Kubota Pharmaceutical Holdings Co. Ltd. · TSE:4596
Kubota Pharmaceutical — FY2017 Earnings Presentation
45 slides from Kubota Pharmaceutical's earnings presentation, Feb 21, 2018
Slide 1: 2017年12月期決算説明会資料
窪田製薬ホールディングス 2017年12月期決算 説明会資料 2018年2月21日 窪田製薬グループは、世界中で 眼疾患に悩む皆さまの視力維持と 回復に貢献することを目的に、 イノベーションを、さまざまな 医薬品・医療機器の開発および 実用化に繋げてまいります。
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または 申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保 証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、 かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、 本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。また本資料の情報は、事前 の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれま
Slide 3: Kubota
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Slide 4: 窪田製薬グループのビジョン
窪田製薬グループのビジョン 世界中で眼疾患に悩む皆さまの 視力維持と回復に貢献すること ▪ 最先端のサイエンスにより、有効な治療法がない 眼疾患に医療革新をもたらす ▪ 社会に貢献する企業であり続ける ▪ イノベーションを生み出す職場環境を構築し、 その職場で働く社員の生活向上を目指す 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 4
Slide 5: 窪田製薬グループの強み
窪田製薬グループの強み 最先端のサイエンスを基に、眼科領域に特化した企業 人材 開発戦略 • 業界経験豊富な経営陣 • Quick Win – Fast Fail：短期間で成否 • 眼科領域における研究開発において、 を検証し判断する高効率の開発戦略 卓越した能力を持つ社員と外部の人材 • 非臨床試験から臨床試験へと研究開発 へのアクセス を進めてヒトでのPOCを取得する 「トランスレーショナル研究」に注力 自社技術 パートナーシップ • 自社開発品に加え、技術導入におけるラ • 欧米を中心に、最先端技術を有する大学 イセンス契約によるパイプラインの拡充 や研究機関からの積極的な技術導入およ
Slide 6: 失明の主要原因
失明の主要原因 世界では、3,300万人が失明し、1億9,100万人が視覚障害に悩む 日本 欧州 緑内障 加齢黄斑変性 その他 21 % その他 26 % 34 % 45 % 糖尿病網膜症 網膜・脈絡膜萎縮 16 % 米国 緑内障 8% 20 % 12 % 10 % 9% 網膜色素変性 その他 加齢黄斑変性 網膜色素変性 25 % 加齢黄斑変性 糖尿病網膜症 5 % 54 % 6% 緑内障 9% 白内障 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 6
Slide 7: 眼内レンズ-IOL 世界市場規模
世界市場規模 2020年には175億ドル規模に達する見込み – ほぼ２兆円の市場 年平均成長率は6.7% （単位:百万米ドル） 17,472 16,570 15,545 4,358 14,375 3,864 4,092 3,651 2,570 2,520 2,453 1,285 2,359 1,036 818 429 6,676 6,767 6,424 6,220 1,986 2,246 2,492 1,716 2017 2018 2019 2020 糖尿病網膜症 ウェット型加齢黄斑変性 ドライ型加齢黄斑変性 他の網膜症 眼内レンズ-IOL 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 459
Slide 8: 窪田製薬グループの事業フォーカス
窪田製薬グループの事業フォーカス 少額投資で収益性の高い研究開発プロジェクトを優先的に選択し、 非臨床・探索的薬剤開発における自社開発の機会創出を目指す 当社のフォーカス 650億ドル 300億ドル 大手製薬企業、 大学や 臨床試験から上市 研究機関 50億ドル 創薬ターゲット 化合物 化合物の 非臨床薬剤 探索的薬剤 検証的 商業化 の探索 の同定 最適化 開発 開発 (POC) 薬剤開発 探索研究 トランスレーショナル研究 大規模臨床試験 自社研究/共同研究 自社開発 自社開発/共同開発 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 8
