Veritas In Silico Inc. · TSE:130A

Veritas In Silico — Q3 FY2024 Earnings Presentation

37 slides from Veritas In Silico's earnings presentation, Nov 13, 2024

1. Slide 1: 2024年12月期 第3四半期 決算説明資料

   Bringing new hope with mRNA-targeted drugs 2024年12月期 第３四半期 決算説明資料 株式会社Veritas In Silico 証券コード： 130A 2024年11月13日

2. Slide 2: 免責事項

   免責事項 本資料は、株式会社Veritas In Silico（以下「当社」といいます。）の会社情報の説明のみを目的として当社が作成したものであり、日本国、米国その他の一 切の法域における有価証券の買付け又は売付け申し込みの勧誘を構成するものではありません。日本国、米国その他の法域において、適用法令に基づく登 録若しくは届出又はこれらの免除を受けずに、当社の有価証券の募集又は販売を行うことはできません。 本資料の作成にあたり、当社は当社がその作成時点において入手可能な情報の真実性、正確性及び完全性に依拠し、かつ前提としており、将来情報、外部 データ等については、その真実性、正確性及び完全性につ

3. Slide 3: Executive Summary 第3四半期ハイライト

   Executive Summary 2024年12月期 第３四半期ハイライト mRNA標的低分子創薬事業（プラットフォーム型ビジネス）は順調に推移 創薬プラットフォームibVIS®を活用し製薬会社４社との共同創薬研究を実施中。当中間期には、マイルストーン達成や、 目標とする特性を細胞レベルで示す低分子化合物を複数取得する等の成果を得た ハイブリッド型ビジネスの転換に向けて自社パイプラインを創出できる体制を整備中 かねてより進めていた当社独自の核酸医薬品の研究を再開 核酸医薬品および低分子医薬品のパイプラインの事業化に向けて取り組み中 第３四半期累計期間の事業収益は１65百万円、純損失は145百

4. Slide 4: Contents

   1 事業ハイライト ２ 財務ハイライト 3 事業概要 4 ビジネスモデル 5 成長戦略 Contents © 2024 Veritas In Silico Inc. 4

5. Slide 5: Business Highlights

   1 事業ハイライト Business Highlights © 2024 Veritas In Silico Inc. 5

6. Slide 6: 第3四半期までの事業ハイライト

   事業ハイライト 2024年12月期 第３四半期までの事業ハイライト ▼3月 ▼6月 ▼6月 ▼9月 核酸医薬品の自社 マイルストーン達成 化合物探索が順調 マイルストーン達成 パイプライン創出に に進展 複数の疾患を対象とした 感染症及び精神・神経系疾患 向けた取り組み mRNA標的低分子医薬品の に関連する複数の遺伝子を がん治療薬の創出を志向す 創出を目的とした武田薬品と 対象としたmRNA標的低分 るラクオリア創薬との共同創 三菱ガス化学との共同研究 の共同創薬研究において、研 子医薬品の創出を目指す塩 薬プロジェクトにおいて、細 に先行して、より効率よく活 究段階における最初のマイル

7. Slide 7: ラクオリア創薬との共同研究で化合物探索が進捗

   化合物探索 ラクオリア創薬との共同創薬研究において化合物探索が順調に進捗 がん治療薬の創出を志向するラクオリア創薬との共同創薬プロジェクトにおいて、互いの技術力の強みを活かし、細胞実験において目標とするプロファイルを 示す複数の低分子化合物を取得した mRNA標的低分子創薬 低分子創薬技術 プラットフォーム 標的分子の選定 標的遺伝子の構造計算 ターゲット探索 スクリーニング系構築 スクリーニング系構築 化合物ライブラリ スクリーニング技術提供 ハイスループットスクリーニング スクリーニング スクリーニング データ解析 結合強度の測定 細胞実験 結合様式の解析 メディシナルケミストリー ヒット

8. Slide 8: 共同創薬研究の進捗状況

   共同創薬研究の進捗状況 各製薬会社との共同創薬事業において実績が積み上がっている 主な提携先 提携時期 対象疾患 創薬研究進行段階 経済条件 ・ 契約金非開示 2021年7月 非開示 ターゲット探索 （注） ・ VIS化合物持分あり スクリーニング 感染症 ・ 契約金最大850億円 2021年11月 ・ ロイヤリティあり 精神・神経系疾患 ・ Q3マイルストーン達成 ヒット化合物 検証 リード化合物 ・ 契約金非開示 2022年12月 がん領域 最適化 ・ ロイヤリティあり ・ 細胞で目標プロファイル達成 製薬会社との共同創薬研究で 最も進んでいるプロジェクトは ・ 契約金非開示 2023年6

