Slide 1: 第41期 中間決算説明会
第41期 中間決算説明会 - JCR Biotech for a New Tomorrow - 2015年11月4日 JCRファーマ株式会社 【証券コード】4552 【証券コ ド】4552 【問合せ先】 経営戦略部 本多・北村 （TEL 0797-32-8591） Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 2: 注意事項
注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとに な なされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素 基づ も あ あ 確実な 素 を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは 大きく異なる可能性があることをご承知ください。 大きく異なる可能性があることをご承知ください そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行政制度の変化、新製品上市 の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産中断、 当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが
Slide 3: Overview
Overview 飛躍期 ・ 高付加価値 組換え医薬品 - 血液脳関門通過技術 - “ J-Brain Cargo” - 改変型アルブミンを用いた技術 - 組織ターゲティング技術 ・ 遺伝子治療 遺伝 治療 JR-141 発展期（現在） (血液脳関門通過型 JR-142 イズロネート-2- (持続型成長ホルモン) ・ 独自のタンパク質高発現システム スルファターゼ) タ ゼ) ・ 再生医療等製品 ・ 希少疾病用のバイオ医薬 JR-051 JR-131 「ファブラザイム」 「ネスプ」バイオ 成長期 ・完 完全無血清培養技術の確立 無 清培養技術 確 2015年 バイオ後続品 後続品 - 日本初の
Slide 4: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン ■医薬品 開発番号 （品目名） 開発段階 適応症 備 考 JR-041 臨床 不妊治療 あすか製薬㈱へ導出 （遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン） （遺伝子組換え卵胞刺激ホル ン） 第Ⅰ/Ⅱ相試験 JR-051 臨床 ファブリー病 酵素補充療法 （遺伝子組換えα－ガラクトシダーゼA） 第Ⅱ/Ⅲ相試験 （ライソゾーム病） グラクソ・スミスクライン・グループと共同開発 JR-032 臨床試験準備中 ハンター症候群 （遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ） ズ （ライ ゾ ム病） （ライソゾーム病） JR-131 臨床 腎性貧血 キッセイ薬品工業㈱と共同開発 （遺伝子組換えダルベ
Slide 5: 1 Hot Topics 2. R&D Pipeline
１ Hot Topics １. ２. R&D Pipeline 5 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 6: Hot Topics ①: J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術）
Hot Topics ① J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術） 特許出願済 Drug Drug + alone J-Brain 血管 Cargo 血管内皮 細胞 低分子から酵素、抗体といった高分子まで応用可能 低分子から酵素 抗体とい た高分子まで応用可能 その他中枢神経疾患へ適応できる可能性大 6 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 7: J-Brain Cargo: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬
Hot Topics ① J B i Cargo J-Brain C （血液脳関門通過技術） 特許出願済 JR-141 血液脳関門通過型ハンタ 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬 症候群治療薬 ハンター症候群（ムコ多糖症II型） ■ 患者数*： 100-200名 (日本)、 1,300名 (世界) *当社調べ ■ 市場規模 市場規模* （2014年度 / 日本）： 約75億円 （エラプレース/ジェンザイム社） ■ 症状 -骨 : 特徴的顔貌、骨格変形、関節拘縮 - 心臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い皮膚、多毛、巨舌 - 肝臓 : 肝臓肥大 現在の治療はBBBを通過せず、 - 中枢神経
Slide 8: J-Brain Cargo: その他中枢神経疾患
Hot Topics ① J-Brain i Cargo（血液脳関門通過技術） 特許出願済 その他中枢神経疾患 様々な中枢神経疾患へ応用が可能 アルツハイマー病 脳腫瘍 多発性硬化症 *出典：富士経済HP 中枢神経領域治療剤市場（日本）： パーキンソン病 筋委縮性 約5,000億円*（2011年） 約5,000億円 側索硬化症 統合失調症 てんかん 脳卒中 ハンチントン病 など… 大日本住友製薬(株)と エーザイ(株)と 6月 7月 フィージビリティスタディ契約を締結 フィージビリティ試験契約を締結 グローバルなビジネスチャンスの拡大 8 Copyright © JCR Pharmaceuti
Slide 9: Hot Topics ②: 改変型アルブミンを用いた持続型技術
Hot Topics ② 改変型アルブミンを用いた持続型技術 特許出願済 遺伝子組換え技術を活用し、JCR独自の 改変型アルブミンを融合させることにより、 改変型アルブミンを融合させることにより バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長 させる技術を開発 9 Copyright © 2015 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 10: JR-142：持続型成長ホルモン製剤
