Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552

Jcr Pharmaceuticals — SMBC日興 投資IRフォーラム in 神戸 2019

39 slides from Jcr Pharmaceuticals's conference presentation, Mar 12, 2019

  1. Slide 1: 希少疾病・難病 JCRファーマの挑戦

    希少疾病・難病 - JCRファーマの挑戦 JCRフ マの挑戦 - 2019年3⽉12⽇ JCRファーマ株式会社 執⾏役員 経営企画本部⻑ 本多 裕 （証券コード：4552) Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  2. Slide 2: 1．JCRの研究開発について

    1．JCRの研究開発について 2．主⼒製品 3 会社概要 3．会社概要 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  3. Slide 3: 希少疾病・難病

    希少疾病 難病 2 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  4. Slide 4: 希少疾病・難病 Rare Disease

    希少疾病 難病 希少疾病・難病 Rare Disease 対象患者数が⽇本において5万⼈未満 - 厚⽣労働省 定義 - 3 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  5. Slide 5: 希少疾病・難病の現状

    希少疾病・難病の現状 9 患者数が少ない 「100 100万⼈に 00万⼈に 00 万⼈に1⼈」の疾患が多い 万⼈に1⼈」 疾患が多 9 重篤 慢性・進⾏性の疾患が多く、⻑期治療が必要 慢性 進⾏性の疾患が多く、⻑期治療が必要 9 病気のメカニズムが複雑 開発企業が少ない 薬が少ない//無い 薬が少ない 4 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  6. Slide 6: 希少疾病・難病 約330疾患

    希少疾病・難病 約330 330疾患 疾患 5 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  7. Slide 7: 独自技術を利用した希少疾病への挑戦

    難病や希少疾病に⽴ち向かう⼈がいる。 明⽇につながる新しい薬を待つ⼈がいる。 世界中から届く⼩さな声に 世界中から届く⼩さな声に、期待にこたえたい。 期待にこたえたい 独⾃技術を利⽤した 希少疾病への挑戦 6 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  8. Slide 8: 脳のしくみ

    脳のしくみ 脳には多くの⾎管が張り巡らされている 7 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  9. Slide 9: 血液脳関門（Blood Brain Barrier: BBB）

    脳のしくみ ⾎管 薬剤のみ ⾎管内⽪細胞 ⾎液脳関⾨（Blood Brain Barrier : BBB) 脳内 脳内への物質輸送を制限し、脳の機能を健全に保つ。 脳の疾患に必要な物質までをもブロック。 治療に向けては⼤きな障壁！ 8 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  10. Slide 10: JCRの独自技術 血液脳関門通過技術

    JCRの独⾃技術 ⾎液脳関⾨通過技術 9 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  11. Slide 11: J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術）

    J-Brain Cargo®（⾎液脳関⾨通過技術） 薬剤 ⾎管 薬剤のみ + J Brain J-Brain Cargo® ⾎管内⽪細胞 ⾎液脳関⾨ 脳内 脳内に薬剤を効率的に 世界初 届けることに成功 10 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  12. Slide 12: 様々な疾患への応用が可能

    様 な疾患 様々な疾患への応⽤が可能 応⽤が可能 ライソゾーム病 ライソゾ ム病 中枢神経疾患 （⾃社で開発） （他社と協業） 11 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  13. Slide 13: ライソゾーム病

    ライソゾーム病 12 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  14. Slide 14: ライソゾームの役割

    ライソゾームの役割 50種類以上のライソゾーム病が知られている 13 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  15. Slide 15: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬

    JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 ¾ ハンタ ハンター症候群（ムコ多糖症Ⅱ型） 症候群（ムコ多糖症 型） ■ 患者数*： 約100-200名 (⽇本) 、 約3,600名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模* ： 約80億円（2017年度/⽇本）、 約740億円（2017年/WW） ■ 症状 -⾻ : 特徴的顔貌、⾻格変形、関節拘縮 - ⼼臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い⽪膚、多⽑、巨⾆ - 肝臓 : 肝臓肥⼤ - 中枢神経 : 中枢神経障害 現在の治療は⾎液脳関⾨を通過せず、中枢神経症状に効果がない 14 Copyright © JCR Pharmaceuticals