9. Slide 9: 既存契約の潜在収益

   既存契約の潜在収益 プラットフォーム型ビジネスの収益ポテンシャル 既存の共同創薬研究契約にもとづき短期的（創薬研究期間中）、中期的（開発期間中）な事業収益源を確保している 医薬品が上市された場合には、長期的（販売期間中）に販売額に応じたマイルストーン収入のほか、数％のロイヤリティ収入（下図に含まれない）が見込まれる 契約一時金・研究支援金・ 開発マイルストーン 売上マイルストーン 研究マイルストーン 最大総額 17.8 億円 最大総額 最大総額 80.5億円 1,050 億円 取得済総額 約８．１億円 202４年9月末現在 ■ 取得済収益 （2021年～2024年９月） ■ 中期的収益 （開発

10. Slide 10: CDA数にもとづく事業開発

    CDA数にもとづく事業開発 年間2社との新規提携に必要な秘密保持契約数の確保 秘密保持契約（CDA）を締結した製薬会社のうち、CDA下の交渉の結果契約まで至った確率は40%、CDA締結から契約に至るまでの期間（中央値）は 14 か月 2024年には、現在有効なCDA締結先から２社との契約締結を目標とする。2025年以降も毎年２社と契約締結するため、その数に見合うCDA数の獲得を目指す CDA下交渉から契約締結の推移 ２０２４年中のCDA数推移 社数 10 25 8 20 10社／40% 6 15 （CDA下交渉2５社中10社と契約締結） 4 4 4 4 10 5 2 0 0 2023年 202

11. Slide 11: Financial Highlights

    2 財務ハイライト Financial Highlights © 2024 Veritas In Silico Inc. 11

12. Slide 12: 2024年12月期 第3四半期業績概要

    損益計算書 202４年12月期 第３四半期業績概要 mRNA標的低分子創薬事業にて各パートナーとの共同創薬研究が各々順調に進捗 事業収入は研究支援金やマイルストーン収入等、合計1６5百万円を計上 要約損益計算書 （単位：百万円） 主な内訳 （単位：百万円） 2023/9期 202４/9期 四半期会計期間 四半期会計期間 うち 研究支援金等 ７５ 事業収益 ２７９ 165 マイルストーン収入 ９0 事業費用 239 ２８６ うち 研究開発費 １１７ 営業利益 ３９ △121 販売費及び一般管理費 １６９ 営業外損益 0 △21 うち 上場関連費用 12 新株発行費用 9 経常利益 ３７ △143

13. Slide 13: 財務状況の推移

    貸借対照表 バランスシート推移 財務状況の推移 総資産は 7２４百万円増加 202４年９月末 東証上場時の公募増資等により、流動資産が増加、自己資本比率が上昇 自己資本比率は 3.３ポイント上昇 資産 負債・資本 資本金は 2024年4月の減資により減少 貸借対照表の推移 （単位：百万円） 負債 2023年12月末 34（△45） 資産 負債・資本 202３/12期末 202４/９期末 現金及び預金 1,549 2,2３４ 負債 79 流動資産合計 1,629 2,3１５ 有形固定資産 23 １６ 流動資産 純資産 固定資産合計 26 １９ 2.315 2,3００ 流動資産 純資産 （＋686

14. Slide 14: Business Overview

    3 事業概要 Business Overview © 2024 Veritas In Silico Inc. 14

15. Slide 15: 会社概要

    会社概要 mRNA標的低分子医薬品および核酸医薬品 の創出に取り組むバイオテク企業 、 会社名 株式会社Veritas In Silico (VIS) 設立 2016年11月17日 基礎研究部門 本社 東京都品川区西五反田一丁目11番1号 (かわさき新産業創造センター内） 基礎研究部門：神奈川県川崎市 事業所 応用研究部門：新潟県新潟市 代表者 代表取締役社長 中村 慎吾 従業員数 1６名 （２０２４年９月末現在） 資本金 77,175千円 （2024年９月末現在） 独自の創薬プラットフォーム ibVIS® により、 事業内容 製薬会社と共同創薬研究を通じて、 mRNA標的低分子医薬品の創出に

16. Slide 16: 沿革

    沿革 設立以降、実績を積み上げて着実にmRNA標的低分子事業を拡大 事業会社からの支援のもと、特徴ある研究・創薬パートナーと共にmRNA標的低分子創薬を推進 その他国内外製薬会社と 契約締結交渉中 2023年6月 契約締結 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 ２０２４ mRNA標的低分子創薬の mRNA標的低分子創薬の 2024年2月、東京証券取引所 プラットフォーム事業開始 ビジネスモデル特許取得（日本） グロース市場に株式を上場 (注) 現在、東レ、塩野義製薬、ラクオリア創薬、武田薬品の４社と共同創薬研究を実施中 © 2024 Veritas I

