Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — Sosei Group — Investor Day (November 2023)
37 slides from Nxera Pharma's investor day presentation, November 2023
Slide 1: R&D Day
NON-CONFIDENTIAL R&D Day 創薬段階のイノベーションと後期臨床・販売段階の進展 2023年11月 | そーせいグループ株式会社（TSE：4565）
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は、そーせいグループ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的としたものであり、有価証券の 投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成されたものではありません。また、第三者による有 価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入手
Slide 3: 本日のプログラム
本日のプログラム 1 ビジネスアップデート 2 日本/APAC での開発販売事業 3 ヘプタレス社での研究開発進捗状況 4 連結業績補足説明 3
Slide 4: ビジネスアップデート
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 1 ビジネスアップデート CEO クリス・カーギル 4
Slide 5: 当社のミッション
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 当社のミッション 精密に設計された 最先端の科学 薬を患者さまへ 医薬品 日本から次世代の製薬企業を構築する 5
Slide 6: 構造ベース創薬の世界的リーダーで、特にGPCRに注力
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 最先端の科学 構造ベース創薬の世界的リーダーで、特にGPCRに注力 GPCR：現代医学で最も成功した創薬標的 ペプチドアゴニストに結合したGLP-1受容体構造を初めて解明 • 当社の科学は、受容体の相互 作用がいかに複雑であるかを 浮き彫りにしている • 当社の科学は2017年にNature に掲載されたことで世界的にも 認められている • 当社の科学は多くの知見を提 供したことで、世界的にブーム となっているGLP-1に対する創 薬・開発を可能にしている • 当社の科学は人々の健康に
Slide 7: 最先端の科学から精密な医薬品を生み出す（1）
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 最先端の科学から精密な医薬品を生み出す（1） ヘルスケア領域で最も急速に拡大する領域で、存在感を発揮 GLP-1 GLP-1の先へ さらに次世代へ 複数のインクレチン / その上流の標的 （例：GLP-1/GIP/GCG） PF-06954522 複数の探索前 / 探索段階 複数の探索前 / 探索段階 第Ⅰ相臨床試験 プログラム プログラム ファイザー社、イーライリリー社は、代謝性疾患に対する薬剤設計を可能にするために 当社の科学を活用している 7
Slide 8: 最先端の科学から精密な医薬品を生み出す（2）
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 最先端の科学から精密な医薬品を生み出す（2） ヘルスケア領域で最も急速に拡大する領域で存在感を発揮 • 数十億ドルを超える出荷がノボとリリーの収益を押し上げる • この四半期で両社の収益は40%近く急伸 （前略）これは始まりに過ぎない。最新の研究では心臓や腎臓の疾患に 対する効果も示されて始めている。 イーライリリーは、マンジャロの高容量によってさらに体重減少ができな いかを確かめている。ノボノルディスク・イーライリリー両社とも、有効性・ 安全性を高めるために併用療法の検討も行っている
Slide 9: 精密に設計された医薬品
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 精密に設計された医薬品 早期臨床試験において数多くの進展 自社開発パイプライン 提携済みパイプライン P GPR52作動薬 神経疾患 M4作動薬 統合失調症 CCR6拮抗薬 炎症性腸疾患 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅰ相 P 固形がん P 神経疾患 低栄養 EP4拮抗薬 M1M4作動薬 MC4拮抗薬 第Ⅰ相 第Ⅰ相 第Ⅰ相 IBD P 物質使用障害 P 代謝性疾患 EP4作動薬 mGlu5 NAM GLP-1作動薬 第Ⅰ相（2024年上期開始予定） 第Ⅰ相 第Ⅰ相 P 2023年に臨床試験開始
Slide 10: 薬を患者さまへ（1）
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 薬を患者さまへ（1） 最初の自社での上市品・ピヴラッツ®は、日本の患者さまの命を日々救っている ピヴラッツ®を処方された患者数（上市からの累計） ~8,900人 「作用機序は他の薬剤で標的にできない脳血管攣縮 の根本原因をターゲットにしている」 - 脳神経外科医 1、大学病院勤務 「病態メカニズムが明確に定義されており、ピヴラッツ® は自信を持って処方できる初めての薬だ」 - 脳神経外科医 2、総合病院勤務 「ピヴラッツ®の治療成功率は30人中30人で、 脳血管攣縮を発症した患者は一人
Slide 11: 薬を患者さまへ（2）
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 薬を患者さまへ（2） ダリドレキサントは日本人の健康に大きく貢献する可能性（2024年第4四半期上市の可能性） 15 兆円（GDPの3%） 604,000 10% の経済的損失 損失したのべ労働日数 / 年 死亡リスクの上昇 生産性の低下によるもの 欠勤、病気休暇によるもの 平均睡眠時間が 6時間未満の場合 睡眠障害が日本社会に与える影響は大きい。 ダリドレキサントはベストインクラスの不眠症治療薬となる可能性。 出所： “Why sleep matters – the economic
Slide 12: 当社のミッションは今後も続く
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 当社のミッションは今後も続く ✓ 構造ベース創薬の世界的リーダーとして、AI/MLツールを活用し新薬創出をさらに加速させる 最先端 の科学 ✓ 代謝性疾患の治療に革命をもたらし、ヘルスケアの分野で最も急成長している分野で存在感を発揮 ✓ 第Ⅲ相臨床試験に近い開発品を独占的に導入し、日本の患者さまに対する責任を果たす 精密に設計 された医薬品 デザインによる医薬品創出により30以上のパイプラインを追加し、 ✓ 毎年新しいプログラムの追加やパートナーと提携していく ✓ ピヴラッツ®の立ち上
Slide 13: 日本/APACでの開発販売事業
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 2 日本/APACでの開発販売事業 執行役副社長兼IPJ/IPK代表取締役社長 田中諭 13
Slide 14: 不眠症：日本国内におけるオレキシン系の市場ポテンシャル
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 不眠症：日本国内におけるオレキシン系の市場ポテンシャル オレキシン系の市場規模は急速な拡大が見込まれる 患者数 （百万人） オレキシン系 年平均成長率 年平均成長率 17.5 +0.8% 16 43％ （2022年～2030年） 15.0 15 オレキシン系 +11% 0% 1% 4% +2% 14% メラトニン 12% 17% 9% 6% 19% 22% 25% 27% 30% 33% 36% 39% 43% 12.5 非ベンゾジアゼピン -2% ベンゾジアゼピン（超短時間型） -1
Slide 15: ダリドレキサントの製造販売承認申請
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 ダリドレキサントの製造販売承認申請 日本での第Ⅲ相臨床試験の良好な試験結果に基づき10月31日に承認申請 日本での第Ⅲ相臨床試験デザイン 二重盲検試験結果 二重盲検試験（n=490） スクリーニング期 プラセボ導入期 二重盲検投与期 後観察期 追跡調査期 有効性 7～18日間 14～20日間 28日間（±3日） 7日間 （+3日） 23日間 （+7日） sTST（28日目におけるプラセボとの比較） Randomization ダリドレキサント 25 mg • 25 mg: p = 0.
Slide 16: Cenerimod（S1P1受容体モジュレーター）
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 Cenerimod（S1P1受容体モジュレーター） S1P1受容体モジュレーターは複数の免疫疾患において有効であることが実証済 S1P受容体1（S1P1） Cenerimod • スフィンゴシン 1-リン酸受容体1（S1P1）はGPCRであり、広範 • 経口投与可能な選択的S1P1モジュ な生物学的プロセス、特に免疫機能（T細胞およびB細胞） レーター を調節 • イドルシア社は、cenerimodを全身 • S1P受容体のモジュレーションは、リンパ球の血管系への 性エリテマトーデス（
Slide 17: ピヴラッツ®の売り上げ実績と目標（薬価ベース）
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 ピヴラッツ®の売り上げ実績と目標（薬価ベース） 2023年の売上目標：13,266百万円 実績 目標 （百万円） +43% 4,396 +41% 3,326 3,477 3,071 2,365 2,322 1,846 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 FY2022 FY2023 17
Slide 18: 脳卒中治療ガイドラインへのピヴラッツ®の収載
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 脳卒中治療ガイドラインへのピヴラッツ®の収載 ピヴラッツ®はくも膜下出血の真のエンドポイントを、他よりも高いエビデンスレベルで達成 脳卒中治療ガイドライン（日本） ガイドライン収載によるインパクト 日本における第Ⅲ相ピボタル臨床試験で他よ • 脳血管攣縮と遅発性脳虚血を予防できるという強固な りも高いエビデンスレベルを示し、ピヴラッツ® エビデンスにより、ピヴラッツ®がくも膜下出血の標準治 （一般名：クラゾセンタン）は今年8月に日本脳 卒中学会から公式に認可・推奨を受けた 療としてガイ
Slide 19: 外部リソースを活用し販売機能を効率的に強化
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 外部リソースを活用し販売機能を効率的に強化 特定の地域・製品においては、外部と協力することで最大限の力を発揮 ＄ 営業人材に対するサービス費用 外部パートナー 営業人材の提供 医薬品卸 ＄ 一時金・マイルストン 病院・クリニック・診療所 19
Slide 20: ヘプタレス社での研究開発進捗状況
1. ビジネスアップデート 2.日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 研究開発進捗状況 3 ヘプタレス社での研究開発進捗状況 Heptares Therapeutics 社長兼英国研究開発ヘッド マット・バーンズ 20
Slide 21: 提携先の開発プログラム (1)
1. ビジネスアップデート 2.日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 研究開発進捗状況 提携先の開発プログラム (1) ニューロクライン社との提携では、ムスカリンポートフォリオが順調に進捗 出所：https://www.neurocrine.com//assets/2023/10/Final-NBIX-Q3-2023-Earnings-Presentation_10.31.23.pdf 21
Slide 22: 提携先の開発プログラム (2)
1. ビジネスアップデート 2.日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 研究開発進捗状況 提携先の開発プログラム (2) その他のハイライト 臨床・前臨床プログラム ’23年10月 ’23年9月 ’23年1月 ’23年10月 臨床段階 臨床段階 臨床段階 前臨床段階 • PF-06954522は新規の経口低分 • NBI-1117570は選択的M1/M4 • TMP-301は選択的なmGluR5 NAM • ’23年10月のWorld Sleep Congress 子GLP-1受容体作動薬 デュアル作動薬 であり、アルコールや物質依存に で前臨床試験の結果が発表され、 • 代
Slide 23: 前臨床・臨床試験段階の自社開発品
1. ビジネスアップデート 2.日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 研究開発進捗状況 前臨床・臨床試験段階の自社開発品 優先プログラムを早期臨床開発に進める 固形がんにおける 統合失調症 がん免疫療法 および精神疾患 炎症性腸疾患 EP4 拮抗薬 GPR52 作動薬 EP4 作動薬 • 1日1回経口投与の低分子 • 経口投与、消化管に限定的に作用 • 1日1回経口投与の低分子 • チェックポイント阻害剤と併用にて投与 • 良好な有効性と選択性 • 24時間標的分子に作用 • Cancer Research UKと提携 • 消化管全体への影響は最小限 2023年8月にP1開
Slide 24: GPR52作動薬 – 統合失調症に対する革新的な治療アプローチ
1. ビジネスアップデート 2.日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 研究開発進捗状況 GPR52作動薬 – 統合失調症に対する革新的な治療アプローチ メカニズム 非臨床試験結果 • HTL0041178はげっ歯類の精神刺激性過剰運動を抑制 線条体 – GPR52 & D2 DLPFC vmPFC • HTL0041178は亜慢性PCPラットモデルの認知的柔軟性を改善 前頭葉 – GPR52 & D1 PCP: phencyclidine 出所：Poulter et al. ACS Med Chem Lett. 2023;14(4):499-505; MacSweeney
Slide 25: 自社開発品 今後の進展
1. ビジネスアップデート 2.日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 研究開発進捗状況 自社開発品 今後の進展 複数のターゲットを自社開発中 1 2 3 炎症性腸疾患 大うつ病性障害 代謝性疾患 開発ステージ 前臨床 探索 探索前研究 目標製品特性 1日1回、経口低分子、 1日1回、経口低分子、 1日1回、経口低分子、 （TPP） ファーストインクラス ベストインクラス ファーストインクラス 次の 第Ⅰ相臨床試験開始 前臨床開始 探索研究開始 マイルストン 粘膜治癒のコンセプト - 報酬系回路におけるドパミン • GLP-1、GIP、GCGなどの幅 作用機序 バリア修復の促
Slide 26: 研究開発 AI/機械学習によるアプローチ
1. ビジネスアップデート 2.日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 研究開発進捗状況 研究開発 AI/機械学習によるアプローチ 複数機能において、AI技術を幅広く活用 トランスレーショナル StaR® 構造予測 分子設計 メディシン • 機械学習アルゴリズムに • 独自の内部・外部構造デー • AIを活用した医薬 • 社内独自および公開 • AI主導で大規模な患者データセッ ア プ よりGPCRを多く含む変異 タベースを使用して、GPCR 品化学の専門知識 データセットに基づく機 トを分析することで、バイオマー ロ 誘発データセットをマイ の結合部位・結合モードを により
Slide 27: 将来のイノベーションと、プラットフォーム技術の拡大
1. ビジネスアップデート 2.日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 研究開発進捗状況 将来のイノベーションと、プラットフォーム技術の拡大 GPCR以外の膜タンパク質も標的として探索。研究室も拡張し技術を拡大 GPCR以外の膜タンパク質 研究室の拡張と技術の拡大 • 他の膜タンパク質標的クラスの探索にノウハウ • 2023年10月に研究室の拡張を完了 を活用 • イオンチャネルやトランスポーターを標的とした プロジェクトを開始 • 精製されたGPCR StaR®標的に対する • SBDDアプローチによる差別化ができ、創薬標 スクリーニングにナイーブ・ナノボ 的として強固な確
Slide 28: 連結業績補足説明
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 4 連結業績補足説明 執行役副社長CFO 野村広之進 28
Slide 29: 2023年12月期第3四半期 主要決算数値
