalistx.com/jp/ir/ 最新の決算短信や決算説明資料、説明会の案内、株主総会関連資料をご⽤意しております。 • IRメール配信 https://modalistx.com/jp/ir/mailnews/ ご登録いただいたメールアドレスに適時開⽰情報などをタイムリーに配信。個⼈投資家説明 会のご案内などもお知らせいたします。 • お問い合わせ https://modalistx.com/jp/contact/ フェアディスクロージャーの観点から個別の回答はしておりませんが、ご質問の内容のうち 回答の必要性があると判断されたもの