Slide 1: 2021年度決算概況
2021年度決算概況 2022年4月27日 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 安川 健司
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の 事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営 陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと不確 実な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる 可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規 制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動 において期待した成果を得られない可能性、（
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 I 2021年度 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み 2022年度 連結業績予想と III 期待される主なイベント
Slide 4: 2021年度第4四半期の経営計画2021の主な進捗
2021年度第4四半期の経営計画2021の主な進捗 4 成果目標 1.売上収益： XTANDIおよび重点戦略製品の売上は2025年度に1.2兆円以上 2.パイプライン価値： Focus Areaプロジェクトからの売上は2030年度に 5,000億円以上 3.コア営業利益率： 2025年度に30％以上 • fezolinetant長期安全性試験結果判明 • 販管費のコントロール • パドセブの欧州承認 • グローバルでの機能の集約と標準化、より優れた • AT132開発計画の見直し 組織的能力構築のためのコマーシャル機能の再編 • ASP8731およびASP3082の臨床段階への進展 • 部門目
Slide 5: 2021年度業績の概要
2021年度業績の概要 5 3期ぶりの増収を達成 売上収益は前期比較で4%増加、通期予想に対して若干の未達 ⚫ XTANDIおよび重点戦略製品の売上は前期比較で19%伸長し、 販売契約終了や製品譲渡による売上の減少をカバー 経営計画2021に沿って設定した意欲的な通期予想に対しては未達 ⚫ 販管費は想定を上回り増加 研究開発費は通期予想通りの使用も、特殊要因を除くと未消化 営業利益 ⚫ コア営業利益は、将来に向けた標準化・合理化投資の促進、4QのXTANDIの一時的減速、 期末の急激な円安による売上原価上昇が響き、通期予想に対して未達 ⚫ フルベースも通期予想に対して未達 ➢ 4Qに、通期予想
Slide 6: 2021年度業績
2021年度業績 6 2021年度 （億円） 2020年度 2021年度 増減額 増減率 達成率 為替の影響 通期予想* 売上収益 12,495 12,962 +466 +3.7% 13,230 98.0% +596億円 売上原価 2,461 2,530 +69 +2.8% 売上収益比率 19.7% 19.5% -0.2 ppt 販管費 5,043 5,488 +445 +8.8% 5,410 101.4% +250億円 内、米国XTANDI共同販促費用 1,202 1,393 +191 +15.9% 上記を除く販管費 3,842 4,095 +254 +6.6% +172億円 研究開発費 2
Slide 7: 2021年度業績: 主要製品売上
2021年度業績： 主要製品売上 7 2021年度実績 XTANDI 前期比： +759億円（+17%） ✓ グローバル売上は引き続き二桁成長 ✓ 下記の主な要因により意欲的な通期予想に対しては未達 5,343億円 通期予想達成率： 96% 米国：COVID-19の影響（販促活動の低下、新規患者の減少）、競合激化 欧州：保険償還の遅れ、価格圧力の拡大、競合激化 通期予想：5,541億円 ゾスパタ 前期比： +102億円（+43%） ✓ グローバル売上は拡大 （主に米国、欧州、中国で拡大） ✓ 米国、日本では現在の適応症で高いマーケットシェアを獲得 341億円 通期予想達成率： 96% ✓ 通期
Slide 8: 2021年度業績: 費用項目
2021年度業績： 費用項目 8 販管費は前期比較で増加し、想定を上回り使用 研究開発費は前期比較で増加し、一時的な要因を除くと想定を下回る使用 コアベース： 主要な費用項目の前期比較と対予想 売上原価率 ✓ 主に製品構成の変化により低下 前期比： 0.2ppt低下 ✓ 未実現利益消去に係る為替の影響： +0.2 ppt ✓ 米国XTANDI共同販促費用を除く販管費は82億円増加（+2.1%） （為替の影響除く） 販管費 ✓ デジタルトランスフォーメーションへの投資（約+80億円） 前期比： 8.8%増加 ✓ 新製品上市・育成に向けた販促費用の増加（約+50億円） 通期予想達成率： 101%
Slide 9: 本日の内容
本日の内容 9 I 2021年度 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み 2022年度 連結業績予想と III 期待される主なイベント
Slide 10: XTANDIおよび重点戦略製品の進捗ハイライト
