Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594

Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — Q2 FY2022 Earnings Presentation

57 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's earnings presentation, Nov 29, 2021

  1. Slide 1: 2022年3月期第2四半期 決算説明会

    2022年3月期第2四半期 決算説明会 2021年11⽉29⽇ （上場市場）東京証券取引所 マザーズ市場 （証券コード）4594

  2. Slide 2: 本資料の取扱いについて(免責事項)

    本資料の取扱いについて(免責事項)  本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。 これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づく ものであり、当該仮定が必ずしも正確であるという保証はありません。様々な要因により 実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。  当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する 発表等につき、開示規則により求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。  本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来

  3. Slide 3: 20227737 HAS 22U>F HA

    20227737 HAS 22U>F HA == RERE BrightPath_ Biotherapeutics

  4. Slide 4: 損益計算書

    損益計算書 （単位：百万円） 2021年3月期 2022年3月期 増減 上半期 上半期 売上高 1 0 ▲1 売上原価 0 0 0 売上総利益 0 0 ▲0 販売費及び一般管理費 773 721 ▲ 51 （研究開発費） (601) (539) ① (▲ 61) 営業利益 ▲ 772 ▲ 721 50 経常利益 ▲ 777 ▲ 723 53 当期純利益 ▲ 774 ▲ 723 50 ① 研究開発費の減少は、主に固定資産に係る減価償却費の減少による 3

  5. Slide 5: 貸借対照表

    貸借対照表 （単位：百万円） 2022年3月期 2021年3月期 増減 上半期 流動資産 3,650 3,113 ① ▲ 537 構成比 97.4% 97.2% 98 89 ▲9 固定資産 2.6% 2.8% 156 110 ▲45 流動負債 4.2% 3.5% 55 54 ▲1 固定負債 1.5% 1.7% 3,537 3,037 ▲ 499 純資産 94.3% 94.8% 総資産 3,749 3,202 ▲ 546 ① 資金調達による現預金の増加の一方で研究開発による支出 4

  6. Slide 6: キャッシュ・フロー計算書

    キャッシュ・フロー計算書 （単位：百万円） 2021年3月期 2022年3月期 上半期 上半期 営業活動によるキャッシュ・フロー ▲ 888 ① ▲ 751 投資活動によるキャッシュ・フロー ▲ 13 ▲ 11 財務活動によるキャッシュ・フロー 1,677 ② 228 現金及び現金同等物 増減額 775 ▲ 534 期首残高 3,018 3,265 期末残高 3,793 2,730 ① 研究開発による支出 ② 新株予約権スキームによる資金調達（新株式発行） 5

  7. Slide 7: 2022年3月期 業績見通し

    2022年3月期 業績見通し （単位：百万円） 2021年3月期 2021年3月期 2022年3月期 増減 予想 実績 予想 売上高 3 2 2 ▲0 営業利益 ▲ 1,894 ▲ 1,732 ▲ 1,852 ▲ 119 経常利益 ▲ 1,894 ▲ 1,738 ▲ 1,852 ▲ 113 当期純利益 ▲ 1,907 ▲ 1,719 ▲ 1,854 ▲ 134 研究開発費 1,536 1,408 1,515 7.6%増 6

  8. Slide 8: wwe FIFE OD ESAT

    wwe FIFE OD ESAT BrightPath_ Biotherapeutics

  9. Slide 9: パイプライン

    _BNA VIA YORRAT-—Y Fae ary AAA-ALMEH RAB RR JERR BRARPI BEPRPII DHIDFY GRN-1201 478thiR BD’ AL S/-Y @EEED BP1101 RAPYFTY rd) BP1209 RURRAPVFSY r—t~—‘“‘C;C;C(;@Y? BP1401 TLROPFI=AK rti‘isSSCtiS* ila iPS-NKT iPS BBQ ERSE FS ENK THR Bath) <Q» BP2301 HER2 CAR-T BDA SD & + SeeprAhe pits BP1200 CD73 nD BP

