Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — Investor Presentation (June 2024)
49 slides from Nxera Pharma's investor presentation, June 2024
Slide 1: コーポレートプレゼンテーション 2024年6月
NON-CONFIDENTIAL コーポレートプレゼンテーション 2024年6月
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は、ネクセラファーマ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的とした ものであり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成 されたものではありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料 ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入
Slide 3: 目次
目次 01 事業概要 02 戦略ロードマップ 03 製品とパイプライン 04 創薬プラットフォーム 05 最新の連結業績 06 補足資料 3
Slide 4: 事業概要
事業概要 01
Slide 5: ミッション・ビジョン・コアバリュー
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本から世界にイノベーションを届け日本発の国際的なリーディングバイオ企業となる 英国での最先端のNxWave™プラットフォームと、日本の最も効率的な開発・商業化チームを保有 ミッション ビジョン コアバリュー 最先端のテクノロジーによ 日本から世界にイノベー • 患者さま第一 り、画期的な医薬品をいち ションを届け、日本発の国 • イノベーションと 早く届ける 際的なリーディングバイオ チームワーク 企業となる • 本質的な課題への集中 • 迅速かつ大胆な決断 • オペレーショナル エクセレンス 5
Slide 6: ネクセラファーマの概要
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ネクセラファーマの概要 最先端の技術を駆使した革新的な医薬品により、患者さまの人生をより良くしていく 最先端のサイエンス デザインによる創薬 実臨床での効果 GPCR創薬、構造ベース創薬の 30以上のプログラムが進行中 日々患者さまの命を救っている 世界的リーダー 中枢神経 消化器 GPCRに特に注力 39% 33% 10,300名以上の患者さまが当社製品の ー 375以上の分子構造を解明 ピヴラッツ®を処方されており、そのほかにも4 免疫 その他 製品が提携先から販売されている 9% 18% TSE: 4
Slide 7: グローバルな組織
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 グローバルな組織 日本・英国・韓国・スイスにまたがり350人以上が働く ネクセラファーマ株式会社 従業員数 | 約50人 Nxera Pharma UK Limited ネクセラファーマジャパン株式会社 Nxera Pharma Korea Co., Ltd. (旧ヘプタレス社) (旧 “IPJ” 、 “株式会社そーせい”) (旧“IPK”) ケンブリッジ | 約170人 東京 | 約130人 ソウル | 約6人 研究・創薬 医薬品開発と商業化 医薬品開発と商業化 • NxStar™–SBDD プラットフォ
Slide 8: 迅速な決断を可能とするマネジメント
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 迅速な決断を可能とするマネジメント 取締役 田村 眞一 クリス・カーギル 遠山 友寛 ロルフ・ソダストロム デビッド・ロブリン 加賀 邦明 富田 英子 永井 智亮 関 美和 取締役会会長 CEO 法務 財務 臨床開発 臨床開発 薬事 コンプライアンス ESG エグゼクティブ・マネージメント グループオペレーション 東京 / ロンドン 野村 広之進 キーラン・ジョンソン チーフ・ファイナンシャル・オフィサー チーフ・アカウンティング・オフィサー 前田敏宏 チーフ・オペレーティング・オフィサー キャンデル・チョ
Slide 9: 戦略ロードマップ
戦略ロードマップ 02
Slide 10: 当社の歩み
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社の歩み 過去20年で複数の戦略を実行。2024年からはネクセラファーマとして新たな一歩を踏み出す 2000年代 2015年 2023年 2024年 日本にイノベーションを届けることを目 創出した新薬の開発・商業化権利をグ 上位市場への上場を行い、多くの大規 的とした会社を設立 ローバル製薬企業に売却することで、 模投資を行う機関投資家への露出を ✓ 2004年に東証マザーズ 利益と市場評価を高める 高める （現東証グロース）にIPO ✓ 15以上（現在も増加中）の提携プログラ ✓ 2023年に東証プライ