XTANDIおよび重点戦略製品の進捗ハイライト 10 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 2021年度に期待される主なイベント（2021年4月発表） マイルストン プロジェクト / 製品 適応症 または 臨床試験 達成状況 達成時期 当局の判断 エンザルタミド / XTANDI 転移性ホルモン感受性前立腺がん（欧州） ✓ 2021年4月 エンホルツマブ ベドチン / 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴のあるmUC（米国a,b） ✓ 2021年7月 パドセブ シスプラチン不適応で治療歴のあるmUC（米国a） ✓ 2021年7月 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴のあるmUC（欧
Slide 11: エンホルツマブ ベドチン（EV）: MIBCにおける最初の臨床試験結果
エンホルツマブ ベドチン（EV）： 11 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）における最初の臨床試験結果 MIBCを対象として進行中の第Ⅲ相試験を支持する有望なデータを取得 ＜EV-103試験コホートH＞ ＜抗腫瘍効果： シスプラチン化学療法*との比較＞ 対象患者 シスプラチン不適応のMIBC患者 60 EV GC MVAC 50.0% 試験デザイン EV単剤術前投与 50 21日サイクルの1・8日目×3サイクル 症例数 22 40 36.4% 主要評価項目 中央病理診断に基づく病理学的完全奏効（pCR） 30 副次評価項目 中央病理診断に基づく病理学的ダウンステージ（pDS）、 20 安全性等 1
Slide 12: fezolinetant: MOONLIGHT 1およびSKYLIGHT 4試験のトップライン結果
fezolinetant： 12 MOONLIGHT 1およびSKYLIGHT 4試験のトップライン結果 ⚫ MOONLIGHT 1試験結果による経営計画2021で示した売上予想への影響は軽微であると想定 ⚫ SKYLIGHT 4試験の結果は米国および欧州における今後の承認申請を支持 MOONLIGHT 1 （参考）SKYLIGHT 1/2 SKYLIGHT 4 試験実施 非米国IND下 米国IND下 米国IND下 対象患者 閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する女性 閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する女性 閉経に伴うVMSを有する女性 試験デザイン • 12週： • 12週： • 5
Slide 13: Focus Areaアプローチの進展（1/2）: Primary Focus現況
Focus Areaアプローチの進展（1/2）： Primary Focus現況 13 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 プロジェクト 現況 AT132 2021年9月にFDAから臨床試験差し止め（clinical hold）指示 遺伝子置換（AAV） 第Ⅰ相試験進行中 モダリティ 遺伝子治療 AT845 第Ⅰ相試験の中間データを2022年2月のWORLDSymposiumで発表 低分子 遺伝子調節（AAV） 抗体 ASP1951 開発中止 チェックポイント 遺伝子 ASP1570 第Ⅰ相試験進行中 再発または
Slide 14: Focus Areaアプローチの進展（2/2）: 2021年度まとめ
Focus Areaアプローチの進展（2/2）： 2021年度まとめ 14 2021年度成果 2025年度末までにPoC見極め時期を迎える予定のPJ数 新規新薬 経営計画 PoC見極め 2022年4月 Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 臨床入り PoC達成 PoC未達 候補数 2 2021 3 前に中止 時点 遺伝子置換（AAV） 3 モダリティ 遺伝子治療 1 7 （AT702、AT751、 4 遺伝子調節（AAV） 低分子 AT753） 抗体 チェックポイント 遺伝子 人工アジュバントベクター細胞（aAVC） 細胞 腫瘍溶解性ウイルス（腫瘍内投
Slide 15: Rx+プログラムの進展（1/2）: 2021年度まとめ
Rx+プログラムの進展（1/2）： 2021年度まとめ 15 2021年度に期待される主なイベント（2021年4月発表） スフィア * プログラム イベント 達成状況 達成時期 慢性疾患の重症化予防 Fit-eNce 自宅で実施可能なサービス（Fit- ✓ 2021年9月 eNce Home）のパイロット販売開始 運動支援ゲームアプリ パイロット販売開始 未達成 （製品の仕様を検討中） BlueStar 臨床試験開始（日本） 未達成 （臨床試験計画を検討中） マイホルターII サービス事業化 ✓ 2021年7月 手術・診断精度向上による pudexacianinium chloride 第Ⅱ相
Slide 16: Rx+プログラムの進展（2/2）: pudexacianinium chloride（ASP5354）
Rx+プログラムの進展（2/2）： 16 pudexacianinium chloride（ASP5354） pudexacianiniumは、第Ⅱ相試験において今後の開発を支持する良好な有効性と安全性を示した 第Ⅱ相試験の結果 今後の計画 ⚫ 近赤外蛍光条件下において、pudexacianiniumによる手術 ⚫ 第Ⅲ相試験を2022年度に開始予定 中の尿管可視化を確認 ⚫ 2023年度に米国で承認申請予定 ⚫ pudexacianiniumの安全性と忍容性を確認： ⚫ 事業化に向け、デバイスメーカーとの提携を検討中 安全性に関する問題や臨床的に意義のある変化（心電図、血液学、生化学、 尿検
