Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572
Carna Biosciences — Q1 2026 Earnings Presentation
52 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, May 8, 2026
Slide 1: 2026年第1四半期 決算説明資料
2026年第1四半期 決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 2026年5月8日
Slide 2: エグゼクティブ・サマリー
エグゼクティブ・サマリー docirbrutinib ： フェーズ1b試験は着実に進捗しました monzosertib ： 医師主導治験の開始に向け、準備を着実に進めております パイプラインの状況 docirbrutinib (AS-1763) monzosertib (AS-0141) 対象疾患：慢性リンパ性白血病（CLL）などの血液がん 対象疾患：固形がん、急性骨髄性白血病（AML）などの血液がん フェーズ1b試験 フェーズ1b試験（医師主導治験、3剤併用試験） 治験主導医師 医師主導治験 責任医師 テキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科教授 Nitin Jain医師 開始に向け
Slide 3: エグゼクティブ・サマリー
エグゼクティブ・サマリー 業績数値 資金調達（2026年2月17日実施） 2026年1Q 2026年通期 財務基盤の強化およびdocirbrutinib（AS-1763）の臨床試験の （百万円） 実績値 計画 進捗率 着実な推進を目的として、無担保普通社債および新株予約権の 発行による資金調達を実施しました。 営業損失 458 2,028 22.6% また、当社代表取締役に対し、時価による新株式の割当てを実施 しました。 研究開発費 437 1,950 22.4% 第2回無担保普通社債 通期計画に対して想定の範囲内で、研究開発費の 1,850 百万円 社債償還後の新株予約権行使 消化が進みまし
Slide 4: 目次
目次 1 事業概要 2 パイプラインの現況 3 業績・資金調達の状況 4 補足資料
Slide 5: 事業概要
_ BIOSCIENCES
Slide 6: カルナバイオサイエンスについて
カルナバイオサイエンスについて 当社はキナーゼ※創薬に関する技術を基に2事業を展開しています キナーゼ阻害薬等の 低分子医薬品にフォーカス 独自の化合物ライブラリや様々な創薬技術を保有して います 製薬会社からのスピンアウトで創業 大手製薬会社からのスピンアウトに始まる当社は創薬 研究に関する技術や知見を幅広く保有し本格的な創薬 研究が可能な研究開発チームを保有しています 国内外の大手製薬会社と様々な実績 ギリアド・サイエンシズ社に当社が創製した創薬プロ グラムを導出しています（P.28参照） 創薬事業 創薬支援事業 また国内大手製薬会社である住友ファーマ社との共同 研究も行っています（P.2
Slide 7: コーポレートストーリー
コーポレートストーリー 2003年に日本オルガノンからのスピンアウトにより設立後、 キナーゼ創薬の領域において事業を展開してまいりました 2019 米国カリフォルニア州サウスサンフ 画期的な薬を持続的に生み出す ランシスコ市に臨床開発拠点を開設 2010 2003 創薬研究部を創設し、がん、免疫・ 炎症疾患を対象としたキナーゼ創薬 リーディング 研究を本格的に開始 キナーゼ創薬基盤技術に強みを持つ 創業メンバーが日本オルガノンから ｢創薬｣ 企業へ スピンアウトして当社設立 キナーゼ創薬研究に必要なキナーゼ タンパク質、スクリーニング・プロ ファイリングサービスを製薬会社に 提供 2026年計
Slide 8: 新薬開発のプロセスと収益化までの構造
新薬開発のプロセスと収益化までの構造 新薬候補の探索から市場で使われるようになるまでは一般に10～15年がかかり、多額の研究開発費がかかります 探索・研究 前臨床試験 臨床試験 承認・上市 販売 収益 薬の販売により 研究開発に関する 臨床試験の開始に必要な試験 人件費や実験等の費用 および準備のため費用が増加 臨床試験のための費用が大きく拡大 投資回収 収穫期 フェーズへ 時間 一般に10年超の期間と数十〜数百億円の研究開発費 研究開発の開始から 投資 投資を回収するまでは 10年以上を要する 様々なアイデアに基づ 医薬品候補化合物について、薬効 実際に、健康成人や患者に投与を行い、安全 新