  16. Slide 16: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬

    JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 NEW 欧州 2019年2⽉に 欧州医薬品庁より オーファン指定 ⽶国 ⽇本 2018年10⽉に ・2018年3⽉に厚⽣労働省より、 2018年3⽉に厚⽣労働省より、 ⽶国⾷品医薬品局より 「先駆け審査指定制度」の対象品⽬に指定 オーファンドラッグ指定 グ ・2018年8⽉から第III相臨床試験 実施中 2020年の製造販売承認申請を⽬指す ブラジル 2018年6⽉から 第Ⅱ相臨床試験 実施中 その他の地域への展開も現在検討中 15 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights re

  17. Slide 17: J-Brain Cargo パイプライン

    J-Brain Cargo® パイプライン * 当社調べ ** ⽇本:FY2017 WW: 2017 患者数*（名） 市場規模*（円） 開発番号 適応症 開発状況 ⽇本 WW ⽇本** WW** 第III相試験 JR-141 ハンター症候群 100-200 3,600 約80億 約740億 第II相試験 JR-162 ポンペ病 前臨床 80 10,000 約33億 約900億 JR-171 ハーラー症候群 前臨床 50 3,000 約15億 約230億 60 6,890 JR-441 サンフィリッポ症候群A型 前臨床 （A型B型 （A型B型 総数） 総数） 他にも、上記4疾患を含めライソゾーム

  18. Slide 18: 独自の研究開発技術で日本発・世界初の新薬を創製

    ⼀歩先を⾏く、 独⾃の研究開発技術で ⽇本発・世界初の新薬を創製 バイオ医薬品 Bio Drug g 希少疾病 難病 希少疾病・難病 細胞治療 遺伝⼦治療 再⽣医療 Gene Therapy Cell Therapy 17 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  19. Slide 19: 開発パイプライン

    開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■再⽣医療等製品 開発番号 適応症 前臨床 PhⅠ/Ⅱ PhⅢ 申請 承認 備考 酵素補充療法 JR-141 ハンター症候群 J-Brain Cargo® 採⽤ 酵素補充療法 JR-162 ポンペ病 J-Brain Cargo® 採⽤ J-MIG System® 採⽤ 酵素補充療法 JR-171 JR 171 ハーラー症候群 ハ ラ 症候群 JJ-Brain Brain Cargo® 採⽤ J-MIG System® 採⽤ 酵素補充療法 JR-441 サンフィリッポ症候群A型 J-Brain Cargo® 採⽤ J-MIG Syst

  20. Slide 20: 2．主力製品

    1．JCRの研究開発について 2．主⼒製品 3 会社概要 3．会社概要 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  21. Slide 21: 主力製品一覧

    遺伝⼦組換え天然型ヒト成⻑ 遺伝⼦ 組換え天然型ヒト成⻑ホルモン製剤 ホルモン製剤 遺伝⼦組換えヒトエリスロポエチン製剤 遺伝⼦ 組換えヒトエリスロポエチン製剤 グロウジェクト® エポエチンアルファBS エポエチンアルファ BS注 注JCR ヒト((同種 ヒト 同種))⾻髄由来間葉系幹細胞 遺伝⼦組換えファブリー病治療酵素製剤 テムセル®HSHS注 注 アガルシダーゼ ベータBS ベータBS点滴静注「 点滴静注「JCR JCR」」 20 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  22. Slide 22: グロウジェクト

    主⼒製品 遺伝 組換 遺伝⼦組換え天然型ヒト成⻑ホルモン製剤 然型ヒト成⻑ホ 製剤 グロウジェクト® ■ 適応症 • 成⻑ホルモン分泌不全性低⾝⻑症 • ターナー症候群 タ ナ 症候群 • 成⼈成⻑ホルモン分泌不全症 • SGA性低⾝⻑症 ■ 売上⾼ 115億円 116億円 107億円 102億円 96億円 薬価 薬価 改定 改定 2014年度 2015年度 2016年度 2017年度 2018年度（予想） 21 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  23. Slide 23: エポエチンアルファBS注JCR

    主⼒製品 遺伝 組換 遺伝⼦組換えヒトエリスロポエチン製剤 ポ エポエチンアルファBS注JCR 国産初 バイオ後続品 ■ 適応症 ・ 透析施⾏中の腎性貧⾎ ・ 未熟児貧⾎ キッセイ薬品⼯業と コ プロモ シ ン コ・プロモーション ■ 売上⾼ 41億円 40億円 36億円 36億円 37億円 薬価 薬価 改定 改定 2014年度 2015年度 2016年度 2017年度 2018年度（予想） 22 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  24. Slide 24: テムセルHS注