17. Slide 17: 代表者紹介

    代表者紹介 mRNA標的低分子創薬を実現させた当社創立者のバックグラウンド 当社設立後、中村はバックグラウンドを最大限活用してmRNA標的低分子創薬事業を本格化 三度にわたる資金調達ラウンドを成功させ、２０２４年２月にはIPOを達成 ～2003 科学者としての経歴 2000年 ・ 名古屋大学にて情報工学を学び、有機化学で博士号を取得 ・ 米国エール大学で博士研究員として、RNA生物学を研究 ・ mRNA標的低分子創薬の概念は、これら科学的背景をもとに発想 2005年 2003-2011 製薬業界での経歴 ・ 武田薬品にてmRNA標的低分子創薬の社内プロジェクトを7年間主導 代表取締役社長 ・

18. Slide 18: mRNA標的創薬の潜在性

    mRNA標的創薬の潜在性 治療“できない”を“できる”にするmRNA標的低分子創薬 従来のタンパク質を創薬標的とした創薬技術では“Undruggable（創薬不可能）”な疾患もmRNAを創薬標的とすることで “Druggable（創薬可能）”に 新しい創薬アプローチであるmRNA標的低分子創薬により、疾患関連タンパク質において大きな割合を占めるブルーオーシャンを開拓できる可能性がある 1,265 3,131 医薬品の研究開発に適さない タンパク質標的創薬では不可能だが、 もしくは医薬品の研究開発が難しい 25% 62% mRNAを標的にすることで医薬品の研究 疾患関連タンパク質 開発が可能にな

19. Slide 19: 事業領域

    事業領域 mRNAを標的とした低分子医薬品でブルーオーシャンを開拓 当社は、タンパク質の設計図であるmRNAを創薬標的として、経口投与が可能で医療経済的に望まれている低分子医薬品の創出を目指す 新しいブルーオーシャン戦略によって低分子創薬の課題が解決されるため、将来的な市場の成長が期待される 疾患関連タンパク質の設計図 疾患関連 DNA mRNA タンパク質 mRNA標的 タンパク質標的 低分子医薬品 低分子医薬品 抗体医薬品等 今後の成長市場 現在の主な医薬品市場 (注) mRNA標的低分子医薬品の研究開発は世界的に見てもほとんどが研究段階であり、本創薬で上市された低分子医薬品はありません（

20. Slide 20: メカニズム

    メカニズム さまざまな疾患の治療に適用できる汎用性のある作用メカニズム 細胞内では、タンパク質の設計図であるmRNAの情報をリボソームが左から右（下図）に読み取ることでタンパク質が合成される 低分子医薬品によりmRNA上の構造が安定化されると、リボソームはmRNAの情報を読み進めることができなくなりタンパク質の合成はストップする 低分子医薬品なし 低分子医薬品あり 細胞内 細胞内 疾患の原因となる タンパク質 安定な mRNA構造 低分子 医薬品 mRNA 5’ 3’ リボソーム © 2024 Veritas In Silico Inc. 20

21. Slide 21: 創薬プラットフォーム ibVIS

    創薬プラットフォーム ibVIS®で未だ満たされない医療ニーズに応える 当社の創薬プラットフォームibVISⓇを紹介した製薬会社から開示された創薬対象遺伝子は100以上で、疾患領域は多種多様である 創薬の専門家から見ても、ibVISⓇは様々な疾患に適用可能であることを示唆している。特にがん領域は突出しており、中枢神経疾患がそれに続く 創薬対象遺伝子からわかる疾患領域(注) がん領域 中枢神経疾患 がんはメカニズムが多様であり、 がん領域 20% 従来創薬では治療できないがんが 多く存在する。患者数が多いため、 41% 大量供給可能な低分子新薬の開発 が望まれる その他※ 24% 希少疾患 中枢

22. Slide 22: Business Model

    4 ビジネスモデル Business Model © 2024 Veritas In Silico Inc. 22

23. Slide 23: 将来市場

    将来市場 タンパク質標的に匹敵するmRNA標的低分子医薬品の潜在市場 mRNA標的低分子創薬は現在準備期。当該創薬により低分子医薬品が市場に出れば、 “Undruggable”だった疾患に対して研究開発が一気に広まるため（成長期）、 mRNA標的低分子医薬品の市場は、将来的にタンパク質標的低分子医薬品に匹敵する大きな医薬品市場となることが期待できる（発展期） 準備期 成長期 発展期 アーリーアダプター(注1)による創薬 アーリーアダプターによる上市 アーリーマジョリティによる上市 アーリーマジョリティ(注2)による創薬 市場が急拡大 市 場 mRNA標的 規 mRNA標的低分子医薬品の潜在的な