Slide 9: 創薬ベンチャーの収益モデル
創薬ベンチャーの収益モデル 研究開発費の負担が大きいため、自社で最後まで開発を行うリスクを取ることが難しい場合、研究開発の途中段階で 製薬企業等へ導出※1し、マイルストーン収入※2や上市後のロイヤリティ収入を得る形式を取ることがあります。 探索・研究 臨床試験 上市後 研究開発費 収益 収益 収益 完全自社開発 自社開発 大 大 マイルストーン マイルストーン マイルストーン ロイヤリティ ロイヤリティ 早期に導出 自社開発 導出 小 小 マイルストーン マイルストーン ロイヤリティ ロイヤリティ 可能な限り 自社開発 導出 中 中 自社で開発 研究開発に関する費用 (収益) の 自社で開発を
Slide 10: 創薬ベンチャーの企業価値
創薬ベンチャーの企業価値 創薬ベンチャーはパイプラインを創出するとともに、それぞれのパイプラインの中長期的な価値を高めていくことで 企業価値の最大化に努めております。 パイプラインの価値の構成要素 企業価値の向上 パイプラインの 市場規模 想定シェア どのような疾患を対象とするか 継続的な拡大 既存薬と比べてどのような 対象疾患の拡大は可能かどうか 優位性や差別化がされているか どのような使われ方になるか 契約形態 (ロイヤリティ率) 上市の確度 どの段階まで 臨床試験の結果や 自社で開発を進めるか 進捗状況はどうか 10
Slide 11: 当社の事業概要及び業績動向
当社の事業概要及び業績動向 当社は創薬事業と創薬支援事業の2事業を軸として展開しております。 近年ではdocirbrutinib等の自社パイプラインの臨床試験を進めており、試験のための費用が拡大しております。 売上高推移 (百万円) 営業費用推移 (百万円) 創薬事業 革新的なキナーゼ阻害薬等の低分子 3,207 医薬品の研究開発に取り組んでいます。 2,741 2,712 がん、免疫・炎症疾患を重点領域 2,548 2,655 2,653 として注力しています。 2,128 2,017 2,230 2,190 がん領域は最大フェーズ 2 試験まで、その他 1,898 1,625
Slide 12: パイプラインの現況
a Il, mr RNA BIOSCIENCES: Eiia AS Boel 36 Ese Bes OD NADI VORR 12
Slide 13: 自社開発パイプラインの概要
自社開発パイプラインの概要 当社が現在自社で開発を進めているのは、docirbrutinib, sofnobrutinib, monzosertibの3化合物です。 化合物 対象疾患 現在の目標 現状及び開発フェーズ・見通し 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 上市 目標 パートナーの確保及び パートナーの確保及び 1 docirbrutinib 血液がん フェーズ2試験の早期開始 フェーズ2試験の早期開始 2026年 フェーズ1b試験 (AS-1763) （患者対象、米国）を実施中 目標 パートナーの確保及び パートナーの確保及び 2 sofnobrutinib 免疫・炎症 フェーズ
Slide 14: 現在の臨床試験等の状況
現在の臨床試験等の状況 現在、docirbrutinib及びmonzosertibについてフェーズ1試験に取り組んでおります。 sofnobrutinibはフェーズ1試験を完了し、フェーズ2以降の試験を進めるためにパートナー確保に取り組んでおります。 docirbrutinib sofnobrutinib monzosertib 対象疾患：慢性リンパ性白血病（CLL）などの血液がん 対象疾患：免疫・炎症疾患 対象疾患：固形がん、急性骨髄性白血病などの血液がん フェーズ1b試験 実施中 フェーズ1試験 完了 フェーズ1試験 実施中 (米国, 2023年8月～) (オランダ, 2023年11月)
Slide 15: 臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763)