Slide 17: 経営計画2021 初年度の振り返り
経営計画2021 初年度の振り返り 経営計画2021における進捗 17 ⚫ 予定通り進展 いくつかの課題を認識するものの、全体として成果目標の達成は実現可能 ⚫ 課題として認識 売上収益、パイプライン価値 コア営業利益 XTANDIおよび重点戦略製品： 1 5 販管費は絶対額で維持 ⚫ 成長に向けた戦略的な先行投資 2025年度に1.2兆円以上 十分な研究開発投資 ⚫ 販管費は想定を上回り増加 ⚫ 売上は前期比較19%伸長、目標に対してon track 6 コア営業利益率：2025年度に30%以上 （OHG推進、DX、新製品等の将来 ⚫ 予定した開発上の重要マイルストンの大部分を達成 成長への
Slide 18: 本日の内容
本日の内容 18 I 2021年度 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み 2022年度 連結業績予想と III 期待される主なイベント
Slide 19: 2022年度通期業績予想の概要
2022年度通期業績予想の概要 19 ⚫ 2022年度は増収・増益を見込む コア営業利益率20.1%を予想 ⚫ XTANDIおよび重点戦略製品の売上は継続成長（前期比+24%成長） 成熟製品による売上の減少をカバー ⚫ Primary Focusの研究開発費や新製品の立ち上げ・発売準備費用 （主にfezolinetant、 ゾルベツキシマブへの投資）など、重点戦略領域に優先的に資源を配分 一方で企業の競争力、価値向上に寄与しないコストを徹底的に見直し グローバルでの要員最適化による費用削減、成熟製品の費用の徹底削減、調達コストの最適化 により販管費を厳格にコントロール 断捨離イズムの推進*によ
Slide 20: 2022年度通期業績予想
2022年度通期業績予想 20 （億円） 2021年度 実績 2022年度 予想 増減率 2022年度 予想 （為替レート） ドル：120円 ユーロ：135円 売上収益 12,962 14,430 +11.3% 販管費 5,488 5,980 +9.0% 内、米国XTANDI共同販促費用 1,393 1,820 +30.6% 上記を除く販管費 4,095 4,160 +1.6% 研究開発費 2,460 2,540 +3.2% コア営業利益 2,447 2,900 +18.5% ＜フルベース＞ 営業利益 1,557 2,690 +72.8% 当期利益 1,241 2,080 +67.6% AT7
Slide 21: 2022年度通期業績予想: XTANDIおよび重点戦略製品
2022年度通期業績予想： XTANDIおよび重点戦略製品 21 2022年度予想 2022年度の取り組み、成長要因 • 米国、日本、インターナショナルマーケットにおいて、M1 CSPCの適応症で XTANDI 6,425 億円 売上拡大 前期比 +1,082（+20%） • 中国ではM1 CRPCの適応症で引き続き力強い成長を期待 ゾスパタ 462 億円 • 米国、エスタブリッシュドマーケットでの継続成長を見込むとともに、 インターナショナルマーケットでも発売国の増加により売上貢献を期待 +121（+36%） • 米国では現在の適応症において継続成長を見込む パドセブ 365 億円 • 昨年
Slide 22: XTANDIおよび重点戦略製品: 2022年度に期待される主なイベント
XTANDIおよび重点戦略製品： 2022年度に期待される主なイベント 22 4-6月 7-9月 10-12月 1-3月 EMBARK試験TLR 1 申請 エンザルタミド / 申請（M0 CSPC、米国） XTANDI データ判明 China-ARCHES試験TLR 1 その他 EV-103試験コホートK TLR 1 エンホルツマブ 申請（1L mUC； 米国） ベドチン / パドセブ EV-203試験TLR（治療歴のあるmUC、中国） 1 EV-202試験TLR（その他固形がん、初回データ） 1 SPOTLIGHT試験TLR 1 * 申請目標時期は GLOW試験TLR 1 2023年度に移行
Slide 23: XTANDIおよび重点戦略製品のピーク時売上予想（アップデート）
XTANDIおよび重点戦略製品のピーク時売上予想（アップデート） 23 各製品の前提条件の見直しを実施、引き続き力強い成長を見込む AT132は最新の状況を織り込み、ピーク時売上予想を下方修正 ピーク時売上予想 製品 前提条件のアップデート （グローバル、 億円） XTANDI （エンザルタミド） 6,000 - 7,000 ✓ XTANDI・パドセブ・ゾスパタは、グローバルの競合環境をはじめ、 直近の売上動向や処方動向（投与期間・治療率）、進行中の臨床 fezolinetant 3,000 - 5,000 試験の状況を織り込み、前提の見直しを実施 ✓ fezolinetantは最新の市場調査
Slide 24: Focus Areaアプローチの進展
Focus Areaアプローチの進展： 24 主要プラットフォームの臨床コンセプト検証ならびにパイプラインの拡充 2プロジェクトでPoC見極め、5プロジェクト（リードおよび後続プロジェクト）で臨床入りを予定 FY25末までに リード モダリティ Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 FY22 FY23 FY24-25 PoC見極め時期を プロジェクト 迎える予定のPJ数 2 低分子 AT132 抗体 遺伝子置換（AAV） 遺伝子治療 AT845 PoC 4 遺伝子 遺伝子調節（AAV） 細胞 その他 チェックポイント ASP1570 IND 人工アジュ