24. Slide 24: 収益構造

    収益構造 創薬研究の初期から長期にわたり安定した事業収益を実現 当社と製薬会社との共同創薬研究契約では、当社の創薬プラットフォームibVIS®の使用に対して創薬研究の初期から事業収益が得られる 開発・製造・販売権のライセンス以降も、創薬研究における当社の貢献に応じて収益が得られるプラットフォーム型の契約を締結している 創薬研究 開発・販売 (注1） ヒット化合物 リード化合物 承認申請 ターゲット探索 スクリーニング 最適化 非臨床試験 臨床試験 上市 検証 製造販売 契約期間 2–4年 3–5年 3–7年 1–2年 終了まで 研究開始から製品が市場に出るまで約10年 (注２） Veritas

25. Slide 25: ibVISはワンストッププラットフォーム

    ヒット化合物検証 リード化合物最適化 ワンストッププラットフォーム ibVIS®は技術検証と実績で裏打ちされたワンストッププラットフォーム ibVIS®は一連の創薬技術とデジタル技術より成り、mRNA配列データから医薬品候補化合物の取得までワンストップで実行可能となっている 既に、ヒット化合物検証までは共同創薬研究等で実績があり、リード化合物最適化の技術は社内研究により実効性を証明している ibVIS®プラットフォーム 創薬対象遺伝子 ターゲット探索 スクリーニング ヒット化合物検証 リード化合物最適化 医薬品候補化合物 コンピュータによる 化合物ライブラリーの 細胞実験による RNA-低分子

26. Slide 26: Growth Strategy

    5 成長戦略 Growth Strategy © 2024 Veritas In Silico Inc. 26

27. Slide 27: 短中長期成長曲線

    短中長期成長曲線 スタートアップ・バイオテク企業から持続成長可能なスペシャリティファーマへ 当社は現在、プラットフォーム型ビジネスから高成長を目指せるハイブリッド型ビジネスへの転換を図っている 最終的には、持続的な成長を遂げるため、mRNA関連の創薬を主軸とし、研究開発・販売機能等を備えた製薬会社（スペシャリティファーマ）へ移行する方針 短期 中期 長期 高成長バイオテク時代 持続成長ファーマ時代 ハイブリッド型ビジネス スペシャリティファーマへ 会 社 規 模 自社パイプラインの価値が （ 時価総額に織り込まれることを想定 時 価 総 スタートアップ時代 額 プラットフォーム型ビジネス ）

28. Slide 28: ハイブリッド型ビジネスに転換

    短中長期成長曲線 スペシャリティファーマの前段階としてハイブリッド型ビジネルに転換 mRNA標的低分子医薬品のプラットフォーム型ビジネスを拡大しつつ、核酸医薬品を中心に自社バイプラインの創出を目指す パイプライン型・ 核酸医薬品など 会 社 規 模 プラットフォーム型・ （ 時 低分子医薬品 価 総 額 ） 現在 現在 時間 (注) あくまでも当社が目標とする成長のイメージであり、実際の時価総額の推移を示唆するものではありません © 2024 Veritas In Silico Inc. 28

29. Slide 29: 事業の多角化

    事業の多角化 mRNA関連創薬の事業の多角化による持続的成長を目指す 当社のインシリコRNA構造解析は、mRNA関連の様々な創薬に応用可能。ハイブリッド型ビジネスに転換するにあたり、核酸医薬品を自社パイプラインの有力候補 とする。これらに加え、アカデミア・企業との共同研究等を通じてmRNA医薬品とncRNA標的医薬品を事業の一つとすることで、将来的な事業の多角化を図る 短中長期・プラットフォーム 中長期・パイプライン 中長期・パイプライン 長期・共同研究等を通じた事業化 01 02 03 04 mRNA標的低分子医薬品 核酸医薬品（mRNA標的） mRNA医薬品 ncRNA標的医薬品 タンパク

