Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594

Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — Q2 FY2023 Earnings Presentation

29 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's earnings presentation, Nov 16, 2022

  1. Slide 1: 2023年3月期第2四半期 決算説明会

    2023年3月期第2四半期 決算説明会 2022年11⽉16⽇ （上場市場）東京証券取引所 グロース市場 （証券コード）4594

  2. Slide 2: 本資料の取扱いについて(免責事項)

    本資料の取扱いについて(免責事項) 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。これらの 将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該 仮定が必ずしも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著 しく異なる可能性があります。 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する発表等につ き、開示規則により求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の事業計画

  3. Slide 3: 目次

    目次 1. 2023年3月期第2四半期 決算概要 2. 開発の進捗状況 [参考] 会社概要 2

  4. Slide 4: 決算概要

    20235737 HAS 22U-F HA == RERE BrightPath_ Biotherapeutics

  5. Slide 5: 損益計算書

    損益計算書 （単位：百万円） 2022年3月期 2023年3月期 増減 上半期 上半期 売上高 0 0 0 売上原価 0 0 0 売上総利益 0 0 0 販売費及び一般管理費 721 805 ▲ 83 （研究開発費） (539) (643) ① (103) 営業利益 ▲ 721 ▲ 805 ▲ 83 経常利益 ▲ 723 ▲ 809 ▲ 86 当期純利益 ▲ 723 ▲ 810 ▲ 86 ① GRN-1201の臨床試験関連の前払金162百万円を、5月の米国第Ⅱ相試験早期中止 決定に伴い費用化したため 4

  6. Slide 6: 貸借対照表

    貸借対照表 （単位：百万円） 2023年3月期 2022年3月期 増減 上半期 流動資産 2,696 2,050 ① ▲645 構成比 97.2% 96.8% 75 66 ▲8 固定資産 2.7% 3.1% 184 54 ▲130 流動負債 6.6% 2.5% 55 55 0 固定負債 1.9% 2.5% 2,531 2,006 ▲524 純資産 91.3% 94.7% 総資産 2,771 2,117 ▲653 ① 研究開発費の支出による現金減391百万円に加え、5月のGRN-1201の米国第Ⅱ相試験早 期中止決定に伴い費用化したことによる臨床試験関連の前払金162百万円の減少を含む 5

  7. Slide 7: キャッシュ・フロー計算書

    キャッシュ・フロー計算書 （単位：百万円） 2022年3月期 2023年3月期 上半期 上半期 営業活動によるキャッシュ・フロー ▲ 751 ① ▲ 588 投資活動によるキャッシュ・フロー ▲ 11 0 財務活動によるキャッシュ・フロー 228 ② 197 現金及び現金同等物 増減額 ▲ 534 ▲ 391 期首残高 3,265 2,305 期末残高 2,730 1,913 ① 研究開発による支出 ② 新株予約権スキームによる資金調達（社債償還の差引き後） 6

  8. Slide 8: 2023年3月期 業績見通し

    2023年3月期 業績見通し （単位：百万円） 2022年3月期 2022年3月期 2023年3月期 増減 予想 実績 予想 売上高 2 15 5 ▲ 10 営業利益 ▲ 1,852 ▲ 1,476 ▲ 1,635 ① ▲ 159 経常利益 ▲ 1,852 ▲ 1,481 ▲ 1,635 ▲ 154 当期純利益 ▲ 1,854 ▲ 1,484 ▲ 1,637 ▲ 153 研究開発費 1,408 1,137 1,267 ② 11.4%増 ①② 理研からのiPS-NKT導入オプション行使費用を含む（業績予想に織り込み済み） 7

  9. Slide 9: 開発の進捗状況

    wwe FIFE OD ESAT BrightPath_ Biotherapeutics

  10. Slide 10: 開発パイプライン

    開発パイプライン  臨床試験段階にあるシーズを含む新規のがん免疫治療薬を開発する創薬ベンチャー  細胞医薬、抗体医薬、がんワクチンの3つが主要な開発医薬品形態 ペムブロリズマブ併用 9

