Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — Sosei Group — H1 2021 Earnings Presentation
33 slides from Nxera Pharma's earnings presentation, Aug 12, 2021
Slide 1: 2021年12月期 第2四半期決算説明資料
NON-CONFIDENTIAL 2021年12月期 第2四半期（1月-6月）決算説明資料 2021年8月12日 | そーせいグループ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は、そーせいグループ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的としたものであり、有価証券の 投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成されたものではありません。また、第三者による有 価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入手
Slide 3: 目次
目次 1 連結業績概況 2 ビジネスハイライト 3 ムスカリン作動薬プログラム 4 質疑応答 5 補足資料 注：本資料は、当社に関する情報の提供を目的とするためのものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。また、本資料に記載された内容は、資料作成時点での 当社の判断であり、その情報の正確性を保証するものではありません。投資を行なうに際しては、投資家ご自身の判断で行なうようお願いいたします。 3
Slide 4: 連結業績概況
1 連結業績概況 執行役COO兼CFO クリス・カーギル 4
Slide 5: 2021年12月期第2四半期業績ハイライト
目的を明確に絞りつつ継続的な投資を実施 2021年12月期第2四半期（1月-6月）業績ハイライト 売上収益は3,123百万円（28.9百万ドル） （前年同期：2,516百万円（23.2百万ドル）） 1 複数の進捗に伴うマイルストンと、既存の提携先からの前受金に伴う売上収益の増加 現金損失は800百万円（7.4百万ドル） （前年同期：181百万円（1.7百万ドル）の損失） 2 研究開発投資（例：ムスカリンや高優先度の自社品等）と、専門家へのアドバイザリーフィーの増加 営業損失は1,849百万円（17.1百万ドル） （前年同期は1,136百万円（10.5百万ドル）の損失）オラビ 3 減損、株式報酬
Slide 6: 売上収益は順調に成長①
研究開発費（ムスカリンや高優先度の自社品）と非現金支出費用の 計画通りの増加で相殺されるも、売上収益は順調に成長① 売上収益（百万円） 現金支出費用1,2（百万円） 営業損失（百万円） 3,123 3,638 2,516 2,425 (1,136) (1,849) 2020年12月期 2021年12月期 2020年12月期 2021年12月期 2020年12月期 2021年12月期 第2四半期（1-6月） 第2四半期（1-6月） 第2四半期（1-6月） 第2四半期（1-6月） 第2四半期（1-6月） 第2四半期（1-6月） • 既存の提携先からの進捗マイルストンにより • M4受容体作動薬（H
Slide 7: 売上収益は順調に成長②
研究開発費（ムスカリンや高優先度の自社品）と非現金支出費用の 計画通りの増加で相殺されるも、売上収益は順調に成長② 百万円 百万ドル 売上収益内訳 2020年6月 2021年6月 2020年6月 2021年6月 までの6ヵ月 までの6ヵ月 までの6ヵ月 までの6ヵ月 売上収益 2,516 3,123 23.2 28.9 売上原価に 13% (304) (366) (2.8) (3.4) 22% 係る現金支出 30% 研究開発費に (1,500) (2,382) (13.9) (22.0) 係る現金支出 2020年 2021年 一般管理費に 第2四半期 第2四半期 50% (925) (1,25
Slide 8: 強固なバランスシート
強固なバランスシートが、当社の持続可能なビジネスモデルと 戦略的成長の実効性を裏付ける 百万円 百万ドル 説明 2020年 2021年 2020年 2021年 1 円ベースでは若干のキャッシュ流入となったが、 12月31日 6月30日 12月31日 6月30日 2021年上半期の円レートの下落により、ドルベースで は現金残高は減少 のれんおよび無形資産 25,936 27,412 250.5 248.0 2 Centessa Pharmaceuticals plc.のIPOに伴い、保有して 有形固定資産 3,824 3,915 36.9 35.4 いる株式の大幅な評価益を含む投資有価証
Slide 9: 2021年度の業績見込みは据え置き
