Captor Therapeutics Sa · GPW:CTX
Captor Therapeutics Sa — Investor Presentation (July 2025)
69 slides from Captor Therapeutics Sa's investor presentation, Jul 30, 2025
Slide 1: Captor Therapeutics Lipiec 2025
Captor Therapeutics Lipiec 2025 1
Slide 2: Podsumowanie
Podsumowanie Podsumowanie: • cztery główne projekty (CT-01, CT-03, CT-02B, CT-02S), niezależne od siebie (nieskorelowane ze sobą), • projekty o dużym znaczeniu – leki na często spotykane choroby (np. rak wątrobowokomórkowy – ok. 800.000 zgonów rocznie, ok. 80% śmiertelności), • first-in-class – proj
Slide 3: Pipeline
Pipeline Target Indications Modality Discovery Pre-clinical CTA-enabling Phase I CT-01 GSPT1 & NEK7 HCC, Lung cancer, Rare cancers MG Neuroinflammation CT-02(B) NEK7 (CNS) (Parkinson's Disease, ALS, MS) MG Systemic autoimmunity NEK7 CT-02(S) (systemic) (IBD, Gout, Dermatological MG diseases) CT-03 M
Slide 4: Historia Captor Therapeutics
Historia Captor Therapeutics Historia Captor Therapeutics: ⚫ 2015 – założenie ⚫ 2017 – rozpoczęcie pierwszych projektów ⚫ 2018-2021 – IPO pierwszych pięciu amerykańskich spółek zajmujących się wyłącznie celowaną degradacją białek ⚫ IV 2021 – IPO Captor Therapeutics ⚫ XII 2024 – otrzymanie od Europej
Slide 5: Doświadczone kierownictwo
Doświadczone kierownictwo dr Michał Walczak dr Anna Pawluk, MBA dr Tomáš Drmota Prezes, Dyrektor Naukowy Dyrektor Operacyjny Dyrektor ds. Technologii • Doktorat: Uniwersytet • Doktorat: Uniwersytet Karola • Założyciel Captor Wrocławski w Pradze Therapeutics • MBA WSH in Wroclaw • Staż podoktorancki
Slide 6: Grant w programie EIC Accelerator
Grant w programie EIC Accelerator Captor Therapeutics rekomendowany do grantu EIC Accelerator! Captor Therapeutics otrzymał rekomendację do grantu wynoszącego do 2,5 mln EUR w unijnym programie EIC Accelerator! Captor Therapeutics jest: jedną z 71 firm wybranych spośród 1.211 wnioskujących (5,8% wni
Slide 7: Branża biotechnologiczna
Poa Captor . Therapeutics Branza biotechnologiczna
Slide 8: Historia sektora
Historia sektora Historia branży biotechnologicznej na giełdzie: ⚫ W latach 70. XX wieku odkryto sekwencjonowanie DNA. Pierwsze spółki biotechnologiczne korzystają z tej technologii. ⚫ W 1980 roku w Stanach wprowadzony zostaje Bayh-Dole Act. Uniwersytety stają się właścicielami patentów, które na ty
Slide 9: Sektor
Sektor Na branżę składa się ok. 5.000 spółek (w tym ok. 2.000 w Stanach Zjednoczonych). Z tego ok. 1.000 spółek zatrudnia więcej niż 50 osób. Rozwój projektu leku trwa i kosztuje, więc spółki biotechnologiczne charakteryzują się ujemnymi przepływami z działalności operacyjnej – do momentu zarejestro
Slide 10: Przepływy pieniężne
Przepływy pieniężne własny lek: badania przedkliniczne badania kliniczne okres ochrony patentowej partnering (dla spółki biotechnologicznej): własne nakłady upfront i milestones tantiemy (royalties) 10
Slide 11: Droga projektu – badania kliniczne
Droga projektu – badania kliniczne rejestracja leku wniosek o rejestrację 90% nowego leku faza III badań 62% klinicznych faza II badań 35% klinicznych faza I badań 60% klinicznych etap przedkliniczny 11,7% Prawdopodobieństwa za: „From breakthrough to blockbuster”, Donald L. Drakeman, Lisa N. Drakema
Slide 12: Droga projektu
