Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594
Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — FY2019 Earnings Presentation
40 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's earnings presentation, May 22, 2019
Slide 1: 2019年3月期 決算説明会
2019年3月期 決算説明会 2019年5月22⽇ （上場市場）東京証券取引所 マザーズ市場 （証券コード）4594
Slide 2: 本資料の取扱いについて（免責事項）
本資料の取扱いについて（免責事項） ⚫ 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。 これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づ くものであり、当該仮定が必ずしも正確であるという保証はありません。様々な要因によ り実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。 ⚫ 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する 発表等につき、開示規則により求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。 ⚫ 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来
Slide 3: 2019年3月期 決算概要
wee 20195F3A HA REWE (Hh) BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 4: 損益計算書
損益計算書 （単位：百万円） 2018年3月期 2019年3月期 増減 売上高 354 155 ① ▲ 198 売上原価 315 70 ▲ 244 売上総利益 39 85 45 販売費及び一般管理費 1,491 1,750 259 （研究開発費） (1,146) (1,387) ② (241) 営業利益 ▲ 1,452 ▲ 1,665 ▲ 213 経常利益 ▲ 1,569 ▲ 1,678 ▲ 108 当期純利益 ▲ 1,577 ▲ 1,884 ▲ 307 ① ITK-1 Ph3試験終了に伴う関連受託業務の減少 →導出先からの開発協力金減 ② パイプライン開発進捗（自社創製、導入・アライアンス双
Slide 5: 貸借対照表
貸借対照表 （単位：百万円） 2018年3月期 2019年3月期 増減 流動資産 6,912 5,161 （構成比） 95.5% 97.3% ① ▲ 1,751 固定資産 324 142 ▲ 181 4.5% 2.7% 流動負債 230 148 3.2% 2.8% ▲ 81 固定負債 56 59 3 0.8% 1.1% 純資産 6,950 5,096 ▲ 1,854 96.0% 96.1% 総資産 7,237 5,304 ▲ 1,932 ① 研究開発費の支出 4
Slide 6: キャッシュ・フロー計算書
キャッシュ・フロー計算書 （単位：百万円） 2018年3月期 2019年3月期 ※ （連結） （単体） 営業活動によるキャッシュ・フロー ▲ 1,591 ① ▲ 1,457 投資活動によるキャッシュ・フロー ▲ 111 ② ▲ 185 財務活動によるキャッシュ・フロー 3,281 15 現金及び現金同等物 増減額 1,578 ▲ 1,626 期首残高 4,950 6,528 期末残高 6,528 4,901 ※ 2018年3月期は連結財務諸表を作成していたため、参考数値として連結の数値を掲載しています ① 研究開発による支出 ② 川崎創薬研究所における研究機器購入 5
Slide 7: 2020年3月期 業績見通し
2020年3月期 業績見通し （単位：百万円） 2019年3月期 2020年3月期 増減 実績 予想 売上高 155 ①4 ▲ 151 営業利益 ▲ 1,665 ② ▲ 2,417 ▲ 751 経常利益 ▲ 1,678 ▲ 2,417 ▲ 738 当期純利益 ▲ 1,884 ▲ 2,437 ▲ 552 ① ITK-1 Ph3試験終了に伴い開発協力金が終了 ② パイプラインの開発進捗に伴う研究開発費 1,387百万円（2019年3月期 実績） →2,079百万円(2020年3月期 予想) 6
Slide 8: 事業の進捗
cms FFE OES IAI Biotherapeutics
Slide 9: がん免疫サイクルと各種がん免疫治療薬(FDA承認)