Slide 9: 開発品パイプライン
開発品パイプライン 薬剤 プロジェクト 適応症 非臨床 第１相 第２相 第３相 エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 白内障、 低分子化合物 老視（老眼） 遺伝子療法 網膜色素変性 糖尿病黄斑浮腫、 低分子化合物 ウェット型加齢黄斑変性 デバイス デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 プロジェクト 詳細 プロトタイプ 製品開発 510(k) 在宅・遠隔医療 超小型モバイルOCT モニタリング機器 (網膜、光干渉断層撮影機器) 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 9
Slide 10: Kubota
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Slide 11: 糖尿病網膜症：進行段階と現治療法
糖尿病網膜症：進行段階と現治療法 世界で約１億500万人が患う、成人失明の主要原因 非増殖糖尿病網膜症 増殖糖尿病網膜症 糖尿病黄斑浮腫 網膜出血 新生血管 新生血管の周りに 経過観察 形成された硬性白斑 網膜光凝固術 硝子体手術 現治療法の課題 綿花様白斑 網膜中心窩に 形成された硬性白斑 抗VEGF製剤 ▪ 侵襲的 硝子体手術 ステロイド ▪ 視力低下を伴う副作用 抗VEGF製剤 ▪ 多大な患者負担 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 11
Slide 12: 糖尿病網膜症：エミクススタト塩酸塩
糖尿病網膜症：エミクススタト塩酸塩 糖尿病網膜症治療におけるパラダイムシフトの可能性 全く新しいアプローチ 経口投与 網膜には光を電気信号に変え より侵襲性の る働きをする「視覚サイク 低い治療法を ル」と呼ばれる仕組みがある 目指す 網膜は暗い環境では視覚サイ クルによる代謝が高く、より 多くのエネルギーと酸素を消 より多くの患者のために 費する 増殖糖尿病網膜症への エミクススタトは視覚サイク 適応を目指し、 ルを調節する働きがあるので、 次に非増殖糖尿病網膜症 網膜の代謝と酸素需要を軽減 からの進行抑制、合併症 し、血管新生を抑制すること である糖尿病黄斑浮腫の が期待される 発症抑制の
Slide 13: 増殖糖尿病網膜症：臨床第２相試験完了
増殖糖尿病網膜症：臨床第２相試験完了 2016年 2017年 2018年 2019年 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 臨床第２相 • 多施設（米国、最大６施設）、無作為化、二重盲検、プラセボ比較 • 18名の被験者にエミクススタトあるいはプラセボを１日１回12週間にわたり経口 投与、エミクススタト投与群は5mgから40mgの漸増試験 • 評価項目および結果 − 増殖糖尿病網膜症に関連するバイオマーカーの変化 − 網膜出血、血管新生、および視力への効果 ➢ 網膜症の発症や悪化に関連するバイオマーカーであるVEGF(血管内皮増殖因子) 濃度の軽度改善が
Slide 14: 糖尿病網膜症：世界市場規模
糖尿病網膜症：世界市場規模 （単位:百万米ドル） 年平均成長率 13.3% 2,492 2,246 1,986 1,716 2017 2018 2019 2020 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 14
Slide 15: Kubota
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Slide 16: スターガルト病
スターガルト病 遺伝性の若年性黄斑変性であり、治療法未確立の稀少疾病 ▪ 重篤なアンメット・メディカル・ニーズであり、米国、欧州、 日本において合計15万人弱が罹患していると推定 ▪ ABCA4遺伝子の突然変異がスターガルト病の発症原因 ▪ 両眼で緩やかに進行する中心暗転、色覚障害、周辺視野に障害 をきたすなど様々な症例があるが、ほとんどの患者の視力は 0.1以下に低下 ▪ 当社は2017年1月に米国食品医薬品局(FDA)よりオーファン ドラッグ認定 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 16
Slide 17: スターガルト病：エミクススタトの作用機序
スターガルト病：エミクススタトの作用機序 遺伝子異常：ABCA4 活性酸素の産生と補体活性化を促進するリポフスチンの エミクススタト 蓄積（脂質、タンパク質、毒性ビタミンA） 塩酸塩 リポフスチンと 毒性ビタミンA 網膜色素上皮細胞の機能障害 の蓄積を阻害 網膜色素上皮細胞の死滅 光受容細胞の死滅 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 17
Slide 18: 有毒なビタミンA代謝物A2Eの減少効果
