Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — Corporate Update (January 2026)
20 slides from Jcr Pharmaceuticals's corporate update, Jan 23, 2026
Slide 1: Italfarmaco社との契約に関する説明会
Life is Rare Italfarmaco社との契約に関する説明会 2026年1月23日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 ir-info@jp.jcrpharm.com
Slide 2: 注意事項
注意事項 Life is Rare • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内
Slide 3: Italfarmaco社との契約（2025年12月24日発表）
Italfarmaco社との契約（2025年12月24日発表） Life is Rare • デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Givinostatの開発および商業化 - 日本における独占的ライセンス契約の締結 • 希少疾病治療薬についての戦略的提携 - 両社のポートフォリオの拡充 - 当社R&Dパイプラインおよび基盤技術における共同機会の探求 2
Slide 4: 新規導入品目 Givinostat
Life is Rare 新規導入品目 Givinostat
Slide 5: デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）疾患概要
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） 疾患概要 Life is Rare 進行性の 出生 歩行困難の段階 筋力低下 （早期） （後期） 年齢 診断 継続的な経口ステロイド治療 DMD, duchenne muscular dystrophy Desmet T, et al., Front Pharmacol. 2025; 16: 1662586. 4
Slide 6: デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）疾患概要 病因・患者数・症状
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） 疾患概要 Life is Rare 1 病因1 • ジストロフィン遺伝子の変異による、筋線維膜直下のジストロフィン蛋白質欠損により生じる 2 患者数2 • 国内約3,500名 3 症状1 • 3歳～5歳で症状発現。5歳頃から運動機能障害が進行し、10歳頃で歩行不可能になる • 10歳以降は呼吸不全や心筋症を発症する。進行には個人差がある 4 治療環境 • 国内では2製剤が承認（ステロイド治療を除く） • FDA・EMA承認薬のドラッグラグ・ロスが課題 DMD, duchenne muscular dystrophy 1. デュシェンヌ型筋ジストロフィー
Slide 7: DMD治療薬の現状
DMD治療薬の現状 Life is Rare 承認状況 備考1 日本 米国 EU ・抗AAVrh74抗体が陰性の患者 遺伝子治療 ✓3 ✓ ・歩行可能な患者 ・3歳以上8歳未満の患者 エクソンスキッピング療法 ✓3 ✓ ・特定の遺伝子変異を有する患者2 ステロイド ✓ ✓ ✓ ー 国内承認済みの治療薬とは異なる作用機序により Givinostat DMDにアプローチする DMD, duchenne muscular dystrophy 1. 国内添付文書情報を基に当社にて作成 2. エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されている患者 3. 条件付き承認 6
Slide 8: Givinostat：非ステロイド性のDMD治療薬
Givinostat：非ステロイド性のDMD治療薬 Life is Rare 1 一般名：Givinostat（海外での製品名：Duvyzat） • ヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）の阻害剤 • 経口投与の非ステロイド剤（1日2回） 2 海外の適応症 • 6歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者 ※EU：ステロイドを併用する歩行可能な6歳以上の患者に限定 3 承認状況 • 米国（2024年3月） • EU（2025年6月 条件付き承認） • その他、イギリスを含む複数ヵ国で承認済み • 本邦では未承認 4 特徴 • 複数の疾患修飾エピジェネティック作用により、DMD患者の遺伝子変異に依
Slide 9: 筋恒常性の調節におけるHDACの役割
筋恒常性の調節におけるHDACの役割 Life is Rare HDACは、細胞質内および核内での活性により 筋恒常性の調節を助ける1,2 細胞質 Cytoplasm3 核 Nucleus3 HDAC Nonhistone proteins HDAC HAT Nucleus closes chromatin, opens chromatin, repressing gene allowing gene transcription transcription RNA polymerase/transcription factors HDACは、ヒストンおよび非ヒストンタンパク質の両方に作用するこ
Slide 10: HDACの阻害はDMDの病態を標的とする
HDACの阻害はDMDの病態を標的とする1,2 Life is Rare HDACの阻害により、DMDの病理学的イベントを抑制する1,3 Restoration of motor function4-8 運動機能の回復 Reduced activation of immune cells4,6,7 免疫細胞の活性抑制 Increased muscle repair and regeneration4,6,7,9 筋の修復/再生の促進 HDAC HDACの阻害 inhibition Reduced fibrogenesis 線維/脂肪形成の抑制 and adipogenesis4,6,7 DMD