Slide 25: Rx+プログラム: 2022年度に期待される主なイベント
Rx+プログラム： 2022年度に期待される主なイベント 25 カテゴリー プログラム イベント デジタルヘルス EG Holter パイロット販売開始 その他サービス デジタルセラピューティクス BlueStar 臨床試験開始（日本） 医薬品/医療機器 pudexacianinium chloride 第Ⅲ相試験FSFT コンビネーション (ASP5354) ⚫ 埋め込み型医療機器（iota）： 2023年度の臨床試験開始に向けて、2022年度はIDE申請準備を実施 IDE：Investigational Device Exemption、FSFT：最初の症例への投与
Slide 26: まとめ: 中長期的な成長トレンドに向けて
まとめ： 中長期的な成長トレンドに向けて 26 製品ポートフォリオは大きく変化し、XTANDおよび重点戦略製品の売上が大きく伸長 2021年度は3期ぶりの増収を達成 2022年度は継続成長しつつ、豊富な開発マイルストンの達成を目指す 2022年度 主な開発マイルストン • XTANDI： 米国 M0 CSPC申請 • fezolinetant： 欧・米申請 • パドセブ： 米国 mUC 1st line申請 • ゾルベツキシマブ： P3試験結果判明 売上収益の推移 （億円） 前期比 +11% 14,000 前期比 +4% 12,000 10,000 その他 8,000 プログラフ 6,000
Slide 27: 参考資料
参考資料
Slide 28: 断捨離イズムの推進
断捨離イズムの推進 28 ⚫ 日本企業らしく、徹底的に無駄を省く「断捨離」の概念を、グローバルに日常業務へ展開 ⚫ 同時並行的に管理職には財務規律とコストオーナーシップを徹底し、従業員の労働生産性の向上による 新たなイノベーションが起きやすい組織へと変革 ⚫ 販管費の絶対額を維持しながらも、新しいことにリソースを投資することを実現させるマインドセット ＜断捨離イズムのステップ＞ 1. 聖域のない徹底的な業務の見直し 2. 止める・捨てる業務の特定 3. 特定した業務を実際に止める・捨てる 対象： 特定： 実行： 過去から続く慣例、古い業務プロセス、 ROIや優先度が“低い”業務を “勇気をもっ
Slide 29: 2021年度業績: 売上収益
2021年度業績： 売上収益 29 XTANDIおよび重点戦略製品の成長で販売契約終了、製品譲渡による売上の減少をカバーして増収 2020年度 2021年度 増減額 増減率 売上収益 12,495億円 12,962億円 +466億円 +3.7% XTANDIおよび重点戦略製品の増加（前期比+19%） XTANDI、ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ +965億円 ➢ 前年度1QにCOVID-19の影響を大きく受けたレキスキャンの売上は回復 +155億円 販売契約終了、製品譲渡の影響 セレコックス、リピトール、エリガード -390億円 重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ
Slide 30: 2021年度実績: 地域別売上収益
2021年度実績： 地域別売上収益 30 （億円） 2020年度 2021年度 増減率 日本 2,791 2,588 -7.3% 米国 4,732 5,375 +13.6% エスタブリッシュドマーケット 2,932 3,152 +7.5% グレーターチャイナ 593 663 +11.8% インターナショナルマーケット 1,111 1,101 -0.9% エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾 インターナショナルマーケット： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
Slide 31: 2021年度実績: 主要製品の売上
2021年度実績： 主要製品の売上 31 為替の影響を 2021年度 （億円） 2020年度 2021年度 増減率 除いた増減率 通期予想 * XTANDI 4,584 5,343 +16.6% +10.6% 5,541 ゾスパタ 238 341 +42.9% +35.6% 354 パドセブ 128 217 +69.5% +60.8% 207 エベレンゾ 11 26 +131.5% +131.0% 72 ミラベグロン 1,636 1,723 +5.3% +0.7% 1,763 プログラフ 1,827 1,854 +1.5% -3.8% 1,857 米国のパドセブはSeagen社からのコ・プロモ
Slide 32: 2021年度業績: 主要製品のビジネスアップデート
2021年度業績： 32 主要製品のビジネスアップデート M1 HSPCの適応症での貢献によりグローバル売上は前期比17%の増加。意欲的な通期予想に対しては未達。米国は物量で XTANDI 前期比10%以上増加したが、COVID-19の影響（販促活動の低下、新規患者の減少）や競合激化により想定を下回って推移。 また欧州では保険償還の遅れ（M1 HSPC）や価格圧力の拡大、競合激化により予想に対して未達 各地域での売上は拡大したものの、グローバル売上は通期予想に対して若干の未達。2021年4月に発売となった中国での売上 ゾスパタ は、良好な立ち上がりを示している（21年度実績：15億円）。インタ