開発領域：がん免疫治療薬 ◼ 市場規模は約5-10兆円規模(2025年) 出典： Nature Reviews Drug Discovery 16, 83–84 (2017) がん免疫サイクルと各種がん免疫治療薬(FDA承認) 参照：Chen and Mellman, Immunity 2013 抗CTLA-4抗体 Ipilimumab (2011) CAR-T Tisagenlecleucel, Axicabtagene Ciloleucel (2017-) 樹状細胞ワクチン Provenge (2009) 腫瘍溶解性ウイルス T-VEC (2015) 抗PD-1抗体 nivolumab,
Slide 10: 当社の開発領域
当社の開発領域 ➌ 細胞医薬 • iPS-NKT (2018-) ❶ 複合的 がん免疫療法 (2014-) • GRN1201 ➍ ネオアンチゲン ワクチン (2017-) ❷ 抗体医薬 (2016-) 9
Slide 11: パイプライン
パイプライン 基礎 非臨床 プロジェクト 適応症 地域 第Ⅰ相 第Ⅱ相 研究 試験 GRN-1201 非小細胞 第Ⅱ相から 米国 肺がん ペンブロリズマブと併用 ❶ がんワクチン + CP抗体 メラノーマ 米国 iPS由来再生NKT細胞 頭頸部 ➌ 細胞医薬 導入オプション(理研) がん ⽇本 ネオアンチゲン 各種 ➍ ワクチン 完全個別化ワクチン 固形がん - 各種 ❷ 抗体医薬 免疫調整因子抗体 固形がん - 10
Slide 12: GRN-1201 現状と次のステップ
現状と次のステップ 2018 2018 2019 2019 2020 プロジェクト 適応症 上半期 下半期 上半期 下半期 以降 GRN-1201 現在 P2 Stage1 非小細胞 データ 第Ⅱ相から 肺がん ペンブロリズマブと併用 メラノーマ P1 P1 LPO データ iPS由来再生NKT細胞 頭頸部 理研との FIH 導入オプション(理研) がん 共同研究開始 臨床試験入り 各種 東京大学との FIH 完全個別化ワクチン 固形がん 共同研究開始 臨床試験入り 各種 パイプライン 免疫調整因子抗体 固形がん リストアップ(順次) 11
Slide 13: パイプラインOUT
パイプラインOUT 2018年度で見直しを行ったパイプライン 基礎 非臨床 Phase Phase Phase プロジェクト 適応症 地域 上市 研究 試験 Ⅰ Ⅱ Ⅲ 単剤ペプチド ITK-1 12種ペプチドワクチン 前立腺がん 日本 ワクチン 富士フイルム㈱へ導出 非個別 GRN-1301 非小細胞 ネオアンチゲン 肺がん - TKI耐性変異ワクチン ワクチン • 主要評価項目において 統計学的な有意差を示 • 標的を同じくする競 せず 合の上市分子標的薬 • 富士フイルムの方針を の市場動向を踏まえ 受け開発中止を決定 開発中止を決定 12
Slide 14: GRN-1201の目指すもの
GRN-12010 Bigs BANDA BEBE BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 15: GRN-1201併用効果のメカニズム
GRN-1201併用効果のメカニズム がんワクチンと免疫チェックポイント抗体の相乗効果 14
Slide 16: GRN-1201の開発戦略
GRN-1201の開発戦略 開発戦略：がんワクチンを併用させることにより、免疫チェックポイント 抗体の効果をさらに引き出す （イメージ図） 生存率 がんワクチンとの併用療法 免疫チェックポイント抗体 併用ターゲット 治療無し 従来の治療 生存期間 15
Slide 17: GRN-1201のターゲット
GRN-1201のターゲット 非小細胞肺がんの1次療法はPD-1抗体治療が主に 1次療法 PD-L1発現 1次療法で併用 ≧50％ 抗PD-1 30% 55%には効かない 70% 抗PD-1 +化学療法 1-49％ 併用 45%には効かない 化学療法剤はアリムタ (25%シェア) 2次療法 化学療法 抗PD-1 80%には効かない 40%は非適格 16
Slide 18: 非小細胞肺がん(NSCLC)治療薬市場予測
非小細胞肺がん(NSCLC)治療薬市場予測 薬剤別(US＋EU5+JP) （$m） （年） （出典）Forecast : Non-small cell lung cancer (NSCLC) by Informa PLC 17
Slide 19: 第I相試験(メラノーマ対象)の概要
第I相試験(メラノーマ対象)の概要 • 投与および観察終了、データ解析中 • GRN-1201の安全性を確認 • 細胞傷害性T細胞の反応（免疫レスポンス）を確認 タイトル A Phase 1, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of Intradermal GRN-1201 in HLA-A*02 Subjects With Resected Stage IIb, IIc or III Melanoma 被験薬 GRN-1201: HLA-A2*拘束性4種ペプチド *欧米人の約50%、日本人の約40% 対象 Stage IIb, IIc, o
Slide 20: 第II相試験(非小細胞肺がん対象)の概要