有毒なビタミンA代謝物A2Eの減少効果 ヒト遺伝性網膜変性疾患モデル（ABCA4-/-ノックアウトマウス）を用いた薬効試験 A2E／リポフスチンの減少 Day 0 Day 180 30 25 A2E (pmole/eye) wild-type 20 * * 15 * 10 abca4-/- 5 エミクススタト （3 mg/kg） 3ヶ月投与 Veh. 0.03 0.1 0.3 1.0 3.0 Emixustat (mg / kg) abca4-/- *p ˂ 0.05 Modified From: Bavik C, Henry SH, Zhang Y, Mitts K, McGinn T, B
Slide 19: スターガルト病：臨床第２a相試験完了
スターガルト病：臨床第２a相試験完了 2017年 2018年 2019年 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 臨床第２a相 臨床第３相 FPFV 最初の被験者登録および試験開始予定 • 多施設（米国、最大６施設）、無作為化、二重盲検 • 22名の被験者を1対1対1の割合で、2.5mg、5mg、10mg の投与群に割り当 て、1ヶ月間1日1回夕方にエミクススタトを経口投与 • 評価項目 (薬理作用、安全性、忍容性を評価)および結果 − 網膜電図を用いて、点滅光に対する網膜の電気的応答の変化を検証 − 光退色光への曝露後における杆体b波の振幅と抑制の割合 ➢ 主要評価項目の
Slide 20: 白内障および老視（老眼）治療薬候補
白内障および老視（老眼）治療薬候補 ラノステロール類縁低分子化合物
Slide 21: 白内障
白内障 視界に与える影響 規則性ある構造の タンパク質 通常の水晶体 クリアな状態 不規則な構造の タンパク質 混濁した水晶体 曇った状態 変性したタンパク質の凝集により混濁し、視覚障害を発症 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 21
Slide 22: 白内障：手術から非侵襲的治療薬へ
白内障：手術から非侵襲的治療薬へ 白内障手術は患者への負担が大きく、侵襲性の高い治療法 一般的な白内障手術 1. 水晶体を摘出するために角膜を切開 2. 超音波白内障手術装置で液化して吸引（水晶体乳化） 3. 水晶体があった場所に透明な眼内レンズを移植 4. 切開箇所は眼圧により自己閉鎖（保護シールドをつけるケースもある） ラノステロール類縁低分子化合物 ▪ 白内障および老視(老眼)治療の新たな非侵襲的な治療薬候補 ▪ タンパク質凝集の阻害、水晶体混濁を解消 ▪ ヒト生体内物質として存在 ▪ 動物モデルにおける水晶体混濁の解消 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 22
Slide 23: ラノステロール類縁低分子化合物開発
ラノステロール類縁低分子化合物開発 白内障および老視（老眼）の治療薬候補 2016 - IND (臨床試験用の新医薬品) 申請のための非臨床試 2018 験を実施予定 <製剤開発> 白内障患者を対象とする臨床第１/２相試験開始を目 2018 標 <ヒトによる水晶体混濁度の評価、近見視力の 評価> 2018 POC (プルーフ・オブ・コンセプト) 目標 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 23
Slide 24: 眼内レンズ - IOL：世界市場規模
眼内レンズ - IOL：世界市場規模 （単位:百万米ドル） 年平均成長率 6.1% 4,358 4,092 3,864 3,651 2017 2018 2019 2020 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 24
Slide 25: Kubota
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Slide 26: 網膜色素変性
網膜色素変性 世界で4,000人に１人がかかる稀少疾病であり、約150万人が 罹患し、失明をきたす恐れがある遺伝性網膜疾患 正常な視力 低下した視力 視力狭窄 失明 ▪ 初期を含め夜盲症、視力低下、視野狭窄などが特徴的な症状 ▪ 幼少期に視力低下が進行するケースでは40歳までに失明する可能性 がある ▪ 網膜色素変性は遺伝性網膜疾患で、起因する遺伝子変異は100種以上 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 26
Slide 27: オプトジェネティクス技術 - 遺伝子療法
オプトジェネティクス技術 - 遺伝子療法 網膜色素変性患者を対象に、ウイルスべクターを利用し、網膜の オン型双極細胞にヒトロドプシンを形質導入 ヒトロドプシン 死滅した光受容体 光感度の高い オン型双極細胞 ▪ ヒトロドプシンを用いることで、他のタンパク質よりも高い光感度の 獲得が期待される ▪ ヒト型タンパク質であるため、免疫監視機構により誘導される炎症 反応を最小限に抑えることができると想定 ▪ 遺伝子変異に依存しない 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 27