  10. Slide 10: 今後のイベント

    今後のイベント  複数パイプラインの相乗的な効果により開発を加速し、早期に臨床試験が 可能なパイプラインを拡充する方針 FY2020 FY2021 FY2022 P2 ステージ1 データ ESMO 2021 FY2021 4Q 1005P ”A new platform of personalized neoantigen cancer vaccines directed by checkpoint inhibitor antibodies to improve cancer immunity.” P1開始 P1開始 FY2022 1Q ESMO 2021 987P “A novel the

  11. Slide 11: パイプライン

    _BNA VIA YORRAT-—Y FAséan XA=ALIEH BAG RR JERRER =OBRDRPI = BRI PADDFY xaI-DV BP1101 RAPYFTY rd) BP1209 RURAL VFTY r—t~—‘“‘C;C;C(;@Y? BP1401 TLROPI=Ak rti‘isSSCtiS* aa iPS-NKT iPS BBQ ERSE FS ENK THR BS, <Q) BP2301 HER2 CAR-T BZA SD & + SeeprAhe ints BP1200 CD73 rd BP1210 TIM-3 r-—~—~‘“C;SCO™~é*®Y B

  12. Slide 12: GRN-1201: がんペプチドワクチン

    GRN-1201: がんペプチドワクチン ワクチン  4種のがん抗原のワクチン接種により がん特異的T細胞を免疫誘導し腫瘍を殺傷  免疫チェックポイント阻害剤の併用により、がん特異的T細胞の活性をさらに亢進 し、がんを排除  GRN-1201 4種腫瘍関連抗原 11

  13. Slide 13: GRN-1201: アンメット・メディカルニーズ

    GRN-1201: がんペプチドワクチン(続) ワクチン  非小細胞肺がんにおけるアンメット・メディカルニーズ 1次療法 PD-L1発現≧50％ 1次治療で併用し、効かない人を減らす 抗PD-1 22% 55%には効かない PD-L1発現 ≧50％ or not 患者数71,000人(US+ EU+ JP, 2025年) ＊ 52% PD-L1発現1-49％ 30% 抗PD-1 +化学療法 併用 PD-L1発現 45%には効かない ≧1％ or not 1次療法 2次療法 PD-L1発現＜1％ 48% 化学療法 抗PD-1 80%には効 40%は非 かない 適格 ＊ 出所：Datamonit

  14. Slide 14: GRN-1201: 第2相臨床試験

    GRN-1201: がんペプチドワクチン(続) ワクチン  非小細胞肺がん1次治療を対象にペンブロリズマブ併用の第2相臨床試験を実施中  米国の治験実施施設がコロナ禍の影響を受け、症例登録に影響あり A Pilot, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of GRN-1201 試験タイトル Added to Pembrolizumab in Subjects with Non-Small Cell Lung Cancer with High PD-L1 Expression 米国臨床試験番号 NCT03417882 被験薬 GRN-1201

  15. Slide 15: GRN-1201: 第2相ステージ1 途中報告

    GRN-1201: がんペプチドワクチン(続) ワクチン  第2相臨床試験ステージ1 途中報告: 臨床評価と免疫レスポンスの相関 ELISPOT(IFNγ産生細胞数) 症例A - 症例A 180 投与開始からの腫瘍標的病変の変化率(2020年5月時点) Peptide A スポット数/10 PBMC数 160 Peptide B 140 Pepride C 120 Peptide D Best Target PR (Partial Response: 部分奏効) 100 6 Lesion Response SD (Stable Disease: 安定) 80 30 60 40 20 20 0

  16. Slide 16: パイプライン

    _BNA VIA YORRAT— ~r 4 FAséan AHAARLMEH BA RR JERRDR = OBRPRPI «= BRRPRPII DHIDFY GRN-1201 478+ Bid‘ A, 4S/-Y GD BP1101 RAPVFPY rs) BP1209 RURAL VFTY r—t~—‘“‘C;C;C(;@Y? BP1401 TLROFA=Ak r—t—‘“‘C;3} htt aia iPS-NKT iPS#BRGERSE FS AENK THR ARID) <Gh a! BP2301 HER2 CAR-T Z & + KABA ints BP1200 CD73 r——t