第II相試験(非小細胞肺がん対象)の概要 • 実施中 タイトル A Pilot, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of GRN- 1201 Added to Pembrolizumab in Subjects with Non-Small Cell Lung Cancer with High PD-L1 Expression 被験薬 GRN-1201: HLA-A2*拘束性4種ペプチド *欧米人の約50%、日本人の約40% 対象 PD-L1陽性非小細胞肺がん PD-L1陽性 (TPS* ≥ 50%) *TPS：Tumor Proportio
Slide 21: iPS-NKT - iPS細胞由来再生NKT細胞療法
iPS-NKT ~~ = iPS#0A9 FASE NK THE BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 22: プロジェクト概要
プロジェクト概要 対象 理化学研究所が開発を進めるNKT細胞由来iPS細胞から再分化誘 導したNKT細胞を用いた新規他家がん免疫療法（「iPS-NKT細胞 療法」） 当社の関り • 独占的開発製造販売ライセンスのオプション権を取得 • 共同研究開発(2018.4-) プロジェクト • 理研が中心となって日本医療研究開発機構(AMED)再生医療実 背景 現拠点ネットワークプログラム 疾患・組織別実用化研究拠点 （拠点B）に採択された「NKT細胞再生によるがん免疫治療技 術開発拠点」 • 理研創薬・医療技術基盤プログラム 今後の計画 頭頸部がんを対象とする医師主導治験が2019年度中をめどに開 始
Slide 23: NKT細胞の作用メカニズム
NKT細胞の作用メカニズム がん 細胞 3 １ 直接傷害 殺傷 １ 2 樹状細胞の成熟化 3 NK細胞の活性化 4 2 4 樹状細胞を介したがん 抗原特異的T細胞の誘導 5 5 抑制型マクロファージの 改善 Nature Reviews Immunology 2013 (Brennan et al) 22
Slide 24: NKT細胞の作用メカニズム
NKT細胞の作用メカニズム iPS-NKTのゼノグラフトモデルに おけるがん排除 (理研データ) １ 直接傷害 2 樹状細胞の成熟化 3 NK細胞の活性化 自然免疫の活性化 樹状細胞を介したがん 4 抗原特異的T細胞の誘導 獲得免疫の誘導 5 抑制型マクロファージの 免疫抑制環境の改善 改善 Yamada et al. Efficient Regeneration of Human Vα24+ Invariant NKT Cells and Their Anti‐tumor Activity in vivo, Stem Cells 2016 23
Slide 25: iPS-NKT細胞療法の特徴
iPS-NKT細胞療法の特徴 細胞療法にNKT細胞を用いるときの従来のハードルを iPS細胞技術で克服 採血で十分量の確保が困難 • 末梢血のT細胞中、NKT細胞 は0.01-0.1％程度 (1ccの末梢血には数個程度) • 無理やり増殖させると細胞 疲弊に陥り活性が減退 NKT細胞 iPS細胞技術 多面的な抗腫瘍効果 iPS-NKT細胞を分化前にバンク • 直接傷害 ああああ ああああ 化することで、臨床効果が期待 • 自然免疫の活性化 できる十分量の細胞を必要に応 • 獲得免疫の誘導 じて調整可能 • 免疫抑制環境の改善 固形がん 他家 24
Slide 26: iPS-NKT: マスターセルバンク型細胞医薬
iPS-NKT: マスターセルバンク型細胞医薬 固形がんを対象とする他家細胞療法 診断前 診断後 自家ACT 患者 アフェレシス 製造 1回投与 断 他家ACT 診 健常人 T細胞 製造 マスター セルバンク型 他家ACT 健常人 T細胞 リプロ マスター 製造 複数回投与 グラム セルバンク 25
Slide 27: マスターセルバンク型の特徴
マスターセルバンク型の特徴 自家ACT 患者 アフェレシス 製造 1回投与 断 他家ACT 診 健常人 T細胞 製造 マスター セルバンク型 他家ACT 健常人 T細胞 リプロ マスター 製造 複数回投与 グラム セルバンク マスターセル 特徴 自家ACT 他家ACT バンク型 細胞由来 患者 健常人 マスター細胞株 細胞均一性 不均一 不均一 均一 物性評価 限定的 限定的 明確 作り置きだが、 製造タイミング 都度製造 完全作り置き 要継ぎ足し 患者の製造待ち時間 長い 即時 即時 投与回数 1回 複数回 複数回 26
Slide 28: コア製造技術
コア製造技術 • iPS細胞へと初期化したマスターセルバンク • マスターセルバンクからのNKT細胞への再分化誘導 マスター 診 断 セルバンク型 他家ACT 健常人 T細胞 リプロ マスター 製造 複数回投与 グラム セルバンク iPS細胞由来 単一iPS細胞 マスター 増殖 NKT細胞 NKT細胞由来iPS細胞 iPS細胞化 クローン セルバンク 再分化誘導 Oct4 Sox2 NKT細胞 Klf4 c-Myc 27