30. Slide 30: 自社パイプライン候補

    自社パイプライン候補 事業安定を支える核酸医薬品のパイプライン候補およびその他プロジェクト 希少疾患を中心に、ハイブリッド型ビジネスの基礎となる核酸医薬品の自社パイプライン候補を保有。核酸医薬品は創薬研究期間が当社では最短８か月と短いため、 新規プロジェクトも有力な自社パイプライン候補となる。mRNA医薬品とncRNA標的医薬品のプロジェクトは、現在基礎研究（ターゲット探索）を実施中である ターゲット探索 スクリーニング ヒット化合物検証 リード化合物最適化 核酸医薬品（ASO） 急性腎不全（注) 筋萎縮性側索硬化症（ALS） mRNA医薬品 ファブリー病 ハンター症候群 ncRNA標的医薬品

31. Slide 31: 三菱ガス化学との核酸医薬の共同事業

    核酸医薬の共同事業 三菱ガス化学との核酸医薬の研究・開発・製造の共同事業に関するMOU締結 三菱ガス化学（MGC）との核酸医薬の共同事業を通じて、核酸医薬の品質向上や製造過程管理に貢献 開発以降のプロセスがスムーズに進められるほか、将来の成功確率も高まることが期待できる URL: https://contents.xj-storage.jp/xcontents/AS82025/5f77c3b6/72ed/42c9/ae0c/b41840ee1416/140120241002592959.pdf 10/9リリースの内容 MGCは核酸医薬を今後成長が見込める市場ととらえ、核酸医薬のCDMO事業での

32. Slide 32: CROとの事業協力

    CROとの事業協力 これまでアプローチできなかったODSの顧客層との契約締結を目指す ODS主催でmRNA標的低分子創薬を啓発するウェビナーを2024年3月に開催。これをきっかけに欧州製薬企業とCDAを締結し、現在契約交渉中 当社が欧州に進出するにあたり、製薬会社と契約交渉および契約締結後の共同創薬研究において、ODSは当社の強力なパートナーとなっている 会社名 Oncodesign Services （ODS) Fabrice Viviani, 代表者 President and CEO 設立年 1995年 社員数 230名 (PhD取得者 22％） 顧客数 １,000 WEB https:

33. Slide 33: 化学サプライヤーとのパートナーシップ

    化学サプライヤーとのパートナーシップ LCC社とのmRNA標的低分子医薬品の共同創薬事業に関するパートナーシップ合意 Liverpool ChiroChem Ltd. （LCC）は、創薬プロセスで使用される化学構成要素の製造を行うサプライヤー 当社と相補的な化学リソースを持つLCCと提携することで、両社で低分子医薬品の自社パイプライン創出を手掛けることが可能に URL: https://contents.xj-storage.jp/xcontents/AS82025/efa59911/3af5/4188/97a5/4a15739370ec/140120241008595033.pdf パートナ

34. Slide 34: サステナビリティ経営

    サステナビリティ経営 社会や環境の持続可能性に配慮した経営 製薬会社やアカデミアとの連携を通じ、低分子医薬品の創出に真摯に取り組むことにより、より多くの患者さまの健康と福祉に貢献する 社会の科学技術力の向上や働きがいのある企業風土の醸成等を通じて、社会や環境の持続可能性に配慮した経営を実践する サステナブルな社会の実現 事業活動に内在 事業基盤を構築 科学技術の持続性 した取組み する取組み に向けた取組み 希望に満ちたあたたかい社会 ◆ 優秀な人材の確保と育成 ◆ mRNAに関するアカデミア を実現するために ◆ 働きがいのある企業風土 との共同研究を通じた当社 の醸成 の科学力の向上 ◆

35. Slide 35: 社会の科学力の持続性に向けた取り組み

    サステナビリティ経営 社会の科学力の持続性に向けた取り組み アカデミアとの共同研究や講義・講演を通じて、当社創薬技術の向上を図るとともに、日本の科学技術の向上ひいては持続可能な社会の実現に貢献する mRNAに関するアカデミアとの共同研究 教育機関等での講義・講演 毎年実施の講義 大阪大学 2件 新潟薬科大学 東京工業大学 千葉工業大学 東京慈恵会医科大学 千葉工業大学 上智大学 2024年実施の社長講演 Stanford大学 東京農工大学 日経ビジネスフォーラム 甲南大学 有機合成化学協会 mRNAターゲット創薬研究機構 mRNA標的 LINK-J 創薬のフロンティア 低分子医薬品 核酸医薬品

36. Slide 36: 理念

    理念 mRNA標的低分子創薬で 希望に満ちたあたたかい社会の実現を 創薬のフロンティアを どんな疾患の患者様も 切り拓くパスファインダー 最適な治療が （Pathfinder）として 受けられるように © 2024 Veritas In Silico Inc. 36

37. Slide 37: © 2024 Veritas In Silico Inc.

    © 2024 Veritas In Silico Inc.

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