  17. Slide 17: iPS-NKT: 再生NKT細胞療法

    iPS-NKT: 再生NKT細胞療法 細胞  iPS細胞から分化誘導したNKT細胞による新規他家がん免疫細胞療法  多面的な抗腫瘍効果をもつものの血中に僅かにしか存在しないNKT細胞を、iPS細胞 から人工的に分化誘導し、臨床効果が期待できる十分量の細胞をがん患者に供与  多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞 iPS-NKT （医師主導治験実施中） 16

  18. Slide 18: iPS-NKT: 第1相試験

    iPS-NKT : 再生NKT細胞療法(続) 細胞  Ph1試験（医師主導治験）を実施中（2020.6-） 試験概要 再発・進行頭頸部癌患者を対象としたiPS-NKT細胞動注療法に関する第Ⅰ相試験 試験タイトル (First in human試験) 対 象 標準治療後又は標準治療の適応とならない再発・進行頭頸部がん 根本治療が困難な標準治療後の再発・進行頭頸部癌患者に対する、iPS-NKT 細胞 目 的 の腫瘍栄養動脈内投与の忍容性の検討並びに安全性及び有効性を探索的に評価する 主要評価項目 各用量における用量制限毒性（DLT）発現割合 有効性の副次評価項目 ・奏効割合 ・病勢コントロール割

  19. Slide 19: iPS-NKT細胞療法の想定患者数

    iPS-NKT細胞療法の想定患者数 細胞  現在の非改変iPS-NKT再生細胞療法は、特定のがん種で発現する抗原を標的 にするCAR遺伝子を導入したCAR-Tと異なり、幅広いがん種への適用が可能  現在臨床試験を進めている頭頸部がんの患者数（日本国内）  年間頭頸部がん罹患数(新規診断数) 27,000人  現在の治験対象：切除不能・局所進行/再発頭頸部がん患者 年間罹患数27,000 x 診断時ステージIII/IV割合 20-30% ＝ 4,600人 18

  20. Slide 20: iPS-NKT: 抗腫瘍効果の増強

    iPS-NKT : 再生NKT細胞療法(続) 細胞  iPS細胞化により抗腫瘍効果は増強する  iPS細胞化を経ると、抗腫瘍サイトカインIFNγ分泌が増強され、免疫抑制 性サイトカインIL-4分泌が減少 NKT Line: iPS細胞化前 iPS-NKT: iPS細胞化(初期化)後NKT細胞へ再分化誘導 DC DC NKT DC DC NKT DC DC NKT DC DC NKT DC: 樹状細胞(抗原提示細胞)と共培養 + only + only + only + only DC+Gal: 樹状細胞と抗原(α-GarCer)と共培養 Gar Gar Gar Gar NKT Only:

  21. Slide 21: iPS-NKT: 担がんマウスモデル

    iPS-NKT : 再生NKT細胞療法(続) 細胞  担がんマウスモデルにおける抗腫瘍活性： iPS-NKTはがん細胞の増殖を抑制 (対照群) 腫瘍の大きさ (蛍光強度 Total Flux [光子/秒]) がん細胞株移植からの日数 (日) 出所: Yamada et al., Stem Cells. 2016 20

  22. Slide 22: iPS-NKT: マスターセルバンク

    iPS-NKT : 再生NKT細胞療法(続) 細胞  NKT細胞に分化可能なiPS細胞のマスターセルバンクを樹立  GMP下でのiPS細胞からのNKT細胞への再分化誘導技術を確立  診断から投与までの期間短縮  均質な細胞の大量製造が可能 21

  23. Slide 23: iPS-NKT: 競合環境

    iPS-NKT : 再生NKT細胞療法(続) 細胞  競合環境  iPS-NK開発プレイヤーがベンチマーク  iPS-NKTは日米欧で成立済の特許で広範に守られている （治験開始の年） 血液がんCAR 固形がんCAR 時価総額 / 企業 非改変 CD19 BCMA CD38 EGFR GPC3 MICA 資金調達額 Fate Tx 2018 2020 2021 2022 6,228億円 未上場 iPSNK 288億円Series A Century Tx 2021 2022 (FujiFilm＋Bayer) 185億円Series C 未上場 Cytovia Tx 2021 2022 2