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 概要 docirbrutinibは、CLL/SLL等の血液がんの治療薬として、開発を進めています。 これまでの試験結果から、既存のBTK阻害剤に薬剤耐性ができた患者にも効果が期待されることが示唆されています 現在はフェーズ1b試験を着実にすすめ、フェーズ2試験の早期開始を目指しています 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント B細胞性悪性腫瘍（CLL/SLL等の血液がんの一種）の 治療を目的とした低分子経口薬 (非共有結合型BTK阻害剤) 健常人を対象とした
Slide 16: docirbrutinib 特徴
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 特徴 競合薬と比べても、docirbrutinibは臨床試験途中結果において重篤な副作用が少ないことが示唆されています。 また、非臨床試験において、既存のBTK阻害薬が効かないBTK変異体に対しても強い効果を示すという結果が出ています。 特徴 01 高い安全性 特徴 02 変異体に対する効果の高さ※3 BTK変異体に対するBTK阻害薬の阻害濃度（IC50） docirbrutinib 2025年10月17日時点 Grade 3 以上の有害事象※1 5 docirbrut
Slide 17: docirbrutinibの可能性
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 特徴 CLL既存治療の限界・未充足ニーズ 既存治療への耐性 深い奏功※1の維持 安全性 経済性 既存 BTK 阻害薬投与後に使える 深い奏功※1に達する前に 心房細動・血圧上昇・出血は 長期治療のコスト・医療資源負担が 有効な治療薬が無い 副作用で治療が中断 治療中断を招く主因 増大 特にPirtobrutinib治療後は 本来得られる治療効果の 治療中断は深い奏功(uMRD)※1への 再発時にも有効な治療選択肢を 最大の未充足ニーズ領域 最大化を阻害 到達を阻害 確保
Slide 18: 深い奏功およびuMRDの解説
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 特徴 深い奏功（Deep Response）および uMRD（undetectable Minimal Residual Disease）の解説 深い奏功とは：以下の状態が達成されることを指します。 完全奏功（CR）または完全寛解：血液検査やCT検査などで、腫瘍の増大や症状が完全に無くなった状態。 uMRD（undetectable Minimal Residual Disease: 検出不能な微小残存病変）：非常に感度の高い技術（フローサイトメ トリーやPCR
Slide 19: docirbrutinib 競合薬との差別化
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 競合薬との差別化 現在他社において開発中の競合BTK阻害剤・BTK分解剤に対しても、各種変異体に対して有効でありつつ、副作用が少な いという点で、docirbrutinibは優位にあると当社は考えております。 ibrutinibに薬剤耐性※1となったB細胞性悪性腫瘍に効果が期待される非共有結合型BTK阻害剤 化合物 作用機作 変異体に対する効果 G3以上の副作用 開発会社 開発段階 pirtobrutinib 非共有結合型 T474I,L528W等の 比較的 Lilly
Slide 20: docirbrutinib 市場動向
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 市場動向 競合ブロックバスターの合計売上規模は120億ドルを超えており、今後も拡大が予測されています。 また、これらの既存薬に対する副作用や薬剤耐性の問題から、アンメットメディカルニーズがまだ大きいと考えています 2025〜2027は 競合ブロックバスター売上推移※ アナリストによる 2013年にibrutinib (商品名Imbruvica)が承認され、 コンセンサス予想 1 ($ mn) 2021年まで継続して成長し市場を牽引 一方、ibrutinibは副作用が強く
Slide 21: 臨床開発段階のパイプライン②：sofnobrutinib (AS-0871)