Slide 33: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 33 期中平均レート 通貨 2020年度 2021年度 変動 ドル 106円 112円 6円安 ユーロ 124円 131円 7円安 期首‐期末レートの変動 通貨 2020年度 2021年度 ドル 2円安 11円安 ユーロ 10円安 5円安 【為替の業績への影響】 ⚫ 売上収益： 596億円の増加、コア営業利益： 185億円の増加 ⚫ 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 +0.2 ppt
Slide 34: 2022年度通期業績予想: 為替レート、為替感応度
2022年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 34 期中平均レート 通貨 2021年度 2022年度予想 変動 ドル 112円 120円 8円安 ユーロ 131円 135円 4円安 期首‐期末レートの変動 通貨 2021年度 2022年度予想 ドル 11円安 2円高 ユーロ 5円安 0円安 業績予想前提と比較して1円高となった場合に通期業績に対する影響の概算額 期中平均レート 期末日レート 通貨 予想前提より1円高 予想前提より1円高 売上収益 コア営業利益 コア営業利益 ドル 約66億円減少 約11億円減少 約6億円増加 ユーロ 約28億円減少 約12億円減少 約2億円増加
Slide 35: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 35 （億円） 2020年度末 2021年度末 総資産 22,736 23,324 現金及び現金同等物 3,261 3,160 親会社所有者帰属持分 13,861 14,603 親会社所有者帰属持分比率（％） 61.0% 62.6% （億円） 2020年度 2021年度 営業CF 3,068 2,574 投資CF -819 -624 フリーCF 2,249 1,950 財務CF -2,295 -2,163 社債及び短期借入金の増減額 -2,060 -300 長期借入れによる収入 800 - 長期借入金の返済による支出 - -300 自己株式取
Slide 36: キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 36 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 2022年2月決定の自己株式取得 ◼ 期間：22年2月3日～3月9日 事業投資を最優先 基づき、経営計画期間を 自己株式取得を機動的に ◼ 取得株式総数：2,600万株 通じた配当水準の引き上げ 実施 ◼ 取得価額：500億円 経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す 配当 コア営業利益と配当の推移 コア営業利益 （円） 100 6,000 （億円） Dividends 配当 5,000 80 Core OP コア営業利益 * 4,000
Slide 37: Focus Areaアプローチの進展: 新たな臨床プログラム
Focus Areaアプローチの進展： 新たな臨床プログラム 37 Focus Areaアプローチからファーストインクラスを目指す2つのプログラムが臨床入り ASP1570（PF がん免疫） ASP8731（PF ミトコンドリアバイオロジー） ⚫ 低分子DGKζ阻害剤 ⚫ 低分子BACH1阻害剤 ⚫ 対象疾患： がん ⚫ 対象疾患： 鎌状赤血球症 ⚫ T細胞に発現するDGKζは、がん細胞に対する免疫応答において ✓ 重篤で生涯続く疾患 抑制性のシグナルを誘導する ✓ 臓器に重度の障害が発生、QOL低下・寿命短縮 ⚫ DGKζを阻害することでT細胞を活性化し、免疫介在性の腫瘍 ⚫ ASP8731
Slide 38: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 38 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンザルタミド （NMIBC） （その他の種類の固形がん） （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） ギルテリチニブ ゾルベツキシマブ ギルテリチニブ （未治療AML、強力な化学療法不適応） （膵臓腺がん） （より早期ステージのAML、小児） ASP9801 ロキサデュスタット エンホルツマブ ベドチン （化学療法に伴う貧血） （治療歴のないmUC、MIBC） ASP7517 （固形がん） resamirigene bilparvovec ゾルベツキシマブ （胃腺がんおよび食道胃
Slide 39: 開発の進展
開発の進展 39 臨床入りから承認まで： 前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ASP8731 エンホルツマブ 鎌状赤血球症 ベドチン 白金製剤を含む化学 ASP3082 療法およびPD-1また がん はPD-L1阻害剤によ る治療歴のある局所 進行性または転移性 尿路上皮がん： 欧州 ASP1951： がん（第Ⅰ相） ASP1128： 急性腎障害（第Ⅱ相） 開発中止 ASP3772： 肺炎球菌感染症の予防（第Ⅱ相） ASP2390： ハウスダスト誘発アレルギー性鼻炎（第Ⅰ相） 注） 第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認 次相への進展：社内の意思
Slide 40: XTANDIおよび重点戦略製品: 最新状況
XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況 40 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） プロジェクト / 製品 適応症 最新状況 エンザルタミド / M1 CSPC • 米国： 添付文書へのOSデータ追加について2021年12月に申請 XTANDI • 欧州： 添付文書へのOSデータ追加について2022年3月にCHMPが承認勧告を採択 • 中国： 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） M0 CSPC • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） ギルテリチニブ / 再発または難治性 AML • 中国： 第Ⅲ相試験において有効性の観点で早期に症例組み入れを終了 ゾスパタ AML（造血幹細胞移植後の維
Slide 41: XTANDIおよび重点戦略製品の申請スケジュール（アップデート）
XTANDIおよび重点戦略製品の申請スケジュール（アップデート） 41 XTANDI、ゾスパタ、PADCEV の適応拡大、ならびに ゾルベツキシマブ、fezolinetant、AT132の上市に向けた申請を予定 目標申請時期 製品 2021年度 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度以降 XTANDI 非転移性去勢感受性 （エンザルタミド） 前立腺がん 急性骨髄性白血病 急性骨髄性白血病 ゾスパタ （造血幹細胞移植後の （未治療、 （ギルテリチニブ） 維持療法） 強力な化学療法適応） パドセブ 転移性尿路上皮がん EV-103試験 転移性尿路上皮がん （エンホルツマブ （治療歴
Slide 42: エンザルタミド: アンドロゲン受容体阻害剤（1/2）
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2） 42 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性 ARCHES M1 CSPC AFFIRM 新規診断 PREVAIL 診断 M1 CRPC 手術 M1 CRPC M1 CSPC再発 （二次治療 （一次治療） 以降） 救済療法 上市 上市 上市 監視療法 PROSPER 放射線 EMBARK EMBARK M0 CRPC M0 CSPC 上市 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で、 第Ⅲ相： 2021年4月に欧州で承認取得 M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150 A
Slide 43: エンザルタミド（2/2）: 病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ 43 早期前立腺がんにおいても薬効を示す ✓ 一貫した生存期間の延長 ✓ より長い投与期間 早期 後期 病期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） M0 M1 M0 M1 M1 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✔ rPFS MFS ✔ rPFS ✔ OS ✔ MFS HR 0.17 ✔ OS 主要評価項目 （試験進行中） H
Slide 44: ギルテリチニブ: FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 44 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） PASHA (HOVON) PrE0905 (PrECOG) 維持療法 ADMIRAL 地固め療法 GOSSAMER 寛解導入療法 維持療法 救援療法 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 第Ⅰ相（3剤併用） 再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL 単独療法と救援療法との比較（2:1） n=371 米国・日本・欧州で上市 第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON） 未治療 ギルテリチニブとミド
Slide 45: エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/4）: ネクチン-4を標的とするADC
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/4）： ネクチン-4を標的とするADC 45 尿路上皮がんの開発プログラム （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 膀胱がん（NMIBC） （MIBC） （mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 白金製剤および 膀胱摘除術（RC) 治療歴なし PD-1/L1阻害剤の 患者層 BCG不応性 PD-1/L1阻害剤の 適応 （一次治療） 治療歴あり 治療歴あり EV投与 EV単剤 EV+Pembro併用 EV+Pembro併用 EV単剤 EV単剤 レジ
Slide 46: エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/4）: 臨床試験