  24. Slide 24: パイプライン

    _BNA VIA YORRAT-—Y Fa3an AAA-ALMEH RAB RR JEERDR SS BRPRPI «= BPP DHIDFY GRN-1201 478+ Bid‘ A, XS/-Y ce ———C—C‘(iCSCSCSCiS); BP1101 RAP UVFPY rT —(CSSSSSCid; BP1209 RUMRRAPYEPY a ~Y BP1401 TLROPI=OAk sis BP2301 HER? CART T BED SD & + Seen pits BP1200 CD73 GnmD> BP1210 TIM-3 r.—S—tsi‘CSé«d” BP1202 (J

  25. Slide 25: BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法 細胞  血液がんでは奏効率70-90%に至るCAR-Tを、より患者数の多い固形がんで展開  多くのがん種で発現し、がん治療標的として適正であることが臨床で検証された HER2を標的とする細胞医薬品  既に米国で良い臨床試験成績を収めているHER2 CAR-Tを、より良いフォーマット で展開 HER2 CAR-T （臨床試験申請前） がん抗原HER2に対するキメラ抗原受容体(CAR)遺伝子 を導入したT細胞を用いる新規自家CAR-T細胞療法 24

  26. Slide 26: BP2301: 想定患者数

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞  想定患者数  多くのがん種で発現し、がん治療標的として適格であることが臨床で 確認されているHER2が標的  HER2発現がん種におけるアンメット メディカル ニーズ 罹患数 (千人) 5年生存率2 がん種 HER2陽性率4 日1 / 米2 / 欧3 (遠隔転移有) 0.85 / na / na 骨・軟部肉腫 15%5 10-60％ (希少がん) 最初の治験 の対象 子宮体がん 17 / 67 / 51 17% 50-80% 卵巣がん 13 / 21 / 30 16% 20-30% 乳がん 93 / 284 / 271 28

  27. Slide 27: BP2301: 既存HER2 CAR-T臨床試験との比較

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞  既に米国で良い臨床成績を収めているHER2 CAR-Tをより良いフォーマットで展開  直近実施されたHER2 CAR-T臨床試験とBP2301 臨床試験 中国人民解放军总医院 米ベイラー医科大学 米ベイラー医科大学 BP2301 (HEROS2試験) 2017 2017 2019 FY2022 1Q開始 ＊ レンチウイルス レトロウイルス レトロウイルス piggyBac CAR遺伝子導入 ベクター ベクター ベクター (非ウイルス) オリジナルaHer2 FRP5 FRP5 FRP5 CARコンストラクト 4-1BB CD2

  28. Slide 28: BP2301: piggyBac法とメモリーフェノタイプ

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞  piggyBac法によるCAR遺伝子導入により、体内で長期生存する若いメモリー フェノタイプをT細胞が獲得し、持続的な抗腫瘍効果が期待されるCAR-Tを実現  T細胞の分化とフェノタイプ(免疫表現型)  メモリー細胞を多く含むCAR-Tの持続性 SCM: ステム・セル・メモリー CM: セントラル・メモリー EM: エフェクター・メモリー EFF: エフェクター  最近の研究報告でも、幹細胞様T細胞が固形がんに対する抗腫瘍免疫細胞輸注 治療の成否を決めると報告されている サイエンス誌2020年12月: Rosenberg

  29. Slide 29: BP2301: メモリーフェノタイプの維持

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞  BP2301細胞は自己複製能が高いメモリーフェノタイプを維持 TEFF TSCM PD-1 72.5 % 0.3 % CD45RA PD-1 TEM TCM CCR7 CD3 SCM:ステム・セル・メモリー CM: セントラル・メモリー EM: エフェクター・メモリー EFF: エフェクター 出所： 信州大学, ブライトパス・バイオ 28

  30. Slide 30: BP2301: 持続的な抗腫瘍効果

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞  幹細胞メモリー(Tscm)CAR-T細胞は持続的な抗腫瘍効果と疲弊抵抗性をもつ  再播種培養がん細胞株に対するCAR-T細胞の連続殺傷試験 がん細胞: 骨肉腫細胞株U2-OS E:T 比率=1:1 がん細胞のみ 2.0 CAR-T 細胞 がん細胞生存 Index 1.5 添加 ▼ 1.0 1回目 0.5 0.0 ＋CAR-T細胞 -0.5 0.0 10.0 20.0 30.0 40.0 50.0 60.0 70.0 80.0 90.0 Time (hrs) 2.0 CAR-T細胞 がん細胞のみ がん細胞生存 Index 1.5