    主⼒製品 ヒト体性加⼯幹細胞加⼯製品 ヒト体性加 幹細胞加 製品 ヒト(同種)⾻髄由来間葉系幹細胞 テムセル®HS注 ■ 適応症 造⾎幹細胞移植後の急性移植⽚対宿主病 間葉系幹細胞を⽤いた 世界初 移植⽚対宿主病治療製品 ■ 売上⾼ 19億円 15億円 7億円 億 2016年度 2017年度 2018年度（予想） 23 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  25. Slide 25: アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」

    主⼒製品 JCR初のライソゾーム病治療酵素製剤 遺伝⼦組換えファブリー病治療酵素製剤 NEW アガルシダ ゼ ベータBS点滴静注「JCR」 アガルシダーゼ タ 点滴静注「 」 ■ 適応症 ファブリー病（厚⽣労働省指定難病） 2018年11⽉28⽇ 薬価収載・販売開始 国産初 国内における 先⾏品と ライソゾーム病 無⾎清培養での 同等の 治療酵素製剤 ⾼品質製造 有効性と安全性 24 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  26. Slide 26: 事業の概要

    事業の概要 ■ 2017年度 売上⾼ ■ 売上⾼構成⽐ 医薬品事業 事業 契約⾦収⼊・その他 22億円 98.0% 尿由来製品 医療⽤/研究⽤機器事業 8億円 2.0% テムセル®HS注 売上⾼合計 15億円 エポエチンアルファ 206 億円 グロウジェクト® 115億円 億 BS注JCR 前期⽐ 41億円 +13.9% 25 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  27. Slide 27: 3．会社概要

    1．JCRの研究開発について 2．主⼒製品 3 会社概要 3．会社概要 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  28. Slide 28: 会社概要

    会社概要 【企業理念】 医薬品を通して⼈々の健康に貢献する „ 設⽴ : 1975年9⽉13⽇ „ 代表 ：代表取締役会⻑兼社⻑ 芦⽥ 信 „ 本社 : 兵庫県芦屋市春⽇町3番19号 „ 従業員数 : 597名（平成30年9⽉末現在） „ 証券コード : 4552（東証1部） „ 主な事業内容 : 医薬品、再⽣医療等製品およびその原料の製造、売買ならびに輸出⼊ 医療⽤機器および実験⽤機器の売買ならびに輸出⼊ „ ⼦会社 : 株式会社ファミリーヘルスレンタル 株式会社クロマテック 株式会社JCRエンジニアリング JCR INTERNATIONAL SA（スイス） JCR USA, Inc.（アメ

  29. Slide 29: 事業体制

    事業体制 研究開発から⽣産、販売まで⼀貫した体制 研究開発 ⽣産 開発・薬事 営業 基盤研究 臨床開発 創薬研究 治験薬製造 薬事申請 販売・流通 プロセス開発 GMP製造 承認取得 薬理試験 全国8拠点 神⼾原薬⼯場 ⻄神⼯場 研究所 室⾕⼯場 神⼾⼯場 28 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  30. Slide 30: 成長の歴史

    成⻑の歴史 2018 ファブリー病治療酵素製剤 「アガルシダーゼ ベータBS点滴静注JCR」販売開始 ■ 創業以来の売上⾼推移（億円） 2017 遺伝⼦組換えヒト成⻑ホルモン製剤 「グロウジェクト®」液状製剤 販売開始 2016 ⽇本初の他家由来再⽣医療等製品 206 「テムセル® HS注」販売開始 174 1993 2010 遺伝⼦組換えヒト成⻑ホルモン製剤 国産初のバイオ後続品 腎性貧⾎治療薬 「グロウジェクト®」販売開始 「エポエチンアルファBS注JCR」販売開始 145 1985 グロウルム輸⼊販売開始 97 ウロキナーゼ製剤販売開始 1975 86 ⽇本ケミカルリサーチ株式会社設⽴