Slide 11: フルセットの機能を備えた日本発のバイオファーマを構築
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 フルセットの機能を備えた日本発のバイオファーマを構築 日英の事業基盤を最大限活用しつつ、当社のミッションをいち早く達成すべく成長を加速させる 2000年代 2015年 2023年 2024年 JAPAN KOREA 臨床試験 承認 探索/前臨床 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 商業化 英国 日本 2 NxWaveTM Platformへの投資による創薬加速 1 日本市場に向け複数の後期開発品・上市品を獲得 11
Slide 12: 当社のミッションは明確
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社のミッションは明確 最先端のテクノロジーにより、画期的な医薬品をいち早く届ける 1 2 3 日本市場に向け NxWaveTM プラット 最先端技術による 複数の後期開発品・上 フォームへの投資によ 業務インフラの整備 市品を獲得 る創薬加速 上記3つを集中的に実行し、ミッションをできる限り早く達成することを目指す 12
Slide 13: 日本はAPAC市場進出への拠点
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本はAPAC市場進出への拠点 日本は確立された大きな市場であり、魅力的な市場の一つ 日本は2番目に大き 今後の規制変更に 質の高い臨床試験/ APACは二番目に な医薬品市場 よる追い風が期待 規制環境 成長している医薬品 （中国除く） 市場 市場規模 (十億米ドル) 580 (2021) “ 国際共同治験の前の日 ✓ 新薬を評価できる医師・医療 市場成長率 (CAGR %) (2019 - 2027) 10.0% 8.5% 200 169 本人フェーズ1試験は、 従事者へのアクセス 7.0% 8.0%
Slide 14: 2024年の主な目標
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2024年の主な目標 01 ピヴラッツ®の売上高160億円以上 02 ダリドレキサントの日本での承認取得 日本とAPAC（中国を除く）市場向けに、1品目以上の 03 後期開発品の取得もしくは導入 1つ以上の価値の高い提携契約の締結し、 04 自社による第Ⅰ相試験を1つ以上開始 新ブランドコンセプト、効率性、拡張性のためのシステム・アプリケーショ 05 ンなどのPMI投資を実施 14
Slide 15: 2024年から2025年初頭で見込まれるイベント
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2024年から2025年初頭で見込まれるイベントの整理 今後の新規提携以外を掲載 開発プログラム パートナー タイミング イベント P EP4受容体作動薬 達成（2024年3月） 第Ⅰ相臨床試験開始 P GPR35受容体作動薬 達成（2024年3月） プログラム返還 P GPR52受容体作動薬 達成（2024年3月） オプションライセンス契約 P NBI-568（M4受容体作動薬） 達成（2024年4月） 長期毒性試験成功 P NBI-567（M1受容体作動薬） 達成（2024年5月） 第Ⅰ相臨床試験開始
Slide 16: 製品とパイプライン
製品とパイプライン Programs by Design 03
Slide 17: パートナー/パイプライン一覧
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 パートナー/パイプライン一覧 基礎研究 / 探索 第1相 第2相 第3相 申請 上市済み /前臨床開発 GPR35作動薬 HTL’477 APAC* APAC* APAC* EP4 拮抗薬 HTL’732 EP4 作動薬 HTL’744 Cenerimod ダリドレキサント ピヴラッツ® 自 炎症性腸疾患 進行性固形がん 炎症性腸疾患 全身性エリテマトーデス 不眠症 脳血管攣縮 社 M1 作動薬 NBI’567 神経疾患 開 GPR52作動薬 HTL’149 Lucerastat APAC* オラビ錠® 発
Slide 18: 当社製品:ピヴラッツ®
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社製品:ピヴラッツ® 当社初の自社製品ピヴラッツ®は日々命を救っている 12,104 脳卒中治療ガイドラインへの収載（日本）1 ピヴラッツ®による治療を受けた患者数 （累計） • 2023年8月：日本脳卒中学会が認可・推奨 • くも膜下出血（SAH）治療の真のエンドポイントを、他よりも 高いエビデンスレベルで達成 • 遅発性脳虚血と予後不良の予防に関し強固なエビデンス Q1 Q2 Q3 Q4 Q5 Q6 Q7 Q8 を示したことで、標準治療として脳外科医が自信をもってピ ヴラッツ®を処方することが可能に
Slide 19: 当社の自社開発品：ダリドレキサント