  31. Slide 31: BP2301: 担がんマウスモデル

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞  担がんマウスモデルにおいてHER2陽性がん細胞の増殖を抑制 Vehicle CD19.CAR HER2.CAR Vehicle Day 6 腫瘍の大きさ (蛍光強度 Total Flux [光子/秒]) Day14 Day21 CD19.CAR Day28 Day35 HER2.CAR Day42 がん細胞株移植からの日数 (日) 出所： 信州大学, ブライトパス・バイオ 30

  32. Slide 32: BP2301: 腫瘍再移植マウスモデル

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞  腫瘍再移植マウスモデルにおいても顕著な抗腫瘍効果を示した 1 x 107 Re-challenge tumor Primary tumor Vehicle CD19.CAR HER2.CAR Rechallenge Day0 Rechallenge Day7 Rechallenge Day14 出所： 信州大学, ブライトパス・バイオ 31

  33. Slide 33: BP2301: 競合環境

    BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞  競合環境  幹細胞(様)T細胞を駆使し固形がんに有効なCAR-T細胞を創製  同じ非ウイルス遺伝子導入法を用い幹細胞様CAR-Tを作製するCAR-T プレイヤーがベンチマーク ブライトパス 主な相違点 開発品 段階 がん種 開発企業 時価総額 • HER2標的 vs P-BCMA-101 Ph2 多発性骨髄腫 BP2301 血液がん・固形 POSEIDA 504億円 がん標的双方 P-PSMA-101 Ph1 前立腺がん 時価総額：2021年11月10日時点 為替レート：2021年11月25日時点 1米ドル=115.33円

  34. Slide 34: 細胞医薬の経営資源・競争優位性

    細胞医薬の経営資源・競争優位性 細胞 方向性 技術的な資源・競争優位性 幹細胞様T細胞を駆使する、 幹細胞様T細胞を集中的に増殖 1 固形がんに有効なCAR-T させる製造技術 ✓ 世界に先駆けて臨床応用され ✓ ✓ iPS由来NKT細胞を用いる 2 ている、NKT細胞へ分化する 他家細胞療法 iPS細胞マスターセルバンク iPS由来 3 CAR-iPSNKT展開 CAR-T技術 X NKT細胞 ✓ プラットフォーム 33

  35. Slide 35: パイプライン

    _BNA VIA YORRAT-—Y FAséan XA=ALIEH BAG RR JERRDR = OBRPRPI «= BRRPRPII DHIDFY GRN-1201 = 44 BD’ AL 4S/-Y GD BP1101 RAPYFTY rs) BP1209 RURAL VFTY r—t~—‘“‘C;C;C(;@Y? BP1401 TLROPI=Ak rti‘isSSCtiS* aa iPS-NKT iPS#BRGERSR FS 4ENK THB. BS, <Q) BP2301 HER2 CAR-T BZA SD & + SeeprAhe nts BP1200 CD73 ri‘ BP1

  36. Slide 36: BP1200: CD73抗体

    BP1200: CD73抗体 抗体  CD73を標的とする新規腫瘍環境改善・免疫活性化抗体 • 腫瘍内アデノシン産生は、T細胞の疲弊と抑制を引き起こし抗腫瘍免疫活性を低下させる • CD73は多くの腫瘍で高発現してアデノシン産生に関与し、予後不良を引き起こす 35

  37. Slide 37: BP1200: 併用による腫瘍増殖抑制

    BP1200: CD73抗体（続） 抗体  免疫チェックポイント抗体との併用により、腫瘍増殖を強く抑制 担がんマウスモデルの腫瘍抑制 T細胞の増殖促進と活性化 CD8+ T cells 50000 1000 BP1200_002 MEDI9447 40000 (mm3)) 800 Isotype Control 3 volume(mm w/o mAb or ATP + T細胞数 Cells/Well 600 30000 腫瘍の大きさ 400 20000 CD8 Tumor 200 10000 0 0 10 20 30 40 0.0001 0.001 0.01 0.1 1 10 Days af