2021年度の業績見込みは据え置き（2021年12月までの12ヵ月） 研究開発費に係る現金支出 一般管理費に係る現金支出 4,000百万円～5,000百万円 1,800百万円～2,300百万円 HTL16878（選択的M4作動薬 オラクルNetSuite Enterprise 業績見込み プログラム）への投資拡大 – Resourcing Planning（ERP）システム （2021年12月期） パートナーとの新規大型提携に の導入 向けた機会を活用 コンプライアンスおよびガバナンス ポテンシャルが高く、新規で優先度 体制の構築を継続 も高い自社プログラムへの投資を 加速 将
Slide 10: 新規海外募集と既発社債の買入消却
第2四半期終了後に新規海外募集と既発社債の買入消却を実施 2026年満期ユーロ円建転換社債発行により約298億円の手取金 中堅企業の転換社債発行では、アジア太平洋地域で 資金使途： 2015年以降最大規模 • 約189億円を既発転換社債の 買入資金として充当 – 実施済 投資家からの既発社債の買入率は98％と高く、 • 新たな手取金100億円を既存の 効果的な負債管理を実施 資金209億円に上乗せし、戦略的 成長への取り組み（企業買収 および/もしくは投資）に充当 資金調達コストの低減、負債の長期化および • 約9億円を新規パイプラインの 潜在希薄化抑制の可能性 研究開発および運転
Slide 11: ビジネスハイライト
2 ビジネスハイライト 代表執行役会長兼社長CEO 田村眞一 11
Slide 12: 上半期のビジネスハイライト
創薬ビジネスの拡大に繋がる大きな進展 上半期（2021年1月～6月）のビジネスハイライト AIの創薬応用に向けてPharmEnable社およびInveniAI社*と、SBDDプラットフォームのイオンチャネル への応用を目指してMetrion社と、それぞれ新規技術提携を締結 新規治療薬候補のMC4拮抗薬（ファイザー社との提携プログラム）およびCGRP拮抗薬 （バイオヘイブン社との提携プログラム）が第Ⅰ相臨床試験に入り、加えてジェネンテック社 （StaR®タンパク質の創製）の開発マイルストンを受領するなど、複数の提携プログラムで大きな進展 当社のスピンオフ企業であるOrexia社が、アセッ
Slide 13: SBDDプラットフォームにより10品目が臨床入り
当社のSBDDプラットフォームにより、 これまでに10品目の治療薬候補が臨床入り これまでの12年間（StaR® / SBDDによる創薬） 現在 今後の中期見通し 創薬 開発 リード同定 テクノロジー 創薬 New 5化合物 36 24 10 前臨床段階 4 2 11品目 最適化された 前臨床候補 治験薬の創出数 2年ごとに最低 年平均2品目の リード化合物 の創出数 4品目のリード 前臨床候補品の の特定数 臨床段階 化合物の最適化 創出 10品目 過去12年において、世界で最も生産的な創薬チーム 13
Slide 14: 既存パイプライン全体も優れた進捗
新たな技術提携も行いつつ、既存パイプライン全体も優れた進捗 基礎研究/ 探索 前臨床開発 第Ⅰ相 第Ⅱ相 上市済み 複数ターゲット GPR35 作動薬 GLP-1 作動薬 A2a 拮抗薬（併用） ウルティブロ® 複数疾患領域 炎症性腸疾患 2型糖尿病/肥満 mCRPC COPD 複数ターゲット CCR6 拮抗薬. シーブリ® 複数疾患領域 炎症性腸疾患 COPD 導出 複数ターゲット MCR4 拮抗薬 エナジア® 複数疾患領域 拒食症 喘息 単一ターゲット CGRP 拮抗薬 オラビ錠® 1 炎症性疾患 神経疾患 口腔咽頭カンジダ症 New CXCR4 抗体 TPD イオンチャネル がん
Slide 15: SARS-CoV-2プロテアーゼ阻害薬
次なる治療法として期待されるSARS-CoV-2プロテアーゼ阻害薬 PF-07321332 S-217622 SH-879 低分子経口抗ウイルス薬 低分子経口抗ウイルス薬 低分子経口抗ウイルス薬 概要 1日2回、感染の兆候が最初に確認 1日1回投与 1日1回または2回、陽性結果の直後 された時点で投与 から最長2週間の投与 PF-07321332とリトナビルの併用で 日本において第Ⅰ相試験が2021年 研究段階 開発に適した臨床候補化合物を同定 第Ⅱ/Ⅲ相試験が2021年7月に開始 7月に開始 • SARS-CoV-2に対してin vitroで強力 • 動物試験でウイルス量を迅速かつ • 細胞
Slide 16: MPro阻害剤SH-879
当社のMPro阻害剤SH-879は、 COVID-19の経口治療薬として開発への期待が高まる M Pro enzyme inhibition ターゲットとする製品プロファイル 120 IC50: 14 nM SH-879 次のステップ 100 IC50: 18 nM 80 IC50: 4.9 μM PF-07321332 % Inhibition 60 boceprevir SARS-CoV-2ウイルス感染症治療のための 40 1日1回または2回投与の経口剤。 陽性結果が 20 0 迅速に開発を進めるため、チャリティや -20 トラストなどを介して慈善的資金を 出た直後から最長 2週間までの投
Slide 17: GPCR創薬が牽引する内部成長プラン
