Modalis Therapeutics Corporation · TSE:4883
Modalis Therapeutics — Q1 2026 Earnings Presentation
48 slides from Modalis Therapeutics's earnings presentation, May 13, 2026
Slide 1: 2026年12月期 第1四半期決算説明資料
2026年12⽉期 第1四半期決算説明資料 株式会社モダリス （証券コード︓4883） 2026年5⽉13⽇ 1 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 2: 本資料の取扱について
本資料の取扱について • 本資料は、関連情報のご案内のみを⽬的として当社が作成したものであり、⽇本 国、⽶国またはそれ以外の⼀切の法域における有価証券の取得勧誘または売付け勧 誘等を構成するものではありません。⽶国、⽇本国またはそれ以外の⼀切の法域に おいて、適⽤法令に基づく登録もしくは届出またはこれらの免除を受けずに、当社 の有価証券の募集または販売を⾏うことはできません。 • 本資料に記載されている情報は、現時点の経済、規制、市場等の状況を前提とし ていますが、その真実性、正確性または完全性について、当社は何ら表明または保 証するものではありません。本資料に記載された情報は、事前に通知する
Slide 3: Modalisについて
Modalis について 3 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 4: MODALISのバリューハイライト
MODALISのバリューハイライト CRISPRを⽤いたエピゲノム編集に基づく治療薬開発に企業として世界で最初に取り組み、CRISPR-GNDM ® プラット フォームを構築 複数の動物種(齧⻭類および霊⻑類)において、⻑期にわたる発現制御と機能改善を安全性を維持しながら実現 前臨床段階にある神経筋疾患パイプラインの他、中枢神経疾患や⼼筋症など拡張性のあるターゲット領域 難易度の⾼いAAVに対して製造法を確⽴し、組織選択的なデリバリー法を実現 エピゲノム編集プラットフォームに精通した経験値の⾼いチーム ライセンス特許を含む複層的な知財ポートフォリオ FDA等との継続的な対話を通じ、臨床開発戦略
Slide 5: CRISPR-GNDM®
CRISPR-GNDM® GNDMはエピゲノムを書き換えて、⽬的の遺伝⼦の発現量制御を⾏う ガイドRNA=ポインター CRISPR-GNDM® (Guide Nucleotide-Directed Modulation) エピゲノムエディター 1 dCas9=バインダー 2 3 Cas9=カッター CRISPR-GNDM® は①位置決めをする「ガイドRNA(gRNA)」、②DNAへの結合デバイスである「dCas9」、③エピゲノムの編 集を⾏う「エディター」で構成され、遺伝⼦の発現のオン・オフを⾃由に制御する 5 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 6: モダリスのコアコンピタンスと協業の状況
モダリスのコアコンピタンスと協業の状況 遺伝⼦治療のためには薬効の本体であるペイロードとそれを⽬的組織に運ぶカーゴ(ベクター)が重要 薬効 プラットフォーム(IP) ペイロード カーゴ(ベクター) =CRISPR-GNDM® AAV LNP ターゲット策定 送達 創薬エンジン GTx 6 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 7: 薬剤投与から薬効までの3段階
薬剤投与から薬効までの3段階 AAVが細胞にGNDMを運び、タンパクとしてして読み出されたGNDMが⽬的遺伝⼦を制御する タンパク量の ②GNDM 変化が薬効を 発現 ③ ターゲットの もたらす 発現量制御 ①目的細胞への 遺伝子導入 ①AAVによる ③ターゲットの制御 薬効 ②GNDMの発現 細胞への導⼊ (target gene (Transduction) (GNDM expression) modulation) (Efficacy) 7 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 8: CRISPR-GNDM®は新しい治療コンセプトとして期待される技術
