Kubota Pharmaceutical Holdings Co. Ltd. · TSE:4596
Kubota Pharmaceutical — Q2 2020 Earnings Presentation
55 slides from Kubota Pharmaceutical's earnings presentation, Aug 25, 2020
Slide 1: 2020年12月期 第2四半期決算説明資料
2020年12⽉期 第２四半期決算説明資料 ※マイクの電源をOFFにして、しばらくお待ちください
Slide 2: 免責事項
免責事項 , 本資料は関係情報の開⽰のみを⽬的として作成されたものであり、有価証券の取得または売 付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重 に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、 当社に⼊⼿可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性およ び完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依 拠したことにより⽣じる損害について⼀切の責任を負いません。また本資料の情報は、事前 の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する⾒通し情報が含
Slide 3: 2020年12月期 第2四半期決算
>» 20207F12A FH 6 20U-FR REE Kubota
Slide 4: 連結損益計算書の概要 (IFRS)
連結損益計算書の概要 (IFRS) １⽉１⽇〜6⽉30⽇の6ヶ⽉間 単位︓百万円 増減額 増減の主な要因 2019年度 2020年度 • NASAと共同開発中の宇宙⾶⾏⼠モニタリングデバ 事業収益 ー 38 + 38 イス（フェーズ１）開発受託⾦ 事業費⽤ 1,530 1,330 △ 200 • ウェアラブル近視デバイスの開発費⽤の増加 • 遠隔眼科医療モニタリングデバイス PBOSの開発費 研究開発費 1,270 1,010 △ 260 の減少 • 研究開発関連の⼈件費・諸経費の減少 他 • 株式報酬費⽤の増加 ⼀般管理費 260 320 + 60 ＊前年同累計期間は⼈員削減に伴う株式報酬費
Slide 5: 連結財政状態計算書の概要 (IFRS)
連結財政状態計算書の概要 (IFRS) 単位︓百万円 2019年12⽉末 2020年6⽉末 増減額 増減の理由 流動資産 8,177 7,121 △ 1,056 現⾦及び現⾦同等物、 その他の⾦融資産 7,970 7,019 △ 951 （※） ⾮流動資産 563 204 △ 359 その他の⾦融資産 488 91 △ 397 （※） 資産合計 8,741 7,325 △ 1,416 流動負債 505 464 △ 41 ⾮流動負債 158 121 △ 37 リース負債の減少 四半期損失計上による利益剰余⾦の 資本 8,077 6,740 △ 1,337 減少 負債及び資本合計 8,741 7,
Slide 6: 2020年度の見通し
2020年度の⾒通し 単位︓百万円 事業収益 営業利益 税引前利益 当期利益 2020年度（予想） +40 △3,000 △2,900 △2,900 2019年度（実績） － △3,288 △3,105 △3,066 ※ 想定為替レート︓１⽶ドル＝110円 l 事業収益 Ø NASAと共同開発中の宇宙⾶⾏⼠モニタリングデバイス（フェーズ１）の開発受託⾦の事業収益計上 l 営業利益（損失） Ø 研究開発費 Ø エミクススタト塩酸塩︓スターガルト病を対象とした第３相臨床試験を継続。当初⽬標（162名）を上回る 194名の被験者登録完了 Ø ウェアラブル近視デバイス: 2020年後半に概念実証試験を
Slide 7: 会社概要
> Swe Kubota
Slide 8: 窪田製薬グループ
窪⽥製薬グループ 世界中で眼疾患に悩む皆さまの視⼒維持と回復に貢献する、 最先端のサイエンスを基に眼科領域に医療⾰新をもたらす企業 名称 窪⽥製薬ホールディングス株式会社 （英名 Kubota Pharmaceutical Holdings, Co., Ltd.） 設⽴ 2015年12⽉ 所在地 東京都千代⽥区霞が関3-7-1 霞が関東急ビル 4F 代表者 代表執⾏役会⻑、社⻑兼最⾼経営責任者 窪⽥ 良 MD, PhD ⼦会社 クボタビジョン・インク （⽶国ワシントン州シアトル市） 2002年４⽉ クボタビジョン・インクを設⽴（⽶国ワシントン州シアトル市） 2006年３⽉ 本社および研究所を⽶
Slide 9: MISSION：世界から失明を撲滅する
MISSION︓世界から失明を撲滅する Kubota Vision BIG DATA CAMPANY Ø データに基づいて診断・予防・治療を⾏う 眼科領域のビックデータカンパニーを⽬指していく use Ø デバイス開発・創薬開発を通し、データの活⽤、 収集のエコシステムを構築する device Drug discovery collect 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 10: 世界各国で研究開発を実施
眼科領域の⾰新的な技術をリードするために世界各国で研究開発を実施 Europe HQ North R&D locations America Clinical research locations Japan South Africa Brazil 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 11: 論文実績