世界をリードするGPCR創薬が牽引する当社の内部成長プラン 目標 内部成長プラン 目標 GPCRの専門性を 平均年2つの新規 強化 前臨床候補品を創出 技術拡充/プラットフォー 高品質の新規治療薬 ムでのリーダーシップ 候補の創出 目標 目標 平均年2～3つの パイプラインの 進展を実現 価値の高い提携・ パイプラインの前進 価値の高い提携の実施 共同投資の実現 価値の高い提携・共同投資を継続的に実施するための幅広いパイプラインの構築 17
Slide 18: 戦略的成長プラン
企業価値拡大を目指す戦略的成長プラン 目標 戦略的成長プラン 目標達成 既存のSBDDプラット 企業買収を見据えた フォームに新しい 増資を完了 テクノロジーを追加 2021年中に収益性の ある企業買収の実現 収益創出につながる 新規テクノロジーへの チャンスを模索 投資と技術提携 目標達成 目標 専門とするGPCRの枠を アンメットニーズの領域 超えた創薬の開始 後期臨床開発段階の で日本の患者に国際的 GPCR以外に な医薬品を届ける 創薬ターゲットを拡大 アセットを日本市場 向けに導入 将来の成長を見据えた新たな収益源・テクノロジーの獲得を目指す 18
Slide 19: ムスカリン作動薬プログラム
3 ムスカリン作動薬プログラム マルチブロックバスターを狙える神経疾患対象のパイプライン チーフ・メディカル・オフィサー Dr. ティム・タスカ― 19
Slide 20: ムスカリンプログラムの状況と研究開発の進捗
ムスカリンプログラムの状況と研究開発の進捗 当社のStaR®技術により、SBDD（構造ベース創薬）を活用して、新規で選択性の高いムスカリンM4 受容体、M1受容体、およびM1/M4デュアルに対するオルソステリック作動薬を特定 ムスカリンM4受容体およびM1受容体は、過去に他社が実施した非選択的ムスカリン作動薬 （キサノメリン）において、統合失調症への短期臨床試験（5週間）と、軽度～中等度のアルツハイマー病 への臨床試験（6ヵ月間）で臨床的に検証された、精神症状と認知症状の治療薬ターゲットである 陽性症状の制御を対象とし、現在の標準治療よりも安全性プロファイルが改善された、マルチ ブ
Slide 21: ムスカリンプログラムのパイプライン
当社ムスカリンプログラムは、様々な神経疾患に対するブロック バスターを生み出しうる、既に一定の段階に進んだパイプライン 次のマイルストン（12- プログラム 開発コード 適応 創薬 前臨床 第Ⅰ相 第Ⅱ相 18 ヶ月以内に進捗） HTL16878 統合失調症 第Ⅱ相臨床試験入り M4作動薬 ortho 第Ⅰ相でのSAD（単回 orthoagonist agonist 非開示 統合失調症 投与漸増）終了 M1/M4 統合失調症 非開示 アルツハイマー病の 治験新薬申請 デュアル作動薬 認知・精神症状 アルツハイマー病 HTL18318 FDAとの相談 レビー小体型認知症 M1作動薬 アルツハイマ
Slide 22: HTL16878は統合失調症を適応とするプログラム
第４世代の化合物は統合失調症を対象として、より少ない HTL16878 副作用での効果を目指す 有効性 安全性 錐体外路 陽性症状 陰性症状 認知機能障害 体重増加 症状** 患者数 患者数 患者数 作用機序 従来薬 ピークセール 世代 - - 2,000万人* 1,150万人* 1,600万人* 定型抗精神病薬 D2 拮抗薬 Haldol （データなし） 第1世代 +++ - - ++++ + D2 拮抗 Zyprexa Zyprexa 非定型抗精神病薬 + Risperdal 50億ドル超 第2世代 +++ + + ++ ++++ セロトニン調整 Latuda (2010) D2 部分作動
Slide 23: M4受容体は統合失調症の治療薬ターゲット
M4受容体は、複数タイプにまたがる統合失調症の HTL16878 治療薬ターゲットとして、よりリスクの軽減と検証が進んだ リードプログラム KarXT CVL-231 HTL16878 M1/M4 作動薬 作用機序 M4 PAM1 M4作動薬 M2/M3 拮抗薬 現在のフェーズ 第Ⅱ相臨床試験 第Ⅲ相 第Ⅰb相 （最も進んでいる） 開始準備が間もなく整う 統合失調症 （精神障害） - 第Ⅲ相 統合失調症（陰性・陽性症状および ターゲット 統合失調症（陰性症状および認知症状） - 第Ⅱ相 - 一般的な精神障害) – 第Ⅰb相 認知症に関連した精神病- 第Ⅰ相 第Ⅱ相臨床試験におい
Slide 24: HTL16878は選択性の高いオルソステリックM4作動薬
HTL16878は開発段階では唯一、選択性の高いオルソステリック HTL16878 なムスカリンM4作動薬であり、差別化されている M4受容体への直接型 • 直接型のムスカリンM4作動薬は、臨床的に検証され（キサノメリン、KarXT）世界中の強力な 作動薬は精神障害の 非臨床データに基づいた精神障害の治療ターゲット 治療として臨床試験で • HTL16878は非臨床（動物）およびヒトに対して、M4受容体に選択的かつ直接的な作動薬で の実績がある あることが示されている • HTL16878 は、先行するKarXT、CVL-231と比較して副作用の低減が期待できるオルソステリッ クな直接型M4部