CRISPR-GNDM® は新しい治療コンセプトとして期待される技術 1回の投与で病態改善効果が持続 CRISPR-GNDM® 技術のもたらしうる効果 X1 単回投与 効果が持続 病態を改善 反復投与を 数年あるいは数⼗年 対症療法ではなく 必要としない に渡って効果が持続 治療を⽬指す 8 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 9: 遺伝子治療薬の承認状況
Updated 遺伝⼦治療薬の承認状況 2026年2番⽬の承認がOtarmeniにもたらされた USで承認されたin vivo遺伝⼦治療薬 世界市場規模 製品名 承認年 薬価 対象疾患 開発企業 患者規模#1 (USD) LUXTURNA 2017 $850k 遺伝性網膜ジストロフィー Roche(Spark) 10万⼈に2⼈ $65M 新⽣児1.5万⼈に1⼈ ZOLGENSMA 2018 $2.1M SMA*1 Novartis(Avexis) ~$1B#1 数百〜1千⼈/yrの新規患者が潜在 HEMGENIX 2022 $3.5M ⾎友病B uniQure/CSL Behring 3万⼈の
Slide 10: エピゲノム編集の競合環境
エピゲノム編集の競合環境 新規参⼊もあり競争は激化。だが活性化は依然としてモダリスだけ 企業 設⽴年 投資ステージ プラットフォーム リードプログラム/対象疾患 開発ステージ MDL-101/LAMA2-CMD 2016 公開 CRISPR-GNDM x AAV IND enabling試験中 遺伝⼦活性化 シリーズB DNMT-KRAB 融合dCas9 TUNE-401/B型肝炎 Clinical Ph1が⾹港、NZおよび Tune 2020 ($175M, 2025) x LNP 遺伝⼦抑制化 モルドバでCTA承認 Chromaと CRMA-1001 PCSK9⾼コレステ DNMT-KRA
Slide 11: 目次
⽬次 1. 2026年1Qのトピック 2. 決算状況およびファイナンスについて 3. 成⻑戦略 4. まとめ 5. Q&A 11 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 12: 2026年第1四半期のトピック
1. 2026年第1四半期のトピック 01 02 03 MDL-101の開発状況と今 その他のプログラムの開 その他事業の状況 後の⾒通しについて 発状況 12 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 13: パイプラインの状況
パイプラインの状況 MDL-101を中⼼とした神経筋疾患にフォーカスして開発 初期開発/前臨床 臨床試験 疾患名 リード IND Code モード 所有権 探索／研究 前期臨床 ピボタル /疾患領域 最適化 Enabling MDL-101 LAMA2-CMD*1 Modalis MDL-202 DM1*2 Modalis Muscular disorders MDL-201 DMD *3 Modalis MDL-103 FSHD *4 Modalis MDL-105 DCM*5 Modalis Cardiovascular MDL-104 Tauopathy Modalis Angelman
Slide 14: LAMA2-CMD MDL-101
LAMA2-CMD（別名:CMD1A, 先天性筋ジストロフィー1A型） LAMA2 遺伝⼦の変異によって⽣じる重篤な筋ジストロフィーの⼀種 MDL-101 罹患率 100万⼈に8.3⼈* USで2500⼈ LAMA2-CMDに対する ファーストインクラスの治 発症 ⽣後すぐ 療法 あるいは数ヶ⽉内に著明 病態 思春期を超えて⽣きられない • 重篤な筋⼒低下 場合が多い • 筋緊張低下症 • 弱い⾃発的運動 • 関節変形 • ⼼不全、硬直 Basal lamina 原因 LAMA2遺伝⼦の変異 Laminin Dystrophin 市場規模 $500M以上 Actin Source: *Esti
Slide 15: 病態モデルマウスにおける体重、握力、生存曲線、ヘルススコアの改善