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社の自社開発品：ダリドレキサント 2023年10月に国内の承認申請を実施。2024年下期の販売開始を予定 ダリドレキサントは、覚醒を促す DORA の日本の売上高 (薬価ベース) 神経ペプチドの結合を選択的に阻害する （億円） 19% 800 デュアルオレキシン受容体拮抗薬（DORA） DORA市場シェア 17% BELSOMRA® • 米国、欧州、カナダで承認（2022年） - QUVIVIQ®として販売。2022年10月に日本 600 14% 570 の第3相臨床試験で良好な結果が報告され、2023年
Slide 20: グローバルの大手製薬との豊富な取引実績
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 グローバルの大手製薬との豊富な取引実績があり… 既存のライセンス先からの収入により、自社での再投資と成長加速を実現 既存契約のマイルストン残高推移1 製薬/バイオ企業のライセンス金額ランキング上位15社2 （百万ドル） （2015年以降累計） （百万ドル） （百万ドル） 12,000 1,200 0 5,000 10,000 15,000 20,000 25,000 30,000 10,000 1,000 AstraZeneca Ionis Pharmaceuticals 8,000 5,000+ 800
Slide 21: 提携によりこれまでに数百億円を受領
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 … これまでに数百億円を受領。さらに今後も数千億円の収益が得られる可能性 最近では、ベーリンガーインゲルハイム社とライセンスオプション権を含む契約を提携 契約一時金 マイルストン総額 提携先 提携時期 プログラム 疾患領域 初期マイルストン （最大）1 GPR52作動薬のライセンスオプションを 2024年3月 統合失調症 25百万ユーロ 6.7億ユーロ 含む契約 複数のターゲットを 2022年12月 糖尿病・代謝性疾患 37百万ドル 8億ドル 対象とした創薬提携 複数のターゲットを 2022年8月 神経疾患
Slide 22: 創薬プラットフォーム
創薬プラットフォーム Cutting-edge Science 04
Slide 23: NxWave™プラットフォームを活用し、GPCRを標的に創薬
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NxWave™プラットフォームを活用し、GPCRを標的に創薬 GPCRは最大の創薬ターゲットで、FDAが承認した医薬品のおよそ1/3がGPCRを標的としている 約400個のGPCRが疾患に関係している2 約400個 神経疾患 疾患に関係 ベスト・イン・クラス するGPCR2 消化器系疾患 創薬済み 約34% がん 27% 臨床試験中 のFDA承認薬 17% がGPCRを ターゲットに 代謝性疾患 している1 心血管疾患 未創薬 世界の売上の 56% 27%がGPCR 呼吸器系疾患 医薬品1 GPCRは広範な
Slide 24: NxWave™プラットフォームにより、低コストで迅速かつ精密な創薬が可能
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NxWave™プラットフォームにより、低コストで迅速かつ精密な創薬が可能 世界をリードする科学・プラットフォームにより創薬が難しい標的に対しても効率的な創薬が可能に。 従来の創薬 当社の創薬 主な創薬場所 実験室 コンピューター上 大型機械と人の手による IT創薬プラットフォーム（NxStar™/SBDD） 創薬方法 化合物スクリーニング（HTS1） による新しい創薬 創薬期間2 平均4.5年 平均3.0年 創薬コスト2 15百万ドル 5百万ドル 特徴 3 精密な創薬がしにくい 精密な創薬を行う ターゲット
Slide 25: 精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社技術：精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能 精密な構造解析によって、優れた医薬品デザインが可能となる 不鮮明なGPCRモデル：一般的な薬 精密なGPCRモデル: 優れた薬 GPCR（鍵穴）に対する理解が不十分だと医薬品（鍵）も最 GPCR（鍵穴）をよく知ることで選択性が上がり、有効性を 適化できない 高め副作用を最小化できる 薬 薬 有効性 予期しない副作用 強力な効果 最小限の副作用 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 25
Slide 26: NxWave™プラットフォームにより効率的な創薬が可能