論⽂実績 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 12: 特許（医薬品開発）
特許（医薬品開発） 成⽴特許 29件 申請中 19件 合計 48件 （2020年2⽉現在） 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 13: 特許（医療機器開発）
特許（医療機器開発） 81166415 81165159 81168831 81177134 10583.001AU1 10583.003WO1 10583.009PV2 10583.014PV1 35218-774.681 35218-790.601 35218-798.102 35218-835.101 PBOS eSpec/eCL eSpec/eCL PBOS MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE METHOD AND APPARATUS FOR TREATING SPECTACLE LENSES WITH NEAR EYE OP
Slide 14: メディア掲載実績
メディア掲載実績 世界では、3,300万人が失明し 1億9,100万人が中等度から重度の 視覚障害に悩む
Slide 15: メディア掲載実績
メディア掲載実績 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 16: ウェアラブル近視デバイス
> BF) TDS Kubota
Slide 17: 近視
aoe JIL DTIVRT INA
Slide 18: 近視とは
近視とは 近視は、眼球の中で焦点が網膜より⼿前に位置づけられるために、遠くが⾒えにくくなる症状 正視 近視 遠視 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 19: 近視は、世界で最も身近な疾患の一つ
近視は、世界で最も⾝近な疾患の⼀つ 世界の⽣活習慣病患者数予測（単位︓百万⼈） 近視、強度近視 肥満 ⾼脂⾎症 ⾼⾎圧 糖尿病 関節炎 Sources: Myopia: Holden BA et al. Global prevalence of myopia and high myopia and temporal trends from 2000 through 2050. Ophthalmology. 2016;123(5):1036–1042 International Myopia Institute https://www.myopiainstitute.org/prevalence
Slide 20: 近視人口は、今後も急速に増加し続けると予想される
近視⼈⼝は、今後も急速に増加し続けると予想される The Impact of Myopia and High Myopia. Report of the Joint World Health Organization-Brien Holden Vision Institute Global Scientific Meeting on Myopia. March 2016. 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 21: 特にアジア諸国で、近視が急速に増加
特にアジア諸国で、近視が急速に増加 Sources: Morgan IG, Ohno-Matsui K, Saw SM. Myopia. Lancet. 2012;379(9827):1739- 1748 Selina Powell. 19 out of every 20 teenagers are myopic in Japan - New research has shed light on the prevalence of short-sightedness in Japan. Optometry Today, 19 Nov 2019 Yotsukura E et al. Curren
Slide 22: 最大1兆3,000億円の市場の可能性
クボタメガネテクノロジーは、 2030年までに全世界で最⼤1兆3,000億円の市場を可能性を有している ※世界の近視⼈⼝の⽐率 Pakistan Japan NORTH AMERICA 2% 6% SE Asia 7% EUROPE 10% China 61% India 11% *Global market excludes Africa and South America 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 23: 近視の区分と軸性近視
近視は、屈折性近視、軸性近視、偽近視、 核性近視などに区分されるが、 その多くは軸性近視と診断され、 眼軸が伸展することによりおこるとされる 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 24: 近視を根本的に治療する方法はない
近視を根本的に治療する⽅法はない Ø 現在は、屈折矯正（メガネ・コンタクトレンズ・屈折矯正⼿術）により、光の屈折を調整し、焦点を網 膜に合わせることが⼀般的であり、眼軸⻑を短縮させるような根本的な治療法はない 近視 近視の進⾏により合併リスクが⾼まる疾患 正視と⽐較した近視の⼆次性眼疾患の合併リスク 疾患 -2.00D -5.00D -8.00D 屈折矯正 網膜分離症 2.2倍以上 40.6倍以上 126.8倍以上 網膜剥離 3.１倍以上 9.0倍以上 21.5倍以上 ⽩内障 2.１倍以上 3.1倍以上 5.5倍以上 緑内障 2.3倍以上 3.3倍以上 5.0倍以上 Eric Ritchey,