病態モデルマウスにおける体重、握⼒、⽣存曲線、ヘルススコアの改善 mMDL-101投与によってLAMA2-RDの病態は著しく改善した 体重 握⼒ Updated 対照群 High 対照群 Mid High Low Mid 正常マウス Low 正常マウス cv cv Mouse Health Deficit Assessment - Overview (9-parameter, 3 points scale) TBD Score Week 24 Parameter 0 1 2 3 ⽣存率 健康スコア 1 Activity [Data cut =300days from dosing] 2 Pro
Slide 16: MDL-101によるLAMA1の発現分布
MDL-101によるLAMA1の発現分布 ⼤腿四頭筋、上腕三頭筋、および⼼臓におけるLAMA1タンパク質の堅牢かつ⽤量依存的な誘導 Updated ⾮投与 低⽤量 中⽤量 ⾼⽤量 GNDM陽性筋繊維(%) Percent (%) ⼤腿四頭筋 ⼤腿四頭筋 上腕三頭筋 ⼼臓 上腕三頭筋 LAMA1陽性筋繊維(%) Percent (%) ⼼臓 ⼤腿四頭筋 上腕三頭筋 ⼼臓 ⾮投与 低⽤量 中⽤量 ⾼⽤量 16 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 17: MDL-101-001 臨床試験のデザイン
MDL-101-001 臨床試験のデザイン 2⽤量のオープンラベル試験。⾃然経過観察試験との⽐較で薬効を検討 フェーズ1/2 オープンラベル⽤量漸増試験の概要 • 36ヶ⽉齢あるいはそれ以下の患 者(男⼥) ⾼⽤量 IV 単回投与 N=3 • 病態およびLama2遺伝⼦の変異 and/or 筋⾁におけるLAMA2 タ ンパク量の顕著な低下 低⽤量 N=3 • 治療上における安定期 • ⾃律的歩⾏や座位が困難 継続的なデータの取得 Natural History Study(⾃然経過観察)との⽐較 (NCT06354790, NCT04299321, NCT06132750) 17 Copyri
Slide 18: MDL-101開発アップデート
INDに向けた試験の進捗状況 MDL-101開発アップデート • GLP毒性試験 • GLP毒性試験は進⾏中であり、現在、⻑期的な臨床成功確率の最⼤化に 向けた追加解析および最適化検討を実施中。現時点において新たな重⼤ な安全性シグナルは認識されていない。 • マウスIND enabling • 試験は順調に進捗。継続解析においてコントロール群に対して顕著な⽣ 存回復効果と機能回復効果を病態モデルで⽰しており、本四半期中に問 題無く終了する⾒通し。 • 製造 • AAV治験薬GMP製造活動進⾏中。 • 治験準備 • 治験サイトおよびPI選定中。 • 各種評価試験の準備中 • 臨床移⾏成功確率最
Slide 19: 現在重点的に進めている項目
現在重点的に進めている項⽬ 臨床移⾏に向けた"ラストワンマイル” ✅ 製造・品質評価の強化 • 将来的な臨床開発および製品化を⾒据えた、製造プロセス・品質評価系の最適化 ✅ ⻑期発現プロファイル解析 • ターゲット組織における発現持続性および⻑期的薬効の詳細評価 ✅ 投与戦略最適化 • 臨床試験を⾒据えた投与条件や免疫抑制プロトコールの最適化 ✅ 臨床移⾏準備 • 治験実施施設との評価指標・測定タイミングの調整、および臨床試験オペレーション体制 の構築 19 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 20: なぜ開発に時間がかかるのか？
なぜ開発に時間がかかるのか︖ 特に筋⾁疾患では「全⾝送達・⻑期発現・安全性の両⽴」が必要であり、⾼度な技術検証と最適化に時間を要する 20 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 21: 筋強直性ジストロフィー1型 (DM1)
筋強直性ジストロフィー1型 (DM1) DMPK遺伝⼦の3’⾮翻訳領域にあるリピート配列の伸張 罹患率 1万⼈に約1~4.8⼈ DMは、ヨーロッパ系の成⼈において最 MDL-202 (2300⼈に1⼈*) も⼀般的な筋ジストロフィーである。 ファーストインクラスと なり得る治療 発症 患者により症状の重篤度や 発症年齢は20〜70歳（典型的な発症は 発症年齢は様々 40歳以降） 病態 筋⼒低下と萎縮、筋緊張症 DMは随意筋の筋⼒低下を引き起こすが、 筋⼒低下の程度や最も影響を受ける筋⾁ CNS は、DMの種類や障害者の年齢によって EYE ⼤きく異なる。 RESPIRATORY SYSTEM
