Slide 1: Corporate Update, 14 septembre 2026
CORPORATE UPDATE Le 14 septembre 2026 1
Slide 2: Forward Looking Statements
Forward Looking Statements Le présent communiqué de presse contient des déclarations « prévisionnelles » au sens de la législation applicable en matière de valeurs mobilières, notamment la loi américaine de 1995 sur la réforme des litiges relatifs aux valeurs mobilières privées (Private Securities L
Slide 3: Programme et intervenants
Programme et intervenants Bienvenue Intervenant Cellectis, une société spécialisée dans l'édition du génome André Choulika, PhD Modification génétique in vivo Chief Executive Officer Transformation Stratégique Questions et réponses 3
Slide 4: Gene Editing
Gene Editing
Slide 5: Cellectis est une société spécialisée dans l'édition du génome
Cellectis est une société spécialisée dans l'édition du génome Il y a plus d'un quart de siècle, Cellectis a vu le jour en tant que pionnier dans le domaine de l'édition génique. L'édition génique intervient au niveau du génome des cellules pour modifier l'expression des gènes en : Supprimant Activa
Slide 6: L'édition génique en médecine
L'édition génique en médecine Les variations du génome sont l'origine des maladies : Cancer, diabète, obésité, troubles neurologiques, immunité, longévité… toutes les maladies trouvent leurs origines dans les gènes : polymorphismes et expression génique anormale. Réparer l'ADN, c'est soigner la mala
Slide 7: L'édition génique in vivo
L’édition génique in vivo
Slide 8: Comment fonctionne l'édition génique in vivo ?
Comment fonctionne l'édition génique in vivo ? L'administration in vivo se fait par injection intraveineuse (IV) Produit Cellules du foie Une seule injection intraveineuse pour un effet durable
Slide 9: Qu'est-ce que l'édition du génome in vivo ?
Qu'est-ce que l'édition du génome in vivo ? L'édition génétique in vivo intervient au niveau du génome dans l'organisme pour modifier l'expression des gènes en : Supprimant Activant Réparant le(s) gène(s) ciblé(s) Au cours des cinq dernières années, l'utilisation de l'ARNm associé à des LNP sous for
Slide 10: Qu'est-ce que le produit d'édition génique in vivo ?
Qu'est-ce que le produit d'édition génique in vivo ? Produit: AAAAAA 3′ ARN messager codant pour un AAAAAA 3′ éditeur génique dans une nanoparticule lipidique (LNP) Un traitement unique aux effets durables 10
Slide 11: Deux programmes précliniques in vivo prometteurs
Deux programmes précliniques in vivo prometteurs Décision de se concentrer sur deux produits candidats précliniques dans les dyslipidémies: .HEAL-101 .HEAL-201 Ciblant APOC3 dans Ciblant PCSK9 dans l'hypertriglycéridémie sévère (sHTG) l'hypercholestérolémie sévère ✓ Deux cibles thérapeutiques largem
Slide 12: .HEAL-101
e -HEAL-101 , GENE SURGERY
Slide 13: L'hypertriglycéridémie sévère : un besoin médical majeur non satisfait
L'hypertriglycéridémie sévère (sHTG) : un besoin médical majeur non satisfait .HEAL-101 Lourde charge clinique Population ciblée Risque élevé de pancréatite aiguë Patients présentant un risque élevé de sHTG (triglycérides ≥ 880 Associé à des maladies mg/dL) ou ≥ 500 mg/dL ayant des cardiovasculaires
Slide 14: .HEAL-101 Indication : hypertriglycéridémie sévère
.HEAL-101 Indication : hypertriglycéridémie sévère (sHTG) associée à un risque élevé de pancréatite aiguë Cible : le gène APOC3 a fait l'objet de validations concluantes avec les ASO et l'ARNi Technologie : la technologie TALE-Base Editor désactive le gène APOC3 Objectif : un traitement unique visan
Slide 15: .HEAL-101: un TALE-Base Editor ciblant le gène APOC3
.HEAL-101: un TALE-Base Editor ciblant le gène APOC3 .HEAL-101 est un base editor Conversion de C en T Il modifie 1 base d’ADN .HEAL-101 Édition d’ADN sans cassure double brin : un nouveau paradigme de sécurité 15