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社のNxWave™ プラットフォームにより、従来法に比べ効率的な創薬が可能 ステージごとのプログラム数の推移（累計）* Number of programs* 2022 vs 2023 40 2022年末 2023年末 35 Lead optimization 基礎研究段階 20+ 20+ Preclinical 30 化合物最適化 7 8 Clinical and beyond 25 前臨床試験 9 6 20 臨床試験 フェーズ1 7 11 15 臨床試験 フェーズ2 3 3 10 臨床試験 フェーズ3
Slide 27: NxWaveプラットフォーム：医薬で最も成長する領域でも実績
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NxWaveTM プラットフォーム：医薬で最も成長する領域でも実績 これらの領域で、提携先のグローバル製薬企業とともにイノベーションを起こしている 神経精神疾患 代謝性疾患 大きな市場機会 数100億米ドルの市場規模 ✓ Karuna社: 約140億米ドルで買収 (by BMS, 2023年) ✓ GLP-1受容体作動薬の2024年の市場規模は約7.5兆円（約 ✓ Cerevel社: 約90億米ドルで買収 (by AbbVie, 2023年) 500億米ドル）になると予想 ✓ 2030年には約15兆円（10
Slide 28: 最新の連結業績
最新の連結業績 05
Slide 29: 2024年12月期第1四半期業績ハイライト
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2024年12月期第1四半期業績ハイライト ピヴラッツの売上に加え、提携による契約一時金により収益が増加 売上収益は4,611百万円（前年：943百万円） 01 日本におけるピヴラッツ®の売上2,283百万円、2024年3月のベーリンガーインゲルハイム社との新規提携による契約一時金 25百万ユーロ（うち10百万ユーロ（1,596百万円）を2024年第1四半期に計上）が収益増加に貢献 コア営業損益は931百万円の損失 （前年：1,465 百万円の損失） 02 売上収益増加によりコア営業損失は前年比で減少。ただ
Slide 30: 主要決算数値
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主要決算数値 ピヴラッツ®の販売額とベーリンガーインゲルハイム社との新規提携の契約一時金が売上収益に寄与 最新業績 変動要因 （百万円） ◼ 2024年第1四半期にベーリンガーインゲルハイムと独占的オ 契約一時金1 プション権契約を締結 5,000 4,611 ◼ 2023年、2024年ともにマイルストン収益はなし 4,000 1,392 ◼ 2024年はベーリンガーインゲルハイムとの新規提携により、 3,000 512 マイルストン収入2 提携に関連する繰延収益が増加。 売上収益 424 2,000 1,
Slide 31: 2024年12月期 第1四半期決算のブレークダウン
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2024年12月期 第1四半期決算のブレークダウン NPJ、NPK買収・統合で発生した非現金支出、一時的支出費用がコア営業損益・営業損益の差に影響 連結損益 連結損益 （百万円） 従来事業*1 ＋ NPJ / NPK*2 = （コア営業損益） ＋ 非現金支出費用 ＋ 一時的支出費用 = （IFRS） 売上収益 2,328 2,283 4,611 4,611 売上原価 A (686) 売上原価調整額 + B (341) C (214) (1,164) (1,821) (2,985) (4,841) 販管費及び
Slide 32: 四半期ごとのピヴラッツ®の売上推移
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 四半期ごとのピヴラッツ®の売上推移 2024年のピヴラッツ®の売上高は160億円以上*を見込む ピヴラッツ®の売上 (薬価ベース*) ◼ 2024年12月期第1四 半期の売上は、前年 同期比で約19%増加 約75億円 約134億円 約28億円（YTD） 4,537 3,326 3,477 3,071 2,752 2,365 2,322 1,846 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 2022年12月期 2023年12月期 2024年12月期 * 薬価ベースの売上のため、実際の売
Slide 33: 2024年12月期の費用見込み
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2024年12月期の費用見込み 引き続き投資を強化し、中長期での高いリターンを目指す （百万円） 見込み 研究開発費（IFRSベース） 14,000 12,000百万円～14,000百万円 15,000 ~ 12,000 ◼ NPJ/NPKの研究開発費が1年を通じて寄与 10,000 NPJ/NPK関連費用 ◼ 創薬・トランスレーショナルメディスン機能強化への投資 5,000 10,075 創薬機能の強化 5,931 7,454 3,793 ◼ 一つ以上の優先プログラムの臨床試験入り 0 ◼ 優先プログラム
Slide 34: 補足資料
補足資料 06
Slide 35: 日本はAPACへの拡大の起点