Hot Topics ② JR 142 : 持続型成長ホルモン製剤 JR-142 ■ 持続型成長ホルモン製剤の他社開発状況* （各社公表資料より） 開発会社 開発コード 開発ステージ Novo Nordisk A/S NNC0195-0092 Phase III in 2015 Teva Pharmaceutical Industries Ltd. TV-1106 Phase II in 2014 Pfizer,, Inc. MOD-4023 Phase II in 2013 Versartis, Inc. VRS-317 Phase II/III in 2015 *この表は全ての他社開発状況
Slide 11: 改変型アルブミンを用いた技術
Hot Topics ② 特許出願済 改変型アルブミンを用いた技術 9 野生型アルブミン融合技術を大幅に凌駕する血中半減期 野生型 ブ 融合技術を大幅 凌駕する血中半減期 9 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、 薬効マ カ の評価結果より、投与頻度、 投与用量も減少させることが可能 JR-142（持続型成長ホルモン製剤）： 2017年度中の臨床試験開始を目指す 本技術の今後の展開： 様々なバイオ医薬品との組合せを検討 11 Copyright © 2015 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 12: 2. R&D Pipeline
１ Hot Topics １. ２. R&D Pipeline 12 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 13: ヒト間葉系幹細胞（MSC）
R&D Pipeline ヒト間葉系幹細胞（MSC） 9月18日：「テムセル 9月18日 「テムセル®HS注」製造販売承認取得 日本初の他家由来 再生医療等製品 （適応症 : 造血幹細胞移植後の急性移植片対宿主病） ■ MSCの特性 骨髄由来 細胞性免疫を 低免疫原性 抑制的に調整 間葉系幹細胞 GVHDや自己免疫疾患など、 免疫の関与する疾患に臨床応用できる可能性が有る 13 Copyright © 2015 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 14: テムセルHS注 開発経緯
R&D Pipeline ムセ ®HS注 テムセル S注 ■ 開発経緯 2003 米国オサイリス・セラピューティクス社と技術提携 2007 確認申請の指針適合確認 第I/II相試験開始 2011 第II/III相試験開始 2013 希少疾病用医薬品に指定 2014 製造販売承認申請 2015 9月18日 製造販売承認取得 9月18日：製造販売承認取得 14 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 15: テムセルHS注 MSC治療対象患者
R&D Pipeline ムセ ®HS注 テムセル S注 ■ MSC治療の市場規模 造血幹細胞移植 約3,500人/年 約35％ GVHD 0 G 0～Ⅰ GVHD Ⅱ～Ⅳ G , 約1,200人/年 約 人/年 ステロイドによる初期治療 初期治療に反応 初期治療に十分な反応がみられない MSC治療対象患者 参考：日本造血細胞移植学会2013年度全国調査報告書 15 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 16: テムセルHS注 製造体制・流通体制
R&D Pipeline ムセ ®HS注 テムセル S注 ■ 製造体制 ■ 流通体制 最新鋭の設備を導入 メディパルホールディングスと共同で 世界最大級のインキュベーター20台を保有 超低温（-130℃以下）流通配送システムを確立 神戸物流センター （神戸市西区） 西神工場 （神戸市西区） メディパルの流通センター 16 Copyright © 2015 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 17: JR-051：ファブリー病治療薬
R&D Pipeline JR-051 : ファブリー病治療薬 ブ 「ファブラザイム」バイオ後続品 (α-galactosidase A) ■ 病因 ： α‐ガラクトシダーゼ欠損による ボトリアオシルセラミド（GL 3）の蓄積 グロボトリアオシルセラミド（GL-3）の蓄積 グ ■ 遺伝形式 ： X連鎖劣性遺伝 ■ 患者数*： 患者数* 300名 (日本)、 8,000名 8 000名 (世界) *当社調べ ■ 症状 - 皮膚 : 被角血管腫、下肢のリンパ浮腫 被角血管腫 下肢のリンパ浮腫 - 循環器 : 心筋肥大、弁膜症、不整脈 -眼 : 角膜混濁 - 消化器 : 腹痛、下痢、虚血性腸炎 -
Slide 18: JR-051：市場規模
R&D Pipeline JR-051 : ファブリー病治療薬 ブ 病治療薬 「ファブラザイム」バイオ後続品 (α-galactosidase A) 当社調べ ■ 市場規模 （2014年度 / 日本） - ファブラザイム（Genzyme社）：約80億円 約190億円 - リプレガル（大日本住友製薬）：約110億円 2015年2月：臨床試験開始 生物学的同等性試験を実施し、8月に先行品 Collaboration との生物学的同等性および安全性を確認 第 / 相試験実施中、 年度 申請を目指す 第Ⅱ/Ⅲ相試験実施中、2017年度の申請を目指す 18 Copyright © JCR Pharmac
Slide 19: JR-131：持続型赤血球造血刺激因子製剤
R&D Pipeline JR-131 : 持続型赤血球造血刺激因子製剤 持続 赤血 造血刺激 製剤 「ネスプ」バイオ後続品 (Darbepoetin alfa ) ● 2013年9月：キッセイ薬品工業と共同研究開発契約を締結 JCR独自の 複雑な 糖鎖コントロール技術 糖鎖構造 J-GlycoS* 特許出願済 持続型製剤市場に参入し、 持続型製剤市場に参入し 透析に関連する貧血治療薬領域でのプレゼンスを確立 臨床第I相試験 実施中 * 培地成分として、ヘキソサミン生合成およびシアル酸付加に関わる複数の生体内物質を添加することにより、 高度にシアル酸修飾された糖タンパク質を発現させる技術 19
Slide 20: グローバルで存在感のある研究開発型企業へ
独自のバイオ技術、細胞治療・再生医療技術により グローバルで存在感のある研究開発型企業へ • 希少疾病治療研究の加速 希少疾病治療研究 加速 • JCRのプラットフォーム技術の応用拡大 JCRのプ ト ム技術の応用拡大 • 細胞/再生医療の取り組み強化 20 Copyright © 2015 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 21: Copyright © 2015 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
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