Beone Medicines Ltd. Class A · SSE:688235
Beone Medicines Ltd. Class A — BeiGene — Investor Presentation (January 2022)
24 slides from Beone Medicines Ltd. Class A's investor presentation, Jan 10, 2022
Slide 1: 百济神州公司介绍
百济神州公司介绍 2022年01月10日 1
Slide 2: 披露声明
披露声明 本演示文稿中的某些陈述（在本演示文稿日期可独立验证的事实陈述除外）可能包含前瞻性声明。例如关于百济神州的研究、药物发现、临床前和早期临床项目和计划 的声明；百济神州候选产品的近期临床数据及其产品的批准；晚期临床试验的实施和预期数据的解读；产品的最新上市申请和计划的商业化产品发布；百济神州产品和 候选药物的临床开发、药政里程碑和商业化的进展和预期；以及正在建设的生产基地的预计产能和完工时间等。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明 有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行
Slide 3: 全方位一体化的全球性生物科技公司
全方位一体化的全球性生物科技公司 独具临床科研及中国市场商业化战略优势 全球8,000多名员工 • 约50款临床阶段候选药物及商业化药品的广泛产品组合 在45+个国家和地区的临床试验 首个在纳斯达克、港交所和上交所科创板三地上市的生物科技公司 • 全球最大的肿瘤研究团队 • 2,200+内部临床开发员工, • 自主生产能力，为内外部 • 中国团队拥有约3,200名 之一（700+），支持开展 实现大部分项目无需依赖 项目提供迅捷、灵活响应 员工，战略定位优势显 50+临床前项目 CRO 及成本优势 著，立足科学的领导团 队 • 开拓进取、锐意创新、立 • 临床试验布局更广（如澳 • 工厂建设满
Slide 4: 一流的全球化管理团队
一流的全球化管理团队 欧雷强 王晓东，博士 吴晓滨，博士 联合创始人、董事会主席兼 科学顾问委员会主席兼 总裁、首席运营官兼 首席执行官 联合创始人 中国区总经理 王爱军 汪来，博士 黄蔚娟，医学博士 贲勇，医学博士 首席财务官 全球研发负责人 血液肿瘤学首席医学官 免疫肿瘤学首席医学官 Angus Grant，博士 Melika Davis Jaspreet Jaggi 闫小军 Chief Business Executive 高级副总裁兼临床运营 医学博士，博士 高级副总裁，全球药政 全球主管 高级副总裁兼临床 事务负责人 投资组合战略主管 Josh Neiman 殷敏 Christian
Slide 5: 中国监管改革及医保目录扩大为行业带来历史性发展机遇
中国监管改革及医保目录扩大为行业带来历史性发展机遇 中国在全球临床试验中的占比不断提高1 中国对全球制药产业发展意义重大 21 30% 18 25% 单位：千 • 自2017年加入国际人用药品注册技术协调会 15 20% 12 （ICH）以来，在中国开展的临床试验占比 9 15% 6 10% 不断提高，将中国庞大的受试者群体接入全 3 5% 球临床科学生态系统中，有望极大加速新药 0 1 2015 2 2016 3 2017 4 2018 5 2019 6 2020 0% 临床开发进度并降低成本 系列1 中国试验 系列2 中国境外试验 系列3 中国试验占比 • 中国销售收入正在成为研发创新的重
Slide 6: 面向高质量临床试验打造的独特运营模式
面向高质量临床试验打造的独特运营模式 提速与降本并行 美洲地区 受试者人均研究者费用 美国 100% 9% 日本 91% 欧盟 17% 西欧 60% 百济神州 澳新地区/斯洛伐克 41% 试验受试者 53% 中国 33% 东欧 31% 21% 中国 亚太地区 来源：百济神州入组至少1例患者国家在Grants Manager的中位基准数据。每个地区/国家的迄今为止入组的患者例数已进行加权计算。 （不含中国） 来源：内部统计。包括所有截至2021年6月30日入组百济神州研究的受试者 临床试验入组率（患者/研究中心/月） 百济神州一线NSCLC试验 0.91 百济神州在中国开展的一线 中国 0.69