臨床開発段階のパイプライン②：sofnobrutinib (AS-0871) sofnobrutinib (AS-0871) 概要 sofnobrutinibは2023年にフェーズ1試験を完了した後、現在は導出もしくは共同開発を目指しています。 パートナーの確保に向け、競合するBTK阻害剤との差別化に重要な非臨床試験を行い、価値向上に努めています。 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント 免疫・炎症疾患の治療を目的とした低分子経口薬 2023年 フェーズ1試験を完了 (非共有結合型BTK阻害剤) (健康成人対象、オランダ) 2024年 重要な非臨床試験を実施 ～ 他のBTK阻害薬と
Slide 22: 臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141)
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 概要 monzosertibは2021年よりフェーズ1試験（単剤試験）を実施しており、効果が高いがん種の探索を進めています。 また、急性骨髄性白血病（AML）細胞株を使った非臨床試験において、標準治療薬との併用により抗腫瘍効果が高まる可能性が示唆されて おり、３剤併用でのフェーズ1b試験（医師主導治験、AML患者を対象）の実施に向け、テキサス大学MDアンダーソンがんセンターと MOUを締結しました。 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント 悪性腫瘍（固形がんおよび血
Slide 23: monzosertib 特徴
臨床開発段階のパイプライン③︓monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 特徴 非臨床試験においてmonzosertibは様々な種類のがん細胞株の増殖を強く抑制することが示されており、 特に血液がんに対して高い抗腫瘍効果を示すことが確認されています。 特徴 血液がんに対する高い抗腫瘍効果 monzosertib (AS-0141) の各種がんの35細胞株に対する増殖抑制効果 (各バーは１～7種類の細胞株の平均値を表す) 12 弱 10 薬剤の効果 8 6 4 2 非臨床試験において、monzosertib (AS-0141) は 血液がんに対して高い
Slide 24: monzosertib 現状①
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 現状① フェーズ1試験（単剤、固形がんおよび血液がん）の最後の患者が治験を終了し、データを解析中です。 フェーズ1b試験（医師主導治験、血液がん）の開始に向けて、がん治療分野で米国No.1と評価されるテキサス大学MDアンダーソンがんセ ンター※とMOUを締結しました。 フェーズ１試験 フェーズ２試験 用量漸増パート 用量拡大パート 固形がん 単剤 最後の患者が 治験を終了 最後の患者が データ解析中 血液がん 単剤 治験を終了 データ解析中 併用 少数の患者から始め、段階的 用
Slide 25: monzosertib 現状②
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 現状② 2025年4月開催のアメリカ癌学会年次総会において、monzosertibはDNMT阻害薬及びBCL-2阻害薬との３剤併用に より優れた抗腫瘍効果を示す非臨床研究の成果を発表し、より効果の高いAMLの治療法となる可能性が示唆されました。 これまでの課題 研究成果 急性骨髄性白血病 (AML) とは 血液がんの一種で、悪性度が高く、 治療困難な血液がん 世界で最も多い急性白血病で、2023 年におけるAML治療薬の市場規模は 5,700億円（38億ドル、150円換
Slide 26: 導出済みパイプライン
26 <ARNA BIOSCIENCES: j f
Slide 27: 導出済みパイプラインの概要
導出済みパイプラインの概要 Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社）にがん・免疫療法に関するDGKα阻害剤の創薬プログラムを導出しています。 住友ファーマとの共同研究は現在、開発候補化合物の選定中です。 開発パートナー・対象疾患 進捗状況 契約概要 契約一時金 マイルストーン 総額 2019年6月契約締結 450M $（約675億円*） DGKα阻害剤 対象地域は全世界 1 ※P.28を （がん・免疫療法） 20M $（約21億円*） ご参照下さい うち受領済み ロイヤリティは上市後の 売上高に応じた一定の料率 計15M $（約18億円*） マイルストーン２回達成