Slide 22: DM1の分子病態メカニズムと治療戦略
DM1の分⼦病態メカニズムと治療戦略 異常伸⻑したCUGリピートがDMPK遺伝⼦の機能を阻害し、筋⾁の異常を引き起こす CRISPR-GNDM® によるDM1治療メカニズム Muscle cell エピゲノム サイレンサー dCas9 OFF gRNA DMPK DMPK mRNA 発現 MBNLのRNA fociからの解放 22 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 23: 心筋・横隔膜を含む複数筋組織でベンチマークを上回る抑制
⼼筋・横隔膜を含む複数筋組織でベンチマークを上回る抑制 GNDMはあらゆる筋⾁組織で報告されているベクター化miRNAを凌ぐDMPK抑制効果を⽰した MyoAAV - GNDM によるDMPK mRNA抑制効果 なぜこの知見が重要と考えられるか? ✅ 疾患関連組織における強⼒な抑制 DM1の病態において重要な組織である⼼臓および横隔膜において、⾼ いDMPK抑制が観察された ✅ 広範な筋⾁への分布 複数の⾻格筋群にわたって抑制が観察された ✅ 他の単回投与アプローチに対する潜在的な優位性 複数の筋組織において、これまでに報告されているベクター化RNA ベースのアプローチと⽐較して、より強⼒なD
Slide 24: 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)
顔⾯肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD) Dux4遺伝⼦を原因とする神経変性疾患 MDL-103 罹患率 約1万-2万⼈に約1⼈ 成⼈で最も頻度の⾼い筋ジストロフィー 傷害性のあるDux4遺伝⼦産 発症 20代まで認識されないことが 成⼈発症型と⼩児発症型に分ける専⾨家 物の発現を抑制することで もいる。成⼈発症型の⽅がはるかに⼀般 ファーストインクラスとな 多く、⻘年期に悪化する傾向 的である。 り得る治療 病態 顔⾯（⽬＆⼝）、肩、上腕、 顔⾯、肩、腕と病態は進⾏⼀般的に病態 ⼿⾸、下腹部等の筋⼒低下 の進⾏は遅い 眼輪筋 ⾮対称（アンバランス）な筋⼒低下の症 ⼝輪筋 状が⾒られる 筋⼒
Slide 25: FSHDの病態メカニズム
FSHDの病態メカニズム Dux4遺伝⼦の異常な発現が、筋細胞の機能障害と筋萎縮を引き起こす 作⽤機序 II Dux4を 封印する Copyright and proprietary to Modalis
Slide 26: 疾患モデルでの作用
疾患モデルでの作⽤ 3e14vg/kgのMDL-103を全⾝投与することで、Dux4の下流遺伝⼦の発現が70〜80%抑制 1wk 2wk 6 wo 後肢の BaClによる FSHD患者由来 GNDMの静脈注射 組織の採取と 放射線照射 筋⾁障害 筋芽細胞の移植 @ 1x1014 & 3x1013 解析 vg/kg MDL-103では、さらに低 ⽤量でも、3つのDUX4標 的遺伝⼦すべてに対して 70〜80％の抑制効果が得 られた N=5 Normalized to hRPL13A 26 Significance by ANOVA with Tukey’s test Copyright and
Slide 27: DUX4の選択的抑制
DUX4の選択的抑制 DUX4を抑制しながら筋形成を維持 ,-./ ,-./ ,-./ -.- !" ! ! !" !" !" + !" + ! D+, H .MC1234556%6786 F D+* /MC12-3445%5675 M1CO345667%7897 F M1C2345667%7897 F (+, D D D (+* ( ( ( *+, G * * *+* Y* D XD Y* CD X"D YG CD "D Y* CD XD sg(F sg!" $%C X sg(F s(gF sg(F sg!" $% $% $% sg! sg! # # !" # !" !" # !" !" !