Droga projektu Target Lead Candidate IND First in selection selection selection submission human Approval Assays and Lead Preclinical Clinical Phase II Hit-to-lead IND review Clinical Phase I screening optimization development and III CT-02B CT-03 CT-01 CT-02S CT-05 12
Slide 13: Droga projektu po zarejestrowaniu leku
Droga projektu po zarejestrowaniu leku Wcześniejsza rejestracja. Jeśli lek jest lekiem ratującym życie, to może być zarejestrowany już po drugiej fazie badań klinicznych. Jest to rejestracja warunkowa, wymagająca późniejszego przeprowadzenia trzeciej fazy. Ochrona patentowa. Po zarejestrowaniu leku
Slide 14: Droga projektu – partnering po I fazie badań klinicznych
Droga projektu – partnering po I fazie badań klinicznych royalties milestone 90% payment milestone transakcja 62% payment partneringowa i up-front 35% payment faza I badań 60% klinicznych etap Po fazie I spółka biotechnologiczna przedkliniczny zawierająca umowę partneringową otrzymuje up-front payme
Slide 15: Umowy partneringowe
Umowy partneringowe Firmy biotechnologiczne zwykle nie mają pieniędzy, żeby doprowadzić badania do końca – a nawet gdy mają, nie zawsze chcą stawiać wszystko na jedną kartę. Duże firmy farmaceutyczne mają środki, potrzebują natomiast nowych projektów. Im późniejszy etap, tym więcej projektów trafia
Slide 16: Firmy biotechnologiczne a big pharma
Firmy biotechnologiczne a big pharma Firmy biotechnologiczne: ⚫ innowacyjne leki ⚫ dużo małych prób opracowania leku, ⚫ przewaga w kreatywności, ⚫ poszczególne próby mają (na początku prac) małe szanse na sukces. Big pharma: ⚫ dobra w rozszerzaniu zastosowań istniejących leków, ⚫ niewiele projektów,
Slide 17: Firmy biotechnologiczne a big pharma
Firmy biotechnologiczne a big pharma Źródło: https://freopp.org/whitepapers/no-contest-small-pharma-innovates-better-than-big-pharma/ 17
Slide 18: Warunki do prowadzenia badań w Polsce
Warunki do prowadzenia badań w Polsce Przewagi związane z prowadzeniem działalności w Polsce: ✓ niskie koszty wynagrodzeń (około 4-5 razy niższe niż w Stanach Zjednoczonych), ✓ na rynku pracy, niska konkurencja o bardzo dobrych naukowców, ✓ dostępność grantów, ✓ dostępność laboratoriów, w tym wspier
Slide 19: Model wyceny przykładowego projektu (1/3)
Model wyceny przykładowego projektu (1/3) Rachunek zysków i strat przykładowej dużej firmy farmaceutycznej, 2024 rok (przychody = 100): przychody 100,0 Jeżeli przychody z leku wyniosłyby 100 USD, to koszty sprzedanych produktów -24,8 ten lek przyniósłby firmie farmaceutycznej koszty sprzedaży i ogól
Slide 20: Model wyceny przykładowego projektu (2/3)
Model wyceny przykładowego projektu (2/3) 5,5 mld USD (przy koszcie pieniądza 682 mln USD co roku wynoszącym 9%) – tyle wynosi wartość przez 15 lat projektu dla firmy farmaceutycznej w momencie rejestracji leku (przed uwzględnieniem podatków) Kwoty w dolarach z 2024 roku 20
Slide 21: Model wyceny przykładowego projektu (3/3)
Model wyceny przykładowego projektu (3/3) 5,5 mld USD wniosek o rejestrację 90% faza III badań nowego leku klinicznych: 250 mln USD, 4,95 mld USD 62% faza II badań dwa lata klinicznych: (4,95 * 62%) / (1 + 9%)^2 – 0,25 = 2,33 60 mln USD, 2,33 mld USD 35% dwa lata faza I badań klinicznych: (2,33 * 35
Slide 22: Komercjalizacja projektów Captor Therapeutics
Komercjalizacja projektów Captor Therapeutics 5,5 mld USD wniosek o rejestrację 90% faza III badań nowego leku klinicznych: 250 mln USD, 4,95 mld USD 62% faza II badań dwa lata klinicznych: 60 mln USD, 2,33 mld USD 35% dwa lata faza I badań klinicznych: Przeciętny projekt leku onkologicznego, który
Slide 23: Wpływy w przypadku rejestracji leku
Wpływy w przypadku rejestracji leku W przypadku podpisania umowy partneringowej pod koniec I fazy badań klinicznych, tantiemy mogą wynieść od 7% do 15% przychodów ze sprzedaży leku. Otrzymanie tantiem nie będzie związane z żadnymi istotnymi kosztami. Jeśli lek zostanie zarejestrowany, sprzedaż będzi
Slide 24: First-in-Class vs. Follow-On
First-in-Class vs. Follow-On • Leki pierwsze w klasie historycznie wchodziły na niezagospodarowane rynki i stawały się standardem leczenia, co prowadziło do szybkiego osiągnięcia dużego udziału w rynku i rozpoznawalności marki (bortezomib, lenalidomid, sorafenib, glivec). • Leki pierwszej klasy mają
Slide 25: Główne zalety opracowywania leków first-in-class
Główne zalety opracowywania leków first-in-class 1. Tworzenie i zagospodarowywanie nowych rynków 2. Wyższa sprzedaż 3. Możliwość uzyskania wyłączności rynkowej na 7 lat1 Kolejność wejścia na Sprzedaż2 rynek lek first-in-class 100% <2 lata po pierwszym; status do 88% sprzedaży pierwszego leku „best-i
Slide 26: Czy projekty Captora mogą być lekami first-in-class
Czy projekty Captora mogą być lekami first-in-class Program First-in-class – argumenty Uwagi CT-01 (GSPT1 i NEK7) 1. Jednoczesna degradacja GSPT1 i NEK7 MonteRosa pracuje nad degraderem GSPT1 – 2. Prolek aktywowany w tkance degraderem jednego białka, działającym systemowo, a nie wyłącznie w guzie. C
Slide 27: Dlaczego projekty Captor Therapeutics mogą być warte więcej
Dlaczego projekty Captor Therapeutics mogą być warte więcej Projekty Captor Therapeutics mogą być warte więcej niż wskazuje kalkulacja oparta na historycznych średnich, ponieważ: ✓ rynek na każdy z naszych leków może być bardzo duży: w CT-01, zwiększenie populacji pacjentów ze względu na nowe sposob
Slide 28: Celowana degradacja białek – targeted protein degradation (TPD)
Celowana degradacja białek – targeted protein degradation (TPD)
Slide 29: Targeted Protein Degradation (TPD) – rewolucyjne podejście
Targeted Protein Degradation (TPD) – rewolucyjne podejście • W ludzkiej komórce, uszkodzone lub niepotrzebne białka są w naturalny sposób degradowane i przetwarzane w proteasomie – w procesie, w którym biorą udział enzymy nazywane ligazami ubikwitynowymi E3 • Celowana degradacja białek (Targeted Pro
Slide 30: Targeted Protein Degradation (TPD) – rewolucyjne podejście
Targeted Protein Degradation (TPD) – rewolucyjne podejście Mechanizm działania degradera na przykładzie degradowania cząsteczki MCL-1 przez CT-03: ubikwityna MCL-1 po poliubikwitynacji proteazom CT-03 MCL-1 pozostałości z degradacji MCL-1 ligaza E3 (cząsteczka dokonująca ubikwitynacji) degrader zdol
Slide 31: TPD a inne podejścia
TPD a inne podejścia Degraders Inhibitors mAbs siRNA Usuwanie wielu funkcji patologicznych ✓✓✓ ✓✓✓ Możliwe podanie ustne ✓✓✓ ✓✓✓ Rozdzielenie PK od PD = wydłużona skuteczność ✓✓✓ ✓✓✓ Przezwyciężenie zdolności do mutowania ✓✓✓ ✓ ✓✓ ✓✓✓ Usuwanie funkcji rusztowania (scaffolding function) ✓
Slide 32: Transakcje partneringowe w TPD, 2015-2022
Transakcje partneringowe w TPD, 2015-2022 Transakcje partneringowe i współprace badawcze w TPD: • Arvinas, X 2015 – umowa z Genentech; 300 mln USD łącznie w up-front i milestone payments • C4 Therapeutics, I 2016 – umowa z Roche, 750 mln USD łącznie w up-front i milestone payments; w 2019 roku umowę
Slide 33: Transakcje partneringowe w TPD, 2023-2024
Transakcje partneringowe w TPD, 2023-2024 Transakcje partneringowe i współprace badawcze w TPD: • C4 Therapeutics, V 2023 – umowa z Betta Pharmaceuticals; degrader CFT8919, umowa dotycząca tylko Chin; 10 mln USD up-frontu, 25 mln USD w equity investment, 357 mln USD w milestone payments • Cullgen, V
Slide 34: CT-01
Poa Captor . Therapeutics CT-O1
Slide 35: Projekt: CT-01
CT-01 Projekt: • cząsteczka to CPT-6281 • wskazania: • rak wątrobowokomórkowy • rak płuc • niektóre nowotwory jelit • klej molekularny • podawanie doustne • projekt na początku I etapu badania klinicznego w raku wątrobowokomórkowym • rynek leków na raka wątrobokomórkowego jest warty obecnie ok. 3 ml
Slide 36: Rak wątrobowokomórkowy (HCC)
Rak wątrobowokomórkowy (HCC) ▪ Ok. 1 000 000 osób diagnozowanych co roku ▪ Ok. 1 000 000 zgonów co roku ▪ Czynniki ryzyka: większość przypadków występuje u osób z marskością wątroby (która mogła powstać z HCC różnych przyczyn) marskość Alkoholowa choroba wątroby Wirusowe zapalenie wątroby typu B Nie
Slide 37: Badanie
Badanie PART 1 – MONOTHERAPY – CT-01 Part 1a – DOSE ESCALATION Part 1b – DOSE EXPANSION Z części 1b i 2b – DL7 RDm -1 (20 subjects) ekspansji – można DL6 zrezygnować. DL5 RDm (20 subjects) DL4 DL3 DL2 DL1 DLm+2 + Eve RDc -1 + Eve (12-20 subjects) DLm+1 + Eve RDc + Eve (12-20 subjects) DLm + Eve DLm-
Slide 38: Szybka ocena działania leku
Szybka ocena działania leku badanie takie, jak poniżej, można przeprowadzić w ciągu godzin lub dni po pobraniu próbki krwi – w celowanej degradacji białek wstępna ocena działania leku jest możliwa bardzo szybko. CT-01 działa dzięki degradacji GSPT1 i NEK7, natomiast nie degraduje np. winkuliny (kont
Slide 39: Badania przedkliniczne
Badania przedkliniczne CT-01 powoduje regresję raka wątrobowokomórkowego u myszy: 39
Slide 40: Badania przedkliniczne
Badania przedkliniczne CT-01 w połączeniu z Everolimusem powoduje regresję guza nawet w modelach (rodzajach) trudnych do leczenia. Wykres przedstawia rozwój guza u myszy, którym wszczepiono komórki HUH-7 i LI1097: 40
Slide 41: CT-03
Poa Captor . Therapeutics CT-03
Slide 42: Grant w programie EIC Accelerator
Grant w programie EIC Accelerator Captor Therapeutics rekomendowany do grantu EIC Accelerator! Captor Therapeutics otrzymał rekomendację do grantu wynoszącego do 2,5 mln EUR w unijnym programie EIC Accelerator! Captor Therapeutics jest: jedną z 71 firm wybranych spośród 1.211 wnioskujących (5,8% wni
Slide 43: CT-03 w skrócie
CT-03 w skrócie Projekt: • wskazania: • białaczka • chłoniak • szpiczak • rak piersi • rak płuc • rak jelita grubego • degrader bifunkcjonalny • podawanie dożylne • pierwsze badanie kliniczne planowane w ostrej białaczce szpikowej • degradacja ok. 70% MCL-1 powoduje śmierć komórek rakowych – inhibit
Slide 44: CT-03 – skuteczność w badaniach na zwierzętach