Slide 28: 導出済みパイプライン①：DGKα阻害剤
導出済みパイプライン①：DGKα阻害剤 DGKα阻害剤 開発パートナー Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社） 2019年6月、ギリアド社 にDGKα阻害剤に関する創薬プログラムをライセンスアウト。 これまでに、契約一時金およびマイルストーンを合計で3,500万ドル（約40億円）を受領。 契約一時金：20百万ドル（約21億円） 契約金額 ロイヤリティ 上市後の売上⾼に応じた 開発状況や上市などに応じたマイルス 一定比率のロイヤリティ ギリアド社 について トーン：最⼤450百万ドル（675億円） 米国カリフォルニア州フォス ターシティに本社を置き、世 界35か
Slide 29: 導出済みパイプライン②：住友ファーマとの共同研究
導出済みパイプライン②：住友ファーマとの共同研究 住友ファーマとの共同研究 開発パートナー 住友ファーマ株式会社 2018年3月、住友ファーマ株式会社と精神神経疾患領域における新規キナーゼ阻害剤の共同研究に 関する契約を締結。現在は開発候補化合物を選定中。 契約一時金：80百万円 （契約一時金＋研究マイルストーン） 上市後の売上⾼に応じた 契約金額 ロイヤリティ 一定比率のロイヤリティ 開発状況や上市などに応じたマイルストーン：最⼤106億円 開発品の概要 開発の状況およびイベント s 2018年 住友ファーマ株式会社と共同研究に関する契約締結 モダリティ※1 低分子経口薬 3月
Slide 30: 業績・資金調達の状況
Sei ° Athi —s _ =_ <ARNA BIOSCIENCES: ZORA 30
Slide 31: 2026年12月期 第1四半期累計 連結経営成績の概況
2026年12月期 第1四半期累計 連結経営成績の概況 2025年 2026年 2026年 （百万円） 第1四半期 第1四半期 増減率 通期計画 要因 累計 累計 +40 売上高 143 183 +28.1% 720 +40 • 国内向けおよび中国向けのタンパク質販売が堅調に推移 創薬支援 143 183 +28.1% 720 • 国内向けおよび欧州向けの受託試験サービスが堅調に推移 創薬 ― ― ― ― 営業損益 △497 △458 +38 △2,028 創薬支援 △12 19 +31 108 創薬 △485 △478 +7 △2,137 • 開発段階プログラムへの積極的な投資を継続 経常損
Slide 32: バランスシートの状況（連結）
バランスシートの状況（連結） 2025年 2026年 （百万円） 12月期 増減額 主な増減理由 12月期 第1四半期 流 動 資 産 1,175 2,160 +984 現金及び預金+966 現金及び預金 516 1,483 +966 固 定 資 産 54 53 △0 資 産 合 計 1,229 2,213 +984 流 動 負 債 168 134 △33 固 定 負 債 752 2,243 +1,490 第2回無担保普通社債の発行+1,717 負 債 合 計 920 2,377 +1,456 純 資 産 合 計 309 △163 △472 当期純損失の計上△513 負 債 ・ 純 資 産 合
Slide 33: 創薬支援事業売上高推移
2026年12月期 第1四半期累計 創薬支援事業売上高推移 創薬支援事業 地域別売上高推移（連結） 前年比104.3％増 その他 欧州 北米 国内 • 主要顧客向けタンパク質販売が好調に推移 国内 （百万円） • 製薬企業およびバイオベンチャー向けプロファイリ 200 183 ングおよびNanoBRETTMサービスの受注拡大 180 180 28 前年比37.1％減 160 43 143 • タンパク質販売は、大口の注文が少なく低調に推移 140 19 米国 • プロファイリングサービスでは、主要顧客であるAI 27 27 創薬企業からの受注が一時的に減少 120 10 • 一方で、NanoB
Slide 34: 資金調達の概要（2026年2月17日実施）