Slide 28: ASGCTおよびSolveFSHD年次報告会におけるデータ発表
ASGCTおよびSolveFSHD年次報告会におけるデータ発表 Solve FSHD年次報告会 • Progress update of MDL-103 • ⽇時 2026年4⽉8⽇ ⽶国遺伝⼦細胞治療学会(ASGCT) • タイトル: Pairing AAV genome and capsid engineering of an epigenetic-editing modality to develop a best-in-class treatment for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) • ⽇時: 2026年5⽉12⽇ 5:00-6:30 PM ES
Slide 29: パイプラインの状況と今後のマイルストーン
Updated パイプラインの状況と今後のマイルストーン 2028年後半の早期承認制度による申請活⽤可能性を視野 パイプラインの状況 臨床移⾏準備最 コード 適⽤疾患/ 疾患領域 2026/12 2027/12 2028/12 適化を進⾏中 MDL-101 LAMA2-CMD P1/2 Clinical Filing for IND filing PoC conditional approval MDL-201 DMD MDL-202 DM1 MDL-103 FSHD Animal PoC パートナリング、 グラントなどの 資⾦⼿当を前提 MDL-104 Tauopathy MDL-207 A
Slide 30: 主な進捗と今後予定されるマイルストーン
Updated 主な進捗と今後予定されるマイルストーン これまでの進捗 今後予定されるマイルストーン p マウスIND enabling試験完了(1H) ü マウス病態モデルでのPoC p GLP-Tox 完了 ü サルにおけるターゲットエンゲージメント p GMP製造完了 臨床移⾏準備最適化の観 ü Pre-IND実施 p IND MDL-101 LAMA2-CMD 点から再設定検討中 ü プラスミドのGMP製造完了 p FPFD ü ODD and RPDD受領 p 臨床PoC (2027~2028) ü 論⽂発表(12⽉) p 2028年以降の条件付き承認申請の可能性を 視野(2028)
Slide 31: 知財の状況
知財の状況 順調に各国以降特許が査定を受けつつある • デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治 療薬の開発を⽬指すMDL-201関連特 「Utrophin遺伝⼦を標的としたデュシェンヌ 型筋ジストロフィーの治療⽅法」が韓国登録 (特許10-2021-7018333) (1⽉) 3131 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 32: 2026年12月期 第1四半期末の財務状況
2． 2026年12⽉期 第1四半期末の 財務状況 32 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 33: 2026年 第1四半期末 財務状況(貸借対照表)
2026年 第1四半期末 財務状況(貸借対照表) 2026年以降の事業に向けて必要な⼀定⽔準の現⾦および預⾦を維持 （百万円） 2026年12⽉期 2025年12⽉期末 差異 第1四半期末 （A） （B）-（A） （B） 流動資産 2,892 2,890 △2 現⾦及び預⾦ 2,812 2,812 0 固定資産 71 51 △20 資産合計 2,964 2,942 △22 流動負債 134 115 △19 固定負債 36 27 △9 負債合計 170 142 △28 純資産合計 2,793 2,799 6 負債純資産合計 2,964 2,942 △22 ⾃⼰資本⽐率 93.0％ 93.8％ N
Slide 34: 2026年第1四半期末 財務状況(損益計算書)