Slide 28: 網膜色素変性：オプトジェネティクス技術開発
網膜色素変性：オプトジェネティクス技術開発 網膜色素変性は治療法が未確立なアンメット・メディカル・ニーズ および稀少疾病であるため、オーファン・ドラッグ認定を申請予定 2016 - IND (臨床試験用の新医薬品) 申請のための非臨床試 2018 験を実施予定 2018 - 網膜色素変性患者を対象とする臨床第２相試験の 2019 開始を目指す 2019 POC (プルーフ・オブ・コンセプト) 目標 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 28
Slide 29: 糖尿病黄斑浮腫およびウェット型加齢黄斑変性治療薬候補
糖尿病黄斑浮腫および ウェット型加齢黄斑変性治療薬候補 生体内物質模倣低分子化合物
Slide 30: 目の健康と視力をおびやかす炎症
目の健康と視力をおびやかす炎症 前眼部 後眼部 • アレルギー • 加齢黄斑変性 • ドライアイ • 地図状萎縮 • 網膜静脈閉塞症 • 糖尿病網膜症 硝子体内もしくは 経口投与による 治療法によって 眼内 • ぶどう膜炎 患者の負担を軽減 • 術後炎症 アレルギー ドライアイ ぶどう膜炎 地図状萎縮 加齢黄斑変性 術後炎症 網膜静脈閉塞症 糖尿病網膜症 薬剤分類 抗ヒスタミン剤 ステロイド ステロイド 存在せず 抗VEGF製剤 免疫抑制剤 免疫抑制剤 薬剤 パタノール レスタシス デュレゾール アイリーア シードラ ルセンティス アバスチン 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 45
Slide 31: 生体内物質模倣低分子化合物 - 抗炎症剤
生体内物質模倣低分子化合物 - 抗炎症剤 生体内物質の働きを模倣する低分子化合物を開発し、抗炎症剤の プラットフォームとして様々な眼疾患に対する革新的な治療法の 確立を目指す - バイオミメティックス 糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性などの網膜疾患の初期 段階において炎症を調節する全く新しいメカニズムの薬剤開発 ▪ 眼内の細小血管を損傷することなく病的な血管新生および 血管漏出を抑制 ▪ 抗VEGF製剤と同等の効果が得られる可能性を初期段階のin vivo (生体内) 試験で示唆 ▪ より少ない投与回数による治療法によって患者の負担を軽減 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4
Slide 32: 生体内物質模倣低分子化合物開発
生体内物質模倣低分子化合物開発 糖尿病黄斑浮腫、 ウェット型加齢黄斑変性が対象 2018 - IND (臨床試験用の新医薬品) 申請のための非臨床試 2019 験を実施予定 2019 - 臨床第２相試験の開始を目指す 2020 2020 - 2021 POC (プルーフ・オブ・コンセプト) 目標 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 32
Slide 33: ウェット型加齢黄斑変性：世界市場規模
ウェット型加齢黄斑変性：世界市場規模 （単位:百万米ドル） 年平均成長率 2.9% 6,676 6,767 6,220 6,424 2017 2018 2019 2020 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 33
Slide 34: 超小型OCTデバイスソリューション
在宅・遠隔医療モニタリング機器 超小型OCTデバイスソリューション
Slide 35: 超小型OCTデバイスソリューション
超小型OCTデバイスソリューション PBOS（Patient Based Ophthalmology Suite）は自社技術を もとに開発している低コスト眼科医療ソリューション • 患者が自分で検査をするためのOCT（光干渉断層計）デバイス • 眼疾患治療時のリアルタイム・モニタリングを提供 • 在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）での需要の増大に対応 第一段階として、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫を はじめとする、網膜血管新生による眼疾患のモニタリングを提供 網膜の構造や視力の変化といった病状の経過を、患者が検査を し、医師が遠隔で診断できるシステムを確立することにより、個 別の患者
Slide 36: PBOS：システム概要
PBOS：システム概要 OCTデバイス 在宅検査 ① インターネット ② クラウド 在宅 モニタリング 検査結果の解析 ③ 医師 医療機関アクセス インターネットを活用した、在宅での検査が可能な低コスト眼科 医療モニタリングデバイスとして、眼疾患の進行を検知し、通院 しないと検査ができないなどの治療負担を軽減 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 36
Slide 37: PBOS：超小型OCTデバイス開発