資金調達の概要（2026年2月17日実施） 引き続きdocirbrutinib（AS-1763）及びmonzosertib（AS-0141）の臨床開発を中心とする当社の創薬事業を 着実に推進するためには財務基盤の強化が必要であることから、本資金調達の実施を決定しました。 無担保普通社債の発行に加え、当社代表取締役に対する新株式の割当および新株予約権の発行を実施いたしました。 第2回無担保普通社債 (以下本社債) 当社代表取締役に対する新株式割当 発行価額の総額 1,711百万円 (額面100円につき92.5円) 社債の額面総額 払込金額の総額 20百万円 発行株式数 2026年2月17日 (割
Slide 35: 資金調達・資金使途
資金調達・資金使途（2026年2月17日実施） 本資金調達の内訳及び資金使途の詳細は以下の通りです。 本資金調達による調達額および社債の買入消却・償還費用 第2回無担保普通社債 1,711百万円 ※本新株予約権が当初行使価額に基づき全て行使された場 docirbrutinib (AS-1763) 開発促進新株予約権 合の調達金額（新株予約権発行価額総額15百万円を含む） から発行諸費用を控除した差引手取概算額 ※ 2,995百万円 第三者割当増資 20百万円 本資金調達による調達額 計 4,726百万円 第1回新株予約権付社債の買入消却 250百万円 第2回無担保普通社債の繰上償還 1,850
Slide 36: 補足資料 docirbrutinib（AS-1763）
補足資料 docirbrutinib（AS-1763） 36
Slide 37: docirbrutinib：フェーズ1b試験について
docirbrutinib (AS-1763)：フェーズ1b試験について フェーズ1b試験は、フェーズ2試験推奨用量の決定と探索的な有効性評価を目的としています 試験の目的 フェーズ2試験推奨用量（RP2D）の決定と探索的な有効性評価 用語説明 対象患者 2ライン以上の前治療歴があるCLL/SLL患者またはB-cell NHL患者 2ライン以上の前治療歴のある患者 過去に2種類以上の全身的治療を受けた患者を指します。 一般に、有効性・安全性が確認されていない薬剤の初期臨床 試験では、既存治療が効果を示さなくなったり、副作用によ り治療継続が困難となった患者において実施することが求め • 3+3
Slide 38: docirbrutinib：治験実施施設
docirbrutinib (AS-1763)：治験実施施設 治験実施施設（2026年3月末現在） • University of Massachusetts Memorial • UC Irvine Health Medical Center • Mount Sinai Comprehensive Cancer Center • Optum Medical Care PC • Moffitt Cancer Center • Duke University • Northwestern Memorial Hospital • Taylor Cancer Research Center • Am
Slide 39: ASH2025発表：エグゼクティブ・サマリー
ASH2025発表：エグゼクティブ・サマリー ASH2025*で、docirbrutinibのフェーズ1b試験・途中結果と新たな非臨床研究の結果を発表しました フェーズ1b試験では高い安全性と有効性を示し、非臨床研究では、既存BTK阻害薬で課題となっている点を克服できる 可能性があることが示されました *ASH2025：2025年12月開催 第67回アメリカ血液学会年次総会 フェーズ1b試験・途中結果 非臨床研究 安全性 ユニークな阻害特性 用量漸増パートにおいて良好な忍容性が確認されました docirbrutinibはユニークな阻害特性を持ち、持続的な BTK阻害による高い効果が期待
Slide 40: ASH2025発表：フェーズ1b試験途中結果 安全性の評価
ASH2025発表：フェーズ1b試験途中結果 安全性の評価 フェーズ1b試験においては概して高い安全性、忍容性が示されています 2025年10月17日時点 ｢Grade 3 以上の有害事象｣ の割合 docirbrutinib 5 前回(ASH2024)における発表データから、新たに23人の患者が登録さ Grade 3 以上の有害事象※ （因果関係あり） 13% れ、計38名となりました 33 用量漸増パートにおいて、500mg BIDまで良好な忍容性が確認され、 最大耐用量に到達しませんでした 前回 (ASH2024)発表時から患者データは大きく増加しましたが、治験 症例別詳細