2026年第1四半期末 財務状況(損益計算書) MDL-101プログラムの臨床試験に向けた活動費⽤が主なものとなり、事業費⽤342百万円を計上 （百万円） 2025年12⽉期 2026年12⽉期 差異 第1四半期 第1四半期 （B）-（A） （A） （B） 事業収益 - - - 事業費⽤ 632 342 △290 研究開発費 571 293 △278 販管費 61 48 △13 営業利益 △632 △342 290 経常利益 △651 △322 329 当期純利益 △652 △323 329 NOTE • MDL-101を中⼼とした開発活動進展に伴い研究開発投資を継続。⼀ ⽅で、資本政策および
Slide 35: 第17回新株予約権+第2回普通社債による調達状況
第17回新株予約権+第2回普通社債による調達状況 第17回新株予約権は⾏使完了済 普通社債 • MDL-101の追加資⾦ 5億円 (全額償還済み) 〜12.3 億円 • MDL-201の開発費 • MDL-103他後続パイプラ 第17回新株予約権 192千個(19.2百万株) 192千個 ンの研究開発費 ⾏使完了 (19.2百万株) • 事業運営費 2025年 2026年 8⽉ 4⽉ 35 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 36: 成長戦略
3．成⻑戦略 36 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 37: 成長の3ステップ
成⻑の3ステップ 3段階のミッションを持ったパイプライン群で可能性を最⼤化 患者規模の⼤きい よりチャレンジング 技術への親和性の⾼ 対象疾患へと展開 な い疾患で PoC を取得 テーマへ拡⼤ MDL-201 MDL-101 その他のプログラム MDL-202 37 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 38: 開発パイプラインと市場規模のイメージ
Updated 開発パイプラインと市場規模のイメージ MDL-101 で作る開発実績を、201、202などの⼤型パイプラインが追いかける モダリスの開発パイプライン MDL-103 FSHD MDL-201 DMD MDL-105 MDL-207 DCM ドラベ 症候群 MDL-202 DM1 MDL-206 エンジェルマン MDL-104 症候群 タウオパチー MDL-101 LAMA2-CMD 開発ステージ ※ 円の⼤きさは患者数あるいはそれに伴う市場規模のイメージ 38 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 39: まとめ
4．まとめ 39 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 40: 2026年第一四半期のキーポイント
2026年第⼀四半期のキーポイント 1. MDL-101の臨床移⾏準備を継続。病態モデルにお いて⻑期⽣存改善および機能改善を確認。 2. MDL-202が新型キャプシドでベンチマーク薬剤を 超えるDMPK抑制効果を⽰す。 3. MDL-103が病態モデルで低⽤量でも強い有効性を ⽰したのに加え、筋⾁再⽣に影響を与えないこと を確認 4. DMD特許(MDL-201)が韓国で成⽴ 5. 第17回新株予約権の⾏使完了 (12.3億円の調達) 40 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 41: Modalis Therapeutics
Modalis Therapeutics 41 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 42: Q&A
5．Q&A 42 Copyright and proprietary to Modalis
Slide 43: Q1. MDL-101のINDタイムライン見直しの背景
Q1. MDL-101のINDタイムライン⾒直しの背景 MDL-101については、現在、GLP毒性試験およびマウスIND-enabling試験を継 続して実施しており、これまでのところ重⼤な新規安全性シグナルは認識されて おりません。また、薬効およびプロダクトコンセプトを毀損するような知⾒も得 られておらず、病態モデルで⽰された有効性およびLAMA1発現誘導の結果は、 引き続き本治療コンセプトを⽀持するものと考えています。 ⼀⽅で、MDL-101は当社の最重要パイプラインであり、臨床移⾏後の成功確率 を最⼤化する観点から、CMC、解析系構築、追加評価、臨床試験準備を含めた 開発計画の最適化を進