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本はAPACへの拡大の起点 APACは世界でも最も急速に成長中する市場の一つ 高品質で安定した、十分な規模を持つ市場 Japan 二番目に大きな医薬品 強固な国民皆保険制度 市場（中国を除く） 一部の競合企業が弱体化 580 2021年、10億ドル 新規参入者にとって魅力的な市場 200 169 85 65 人口が多く高齢化する社会 42 0 安定的でイノベーションが評価される市場 米国 中国 日本 ドイツ フランス APAC* 世界でも最も急速に成長中する市場の一つ 二番目に成長している 人口が急増 医
Slide 36: 日本の高い臨床品質を活用した開発と販売
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本の高い臨床品質を活用した開発と販売 日本の高いデータ品質による臨床イノベーションをテコに、APACへと展開 質の高い臨床開発 質の高い規制環境 医師/医療専門 臨床試験/PMS1 販売後の患者 良質な臨床 臨床開発によ 地域に合わせ 家とともに 疾 のハイレベルな さまへの高い 試験とPMS る特許の延長 た最適化で、よ 新薬の評価に適した質の高い 患/薬剤に つ データ 浸透率 データに裏付 り安く早い臨床 医師/医療専門家 いて深く理解 けられた適正 試験を実施 適切な患者の確実なリクルート な薬価
Slide 37: ピヴラッツ®
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ピヴラッツ® 日本独自の試験で良好なトップライン結果を取得し、2022年に日本で承認 日本における2つの重要な第3相試験結果1 コイリング試験 クリッピング試験 • ピヴラッツ®（クラゾセンタン）はaSAH後の患者において、脳血管攣縮に関 Event rate (%) 連する脳虚血合併症と全原因による死亡率を有意に減少させた（主要評 50 p=0.0001 価項目）。 p=0.0055 39.6 • クラゾセンタンは事前に計画された両試験のデータの併合解析において 、 40 aSAH 後の患者におけるあらゆ
Slide 38: QUVIVIQ® - グローバルおよび日本国内のプログラム
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 QUVIVIQ® - グローバルおよび日本国内のプログラム 日本の第3相試験で良好な結果 - Lancet誌に掲載された米国での試験と同様1 世界および日本での主要な臨床試験結果1 グローバルな第3相試験で2つの主要評価項目を達成 Placebo 25mg 50mg • 成人および高齢者患者490人を対象とした日本の第3相試験1では、主要果評価項目 入眠後覚醒 (WASO) 持続入眠潜時 (LPS) と副次的評価項目の両方が達成され、Lancet Neurology誌に掲載された国際共同試 Month 1
Slide 39: Cenerimod および Lucerastat について
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 Cenerimod および Lucerastat について 魅力的な2つのプログラムの独占的オプション権を確保 Cenerimod Lucerastat 適応症 全身性エリテマトーデス（SLE） 適応症 ファブリー病 作用機序 選択的 S1P1 受容体モジュレーター 作用機序 グルコシルセラミド合成酵素阻害剤 開発段階 第3相 開発段階 • 第3相試験（MODIFY試験）の主要評価項目（神経因性疼 患者数 約120,000人（日本） 痛）は達成されなかったが、副次的評価項目である腎機 能および心エコー検査は
Slide 40: 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権 Idorsia社のグローバル開発品から7品目を日本およびAPAC向けに開発できるオプション権 プログラム 作用機序 適応 開発段階 地域 Cenerimod S1P1 受容体モジュレーター 全身性エリテマトーデス 第3相 独占的 オプション権 Lucerastat グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 ファブリー病 第3相 Selatogrel P2Y12 拮抗薬 急性心筋梗塞の疑い 第3相* APAC地域 ACT-1004-1239 ACKR3 / CXCR7
Slide 41: 「コア営業利益」の導入
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 「コア営業利益」の導入 コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標 営業利益 営業利益 「コア」 「IFRS」 非現金支出費用 ◼ コア営業利益は2022年より算出・ ◼ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠し 開示する新しい主要財務指標で、 + 重要な て記録・作成された業績 事業の潜在的な経常キャッシュ創 出能力を示す （有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など） ◼ コア営業利益は営業利益（IFRS）＋ 重要な非現金支出費用＋重要な 一時的支出費用で定義 + 重