CT-03 – skuteczność w badaniach na zwierzętach U myszy chorych na białaczkę nasz związek powodował zahamowanie rozwoju białaczki (badania nie mogliśmy przeprowadzić na małpach): 2000 Tumor volume [mm3] (mean ± SEM) białaczka nieleczona 1500 Control MCL-1 degrader, 1000 75mg/kg MCL-1 degrader, 500 25
Slide 45: CT-03 – skuteczność w badaniach na zwierzętach
CT-03 – skuteczność w badaniach na zwierzętach CT-03 w połączeniu z Venetoclaxem powoduje regresję ostrej białaczki szpikowej u myszy, które miały bardzo agresywny rodzaj białaczki: białaczka nieleczona CT-03 i venetoclax podawane pojedynczo nie były zbyt skuteczne CT-03 i venetoclax podawane łączni
Slide 46: MCL-1 broni komórek nowotworowych
MCL-1 broni komórek nowotworowych MCL-1 przeciwdziała zaprogramowanej śmierci komórek (apoptozie). Nadmierna ilość (nadekspresja) MCL-1 sprawia, że komórki rakowe stają się oporne na leczenie. Strukturalny model białka MCL-1 (brązowe) w połączeniu z degraderem (żółty) i ligazą E3 (niebieska) Pacjenc
Slide 47: Uruchomienie procesu śmierci komórek rakowych
Uruchomienie procesu śmierci komórek rakowych Celowana degradacja MCL-1: ubikwityna poliubikwitynowany MCL-1 proteazom degrader MCL-1 pozostałości po degradacji MCL-1 ligaza E3 degrader mogący działać na kolejną cząsteczkę MCL-1 47
Slide 48: Komórka rakowa z MCL-1 i bez MCL-1
Komórka rakowa z MCL-1 i bez MCL-1 MCL-1 bez degradera MCL-1 z degraderem MCL-1 NIEAKTYWNA FORMA (ZABLOKOWANYCH BIAŁEK BAK/BAX PRZEZ MCL-1) BAK BAX MCL-1 „wyłącza” degradacja MCL-1 MCL-1 jest usunięte, białka BAK i BAX, więc nic nie blokuje które mogłyby zabić MCL-1 białek BAK i BAX – komórkę rakową
Slide 49: Biologia MCL-1 i znaczenie w leczeniu
Biologia MCL-1 i znaczenie w leczeniu MCL-1 jest dobrze znanym białkiem, które odgrywa kluczową rolę w zapobieganiu śmierci komórek rakowych1. Badania pokazują, że wzrost zarówno nowotworów krwi (białaczka, chłoniak, szpiczak), jak i niektórych guzów litych (piersi i płuc2) zależy od MCL-1. Wiele me
Slide 50: W jaki sposób działa CT-03: poziom leku we krwi
W jaki sposób działa CT-03: poziom leku we krwi CT-03p* TK data, CT-03p* TKNHP, data,male CT-03p* NHP data, TK NHP, male 10000001000000 We wszystkich badanych dawkach, CT-03p* 6 mg/kg 6 mg/kg wykazuje stężenie w osoczu przez 20h lub dłużej 100000 100000 na poziomie przewyższającym szacowaną dawkę 18
Slide 51: W jaki sposób działa CT-03p*: degradacja MCL-1
W jaki sposób działa CT-03p*: degradacja MCL-1 CT-03p* powoduje degradację MCL-1 u małp (słupki pokazują procent pozostałego MCL-1, w zależności od ilości podanego związku i od czasu po podaniu): 125 Degradacja ponad Relative MCL-1 abundance 90% cząsteczek MCL-1 100 Vehicle w dawce 1 mg/kg – kardiot
Slide 52: W jaki sposób działa CT-03: degradacja MCL-1
W jaki sposób działa CT-03: degradacja MCL-1 Lewy wykres: po podaniu małpom naszego Prawy wykres: po podaniu jednego z inhibitorów, degradera, ilość MCL-1 silnie spada. ilość MCL-1 drastycznie rośnie. Ten wzrost prowadzi do kardiotoksyczności. CT-03: jeden z badanych inhibitorów: 150 1500 24h 24h 48
Slide 53: W jaki sposób działa CT-03: brak wzrostu troponiny I
W jaki sposób działa CT-03: brak wzrostu troponiny I U małp, którym podano nasz związek, nie wzrósł poziom troponiny I („i”) – natomiast wzrósł po podaniu jednego z inhibitorów („positive control”); wysoki poziom troponiny I jest związany problemami z sercem, m.in. zawałami: 250 (fold change relativ