Slide 44: Q2. 臨床移行に向けて現在重点的に取り組んでいる課題は何ですか？
Q2. 臨床移⾏に向けて現在重点的に取り組んでいる課題は何ですか︖ 当社が現在、追加解析を含め重点的に取り組んでいるのは、主に以下の領域です。 • 分析的特性評価の⾼度化 • 製造および品質管理プロセスの堅牢性強化 • ⻑期発現プロファイルの検証 • 臨床応⽤を⾒据えたトランスレーショナル評価 • 投与量および投与戦略の最適化 MDL-101は、CRISPR-GNDM®を⽤いたエピゲノム編集治療薬として先⾏的な開発 プログラムであることから、当社としては、単に早期のIND申請を⽬指すのではなく、 臨床移⾏後および将来的な製品価値最⼤化まで⾒据えた開発を⾏うことが重要と考え ています。 そのため
Slide 45: Q3. 開発計画の見直しの中でMDL-101の価値をどう考えていますか？
Q3. 開発計画の⾒直しが⾏われる中で、MDL-101の価値をどのように考えていますか︖ MDL-101は、これまで有効な治療法が存在しなかったLAMA2-RDという⾼いアンメット・メディカ ル・ニーズを有する疾患に対し、新たな治療選択肢となる可能性を持つプログラムであると考えていま す。 特にLAMA2-RDは、遺伝⼦サイズや組織分布などの観点から、従来型の遺伝⼦補充療法では技術的課 題が⼤きい疾患であり、MDL-101はLAMA1を誘導するという独⾃のアプローチによって、それらの課 題に対応しうる可能性があります。 またMDL-101は、エピゲノム編集による遺伝⼦活性化を⽤いた全⾝投与型治
Slide 46: Q4. 現在の現金水準で、どの程度の開発継続が可能ですか？
Q4. 現在の現⾦⽔準で、どの程度の開発継続が可能ですか︖ 第17回新株予約権の⾏使完了を経て、2026年3⽉末時点で28億円超の現預⾦残 ⾼を確保しており、現在進⾏中の主要開発活動を推進するために必要な資⾦基盤 を維持しています。 また、当社は資本市場からの調達に加え、グラント、共同研究、パートナリン グなどを含めた資⾦ソースの多様化についても継続的に検討・推進しています。 当社としては、規律ある資本配分を維持しながら、MDL-101を中⼼とした重要 開発プログラムへの投資を優先し、中⻑期的な企業価値最⼤化を⽬指して事業運 営を⾏っていく⽅針です。 Copyright and proprie
Slide 47: Q5. MDL-202の競争優位性をどのように考えていますか？
Q5. MDL-202の競争優位性をどのように考えていますか︖ 今回開⽰したデータでは、MDL-202は病態モデルにおいて、既報のベンチマーク薬 剤と⽐較して強いDMPK抑制効果を⽰しました。特に、DM1において重要な病態関連 組織である⼼筋および横隔膜において⾼い抑制効果が確認された点は、本プログラム の重要な特徴であると考えています。 また、MDL-202はDMPK変異そのものを修復するのではなく、転写制御を通じて病 態RNAの発現を抑制するアプローチであることから、特定の変異型に依存しない、幅 広い患者さんへの適⽤可能性を有する可能性があります。 当社としては、こうした結果は、新規筋指向
Slide 48: Q6. エピゲノム編集領域の競争激化の中での差別化要因は何ですか？
Q6. エピゲノム編集領域で競争が激化していますが、Modalisの差別化要因は何ですか︖ 近年、CRISPR技術を⽤いたエピゲノム編集領域には新規参⼊が増加しており、特に遺伝⼦サイレンシ ングを中⼼としたプログラムが数多く開発されています。⼀⽅で当社は、遺伝⼦治療のような⾼い技術 的ハードルと⼀定のリスクを伴うモダリティが将来的に広く受け⼊れられるためには、まず⾼いアン メット・メディカル・ニーズを有し、既存モダリティでは⼗分な治療アプローチが難しい疾患領域にお いて価値を⽰すことが重要であると考えています。 その観点から、当社はLAMA2-RDのような、従来型の遺伝⼦補充療法では技術的制約