  11. Slide 11: 直近のイベント

    直近のイベント  iPS-NKT(BP2201)については11月に理研からの導入オプションを行使 FY2021 FY2022 FY2023 FY2024 導入オプション行使 P1データ 改良製造工程 (2022.11.1) での試験開始 P1開始 P1データ 非臨床POC (ESMO2021) 非臨床POC 非臨床POC 非臨床POC P2早期中止時点 データ 臨床試験 非臨床POC (ESMO2021) 10

  12. Slide 12: BP2201 (iPS-NKT)

    BP2201 (iPS-NKT)  新規他家CAR-T細胞療法のプラットフォーム  iPS細胞から作製したNKT細胞を用いる 多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞 がん細胞 間接傷害 間接傷害 NK細胞 リガンド 直接傷害 受容体 T細胞受容体 成熟化 • 樹状細胞から活性化 NKT細胞 シグナルを受領 T細胞 樹状細胞 CD40L • がん細胞を認識し殺傷 樹状細胞へ活性化 シグナルを送る 脂質抗原 NK細胞受容体 (NKG2D等) 活性化 活性化 がん細胞を認識 抑制性改善 し殺傷  細胞傷害性T細胞を活性化 活性化 マクロファージ NKT細胞  他家(CAR-)NKTが、患者の体内

  13. Slide 13: BP2201 (続) CAR-iPSNKTへの展開

    BP2201 (続)  CAR-iPSNKTへの展開 遺伝子改変 iPS細胞由来NKT細胞を含むNKT細胞が備え持つ機能 がん認識能の増強 T細胞受容体 • 樹状細胞から活性化 キメラ抗原受容体 シグナルを受領 T細胞受容体とは異なる CD40L • がん細胞を認識し殺傷 がんの目印を認識し殺傷 樹状細胞へ活性化 シグナルを送る  細胞傷害性T細胞を誘導する 機能を有するiPS-NKT細胞に、 NK細胞受容体 がんの認識能を高めるキメラ (NKG2D等) 抗原受容体(CAR)を付加し、 がん細胞を認識し殺傷 がんの直接傷害能を高める iPS細胞由来NKT細胞  iPS細胞テクノロジーが、

  14. Slide 14: BP2201 (続) iPS-NKTプラットフォーム

    BP2201 (続)  iPS-NKTプラットフォーム マスター ドナーNKT細胞 マスターiPSセルバンク 再分化NKT細胞 基本特許 セル バンク 再分化工程 NKT分化工程 現時点  構築の過程 FY2018 2019 2020 2021 2022  グローバル開発製造販売権の導入オプション契約締結 • iPS細胞から作製したNKT細胞を 特許 他家細胞療法に使用する権利 権利化 • iPS-NKT細胞療法を実質的に世界 (日米欧で登録済)で唯一展開可能  グローバル3拠点(日米欧)で特許登録 • 世界で初めて人に投与され臨床上 マスタ セル の安全性が確認される過程にある 第

  15. Slide 15: BP2201 (続) 非改変iPS-NKT

    BP2201 (続)  非改変iPS-NKT(非CAR導入)  第Ⅰ相臨床試験(医師主導治験)継続中 T細胞受容体 • iPS由来NKT細胞が初めて人に投与される本治験(First-in- • 樹状細胞から活性化 シグナルを受領 human試験)で臨床上の安全性における問題は報告されて CD40L 樹状細胞へ活性化 • がん細胞を認識し殺傷 いない 現時点 シグナルを送る NK細胞受容体 FY2018 2019 2020 2021 2022 (NKG2D等) がん細胞を認識 マスタ し殺傷 セル 第 I 相臨床試験 バンク iPS細胞由来NKT細胞  マスターiPSセルバンクから作製した

  16. Slide 16: BP2201 (続) 世界のCAR-T開発の状況

    BP2201 (続)  世界のCAR-T開発の状況 第1世代 第2世代 “ 2.2 ” 自家 他家 細胞源：患者自身の血液 健常人ドナー由来 T細胞 T/NK細胞 iPS 由来 NKT細胞 CAR-T細胞 CAR-iPSNKT 共刺激因子 共刺激因子 CAR CAR 共刺激因子 CAR 抗原 抗原 抗原 がん細胞 がん細胞 がん細胞 臨床 血液がん 問題解決 有効性 固形がん スペース 製造コスト ・ による 買収 120億ドル(2017)  他家(CAR-)NKTによっ  先行品において ・ による 買収 90億ドル(2018) て患者の体内で活性化 顕在化している問題点： 上市CAR