  38. Slide 38: BP1200: 競合環境(ライセンス取引)

    BP1200: CD73抗体（続） 抗体  競合環境  過去のライセンス取引がベンチマーク メガファーマによる、アデノシンの産生阻害を作用メカニズムとする抗体のライセンス取引 導入企業 標的 導出企業 取引日 取引時の段階 取引条件 (販売ロイヤリティ除く) Gilead CD73抗体 Arcus 2020.5 P1b 10開発品の一括取引 契約一時金202億円+出資231億円 総額1,845億円 Abbvie CD39抗体 Tizona 2019.1 治験申請直前 導入オプション料＋共同開発費で (治験申請 2019.4) アップフロント121億円 Gilead CD73抗体 Agenu

  39. Slide 39: BP1210: TIM-3抗体

    BP1210: TIM-3抗体 抗体  キイトルーダ、オプジーボ、テセントリクに続く新規免疫チェックポイントTIM-3阻害抗体 • 細胞傷害性T細胞の疲弊を抑制し、抗腫瘍免疫活性を亢進  当社のターゲット免疫チェックポイント分子群  T細胞の疲弊に伴うBP1210標的の遺伝子発現 BP1210 Anti- CTLA-4 BP1210 ステム様メモリー T細胞 PD-1lo 疲弊 (Exhausted) PD-1med Anti- LAG3+ PD-1 TIM-3+ CD39+ 過疲弊 (Hyper-exhausted) PD-1hi LAG3+ TIM-3+ CD39+ 科学的有効性が示

  40. Slide 40: BP1210: バイパラトピック抗体

    BP1210: TIM-3抗体 (続) 抗体  二重特異性抗体技術を駆使し、免疫チェックポイント分子TIM-3を抑制する バイパラトピック抗体BP1210を創製  これまでのTIM-3抗体では、複数存在するリガンド*の結合を同時に阻害 できず、TIM-3を介する免疫抑制の発動を完全に抑えることができなかった 推定分子構造 抗TIM-3バイパラトピック抗体 抗TIM3 抗TIM3 scFv scFv PS結合部位 TIM-3 Gal-9 結合部位 * TIM-3には、TIM-3の抗腫瘍免疫抑制機能を発動させる生体内分子が複数存在 (ホスファチジルセリン(PS)、CEACAM1、ガレクチン9(

  41. Slide 41: BP1210: T細胞のサイトカイン分泌促進

    TNFα (pg/mlL) 100 150 200 0 50 コントロール抗体 (* p<0.05, ** P<0.01) 他社ベンチマーク抗体 ** 自社抗体(PS結合のみ阻害) TNFα 産生 自社抗体(Gal-9結合のみ阻害) BP1210(バイパラトピック抗体) BP1210: TIM-3抗体 (続) 40  T細胞の抗腫瘍サイトカイン分泌を促進 IFNγ (pg/mL) 200 400 600 0 コントロール抗体 他社ベンチマーク抗体 出所： * 自社抗体(PS結合のみ阻害) INFγ 産生 自社抗体(Gal-9結合のみ阻害) ブライトパス・バイオ BP1210(バイパラトピック

  42. Slide 42: BP1210: 競合環境

    BP1210: TIM-3抗体 (続) 抗体  競合環境  TIM-3は分子機能の解明がここに来て再び活発化しており、これから ライセンス取引が発生する局面にあると想定される 開発企業 現在の開発段階 備考 Novartis Ph3 ハイリスク骨髄異形成症候群 Tesaro買収(2018.12, 買収価額5,882億円)により取得 GSK Ph2 PD-1抗体併用 (肝臓がん) BMS Ph1/2 Five Prime Therapeuticsとの共同開発(2017)で創製 AstraZeneca Ph1/2 抗PD-1ｘ抗TIM-3のバイスペシフィック抗体 BeiGene Ph1/2 抗