Slide 25: クボタメガネテクノロジー
クボタメガネテクノロジー レンズに当社独⾃のナノテクノロジーを組み込み、積極的に眼を刺激 Ø アクティブスティミュレーションという、網膜に⼈⼯的な光 刺激を与えて近視の進⾏抑制、治療を⽬指す当社独⾃の技術 Ø すでにFDA(⽶国⾷品医薬品局)にも認められた製品の理論的 根拠である「myopic defocus」という網膜の周辺部をぼか すことにより、近視が抑制されるという現象を応⽤ Ø 従来製品が受動的な刺激を⽤いていたのに対して、当社では、 ナノテクノロジーを駆使して能動的に特殊な映像を投影する ことにより、より短い時間で、より⾃然な⾒え⽅を維持 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード
Slide 26: Myopic defocusとは
Myopic defocusとは 周辺網膜の⼿前に焦点が合うように画像を投影すると、 網膜を内側に移動させる成⻑信号が⽣成され、近視の進⾏が阻害される ⼀⽅、焦点が周辺網膜の奥側に合うように画像を投影すると近視の進⾏が加速する （Benavente-Perez A、IOVS 2014） Myopic defocus hyperopic defocus 焦点を周辺網膜の⼿前に投影 焦点を周辺網膜の奥に投影 焦点 焦点 焦点 ➡近視の進⾏が抑制 ➡近視の進⾏が加速 Myopic defocusは、 hyperopic defocusよりも成⻑信号が強⼒であると発表されており、 1⽇1時間のMyop
Slide 27: ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」
ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」 p 眼に光を⽤いた刺激を与えるアクティブスティミュレーション ※製品イメージ を照射することで眼軸⻑の短縮を確認 p クボタメガネは、2020年後半に概念実証試験を終え、 2020年内にプロトタイプを完成させることを⽬標とし 開発を加速 p スマートコンタクトレンズの開発タイムラインについては、 クボタメガネ スマートコンタクトレンズ ⾮公表 p 将来的には、AR 機器・VR 機器への応⽤も期待される 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 28: クボタメガネ 目標開発タイムライン
クボタメガネ ⽬標開発タイムライン 2019 2020 2021 2Q 卓上デバイス 臨床試験 4Q メガネ型 クボタメガネ プロトタイプ完成 商業化 仮説検証・ プロトタイプ設計 3Q ウェアラブルデバイス 概念実証（POC）達成 16 Pending patent applications 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 29: クボタメガネデザイン案（子供向け）
20 【最新】クボタメガネデザイン案（⼦供向け） 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 30: 研究開発の進捗
> CEOUWDOEBRFE)] \1 FIL Kubota
Slide 31: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン 低分⼦化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 ターゲット市場 エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 全世界 エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 全世界 遺伝⼦治療 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 ターゲット市場 ヒトロドプシン 網膜⾊素変性 全世界 デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 デバイス 詳細 プロトタイプ 製品開発 510(k) ターゲット市場 在宅・遠隔医療モニタリング機器 超⼩型モバイルOCT 全世界 PBOS: Patient Based Ophthalmology Suite (網膜、光⼲渉断層撮影機器) NASA宇宙⾶⾏⼠ N
Slide 32: 直近のパイプラインの進捗と現状
直近のパイプラインの進捗と現状 現在 2018年 2018年 2019年 2019年 2020年 2020年 低分⼦化合物 適応症 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 第３相臨床試験 欧州 第３相臨床試験 被験者登録完了 エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 開始 オーファンドラッグ指定 第２相臨床試験 エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 結果 2018年 2018年 2018年 2019年 2019年 2020年 2020年 遺伝⼦治療 適応症 以前 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 2016年4⽉ マンチェスター⼤学との ヒトロドプシン 網膜⾊素変性 独占契約