Slide 42: 潜在市場規模
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 潜在市場規模 前臨床試験以降の開発品だけでも、最終製品はピーク売上高が数兆円のポテンシャル ピーク売上高（百万ドル） カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 73億ドル (2010) 39億ドル (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 207億ドル (2011) 57億ドル (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬、GPR52作動薬 神経疾患 物質使用障害 約1,040万人1 - -
Slide 43: 提携済パイプライン①
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 提携 シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Imaradenant1 アデノシンA2a拮抗薬（併用） 低分子 mCRPC NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 統合失調症 NBI-
Slide 44: 提携済パイプライン②
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 共同開発 KY1051 抗CXCR4抗体 モノクローナル抗体 がん免疫 （非開示） PAR-2 ペプチド 炎症性疾患 （非開示） AI創薬 低分子 神経疾患 （非開示） AIによる複数標的の探索 低分子/生物製剤 免疫疾患 （非開示） 脳腸軸に基づく標的の探索 低分子 消化器疾患 共同出資 TMP301 mGlu5 NAM 低分子 物質使用障害 ORX750 OX
Slide 45: 自社開発パイプライン
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 自社開発パイプライン 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 オリジネーター 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 自社開発品 ピヴラッツ® ETA 拮抗薬 低分子 脳血管攣縮 ダリドレキサント DORA1 低分子 不眠症 HTL0048149 GPR52 作動薬 低分子 神経疾患 HTL0039732 EP4 拮抗薬 低分子 がん免疫 HTL0033744 EP4 作動薬 低分子 炎症性腸疾患 HTL0027477 2 GPR35作動薬 低分子 炎症性腸疾患 NBI-11
Slide 46: 用語集（1/2）
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 用語集（1/2） 基礎用語・基礎技術 GPCR G Protein-Coupled Receptor Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない NxStar Stabilised Receptor GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行うことが可能 SBDD Struct
Slide 47: 用語集（2/2）
事業概要 戦略ロードマップ 製品・パイプライン プラットフォーム 最新の業績 補足資料 用語集（2/2） 創薬ターゲット関連 M1 Muscarinic M1 Receptor ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている M4 Muscarinic M4 Receptor ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている CGRP Calcitonin Gene-Related Pept
Slide 48: Locations
Locations 東京都港区赤坂 F17, 410 Teheran- Steinmetz Building Spaces Grosspeter 9-7-2 Ro Granta Park, Tower, ミッドタウンイースト GangHam-Gu Grosspeteranlage Cambridge 107-0052 29, Seoul 06192 CB21 6DG 4052 Basel 日本 東京 韓国 ソウル 英国 ケンブリッジ スイス バーゼル 48
Slide 49: Thank you
Thank you BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS