Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572

Carna Biosciences — Q2 2020 Earnings Presentation

23 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, August 2020

  1. Slide 1: 2020年12月期 第2四半期決算説明資料

    2020年12⽉期 第2四半期決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 証券コード︓4572 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

  2. Slide 2: 第2四半期のトピックス

    第2四半期のトピックス  減資の効⼒発⽣（6⽉）  CDC7阻害剤AS-0141の開発・販売・製造に関する全権利を再取得（6⽉）  BTK阻害薬に係る⽶国における特許査定（6⽉）  BTK阻害剤AS-0871の第I相臨床試験 被験者スクリーニング開始（6⽉）  新型コロナウィルス感染症への対応  緊急事態宣⾔発令中は、全社で在宅勤務を取り⼊れ、接触機会を減らす対策を取りま した。また、創薬⽀援事業の製品・サービスの提供は、シフト制による出社などの対策を取 りながら、通常と同様に⾏いました。  現在は、時差通勤、マスクの着⽤、⼀部社員の在宅勤務など感染対策を取りながら、通 常と同様

  3. Slide 3: 創薬事業

    創薬事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 3

  4. Slide 4: 豊富な創薬パイプライン

    豊富な創薬パイプライン 化合物 標的 対象疾患 探索 前臨床 臨床 開発パートナー AS-0141 CDC7/ASK がん IND完了 ⾃社 低分⼦ キナーゼ がん免疫 低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患 AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 CTA完了 ⾃社 AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 ⾃社 ／ （中華圏のみ） 低分⼦ Wnt-signal がん、がん免疫 ⾃社 低分⼦ TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫 ⾃社 低分⼦ キナーゼ 免疫炎症疾患 ⾃社 低分⼦ N/A マラリア ⾃社 低分⼦ CDK1 がん ⾃社 低分⼦ STING 炎症性免疫疾患 ⾃社 Carna B

  5. Slide 5: CDC7阻害剤AS-0141: 全権利を再取得

    CDC7阻害剤AS‐0141: 全権利を再取得 当社は、2016年にシエラ・オンコロジー社（カナダ）にAS-0141の開発権をライセンスしましたが、 シエラ社が同社 のmomelotinibのフェーズ3試験に経営資源を集中的に投資する決定をしたため、2020年6⽉に開発・販売・製 造に関する全権利を再取得しました。シエラ社はAS-0141の⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届） を2018年Q3に完了させています。 AS-0141︓がんを対象に開発  低分⼦CDC7阻害剤  様々な種類のがん細胞の増殖を強く阻害  ⾼いキナーゼ選択性  各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫

  6. Slide 6: CDC7阻害薬 AS-0141について

    CDC7阻害薬 AS‐0141について  CDC7キナーゼ阻害剤 CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン／スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染⾊体複製開始の 制御に重要な役割をしています。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害すると、不 完全なDNA複製が引き⾦となって、染⾊体の不安定化を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。⼀⽅で、正常 細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬことはなく、この点からCDC7阻害 剤は⾮常に副作⽤の少ない新しい治療薬になると期待されています。近年

  7. Slide 7: BTK阻害薬

    BTK阻害薬 ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）  B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ  最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている  イブルチニブのピークセールス⾒込みは100億ドル以上  上市済みのBTK阻害薬の売上 B細胞 マクロファージ 2026年 BTK 発売 製品名 会社 主疾患 2019年 予想 阻害薬 AbbVie 2013年 イブルチニブ ⾎液がん 56億ドル 107億ドル*1 J&J ⾎液がん Astra 2017年 アカラブルチニブ ⾎液がん 1.6億ドル*2 リンパ性⽩⾎病など Zeneca アレルギー・⾃⼰免疫疾患

  8. Slide 8: BTK阻害薬の主な競合薬

    臨床開発中の⾮共有結合型 BTK阻害薬の主な競合薬  ⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中 化合物 開発会社 開発段階 Fenebrutinib Roche / Genentech P2 (GDC-0853)  がんをターゲットとして開発中 化合物 開発会社 開発段階 vecabrutinib Sunesis P1b/2 (SNS-062) ARQ531 Merck(ArQule) P2 LOXO-305 Loxo / Lilly P1/2 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 8

  9. Slide 9: AS-0871:非共有結合型BTK阻害剤

    AS‐0871:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発  低分⼦BTK阻害剤  関節炎モデルで⾼い治療効果  ⾮共有結合型  全⾝性エリテマトーデスモデルで効果  ⾼いキナーゼ選択性  2020年2⽉にCTA承認  2019年12⽉にオランダ当局にCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を提出し、2020年2⽉に倫理 員会での審議も完了、臨床試験実施の承認を得ました。  第1四半期中に健康成⼈を対象とした臨床試験（フェーズ1試験）を開始する準備ができておりましたが、欧 州での新型コロナウィルス感染拡⼤により、治験開始が延期となりました。  ８⽉中

  10. Slide 10: AS-0871:優れた安全性と薬効

    AS‐0871:優れた安全性と薬効  ⾮常に⾼いキナーゼ選択性  コラーゲン誘発関節炎マウスモデル イブルチニブ における⾼い治療効果 AS-0871 279 キナーゼ  アレルギー反応の抑制 溶媒 AS-0871 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 10

  11. Slide 11: AS-1763:非共有結合型BTK阻害剤

    AS‐1763:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がんを対象に開発  ⾮共有結合型  リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果  ⾼いキナーゼ選択性  2020年のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中  イブルチニブ耐性BTK(C481S変  がん免疫モデルにおいても効果を発揮 異体)にも強い阻害活性を⽰す  ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能  2020年中のCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を⽬指し、前臨床試験を実施しています。  ほぼすべての前臨床試験が終了し、治験に⽤いる製剤の準備を進めています。  中華圏における開発・商業化の権利を中国バイオノバ・ファーマシ

  12. Slide 12: AS-1763:バイオノバ社と中華圏におけるライセンス契約を締結

    AS-1763︓バイオノバ社と中華圏における ライセンス契約を締結 次世代型BTK阻害剤AS-1763の中華圏における開発・商業化の権利を、中国バイオノバ・ファーマ シューティカルズに導出  契約⾦額 契約⼀時⾦（受領済み）のほか、開発状況や上市などに応じたマイルストーン 最⼤で約205百万ドル（約215億円）  ロイヤリティ 中華圏における上市後の売上⾼に応じた最⼤2桁の料率の段階的ロイヤリティ AS-1763 ライセンス  アップフロント 中華圏を除く  マイルストーン 中華圏の開発・商業化の権利 全世界での権利を保有  ロイヤリティー 臨床試験データ 臨床試験を加速 Carna

  13. Slide 13: AS-1763:優れた安全性と薬効

    AS‐1763:優れた安全性と薬効  ⾮常に⾼いキナーゼ選択性  ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果 薬物⾮投与群 腫瘍サイズ（mm3)  BTK変異体に対しても⾼活性 投与⽇数 *** P<0.0001 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 13

  14. Slide 14: 創薬支援事業

    創薬⽀援事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 14

  15. Slide 15: 創薬支援事業の状況:上期の状況

    創薬⽀援事業の状況︓上期の状況  創薬⽀援事業の上期の売上は前年同期⽐58.3%増の526百万円  ⽶国︓上期の売上は、ギリアド社向けおよび新興バイオベンチャー向けの寄与などにより 前年同期⽐130.6％増となりました。第2四半期には、新型コロナウィルス感染拡⼤に より製薬企業等が研究所を閉鎖するなどの対策を取っていたことにより、⼀部の顧客から の受注に影響がみられました。  国内︓⼤⼿製薬企業からのプロファイリングの受注および新規サービスとして注⼒してい るNanoBRETTMテクノロジーを⽤いたアッセイサービスが順調に拡⼤しました。これまでの ところ新型コロナウィルス感染症の売上への

  16. Slide 16: 創薬支援事業の状況:下期の見通し

    創薬⽀援事業の状況︓下期の⾒通し  ⽶国では新型コロナウィルスの感染拡⼤が続いていますが、ギリアド社向けの売上に 加え、新興バイオベンチャーからの受注増により、売上計画の達成を⽬指します。  顧客訪問による販促活動は引き続き制限されると考えられ、メールやWeb会議、 電話などによるきめ細やかなコンタクトにより、顧客ニーズの発掘を⾏います。  ビオチン化キナーゼタンパク質、各種キナーゼタンパク質の変異体など新製品の開発 を進め、引き続き品揃えの強化を⾏います。また、当社の販売リストにない特注のた んぱく質製造を積極的に⾏い、顧客満⾜度の向上につなげます。  NanoBRETTMテクノロジ