Slide 11: EPIDYS Study：臨床第III相試験のデザイン
EPIDYS Study：臨床第III相試験のデザイン1-3 Life is Rare • 無作為化二重盲検並行群間プラセボ対照試験 • 179名の歩行可能な男児を2:1で無作為に割付（Givinostat投与群：プラセボ投与群） • コルチコステロイドの併用下、Givinostatまたはプラセボを投与 Givinostat oral plus corticosteroids Givinostat oral plus 2:1 corticosteroids Placebo plus corticosteroids 4-week screening 72-week treatment OLE s
Slide 12: EPIDYS Study: 4SC試験におけるベースラインからの平均変化量の推移
EPIDYS Study: 4SC試験におけるベースラインからの平均変化量の推移1 Life is Rare 4SC試験（4段階段試験）：ベースラインから72週までの平均変化量の推移（秒）* 6.0 Mean change from baseline in time to Givinostat 5.0 プラセボ 4.0 perform 4SC (s) 3.0 2.0 1.0 0.0 -1.0 0 12 24 36 48 60 72 Time (weeks) Mean change from baseline (95% CI), s Givinostat 0.03 (–0.13, 0.19) 0
Slide 13: EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験（72週時点での平均変化量）
EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験（72週時点での平均変化量）1 Life is Rare 72週時点におけるベースラインからの平均変化量（非対数変換） Δ = 1.78 s ▪ Givinostat＋コルチコステロイドは、 5.0 P=0.037* プラセボ＋コルチコステロイドと比較 4.5 GLS mean time to perform 4.0 して、72週時点において、 4SC試験 4SC ± 95% CI (s) 3.5 時間の悪化を1.78秒減少させた 3.0 2.5 2.0 1.5 1.0 0.5 0 Givinostat… Placebo… *Data are
Slide 14: 歩行能力維持への影響
歩行能力維持への影響1,2 Life is Rare ▪ Givinostatとコルチコステロイド（標準治療）を併用した患者では、標準治療単独の患者と比較 して、歩行能力が2.9年間維持された （ハザード比 0.42; 95%信頼区間 0.23-0.76; P=0.004） Givinostat Control Parameter (n=142) (n=142) Event-free probability Patients, n (%) Assessed 142 (100) 142 (100) Who lost 14 (9.9) 39 (27.5) ambulation Censored 1
Slide 15: 日本市場におけるGivinostatの商業的ポテンシャル
日本市場におけるGivinostatの商業的ポテンシャル Life is Rare 日本のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の方々には 大きなアンメットメディカルニーズが存在する • 日本のDMD患者総数：約3,500名1 • 6歳以上、かつ歩行可能なDMD患者※：1,000名以上2 日本の患者数やアンメット ※EMAの承認条件 ニーズの現状から • 6歳以上のDMD患者：3,000名以上2 売上ポテンシャルは大きい と想定される3 • 日本で承認済みの非ステロイド系治療薬は2剤のみ 2028年までの製造販売承認取得を目指す DMD, duchenne muscular dystrophy 1
Slide 16: 小児・希少疾患領域における当社の強み
小児・希少疾患領域における当社の強み Life is Rare 希少疾病 イズカーゴ® • 既存製品で貢献する小児科領域にお 代謝科 けるアドバンテージ 神経内科 - 長年築き上げてきた、小児科領 グロウジェクト® Givinostat 域でのプレゼンス - 既存製品の営業において、DMD 内分泌科 患者のフォロー施設を60%以上 小児科 神経内科 カバー済み（当社調べ） 脳神経外科 - マーケティング上の相乗効果 • 希少疾病領域の豊富な開発経験 血液内科 テムセル®HS注 15
Slide 17: Key Takeaways（本日の要点）
Key Takeaways（本日の要点） Life is Rare Givinostat：経口非ステロイド性DMD治療薬 1 既存の治療薬とは異なる作用機序 • 遺伝子変異に依存せず使用可能なHDAC阻害剤 2 海外での承認実績 • 米国、欧州、その他主要国での承認 • プラセボ対照の臨床試験で示されたエビデンス 3 当社の強みとの相乗効果 • 小児・希少疾病領域における販売経験との適合性 • DMD患者をフォローする医師との強固なネットワーク 4 大きな商業的ポテンシャル 16
Slide 18: Life is Rare
Ou, ANNIVERSAR’ JVC Life is Rare
Slide 19: Appendix
Pharmaceuticals Appendix
Slide 20: Italfarmaco社について
Italfarmaco社について Life is Rare Italfarmaco S.p.A • 1938年設立（イタリア、ミラノ）の 従業員数 事業展開 非上場グローバル製薬企業 >90ヵ国 >4000名 • 処方薬および一般用医薬品の開発、製 造、マーケティング、販売 • 免疫腫瘍、神経科、心血管疾患を含む 多くの領域で実績を確立 • 希少疾病部門では、筋ジストロフィー、 筋萎縮性側索硬化症（ALS）、真性多 血症のプログラムを展開 製造サイト R&D部門 6施設 >300名 19
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