  17. Slide 17: BP2201 (続) CAR-iPSNKTのポジショニング

    BP2201 (続)  CAR-iPSNKTのポジショニング  第1世代で成功したメガファーマは iPS-NKプラットフォームをもつ細胞医薬ベンチャーとの提携に よって第2世代に参入している 第1世代 第2世代 メガファーマ 導入元 /買収先企業 自家 他家 CAR-T CAR-iPSC由来NK CAR-(非iPSC由来) NK / TCR-T γδT /NKT CAR-NKT 上市CD19 CAR-T CAR-iPSNK/Mφ 上市CD19/BCMA CAR-T 最大4標的 CAR-iPSNK CAR-γδT 上市BCMA CAR-T 最大4標的 CAR-iPSNK TCR-T 最初の3

  18. Slide 18: BP2201 (続) iPS-NKTプラットフォームのフランチャイズ展開

    BP2201 (続)  iPS-NKTプラットフォームのフランチャイズ展開 マスター 基本特許 セル プラットフォーム バンク 様々な標的に対するCAR導入 NKT分化工程  iPS-NKベース企業の展開との比較 （治験開始の年） 血液がんCAR標的 固形がんCAR標的 企業 非改変 CD19 BCMA CD38 EGFR GPC3 MICA メガファーマの関与  2020.4 J&J (Janssen) Fate Tx 2018 2020 2021 2022 4標的までCAR-NK発注 *1)  2019.7 Bayer 設立参画(最初の3標的) iPSNK Century Tx n

  19. Slide 19: BP2301 (HER2 CAR-T)

    BP2301 (HER2 CAR-T)  固形がんのハードルを乗り越えるために、piggyBac法によるCAR遺伝子導入で幹細胞用様 フェノタイプのHER2 CAR-Tを製造することに成功  T細胞の分化とフェノタイプ(免疫表現型) • 血液がんでは目覚ましい開発成功を収めたCAR-T細胞療法 も、固形がんでの成功例はまだ無い • CAR-T細胞が体内でがんに対峙したとき、免疫抑制的な 腫瘍微小環境において増殖せず、すぐに疲弊し機能しな くなることが原因 • 非ウイルス遺伝子導入法(piggyBac法)と新規細胞培養法(特 許共同出願中)により幹細胞様のT細胞の製造を可能にした SCM:

  20. Slide 20: BP2301 (続) First in human臨床試験開始

    BP2301 (続)  2022.5.6 First in human臨床試験開始 (医師主導治験)  HER2特異的キメラ抗原受容体(CAR)遺伝子改変T細胞療法の安全性に関する臨床第Ⅰ相試験 (BP2301-001)  再発または進行骨軟部肉腫または婦人科がん対象  試験デザイン • 3 + 3用量漸増試験(最大12症例) 8.3 x 105 2.7 x 106 cells/kg cells/kg • 主要目的: 忍容性と安全性の評価 • 副次目的: CAR-T細胞の体内での増殖および維持の評価 有効性の探索的検討 • リンパ球除去化学療法: 3 日投薬 FLU 25 mg/m2

  21. Slide 21: BP1200 (抗CD73抗体)

    BP1200 (抗CD73抗体)  ベスト・イン・クラスとなるヒト化抗CD73モノクローナル抗体 CD8+ BP1200 T細胞 • BP1200は、多くの腫瘍で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下させ CD4+ CD73 T細胞 予後不良を引き起こすアデノシンの産生に関わるCD73を阻害 CD39 AMP CD73 アデノシン • CD73阻害によってアデノシン産生を抑制し腫瘍環境を改善し ATP 抗腫瘍免疫活性を高める アデノシン 受容体 ATP  免疫チェックポイント抗体との併用により、腫瘍増殖を 強く抑制  BP1200 担がんマウスにおける腫瘍抑制 腫瘍微小環境 800 Legend