Slide 29: ネオアンチゲン完全個別化ワクチン
wm SEMBMILDATIFY BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 30: ネオアンチゲンをがん免疫の標的に
ネオアンチゲンをがん免疫の標的に 免疫チェックポイント抗体の治療成績が、ネオアンチゲンががん免疫に おいて有効ながん抗原となっている可能性を示唆 27がん種における腫瘍組織中の遺伝子変異量(TMB)と PD-1/PD-L1抗体治療の全奏効率(ORR)の相関関係 50 (1) Cutaneous squamous-cell All FDA Approved Merkel-cell Non-colorectal 40 (MMRd) Melanoma Objective Response Rate (%) (2) 全奏効率(ORR) Colorectal =完全奏効(CR)＋部分奏効(PR)の合計
Slide 31: 次世代シーケンサー（NGS）による解析費用の低下
技術進化により実現可能に 次世代シーケンサー（NGS）の登場により、1人当たりのゲノム解析 費用は加速度的に安価に $100M $10M cf. ムーアの法則※ $1M NGS の発明 $100K 解析費用は15年間で $10K 約10万分の１に $1K 2001 2003 2005 2007 2009 2011 2013 2015 National Human Genome Research Institute. ※ ムーアの法則：半導体の集積率は18か月で2倍になるという半導体業界の経験則。NGSのデータ出力量は、毎年2倍以上という ムーアの法則を超えるスピードで増加 30
Slide 32: 完全個別化がんワクチンとは
完全個別化がんワクチンとは 分子標的薬 完全個別化がん免疫療法 投与適格性の診断 個別のネオアンチゲンを特定 陰性 陽性 陰性 Just-in-time 製造 ＜既製品を投与＞ ＜完全オーダーメイドの薬剤＞ 31
Slide 33: オープン・イノベーションによる開発
オープン・イノベーションによる開発 • 国内をリードする研究機関との共同研究契約を組成 • ネオアンチゲン同定手法と最適な医薬品モダリティの開発 32
Slide 34: まとめ
BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 35: まとめ：がん免疫療法のリーディングカンパニーへ
がん免疫療法のリーディングカンパニーへ まとめ ◼ 開発領域はがん免疫療法 －がん免疫療法の市場性・サイエンスのフロンティアは不変 ◼ モダリティは設立以来のペプチドワクチンから、細胞医薬・抗体医 薬を加え、拡張済み ◼ 次のステップ • 複合的がん免疫療法GRN-1201 ⇨ 臨床試験データRead-out • 細胞医薬 ⇨ iPS-NKT細胞療法が臨床試験入り ⇨ 導入・アライアンスによるパイライン構築を計画 • 抗体医薬 ⇨自社創製シーズのパイプライン・リストアップ • ネオアンチゲン完全個別化ワクチン ⇨ オープン・イノベーションで臨床試験入りを目指す －“半個別化”のITK-1から、
Slide 36: We pioneer immunotherapy
We pioneer immunotherapy, to enable a world where cancer patients can defeat cancer on their own. 35
Slide 37: 会社概要
=n HEAR BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 38: 会社概要
会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 （東証マザーズ 4594） 東京支社 ：東京都千代田区麴町2-2-4 本社 ：福岡県久留米市百年公園1-1 所在地 川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 5,427百万円 （2019年3月末現在） 社員数 53名 （2019年3月末現在） 代表取締役社長CEO 永井 健一 取締役 COO 脇 豊 取締役 CSO 中村 徳弘 取締役（非常勤） 山田 亮 久留米大学教授 役員 取締役（社外、独立役員） 竹
Slide 39: memo
—__ memo BrightPath_ 38 Biotherapeutics
Slide 40: お問い合わせ先
お問い合わせ先 IRに関する問合わせ先 管理部長 小林 勝広 TEL ： 03-5840-7697 FAX ： 03-5840-7716 Web ：https://www.brightpathbio.com 39
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