  43. Slide 43: 抗体医薬の経営資源・競争優位性

    抗体医薬の経営資源・競争優位性 抗体 方向性 技術的な資源・競争優位性 腫瘍環境改善による新たな アデノシン産生の阻害効率と 1 抗腫瘍免疫作用メカニズム 免疫細胞の活性化効果 ✓ がん免疫抑制の起点となる 二重特異性技術(バイパラト 2 免疫チェックポイントの ピック抗体)による免疫チェッ ✓ 阻害 クポイント分子の徹底的阻害 多彩な組み合わせと、掛け合 二重特異性を始めとする機 3 能改変抗体 わせを可能にする自社保有モ ✓ ノクローナル抗体 42

  44. Slide 44: パイプライン

    _BNA VIA YORRAT-—Y Fazéan XA-ALIBH RAE RR JERR = BRPRPI = Ba RPI BAIDFY GRN-1201 48 +587 BD AL 45/-Y GED BP1101 RAP IF LY co BP1209 RERRAPYFTY r—S—‘—=é‘?P BP1401 TLROVI—AR r_—“‘CWTTCTLCCt~™? lia iPS-NKT iPS#BRS ENR FS ENK THEE AAS, < Qi BP2301 HER2 CAR-T aay TD 4: RRA wits BP1200 CD73 GED BP1210 TIM

  45. Slide 45: BP1209：個別化ネオアンチゲンワクチン

    BP1209：個別化ネオアンチゲン ワクチン ワクチン  一人ひとりで全く異なるがん特有の遺伝子変異由来の抗原(ネオアンチゲン) に対するがん免疫を誘導  がん遺伝子変異量(ネオアンチゲンの量)と免疫チェックポイント抗体療法 の奏効が相関することから、ネオアンチゲンが がん免疫の標的であると 考えられている 50 Cutaneous squamous-cell Merkel-cell Non-colorectal 40 (MMRd) Melanoma Objective Response Rate (%) Colorectal (MMRd) 30 Renal-cell Anal Cervi

  46. Slide 46: BP1209：複合体プラットフォーム

    BP1209：個別化ネオアンチゲン ワクチン(続) ワクチン  樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高めた免疫チェックポイント抗体 とネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム  免疫チェックポイント抗体がワクチン抗原の樹状細胞への送達とワクチンによる 腫瘍特異的 T 細胞の活性化を促進 BP1209 出所： ブライトパス・バイオ 45

  47. Slide 47: BP1209：樹状細胞への取り込み向上

    BP1209：個別化ネオアンチゲン ワクチン(続) ワクチン  ワクチン(ペプチド)の樹状細胞(cDC1およびcDC2)の取り込みとリンパ節 への移行を向上させ、抗腫瘍免疫を亢進 樹状細胞(DC)によるワクチン 取り込みとリンパ節への移行 20 cDC1 cDC2 FAM+ cells in DC (%) 15 10 5 0 Group 1 2 3 1 2 3 抗原 ペプチド - 11.7 11.7 - 11.7 11.7 樹状細胞 マーカー抗体 - - 200 - - 200 アジュバント のみ 8 8 8 8 8 8 出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021 (µg/inject

  48. Slide 48: BP1209：担がんマウスモデル

    BP1209：個別化ネオアンチゲン ワクチン(続) ワクチン  担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された ワクチン Day0 4 11 28- MC-38細胞 マウス大腸がん細胞 移植 1400 1200 (mm) 3) 1000 3 volume(mm 800 腫瘍の大きさ アジュバントのみ polyICLC 600 従来のペプチドワクチン Adpgk BP1209 peptide 投与 BP1209（抗CD40抗体） Adpgk BP1209 peptide +mCD40Ab Tumor 400 BP1209（抗PD-L1抗体） Adpgk BP1209 peptide +At

  49. Slide 49: がんワクチンの競合環境

    がんワクチンの競合環境 ワクチン ブライトパス 主な相違点 競合開発 段階 がん種 併用薬 開発企業 時価総額 品 (導出先/共同開発) GRN-1201 • 共有野生抗原 vs共有NeoAg BNT111 Ph2 メラノーマ PD-1抗体 BioNTech 6.2兆円 • ペプチド PD-1抗体 vs mRNA SLATE Ph1 肺がん他 Gritstone 883億円 CTLA-4抗体 BP1101 • ペプチド vs mRNA iNeST Ph2 メラノーマ PD-1抗体 BioNTech / Roche 6.2兆円 mRNA-4157 Ph2 メラノーマ PD-1抗体 Moderna