Slide 54: Inhibitory MCL-1 nie osiągnęły sukcesu
Inhibitory MCL-1 nie osiągnęły sukcesu Wiemy o 14 badaniach nad 7 inhibitorami MCL-1 nr status badania kod badania (3 inhibitory były badane w więcej niż jednym NCT03672695 badaniu). Z tego 13 badań nad 6 inhibitorami MCL-1 zostało przerwanych: NCT04702425 1 wstrzymane NCT02979366 NCT02992483 Farmak
Slide 55: Znaczenie MCL-1
Znaczenie MCL-1 Dla komórek rakowych MCL-1 jest jednym z najważniejszych białek† ‡ • Jest odpowiedzialne za obronę komórek rakowych w wielu nowotworach litych i hematologicznych • np. AML, chłoniak, szpiczak mnogi, rak piersi, rak płuc • komórki rakowe produkują sporo MCL-1 aby uniknąć apoptozy Rak
Slide 56: Szanse rynkowe
Szanse rynkowe Światowy rynek terapii nowotworów hematologicznych Globalny rynek terapii nowotworów hematologicznych, w 2024 roku warty ok. 62,5 mld EUR, do 2029 roku ma wzrosnąć do 90,3 mld EUR. • Ostra białaczka szpikowa (AML) jest wiodącą przyczyną zgonów na białaczkę • >150.000 pacjentów (UE + S
Slide 57: Ryzyka
Ryzyka Ryzyka technologiczne: • CT-03 może u ludzi zachowywać się inaczej niż u małp, • rekrutacja pacjentów do badania może trwać – pacjenci żyją krótko, a badań nad nowotworami hematologicznymi jest względnie dużo, • rozpoczęcie badania klinicznego wymaga m.in. opracowania formulacji (mieszanki le
Slide 58: CT-02B
Poa Captor . Therapeutics CT-02B
Slide 59: CT-02B
CT-02B Projekt: • wiodące cząsteczki to CPT-101 i CPT-732 • wskazania: • choroba Alzheimera • choroba Parkinsona • stwardnienie rozsiane • stwardnienie zanikowe boczne • klej molekularny • podawanie doustne 59
Slide 60: CPT-732
CPT-732 Degradacja białka NEK7 w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC) u małp: 60
Slide 61: CT-02S
Poa Captor . Therapeutics CT-02S
Slide 62: CT-02S
CT-02S Projekt: • wiodące cząsteczki to CPT-513 i CPT-635r • wskazania: • choroby układu krążenia • otyłość • choroby autoimmunologiczne • klej molekularny • podawanie doustne 62
Slide 63: CPT-635r
CPT-635r Degradacja białka NEK7 w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC) u małp: 63
Slide 64: Pieniądze
Poa Captor . Therapeutics Pieniadze
Slide 65: Aktywa na koniec pierwszego kwartału 2025 roku
Aktywa na koniec pierwszego kwartału 2025 roku 61,4 mln PLN: gotówka, lokaty bankowe, obligacje Skarbu Państwa, fundusz inwestycyjny („pieniężny”) 65
Slide 66: Blog Michała Walczaka
Poa Captor . Therapeutics Blog Michata Walczaka
Slide 67: Blog Michała Walczaka
Blog Michała Walczaka Zapraszam do śledzenia mojego bloga o biotechnologii, stworzonego z myślą o polskim środowisku. Dzielę się tam spostrzeżeniami ze świata dotyczącymi rozwoju i komercjalizacji leków. Nie jest to blog Captor Therapeutics. https://adastra71.blog/ 67
Slide 68: Dziękujemy
Captor oa Therapeutics” Dziekujemy
Slide 69: Klauzula prawna
Klauzula prawna Niniejszy dokument i zawarte w nim informacje (chyba że wskazano inaczej) zostały przygotowane przez Captor Therapeutics S.A. („Emitent”) wyłącznie w celach informacyjnych. W niniejszym powiadomieniu, prezentacja, która następuje, oznacza i obejmuje następujące slajdy, ustną prezenta
Captor Therapeutics — Investor Presentation (July 2025) on 6ix