PBOS：超小型OCTデバイス開発 糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性など、血管新生を伴う 網膜疾患を対象とした、在宅・遠隔眼科医療デバイス 2017 - デザイン及びプロトタイプの設計および製作予定 2018 2018 臨床試験および製品開発予定 2019 承認および認証を目指す 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 37
Slide 38: 2017年12月期決算
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Slide 39: 連結損益計算書の概要 (IFRS)
連結損益計算書の概要 (IFRS) 単位：百万円 2016年度 2017年度 増減額 増減の主な要因 エミクススタトに関する大塚製薬との共同開発 事業収益 846 ― △846 契約の終了のため 事業費用 4,917 3,620 △1,297 研究開発費 2,335 2,380 ＋44 エミクススタトの臨床試験、 自社研究 1,354 2,380 ＋1,026 PBOSの研究開発費が増加 提携研究 981 ― △981 Dry AMD臨床試験の終了による • 三角合併関連費用：△442百万円 一般管理費 2,582 1,240 △1,342 • 株式報酬費用：△382百万円 • 人件費や関連費
Slide 40: 連結財政状態計算書の概要 (IFRS)
連結財政状態計算書の概要 (IFRS) 単位：百万円 2016年12月末 2017年12月末 増減額 増減の理由 流動資産 14,839 11,673 △3,166 現金及び現金同等物、 その他の金融資産 14,256 11,197 △3,059 （※） その他 583 476 △107 営業債権の回収により減少 非流動資産 2,333 1,724 △610 その他の金融資産 2,218 1,566 △652 （※） その他 115 158 ＋43 資産合計 17,172 13,396 △3,776 Dry AMD臨床試験の終了、三角合併 流動負債 537 327 △211 手続完了により減少
Slide 41: 2018年度の見通し
2018年度の見通し 単位：百万円 事業収益 営業利益 税引前利益 当期利益 2018年度（予想） － △3,500 △3,370 △3,370 2017年度（実績） － △3,620 △3,445 △3,445 ※想定為替レート：１米ドル＝110円 事業収益 ➢ 開発及び商業化の資金を提供する製薬企業などとの様々なパートナー シップの可能性を検討し、提携を通じて収益確保を目指す 営業利益（損失） ➢ スターガルト病を対象とした臨床第３相試験や、PBOSや他の開発パイプ ラインの開発などで、研究開発費用は増加。 ➢ 継続的なコスト評価で人件費や間接費は減少し、営業損失は縮小。 本プレゼ
Slide 42: 会社概要
Kubota “N__” HERA
Slide 43: 会社概要
会社概要 名称 窪田製薬ホールディングス株式会社 英文名称 Kubota Pharmaceutical Holdings, Co., Ltd. 設立 2015年12月 所在地 東京都千代田区霞が関3-7-1 霞が関東急ビル 4F 電話番号 03-6550-8928（代表） 代表者 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者 窪田 良 MD, PhD 子会社 Acucela Inc. （アメリカ合衆国ワシントン州シアトル市） 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード 4596） 43
Slide 44: 役員紹介
役員紹介 役員 経歴 窪田 良 窪田製薬ホールディングス株式会社 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者 MD、PhD アキュセラ・インク 会長、社長兼最高経営責任者 株式会社ディー・エヌ・エー 執行役員CFO 浅子 信太郎 前職：MediciNova, Inc. 最高財務責任者 三田 四郎 株式会社エムズサイエンス 社長兼最高経営責任者 PhD 前職: 参天製薬株式会社 薬剤開発担当執行取締役 一般社団法人こいのぼり 監事 中村 栄作 前職: バイオサイトキャピタル株式会社 取締役兼部長、Berevno Corporation 最高経営責任者 兼社長、CanBas Corporation 社外
Slide 45: 窪田製薬グループは、世界中で 眼疾患に悩む皆さまの視力維持と 回復に貢献することを目的に、 イノベーションを、さまざまな 医薬品・医療機器の開発および 実用化に繋げてまいります。
窪田製薬グループは、世界中で 眼疾患に悩む皆さまの視力維持と 回復に貢献することを目的に、 イノベーションを、さまざまな 医薬品・医療機器の開発および 実用化に繋げてまいります。
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