Slide 33: コロナウィルスの事業への影響
コロナウィルスの事業への影響 ⽇常業務 Ø ２⽉上旬より⽇⽶間の出張を制限 Ø ３⽉より⽇⽶共にテレワーク体制へ移⾏ ライセンス活動 Ø 主要な学会等の中⽌・延期 Ø 国際間の移動の制限 Ø 電話会議・ウェブ会議の積極活⽤
Slide 34: コロナウィルスの事業への影響 主要研究開発
コロナウィルスの事業への影響 主要研究開発 エミクススタト塩酸塩 Ø 被験者登録完了 スターガルト病第３相臨床試験 PBOS Ø 機能改善のための試験に若⼲の遅れがでる可能性 遠隔医療眼科網膜モニタリング機器 NASA宇宙⾶⾏⼠ Ø ⽶国国家予算がCOVID-19に充てられるため、 モニタリングデバイス 弊社プロジェクトの次のフェーズ(Phase 2)の予算が付くのは 年末以降になる⾒込み 遺伝性網膜疾患 Ø 特段の影響なし 遺伝⼦治療
Slide 35: エミクススタト塩酸塩
AI—DIL Naa REA (LEI9XRAZ4Y Malate)
Slide 36: スターガルト病
スターガルト病 p 遺伝性の若年性⻩斑変性 p 両眼で緩やかに進⾏する中⼼暗転、⾊覚障害、周辺視野に障害をきたすなど様々な症例があるが、 ほとんどの患者の視⼒は0.1以下に低下 p 8千⼈から１万⼈に1⼈の割合で発症する希少疾患 p スターガルトの市場は、2027年には約1,600億円に達すると報告されている* *出典: WISEGUY RESEARCH CONSULTANTS PVT LTD Global Juvenile Degeneration (Stargardt Disease) Market Research Report- Forecast to 2027
Slide 37: 第3相臨床試験
第３相臨床試験開始 → 無作為化、プラセボ対照、⼆重盲検⽐較試験 １被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に 2対1で割り当て１⽇１回の経⼝投与にて24ヶ⽉間実施 第３相臨床試験 0 1 2 3 6 9 12 15 18 21 24 n=194 5 mg 10 mg months p 2017年1⽉に⽶国⾷品医薬品局(FDA)、2019年６⽉に欧州医薬品庁（EMA）より、 オーファンドラッグ指定を取得 p 2020年５⽉１⽇付リリース 被験者登録数完了 最終的に世界11カ国、29施設において194名の被験者を登録(当初の被験者登録⽬標数は162 名) p 2020年８⽉2
Slide 38: PBOS 超小型モバイルOCT
EDAMER ELIULIFINAR
Slide 39: 超小型モバイルOCT
超⼩型モバイルOCT クラウドを活⽤し、在宅での検査が可能な低コスト眼科医療モニタリングデバイス 眼疾患の進⾏を検知し、通院しないと検査ができないなどの治療負担を軽減 § 設定と操作⽅法が簡単なシステム § ⾼齢者へ配慮したソフトウェア § 客観的なデータ § クラウドベースのマルチプラットフォームアクセス § 簡便な⽇常診療との融合 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 40: 現在の医療課題
現在の医療課題 網膜疾患治療の第⼀選択肢は眼内注射︓ 薬を適切なタイミングで p ⾼い薬価(1本約15万円) 投与することができない p 繰り返し投与が必要 p 適切な投与タイミングが視覚患者ごとに異なり、 最適な治療をするには網膜の状態をタイムリー に観察することが必要 OCT検査を受けられる場所が限られる 網膜の観察には画像診断装置である 光⼲渉断層計(OCT)が⽤いられる︓ p ⾼価な機器(1,000万円以上) p 的確に読影するには専⾨医の知識が必要 安価でポータブルな測定機器が存在すれば、 タイムリーな診察が可能となり、患者ごとに最適な治療が達成出来る 窪⽥製薬ホールディングス株式会
Slide 41: 開発の現状
開発の現状 量産型試作機の完成、改良は継続 p 量産型試作機（初期型）完成 p 網膜の浮腫を捉える機能の向上を図るため、ソフトウェアの開発は継続して実施 p 機能向上の⼀環としてAIを導⼊ p 改良後の試作機で臨床試験を実施し、実際の患者でデータを取得する予定 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 42: AIによる網膜断面画像の3D化に成功
AIによる機械学習の結果、網膜断⾯画像の３D化に成功 AI（Artificial Intelligence︓⼈⼯知能)による機械学習の結果、網膜断⾯画像の３D 化に成功 今後はソフトウェアの改良とAIトレーニングを多数の患者データを⽤いて⾏う 液体の有無を検出し、網膜厚の変化を測定する 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 43: NASA高解像度デバイス
NASAmifF QS FINTA
Slide 44: 宇宙飛行士モニタリングデバイス
宇宙⾶⾏⼠モニタリングデバイス p 宇宙に⻑期滞在したヒトの69％が、Spaceflight-Associated Neuro-ocular Syndrome(SANS)と 診断されている(2020年1⽉末時点での情報) p 2019年３⽉、社⻑の窪⽥が、NASA Human Research Program (HRP) Investigatorに就任し、 宇宙⾶⾏⼠のモニタリングデバイスの共同開発を開始 p 当社の⼩型デバイステクノロジーを⽤いて、宇宙⾶⾏中の宇宙⾶⾏⼠の視神経の状態をモニタリングする ことを⽬指す p 将来的には、宇宙⾶⾏⼠だけでなく、地上の緑内障患者や 視神経疾患患者のモ