  31. Slide 31: 株価推移

    株価推移 2019年2⽉27⽇ 終値 株価：6,300円 配当利回り：0.4％ JCR ⽇経平均 ⼤⽇本住友製薬と ライセンス契約を締結 株式会社メディパルホールディングスと 業務資本提携契約を締結 800円代 30 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  32. Slide 32: 株式基本情報

    株式基本情報 JCRは、株主の皆様に対する利益の還元を は 株主 皆様に対す 利益 還 を 経営上の重要な施策の⼀つとして位置付けています ■ 単元株：100株 ■ 証券コード：4552（東証1部） ■ 株主優待：なし ■ 配当の状況（円） 26.00 26.00 22.00 22.00 18.50 2014年度 2015年度 2016年度 2017年度 2018年度 （予定） 31 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  33. Slide 33: 2015-19年度 中期経営計画

    2015-19年度 中期経営計画 新たなステ ジへ向けて⾶躍の時 新たなステージへ向けて⾶躍の時 グローバルで 存在感のある 研究開発型企業 250億円 219億円 206億円 174億円 181億円 38億円 43億円 50億円 22億円 24億円 億 2015年度 2016年度 2017年度 2018年度 2019年度 2019年度 （予定） ⽬標 （⽬標） 売上⾼ 営業利益 32 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  34. Slide 34: JCRのビジネスモデル

    JCRのビジネスモデル 医薬品を通して⼈々の健康に貢献する 既存製品 研究開発 収⼊ グロウジェクト® バイオ 医薬品 エポエチンアルファ 株主 BS注 新製品 還 還元 上市 テムセル®HS注 細胞治療 遺伝⼦ 再⽣医療 治療 アガルシダーゼ ベータBS点滴静注 「JCR」 ⼀歩先を⾏く、独⾃ ⼀歩先を⾏く、独⾃の研究開発技術 の研究開発技術 33 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  35. Slide 35: 本日のまとめ

    本⽇のまとめ １．創業時から希少疾病⽤治療薬の研究開発に注⼒ 創業時から希少疾病⽤治療薬 研究開発に注⼒ ２．⼀歩先を⾏く、独⾃の研究開発技術を活⽤して ３．⽇本発・世界初の画期的な新薬の創製に挑戦 ４．⼀⽇も早く、世界中の患者さんに薬をお届けすることを ⽬指している研究開発型企業 34 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  36. Slide 36: お問い合わせ先

    お問い合わせ先 JCRファーマ株式会社 経営企画本部 本多・北村 TEL:0797-32-8591 Mail: ir ir-info@jcrpharm.co.jp info@jcrpharm.co.jp Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  37. Slide 37: アナリスト一覧

    ■ アナリスト⼀覧 当社の業績等について推奨、論評等を⾏う証券会社等、調査機関のアナリスト⼀覧 （社名50⾳順） 所属機関 アナリスト名 SMBC⽇興証券株式会社 中沢 安弘 株式会社いちよし経済研究所 ⼭崎 清⼀ 株式会社SBI証券 ⽥中 智⼤ クレディ・スイス証券株式会社 陳 彦廷 シティグループ証券株式会社 ⼭⼝ 秀丸 ⼤和証券株式会社 橋⼝ 和明 野村証券株式会社 中桐 成美 みずほ証券株式会社 野村 広之進 モルガン・スタンレーMUFG証券株式会社 モルガン スタンレ MUFG証券株式会社 織⽥ 翔平 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

  38. Slide 38: JCRファーマ ウェブサイト

    JCRファーマ ウェブサイト ■ 株主 株主・投資家の皆さまへ 投資家の皆さまへ http://www jcrpharm co jp/ir/index html http://www.jcrpharm.co.jp/ir/index.html IRライブラリー 決算短信、 有価証券報告書、 メール配信サービス 決算説明会の資料や ニュースリリースの配信を 動画などが ご希望の⽅はこちらに ご覧いただけます。 アクセスのうえ、 ご登録をお願いします。 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  39. Slide 39: 注意事項

    注意事項 本資料中の開発⾒通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとに なされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素 を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは ⼤きく異なる可能性があることをご承知ください。 が ご だ そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・⾏政制度の変化、新製品上市 の遅延 競合会社の価格・製品戦略による圧⼒ 当社製品の販売⼒の低下 ⽣産中断 の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧⼒、当社製品の販売⼒の低下、⽣産中断、 当社の知的財産権に対する侵害、重⼤な訴訟における不利な判決等が

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