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/4）： 臨床試験 46 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 尿路上皮がん 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； 2021年7月に米国で正規承認取得。 第Ⅲ相: EV-301 n=608 EV単剤 vs. 化学療法 2021年9月に日本で承認取得。2022年4月に欧州で承認取得 第Ⅲ相: EV-302 治療歴がなく白金製剤適応のmUC； EV + Pembro vs. 化学療法 n=860 FSFT： 2020年4月 第Ⅲ相： EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； n=836 FSFT（EV + Pembro併用群）： 2020
Slide 47: エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/4）: 病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/4）: 病期別臨床試験データ 47 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 シスプラチン シスプラチン シスプラチン不適応 かつ 白金製剤の治療歴あり 適応 不適応 適応 ｼｽﾌﾟﾗﾁﾝ不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 EV-3
Slide 48: エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/4）: 今後の展望
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/4）: 今後の展望 48 ⚫ 最大の成長ドライバーはmUCの一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定 ⚫ NMIBC、その他固形がんでの成功によりさらなる成長の可能性 ＜承認取得済み／開発後期段階＞ ＜開発初期段階＞ ピボタル試験 試験 患者層 申請予定時期 患者層 （パドセブ用法） （パドセブ用法） ピーク 3,000-4,000 MIBC EV-303 / KEYNOTE-905 NMIBC EV-104 ［第Ⅰ相］ 億円 シスプラチン不適応 2025年度以降 BCG不応性、高リスク （単剤、膀胱内注入） （ペムブロリズマブとの併用） 売上予
Slide 49: ゾルベツキシマブ: 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 49 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） ターゲット：Claudin 18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ⚫ タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞 ⚫ 対象となる患者層： 間の隙間をふさぐ HER2陰性・Claudin 18.2高発現の局所進行性または転移性 ⚫ 様々ながん種において広範囲に発現 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ✓ 胃がん患者の33-37%で、Claudin 18.2の高発現が認め ⚫ 転移性胃がんは、ステージ4における5年生存率が4％以下で、 られる 治療オプションも限られている
Slide 50: fezolinetant: NK3受容体拮抗剤
fezolinetant： NK3受容体拮抗剤 50 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2 ⚫ 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある ⚫ 初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患 ⚫ 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる および乳がんのリスクの増加との関連が示された 可能性がある ⚫ WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した ⚫ 日常生活の様々な場
Slide 51: AT132（resamirigene bilparvovec）: rAAV8-Des-hMTM1
AT132（resamirigene bilparvovec）: rAAV8-Des-hMTM1 51 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM） ⚫ 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の ⚫ X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因 ⚫ AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に ✓ 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 ✓ 生後18カ月時点の推定生存率は約50% ⚫ 薬事関連認定： ✓ 約60
Slide 52: EitET OERORTIN~
EitET OERORTIN~ Wrastellas