  22. Slide 22: BP1202 (抗CD39抗体)

    BP1202 (抗CD39抗体) BP1202  ベスト・イン・クラスとなるヒト化抗CD39モノクローナル抗体 CD8+ T細胞 • BP1202は、多くの腫瘍で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下させ CD4+ CD73 予後不良を引き起こすアデノシンの産生に関わるCD39を阻害 T細胞 CD39 AMP アデノシン • CD39阻害によってアデノシン産生を抑制し腫瘍環境を改善し ATP CD73 抗腫瘍免疫活性を高める アデノシン 受容体 ATP  CD39は疲弊T細胞と制御性T細胞(Treg)で高発現 TM 腫瘍微小環境 がん抗原 樹状細胞 ナイーブ T 細胞 TSLM TE TE CTL

  23. Slide 23: BP1210 (抗TIM3抗体)

    BP1210 (抗TIM3抗体)  がん免疫を抑制する免疫チェックポイント分子TIM3を制御するバイパラトピック抗体 BP1210を、二重特異性抗体技術を駆使して創製 • これまでのTIM3抗体では、複数存在するリガンド*の結合を同時に阻害できず、TIM3を介する 免疫抑制の発動を完全に抑えることができなかった • バイパラトピック抗体BP1210はTIM3のすべてのリガンド結合サイトを阻害 抗TIM3バイパラトピック抗体 PS結合部位 TIM3 Gal-9 結合部位 * TIM3には、TIM3のがん免疫抑制機能を発動させる生体内分子が複 数存在 (ホスファチジルセリン(PS)、CEACAM

  24. Slide 24: BP1212 (抗CD39 x 抗TIM3)

    BP1212 (抗CD39 x 抗TIM3) 疲弊 T細胞  ファースト・イン・クラスとなる二重特異性抗体BP1212 • CD39,TIM3共発現T細胞と樹状細胞を標的とする ナイーブ T細胞 CD39: 腫瘍免疫を活 CD39 陰性対照 性化する細胞外アデノ TIM3: 活性化T細胞と シン三リン酸(eATP) TIM3 樹状細胞に発現し腫瘍 を分解してアデノシン を産生し、腫瘍微小環 局所でのT細胞の疲弊 と抑制を増進 • BP1212はこれらの免疫抑制機構をブロックし、 境を免疫抑制状態に 強い抗腫瘍効果を誘導 CD39とTIM3は、腫瘍細胞殺傷を担う活性化T細胞と抗原 提示細胞に同

  25. Slide 25: BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン)

    BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン)  樹状細胞に結合し免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体にネオアンチゲンワクチン を結合させ、抗体によるワクチンのリンパ節への送達を高めた新規個別化ネオアンチゲン ワクチン・プラットフォーム  担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された ワクチン Day0 4 11 28- MC-38細胞 マウス大腸がん細胞 移植 腫瘍の大きさ (mm3) アジュバントのみ 従来のペプチドワクチン 投与 BP1209（抗CD40抗体） BP1209（抗PD-L1抗体） 投与 抗PD-L1抗体のみ がん細胞移植後日数（日） 24

  26. Slide 26: 会社概要

    = [F4) SHS BrightPath_ Biotherapeutics

  27. Slide 27: 会社概要

    会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594) 本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 243百万円 (2022年9月末現在) 社員数 36名 (2022年9月末現在) 代表取締役社長 永井 健一 取締役 創薬研究部長 中村 徳弘 取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学教授 取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 ハーバード大学経営大学院教授 役員 監査役 (社外

  28. Slide 28: 拠点

    拠点 本社事業所 東京都千代田区麹町2-2-4 麹町セントラルビル7F 本店／川崎創薬研究所 細胞技術研究所 神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 ライフイノベーションセンター 羽田空港 殿町国際戦略拠点 キング スカイフロント 27

  29. Slide 29: 私たちは、がん免疫治療分野の最先端を切り拓くことにより、 一人ひとりが自らの力でがんを克服する世界を実現します

    私たちは、がん免疫治療分野の最先端を切り拓くことにより、 一人ひとりが自らの力でがんを克服する世界を実現します

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