Slide 7: 打造全球领先的创新生物科技公司的战略
打造全球领先的创新生物科技公司的战略 专注于研究与创新 ‣ 通过科学发现和临床差异化为患者创造价值 ‣ 持续投资于人才、资源、科研与技术创新，以发现和开发创新药物并持续推动创新 成为临床开发的全球领导者 ‣ 打造全球最佳临床开发能力，迅速开发并推进具有成本效益的优质药物 ‣ 拥有卓越的内部临床开发能力，全球临床开发团队超过2,200人，大部分项目无需依赖CRO ‣ 通过靶向 TIGIT、BCL-2 和 HPK1 的候选药物持续推动创新；建立以 BTK 和 PD-1 项目为基础的强大血液瘤和实体瘤产品组合 加强中国医药行业商业化领先地位 ‣ 抓住中国监管改革带来的机遇，实现商业规模化和以科学与医
Slide 8: 科学驱动的临床前研究能力
科学驱动的临床前研究能力 实现规模突破 两个阶段的技术演变 积极布局新型平台/技术 第一阶段：初见成果，构建核心平台与核心团队 （2011-2018年） 高通量筛选 虚拟筛选 CDAC ADC ‣ 150-200名科研人员组成的团队 ‣ 研发成绩亮眼，3款自研药物已商业化上市 ‣ 规模尚小，每年1-2款候选药物进入临床 第二阶段：面向未来，扩展新型平台与人才储备 （2019年至今） 单B细胞 单域抗体 通用轻链 生物信息学 ‣ 700+名科研人员 ‣ 开发新技术平台，通过产品线组合管理提升研发效率 ‣ 50+临床前项目，其中约50%有望成为“同类首创” ‣ 预计未来几年，将有一大批新分子进入临
Slide 9: 自主化临床团队具全球化大规模临床开发实力
自主化临床团队具全球化大规模临床开发实力 全球自主开发实力雄厚 百济神州的全球临床试验布局 欧洲、中东和非洲 （29个市场） ‣ 过去几年，通过建立自主化临床团队，在临 床项目中已基本实现去CRO化，得以更好地 控制质量、速度、成本，以及试验中心和研 究者的参与程度 中国 ‣ 目前已有全球研发与医疗事务员工超过2,900 美洲 （5个市场） 人，其中超过800人位于中国以外 中国以外 亚太地区 ‣ 内部科研培训学院让团队不断成长，促进质 （10个市场） 量和效率持续提升 ‣ 自2013年，已在45+国家和地区启动了100+临床试验 ▪ 30+项已申报或潜在注册可用的临床试验 ‣ 已入组14,5
Slide 10: 百悦泽®（泽布替尼胶囊）广泛布局把握全球机遇
百悦泽 ®（泽布替尼胶囊）广泛布局把握全球机遇 1 • 完全、持续的靶点 抑制作用 2 • WM、R/R MCL、 R/R MZL和R/R 3 广泛的临床项目 • 10项注册性临床试验， CLL/SLL等多项适应 • 最小化脱靶效应 覆盖20+个国家/地区 症获批 • 安全性和药物相互作 • 3,9001+ 例受试者入组， 用较优^ 其中超过3,000例受试者 来自于中国以外区域 4 高质量全球生产 • 世界级API生产商 • 在美国与Catalent合作 5 在更多地区扩展更多适应症 • 目前已在43个市场获批：美国、欧盟、英国、中国、巴西、加拿大、智利、以色 列、阿联酋、新加坡、澳大利亚和
Slide 11: 百悦泽®（泽布替尼胶囊）概述
百悦泽 ®（泽布替尼胶囊）概述 具备同类最优BTK抑制剂潜力 ▪ 第二代BTK抑制剂，最大化靶点占有率，最小化脱靶效应 ▪ R/R MCL、WM和MZL适应症更具优势（给药方式灵活：QD/BID，在外周血中BTK占有率达100%，可与PPI/H2RA合并用药） 优势 ▪ WM患者的随机3期头对头数据显示安全性/耐受性改善，提示有效性改善 ▪ 初治CLL/SLL患者的3期试验期中分析数据显示百悦泽相较苯达莫司汀联合利妥昔单抗（B+R）在PFS有统计学显著性改善 ▪ R/R CLL/SLL患者的3期数据证明了百悦泽相较于伊布替尼在ORR的优效性 关键目标 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、华氏
Slide 12: 百泽安®（替雷利珠单抗注射液）具差异化优势，全球布局