Slide 41: ASH2025発表：フェーズ1b試験途中結果 有効性の評価
ASH2025発表：フェーズ1b試験途中結果 有効性の評価 CLL/SLL、MCL、WM患者において、すべての症例で腫瘍縮小が認められています 2025年10月17日時点 CLL/SLL患者 有効性可能評価症例数は前回 (ASH2024)発表時より11名増加し、20名となりました 全奏効率は40%となりました。前回(ASH2024)発表時は67%でしたが、本データにおい ては投与開始からの経過日数が短い患者が多く、奏功に到達する前の段階の症例が増え たためと考えております docirbrutinibは投与期間が長くなるに応じて腫瘍が縮小する傾向があり、投与継続中の 症例の内、奏功と
Slide 42: Blood Cancer Journal 掲載論文：概要
Blood Cancer Journal 掲載論文：概要 Blood Cancer Journal誌において、当社が開発中の次世代型BTK阻害剤 docirbrutinib に関する非臨床研究成果 がオンライン先行公開されました。本研究は、MDアンダーソンがんセンターとの共同研究として実施されたもので、 docirbrutinibの薬理特性および血液悪性腫瘍に対する高い治療ポテンシャルを示す内容となっています。 論文タイトル Docirbrutinib is a pan-mutant BTK inhibitor and inhibits B-cell receptor signaling in
Slide 43: BCJ掲載論文：本研究の背景
BCJ掲載論文：本研究の背景 BTK阻害剤では薬剤耐性が問題となっており、その克服に向けて新しいタイプの阻害剤が求められています • BTK阻害剤は慢性リンパ性白血病（CLL）の標準治療として BTK阻害剤の役割 用語説明 使用されています BTK阻害剤 • 共有結合型BTK阻害剤はBTKのC481変異による薬剤耐性が B細胞 (白血球の一種) の働きを助ける酵素であるBTK (ブルト 問題となっています ン型チロシンキナーゼ) の働きを阻害することで、がん細胞 薬剤耐性の問題 の増殖を防ぎ、血液がんの治療に用いられる薬剤です • 非共有結合型BTK阻害剤もT474IやL528W変異による薬剤
Slide 44: BCJ掲載論文：主要な研究結果（1）
BCJ掲載論文：主要な研究結果（1） docirbrutinibは、持続的なBTK阻害による高い治療効果が期待されます Rapid dilution実験 スタウロスポリン コントロール (阻害剤無し) ユニークな阻害特性 docirbrutinibは、BTKの不活性型構造に結合 docirbrutinib していることが示唆され、それに基づく slow off-rateを特徴とする阻害剤であること が確認されました slow off-rate Rapid dilution（急速希釈）実験 薬物などが標的と結合した後、解離するまでの時間が長い（解離速度 酵素と阻害薬をあらかじめ結合させた後、
Slide 45: BCJ掲載論文：主要な研究結果（2）
BCJ掲載論文：主要な研究結果（2） docirbrutinibは、既存BTK阻害剤に対して薬剤耐性となった患者に対し効果が期待されます WT T316A C481S T474I T474M T474L T474S 薬剤耐性変異型BTKに対する効果 T474I/C481S 耐性変異体 T474M/C481S 14種類の耐性変異を持つBTKタンパクを作製 し、 docirbrutinibがこれらすべての耐性変異 T474M/C481T 体を強力に阻害することを確認しました L528M またBTK変異体を組み込んだDLBCL細胞株を L528V IC50 (nM) 作製し、docirbru
Slide 46: BCJ掲載論文：主要な研究結果（3）
BCJ掲載論文：主要な研究結果（3） docirbrutinibは、ベネトクラクスとの併用により、治療効果のさらなる向上が期待されます ベネトクラクスとの併用効果 ベネトクラクスとの併用で、薬剤耐性変異 型BTKを有するがん細胞株や患者由来のCLL 細胞で、より効果的に細胞死が誘導される ことを確認いたしました またMCL-1阻害剤であるAZD5991とも高い 併用効果を示すことを確認いたしました Pirto: Pirtobrutinib Docir: Docirbrutinib VEN: Venetoclax MCL-1阻害剤 白血病などのがん細胞が生存するために利用している抗アポト