  50. Slide 50: がんワクチンの経営資源・競争優位性

    がんワクチンの経営資源・競争優位性 ワクチン 方向性 技術的な資源・競争優位性 免疫チェックポイント抗体を 1 併用する複合的療法 併用療法の臨床経験 ✓ ✓ ✓ がんの目印としてT細胞が認識 するネオアンチゲンを的確に 2 ネオアンチゲン対応 予測するバイオ・インフォマ ✓ ✓ ティクス 免疫細胞を標的とするドラッグ・ 3 リンパ節へのワクチン送達 デリバリー・システム ✓ 49

  51. Slide 51: 成長戦略

    成長戦略 完了後にライセンスアウト活動 P2 ステージ1 ステージ2 グローバルP3 国内P1 国内P2 統合する可能性あり 国内P1 国内P2 国内P1 国内P2 国内P1 国内P2 条件付承認申請 IND-enabling 国内P1 国内P2 国内P1 CAR-iPSNKT展開(注) 探索・非臨床 国内P1 国内P2 米国P1 IND-enabling 米国P1 米国P1 米国P2 (注) 開発品が定まった段階でパイプラインへアップ予定 * 当社想定によるもので記載通りに進行することを保証するものではありません * 導出後のすべての開発は、導出先企業の開発戦略により決まります 50

  52. Slide 52: 経営指標

    経営指標  早期段階までの医薬品開発を手掛けた後に医薬品候補を製薬企業へライセンスアウトし ライセンス収入を得る事業モデル  パイプラインの開発進捗が企業価値の向上につながるため、これを重要な経営指標とし ている  世界で数多く起こっているライセンス取引は、パイプライン/モダリティ毎に開発段階 が異なり、それぞれの取引額の相場も形成されているため、ライセンス取引フローの状 況を常にアップデートし、その段階に到達するまでの期間とコストを目安としている  医薬品開発は投資回収サイクルが長期に及び、ライセンスアウト型事業モデルで早期回 収を図るとはいえ開発投資が先行することは変わらず、当社は

  53. Slide 53: 利益計画及び前提条件

    利益計画及び前提条件  足元では年間10-15億円を研究開発に投じ、臨床試験、臨床試験入りさせるための 非臨床試験および治験薬製造準備、さらに早期シーズの探索研究を推進  ライセンス取引が発生している開発段階への到達が早いものに優先的に開発資金を 投じる  前倒しのライセンスアウトや共同開発スポンサーと提携機会を探る  パイプラインの開発推進には短期的・中期的な資金確保が重要であるため、計画的 な資金調達により必要な資金を確保し、成長戦略の実現を目指す。なお、直近では 第14回新株予約権により2,265百万円（当初調達予定額比+234百万円）の資金調達 を完了 （単位：百万円） 202

  54. Slide 54: — SHAE

    — SHAE BrightPath_ Biotherapeutics

  55. Slide 55: 会社概要

    会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証マザーズ 4594) 本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 6,574百万円 (2021年9月末現在) 社員数 42名 (2021年9月末現在) 代表取締役社長 永井 健一 取締役 創薬研究部長 中村 徳弘 取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学教授 取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 ハーバード大学経営大学院教授 役員 監査役 (

  56. Slide 56: 拠点

    拠点 本社事業所 東京都千代田区麹町2-2-4 麹町セントラルビル7F 本店／川崎創薬研究所 細胞技術研究所 神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 ライフイノベーションセンター 羽田空港 殿町国際戦略拠点 キング スカイフロント 神奈川県川崎市川崎区殿町3丁目25 ライフイノベーションセンター412 電話 044-440-3310 FAX 044-440-3311 55

  57. Slide 57: 私たちは、がん免疫治療分野の最先端を切り拓くことにより

    私たちは、がん免疫治療分野の最先端を切り拓くことにより、 一人ひとりが自らの力でがんを克服する世界を実現します

BrightPath Biotherapeutics — Q2 FY2022 Earnings Presentation on 6ix