百泽安 ® （替雷利珠单抗注射液）具差异化优势， 全球布局 1 差异化机制、避免 2 cHL适应症具优势，多 项适应症纳入国家医保 3 广泛的临床项目，包括： • 25项注册性临床试验，涵盖 Fc-γ受体结合，多项 目录：R/R cHL、R/R UC、 20+国家/地区 联合治疗方案在研 1L Sq与non-Sq NSCLC和 • 9,0001+例受试者入组，其中 2L/3L HCC 2,800+例受试者来自于中国以 cHL (CR 67.1%)1 外地区 4 高质量全球生产 5 针对多项适应症、拓展全球布局 • 在中国获批6个适应症：R/R cHL, R/R UC，1L Sq、 6 与诺华合
Slide 13: 百泽安®（替雷利珠单抗注射液）概述
百泽安 ®（替雷利珠单抗注射液）概述 全球性PD-1临床开发项目 ▪ 差异化机制：最大限度减少与FcγR的结合；高亲和性结合表位 ▪ 霍奇金淋巴瘤疗效显著，CR率高；3项用于1/2/3线肺癌治疗的3期临床数据在期中分析获得了积极结果 优势 ▪ 报销范围广泛，以覆盖亚洲最常见的肿瘤为追求目标 ▪ 与诺华合作共同进行在北美、欧洲和日本的申报与上市 ▪ 设施先进的广州工厂，并与具备35年经验、现已生产35+款商业化产品的顶级生产商勃林格殷格翰（BI）合作 关键目标适应症 适应症广，在中国具备医保优势：肺癌、肝癌、胃癌和食管癌、经典霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌、鼻咽癌、MSI-H实体瘤 360例 1L S
Slide 14: 百济神州自主研发管线
百济神州自主研发管线 全球 4款临床开发后期阶段产品，8款早期阶段产品 中国 剂量递增 剂量扩展 关键性试验 产品 项目 已递交上市申请 已上市 PH1a PH1b PH2* PH2** PH3 R/R MCL（已在多个国家地区获批上市） WM（2021年9月1日在美国获得FDA批准在美国上市） R/R MZL（2021年9月15日获得FDA加速批准在美国上市） WM†（2021年3月1日加拿大，2021年10月7日澳大利亚，2021年11月23日欧盟27国、冰岛和挪威，2021年12月14日英国获批上市） 单药治疗 R/R MCL, R/R CLL/SLL（2020年6月3日获得NMPA附条
Slide 15: 百济神州合作研发管线
百济神州合作研发管线 全球 中国 剂量递增 剂量扩展 关键性试验 化合物 （靶点）/ 项目 商业化权利 合作伙伴 PH1a PH1b PH2* PH2** PH3 sotorasib (KRAS G12C) 实体瘤、NSCLC、CRC pavurutamab^^ (BCMA) MM AMG 176 (Mcl-1, SM) 血液恶性肿瘤 AMG 330^ (CD33) 髓系恶性肿瘤 AMG 427^^ (FLT3) AML tarlatamab^^ (DLL3) SCLC acapatamab^^ (PSMA) 前列腺癌 中国 安进 AMG 509^ (STEAP1 XmAb) 前列腺癌 AMG
Slide 16: 商业化产品组合不断丰富
商业化产品组合不断丰富 已有11款产品获批 产品 主要适应症* 作用机制 注册状态* 合作伙伴 MCL、WM、MZL (美国) 、WM（欧盟、英国） 泽布替尼 MCL、WM、CLL/SLL (中国) BTK 抑制剂 已在美国、中国、欧盟、英国、 N/A （百悦泽®） 加拿大、澳大利亚等获批上市 MCL、WM (加拿大、澳大利亚) 替雷利珠单抗 经典霍奇金淋巴瘤、PD-L1+尿路上皮癌、 已在中国获批上市 抗PD-1 抗体 （百泽安®） 肝癌、肺癌 在美国递交1项2L ESCC BLA1 北美、欧洲、日本 帕米帕利 卵巢癌 PARP 抑制剂 已在中国获批上市 N/A （百汇泽®） 来那度胺 （瑞
Slide 17: 在全球最大医药市场打造立足科学与医学的商业团队
在全球最大医药市场打造立足科学与医学的商业团队 2021年Q3产品收入细分 （按产品收入） 3,400+1 且仍不断增长的创新型商业化团队 产品收入 2% 3600 2% 10% 3300 3000 250 2700 $192M 31% 2400 200 2100 $139M 150 1800 $106M $100M 1500 100 $57M $91M 1200 $58M $66M $38M $57M $50M* $52M^ 900 $31M 50 $23M $38M 600 $16M 300 0 0 55% BRUKINSA 泽布替尼 tislelizumab 替雷利珠单抗 Pamipar