Slide 47: 補足資料 sofnobrutinib（AS-0871）
補足資料 sofnobrutinib（AS-0871） 47
Slide 48: sofnobrutinib：他のBTK阻害薬との差別化試験（催奇形性）
sofnobrutinib : 他のBTK阻害薬との差別化試験（催奇形性） （開発コード：AS-0871） 他のBTK阻害薬との差別化に重要な非臨床試験（胚・胎児発生毒性試験）を実施し、 薬剤に起因する胎児の異常は確認されませんでした 胚・胎児発生毒性試験において催奇形性*が認められなかった 慢性特発性蕁麻疹 (CSU) 患者のニーズを満たす新規治療薬として、 今後も慎重かつ精力的に開発を推進いたします 既存のBTK阻害薬の多くは、催奇形性*が認められるため女性への使用が制 限されます sofnobrutinib (AS-0871) は、ウサギ・マウス胚・胎児発生毒性試験におい て、母
Slide 49: sofnobrutinib：重要な治療標的
sofnobrutinib：重要な治療標的 慢性特発性蕁麻疹（CSU） （開発コード：AS-0871） 原因が不明で、１か月以上持続する蕁麻疹（瘙痒を伴った一過性の紅斑と膨疹が出没を繰り返す皮膚疾 患）を慢性特発性蕁麻疹と呼ぶ。症状が数か月から数年続く。患者のQOLを大きく損なう 慢性特発性蕁麻疹の課題 既存の治療薬でコントロールできない患者がいる 医療経済的損失が大きい。特に疾患活動性の高い患者にお 有効な治療のアンメットニーズが いて、社会的・経済的に大きな負担となっている* 高く大きな潜在市場が存在する 患者数が多い。人口の1％が罹患している* ＊Br J Dermatol
Slide 50: 慢性特発性蕁麻疹（CSU）
慢性特発性蕁麻疹（CSU） 慢性特発性蕁麻疹は慢性的な痒み、膨疹、血管性浮腫などの症状が６週間以上続く消耗性の皮膚疾患 CSUを誘発する特定の外部刺激はないものの、免疫系が 症状 関係している可能性がある 約半数のCSU患者において、抗ヒスタミン薬の効果が不十分 突発的に症状 根治的治療がない 慢性的で消耗性 が現れ、再発 6週間以上継続 を繰り返す 重症度の高い患者は、生活の質 (QoL) が著しく低下し、消耗 性の症状に苦しんでいる 膨疹 痒み 市場規模 患者数 22.4億ドル 2023年、主要7市場 2.8 百万人 主要7市場におけるCSUの市場規模は、2032年には54
Slide 51: sofnobrutinibの潜在市場規模
sofnobrutinib（AS-0871）の潜在市場規模 優先的に開発を進める疾患 CSU 天疱瘡 市場予測 市場予測 疾患名 患者数 （百万ドル） (百万ドル） 6,000 1000 800 • 患者数：2.8百万人* CSU • 世界で76百万人が罹患 4,000 600 400 2,000 天疱瘡 • 患者数：4万人* 200 0 0 2023年 2032年 2024年 2032年 *主要7市場 適応拡大の可能性がある疾患 疾患名 患者数 市場規模予測 全身性 世界の全身性エリテマトーデス患者数は10万 2030年までに35億ドルに拡大 エリテマトーデス 人当たり15.87～108.9
Slide 52: カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する人間 の健康を守る女神で、cardiac（心臓）の語源とも 《BIOSCIENCES》は、生物科学と言われ、生物学
本資料は投資家の皆様への情報提供のみを目的としたものであり、売買の勧誘を目的としたものではありません 本資料における、将来予想に関する記述につきましては、目標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません 将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利用下さい ま た 、業界等に関する記述につきましても、 信頼できると思われる各種デ ー タに基 づ い て 作成 さ れてい ま す が 、当 社 はその 正 確 性 、 完全性を保証するものではありません 本資料は、投資家の皆様がいかなる目的に利用される場合においても、ご自身の判断