Slide 45: フェーズ1の開発を終了
フェーズ１の開発を終了 p 2020 年１⽉31⽇ NASAおよびTRISHと超⼩型 SS-OCT プロジェクト(フェーズ１)の開発進捗状況について会議を実施 ü 現在、⼀般的に使われいるOCT は、⽴ち上げから計測して終了するまで２⼈ の⼈員と90分の時間が割かれているが、計測者が１⼈で数分で計測できる ü SANS による乳頭浮腫が観察できる可能性が世界で初めて⽰された p 2020 年２⽉末⽇ 当初の予定通り、フェーズ１が終了 p 2020 年４⽉下旬 NASAおよびTRISHに開発報告書を提出 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 46: 遺伝子治療
OoO—O o—O q Os O—O Oo—oO (ORE ISU ADP ORE
Slide 47: 網膜色素変性症
12 網膜⾊素変性症 p 初期には夜盲症、それに続く視⼒低下、視野狭窄などが特徴的な症状 p 世界で4,000⼈に１⼈がかかる稀少疾病であり、約150万⼈が罹患し、 失明をきたす恐れがある遺伝性網膜疾患 p ⽇本では約5,000⼈に⼀⼈が発症 p 幼少期に発症し、40歳までに失明するケースがある p 網膜⾊素変性症は遺伝性網膜疾患で、起因する遺伝⼦変異は３千種類以上 p 有効な治療法は無く、遺伝⼦変異毎に遺伝⼦治療などの研究開発が進められている 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 48: オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導入
12 オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導⼊ p オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導⼊ ヒトロドプシン ウイルスベクター プロモーター 光受容体に、位置も機能も近い双極細胞をターゲットに治療を検討 当社が使⽤するロドプシンはヒト由来タンパク質であるため、 炎症反応を最⼩限 に抑制し、⾼い光感度の獲得が期待されている ターゲット: 遺伝性網膜疾患である網膜⾊素変性を対象として、プロモーター及びカプシドの オン型双極細胞 改良、 導⼊遺伝⼦の改変といった前臨床研究を継続 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 49: VAP-1阻害剤
> COUWMORAE Kubota
Slide 50: VAP-1阻害剤
OoO—O o—O q Os O—O Oo—oO VAP- 18h SF
Slide 51: VAP-1阻害剤とは
VAP-1阻害剤とは p VAP-1は、⽩⾎球接着分⼦とともにセミカルバジド感受性アミン酸化オキシダーゼ（SSAO）の 酵素活性を併せ持つユニークな糖たんぱく質 p VAP-1阻害剤は、炎症が原因の疾患を治療するために有望な新しい薬剤として期待されており、 新型コロナウイルス感染症による、急性呼吸窮迫症候群(ARDS)、乾癬、アトピー性⽪膚炎、糖 尿病性腎疾患、変形性関節症、⾮アルコール性脂肪性肝炎(NASH)、癌などによって引き起こさ れる様々な炎症病態に対し効果があると 考えられている 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 52: 当社のVAP-1阻害剤候補化合物の発見
当社のVAP-1阻害剤候補化合物の発⾒ エミクススタト塩酸塩の基礎研究時に、 当社が独⾃で化合物ライブラリを作成 ブドウ膜炎、糖尿病性⻩斑浮腫、ドライアイ、術後眼炎などの新しい治療薬を研究中に、 ⽩⾎球接着分⼦ VAP-１阻害剤の候補物質を発⾒ 研究を進めるうちに、少量でターゲットへの効果があることがわかり、さらに、 オフターゲットへの作⽤が⾮常に少ないということが判明 LEO Pharma A/Sと、LEO Pharmaの有するオープンイノベーション プログラムを利⽤した共同研究契約を締結 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 53: ターゲットに効果的な摂取量
ターゲットに効果的な摂取量 既存化合物と⽐較し、当社の化合物は、ターゲットに対し、少量で効果が得られることがわかっている 化 化 化 合 化 合 合 合 A 物 物 物 物 B C D . 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 54: オフターゲットに効果的な摂取量
オフターゲットに効果的な摂取量 既存化合物と⽐較し、当社化合物がオフターゲットに対し同等の効果を得るには、 多量の摂取が必要なことがわかっている 化 化 化 化 合 合 合 合 物 物 物 物 A B D C 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 55: Kubota
KUbote i ann al BDOMEDSTAWECE
Kubota Pharmaceutical Holdings — Q2 2020 Earnings Presentation on 6ix