Slide 18: 迅速扩张的世界级生产基地
迅速扩张的世界级生产基地 广州工厂已获批产能达8,000升，预计2022年底可达64,000升，未来预计最高可达200,000升 并计划在美国新泽西州普林斯顿创新中心建设新的生产基地* 现有及计划中的生产能力: • 抗体 • 抗体药物偶联物（ADC） 广州 生物药工厂 • 小分子 • 冻干和液体罐装 • 计划建设10 条罐装/封装线 • 3条包装线 苏州 多功能工厂 • 与经验丰富、质量顶尖的生物药及小分子生产商进行合作 经验丰富、质量顶尖的 • 勃林格殷格翰、Catalent、及其他合作方 生产合作伙伴 • Catalent计划从1,500万剂扩张到~5,000万剂 • 针对关键产品采取多供
Slide 19: 合作驱动创新，扩大药物可及性
合作驱动创新，扩大药物可及性 以难以替代的知识技术和规模优势，成为多家企业的首选合作伙伴 为已上市产品扩展新的重要适应症 ADC CAR-NK 新型联合治疗 替雷利珠单抗、TIGIT抑制剂联用： 新一代技术 mRNA 双特异性抗体 +sitravatinib; +zanidatamab; +DKN-01 (替雷利珠单抗) (ociperlimab) 2017 2018 2019 2020 2021 ADC=抗体药物偶联物；CAR-NK=嵌合抗原受体-自然杀伤细胞 19
Slide 20: 强强联合，变革求新
强强联合，变革求新 验证百济神州的全球开发和商业化能力 • 双方共同开发和商业化百泽安®（替雷利珠单抗注射液，PD-1抗体，2021年1月）与ociplerlimab（TIGIT抑 制剂，2021年12月） • 美国FDA对ESCC新药申请的受理是替雷利珠单抗首次走出国门的药政申报，也是替雷利珠单抗的全球开发 的里程碑事件 • 与诺华产品线合作，扩大联合用药机会 • 授权合作地区：北美、欧洲和日本 • 百济神州保留澳大拉西亚地区（除日本）、南美洲、中东、非洲和其他地区的商业权利 • PD-1：诺华支付6.5亿美元首付款，至多15.5亿美元潜在药政和销售里程碑付款，及相关净销售额特许使用费 •
Slide 21: 财务数据摘要
财务数据摘要 截至9月30日止 截止9月30日止 部分财务数据 三个月 六个月 单位：百万美元 2021年9月30日 2020年9月30日 2021年9月30日 2020年9月30日 (未审计) (未审计) (未审计) (未审计) 总收入 $ 206 $ 91 $ 962 $ 209 产品收入净额 192 91 437 209 合作收入 14 -- 525 -- 总支出 (669) (531) (1,829) (1,382) 产品销售成本 (47) (21) (116) (50) 研发费用 (352) (349) (1,029) (939) 销售、一般和行政管理费用 (269) (161) (
Slide 22: 2022年业务进展里程碑展望
2022年业务进展里程碑展望 百悦泽® 在针对R/R CLL/SLL患者的3期ALPINE全球头对头试验中获得进一步数据 2022年二季度 （泽布替尼， 向FDA和EMA递交对于CLL适应症的上市申请 2022年 BTK 抑制剂） 在10余个新市场上市泽布替尼 2022年 FDA决议的目标日 可能取得FDA 对2L ESCC的上市批准 [诺华] 期为2022年7月 百泽安® 在美国/欧洲提交多项注册，包括NSCLC [诺华] 2022年 （替雷利珠单 抗，PD-1单抗） 在针对1线HCC患者的全球临床试验中获得主要结果 2022年二季度 2022年一季度到三 可能在中国获得1线NPC、2线ES
Slide 23: 总结
总结 1 百济神州把握全球行业巨变带来的历史性机遇，打造新一代经营模式，推动行业变革 2 我们正在建立一个由创新、成本和速度竞争优势构成的全球生态系统，并在行业关键性成 功指标上脱颖而出 3 我们通过自主研发和外部合作抗击癌症、保护生命，在不懈追求一流科学、质量和影响力 的过程中，通过成本效益驱动全球卓越运营 4 我们致力于为全球患者带来更好的药物，并提高创新药物的可负担性 23
Slide 24: 联系邮箱：IR@BEIGENE.COM
D: BeiGene les] a (q) m 4 m