Slide 16: .HEAL-101: Inactivation d'APOC3
.HEAL-101: Inactivation d’APOC3 APOC3 gene expression Site d’édition de .HEAL-101 Un codon STOP est incorporé La protéine APOC3 est inactivée 16
Slide 17: .HEAL-101 édite le gène APOC3 de manière efficace et spécifique
.HEAL-101 édite le gène APOC3 de manière efficace et spécifique Modification efficace in situ sans Aucune modification des principaux altération de l'ADN hors-sites présumés 80 80 Edition de base Traité par HEAL-101 Frequence d'edition (%) 70 Frequence d'édition Indels Mock 60 60 de base (%) 50 40 4
Slide 18: .HEAL-101 inhibe l'expression d'APOC3 in vitro
.HEAL-101 inhibe l’expression d’APOC3 in vitro .HEAL-101 Mock 100 codon STOP généré (%) 80 Frequence de 60 Fréquence d’édition 40 du gène APOC3 20 0 0 de la sécrétion d'APOC3 (%) 20 Dimunition relative Quantification 40 de la sécrétion d’APOC3 60 80 100 Mock .HEAL-101 18
Slide 19: .HEAL-101 diminue les triglycérides chez les souris humanisées
.HEAL-101 diminue les triglycérides chez les souris humanisées 100 20 20 Avant/Apres traitement (%) Frequence d'édition (%) 80 0 0 Variation par rapport au contrôle (%) 60 -20 -20 Variation .HEAL-101 -40 -40 40 -60 -60 20 -80 -80 0 -100 -100 Edition de base Indels .HEAL-101 Contrôle Contrôle .HEAL 1
Slide 20: .HEAL-101 entraîne une baisse du taux de triglycérides chez les souris
.HEAL-101 entraîne une baisse de 76 % du taux de triglycérides chez les souris atteintes APOC3 Triglycérides 100 100 50 50 Variation par rapport 20 Variation par rapport 20 au contrôle (%) au contrôle (%) .HEAL-101 0 0 -20 -20 -40 -40 Baisse Baisse -60 de 70% -60 de 76% -80 -80 -100 -100 .HEAL-101 C
Slide 21: .HEAL-201
.HEAL-201 GENE SURGERY
Slide 22: L'hypercholestérolémie : un besoin médical majeur non satisfait
L'hypercholestérolémie : un besoin médical majeur non satisfait Lourde charge clinique .HEAL-201 Population ciblée • Principal facteur de risque des maladies cardiovasculaires athéroscléreuses • Patients jeunes à haut risque • La réduction du taux de LDL-C • Maladies cardiovasculaires diminue le ris
Slide 23: .HEAL-201 Indication : hypercholestérolémie sévère
.HEAL-201 Indication : hypercholestérolémie sévère Cible : le gène PCSK9 est une cible largement validée Technologie : le modulateur TALE inhibe l'expression du gène PCSK9 Objectif : traitement unique visant à réduire durablement le taux de LDL-C afin de diminuer le risque de complications cardiovas
Slide 24: .HEAL-201: un modulateur épigénétique spécifique de PCSK9
.HEAL-201: un modulateur épigénétique spécifique de PCSK9 .HEAL-201 est un modulateur épigénétique Gène PCSK9 actif .HEAL-201 se fixe sur la cible Module de manière épigénétique le gène PCSK9 sans modifier la Gène PCSK9 inactif séquence d'ADN Aucune modification de la séquence d'ADN 24
Slide 25: .HEAL-201 favorise une inhibition efficace et spécifique de PCSK9
.HEAL-201 favorise une inhibition efficace et spécifique de PCSK9 Modification épigénétique de l'ADN sans modification de la séquence Réduction de la transcription de PCSK9 1.0 Facteur de variation 0.8 0.6 0.4 0.2 0.0 .HEAL-201 Contrôle La transcription du gène PCSK9 est bloquée 25
Slide 26: .HEAL-201 favorise une inhibition efficace et spécifique de PCSK9
.HEAL-201 favorise une inhibition efficace et spécifique de PCSK9 Modification épigénétique de l'ADN sans modification de la séquence Réduction efficace de la protéine PCSK9 100 90 80 Sécrétion relative de PCSK9 (%) 70 60 Mock 50 40 .HEAL-201 30 20 10 0 0 7 14 21 28 35 42 49 Nombre de jour aprés tra
Slide 27: .HEAL-201 favorise une inhibition efficace et spécifique de PCSK9
.HEAL-201 favorise une inhibition efficace et spécifique de PCSK9 Analyse transcriptomique démontrant la spécificité de .HEAL-201 Non significatif → Significatif PCSK9 Autres gènes Downregulated →Up-regulated .HEAL-201 est spécifique du gène PCSK9 27