  17. Slide 17: 2020年12月期第2四半期 業績概要

    2020年12⽉期第2四半期 業績概要 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 17

  18. Slide 18: 連結経営成績の概況

    2020年12⽉期 第2四半期 連結経営成績の概況 2019年 2020年 （百万円） 2020年 第2四半期 第2四半期 前年同期⽐ 要因 通期計画 実績 実績 ・創薬⽀援事業が⽶国で伸⻑ △1,881 ・Q1に導出に伴う契約⼀時⾦を受領 売上⾼ 2,460 579 △76.4% 1,036 ・⽶ギリアド社から契約⼀時⾦21億円を受 領した前年同期との⽐較では減収 ・研究開発への投資 営業損益 1,451 △375 △1,826 △1,779 ・前年⽐で契約⼀時⾦収⼊が減少 経常損益 1,446 △380 △1,827 △1,794 当期純損益 1,195 △397 △1,593 △1,82

  19. Slide 19: 事業別業績の概況

    2020年12⽉期 第2四半期 事業別業績の概況 2019年 2020年 （百万円） 2020年 第2四半期 第2四半期 前年⽐ 進捗率 要因 通期計画 実績 実績 △1,881 連結売上⾼ 2,460 579 △76.4% 1,036 55.9% +193 創薬⽀援 332 526 +58.3% 1,036 50.8% ⽶国で伸⻑ 導出に伴いバイオノバ社から契約⼀時 △2,074 創薬 2,128 53 △97.5% ― ― ⾦を受領。前年同期はギリアド社から契 約⼀時⾦21億円を受領。 連結営業損益 1,451 △375 △1,826 △1,779 ― +222 ⾃社製品・サービスの売上増

  20. Slide 20: 創薬支援事業売上高推移

    2020年12⽉期 第2四半期 創薬⽀援事業売上⾼推移 創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結）  国内︓ 前年⽐16.6％増 （百万円） 600 プロファイリング受託、NanoBRETアッセ 526 イサービスが好調。 500 32  ⽶国︓ 前年⽐130.6％増 37 その他 ギリアド社とのライセンス契約に関連した 400 349 欧州 売上が寄与して伸⻑。新興バイオベン 32 332 チャー向けも好調。 300 43 北⽶ 56 333  欧州︓ 前年⽐3.5％減 38 105 国内 キナーゼタンパク質は前年並みの売上 200 144 だったものの、アッセイ開発が減収。 100

  21. Slide 21: バランスシートの状況(連結)

    バランスシートの状況（連結） （単位︓百万円） 2020年12⽉期 2019年12⽉期 増減額 増減理由 第2四半期末 流 動 資 産 5,274 5,222 △52 現⾦及び預⾦ 4,915 4,920 +5 固 定 資 産 101 126 +24 資 産 合 計 5,376 5,349 △27 流 動 負 債 1,055 439 △615 未払法⼈税等△106、未払⾦△187 固 定 負 債 467 365 △102 ⻑期借⼊⾦△88、社債△14 負 債 合 計 1,523 805 △717 新株予約権の⾏使による資本⾦・資本剰余⾦の増加＋ 純 資 産 合 計 3,853 4,543 +6

  22. Slide 22: 資金調達

    資⾦調達 創薬ビジョン2030の実現に向けて 画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ  資⾦調達の⽬的 財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下の費⽤に充 当します。  BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤  今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤  新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤  資⾦調達の状況 回号 ⾏使状況（2020年7⽉末まで） 累計⾏使株式数 1,195,000株（発⾏総数の73.5％） 第18回新株予約権 累計⾏使価額 2,173百万円  2

  23. Slide 23: 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F https://www.carnabio.com/ ir-team@carnabio.com

    今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。 カルナバイオサイエンス株式会社 カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間 の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部 とも⾔われています。バイオサイエンス 《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣ 〒650-0047 物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科 学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ https://www.carnabio.com/ バイオサイエンス社とと

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