1. ビジネスアップデート 2. 日本/APACでの開発販売 3. 研究開発進捗状況 4. 連結業績補足説明 2023年12月期第3四半期 主要決算数値 M&Aにより、非現金支出費用および一時的支出費用が第3四半期の業績に影響 そーせいグループ* IPJ/IPK* 連結損益 連結損益 (百万円) （1Q-3Q : 9ヵ月間） ＋ （7/20-9/30 : 約2.4ヵ月） = （コア営業損益） ＋ 非現金支出費用 ＋ 一時的支出費用 = （IFRS） 売上収益 3,130 2,344 5,474 5,474 A (684) 売上原価 ピヴラッツ®の現在庫 + (2,501) (1,379) (3
Slide 30: 補足資料
補足資料 30
Slide 31: 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権 Idorsia社のグローバル開発品から7品目を日本・中国を除くAPAC向けに開発できるオプション権 プログラム 作用機序 適応** 開発段階 地域 Cenerimod S1P1 受容体モジュレーター 全身性エリテマトーデス 第3相 独占的 オプション権 Lucerastat グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 ファブリー病 第3相 Selatogrel P2Y12 拮抗薬 急性心筋梗塞の疑い 第3相* APAC地域 ACT-1004-1239 ACKR3 / CXCR7 拮抗薬 多発性硬化症およびその他の脱髄疾患 第2相* （中国を除く）1 優先交
Slide 32: 「コア営業利益」の導入
「コア営業利益」の導入 コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標 営業利益 営業利益 「IFRS」 「コア」 ◼ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠して記 + 重要な非現金支出費用 ◼ コア営業利益は2022年より算出・開示す 録・作成された業績 る新しい主要財務指標で、事業の潜在 （減価償却費、無形資産の償却費、株式報酬費用、減損損失など） 的な経常キャッシュ創出能力を示す ◼ コア営業利益は営業利益（IFRS）＋重要 な非現金支出費用＋重要な一時的支出 +重要な一時的支出費用 費用で定義 ◼ 重要な非現金支出費用には、減価償却 （構造改革費用やその他の重要な一時的項目
Slide 33: 提携済パイプライン①
提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 提携 シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Imaradenant1 アデノシンA2a拮抗薬（併用） 低分子 mCRPC NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 統合失調症 （非開示） ムスカリンM1作動薬 低分子 神経疾患 NBI-1117570 ムスカリンM1/M4
Slide 34: 提携済パイプライン②
提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 共同開発 KY1051 抗CXCR4抗体 モノクローナル抗体 がん免疫 （非開示） PAR-2 ペプチド 炎症性疾患 （非開示） 標的タンパク質分解誘導薬 低分子 消化器疾患 （非開示） AI創薬 低分子 神経疾患 （非開示） AIによる複数標的の探索 低分子/生物製剤 免疫疾患 （非開示） AIによる複数標的の探索 低分子/生物製剤 免疫疾患 （非開示） 脳腸軸に基づく標的の探索 低分子 消化器疾患 共同出資 TMP301 mGlu5 NAM 低分
Slide 35: 自社開発パイプライン
自社開発パイプライン 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 オリジネーター 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 自社開発品 ピヴラッツ® ETA 拮抗薬 低分子 脳血管攣縮 ダリドレキサント DORA1 低分子 不眠症 HTL0048149 GPR52 作動薬 低分子 神経疾患 HTL0039732 EP4 拮抗薬 低分子 がん免疫 （非開示） EP4 作動薬 低分子 炎症性腸疾患 （非開示） ムスカリンM1作動薬（日本） 低分子 神経疾患 （非開示）2 H4 拮抗薬 低分子 アトピー性皮膚炎 （非開示） SARS CoV-2 Mpro 阻害薬 低分子 コ
Slide 36: （ご参考）IPJ単体の業績
（ご参考）IPJ*単体の業績 (百万円) FY2022 FY2023 2Q 売上収益 11,709 5,950 製品売上 6,254 4,812 提携企業からの契約収益 5,455 1,138 売上原価 1,959 1,692 研究開発費 4,485 1,034 販売費及び一般管理費 4,475 2,876 営業損益 790 348 純利益 468 158 * IPJ：イドルシアファーマシューティカルズジャパン 36
Slide 37: F17, 410 Teheran-Ro Steinmetz Building North West House
そーせいグループ 東京都千代田区麹町 東京都港区赤坂9-7-2 F17, 410 Teheran-Ro Steinmetz Building North West House VISCHER AG 2-1PMO 半蔵門 11F ミッドタウンイースト GangHam-Gu Granta Park, 119 Marylebone Road Aeschenvorstadt 4 Seoul 06192 Cambridge CB21 6DG London NW1 5PU 4051 日本 日本 韓国 ソウル 英国 ケンブリッジ 英国 ロンドン スイス バーゼル