Slide 28: La modification épigénétique médiée par .HEAL-201 est efficace et durable
La modification épigénétique médiée par .HEAL-201 est efficace et durable 20 Souris traitées par .HEAL-201 .HEAL-201 0 Dimunition relative de PCSK9 (%) -20 -40 -60 -80 -100 -1 0 1 2 3 4 5 Temps (semaine) .HEAL-201 entraîne une diminution rapide et durable de l’expression de PCSK9 28
Slide 29: Plan de Développement Clinique
Plan de Développement Clinique
Slide 30: Plan de développement clinique de .HEAL-101
Plan de développement clinique de .HEAL-101 1 Étude de phase 1 2 Étude de phase 1b/2 • Population de patients : hypertriglycéridémie sévère (sHTG) • Élargissement aux populations mondiales • Première étude chez l'Homme évaluant la • Optimisation de la posologie et exploration des sécurité et la tolé
Slide 31: Plan de développement clinique de .HEAL-201
Plan de développement clinique de .HEAL-201 1 Étude de phase 1 2 Étude de phase 1b/2 • Population de patients : hypercholestérolémie • Jeunes patients à haut risque sévère (LDL-C ≥ 190 mg/dL) • Hypercholestérolémie génétique sévère - LDL-C • Première administration chez l’Homme visant à ≥ 190 mg/dL
Slide 32: À l'approche de la première preuve de concept chez l'humain
À l'approche de la première preuve de concept chez l'humain Premières données issues d'essais Préparation générale cliniques chez l'homme • Lancement de l'IIT en Chine • Préparation FDA / EMA initiée • Début de la production GMP • Élargissement du périmètre de production afin • Design de la phase 1
Slide 33: Une plateforme unique d'édition du génome
Une plateforme unique d’édition du génome
Slide 34: Les principaux atouts de Cellectis
Les principaux atouts de Cellectis TALE base Nucléase Épigénétique Transcription editor ✓ ✓ ✓ ✓ .HEAL-101 .HEAL-201 ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ 34
Slide 35: Les atouts uniques de Cellectis
Les atouts uniques de Cellectis Une large gamme d'outils Une forte différenciation Avantages uniques d'édition génique • Éditeurs TALE • Édition par nucléase • La liaison n'endommage • Toute technique d'édition du • Édition des bases pas l'ADN génome • Édition épigénétique • Précision au niveau de l
Slide 36: La décision stratégique de Cellectis de se réorienter vers l'édition génique in vivo
La décision stratégique de Cellectis de se réorienter vers l'édition génique in vivo
Slide 37: Évolution du paysage de l'onco-hématologie en 2026
Évolution du paysage de l’onco-hématologie en 2026 LAL-B: • Le traitement de consolidation par blinatumumab en première ligne réduit le taux de rechutes à 15-25 % (contre 45-55 % avant son introduction), ce qui diminue considérablement le nombre de patients atteints de LAL-B en troisième ligne ou au
Slide 38: Changement de stratégie chez Cellectis
Changement de stratégie chez Cellectis Cellectis Aujourd’hui Cellectis Demain THÉRAPIE CELLULAIRE EX VIVO THÉRAPIE CELLULAIRE EX VIVO lasmé-cel éti-cel Fin des programmes internes Programmes de Dans l'essai pivot Phase 1 thérapie cellulaire Poursuite des collaborations de phase II terminée en parten
Slide 39: Feuille de route cible
Feuille de route cible 2 produits phares FIH Divulgation des données .HEAL-101, ciblant APOC3 dans l'hypertriglycéridémie sévère S1-2027 S2-2027 .HEAL-201, ciblant PCSK9 dans l'hypercholestérolémie sévère S2-2027 S1-2028 Poursuite des partenariats existants Prolongation de la trésorerie disponible v
Slide 40: HEAL Gene Surgery
HEAL GENE SURGERY By EDITING LIFE 40
Slide 41: Questions & Discussion
Questions & Discussion André Choulika, PhD David Sourdive, PhD Chief Executive Officer Executive Vice President CMC and Manufacturing Arthur Stril Adrian Kilcoyne, MD, MPH,MBA Chief Business Officer & Chief Medical Officer Chief Financial Officer 41