Slide 25: 質疑応答
hanes RARPUTR SI Fe Ae tL: F< CEO ‘ie
Slide 26: ご参加ありがとうございます
ご参加ありがとうございます 2021年度上半期（1月～6月）の財務およびビジネスハイライト 売上収益 3,123百万円 新規の技術提携契約を締結 現金および現金同等物は406億円と強固 複数の提携プログラムで第Ⅰ相臨床試験を開始 SARS-CoV-2 約100億円を新規成長投資を目的に調達 MProプログラムで治験薬候補を同定 新たなターゲットの特定と創薬を可能とする世界屈指のプラットフォーム すべてのステークホルダーに企業価値を提供するため構築された企業戦略 26
Slide 27: 補足資料
5 補足資料 27
Slide 28: 提携済パイプラインの進捗
提携済パイプラインの進捗 2020年末時点の開発段階 2021年～現在までの進展 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 Ph1 Ph2 Ph3 申請 販売 伝統的な導出プロジェクト シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Imaradenant アデノシンA2拮抗薬（併用） 低分子 転移性去勢抵抗性前立腺がん PF-07081532 GLP-1作動薬 低分子 2型糖尿病/肥満 P
Slide 29: 自社開発パイプラインの進捗
自社開発パイプラインの進捗 2020年末時点の開発段階 2021年～現在までの進展 開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 Ph1 Ph2 Ph3 申請 販売 自社開発品（提携前） HTL16878 ムスカリンM4作動薬 低分子 神経疾患 HTL18318 1 ムスカリンM1作動薬 低分子 神経疾患 HTL9936 ムスカリンM1作動薬 低分子 神経疾患 （非開示） ムスカリンM1作動薬Backup 低分子 神経疾患 （非開示） ムスカリンM4作動薬Backup 低分子 神経疾患 （非開示） ムスカリンM1/M4デュアル作動薬 低分子 神経疾患 （非開示
Slide 30: 認知症関連精神症状にはM4作動薬が効果的
認知症関連精神症状にはM4PAMよりM4作動薬の方が効果的とみられる - コリン作動系が大きく変化しているため、CVL-231の認知症での成功確率は不透明性が高い - キサノメリンはアルツハイマー型認知症患者（AD）の精神症状に有用性を示し、作動薬が有効であることを示した • ADでアセチルコリン（Ach）の十分な亢進がみられるか、あるいは患者集団はPAMが作用するのにはヘテロすぎるのか？ • 認知症関連精神症状は最もAchが不足する中等度-重度のADに多い、このような状況下ではPAMは機能しないのではないか？ • メルク社のM1PAMはボランティアを対象としたPhase1試験で良好なデータを
Slide 31: オルソステリックなM4部分作動薬HTL16878
オルソステリックなM4部分作動薬であるHTL16878 - CVL-231などのPAMよりも優れた臨床プロファイルの可能性 - KarXTよりも高い選択性 HTL16878は部分作動的な受容体構造に結合し、 AChの代替として作用する アロステリックサイトに結合 HTL16878の脳移行性は良好（第Ⅰ相試験データ） するPAMはアセチルコリン 878 （ACh）を取り込み、off-rate HTL16878は選択性の高い部分作動薬 : を低下させ、完全なアゴニ ACh • Achが無くてもM4受容体を活性化 – DRPにおいてより効 スト反応を可能にする 果が高い • CVL-231などのPA
Slide 32: M1作動薬はドネペジルに上乗せ
M1 作動薬はドネペジル（標準治療薬、ピーク売上約3,900百万 ドル）に上乗せすることで、ベストインクラスになる可能性を持つ アルツハイマー型認知症 レビー小体型認知症 軽度 中等度 高度 （DLB） 患者数(2030年予測) 患者数(2030年予測) 患者数(2030年予測) 患者数(2030年予測) 1,850万人 1,150万人 520万人 650万人 M1作動薬 HTL18318の対象（Phase1試験） HTL18318について日本で Phase2を計画後中止 （ドネペジルと併用） 症候改善薬 例：ドネペジル ピーク売上：約3,900百万ドル 適応拡大 適応拡大（日本のみ） （20
Slide 33: SOSEI HEPTARES
SOSEI HEPTARES 〒102-0083 The Steinmetz Building North West House 東京都千代田区麹町2-1 Granta Park, Cambridge 119 Marylebone Road PMO半蔵門11F CB21 6DG London NW1 5PU United Kingdom United Kingdom